Ashley megmentése: Mi az ára egy életnek? | Adelaide Now -g-icon-error felhős-nap nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right 0A0871E9-1636-49F4-9041-2E36E2BB5333

Csak ötéves, és nem tudja kimondani a halálos betegséget.
Az egyetlen gyógyszer, ami megmentheti, évi 240 000 dollárba fog kerülni, de kinek kellene fizetnie?
Ez egy szemtelen csata, foghézaggal, kiskutya-
Különleges kisfiú, aki imád élni.
Gray majdnem kibillentette a bejárati ajtó zsanérját. "Itt vagy!
Figyelj, kiesett az első fogam.
\"Jobb lábáról balra ugrott.
Olyan ragyogóan mosolygott, mintha már kétszer is nevette volna magát.
Nemrég fényképezkedett egy gyerekmodell-ügynökséggel --
Háromszor szerepeltek a harmadik fotón, amit a többi gyereknek készítettek.
Ashley-é.
A nagy kék szemei mindig az utolsók.
Ashley más, mint a másik öt. évesek.
Egy ritka és gyógyíthatatlan halálos betegségben szenvedett.
Élete első évében majdnem megölte.
Most itt van -
A szülei által bérelt kis ház folyosóján, újra és újra a levegőbe ugrálva –
Csupán egy gyógyszeripari cég jótékonyságának köszönhetően.
Olyan gyógyszereket szed, amiket a szövetségi kormány nem finanszíroz.
A kéthetente kapott 300 mg egy családi autó árát jelenti.
240 000 dollár évente.
Egészségesen van vele.
Enélkül betegen fog meghalni.
Ez egyszerű.
De a szörnyű valóság az, hogy Ashley jövője a multinacionális vállalatok jóindulatától függ.
Vagy a bürokratikus toll és a politikus bólintása.
Így minden alkalommal, amikor folyékony aranyat vesz, szülei némán hálát kérnek érte.
Még két hét van hátra egy felbecsülhetetlen értékű fiú számára.
Az alsó ágy Ashley-é.
Egy kis hálószobát osztott meg két testvérével.
Ollie baba a sarokban lévő kis ágyban
Lachlannak van egy priccse.
Egy bolyhos Elmo takaró fekszik Ashley ágyán.
A takaró akkor került elő, amikor megtalálta a hazugot.
Kint akár 40 fok is lehet...
Egy nap majd Kelet-Melbourne-ben bevonszolja a társalgóba.
Összegömbölyödve a kanapén.
Ez volt az első jel, hogy Jason és Kerry Gray fiát ismét kórházba szállították.
A gyógyszer, amit szedett, hibás volt.
Hajlamos a súlyos fertőzésekre, és ha láza van, egyenesen a kórházba megy kivizsgálásra, és sok antibiotikumot fog felírni.
Az ekullizumab megakadályozza, hogy az immunrendszer egy része az agy- és vérmérgezés ellen hatjon.
A nagy melegben nem tudnak kockáztatni.
Vele azonban Ashley most megöregedhet.
Egy okos elme nem találhat módot az aHUS kezelésére, de ez az egyedülálló kezelési módszer jól kontrollálja az immunrendszerét.
Az ausztrál hatóságok nem finanszírozzák az ecullizumabot az aHUS számára.
Egy évvel ezelőtt elutasították a felvételét Ausztrália életmentő gyógyszerprogramjába.
Nem felel meg a szigorú szabványoknak.
Ez a jövő hónapban újra megtörténhet, amikor egy szakértői testület ismét mérlegeli, hogy az egészségügyi miniszternek fel kell-e javasolni a jóváhagyást.
Ha így lesz, az akár 70 ausztrál életét is megváltoztathatja.
Nincs garancia arra, hogy Alexion továbbra is finanszírozni fogja Ashley kezelését.
A globális óriások a közelmúltban számos ausztrál beteg kérését elutasították, akik együttéreztek a szükségességükkel.
