Эшлиді құтқару: Өмірдің бағасы қандай? | Аделаида Қазір -g-icon-қате бұлтты күн nav_small_right nav_small_right Nav_small_right Nav_small_right Nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right 0A0871E9-1636-49F4-9041E25333

Ол небәрі бес жаста және өлімге әкелетін ауруды айта алмайды.
Оны құтқаратын жалғыз дәрі жылына 240 000 доллар тұрады, бірақ кім төлеуі керек?
Бұл сұмдық шайқас, тістері жарылған, күшік-
Өмір сүруді ұнататын ерекше кішкентай бала.
Грей алдыңғы есіктің топсасын лақтырып жібере жаздады. «Сіз осындасыз!
Қараңызшы, мен бірінші тісімнен айырылдым.
\"Ол оң аяғынан солға қарай секірді.
Екі рет күлгендей жарқырап күлді.
Жақында ол балалар модельдік агенттігімен суретке түсті.
Басқа балалар үшін түсірілген үшінші суретте олар үш рет түсті.
Бұл Эшлидікі.
Оның үлкен көк көздері әрқашан соңғы.
Эшли басқа бесеуден ерекшеленеді. жастағылар.
Ол сирек кездесетін және жазылмайтын өлімге әкелетін аурумен ауырды.
Өмірінің бірінші жылында ол оны өлтіре жаздады.
Ол қазір осында -
Ата-анасы жалдаған кішкентай үйдің дәлізінде қайта-қайта ауаға секірді ...
Тек фармацевтикалық компанияның қайырымдылық арқасында.
Ол федералды үкімет қаржыландырмайтын дәрілерді қабылдайды.
Оның екі апта сайын алатын 300 мг - бұл отбасылық көліктің құны.
Жылына 240 000 доллар.
Онымен оның дені сау.
Онсыз ол ауырып өледі.
Бұл қарапайым.
Бірақ қорқынышты шындық - Эшлидің болашағы көпұлтты компаниялардың ізгі ниетіне байланысты.
Немесе бюрократиялық қалам мен саясаткердің басын изеді.
Сондықтан ол сұйық алтын алған сайын ата-анасы үнсіз дұға етіп, алғыс айтады.
Баға жетпес ұлға әлі екі апта қалды.
Төменгі қабат - Эшли.
Ол екі ағасымен шағын жатын бөлмені бөлісті.
Бала Олли бұрыштағы кішкентай төсекте
Лахланның керегесі бар.
Эшлидің төсегінде үлпілдек Эльмо көрпесі жатыр.
Өтірікшіні тапқан кезде көрпе шықты.
Сыртта 40С болуы мүмкін...
Бір күні Мельбурнның шығысында ол оны демалыс бөлмесіне сүйреп апарады.
Диванда бүгілген.
Бұл Джейсон мен Керри Грейдің ұлының қайтадан ауруханаға жатқызылғаны туралы алғашқы сигнал болды.
Оның қабылдаған дәрі-дәрмегі ақаулы болды.
Ол ауыр инфекцияға бейім және егер оның температурасы көтерілсе, ол тікелей ауруханаға барып, тексеріп, көп антибиотиктерді қолданады.
Экуллизумаб иммундық жүйенің бір бөлігінің ми мен қан улануына қарсы жұмыс істеуіне жол бермейді.
Олар аптап ыстықта тәуекелге бара алмайды.
Алайда, онымен Эшли қазір қартаюы мүмкін.
Ақылды ақыл aHUS емдеу жолын таба алмайды, бірақ бұл емдеудің бірегей әдісі оның иммундық жүйесін жақсы басқарады.
Австралия билігі aHUS үшін экулизумабты қаржыландырмайды.
Бір жыл бұрын оны Австралияның өмірді сақтайтын есірткі бағдарламасына енгізуден бас тартты.
Ол қатаң стандарттардан өтпейді.
Келесі айда сарапшылар алқасы Денсаулық сақтау министріне бекітуге кеңес беру керек пе деген мәселені қарастырғанда, бұл қайталануы мүмкін.
Олай болса, бұл 70 австралиялықтың өмірін өзгертуі мүмкін.
Алексионның Эшлидің емделуін қаржыландыруды жалғастыратынына кепілдік жоқ.
