Ashley päästmine: Mis hinnaga elu maksab? | Adelaide Now -g-icon-error pilvine päev nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right 0A0871E9-1636-49F4-9041-2E36E2BB5333

Ta on vaid viieaastane ja ei oska surmavat haigust välja öelda.
Ainus ravim, mis teda päästa saab, maksab 240 000 dollarit aastas, aga kes peaks selle eest maksma?
See on vallatu võitlus, hambuvahedega, kutsikas-
Eriline väike poiss, kes armastab elada.
Gray oleks peaaegu välisukse hinge maha lükanud. "Sa oled siin!"
Kuule, ma kaotasin oma esimese hamba.
\"Ta hüppas paremalt jalalt vasakule.
Ta naeratas nii säravalt, nagu oleks ta kaks korda naernud.
Mitte nii kaua aega tagasi tegi ta pilti lastemodelliagentuuris --
Kolmandal fotol tehti neid kolm korda teistele lastele.
See on Ashley oma.
Tema suured sinised silmad on alati viimased.
Ashley erineb teistest viiest. aastased.
Ta põdes haruldast ja ravimatut surmavat haigust.
Esimesel eluaastal oleks see ta peaaegu tapnud.
Ta on nüüd siin -
Tema vanemate üüritud väikese maja koridoris, hüpates ikka ja jälle õhku --
Lihtsalt tänu ravimifirma heategevusele.
Ta võtab ravimeid, mida föderaalvalitsus ei rahasta.
300 mg, mida ta iga kahe nädala tagant saab, on pere auto maksumus.
240 000 dollarit aastas.
Ta on sellega terve.
Ilma selleta sureb ta haigeks.
See on lihtne.
Kuid kohutav reaalsus on see, et Ashley tulevik sõltub rahvusvaheliste ettevõtete heast tahtest.
Või bürokraatlik pastakas ja poliitiku noogutus.
Seega iga kord, kui ta võtab vedelat kulda, palvetavad ta vanemad vaikselt tänutäheks.
Hindamatul pojal on veel kaks nädalat aega.
Alumine narivoodi on Ashley oma.
Ta jagas väikest magamistuba oma kahe vennaga.
Beebi Ollie väikeses voodis nurgas
Lachlanil on narivoodi.
Ashley voodil lebab kohev Elmo tekk.
Tekk tuli välja, kui ta valetaja leidis.
Väljas võib olla 40 kraadi sooja...
Ühel päeval Melbourne'i idaosas lohistab ta selle salongi.
Keras diivanil.
See oli esimene märk, et Jasoni ja Kerry Gray poeg on uuesti haiglasse sattunud.
Ravim, mida ta võttis, oli vigane.
Ta on altid rasketele infektsioonidele ja kui tal on palavik, läheb ta otse haiglasse kontrolli ja kasutab palju antibiootikume.
Ekullizumab takistab osa immuunsüsteemist aju- ja veremürgituse vastu võitlemast.
Nad ei saa kuumuses riske võtta.
Selle abil saab Ashley aga nüüd vananeda.
Tark mõistus ei leia viisi atüüpilise hemolüütilis-ureemilise sündroomi ravimiseks, kuid see ainulaadne ravimeetod kontrollib tema immuunsüsteemi hästi.
Austraalia ametivõimud ei rahasta aHUS-i jaoks ekullizumabi.
Aasta tagasi lükati see Austraalia elupäästva ravimiprogrammi lisamiseks tagasi.
See ei vasta rangetele standarditele.
See võib uuesti juhtuda, kui ekspertide paneel järgmisel kuul uuesti kaalub, kas tervishoiuministrile tuleks soovitada heakskiit.
Kui nii, võib see muuta kuni 70 austraallase elu.
Pole mingit garantiid, et Alexion jätkab Ashley ravi rahastamist.
Globaalsed hiiglased on hiljuti tagasi lükanud paljud Austraalia patsientide taotlused, kes suhtuvad nende vajalikkusesse kaastundlikult.