Arra várnak, hogy a szövetségi kormányzat elkezdje fizetni.
Amikor várnak, az emberek egyre gyengébbek lesznek.
15 cm mélyen a constate iroda ablakán kívül Steve Spintoban.
Fagypont alatti hőmérséklet és hóvihar 6°C.
Egy kisfiú, aki segített megváltoztatni az életét, most 18 000 km-t fut rövidnadrágban és pólóban.
Ashley egyike a világ több száz emberének.
A gyógyszer nagyon jól működik, és 40 ország kormánya finanszírozza az aHUS-betegeket.
Vannak, akik Steve Jobsnak hívják a biotechnológiai világban.
De évekig a gyógyszeripari vállalatnál dolgozott.
Ez akár 1 milliárd dolláros bukást is jelenthet.
Ennyit fektetett be az ecullizumab.
Az 1990-es években a Yale Egyetem kutatói előálltak egy lehetséges módszerrel, amellyel megállíthatják az immunrendszer féktelen túlműködését, és figyelmüket a súlyos betegségek kezelésére fordították.
Úgy tűnik, mintha eltűnt volna.
Két és fél évnyi kis laboratórium építése után még mindig nincs mit mutatni.
Tíz évvel később már csak korlátozott győzelem született. Komornak tűnt.
Egy brit vérszakértő azonban ragaszkodott hozzá, hogy szupert akar használni.
A ritka autoimmun betegségek végre kifizetődőnek bizonyultak.
Majdnem egy évtizeddel az Alexion indulása után jött el az áttörés.
Squinto nagyon tisztán emlékszik.
Befejezte az utolsó vacsoráját a feleségével. Megszólalt a telefon.
Ez egy hívás Nagy-Britanniából.
Megszületett az eredmény.
A vizsgálatban részt vevő 11 beteg állapota javul.
Súlyos betegség lépett fel a fékeknél, és az Alexion csapata egy ritka betegségre fordította a figyelmét.
Ashley-szindrómás betegeknél kezdték alkalmazni.
Nagyon jól működik is.
Squinto a cég eladásán gondolkodott a fényesebb kilátások miatt, de ő és kollégái
Leonard Bell alapító úgy döntött, hogy teljesen megoldja a problémát.
\"Nem vagyunk igazi "kézügyesek"-
\„Ez az a fajta fickó,\” – mondta. \"
A következő néhány évben, miután engedélyezték az aHUS kezelését, a világ minden tájáról hívták az orvosok.
Néhány család könyörög a cégeknek, hogy engedélyezzék számukra a részvételt a jótékonysági programjaikban.
Senki sem engedheti meg magának.
Joshua Cosman, a Királyi Gyermekkórház veseszakértője, egyike azoknak.
2009-ben találkozott először Ashley-vel, aki nagyon beteg volt.
Ashley az ecullizumab (vagy Soliris, mert azt árulják) gyógyszer jelöltje, mivel folyamatosan elkezdi a kezeléseket, és erőfeszítéseik ellenére tovább ragadt a veseelégtelenségben.
Kausman így emlékezett vissza: „A betegség súlyosabb stádiumában van.
De még mindig van esélyünk visszafordítani az ecullizumabbal.
„A drogok szedésének megkezdése után néhány héten belül Ashley állapota javult.
Újév előtt egy fekete labrador kölyök, Disel, vágtatott Ashley lába előtt a hátsó teraszon.
A gyerekek karácsonyra ajándékot adtak neki.
A fiú ugrált körülötte, egy jókívánságot a Mikulásnak.
Ez áll a karácsonyi listájának élén.
Amikor Ashley megpróbálta megmondani a betegsége nevét --
Atípusos lizofanid szindróma
A dízel megcsípte a bokáját.
Megnyomta a „Fal” gombot, és azt mondta: „Vérszegénység van a vizeletben.”