Жақында жаһандық алпауыттар олардың қажеттілігіне түсіністікпен қарайтын австралиялық пациенттердің көптеген өтініштерін қабылдамады.
Олар федералды үкіметтің төлемді бастауын күтуде.
Күткен сайын адамдар әлсірейді.
Стив Спинто штатындағы кеңсе терезесінің сыртында 15 см тереңдікте.
Аяздан төмен және боран 6С.
Өмірін өзгертуге көмектескен кішкентай бала қазір шорт пен футболкамен 18 000 км қашықтықта жүгіріп келеді.
Эшли - әлемдегі жүздеген адамдардың бірі.
Препарат өте жақсы жұмыс істейді және 40 елдің үкіметтері aHUS пациенттерін қаржыландырады.
Кейбіреулер оны биотехнологиялық әлемде Стив Джобс деп атайды.
Бірақ жылдар бойы фармацевтикалық компанияда ол жұмыс істеді
Бұл 1 миллиард доллардың сәтсіздігі болуы мүмкін.
Бұл экулизумабтың қанша инвестиция салғаны.
1990 жылдары Йель университетінің зерттеушілері иммундық жүйенің кеңеюін тоқтатудың әлеуетті әдісін ойлап тапты және олар үлкен ауруларды емдеуге назар аударды.
Ол жоғалып кеткен сияқты.
Кішкентай зертхананы екі жарым жыл салып, әлі де көрсететін ештеңе жоқ.
Он жылдан кейін тек шектеулі жеңіс болды. Бұл сұмдық көрінді.
Бірақ британдық қан сарапшысы супер қолданғысы келетінін айтты
Сирек кездесетін аутоиммунды аурулар ақыры өз нәтижесін берді.
Алексион басталғаннан кейін шамамен он жыл өткен соң, серпіліс болды.
Сквинто өте анық есте сақтайды.
Ол соңғы кешкі асын әйелімен бірге бітірді. Телефон шырылдады.
Бұл Ұлыбританиядан қоңырау.
Нәтиже шықты.
Сынақтағы 11 науқастың жағдайы жақсарып келеді.
Тежегіште үлкен ауру болды және Alexion командасы сирек кездесетін ауруға назар аударды.
Олар оны Эшли синдромы бар науқастарға қолдана бастады.
Ол да өте жақсы жұмыс істейді.
Скуинто компанияны оның жарқын болашағы үшін сатуды ойлады, бірақ ол және оның әріптестері
Негізін қалаушы Леонард Белл мәселені толығымен шешуге шешім қабылдады.
\"Біз нағыз қолдар емеспіз-
\"Осындай жігіт\" деді. \"
Келесі бірнеше жыл ішінде, aHUS емдеуге рұқсат алғаннан кейін, бүкіл әлемнен дәрігерлер қоңырау шалды.
Кейбір отбасылар компаниялардан өздерінің қайырымдылық бағдарламаларына қатысуға рұқсат беруін сұрайды.
Оған ешкімнің шамасы келмейді.
Солардың бірі - Корольдік балалар ауруханасының бүйрек маманы Джошуа Косман.
Ол алғаш рет 2009 жылы қатты ауырған Эшлимен кездесті.
Эшли экуллизумаб (немесе Солирис, өйткені ол сатылған) үшін үміткер, өйткені ол бастауды жалғастыруда және олардың күш-жігеріне қарамастан, ол одан әрі бүйрек жеткіліксіздігінен зардап шегеді.
Каусман былай деп еске алды: «Ол аурудың неғұрлым ауыр сатысында.
Бірақ бізде экулизумабпен оны қалпына келтіруге әлі де мүмкіндік бар.
«Есірткі қабылдауды бастағаннан кейін бірнеше апта ішінде Эшлидің жағдайы жақсарды.
Жаңа жылдың алдында Лабрадордың қара күшігі Дизел артқы палубада Эшлидің аяғына жүгірді.
Балалар оған Рождествоға сыйлық берді.
Бала оны айнала секіріп кетті, Аяз атаға тілек.
Бұл оның Рождестволық тізімінің басында.
Эшли ауруының атын айтқысы келген кезде...
Атиптік лизофанид синдромы
Дизель оның тобығын тістеп қалды.
Фалға соғып, \"Зәрде анемия бар.
