Menyelamatkan Ashley: Berapa harga sebuah nyawa? | Adelaide Now -g-icon-error cloudy-day nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right 0A0871E9-1636-49F4-9041-2E36E2BB5333

Dia baru berusia lima tahun dan belum bisa mengucapkan penyakit mematikan.
Satu-satunya obat yang dapat menyelamatkannya akan menelan biaya $240.000 setahun, tetapi siapa yang harus membayar?
Ini adalah pertarungan yang kurang ajar, bergigi ompong, dan seperti anak anjing.
Anak laki-laki kecil istimewa yang suka hidup.
Gray hampir menjatuhkan engsel pintu depan. "Kamu di sini!
Lihat, aku kehilangan gigi pertamaku.
\"Dia melompat dari kaki kanannya ke kaki kirinya.
Dia tersenyum begitu cerah, seakan-akan dia telah tertawa dua kali.
Belum lama ini, ia berfoto dengan sebuah agensi model anak-anak --
Mereka mendapat tiga kali pada foto ketiga yang diambil untuk anak-anak lainnya.
Itu milik Ashley.
Mata birunya yang besar selalu menjadi yang terakhir.
Ashley berbeda dari lima lainnya. tahun.
Ia menderita penyakit langka dan mematikan yang tidak dapat disembuhkan.
Pada tahun pertama hidupnya, penyakit itu hampir membunuhnya.
Dia sekarang ada di sini-
Di koridor rumah kecil yang disewa orang tuanya, melompat-lompat ke udara --
Hanya karena amal perusahaan farmasi.
Dia mengonsumsi obat-obatan yang tidak didanai pemerintah federal.
300 mg yang diterimanya setiap dua minggu adalah biaya membeli mobil keluarga.
$240.000 setahun.
Dia sehat dengan itu.
Tanpa itu, dia akan mati sakit.
Itu sederhana.
Namun kenyataan yang mengerikan adalah bahwa masa depan Ashley bergantung pada niat baik perusahaan multinasional.
Atau pena birokrasi dan anggukan politisi.
Jadi setiap kali ia meminum emas cair, kedua orang tuanya diam-diam berdoa memohon rasa syukur.
Masih ada dua minggu tersisa untuk seorang putra yang tak ternilai harganya.
Tempat tidur bawah adalah milik Ashley.
Dia berbagi kamar tidur kecil dengan kedua saudaranya.
Bayi Ollie di tempat tidur kecil di sudut
Lachlan punya tempat tidur susun.
Selimut Elmo yang lembut terletak di tempat tidur Ashley.
Selimut itu keluar saat dia menemukan pembohongnya.
Di luar mungkin suhunya 40C-
Suatu hari di Melbourne timur, dia akan menyeretnya ke lounge.
Meringkuk di atas sofa.
Itu adalah sinyal pertama bahwa putra Jason dan Kerry Gray dirawat di rumah sakit lagi.
Obat yang diminumnya cacat.
Ia rentan terhadap infeksi parah dan jika ia demam, ia akan langsung pergi ke rumah sakit untuk memeriksakan diri dan menggunakan banyak antibiotik.
Ecullizumab mencegah bagian dari sistem kekebalan tubuh bekerja melawan keracunan otak dan darah.
Mereka tidak dapat mengambil risiko saat cuaca panas.
Namun, dengan itu, Ashley sekarang bisa menjadi tua.
Pikiran yang cerdas tidak dapat menemukan cara untuk mengobati aHUS, tetapi metode pengobatan yang unik ini mengendalikan sistem kekebalan tubuhnya dengan baik.
Pihak berwenang Australia tidak mendanai ecullizumab untuk aHUS.
Setahun yang lalu, obat tersebut ditolak untuk dimasukkan dalam program obat penyelamat nyawa Australia.
Itu tidak memenuhi standar yang ketat.
Hal ini dapat terjadi lagi ketika panel ahli bulan depan mempertimbangkan apakah Menteri Kesehatan harus disarankan untuk menyetujui.
Jika demikian, hal itu dapat mengubah kehidupan hingga 70 warga Australia.
Tidak ada jaminan bahwa Alexion akan terus mendanai perawatan Ashley.
