Salvà Ashley: Chì prezzu hà una vita? | Adelaide Avà -g-icon-error cloudy-day nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right 0A0871E9-1636-49F4-9041-2E36E2BB5333

Hà solu cinque anni è ùn pò micca pronunzià una malatia mortale.
L'unica droga chì pò salvallu costarà 240 000 dollari à l'annu, ma quale deve pagà ?
Hè una battaglia sfacciata, cù i denti spaccati, cucciolu-
Un zitellucciu speciale chì ama campà.
Gray hà guasi lampatu a cerniera di a porta d'entrata. "Sì quì!"
Fighjate, aghju persu u mo primu dente.
Hà saltatu da u so pede drittu à a so manca.
Hà surrisu cusì luminosamente cum'è s'ellu avia risu duie volte.
Micca tantu tempu fà, hà fattu una foto cù una agenzia di mudelli per i zitelli --
Anu avutu trè volte in a terza foto scattata per l'altri zitelli.
Hè d'Ashley.
I so grandi ochji turchini sò sempre l'ultimi.
Ashley hè diversa da l'altri cinque. zitelli di anni.
Hà patitu una malatia rara è incurabile chì l'hà fatta more.
In u primu annu di a so vita, l'hà guasi uccisu.
Hè quì avà -
In u corridore di a piccula casa affittata da i so genitori, saltendu in aria più è più volte --
Solu per via di a carità di una cumpagnia farmaceutica.
Piglia droghe chì u guvernu federale ùn finanzia micca.
I 300 mg ch'ellu riceve ogni duie settimane sò u costu di una vittura di famiglia.
240 000 $ à l'annu.
Hè sanu cun questu.
Senza questu, ellu morirà malatu.
Hè simplice.
Ma a terribile realità hè chì l'avvene d'Ashley dipende da a bona vuluntà di e multinaziunali.
O a penna burocratica è u cenno di u puliticu.
Cusì ogni volta ch'ellu piglia oru liquidu, i so genitori preganu in silenziu per ringraziallu.
Ci sò sempre duie settimane per un figliolu senza prezzu.
U lettu di sottu hè d'Ashley.
Hà spartutu una piccula stanza cù i so dui fratelli.
U zitellu Ollie in u lettu chjucu in l'angulu
Lachlan hà una cuccetta.
Una manta soffice d'Elmo si trova nantu à u lettu d'Ashley.
A manta hè surtita quandu hà trovu u bugiardu.
Puderia esse 40 °C fora...
Un ghjornu in Melbourne orientale, u trascinerà in u salottu.
Accucciatu nantu à u divanu.
Era u primu segnu chì u figliolu di Jason è Kerry Gray era statu di novu uspitalizatu.
A medicina ch'ellu hà pigliatu era difettosa.
Hè propensu à infezioni gravi è s'ellu hà a frebba, andarà direttamente à l'uspidale per verificà è aduprà assai antibiotici.
L'ecullizumab impedisce à una parte di u sistema immunitariu di travaglià contr'à l'avvelenamentu di u cervellu è di u sangue.
Ùn ponu micca piglià risichi in u calore.
Cù questu, però, Ashley pò invechjà avà.
Una mente intelligente ùn pò truvà un modu per trattà l'aHUS, ma questu metudu unicu di trattamentu cuntrolla bè u so sistema immunitariu.
L'autorità australiane ùn finanzianu micca ecullizumab per aHUS.
Un annu fà, hè statu rifiutatu per l'inclusione in u prugramma di droga chì salva a vita di l'Australia.
Ùn passa micca norme strette.
Questu puderia accade di novu quandu un gruppu di esperti di novu u mese prossimu cunsidererà se u Ministru di a Salute deve esse cunsigliatu di appruvà.
S'ellu hè cusì, puderia cambià a vita di finu à 70 Australiani.
Ùn ci hè nisuna garanzia chì Alexion cuntinuerà à finanzà u trattamentu d'Ashley.
