Å redde Ashley: Hva koster et liv? | Adelaide Now -g-icon-error cloudy-day nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right 0A0871E9-1636-49F4-9041-2E36E2BB5333

Han er bare fem år gammel og kan ikke uttale en dødelig sykdom.
Den eneste medisinen som kan redde ham vil koste 240 000 dollar i året, men hvem skal betale?
Det er en frekk kamp, med gapende tenner, valpe-
En spesiell liten gutt som elsker å leve.
Gray holdt nesten på å dumpe hengslet på inngangsdøren. «Du er her!»
Se, jeg mistet min første tann.
«Han hoppet fra høyre fot til venstre.»
Han smilte så bredt som om han hadde ledd to ganger.
For ikke lenge siden tok han et bilde med et modellbyrå for barn --
De fikk tre poeng på det tredje bildet som ble tatt av de andre barna.
Det er Ashleys.
Hans store blå øyne er alltid de siste.
Ashley er annerledes enn de andre fem. åringer.
Han led av en sjelden og uhelbredelig dødelig sykdom.
I løpet av det første året av hans liv holdt det på å ta livet av ham.
Han er her nå -
I korridoren i det lille huset foreldrene hans leide, hoppende om og om igjen opp i luften --
Bare på grunn av veldedigheten til et farmasøytisk selskap.
Han tar medisiner som den føderale regjeringen ikke vil finansiere.
De 300 mg han får annenhver uke er kostnaden for en familiebil.
240 000 dollar i året.
Han er frisk med det.
Uten det vil han dø syk.
Det er enkelt.
Men den forferdelige realiteten er at Ashleys fremtid avhenger av multinasjonale selskapers velvilje.
Eller den byråkratiske pennen og politikerens nikk.
Så hver gang han tar flytende gull, ber foreldrene hans i stillhet om takk.
Det er fortsatt to uker igjen til en uvurderlig sønn.
Den underste køya er Ashleys.
Han delte et lite soverom med sine to brødre.
Lille Ollie i den lille sengen i hjørnet
Lachlan har en køyeseng.
Et mykt Elmo-teppe ligger på Ashleys seng.
Teppet kom ut da han fant løgneren.
Det kan være 40 grader ute...
En dag i det østlige Melbourne skal han dra den med seg til loungen.
Krøllet sammen i sofaen.
Det var det første tegnet på at sønnen til Jason og Kerry Gray var innlagt på sykehus igjen.
Medisinen han tok var feil.
Han er utsatt for alvorlige infeksjoner, og hvis han har feber, vil han dra direkte til sykehuset for sjekk og bruke mye antibiotika.
Ecullizumab hindrer en del av immunsystemet i å virke mot hjerne- og blodforgiftning.
De kan ikke ta risikoer i varmen.
Med den kan imidlertid Ashley bli gammel nå.
Et smart sinn kan ikke finne en måte å behandle aHUS på, men denne unike behandlingsmetoden kontrollerer immunforsvaret hans godt.
Australske myndigheter finansierer ikke ecullizumab for aHUS.
For et år siden ble det avvist for inkludering i Australias livreddende legemiddelprogram.
Den oppfyller ikke strenge standarder.
Dette kan skje igjen når et ekspertpanel igjen neste måned vurderer om helseministeren bør rådes til å godkjenne.
I så fall kan det forandre livene til opptil 70 australiere.
Det er ingen garanti for at Alexion vil fortsette å finansiere Ashleys behandling.
De globale gigantene har nylig avvist mange forespørsler fra australske pasienter som har forståelse for behovet for dem.
De venter på at den føderale regjeringen skal begynne å betale.
Når de venter, blir folk svakere og svakere.
15 cm dypt utenfor vinduet til Constate-kontoret i Steve Spinto.
Temperaturene er under frysepunktet og snøstormen er 6 grader.
En liten gutt, som bidro til å forandre livet hans, løper nå rundt 18 000 km unna i shorts og t-skjorte.
Ashley er én av hundrevis av mennesker i verden.
Legemidlet fungerer veldig bra, og myndigheter i 40 land finansierer aHUS-pasienter.
Noen kaller det Steve Jobs i bioteknologiverdenen.