„Merész erőfeszítés volt, egy orvosi kísérlet egy kisfiú számára.”
Néhány évvel ezelőtt tökéletesen teljesített.
Elfelejtette, hogy ez jó jel.
Túl régóta telt el. betegsége sokba került a családnak.
Anya, apa és öt gyerek, köztük a Tahlia és a Mikayla nővérek, akik a gyerekekkel laknak a hallban lévő szobában.
Erről a kimondhatatlan betegségről már nem beszélnek.
Kerri és Jason () most már képesek értékelni az egyszerű dolgokat. És így is tesznek.
Egy családi napot töltöttünk a tengerparton kutyákkal.
Kempingezés lakókocsiparkban.
Zöld fűvel teli hátsó udvar.
A kis lábak zaja és a hang.
A hinta oda-vissza nyikorog az egyik vagy a másik gyerekkel.
Kerri mosolyogva könnyek között ünnepli fia születésnapját.
Öt telt el, de az ünneplés mit sem veszített a fényéből.
Élete eleje olyan nehéz volt, hogy el sem hitte, hogy valaha is meglátja őt.
Az olyan ausztrálok számára, mint Ashley, a nyelv mindent megváltoztatott. „Lényegében.”
„Egy felülvizsgálat után 2009-ben bekerült az életmentő gyógyszerprogram 4. szabványába.”
Ez egy jelentős változás.
A ritka betegségben szenvedők úgy gondolják, hogy ez segíti a projekt előmozdítását --
Életmentő gyógyszerek
Nem tudják elérni.
Csupa ígéret, de semmi teljesítés.
A 4. szabvány most kimondja, hogy a gyógyszert a program elfogadhatja, és a Gyógyszerjuttatási Tanácsadó Bizottságnak „előre kell jeleznie, hogy a beteg élete jelentősen meghosszabbodik a gyógyszerhasználat közvetlen következményei miatt”.
Az orvostudományban a szigor a legfontosabb.
Az „élet jelentős meghosszabbítása” valójában Megan Foxra utal, aki egy ritka betegségben szenved, és úgy gondolja, hogy a szó kevésbé objektívvé teszi a folyamatot. Kétértelműbb.
Ő vezeti a ritka betegségek propagandájának növekvő erejét --
Ritka hang Ausztráliában.
Ashley csak egy ember, akit a csapata képvisel.
De eddig szerencsésebb, mint a legtöbb ember.
Kétségtelen, hogy az ingyenes gyógyszere hosszabb élettartamot biztosít számára.
Sokkal hosszabb.
Eleinte a legegyszerűbb baba volt.
Mindig úgy alszik és eszik, ahogy kellene.
Egy elfoglalt anya boldogsága.
Kerri édesanyjának minden figyelme az otthonuk falára összpontosult.
Amikor a gyerekek kevesebb mint öt hónaposak voltak egy héten, mindegyikük kezével és lábával formákat készített.
A fiókák számának növekedése ellenére mindennek vége.
Két hónappal azután, hogy Ashley lábát és kezét gipszbe zárták, nyugtalanná vált.
Valami beindította Kerri hatodik érzékét egy vasárnap este, és elvitte egy új orvosi központba, hogy aggódjon egy komoly probléma miatt.
„Jason megkért, hogy adjak neki egy mély levegőt, és fektessem le.
A férje leült mellé a kanapéra, és félénken elmosolyodott.
A háziorvos vérszegénységre gyanakodott.
Arra kérték, hogy vigye be a Box Hill Kórház sürgősségi osztályára.
A rendelő zsúfolásig megtelt orvosi személyzettel.
Káosz, sietős beszélgetés, behelyezett cseppek, tűkkel és csövekkel teli rozsdamentes acéltálcákkal rohangáló ápolónők.
És az irgalmasság szemei.
\"Ez az első alkalom, hogy \"Ó, s.-ben jártam. .
Ez komoly – mondta Kerri.