I giganti mundiali anu recentemente rigettatu parechje richieste da i pazienti australiani chì sò simpatici à u bisognu di elli.
Aspettanu chì u guvernu federale cummencia à pagà.
Quand'elli aspettanu, a ghjente diventa sempre più debule.
15 cm di prufundità fora di a finestra di l'uffiziu di Constate in Steve Spinto.
A cundizione hè sottu à zero è a timpesta di neve hè di 6 °C.
Un zitellinu, chì hà aiutatu à cambià a so vita, corre avà per circa 18.000 km di distanza in pantaloncini corti è magliette.
Ashley hè una di centinaie di persone in u mondu.
A droga funziona assai bè è i guverni di 40 paesi finanzianu i pazienti cun aHUS.
Certi u chjamanu Steve Jobs in u mondu di a biotecnologia.
Ma per anni, a cumpagnia farmaceutica induve hà travagliatu
Puderia esse un fiascu di 1 miliardu di dollari.
Eccu quantu ecullizumab hà investitu.
In l'anni 1990, i circadori di l'Università di Yale anu trovu un modu putenziale per fermà u sistema immunitariu da u so sviluppu, è anu vultatu a so attenzione à u trattamentu di e malatie maiò.
Pare chì sia sparitu.
Dopu à dui anni è mezu di custruzzione di un picculu laburatoriu, ùn ci hè ancu nunda da mustrà.
Dece anni dopu, ci hè stata solu una vittoria limitata. Pareva tetru.
Ma un espertu di sangue britannicu hà insistitu ch'ellu vulia aduprà un super
E malatie autoimmune rare anu finalmente datu frutti.
Quasi una decina d'anni dopu à l'iniziu di Alexion, hè ghjunta a svolta.
Squinto si ricorda assai chjaramente.
Hà finitu a so ultima cena cù a so moglia. U telefunu hà sunatu.
Hè una chjama da a Gran Bretagna.
U risultatu hè surtitu.
11 pazienti in a prova stanu migliurendu.
Ci era una malatia maiò à i freni è a squadra Alexion hà vultatu a so attenzione à una malatia rara.
Anu cuminciatu à applicallu à i pazienti cun sindrome di Ashley.
Funziona ancu assai bè.
Squinto hà pensatu à vende a cumpagnia per e so prospettive più brillanti, ma ellu è i so culleghi
U fundatore Leonard Bell hà decisu di risolve u prublema cumpletamente.
Ùn simu micca veri maniscalchi
«Hè u tipu d'omu», disse. \"
In l'anni dopu, dopu esse statu appruvatu per u trattamentu di l'aHUS, i medichi di tuttu u mondu anu chjamatu.
Certe famiglie supplicanu l'imprese di permette li di participà à i so prugrammi di carità.
Nimu ùn si pò permette.
Joshua Cosman, un espertu di reni à u Royal Children's Hospital, hè unu di elli.
Hà scontru Ashley per a prima volta in u 2009, chì era assai malata.
Ashley hè un candidatu per a droga ecullizumab (o Soliris perchè hè stata venduta) perchè cuntinueghja à cumincià è, malgradu i so sforzi, hè ancu più bluccatu in l'insufficienza renale.
Kausman hà ricurdatu: "Hè in una fase più seria di a malatia.
Ma avemu sempre una chance di riversallu cù ecullizumab.
In poche settimane dopu avè cuminciatu à piglià droghe, a cundizione d'Ashley hè migliurata.
Prima di l'annu novu, un cucciolu di Labrador neru, Disel, hà galuppatu à u pede d'Ashley nant'à u ponte posteriore.
I zitelli li anu datu un rigalu per Natale.
U zitellu saltò intornu à ellu, un auguriu per Babbu Natale.
Questu hè in cima à a so lista di Natale.
Quandu Ashley hà pruvatu à recità u nome di a so malatia...
Sindrome di lisofanide atipicu
U diesel li hà morsu a caviglia.
Hà culpitu fal è hà dettu: "ci hè anemia in l'urina".