Men i årevis, legemiddelfirmaet han jobbet i
Det kan bli en fiasko på 1 milliard dollar.
Dette er hvor mye ecullizumab har investert.
På 1990-tallet kom forskere ved Yale University opp med en potensiell måte å stoppe immunforsvarets utbredelse, og de vendte oppmerksomheten mot behandling av store sykdommer.
Det ser ut som den er borte.
Etter to og et halvt år med bygging av et lite laboratorium, er det fortsatt ingenting å vise frem.
Ti år senere var det bare en begrenset seier. Det så dystert ut.
Men en britisk blodekspert insisterte på at han ville bruke en super
Sjeldne autoimmune sykdommer har endelig lønnet seg.
Nesten et tiår etter at Alexion startet, kom gjennombruddet.
Squinto husker veldig tydelig.
Han avsluttet sin siste nattverd med sin kone. Telefonen ringte.
Det er en telefon fra Storbritannia.
Resultatet kom ut.
11 pasienter i studien er i bedring.
Det var en alvorlig sykdom på bremsene, og Alexion-teamet rettet oppmerksomheten mot en sjelden sykdom.
De begynte å bruke det på pasienter med Ashley syndrom.
Det fungerer også veldig bra.
Squinto vurderte å selge selskapet på grunn av dets lysere utsikter, men han og kollegene hans
Grunnlegger Leonard Bell bestemte seg for å løse problemet fullstendig.
Vi er ikke ekte håndverkere-
«Det er den typen fyr», sa han. \"
I løpet av de neste årene, etter å ha blitt godkjent for aHUS-behandling, ringte leger fra hele verden.
Noen familier trygler bedrifter om å la dem delta i veldedighetsprogrammene deres.
Ingen har råd til det.
Joshua Cosman, en nyreekspert ved Royal Children's Hospital, er en av dem.
Han møtte Ashley første gang i 2009, som var veldig syk.
Ashley er en kandidat for legemidlet ecullizumab (eller Soliris fordi det er solgt) fordi han fortsetter å starte, og til tross for deres innsats sitter han ytterligere fast i nyresvikt.
Kausman mintes: «Han er i et mer alvorlig stadium av sykdommen.
Men vi har fortsatt en sjanse til å reversere det med ecullizumab.
«I løpet av noen få uker etter at hun begynte å ta narkotika, har Ashleys tilstand blitt bedre.»
Før nyttår galopperte en svart labradorvalp, Disel, ved foten av Ashley på bakterrassen.
Barna ga ham en gave til jul.
Gutten hoppet rundt ham, et ønske til julenissen.
Dette står øverst på julelisten hans.
Da Ashley prøvde å gjengi navnet på sykdommen sin --
Syndrom av atypisk lysofanid
Dieselbilen bet ham i ankelen.
Han slo fal og sa: «Det er anemi i urinen.»
«Det var en dristig innsats, et medisinsk forsøk for en liten fyr.»
Han gjorde det perfekt for noen år siden.
Han glemte at det var et godt tegn.
Det har gått for lenge. Sykdommen hans har kostet denne familien penger.
Mamma, pappa og fem barn, inkludert Tahlia-søstrene og Mikayla-søstrene, som bor med barna på rommet i lobbyen.
Denne uuttalelige sykdommen snakkes ikke lenger om.
Nå kan Kerri og Jason () verdsette enkle ting. Og det gjør de.
Tilbrakte en familiedag på stranden med hundene.
Camping i bobilpark.
Bakgård full av grønt gress.
Lyden av små føtter og lyd.
Husken knirker frem og tilbake med ett eller flere barn.
Kerri smiler og feirer sønnens bursdag med tårer.
Fem har gått av stabelen, men feiringen har ikke mistet glansen sin.
Begynnelsen av livet hans var så vanskelig at hun ikke engang trodde han ville se ham for første gang.
For australiere som Ashley har språket forandret alt. "Vesentlig."
Etter en gjennomgang ble det inkludert i standard 4 i programmet for livreddende legemidler i 2009.
Dette er en stor endring.
Folk med sjeldne sykdommer tror det bidrar til å fremme prosjektet --
Livreddende medisiner
De kan ikke nå den.
Alle løfter, men ingen levering.