\"Egy óra múlva elküldték a Királyi Gyermekkórházba --"
Ugyanakkor továbbra is aggódom apróságok miatt, például hogy hogyan kezeljem a babakocsit, amikor mentőautóban vagyok.
Tudni akarja, hogy valójában mennyire jelentéktelenek ezek a dolgok.
Az AHUS a következő évben mindenné vált.
Amint a diagnózist megerősítették, Ashley rutinszerű kezelésben részesült az aHUS-betegek számára.
De csak részben működik.
Dialízisben és plazmacserében részesült.
De a vesefunkciója lelassult.
Úgy tűnik, Ashley nem fog felnőni.
A legfontosabb dolog számára az, hogy mennyit fizetnek, ha neki és Jasonnak fizetniük kell a varázsszerért, hogy Ashley életben maradjon.
Ez lehetetlen.
Ez a legdrágább gyógyszer a Földön.
Bár az ár drága, érdemes figyelembe venni, hogy Ausztráliában minden adófizető csak 1 fontot fog veszíteni.
Hogy Ashley életben maradjon, évi kilenc cent.
Ha minden ismert aHUS-beteg 2 dolláros támogatást kap.
Minden adófizető a legtöbbet fizeti évente.
Mivel nem minden betegnél működik, valószínűleg sokkal kevesebb lesz. Ez nem sok.
De ezeknek az embereknek az életük megéri.
Árva gyógyszernek hívják.
Általában drágák, mivel kifejezetten niche piacokra fejlesztették ki őket.
Ritka betegségben szenvedő betegek
Ezért könnyebben emészthető a közegészségügyi rendszer.
Szóval nagyon kevesen szorulnak rájuk igazán.
Meghan Fox azt mondta, hogy bár az ausztrál egészségügyi rendszer több gyógyszerkutatást végzett a ritka betegségekkel kapcsolatban, az eredmények megjelenése után nem támogatja azok sikerességét.
Ez annak a jele számára, hogy ezt a kis, ritka betegségekkel élő csoportot a másodrendű populáció legmagasabb szintjének tekintik.
Tavaly szertefoszlottak a reményei.
Az LSDP felülvizsgálatát egy hónappal a szövetségi választások előtt jelentették be.
Körülbelül 20 fő vett részt egy konferenciahíváson.
Osztályi tisztviselők, valamint ritka betegek, gyógyszergyárak és orvosok küldöttei.
Óvatos, de reményteli pezsgés uralkodik ezen a vonalon.
De azóta semmi.
Nincs email, nincs telefon.
Fookes még mindig reménykedik.
\"Szívesen fogadom a hozzászólásokat. Szükségünk van rá.
\"A felülvizsgáló csapat tagjának kellene lennie.
„Attól tartunk, hogy az LSDP helyzete rosszabbra fordul.
„Úgy tűnik, Ausztrália közismerten szigorú orvosi kutatásai bajba sodorták a ritka betegségek finanszírozását.”
A ritka betegségek gyógyszerei gyakran megbuknak a projektek tesztelésén, mivel a ritka betegségben szenvedők száma olyan kicsi, hogy gyakran nem tudják kielégíteni a kettős igényeket.
Gyakori betegségek gyógyszereinek vak klinikai vizsgálatai.
Az orvos megkockáztatta, hogy ha a módszer nem önti ki a fürdővízzel együtt a gyereket is, akkor egyre közelebb kerül.
És Fookes összezavarodott.
„Valamiért a ritka betegségben szenvedő betegeknek meg kell védeniük az életüket.
Az olyan emberek, mint Ashley, nem betegszenek meg a túlevéstől, a dohányzástól vagy az illegális drogok fogyasztásától.
Ezzel a betegséggel születtek.
De a szövetségi kormány szempontjából ez egyszerűen balszerencse "".
Azon a napon, amikor megtudták, hogy Ashley meghalhat, Kelon munkahelyéről érkezett a kórházba.
