Врятувати Ешлі: Яка ціна життя? | Аделаїда зараз -g-icon-error хмарний день nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right 0A0871E9-1636-49F4-9041-2E36E2BB5333

Йому лише п'ять років, і він не може вимовити назву смертельної хвороби.
Єдиний препарат, який може його врятувати, коштуватиме 240 000 доларів на рік, але хто має платити?
Це зухвала битва, з щілинними зубами, цуценяча-
Особливий маленький хлопчик, який любить жити.
Ґрей мало не скинув завісу вхідних дверей. «Ти тут!»
Дивись, я втратив свій перший зуб.
"Він стрибнув з правої ноги на ліву.
Він посміхнувся так яскраво, ніби засміявся двічі.
Нещодавно він сфотографувався з дитячим модельним агентством --
На третьому фото, зробленому для інших дітей, їх потрапили тричі.
Це Ешлі.
Його великі блакитні очі завжди останні.
Ешлі відрізняється від інших п'яти. однорічні.
Він страждав від рідкісної та невиліковної смертельної хвороби.
У перший рік його життя це мало не вбило його.
Він зараз тут -
У коридорі маленького будинку, який орендували його батьки, стрибаючи знову і знову в повітря...
Просто завдяки благодійності фармацевтичної компанії.
Він приймає ліки, які федеральний уряд не фінансує.
300 мг, які він отримує кожні два тижні, – це вартість сімейного автомобіля.
240 000 доларів на рік.
Він здоровий з цим.
Без цього він помре хворим.
Це просто.
Але жахлива реальність полягає в тому, що майбутнє Ешлі залежить від доброї волі транснаціональних корпорацій.
Або бюрократична ручка та кивок політика.
Тож щоразу, коли він п'є рідке золото, його батьки мовчки моляться про подяку.
Залишилося ще два тижні для безцінного сина.
Нижнє ліжко належить Ешлі.
Він ділив невелику спальню з двома братами.
Малюк Оллі в маленькому ліжечку в кутку
У Лахлана є ліжка.
На ліжку Ешлі лежить пухнаста ковдра з Елмо.
Ковдра зникла, коли він знайшов брехуна.
Надворі може бути 40°C...
Одного дня у східному Мельбурні він потягне його до лаунжу.
Згорнувся калачиком на дивані.
Це був перший сигнал про те, що сина Джейсона та Керрі Грей знову госпіталізували.
Ліки, які він приймав, були неякісними.
Він схильний до важких інфекцій, і якщо у нього підвищується температура, він одразу ж поїде до лікарні на обстеження та призначення великої кількості антибіотиків.
Екулізумаб запобігає дії частини імунної системи проти отруєння мозку та крові.
Вони не можуть ризикувати в спеку.
Однак, з цим Ешлі тепер може постаріти.
Розумний розум не може знайти способу лікування аГУС, але цей унікальний метод лікування добре контролює його імунну систему.
Австралійська влада не фінансує екулізумаб для АГУС.
Рік тому його було відхилено для включення до австралійської програми з розробки життєво важливих ліків.
Він не відповідає суворим стандартам.
Це може статися знову, коли наступного місяця група експертів знову розглядатиме, чи слід рекомендувати Міністру охорони здоров'я схвалити це рішення.
Якщо так, це може змінити життя до 70 австралійців.
Немає жодної гарантії, що Alexion продовжить фінансувати лікування Ешлі.
Світові гіганти нещодавно відхилили багато запитів австралійських пацієнтів, які співчувають потребі в них.
Вони чекають, поки федеральний уряд почне платити.
Коли вони чекають, люди стають слабшими й слабшими.
15 см завглибшки зовні вікна констебльної конституції у Стіві Спінто.
Температура нижче нуля, а під час хуртовини – 6°C.
Маленький хлопчик, який допоміг змінити своє життя, зараз бігає близько 18 000 км у шортах та футболці.
Ешлі — одна з сотень людей у світі.
Препарат дуже добре працює, і уряди 40 країн фінансують лікування пацієнтів з асоційованим геморагічним синдромом (АГУС).
Дехто у світі біотехнологій називає це Стівом Джобсом.