Nad ootavad, et föderaalvalitsus hakkaks maksma.
Oodates muutuvad inimesed aina nõrgemaks.
15 cm sügavust Steve Spinto osariigi kontori akna taga.
Õhutemperatuur on alla nulli ja lumetorm on 6 kraadi.
Väike poiss, kes aitas oma elu muuta, jookseb nüüd lühikestes pükstes ja T-särgis umbes 18 000 km kaugusele.
Ashley on üks sadadest inimestest maailmas.
Ravim toimib väga hästi ja 40 riigi valitsused rahastavad atüüpilise hemolüütilis-ureemilise sündroomiga patsiente.
Biotehnoloogiamaailmas kutsuvad mõned seda Steve Jobsiks.
Kuid aastaid töötas ta ravimifirmas
See võib olla miljardi dollari suurune läbikukkumine.
Nii palju on ekullizumabi investeeritud.
1990. aastatel tulid Yale'i ülikooli teadlased välja potentsiaalse viisi immuunsüsteemi ohjeldamatu kasvu peatamiseks ja pöörasid oma tähelepanu raskete haiguste ravimisele.
Paistab, et see on kadunud.
Pärast kahe ja poole aasta pikkust väikese labori ehitamist pole ikka veel midagi näidata.
Kümme aastat hiljem oli võit vaid piiratud. See nägi sünge välja.
Kuid üks Briti vereekspert väitis, et tahab kasutada superverefiltrit.
Haruldased autoimmuunhaigused on lõpuks vilja kandnud.
Peaaegu kümme aastat pärast Alexioni alustamist saabus läbimurre.
Squinto mäletab väga selgelt.
Ta lõpetas oma viimase õhtusöögi koos naisega. Telefon helises.
See on kõne Suurbritanniast.
Tulemus tuli välja.
Uuringus osalenud 11 patsiendi seisund paraneb.
Piduritel tekkis tõsine haigus ja Alexioni meeskond pööras oma tähelepanu haruldasele haigusele.
Nad hakkasid seda Ashley sündroomiga patsientidele rakendama.
See töötab ka väga hästi.
Squinto mõtles ettevõtte müümisele selle helgemate väljavaadete nimel, aga tema ja ta kolleegid
Asutaja Leonard Bell otsustas probleemi täielikult lahendada.
\"Me pole päris käte-
\"Selline ongi selline tüüp,\" ütles ta. \"
Järgmise paari aasta jooksul, pärast atüüpilise hemolüütilis-ureemilise sündroomi (aHUS) ravi heakskiitmist, helistasid arstid üle kogu maailma.
Mõned pered paluvad ettevõtetelt luba neil osaleda nende heategevusprogrammides.
Keegi ei saa seda endale lubada.
Üks neist on Joshua Cosman, neeruekspert Kuninglikus Lastehaiglas.
Ta kohtus Ashleyga esimest korda 2009. aastal, kui too oli väga haige.
Ashley on ravimi ekullisumab (või Soliris, kuna seda on müüdud) kandidaat, kuna ta jätkab alustamist ja hoolimata nende pingutustest on ta neerupuudulikkuses veelgi sügavamal kinni.
Kausman meenutas: „Tema haigus on tõsisemas staadiumis.“
Kuid meil on veel võimalus see ekullizumabiga tagasi pöörata.
„Mõne nädala jooksul pärast ravimite võtmise alustamist on Ashley seisund paranenud.“
Enne uut aastat galopeeris must labradori kutsikas Disel Ashley jalge ees tagaterrassil.
Lapsed kinkisid talle jõuludeks kingituse.
Poiss hüppas tema ümber, soov jõuluvanale.
See on tema jõulunimekirja tipus.
Kui Ashley üritas oma haiguse nime korrata --
Atüüpilise lüsofaniidi sündroom
Diiselmootor hammustas teda pahkluust.