Miért nem kapta meg a gyorshajtásért járó büntetést? Szerencséje volt.
Kerri mellett ült a Királyi Gyermekkórházban, és Kausman elmagyarázta a teszteredményeket.
Abban a szobában Kausman valami ilyesmit mondott nekik: Ashley immunrendszerének része --
\"Kiegészítő \"-
Ellenőrizetlen cselekvést okoz.
Hogy lehet, hogy nem tudják?
Valószínűleg genetikai hiba.
Összehúzza az ereket, vérrögképződést okoz a vérlemezkékben, és fizikai nyomást gyakorol az oxigénellátására.
Hordoznak szétváladó vörösvértesteket.
Dialízisre van szüksége.
Nincs gyógymód.
A betegség halálos.
A fiuk meghalhat.
De Jason Heard csak káosz volt.
Ennek semmi értelme.
Ezeket a szavakat nem fogják kimondani.
„Emlékszem, ott ültem az orvossal, Kerrihez fordultam és megkérdeztem tőle” – Kez, mi történt –, „aki csak sírt és azt mondta: „Nem tudom, Jase.”
Tudtam, hogy komoly a helyzet.
Azon a napon a kritikus állapotú fiút hematológus, vesebetegség-szakorvos, immunológus, sebész és gyermekorvos vizsgálta meg.
Hat óra előtt P. M. , műtéten esett át, hogy előkészítse a dialízist.
Veseelégtelenség kompenzációja
Jason egy matracgyártó cégnél dolgozik, így otthon tud gondoskodni a három gyermekükről.
Ollie három évvel később született.
Kerri és Ashley egy évet töltöttek kórházban.
Néhány hétig dolgozott az autopilótával, aztán az egy napig ömlött a kupacba, majd újra felvette, és visszaállította az autopilótát.
Jason olyan, mint egy egyedülálló szülő a többi gyerek számára.
Egy ideig távol volt a medencében fekvő beteg fiútól – kék szemű.
\"A szívem mélyén azt hiszem, döntenem kellett volna, ha nem kerülök a közelébe. . .
Jason megremegett. – Könnyebb lesz elveszíteni őt.
„Az adatok nem sok jót ígérnek a kormány számára.” 2009 óta —
A „jelentős” beillesztésekor --
Csak egy új betegségcsoport került fel a program kedvezményezettjeinek listájára.
Mindenesetre a csoport elérte a 80 főt a jóváhagyási folyamat során.
Egy másik gyógyszert is hozzáadtak, de ez egy frissítés a betegségről, amelyet 2009 előtt jelentettek.
Dr. Suzanne Hill, a gyógyszeripari jóléti tanácsadó bizottság elnöke nem volt hajlandó interjút adni az életmentő gyógyszertervről.
Udvariasan válaszolt, hogy még általános kérdésekre sem lenne helyénvaló válaszolni az ecullizumabbal kapcsolatban --for-
Várom az aHUS döntését
Egy ritka betegségek képviselője, aki nem kívánta nevét elárulni, a Herald Sunnak elmondta, hogy a Hill-lel folytatott találkozó különösen frusztráló volt.
„Úgy tűnt, együttérez velünk, amikor meghallotta, amit mondtunk.”
De végül azt mondta: „Ezekkel a politikusokkal kell beszélned, nem velem.” \"
Kerri Grey, aki létrehozta az aHUS támogató csoportot Ausztráliában, úgy véli, hogy a kormány több pénzt költhetne, de nem.
A dolláradatokat beárnyékolták a szélesebb körű projektek.
\"A terv a kereslet --"
„Szükség szerint vezessünk” – mondta Chris Baggoley professzor, az orvosigazgató egy interjúkérésre válaszul küldött e-mailben.
A program célja, hogy hozzáférést biztosítson olyan célzott ritka betegségkezelésekhez, amelyek nem felelnek meg a Gyógyszerészeti Előnyök program költség-előny tesztjének.