Але роками фармацевтична компанія, в якій він працював
Це може бути провал на 1 мільярд доларів.
Ось скільки було інвестовано в екулізумаб.
У 1990-х роках дослідники з Єльського університету винайшли потенційний спосіб зупинити бум імунної системи та зосередили свою увагу на лікуванні серйозних захворювань.
Схоже, воно зникло.
Після двох з половиною років будівництва невеликої лабораторії досі нічого показати.
Десять років по тому була лише обмежена перемога. Виглядало похмуро.
Але британський експерт з аналізу крові наполягав на тому, що хоче використати супер...
Рідкісні аутоімунні захворювання нарешті окупилися.
Майже через десять років після початку Alexion стався прорив.
Сквінто пам'ятає дуже чітко.
Він закінчив свою останню вечерю з дружиною. Задзвонив телефон.
Це дзвінок з Британії.
Результат вийшов.
11 пацієнтів, які брали участь у дослідженні, спостерігають покращення стану.
На гальмах виникла серйозна проблема, і команда Alexion звернула свою увагу на рідкісне захворювання.
Вони почали застосовувати його до пацієнтів із синдромом Ешлі.
Це також дуже добре працює.
Сквінто думав продати компанію через її кращі перспективи, але він та його колеги
Засновник Леонард Белл вирішив повністю вирішити проблему.
Ми не справжні професійні...
«Ось такий хлопець», — сказав він. \"
Протягом наступних кількох років, після того, як лікарня отримала схвалення для лікування аГУС, їй телефонували лікарі з усього світу.
Деякі родини благають компанії дозволити їм брати участь у їхніх благодійних програмах.
Ніхто не може собі цього дозволити.
Джошуа Косман, фахівець з нирок у Королівській дитячій лікарні, є одним із них.
Він вперше зустрів Ешлі у 2009 році, коли вона була дуже хвора.
Ешлі є кандидатом на препарат екулізумаб (або Солірис, оскільки його вже продали), оскільки він продовжує його приймати, і, незважаючи на їхні зусилля, його ниркова недостатність все більше зазнає.
Каусман згадував: «Він перебуває на більш серйозній стадії хвороби».
Але у нас ще є шанс повернути це назад за допомогою екулізумабу.
«Протягом кількох тижнів після початку прийому наркотиків стан Ешлі покращився».
Перед новим роком чорне цуценя лабрадора на ім'я Дісель скакало біля ніг Ешлі на задній терасі.
Діти подарували йому подарунок на Різдво.
Хлопчик стрибав навколо нього, побажаючи Санта Клауса.
Це очолює його різдвяний список.
Коли Ешлі спробував процитувати назву своєї хвороби...
Синдром атипового лізофаніду
Дизель вкусив його за щиколотку.
Він натиснув кнопку «fal» і сказав: «У сечі виявлена анемія».
«Це була смілива спроба, медична спроба для маленького хлопця.»
Він досяг досконалості кілька років тому.
Він забув, що це добрий знак.
Минуло забагато часу. його хвороба коштувала цій родині грошей.
Мама, тато та п'ятеро дітей, включаючи сестер Талію та сестер Мікайлу, які живуть з дітьми в кімнаті у вестибюлі.
Про цю невимовну хворобу більше не говорять.
Тепер Керрі та Джейсон () можуть цінувати прості речі. І вони це роблять.
Провели сімейний день на пляжі з собаками.
Кемпінг у парку для автофургонів.
Задній двір, повний зеленої трави.
Шум маленьких ніжок і звук.
Гойдалка скрипить туди-сюди від однієї дитини чи іншої.
Керрі посміхається та святкує день народження сина зі сльозами на очах.
Минуло п'ять, але ці святкування не втратили свого блиску.
Початок його життя був настільки важким, що вона навіть не вірила, що він побачить його вперше.
Для австралійців, таких як Ешлі, мова змінила все. «Істотно.»
Після перегляду його було включено до стандарту 4 програми життєво важливих препаратів у 2009 році.
Це суттєва зміна.
Люди з рідкісними захворюваннями вважають, що це допомагає просувати проєкт --
Ліки, що рятують життя
Вони не можуть до нього дістатися.
Все обіцяє, але нічого не робиться.