\"Бұл батыл әрекет, кішкентай жігіт үшін медициналық әрекет болды.
Ол бірнеше жыл бұрын мінсіз болды.
Бұл жақсы белгі екенін ұмытып кетті.
Тым ұзақ болды. оның ауруы бұл отбасын жоғалтты.
Анам, әкем және бес бала, соның ішінде апалы-сіңлілі Талия мен Микайла апалы-сіңлілері, олар фойедегі бөлмеде балалармен бірге тұрады.
Бұл айтылмайтын ауру туралы енді айтылмайды.
Енді Керри мен Джейсон () қарапайым нәрселерді бағалай алады. Және олар жасайды.
Отбасылық күнді жағажайда иттермен өткізді.
RV саябағында кемпинг.
Аула жасыл шөпке толы.
Кішкентай аяқтардың шуы және дыбыс.
Әткеншек бір баламен алға-артқа сықырлайды.
Kerri күлімсіреп, ұлының туған күнін көзіне жас алып тойлайды.
Бесеуі өтсе де, сол мерекелер өз нұрын жоғалтқан жоқ.
Оның өмірінің басталуы соншалық, ол оны бірінші рет көретініне сенбеді.
Эшли сияқты австралиялықтар үшін тіл бәрін өзгертті. «Маңызды.
\"Шолудан кейін ол 2009 жылы өмірді сақтайтын дәрі-дәрмек бағдарламасының 4 стандартына енгізілді.
Бұл үлкен өзгеріс.
Сирек кездесетін аурулары бар адамдар бұл жобаны ілгерілетуге көмектеседі деп ойлайды -
Өмірді сақтайтын дәрілер
Олар оған жете алмайды.
Барлығы уәде, бірақ жеткізу жоқ.
Енді 4-стандарт препаратты бағдарламамен қабылдауға болатындығын және Дәрі-дәрмектің пайдасы жөніндегі консультативтік комитет \"науқастың өмірі препаратты қолданудың тікелей салдарына байланысты айтарлықтай ұзартылатынын болжауы керек \".
Медицина саласында қатаңдық - бәрі.
\"Өмірді айтарлықтай ұзарту\" шынымен сирек кездесетін аурумен ауыратын және бұл сөз процесті объективті емес етеді деп ойлайтын Меган Фоксты білдіреді. Көбірек түсініксіз.
Ол сирек кездесетін ауруларды насихаттау үшін өсіп келе жатқан күшке жауапты -
Австралияда сирек кездесетін дыбыс.
Эшли - оның командасының бір ғана адамы.
Бірақ әзірге ол көптеген адамдарға қарағанда бақытты.
Оның тегін дәрі-дәрмек оның ұзақ өмір сүруіне мүмкіндік беретіні сөзсіз.
Көп ұзағырақ.
Ол алғашында ең қарапайым сәби болды.
Ол үнемі ұйықтап, қажетінше тамақтанады.
Қолы бос емес ананың бақыты.
Керридің анасының фокусы олардың үйінің қабырғасына салынған
Балалар аптасына бес айға жетпейтін кезде, ол әрқайсысының қол-аяғымен қалыптарды жасады.
Балапандар көбейгенімен бәрі бітті.
Эшлидің аяқтары мен қолдары гипске ілінгеннен кейін екі айдан кейін ол мазасызданды.
Жексенбіге қараған түні бірдеңе Керридің алтыншы сезімін тудырды және ол маңызды мәселеге алаңдау үшін оны жаңа медициналық орталыққа апарды.
\"Джейсон маған дем беріп, төсекке жатқызуымды өтінді.
Күйеуі оның қасына диванға отырды да, ұялшақ күлді.
Жалпы тәжірибелік дәрігер анемия бар деп күдіктенген.
Олар одан оны Box Hill ауруханасының жедел жәрдем бөліміне апаруын өтінді.
Консультация бөлмесі медициналық қызметкерлерге толы болды.
Хаос, асығыс әңгіме, енгізілген тамшылар, инелер мен түтіктерге толы тот баспайтын болаттан жасалған науалармен жүгіріп жүрген медбикелер.
Және мейірімділік көздері.
\"Мен бірінші рет \' О, с. .
Бұл өте маңызды », - деді Керри.