Fookes szerint az értékes célzás idővel felhígult.
„Ahogy egyre több gyógyszer létezik a ritka betegségek kezelésére, egyre nehezebb felsorolni őket” – mondta. \".
„Azt hiszem, le akarják lassítani a projektet, de gyakorlatilag a sínje mentén blokkolták.”
A szülei látták, milyen közel van a sziklához.
Karácsony előtt Kerrinek furcsa kapcsolata volt egy queenslandi anyukával.
Gyakran hallja Ashley történetét ecullizumab nélkül.
Bianca Scott egy kórházi ágyon fekszik Gold Coaston.
Naponta órákon át dialízisre jár, hogy megbirkózzon a veseelégtelenségével.
Plazmapótlókkal próbálják leállítani az őrült immunrendszerét.
A kezelés nem működik.
Három héttel ezelőtt az édesanyja, Tami Hamawi hallgatott a lányára.
Tele volt levegővel, miközben aludt.
Aznap este valószínűleg az utolsó dolog, amire gondolt, az egyetlen gyermeke elvesztése volt.
Biancának csecsemőkorában aHUS-a volt, de ez hirtelen enyhült.
Visszatekintve néhány októberi diplomafotójára, sápadtnak és gyönyörűen kifestettnek tűnt.
Ez a gyors hanyatlásának kezdete.
A Bianca családban ez a betegség szenved.
Néhány, évtizedekkel ezelőtt vesebetegségben elhunyt rokonról ma már ismert, hogy az aHUS okozza a halálát.
Az ekullizumab gyermekek elől elzárva tartandó.
Kedvezményt kért Alexiontól, de ő nem volt hajlandó.
A vesespecialista azt mondta neki, hogy Biancának két hónapja van, mielőtt a vesekárosodása visszafordíthatatlanná válik.
Most több ezer dollárt próbál előteremteni lánya életéért.
A szakértők szerint, a politikusok halogatnak, de a gyerekek szeretik a diákat.
Tammy még mindig optimista.
Reméli, hogy Bianca lehet az első a családjában, aki megtöri az aHUS átkát.
De fogy az ideje.
Van remény.
Darts a Királyi Gyermekkórház folyosójának elején és sarkánál.
Amikor az anyja újra megtalálta, egészen közel hajolt, lehúzta az alsó ajkát, és megmutatta a fogai közötti rést a takarítónőnek, aki leguggolt beszélgetni.
5 dollárt kapott érte.
Van mellette egy laza is.
Csak heti 10 dollár.
Az RCH munkatársai látták, ahogy Ashley mélypontra került betegsége, az invazív terápia megalapítója miatt, majd felépült a 9000 dolláros adagonkénti gyógyszerével.
Egyre izgalmasabb lesz a fogtündérnél tett látogatás, miután meghallgatták kis páciensüket.
A gyerekeknek elég hangulatban kell lenniük ahhoz, hogy megünnepeljék ezeket az apró dolgokat.
Egy nővér azt mondta, hogy amikor Ashley kéthetente infúziót kap, szeretnek beosztás szerint dolgozni.
Semmi felhajtás.
Mosolygott T-
Az ing, hagyta, hogy a cseppentő csatlakozzon a portacathájához, közvetlenül a bőr alatt, a szíve bal oldalán.
Nem sokat tud a betegségéről.
Az ő „különleges gyógyszere” az élet része, akárcsak a zöldséges vacsora és a fogmosás.
Nem tudja, milyen közel állnak a szülei ahhoz, hogy elveszítsék őt.
Nem tudja, mennyit ér az élete. Neki sem kellene.
Ehelyett Ashley Gray elaludt a férfi autósülésében, miközben hazafelé tartott a kórházból.
A feje oldalra billen.
Amikor felnőtt, arról álmodozott, hogy delfin, Iping kölyök és Slinky Springs lesz.
És hogyan fog 10 dollárnyi vagyont elkölteni