Стандарт 4 тепер передбачає, що препарат може бути прийнятий програмою, і Консультативний комітет з питань пільг на ліки повинен «передбачити, що життя пацієнта буде значно подовжено через прямі наслідки вживання препарату».
У галузі медицини ретельність – це все.
«Значне продовження життя» насправді стосується Меган Фокс, яка має рідкісну хворобу та вважає, що це слово робить процес менш об'єктивним. Більш неоднозначно.
Вона відповідає за зростаючу силу пропаганди рідкісних захворювань --
Рідкісний звук в Австралії.
Ешлі — лише одна з людей, представлених її командою.
Але поки що йому щастить більше, ніж більшості людей.
Немає сумнівів, що його безкоштовні ліки забезпечують йому довше життя.
Набагато довше.
Спочатку він був найпростішою дитиною.
Він завжди спить і їсть як належить.
Щастя зайнятої матері.
Увага матері Керрі була зосереджена на стіні їхнього будинку
Коли дітям було менше п'яти місяців на тиждень, вона робила форми з рук і ніг кожного з них.
Незважаючи на збільшення кількості пташенят, все скінчено.
Через два місяці після того, як ноги та руки Ешлі загіпсували, він відчув неспокій.
Одного недільного вечора щось активувало шосте чуття Керрі, і вона відвезла його до нового медичного центру, щоб потурбуватися про серйозну проблему.
«Джейсон попросив мене дати йому перевести подих і покласти його спати.»
Її чоловік сидів поруч з нею на дивані та сором'язливо посміхався.
Терапевт запідозрив у нього анемію.
Вони попросили її відвезти його до відділення невідкладної допомоги лікарні Бокс-Гілл.
Кімната для консультацій була переповнена медичним персоналом.
Хаос, поспішна розмова, введені краплі, медсестри, що бігають навколо з лотками з нержавіючої сталі, повними голок та трубок.
І очі милосердя.
«Це перший раз, коли я був у «О, с.» .
Це серйозно, — сказала Керрі.
«Його за годину відправили до Королівської дитячої лікарні...»
Водночас мене все ще хвилюють дрібниці, наприклад, як мені поводитися з коляскою, коли я в машині швидкої допомоги.
Вона хоче знати, наскільки насправді неважливі ці речі.
AHUS став усім наступного року.
Щойно діагноз було підтверджено, Ешлі отримала стандартне лікування для пацієнтів з аГУС.
Але це працює лише частково.
Йому зробили діаліз та плазмаферез.
Але функція його нирок знижена.
Здається, що Ешлі не подорослішає.
Найважливіше для неї — скільки вони заплатять, якщо їм з Джейсоном доведеться платити за чарівний препарат, щоб Ешлі залишалася живою.
Це неможливо.
Це найдорожчий препарат на Землі.
Хоча ціна й дорога, варто врахувати, що кожен платник податків в Австралії втратить лише 1 фунт.
Щоб Ешлі залишався живим, дев'ять центів на рік.
Якщо кожен відомий пацієнт з аГУС отримає грант у розмірі 2 доларів.
Кожен платник податків щороку сплачує найбільше.
Оскільки це працює не для кожного пацієнта, ймовірно, це буде набагато менше. Це не так багато.
Але для цих людей їхнє життя того варте.
Це називається орфанним ліками.
Зазвичай вони дорогі, оскільки розроблені для ультранішевих ринків.
Пацієнти з рідкісними захворюваннями
Ось чому систему охорони здоров'я легше засвоювати.
Тож дуже мало людей насправді потребують їх використання.
Меган Фокс сказала, що хоча австралійська система охорони здоров'я провела більше досліджень ліків від рідкісних захворювань, це не підтверджує їхній успіх після публікації результатів.
Для неї це знак того, що ця невелика когорта людей з рідкісними захворюваннями вважається найвищим рівнем населення другого сорту.
Її надії минулого року не виправдалися.
Перегляд ЛСДП було оголошено за місяць до федеральних виборів.
Близько 20 осіб взяли участь у конференц-дзвінку.
Посадовці відділу та делегати рідкісних пацієнтів, фармацевтичних компаній та лікарів.
На цій лінії чути обережне, але обнадійливе гудіння.