"Hè statu un sforzu audace, un tentativu medicu per un picculu omu."
Hà fattu a perfezione uni pochi d'anni fà.
Hà scurdatu ch'era un bon segnu.
Hè statu troppu longu. A so malatia hà custatu caru à sta famiglia.
Mamma, babbu è cinque figlioli, cumprese e surelle Tahlia è e surelle Mikayla, chì campanu cù i zitelli in a stanza di u lobby.
Ùn si parla più di sta malatia impronunciabile.
Avà Kerri è Jason () ponu apprezzà e cose simplici. È elli a facenu.
Aghju passatu una ghjurnata in famiglia à a spiaggia cù i cani.
Campeghju in u parcu per camper.
U giardinu pienu d'erba verde.
U rumore di i picculi pedi è u sonu.
L'altalena scricchiola avanti è indietro cù un zitellu o l'altru.
Kerri surride è celebra u cumpleannu di u so figliolu cù lacrime.
Cinque sò passati, ma quelle celebrazioni ùn anu micca persu u so splendore.
U principiu di a so vita hè statu cusì duru ch'ella ùn hà mancu cridutu ch'ellu u videssi per a prima volta.
Per l'Australiani cum'è Ashley, a lingua hà cambiatu tuttu. "Sustanzialmente."
Dopu à una rivista, hè statu inclusu in u standard 4 di u prugramma di droga chì salva a vita in u 2009.
Questu hè un cambiamentu maiò.
E persone cun malatie rare pensanu chì aiuta à spinghje u prugettu --
Droghe chì salvanu a vita
Ùn ci ponu ghjunghje.
Tutte prumesse ma nisuna realizazione.
A norma 4 stipula avà chì una droga pò esse accettata da u prugramma, è u Cumitatu Cunsultivu di i Benefici di e Droghe deve "predì chì a vita di u paziente serà assai allungata per via di e cunsequenze dirette di l'usu di a droga".
In u campu di a medicina, u rigore hè tuttu.
"Allungà a vita significativamente" significa veramente Megan Fox, chì hà una malatia rara è pensa chì a parolla rende u prucessu menu ughjettivu. Più ambiguu.
Hè incaricata di una forza crescente per a propaganda di e malatie rare --
Un sonu raru in Australia.
Ashley hè solu una persona rapprisintata da a so squadra.
Ma finu à avà hè più furtunatu chè a maiò parte di a ghjente.
Ùn ci hè dubbitu chì a so medicina gratuita li furnisce una vita più longa.
Assai più longu.
Era u zitellu u più simplice à l'iniziu.
Dorme è manghja sempre cum'ellu deve.
A felicità di una mamma occupata.
L'attenzione di a mamma di Kerri era custruita nantu à u muru di a so casa
Quandu i zitelli avianu menu di cinque mesi à settimana, hà fattu stampi cù e mani è i pedi di ognunu di elli.
Malgradu u numeru crescente di pulcini, tuttu hè finitu.
Dui mesi dopu chì i pedi è e mani d'Ashley sò stati presi in u ghjessu, hè diventatu inquietu.
Qualcosa hà scatenatu u sestu sensu di Kerri una dumenica sera, è ella l'hà purtatu in un novu centru medicu per preoccupassi di un prublema seriu.
Jason m'hà dumandatu di dà li fiatu è di mette lu in lettu.
U so maritu s'hè pusatu accantu à ella nant'à u divanu è hà surrisu timidamente.
U duttore generale suspettava ch'ellu avia anemia.
Li anu dumandatu di purtallu à u dipartimentu d'urgenza di l'ospedale Box Hill.
A sala di cunsultazione era piena di persunale medicu.
Caosu, cunversazione frettolosa, gocce inserite, infermiere chì correnu cù vassoi d'acciaio inox pieni d'aghi è tubi.
È l'ochji di a misericordia.
\"Questa hè a prima volta chì sò statu à \"Oh, s. .
"Questu hè seriu", disse Kerri.