Raksasa global baru-baru ini menolak banyak permintaan dari pasien Australia yang bersimpati terhadap kebutuhan mereka.
Mereka menunggu pemerintah federal mulai membayar.
Ketika mereka menunggu, orang-orang akan menjadi semakin lemah.
Kedalaman 15 cm di luar jendela kantor polisi di Steve Spinto.
Kondisi di bawah titik beku dan Blizzard adalah 6C.
Seorang anak laki-laki, yang membantu mengubah hidupnya, sekarang berlari sekitar 18.000 km jauhnya dengan celana pendek dan kaus oblong.
Ashley adalah salah satu dari ratusan orang di dunia.
Obat ini bekerja dengan sangat baik dan pemerintah di 40 negara mendanai pasien aHUS.
Beberapa orang menyebutnya Steve Jobs di dunia bioteknologi.
Namun selama bertahun-tahun, perusahaan farmasi tempat dia bekerja
Itu bisa menjadi kegagalan sebesar $1 miliar.
Sebesar inilah investasi ecullizumab.
Pada tahun 1990-an, para peneliti di Universitas Yale menemukan cara potensial untuk menghentikan sistem imun agar tidak berkembang biak, dan mereka mengalihkan perhatian mereka ke pengobatan penyakit besar.
Sepertinya sudah hilang.
Setelah dua setengah tahun membangun laboratorium kecil, masih belum ada hasil apa pun.
Sepuluh tahun kemudian, hanya ada kemenangan terbatas. Kelihatannya suram.
Namun seorang ahli darah Inggris bersikeras bahwa dia ingin menggunakan super
Penyakit autoimun langka akhirnya membuahkan hasil.
Hampir satu dekade setelah Alexion dimulai, terobosan pun datang.
Squinto mengingatnya dengan sangat jelas.
Dia menyelesaikan makan malam terakhirnya bersama istrinya. Telepon berdering.
Itu panggilan dari Inggris.
Hasilnya keluar.
Sebelas pasien dalam uji coba menunjukkan kondisi yang membaik.
Ada penyakit utama pada rem dan tim Alexion mengalihkan perhatian mereka ke penyakit langka.
Mereka mulai menerapkannya pada pasien dengan sindrom Ashley.
Ini bekerja dengan sangat baik juga.
Squinto berpikir untuk menjual perusahaannya karena prospeknya yang lebih cerah, tetapi dia dan rekan-rekannya
Pendiri Leonard Bell memutuskan untuk menyelesaikan masalah tersebut secara tuntas.
"Kami tidak benar-benar ahli dalam hal ini."
"Dia orang yang seperti itu," katanya. \"
Selama beberapa tahun berikutnya, setelah disetujui untuk perawatan aHUS, dokter dari seluruh dunia menelepon.
Beberapa keluarga memohon kepada perusahaan untuk mengizinkan mereka berpartisipasi dalam program amal mereka.
Tidak seorang pun mampu membelinya.
Joshua Cosman, ahli ginjal di Royal Children's Hospital, adalah salah satunya.
Dia pertama kali bertemu Ashley pada tahun 2009, yang sedang sakit parah.
Ashley menjadi kandidat untuk obat ecullizumab (atau Soliris karena sudah dijual) karena ia terus memulai dan, meskipun mereka sudah berupaya, ia makin terpuruk dalam gagal ginjal.
Kausman mengenang: \"Dia berada pada stadium penyakit yang lebih serius.
Namun kita masih memiliki kesempatan untuk membalikkannya dengan ecullizumab.
\"Dalam beberapa minggu setelah mulai minum obat, kondisi Ashley membaik.
Sebelum tahun baru, seekor anak anjing Labrador hitam, Disel, berlari kencang di kaki Ashley di dek belakang.
Anak-anak memberinya hadiah Natal.
Anak lelaki itu melompat-lompat mengelilinginya, sebuah harapan untuk Sinterklas.
Ini adalah hal terpenting dalam daftar Natalnya.
Ketika Ashley mencoba menyebutkan nama penyakitnya --
Sindrom lisofanida atipikal
Mobil diesel itu menggigit pergelangan kakinya.
Dia memukul fal dan berkata, "Ada anemia dalam urin."