Ta vajutas nuppu "fal" ja ütles: "Uriinis on aneemiat."
„See oli julge ettevõtmine, meditsiiniline katse väikese poisi jaoks.“
Mõned aastad tagasi sai ta ideaalselt hakkama.
Ta unustas, et see oli hea märk.
Liiga kaua aega möödas. Tema haigus on sellele perele kalliks maksma läinud.
Ema, isa ja viis last, sealhulgas õed Tahlia ja õed Mikayla, kes elavad lastega fuajees samas toas.
Sellest hääldamatu haigusest enam ei räägita.
Nüüd oskavad Kerri ja Jason () väärtustada lihtsaid asju. Ja nad teevad seda.
Veetsime perepäeva koertega rannas.
Telkimine haagissuvilate pargis.
Tagaaed täis rohelist muru.
Väikeste jalgade ja heli müra.
Kiik krigiseb ühe või teise lapsega edasi-tagasi.
Kerri naeratab ja tähistab pisaratega oma poja sünnipäeva.
Viis on möödas, aga need pidustused pole oma läiget kaotanud.
Tema elu algus oli nii raske, et naine ei uskunudki, et mees teda esimest korda näeb.
Selliste austraallaste jaoks nagu Ashley on keel kõike muutnud. "Oluliselt."
Pärast läbivaatamist lisati see 2009. aastal elupäästva ravimiprogrammi 4. standardi hulka.
See on suur muutus.
Haruldaste haigustega inimesed arvavad, et see aitab projekti edasi viia --
Elupäästvad ravimid
Nad ei pääse sellele ligi.
Kõik lubadused, aga mitte teostust.
Standard 4 sätestab nüüd, et programm võib ravimit vastu võtta ja ravimihüvitiste nõuandekomitee peab "ennustama, et patsiendi eluiga pikeneb ravimi kasutamise otseste tagajärgede tõttu oluliselt".
Meditsiinivaldkonnas on rangus kõik.
\"Elu oluliselt pikendada\" peab tegelikult silmas Megan Foxi, kellel on haruldane haigus ja kes arvab, et see sõna muudab protsessi vähem objektiivseks. Ebamäärasem.
Ta juhib kasvavat jõudu haruldaste haiguste propageerimiseks --
Haruldane heli Austraalias.
Ashley on vaid üks inimene, keda tema meeskond esindab.
Aga seni on tal rohkem õnne kui enamikul inimestel.
Pole kahtlustki, et tema tasuta ravimid pikendavad tema eluiga.
Palju kauem.
Alguses oli ta kõige lihtsam laps.
Ta magab ja sööb alati nii nagu peab.
Hõivatud ema õnn.
Kerri ema keskendumine oli suunatud nende kodu seinale
Kui lapsed olid nädalas alla viie kuu vanused, tegi ta igaühe käte ja jalgadega vormid.
Vaatamata tibude arvu suurenemisele on kõik läbi.
Kaks kuud pärast seda, kui Ashley jalad ja käed kipsi pandi, hakkas ta ebamugavalt tundma.
Miski vallandas Kerri kuuenda meele pühapäeva õhtul ja ta viis ta uude meditsiinikeskusesse, et too tõsise probleemi pärast muretseks.
"Jason palus mul talle hinge tõmmata ja ta voodisse panna."
Tema abikaasa istus diivanil tema kõrval ja naeratas häbelikult.
Perearst kahtlustas tal aneemiat.
Nad palusid tal viia ta Box Hilli haigla erakorralise meditsiini osakonda.
Konsultatsiooniruum oli meditsiinipersonali puupüsti täis.
Kaos, kiirustatud vestlus, sisestatud tilgad, õed jooksevad ringi roostevabast terasest kandikutega, mis on täis nõelu ja voolikuid.
Ja halastuse silmad.
\"See on esimene kord, kui ma \"Oh, s-is käin." .