"L'anu mandatu à l'Ospedale Reale di i Zitelli in un'ora --"
À u listessu tempu, sò sempre preoccupatu per e piccule cose cum'è cumu devu trattà u passegginu quandu sò in una ambulanza.
Vole sapè quantu insignificanti sò veramente ste cose.
AHUS hè diventatu tuttu l'annu dopu.
Appena a diagnosi hè stata cunfirmata, Ashley hà ricevutu un trattamentu di rutina per i pazienti cun aHUS.
Ma funziona solu in parte.
Hà avutu dialisi è scambiu di plasma.
Ma a so funzione renale hè diminuita.
Ùn pare micca chì Ashley crescerà.
A cosa più impurtante per ella hè quantu pagheranu s'ella è Jason devenu pagà per a droga magica per mantene Ashley in vita.
Questu hè impussibile.
Questa hè a droga più cara di a Terra.
Ancu s'è u prezzu hè caru, vale a pena cunsiderà chì ogni contribuente in Australia perderà solu 1 libbra.
Per mantene Ashley in vita, nove centesimi à l'annu.
Sè ogni paziente cunnisciutu cù aHUS riceve una sovvenzione di $2.
Ogni contribuente paga u più ogni annu.
Siccomu ùn funziona micca per tutti i pazienti, hè prubabile chì sia assai menu. Ùn hè micca assai.
Ma per queste persone, a so vita vale a pena.
Si chjama medicina orfana.
Di solitu sò cari perchè sò sviluppati per mercati ultra-nicchia
Pazienti cun malatie rare
Hè per quessa chì u sistema di salute publica hè più faciule da digerisce.
Cusì assai poche persone anu veramente bisognu di usalli.
Meghan Fox hà dettu chì, ancu s'è u sistema sanitariu australianu hà realizatu più ricerche nantu à i medicinali per e malatie rare, ùn sustene micca u so successu una volta chì i risultati sò publicati.
Questu hè un segnu per ella chì sta piccula coorte di malatie rare hè cunsiderata u più altu livellu di pupulazione di seconda classe.
E so speranze sò state deluse l'annu scorsu.
A rivista di u LSDP hè stata annunziata un mese prima di l'elezzioni federali.
Circa 20 persone anu assistitu à una teleconferenza.
Funzionari di u dipartimentu è delegati di pazienti rari, cumpagnie farmaceutiche è medichi.
Ci hè un buzz prudente ma speranzosu nantu à sta linea.
Ma nunda dapoi tandu.
Nisun email, nè telefonu.
Fookes hè sempre speranzosu.
\"Accolgu cummenti. Avemu bisognu.
"Deve esse un membru di a squadra di rivisione."
"Simu preoccupati chì l'LSDP peghjurerà."
U rigore ben cunnisciutu di l'Australia in a ricerca medica pare avè messu in difficultà u finanziamentu di e malatie rare.
I medicinali orfani spessu fiascanu in i testi nantu à i prughjetti perchè a pupulazione di malatie rare hè cusì chjuca chì spessu ùn riescenu micca à risponde à i duali bisogni severi.
Studi clinichi cechi di medicinali per e malatie cumuni.
U duttore hà avventuratu chì, se u metudu ùn ghjittava micca u zitellu cù l'acqua di u bagnu, si avvicinaria sempre di più.
È Fookes sò cunfusi.
Per qualchì ragione, i pazienti cun malatie rare devenu difende a so vita.
E persone cum'è Ashley ùn si ammalanu micca per via di manghjà troppu, fumà o piglià droghe illegali.
Sò nati cù sta malatia.
Ma in termini di u guvernu federale, questu hè simplicemente una mala furtuna ".
U ghjornu ch'elli anu amparatu chì Ashley puderia more, hè ghjuntu à l'uspidale da u travagliu di Kelon.
Perchè ùn hà micca ricevutu a multa per eccessu di velocità? Hè stata una bona furtuna.