"Itu adalah upaya yang berani, upaya medis untuk seorang pria kecil.
Dia melakukannya dengan sempurna beberapa tahun lalu.
Dia lupa bahwa itu pertanda baik.
Sudah terlalu lama. Penyakitnya telah merugikan keluarga ini.
Ibu, ayah, dan lima orang anak, termasuk Tahlia Sisters dan The Mikayla Sisters, yang tinggal bersama anak-anak di kamar di lobi.
Penyakit yang tidak dapat diucapkan ini tidak lagi dibicarakan.
Sekarang Kerri dan Jason () dapat menghargai hal-hal sederhana. Dan mereka melakukannya.
Menghabiskan hari bersama keluarga di pantai bersama anjing.
Berkemah di Taman RV.
Halaman belakang penuh rumput hijau.
Suara langkah kaki kecil dan bunyi-bunyian.
Ayunan itu berderit maju mundur saat anak satu dan yang lain ikut bergoyang.
Kerri tersenyum dan merayakan ulang tahun putranya dengan air mata.
Lima hari telah berlalu, tetapi perayaan tersebut belum kehilangan kilaunya.
Awal kehidupannya begitu sulit sehingga dia bahkan tidak percaya dia akan melihatnya untuk pertama kali.
Bagi warga Australia seperti Ashley, bahasa telah mengubah segalanya. “Secara substansial.
\"Setelah ditinjau, obat itu dimasukkan dalam standar 4 program obat penyelamat jiwa pada tahun 2009.
Ini adalah perubahan besar.
Orang-orang dengan penyakit langka menganggap hal ini membantu mendorong proyek --
Obat-obatan yang menyelamatkan jiwa
Mereka tidak dapat mencapainya.
Banyak janji, tapi tak ada bukti.
Standar 4 sekarang menetapkan bahwa suatu obat dapat diterima oleh program, dan Komite Penasihat Manfaat Obat harus \"memprediksi bahwa umur pasien akan sangat diperpanjang karena konsekuensi langsung dari penggunaan obat \".
Dalam bidang kedokteran, ketelitian adalah segalanya.
\"Memperpanjang hidup secara signifikan\" sebenarnya yang dimaksud adalah Megan Fox, yang memiliki penyakit langka dan menganggap kata tersebut membuat prosesnya kurang objektif. Lebih ambigu.
Dia bertanggung jawab atas kekuatan propaganda penyakit langka yang semakin berkembang --
Suara yang langka di Australia.
Ashley hanyalah satu orang yang diwakili oleh timnya.
Namun sejauh ini dia lebih beruntung daripada kebanyakan orang.
Tidak diragukan lagi bahwa pengobatan gratisnya memberinya harapan hidup lebih panjang.
Jauh lebih lama.
Pada awalnya, dia adalah bayi yang paling sederhana.
Dia selalu tidur dan makan sebagaimana mestinya.
Kebahagiaan seorang ibu yang sibuk.
Fokus ibu Kerri dibangun pada dinding rumah mereka
Ketika anak-anaknya berusia kurang dari lima bulan, setiap minggunya ia membuat cetakan dengan tangan dan kaki masing-masing anak.
Meski jumlah anak ayam makin banyak, semuanya sudah berakhir.
Dua bulan setelah kaki dan tangan Ashley terbalut gips, ia menjadi gelisah.
Sesuatu memicu indra keenam Kerri pada suatu Minggu malam, dan dia membawanya ke pusat medis baru untuk mengatasi masalah serius.
\"Jason memintaku memberinya napas dalam-dalam dan menidurkannya.
Suaminya duduk di sampingnya di sofa dan tersenyum malu-malu.
Dokter umum menduga bahwa ia menderita anemia.
Mereka memintanya untuk membawanya ke unit gawat darurat di Rumah Sakit Box Hill.
Ruang konsultasi penuh dengan staf medis.
Kekacauan, percakapan terburu-buru, tetesan infus yang dimasukkan, perawat berlarian ke sana kemari dengan nampan baja tahan karat yang penuh dengan jarum dan tabung.
Dan mata belas kasihan.
\"Ini pertama kalinya aku \'pergi ke \'Oh, s. .