Standard 4 fastsetter nå at et legemiddel kan aksepteres av programmet, og den rådgivende komiteen for legemiddelfordeler må «forutsi at pasientens levetid vil bli betraktelig forlenget på grunn av de direkte konsekvensene av bruken av legemidlet».
Innen medisin er strenghet alt.
«Forlenge livet betydelig» betyr egentlig Megan Fox, som har en sjelden sykdom og mener ordet gjør prosessen mindre objektiv. Mer tvetydig.
Hun leder en voksende organisasjon for propaganda for sjeldne sykdommer --
En sjelden lyd i Australia.
Ashley er bare én person som er representert av teamet hennes.
Men så langt er han heldigere enn folk flest.
Det er ingen tvil om at hans gratis medisin gir ham et lengre liv.
Mye lenger.
Han var den enkleste babyen i starten.
Han sover og spiser alltid som han skal.
Lykken til en travel mor.
Kerris mors fokus var bygget på veggen i huset deres.
Da barna var mindre enn fem måneder gamle, lagde hun former med hendene og føttene til hver av dem.
Til tross for det økende antallet kyllinger, er alt over.
To måneder etter at Ashleys føtter og hender ble satt fast i gips, ble han urolig.
Noe trigget Kerris sjette sans en søndag kveld, og hun tok ham med til et nytt medisinsk senter for å bekymre seg for et alvorlig problem.
«Jason ba meg gi ham litt pust og legge ham i seng.»
Mannen hennes satt ved siden av henne i sofaen og smilte sjenert.
Fastlegen mistenkte at han hadde anemi.
De ba henne om å ta ham med til akuttmottaket på Box Hill sykehus.
Konsultasjonsrommet var fullpakket med medisinsk personell.
Kaos, forhastet samtale, innsatte dråper, sykepleiere som løper rundt med rustfritt stålbrett fulle av nåler og rør.
Og barmhjertighetens øyne.
«Dette er første gang jeg har vært på «Å, s». .
«Dette er alvorlig», sa Kerri.
«De sendte ham til Royal Children's Hospital om en time --»
Samtidig er jeg fortsatt bekymret for små ting, som hvordan jeg skal håndtere barnevognen når jeg er i ambulanse.
Hun vil vite hvor uviktige disse tingene egentlig er.
AHUS ble alt det neste året.
Så snart diagnosen ble bekreftet, fikk Ashley rutinebehandling for aHUS-pasienter.
Men det fungerer bare delvis.
Han fikk dialyse og plasmautskiftning.
Men nyrefunksjonen hans er nedsatt.
Det ser ikke ut som Ashley kommer til å vokse opp.
Det viktigste for henne er hvor mye de vil betale hvis hun og Jason må betale for den magiske medisinen for å holde Ashley i live.
Dette er umulig.
Dette er det dyreste stoffet på jorden.
Selv om prisen er dyr, er det verdt å vurdere at hver skattebetaler i Australia bare vil gå ned 1 pund.
For å holde Ashley i live, ni cent i året.
Hvis hver kjente aHUS-pasient mottar et stipend på $2.
Hver skattebetaler betaler mest hvert år.
Fordi det ikke fungerer for alle pasienter, er det sannsynlig at det er mye mindre. Det er ikke mye.
Men for disse menneskene er livene deres verdt det.
Det kalles orphan medicine.
De er vanligvis dyre fordi de er utviklet for ultra-nisjemarkeder
Pasienter med sjeldne sykdommer
Derfor er det offentlige helsesystemet lettere å fordøye.
Så det er svært få som faktisk trenger å bruke dem.
Meghan Fox sa at selv om det australske helsesystemet har utført mer legemiddelforskning på sjeldne sykdommer, støtter det ikke suksessen deres når resultatene kommer ut.
Dette er et tegn for henne på at denne lille, sjeldne sykdomskohorten regnes som det høyeste nivået av annenrangs befolkning.
Håpet hennes ble knust i fjor.
Gjennomgangen av LSDP ble kunngjort en måned før det føderale valget.
Rundt 20 personer deltok på en telefonkonferanse.
Avdelingsfunksjonærer og representanter for sjeldne pasienter, legemiddelfirmaer og leger.
Det er en forsiktig, men håpefull summing på denne linjen.
Men ingenting siden den gang.