Але з того часу нічого.
Ні електронної пошти, ні телефону.
Фукс все ще сповнений надії.
\"Я вітаю коментарі. Нам це потрібно.
"Вона має бути членом оглядової групи."
«Ми стурбовані тим, що ситуація з ЛСДП погіршиться.»
«Відома суворість Австралії в медичних дослідженнях, схоже, створила проблеми з фінансуванням рідкісних захворювань».
Орфанні препарати часто не проходять випробування в рамках проектів, оскільки популяція хворих на рідкісні захворювання настільки мала, що вони часто не відповідають суворим подвійним потребам.
Сліпі клінічні випробування препаратів від поширених захворювань.
Лікар ризикнув припустити, що якщо метод не виплесне дитину разом з водою з ванни, то це станеться дедалі ближче й ближче.
А Фукс розгублений.
«З якоїсь причини пацієнти з рідкісними захворюваннями повинні захищати своє життя.
Такі люди, як Ешлі, не хворіють від переїдання, куріння чи вживання незаконних наркотиків.
Вони народилися з цією хворобою.
Але з точки зору федерального уряду, це просто невдача".
У день, коли вони дізналися, що Ешлі може померти, він прибув до лікарні з роботи Келона.
Чому він не отримав штраф за перевищення швидкості? Це була удача.
Він сидів поруч із Керрі в Королівській дитячій лікарні, і Каусман пояснив результати аналізів.
У тій кімнаті Каусман сказав їм щось на кшталт: Частина імунної системи Ешлі...
\"Доповнення\"-
Викликає неконтрольовані дії.
Як вони могли не знати?
Ймовірно, генетичний дефект.
Це призводить до скорочення кровоносних судин, утворення тромбу в тромбоцитах та створює фізичний тиск на його кисень.
Містять еритроцити, що розщеплюються.
Йому потрібен діаліз.
Ліків немає.
Хвороба смертельна.
Їхній син міг померти.
Але весь Джейсон Герд був хаосом.
Ніщо з цього не має сенсу.
Ці слова не будуть сказані.
«Я пам’ятаю, як сиділа там із лікарем, повернулася до Керрі та спитала її: «Кез, що сталося?» Вона просто заплакала і сказала: «Я не знаю, Джейсе».
Я знав, що це серйозно.
Того дня важкохворого хлопчика оглянули гематолог, спеціаліст з захворювань нирок, імунолог, хірург та педіатр.
До шостої години П. M. , він робив операцію з підготовки до діалізу.
Компенсація за ниркову недостатність
Джейсон працює в компанії з виробництва матраців, щоб мати змогу доглядати за їхніми трьома дітьми вдома.
Оллі народився через три роки.
Керрі та Ешлі провели рік у лікарні.
Вона працювала на автопілоті кілька тижнів поспіль, потім той насипав купу на день, знову піднімав її та перезавантажував на автопілот.
Джейсон для інших дітей як самотній батько.
Якийсь час він був на відстані від хворого хлопчика в басейні – з блакитними очима.
«Глибоко в душі, гадаю, я вже вирішив, якщо не наблизився». . .
Джейсон здригнувся: «Так його буде легше втратити».
Дані виглядають не дуже добре для уряду. З 2009 року —
Під час вставки \"суттєвого --
До списку бенефіціарів програми додано лише одну нову групу захворювань.
У будь-якому разі, група досягла 80 осіб завдяки процесу затвердження.
Також було додано ще один препарат, але це оновлення щодо захворювання, про яке повідомлялося до 2009 року.
Доктор Сюзанна Гілл, голова Консультативного комітету з питань добробуту фармацевтичної компанії, відмовилася від інтерв'ю щодо плану розробки ліків, що рятують життя.
Вона чемно відповіла, що відповідати навіть на загальні запитання щодо екулізумабу — для — недоречно.
Очікування рішення aHUS
Представник з питань рідкісних захворювань, який відмовився назвати своє ім'я, розповів газеті Herald Sun, що зустріч з Гіллом була особливо неприємною.
«Здавалося, вона співчувала нам, коли почула те, що ми сказали.»