"Ini serius," kata Kerri.
\"Mereka mengirimnya ke Rumah Sakit Anak Kerajaan dalam waktu satu jam --
Pada saat yang sama, saya masih khawatir tentang hal-hal kecil seperti bagaimana saya harus menangani kereta dorong saat saya berada di ambulans.
Dia ingin tahu seberapa tidak pentingnya hal-hal ini sebenarnya.
AHUS menjadi segalanya pada tahun berikutnya.
Segera setelah diagnosis dipastikan, Ashley menerima perawatan rutin untuk pasien aHUS.
Namun, itu hanya berfungsi sebagian.
Dia menjalani dialisis dan pertukaran plasma.
Namun fungsi ginjalnya menurun.
Sepertinya Ashley tidak akan tumbuh dewasa.
Hal terpenting baginya adalah berapa banyak yang akan mereka bayar jika dia dan Jason harus membayar obat ajaib untuk menjaga Ashley tetap hidup.
Ini tidak mungkin.
Ini adalah obat termahal di Bumi.
Meskipun harganya mahal, perlu dipertimbangkan bahwa setiap pembayar pajak di Australia hanya akan kehilangan 1 pound.
Untuk menjaga Ashley tetap hidup, sembilan sen setahun.
Jika setiap pasien aHUS yang diketahui menerima Hibah sebesar $2.
Setiap pembayar pajak membayar paling banyak setiap tahun.
Karena tidak berhasil pada setiap pasien, kemungkinan hasilnya akan jauh lebih sedikit. Itu tidak banyak.
Namun bagi orang-orang ini, hidup mereka berharga.
Ini disebut pengobatan yatim piatu.
Biasanya harganya mahal karena dikembangkan untuk pasar ultra-niche
Pasien dengan penyakit langka
Itulah sebabnya sistem kesehatan publik lebih mudah dicerna.
Jadi sangat sedikit orang yang benar-benar perlu menggunakannya.
Meghan Fox mengatakan bahwa meskipun sistem kesehatan Australia telah melakukan lebih banyak penelitian obat pada penyakit langka, hal itu tidak mendukung keberhasilan mereka setelah hasilnya keluar.
Ini merupakan tanda baginya bahwa kelompok penyakit langka yang kecil ini dianggap sebagai populasi kelas dua tingkat tertinggi.
Harapannya pupus tahun lalu.
Tinjauan LSDP diumumkan sebulan sebelum pemilihan federal.
Sekitar 20 orang menghadiri panggilan konferensi.
Pejabat departemen dan delegasi pasien langka, perusahaan obat dan dokter.
Ada nada hati-hati namun penuh harapan pada baris ini.
Namun tidak ada kabar lagi sejak saat itu.
Tidak ada email, tidak ada telepon.
Fookes masih berharap.
\"Saya menyambut baik komentar. Kita membutuhkannya.
\"Dia seharusnya menjadi anggota tim peninjau.
"Kami khawatir LSDP akan bertambah buruk.
\"Ketelitian Australia yang terkenal dalam penelitian medis tampaknya telah menimbulkan masalah dalam pendanaan untuk penyakit langka.
Obat yatim piatu sering gagal dalam pengujian proyek karena populasi penyakit langka sangat kecil sehingga sering gagal memenuhi kebutuhan ganda yang sangat besar.
Uji klinis buta terhadap obat penyakit umum.
Dokter itu menduga, jika metode itu tidak membuang bayi itu bersama air mandinya, maka bayi itu akan semakin dekat dan dekat.
Dan Fookes bingung.
\"Entah kenapa, pasien penyakit langka harus mempertahankan nyawanya.
Orang-orang seperti Ashley tidak sakit karena makan berlebihan, merokok, atau mengonsumsi narkoba ilegal.
Mereka lahir dengan penyakit ini.
Namun dalam konteks pemerintahan federal, ini hanyalah nasib buruk.
Hari ketika mereka mengetahui Ashley mungkin meninggal, dia tiba di rumah sakit dari tempat kerja Kelon.
Mengapa dia tidak kena tilang? Itu suatu keberuntungan.