Ingen e-post, ingen telefon.
Fookes er fortsatt håpefull.
Jeg tar gjerne imot kommentarer. Vi trenger det.
«Hun burde være medlem av evalueringsteamet.»
«Vi er bekymret for at LSDP vil bli verre.»
«Australias velkjente strenghet innen medisinsk forskning ser ut til å ha satt finansieringen av sjeldne sykdommer i trøbbel.»
Sjeldne legemidler mislykkes ofte i tester på prosjekter fordi populasjonen med sjeldne sykdommer er så liten at de ofte ikke klarer å møte de tøffe doble behovene.
Blinde kliniske studier av legemidler mot vanlige sykdommer.
Legen våget å påstå at hvis metoden ikke kastet barnet ut med badevannet, ville det komme nærmere og nærmere.
Og Fookes er forvirret.
«Av en eller annen grunn må pasienter med sjeldne sykdommer forsvare livene sine.»
Folk som Ashley blir ikke syke av å overspise, røyke eller ta ulovlige rusmidler.
De ble født med denne sykdommen.
Men når det gjelder den føderale regjeringen, er dette rett og slett uflaks.»
Den dagen de fikk vite at Ashley kom til å dø, ankom han sykehuset fra Kelons jobb.
Hvorfor fikk han ikke fartsboten? Det var flaks.
Han satt ved siden av Kerri på Royal Children's Hospital, og Kausman forklarte testresultatene.
I det rommet fortalte Kausman dem noe sånt som dette: En del av Ashleys immunsystem --
"Tillegg"-
Forårsaker ukontrollert handling.
Hvordan kunne de ikke vite det?
Sannsynligvis en genetisk defekt.
Det får blodårene til å trekke seg sammen, får blodplatene til å danne en blodpropp og legger fysisk press på oksygenet hans.
Bærer med seg røde blodlegemer som deler seg.
Han trenger dialyse.
Det finnes ingen kur.
Sykdommen er dødelig.
Sønnen deres kunne dø.
Men alt Jason Heard var kaos.
Ingenting av dette gir mening.
Disse ordene vil ikke bli sagt.
«Jeg husker at jeg satt der med legen og snudde meg mot Kerri og spurte henne: «Kez, hva hadde skjedd?» Hun bare gråt og sa: «Jeg vet ikke, Jase.»
Jeg visste at det var alvorlig.
Den dagen ble den kritisk syke gutten undersøkt av hematolog, nyresykdomsspesialist, immunolog, kirurg og barnelege.
Før klokken seks P. M. , han gjennomgikk en operasjon for å forberede seg til dialyse.
Erstatning for nyresvikt
Jason jobber for et madrassfirma, slik at han kan ta vare på de tre barna deres hjemme.
Ollie ble født tre år senere.
Kerri og Ashley tilbrakte et år på sykehuset.
Hun jobbet på autopiloten i et par uker av gangen, så ville den helle i haugen i en dag, plukke den opp igjen og tilbakestille den til autopilot.
Jason er som en aleneforelder for andre barn.
En stund var han på avstand fra den syke gutten i bassenget – blå øyne.
«Dypt inne i hjertet mitt tror jeg at jeg må ha bestemt meg hvis jeg ikke kom nær.» . .
Jason skalv. «Det blir lettere å miste ham.»
«Tallene ser ikke bra ut for myndighetene.» Siden 2009 —
Når du setter inn «vesentlig» --
Bare én ny sykdomsgruppe er lagt til listen over mottakere av programmet.
Uansett har gruppen nådd 80 gjennom godkjenningsprosessen.
Et annet legemiddel har også blitt lagt til, men dette er en oppdatering av sykdommen som har blitt rapportert før 2009.
Dr. Suzanne Hill, leder av den rådgivende komiteen for farmasøytisk velferd, avslo å bli intervjuet om den livreddende legemiddelplanen.
Hun svarte høflig at det ikke ville være passende å svare på selv generelle spørsmål om ecullizumab --for-
Venter på aHUS' avgjørelse
En representant for sjeldne sykdommer, som nektet å bli navngitt, fortalte Herald Sun at møtet med Hill var spesielt frustrerende.
«Hun virket sympatisk da hun hørte hva vi sa.»