Era pusatu accantu à Kerri à l'Ospedale Reale di i Zitelli è Kausman hà spiegatu i risultati di i testi.
In quella stanza, Kausman li disse qualcosa di simile: Parte di u sistema immunitariu d'Ashley...
\"Supplementu\"-
Pruvocendu una azzione incontrollata.
Cumu ùn pudianu micca sapè?
Probabilmente un difettu geneticu.
Face chì i vasi sanguigni si cuntrainu, face chì e piastrine forminu un coagulu è mette pressione fisica nantu à u so ossigenu.
Portanu globuli rossi chì si stanu dividendu.
Hà bisognu di dialisi.
Ùn ci hè micca cura.
A malatia hè fatale.
U so figliolu puderia more.
Ma tuttu Jason Heard era u caos.
Nunda di questu ùn hà sensu.
Queste parolle ùn saranu micca dette.
"Mi ricordu d'esse pusatu quì cù u duttore è di vultà mi versu Kerri è di dumandalli :" Kez, ciò chì hè accadutu, "hà solu pienghjutu è hà dettu :" Ùn sò micca, Jase.
Sapiu chì era seriu.
Quellu ghjornu, u zitellu gravemente malatu hè statu valutatu da l'ematologia, a malatia renale, l'immunologu, u chirurgu è u pediatra.
Prima di e sei ore di sera. M. , stava fà una chirurgia per preparassi à a dialisi.
Compensazione per l'insufficienza renale
Jason travaglia per una cumpagnia di materassi per pudè piglià cura di i so trè figlioli in casa.
Ollie hè natu trè anni dopu.
Kerri è Ashley anu passatu un annu in l'uspidale.
Hà travagliatu nantu à u pilotu automaticu per un paru di settimane à a volta, dopu si versava in u mucchiu per un ghjornu, u ripigliava è u resettava à u pilotu automaticu.
Jason hè cum'è un genitore solu per altri zitelli.
Per un pezzu, era luntanu da u zitellu malatu in a piscina -- ochji turchini.
"In u fondu di u mo core, pensu chì devu avè decisu s'ellu ùn mi sò micca avvicinatu." . .
Jason tremò, "serà più faciule di perdelu."
"I dati ùn parenu micca boni per u guvernu." Dapoi u 2009 —
Quandu s'inserisce \"sustanziale --
Solu un novu gruppu di malatie hè statu aghjuntu à a lista di i beneficiari di u prugramma.
In ogni casu, u gruppu hà righjuntu 80 per via di u prucessu d'approvazione.
Un'altra droga hè stata ancu aghjunta, ma questu hè un aghjurnamentu nantu à a malatia chì hè stata signalata prima di u 2009.
Duttore Suzanne Hill, presidente di u Cumitatu Consultivu di Benessere Farmaceuticu, hà rifiutatu di esse intervistata nantu à u pianu di droga chì salva a vita.
Hà rispostu educatamente chì ùn saria micca apprupriatu di risponde ancu à dumande generali cù ecullizumab --per-
Aspittendu a decisione di aHUS
Un rappresentante di e malatie rare, chì hà rifiutatu di esse numinatu, hà dettu à l'Herald Sun chì a riunione cù Hill era particularmente frustrante.
"Pareva avè simpatia cun noi quandu hà intesu ciò chì avemu dettu."
Ma à a fine, hà dettu: "Avete bisognu di parlà cù quelli pulitici, micca cun mè". \"
Kerri Grey, chì hà creatu u gruppu di sustegnu aHUS in Australia, crede chì u guvernu pò spende più soldi, ma micca.
I dati di u dollaru sò stati eclissati da prughjetti più ampi.
U pianu hè a dumanda --
Cunduce quandu hè necessariu, hà dettu u prufessore Chris Baggoley, direttore medicu, in un email in risposta à una dumanda d'intervista.
L'idea di u prugramma hè di permette l'accessu à trattamenti mirati per e malatie rare chì ùn ponu micca passà u costu di a prova di benefiziu di u prugramma di Benefici Farmaceutici.