Dia duduk di sebelah Kerri di Rumah Sakit Anak Royal dan Kausman menjelaskan hasil tesnya.
Di ruangan itu, Kausman memberi tahu mereka sesuatu seperti ini: Bagian dari sistem kekebalan Ashley --
\"Suplemen \"-
Menyebabkan tindakan yang tidak terkendali.
Bagaimana mungkin mereka tidak tahu?
Mungkin cacat genetik.
Hal ini menyebabkan pembuluh darah berkontraksi, menyebabkan trombosit membentuk gumpalan, dan memberikan tekanan fisik pada oksigennya.
Membawa sel darah merah yang sedang membelah.
Dia butuh dialisis.
Tidak ada obatnya.
Penyakit ini mematikan.
Putra mereka bisa saja meninggal.
Namun yang Jason Heard dengar hanyalah kekacauan.
Tak satu pun yang masuk akal.
Kata-kata ini tidak akan diucapkan.
\"Saya ingat duduk di sana bersama dokter dan menoleh ke Kerri dan bertanya padanya,\" Kez, apa yang terjadi, \"dia hanya menangis dan berkata,\" Saya tidak tahu, Jase.
Saya tahu itu serius.
Pada hari itu, anak laki-laki yang sakit kritis itu dievaluasi oleh dokter spesialis Hematologi, penyakit ginjal, imunologi, ahli bedah dan dokter anak.
Sebelum jam enam P. M. , dia sedang menjalani operasi untuk persiapan dialisis.
Kompensasi untuk gagal ginjal
Jason bekerja di perusahaan kasur sehingga dia bisa mengurus ketiga anak mereka di rumah.
Ollie lahir tiga tahun kemudian.
Kerri dan Ashley menghabiskan satu tahun di rumah sakit.
Dia bekerja dengan autopilot selama beberapa minggu, kemudian menuangkannya ke dalam tumpukan selama sehari, mengambilnya lagi, dan menyetelnya kembali ke autopilot.
Jason seperti orang tua tunggal bagi anak-anak lainnya.
Untuk beberapa saat, dia menjaga jarak dari anak laki-laki yang sakit di kolam renang--matanya biru.
\"Jauh di lubuk hatiku, aku pikir aku pasti sudah memutuskan jika aku tidak mendekat. . .
Jason gemetar, "Akan lebih mudah kehilangan dia.
\"Datanya tidak terlihat baik untuk pemerintah. Sejak 2009 —
Saat memasukkan \"substansial --
Hanya satu kelompok penyakit baru yang ditambahkan ke daftar penerima manfaat program ini.
Bagaimanapun, grup tersebut telah mencapai 80 melalui proses persetujuan.
Obat lain juga telah ditambahkan, tetapi ini merupakan pembaruan pada penyakit yang telah dilaporkan sebelum tahun 2009.
Dokter Suzanne Hill, ketua Komite Penasihat Kesejahteraan Farmasi, menolak diwawancarai mengenai rencana obat penyelamat nyawa.
Dia menjawab dengan sopan bahwa tidak pantas untuk menjawab pertanyaan umum sekalipun dengan ecullizumab --untuk-
Menunggu keputusan aHUS\
Seorang perwakilan penyakit langka, yang menolak disebutkan namanya, mengatakan kepada Herald Sun bahwa pertemuan dengan Hill sangat membuat frustrasi.
"Dia tampak bersimpati kepada kami ketika mendengar apa yang kami katakan.
Namun pada akhirnya, katanya, "Anda perlu berbicara kepada para politisi itu, bukan kepada saya." \"
Kerri Grey, yang mendirikan kelompok dukungan aHUS di Australia, percaya bahwa pemerintah dapat menghabiskan lebih banyak uang, tetapi tidak.
Data dolar telah dibayangi oleh proyek yang lebih luas.
Rencananya adalah permintaan --
"Berkendara sesuai kebutuhan," kata Profesor Chris Baggoley, kepala petugas medis, dalam email sebagai tanggapan atas permintaan wawancara.
Ide program ini adalah untuk memungkinkan akses ke perawatan penyakit langka yang ditargetkan yang tidak dapat melewati biaya uji manfaat program Manfaat Farmasi.