«Олар оны бір сағатта Корольдік балалар ауруханасына жіберді -
Сонымен қатар, мен жедел жәрдемде болған кезде арбаны қалай ұстау керектігі сияқты ұсақ-түйектерге алаңдаймын.
Ол бұл нәрселердің қаншалықты маңызды емес екенін білгісі келеді.
AHUS келесі жылы барлығына айналды.
Диагноз расталғаннан кейін Эшли aHUS науқастарына жоспарлы ем алды.
Бірақ ол тек ішінара жұмыс істейді.
Ол диализ және плазма алмасу болды.
Бірақ оның бүйрек қызметі бұзылған.
Эшли өсетін сияқты емес.
Ол үшін ең бастысы, егер ол Джейсон екеуі Эшлиді тірі қалдыру үшін сиқырлы дәріні төлеуі керек болса, олар қанша төлейді.
Бұл мүмкін емес.
Бұл жер бетіндегі ең қымбат дәрі.
Бағасы қымбат болса да, Австралиядағы әрбір салық төлеуші бар болғаны 1 фунт жоғалтатынын ескерген жөн.
Эшлиді тірі қалдыру үшін жылына тоғыз цент.
Әрбір белгілі aHUS пациенті $2 Грант алса.
Әрбір салық төлеуші жыл сайын ең көп төлейді.
Өйткені ол әрбір науқас үшін жұмыс істемейді, бұл әлдеқайда аз болуы мүмкін. Ол көп емес.
Бірақ бұл адамдар үшін олардың өмірі құнды.
Оны жетім медицина деп атайды.
Олар әдетте қымбат, өйткені олар ультра тауашалар үшін әзірленген
Сирек кездесетін аурулары бар науқастар
Сондықтан қоғамдық денсаулық сақтау жүйесі оңай сіңеді.
Сондықтан өте аз адамдар оларды пайдалану керек.
Меган Фокс австралиялық денсаулық сақтау жүйесі сирек кездесетін аурулар бойынша дәрі-дәрмекке көбірек зерттеулер жүргізгенімен, нәтижелер шыққаннан кейін олардың табысқа жетуін қолдамайтынын айтты.
Бұл оның бұл шағын, сирек кездесетін ауру когорты екінші класты халықтың ең жоғары деңгейі болып саналатынының белгісі.
Өткен жылы оның үміті үзілді.
LSDP шолуы федералды сайлауға бір ай қалғанда жарияланды.
Конференцияға 20-ға жуық адам қатысты.
Бөлім қызметкерлері мен сирек пациенттердің өкілдері, дәрі-дәрмек компаниялары мен дәрігерлер.
Бұл желіде сақ, бірақ үмітті шу бар.
Бірақ содан бері ештеңе жоқ.
Электрондық пошта, телефон жоқ.
Фукс әлі де үмітті.
\"Пікірлерді құптаймын. Бізге керек.
\"Ол тексеру тобының мүшесі болуы керек.
\"Біз LSDP нашарлай ма деп алаңдаймыз.
«Австралияның медициналық зерттеулердегі белгілі қатаңдығы сирек кездесетін ауруларды қаржыландыруды қиындатқан сияқты.
Жетім препараттар жобалардағы сынақтарда жиі сәтсіздікке ұшырайды, өйткені сирек кездесетін аурулардың популяциясы соншалықты аз, олар жиі екі жақты қажеттіліктерді қанағаттандыра алмайды.
Жалпы ауру препараттарының соқыр клиникалық сынақтары.
Дәрігер егер бұл әдіс баланы ванна суымен бірге лақтырмаса, ол жақындай түседі деп батылдық танытты.
Ал Фукс абдырап қалды.
\"Сирек кездесетін аурулармен ауыратындар қандай да бір себептермен өз өмірін қорғауы керек.
Эшли сияқты адамдар артық тамақтанудан, темекі шегуден немесе заңсыз есірткі қабылдаудан ауырмайды.
Олар осы аурумен туылған.
Бірақ федералды үкімет тұрғысынан бұл жай ғана сәтсіздік \".
Олар Эшлидің өлуі мүмкін екенін білген күні ол Келонның жұмысынан ауруханаға келді.
Неліктен ол жылдамдықты арттыру билетін алмаған? бұл сәттілік болды.