Fookes dice chì un scopu preziosu hè statu diluitu cù u tempu.
"Cum'è ci sò sempre più medicinali per trattà e malatie rare, hè sempre più difficiule di listà li", hà dettu. \".
Pensu chì volenu rallentà u prugettu, ma in fondu l'anu bluccatu in u so corsu.
I so parenti anu vistu quantu era vicinu à a scogliera.
Prima di Natale, Kerri hà avutu un cuntattu pazzu cù una mamma di Queensland.
Spessu sente a storia d'Ashley senza ecullizumab.
Bianca Scott hè stesa nantu à un lettu d'uspidale in Gold Coast.
Face dialisi per ore à ghjornu per trattà i so reni insufficienti.
Hà rimpiazzamenti di plasma chì cercanu di spegne u so sistema immunitariu pazzu.
U trattamentu ùn funziona micca.
Trè settimane fà, a so mamma Tami Hamawi hà ascultatu a so figliola.
I so pulmoni eranu pieni d'aria mentre ella durmia.
L'ultima cosa à a quale hà pensatu quella notte hè stata probabilmente a perdita di u so unicu figliolu.
Bianca avia aHUS quandu era criatura, ma hè diventatu subitu più faciule.
Fighjendu in daretu à alcune di e so foto di graduazione in uttrovi, pareva pallida è bellamente dipinta.
Questu hè l'iniziu di u so rapidu declinu.
A famiglia Bianca hà sta malatia.
Certi parenti chì sò morti di malatie renali decennii fà sò avà cunnisciuti per esse causati da aHUS.
L'ecullizumab hè fora di a portata di i zitelli.
Hà dumandatu à Alexion un scontu ma ella hà rifiutatu.
L'espertu di i reni li disse chì Bianca avia dui mesi prima chì i so danni renali fussinu irreversibili.
Avà prova à truvà millaie di dollari per a vita di a so figliola.
L'esperti pensanu chì i pulitici ritardanu, ma à i zitelli li piacenu e so diapositive.
Tammy hè sempre ottimista.
Ella spera chì Bianca sia a prima persona di a so famiglia à rompe a maledizzione di l'aHUS.
Ma li manca u tempu.
Ci hè speranza.
Dardi à u fronte è à l'angulu di u corridore di l'uspidale Royal Children's.
Quandu a so mamma l'hà trovu torna, s'avvicinava assai, tirandu si u labbru inferiore è mustrendu u spaziu trà i denti à a donna di pulizia chì s'hè accucciata per chiacchierà.
Hà ricevutu $5 per questu.
Ci n'hè ancu unu scioltu accantu.
Solu $10 à settimana.
U persunale di RCH hà vistu Ashley cascà in un periodu di depressione cù a so malatia, u fundatore di a terapia invasiva, è poi rimbalzà cù a so droga di $ 9000 à dose.
A visita à a fatina di i denti chì sente u so picculu paziente si scalda.
I zitelli devenu avè abbastanza umore per celebrà ste piccule cose.
Un'infermiera hà dettu chì quandu Ashley riceve una infusione ogni duie settimane, li piace à esse in a lista.
Nisun fastidiu.
Hà surrisu T-
A camisgia, lasciate chì a goccia si cunnetta à u so portacath, ghjustu sottu à a pelle à manca di u so core.
Ùn sà tantu di a so malatia.
A so "medicina speciale" face parte di a vita, cum'è manghjà ligumi per cena è lavà si i denti.
Ùn sà micca quantu i so genitori sò vicini à perdelu.
Ùn sà micca quantu vale a so vita. Nè ellu ùn deve micca.
Invece, Ashley Gray s'hè addurmintata in u so sedile di vittura mentre tornava da l'uspidale.
A so testa s'inclinò da una parte.
Quandu hè cresciutu, hà sunniatu di diventà un delfinu, un cucciolu Iping è Slinky Springs.
È cumu spenderà $ 10 in ricchezza