Але зрештою, сказала вона: «Вам потрібно поговорити з цими політиками, а не зі мною». \"
Керрі Грей, яка створила групу підтримки aHUS в Австралії, вважає, що уряд може витрачати більше грошей, але ні.
Дані щодо долара були затьмарені ширшими проектами.
План полягає в попиті --
«Їздіть за потреби», – сказав професор Кріс Бегголі, головний лікар, у відповіді на запит про інтерв’ю електронною поштою.
Ідея програми полягає в тому, щоб забезпечити доступ до цільових методів лікування рідкісних захворювань, які не можуть пройти перевірку вартості програми «Фармацевтичні пільги».
Фукс каже, що цінна мета з часом розмилася.
«Оскільки з’являється все більше препаратів для лікування рідкісних захворювань, їх стає все важче перерахувати», – сказала вона. \".
«Я думаю, що вони хочуть уповільнити проєкт, але вони фактично заблокували його на цьому шляху».
Його батьки побачили, як близько він був до скелі.
Перед Різдвом у Керрі був шалений контакт з матір'ю з Квінсленду.
Вона часто чує історію Ешлі без екулізумабу.
Біанка Скотт лежить на лікарняному ліжку в Голд-Кості.
Вона годинами щодня проводить діаліз, щоб впоратися з проблемами нирок.
Їй роблять плазмові замінники, намагаючись відключити її божевільну імунну систему.
Лікування не допомагає.
Три тижні тому її мати, Тамі Хамаві, вислухала свою доньку.
Її легені були повні повітря, поки вона спала.
Останнє, про що вона думала тієї ночі, мабуть, була втрата своєї єдиної дитини.
У Б'янки був аГУС, коли вона була немовлям, але раптово він пройшов.
Переглядаючи деякі зі своїх випускних фотографій у жовтні, вона виглядала блідою та гарно нафарбованою.
Це початок її стрімкого занепаду.
У родини Б'янки є ця хвороба.
Зараз відомо, що у деяких родичів, які померли від хвороби нирок десятиліття тому, спричинений аГУС.
Екулізумаб знаходиться у недоступному для дітей місці.
Вона попросила у Алексіон знижку, але та відмовилася.
Експерт з нирок сказав їй, що в Б'янки є ще два місяці, перш ніж пошкодження її нирок стане незворотним.
Зараз вона намагається знайти тисячі доларів за життя своєї дівчинки.
Експерти вважають, що політики зволікають, але дітям подобаються її слайди.
Теммі все ще оптимістка.
Вона сподівається, що Біанка може бути першою людиною в її родині, яка звільнить від прокляття аГУС.
Але в неї закінчується час.
Є надія.
Дартс спереду та в кутку коридору Королівської дитячої лікарні.
Коли мати знову знайшла його, він нахилився дуже близько, опустив нижню губу та показав щілину між зубами прибиральниці, яка присіла, щоб поговорити.
Він отримав за це 5 доларів.
Поруч є ще один вільний.
Всього 10 доларів на тиждень.
Співробітники Королівського коледжу лікарів Канади бачили, як Ешлі, засновник інвазивної терапії, потрапив у скрутне становище через свою хворобу, а потім оговтався завдяки своєму препарату вартістю 9000 доларів за дозу.
Візит до зубної феї, яка чує свого маленького пацієнта, набирає обертів.
Діти повинні мати достатньо настрою, щоб відсвяткувати ці дрібниці.
Одна медсестра сказала, що коли Ешлі роблять інфузію кожні два тижні, їм подобається, що їх записують у список.
Без метушні.
Він посміхнувся Т-
Сорочка, нехай крапельниця під’єднається до його портокату, прямо під шкірою, з лівого боку серця.
Він мало що знає про свою хворобу.
Його «особливі ліки» — це частина життя, як їсти овочі на вечерю та чистити зуби.
Він не знає, наскільки близькі батьки до того, щоб його втратити.
Він не знає, скільки коштує його життя. Він також не повинен.
Натомість Ешлі Грей заснула в його автокріслі дорогою з лікарні.
Його голова була нахилена набік.
Коли він виріс, то мріяв стати дельфіном, цуценям Айпінга та Слінкі-Спрінгс.
І як він витратить 10 доларів багатства