Ол Корольдік балалар ауруханасында Керридің қасында отырды және Каусман сынақ нәтижелерін түсіндірді.
Сол бөлмеде Каусман оларға былай деді: Эшлидің иммундық жүйесінің бір бөлігі -
\"Қосымша \"-
Бақыланбайтын әрекетті тудыру.
Олар қалай білмеді?
Мүмкін, генетикалық ақау.
Ол қан тамырларының жиырылуын тудырады, тромбоциттердің ұйығыштығын тудырады және оның оттегіне физикалық қысым жасайды.
Бөлінетін қызыл қан жасушаларын тасымалдаңыз.
Оған диализ керек.
Ешқандай ем жоқ.
Ауру өлімге әкеледі.
Олардың ұлы өлуі мүмкін.
Бірақ Джейсон Хердтің бәрі хаос болды.
Мұның ешқайсысы мағынасы жоқ.
Бұл сөздер айтылмайды.
\"Дәрігермен бірге отырып, Керриге бұрылып, одан сұрағаным есімде, \" Кез, не болды, \" ол жай ғана жылап: \" Білмеймін, Джазе.
Мен оның маңызды екенін білдім.
Бұл күні ауыр халдегі баланы гематология, бүйрек аурулары, иммунолог, хирург және педиатр тексерді.
Сағат алтыға дейін П. M. , ол диализге дайындалу үшін ота жасап жатқан.
Бүйрек жеткіліксіздігі үшін өтемақы
Джейсон үйдегі үш баласына күтім жасау үшін матрац компаниясында жұмыс істейді.
Олли үш жылдан кейін дүниеге келді.
Керри мен Эшли бір жыл ауруханада болды.
Ол автопилотта бір-екі апта жұмыс істеді, содан кейін ол бір күн бойы үйіндіге құйып, оны қайтадан алып, автопилотқа қайта орнатты.
Джейсон басқа балалар үшін жалғыз басты ата-ана сияқты.
Біраз уақыт ол бассейндегі науқас баладан алыста болды - көк көз.
\"Жүрегімнің тереңінде, мен жақындамас едім деп шешкен шығармын деп ойлаймын. . .
Джейсон дірілдеп, \"Оны жоғалту оңайырақ болады.
\"Деректер үкімет үшін жақсы көрінбейді. 2009 жылдан -
\" елеулі -- енгізу кезінде
Бағдарламаның бенефициарларының тізіміне бір ғана жаңа ауру тобы қосылды.
Қалай болғанда да, бекіту процесі арқылы топ 80-ге жетті.
Тағы бір препарат қосылды, бірақ бұл 2009 жылға дейін хабарланған ауру туралы жаңарту.
Dr. Сюзанна Хилл, фармацевтикалық әл-ауқат жөніндегі консультативтік комитеттің төрағасы өмірді сақтайтын дәрі-дәрмек жоспары бойынша сұхбат беруден бас тартты.
Ол сыпайы түрде жауап берді, тіпті жалпы сұрақтарға ecullizumab --for- арқылы жауап беру дұрыс емес деп жауап берді.
aHUS шешімін күтуде
Аты-жөнін айтудан бас тартқан сирек кездесетін аурудың өкілі Herald Sun-қа Хиллмен кездесу әсіресе көңілсіз болғанын айтты.
\"Ол біздің айтқанымызды естігенде бізге түсіністік танытқандай болды.
Бірақ соңында ол: «Сіз менімен емес, сол саясаткерлермен сөйлесуіңіз керек. \"
Австралияда aHUS қолдау тобын құрған Керри Грей үкімет көп ақша жұмсай алады, бірақ жоқ деп есептейді.
Доллар деректері кеңірек жобалардың көлеңкесінде қалды.
\"Жоспар сұраныс --
«Қажет болған жағдайда жүріңіз», - деді профессор Крис Багголи, бас дәрігер, сұхбат сұрауына жауап ретінде электронды хатта.
Бағдарламаның идеясы фармацевтикалық жеңілдіктер бағдарламасының жеңілдік сынағы құнынан өте алмайтын сирек кездесетін ауруларды емдеудің мақсатты әдістеріне қол жеткізуге мүмкіндік беру болып табылады.