Men til slutt sa hun: «Du må snakke med de politikerne, ikke med meg.» \"
Kerri Grey, som opprettet støttegruppen aHUS i Australia, mener at myndighetene kan bruke mer penger, men ikke.
Dollardata har blitt overskygget av større prosjekter.
«Planen er etterspørsel --»
«Kjør etter behov», sa professor Chris Baggoley, medisinsk sjefsjef, i en e-post som svar på en intervjuforespørsel.
Ideen bak programmet er å gi tilgang til målrettede behandlinger for sjeldne sykdommer som ikke kan bestå kostnadstesten for Farmasøytiske fordeler-programmet.
Fookes sier at verdifullt mål har blitt utvannet over tid.
«Ettersom det finnes flere og flere medisiner for å behandle sjeldne sykdommer, blir det vanskeligere å liste dem opp», sa hun. \".
«Jeg tror de vil bremse prosjektet, men de har i bunn og grunn blokkert det på sporet.»
Foreldrene hans så hvor nær han var stupet.
Før jul hadde Kerri en vanvittig kontakt med en mor fra Queensland.
Hun hører ofte Ashleys historie uten ecullizumab.
Bianca Scott ligger på en sykehusseng på Gold Coast.
Hun går i dialyse i flere timer om dagen for å håndtere sine sviktende nyrer.
Hun har plasmaerstatninger som prøver å slå ned det vanvittige immunforsvaret hennes.
Behandlingen virker ikke.
For tre uker siden lyttet moren hennes, Tami Hamawi, til datteren sin.
Lungene hennes var fulle av luft mens hun sov.
Det siste hun tenkte på den kvelden var sannsynligvis tapet av sitt eneste barn.
Bianca hadde aHUS da hun var baby, men det avtok plutselig.
Da hun så tilbake på noen av konfirmasjonsbildene sine i oktober, så hun blek og vakkert malt ut.
Dette er starten på hennes raske nedgang.
Familien Bianca har denne sykdommen.
Noen slektninger som døde av nyresykdom for flere tiår siden, er nå kjent for å være forårsaket av aHUS.
Ecullizumab er utilgjengelig for barn.
Hun ba Alexion om rabatt, men hun nektet.
Nyreeksperten fortalte henne at Bianca hadde to måneder igjen før nyreskaden hennes var irreversibel.
Nå prøver hun å finne tusenvis av dollar for jentas liv.
Eksperter mener politikere utsetter, men barn liker lysbildene hennes.
Tammy er fortsatt optimist.
Hun håper at Bianca kan bli den første personen i familien hennes som bryter forbannelsen til aHUS.
Men hun er i ferd med å gå tom for tid.
Det finnes håp.
Dart foran og i hjørnet av korridoren på Royal Children's Hospital.
Da moren hans fant ham igjen, lente han seg veldig nær, dro ned underleppen og viste mellomrommet mellom tennene til rengjøringspersonen som satte seg på huk for å prate.
Han fikk 5 dollar for det.
Det ligger også en løs en ved siden av.
Bare 10 dollar i uken.
RCH-staben har sett Ashley, grunnleggeren av invasiv terapi, falle tilbake i en vanskelig situasjon med sykdommen sin, og deretter komme seg igjen med medisinen sin til 9000 dollar per dose.
Besøket hos tannfeen som hører den lille pasienten sin hetter til.
Barn bør ha nok humør til å feire disse små tingene.
En sykepleier sa at når Ashley får en infusjon annenhver uke, liker de å være på vaktlisten.
Ikke noe styr.
Han smilte T-
Skjorten, la dryppet koble til portakaten hans, rett under huden på venstre side av hjertet hans.
Han vet ikke mye om sykdommen sin.
Hans «spesielle medisin» er en del av livet, akkurat som å spise grønnsaker til middag og pusse tennene.
Han vet ikke hvor nær foreldrene hans er å miste ham.
Han vet ikke hvor mye livet hans er verdt. Det burde han heller ikke.
I stedet sovnet Ashley Gray i bilsetet sitt på vei hjem fra sykehuset.
Hodet hans vippet til den ene siden.
Da han ble stor, drømte han om å bli en delfin, en Iping-valp og Slinky-fjærer.
Og hvordan han vil bruke 10 dollar i formue