Fookes mengatakan tujuan yang berharga telah terdilusi seiring berjalannya waktu.
\"Karena semakin banyak obat untuk mengobati penyakit langka, semakin sulit untuk mencantumkannya,\" katanya. \".
\"Saya pikir mereka ingin memperlambat proyek tersebut, tetapi mereka pada dasarnya memblokir jalurnya.
Orang tuanya melihat betapa dekatnya dia dengan tebing.
Sebelum Natal, Kerri sempat menjalin hubungan gila dengan seorang ibu asal Queensland.
Dia sering mendengar cerita Ashley tanpa ecullizumab.
Bianca Scott terbaring di ranjang rumah sakit di Gold Coast.
Dia menjalani dialisis selama berjam-jam sehari untuk mengatasi ginjalnya yang rusak.
Dia menjalani terapi penggantian plasma untuk mencoba mematikan sistem kekebalan tubuhnya yang gila.
Pengobatan tidak berhasil.
Tiga minggu lalu, ibunya Tami Hamawi mendengarkan putrinya.
Paru-parunya terisi udara saat dia tidur.
Hal terakhir yang dipikirkannya malam itu mungkin adalah kehilangan anak satu-satunya.
Bianca menderita aHUS saat ia masih bayi, namun tiba-tiba membaik.
Melihat kembali beberapa foto wisudanya pada bulan Oktober, dia tampak pucat dan cantik.
Inilah awal dari kemundurannya yang cepat.
Keluarga Bianca memiliki penyakit ini.
Beberapa kerabat yang meninggal karena penyakit ginjal beberapa dekade lalu kini diketahui disebabkan oleh aHUS.
Ecullizumab berada di luar jangkauan anak-anak.
Dia meminta diskon pada Alexion, tetapi dia menolaknya.
Ahli ginjal memberitahunya bahwa Bianca punya waktu dua bulan sebelum kerusakan ginjalnya tidak dapat dipulihkan.
Dia sekarang mencoba mencari ribuan dolar untuk nyawa putrinya.
Para ahli berpendapat, politisi menunda-nunda, tetapi anak-anak menyukainya.
Tammy masih optimis.
Ia berharap Bianca mungkin menjadi orang pertama di keluarganya yang mematahkan kutukan aHUS.
Tapi waktunya sudah hampir habis.
Ada harapan.
Anak panah di depan dan sudut koridor rumah sakit anak Royal Children.
Ketika ibunya menemukannya lagi, ia sedang mencondongkan tubuhnya sangat dekat, menarik bibir bawahnya dan memperlihatkan celah giginya kepada petugas kebersihan yang berjongkok untuk mengobrol.
Dia mendapat $5 untuk itu.
Ada juga yang longgar di sebelahnya.
Hanya $10 seminggu.
Staf RCH telah melihat Ashley jatuh terpuruk karena penyakitnya, pendiri terapi invasif, dan kemudian bangkit kembali dengan obatnya yang seharga $9000 per dosis.
Kunjungan ke peri gigi untuk mendengarkan pasien kecilnya semakin memanas.
Anak-anak harus memiliki suasana hati yang cukup untuk merayakan hal-hal kecil ini.
Seorang perawat mengatakan bahwa ketika Ashley mendapat infus setiap dua minggu, mereka suka dijadwalkan.
Tidak repot.
Dia tersenyum T-
Kemeja itu, biarkan infusnya terhubung ke portacathnya, tepat di bawah kulit di sisi kiri jantungnya.
Dia tidak tahu banyak tentang penyakitnya.
\"Obat khususnya\" adalah bagian dari kehidupan, seperti makan sayur untuk makan malam dan menggosok gigi.
Dia tidak tahu seberapa dekatnya orang tuanya dengan kehilangan dia.
Dia tidak tahu betapa berharganya hidupnya. Seharusnya dia juga tidak melakukan itu.
Sebaliknya, Ashley Gray tertidur di kursi mobilnya dalam perjalanan pulang dari rumah sakit.
Kepalanya miring ke satu sisi.
Saat dewasa, ia bermimpi menjadi lumba-lumba, anak anjing Iping, dan mata air Slinky.
Dan bagaimana dia akan menghabiskan kekayaannya sebesar $10