Фукс құнды мақсат уақыт өте азайғанын айтады.
«Сирек кездесетін ауруларды емдеуге арналған дәрі-дәрмектер көбейген сайын, оларды тізбелеу қиындап барады», - деді ол. \".
\"Менің ойымша, олар жобаны баяулатқысы келеді, бірақ олар оны өз жолында бұғаттады.
Ата-анасы оның жарға қаншалықты жақын екенін көрді.
Рождество алдында Керри Квинсленд штатындағы анасымен ессіз байланыста болды.
Ол Эшлидің әңгімесін экулизумабсыз жиі естиді.
Бианка Скотт Алтын жағалаудағы аурухана төсегінде жатыр.
Бүйрегінің бұзылуымен күресу үшін ол күніне бірнеше сағат диализ жасайды.
Оның ақылсыз иммундық жүйесін өшіруге тырысатын плазма алмастырғыштары бар.
Емдеу нәтиже бермейді.
Үш апта бұрын оның анасы Тами Хамауи қызын тыңдаған.
Ұйықтап жатқанда өкпесі ауаға толы болды.
Сол түндегі ең соңғы ойы жалғыз баласынан айырылуы болса керек.
Бианка нәресте кезінде HUS болды, бірақ ол кенеттен жеңілдеді.
Қазан айында бітіру кезінде түсірген кейбір фотоларына қарасам, ол бозарып, әдемі боялған.
Бұл оның тез құлдырауының басы.
Бьянка отбасында бұл ауру бар.
Ондаған жылдар бұрын бүйрек ауруынан қайтыс болған кейбір туыстары қазір aHUS тудыратыны белгілі.
Экуллизумаб балалардың қолы жетпейтін жерде.
Ол Алексионнан жеңілдік сұрады, бірақ ол бас тартты.
Бүйрек маманы оған Бьянканың бүйрек зақымдануының қайтымсыз болғанына дейін екі ай болғанын айтты.
Ол қазір қызының өмірі үшін мыңдаған доллар табуға тырысады.
Сарапшылар ойлайды, саясаткерлер кешіктіреді, бірақ оның слайдтары балаларға ұнайды.
Тэмми әлі де оптимист.
Ол Бианка отбасында aHUS қарғысын бұзған бірінші адам болуы мүмкін деп үміттенеді.
Бірақ оның уақыты таусылып жатыр.
Үміт бар.
Корольдік балалар ауруханасы дәлізінің алдыңғы және бұрышындағы дарт.
Анасы оны қайтадан тауып алғанда, ол өте жақын еңкейіп, астыңғы ернін төмен түсіріп, тісінің саңылауын көрсетіп, сөйлесу үшін еңкейіп отырған тазалаушыға көрсетті.
Ол үшін 5 доллар алды.
Оның қасында бос тұрғаны да бар.
Аптасына бар болғаны $10.
RCH қызметкерлері инвазивті терапияның негізін қалаушы Эшлидің ауруымен ауыр күйге түскенін, содан кейін дозасы 9000 доллар болатын дәрі-дәрмекпен қайта оралғанын көрді.
Кішкентай емделушіні естіген тіс періге бару қызып барады.
Балаларда осы кішкентай нәрселерді тойлау үшін жеткілікті көңіл-күй болуы керек.
Бір медбике Эшли екі апта сайын инфузия алған кезде, олар тізімге кіргенді ұнататынын айтты.
Әбігер жоқ.
Ол күлді Т-
Көйлек, тамшы оның жүрегінің сол жағындағы тері астындағы портататқа қосылсын.
Ол өзінің ауруы туралы көп білмейді.
Оның \"арнайы дәрі-дәрмегі\" - кешкі асқа көкөністерді жеу және тіс тазалау сияқты өмірдің бір бөлігі.
Ол ата-анасының оны жоғалтуға қаншалықты жақын екенін білмейді.
Ол өз өмірінің қаншалықты құнды екенін білмейді. Ол да керек емес.
Оның орнына Эшли Грей ауруханадан үйге қайтып келе жатқанда, көлік креслосында ұйықтап қалды.
Басы бір жаққа қисайған.
Ол есейгенде дельфин, Айпинг күшігі және Slinky Springs болуды армандады.
Және ол байлыққа 10 долларды қалай жұмсайды