See on tõsine asi," ütles Kerri.
\"Nad saatsid ta tunni aja pärast Kuninglikku Lastehaiglasse --"
Samal ajal muretsen ma ikka veel pisiasjade pärast, näiteks kuidas ma peaksin lapsevankriga kiirabiautos ümber käima.
Ta tahab teada, kui tähtsusetud need asjad tegelikult on.
AHUSist sai järgmisel aastal kõik.
Niipea kui diagnoos kinnitati, sai Ashley atüüpilise hemolüütilis-ureemilise sündroomiga (atüüpilise hemolüütilis-ureemilise sündroomi) patsientidele mõeldud rutiinset ravi.
Aga see toimib ainult osaliselt.
Tal oli dialüüs ja plasmavahetus.
Aga tema neerufunktsioon on langenud.
Paistab, et Ashley suureks ei kasva.
Tema jaoks on kõige olulisem see, kui palju nad on nõus maksma, kui tema ja Jason peavad Ashley elushoidmiseks vajaliku võluravimi eest maksma.
See on võimatu.
See on kõige kallim ravim Maal.
Kuigi hind on kallis, tasub arvestada, et iga maksumaksja Austraalias kaotab vaid 1 naela.
Ashley elushoidmiseks üheksa senti aastas.
Kui iga teadaolev atüüpilise hemolüütilis-ussiga patsient saab 2 dollari suuruse toetuse.
Iga maksumaksja maksab igal aastal kõige rohkem.
Kuna see ei toimi iga patsiendi puhul, on see tõenäoliselt palju väiksem. See pole palju.
Aga nende inimeste jaoks on nende elu seda väärt.
Seda nimetatakse harvaesinevateks ravimiteks.
Need on tavaliselt kallid, kuna need on välja töötatud ülinišiturgude jaoks.
Haruldaste haigustega patsiendid
Seepärast on rahvatervise süsteemi lihtsam seedida.
Seega on väga vähestel inimestel tegelikult vaja neid kasutada.
Meghan Fox ütles, et kuigi Austraalia tervishoiusüsteem on haruldaste haiguste ravimiuuringuid rohkem läbi viinud, ei toeta see pärast tulemuste selgumist nende edu.
See on tema jaoks märk sellest, et seda väikest haruldaste haiguste kohorti peetakse teisejärgulise populatsiooni kõrgeimaks tasemeks.
Tema lootused purunesid eelmisel aastal.
LSDP läbivaatamine kuulutati välja kuu aega enne föderaalvalimisi.
Konverentskõnes osales umbes 20 inimest.
Osakonnaametnikud ja haruldaste patsientide, ravimifirmade ja arstide delegaadid.
Sellel teemal on ettevaatlik, kuid lootusrikas sumin.
Aga sellest ajast peale pole midagi.
Ei e-posti ega telefoni.
Fookes on endiselt lootusrikas.
\"Ootan kommentaare. Me vajame seda.
\"Ta peaks olema läbivaatamismeeskonna liige.
„Me oleme mures, et LSDP olukord läheb hullemaks.“
„Austraalia tuntud rangus meditsiiniuuringutes näib olevat haruldaste haiguste rahastamise hätta pannud.“
Harva kasutatavad ravimid ebaõnnestuvad projektide testides sageli, kuna haruldaste haiguste populatsioon on nii väike, et need ei suuda sageli rahuldada karme kahekordseid vajadusi
Levinud haiguste ravimite pimedad kliinilised uuringud.
Arst pakkus välja, et kui see meetod last koos vanniveega välja ei viska, jõuab see aina lähemale ja lähemale.
Ja Fookes on segaduses.
„Mingil põhjusel peavad haruldaste haigustega patsiendid oma elu kaitsma.
Ashley-sugused inimesed ei haigestu ülesöömise, suitsetamise ega illegaalsete uimastite tarvitamise tõttu.
Nad sündisid selle haigusega.
Aga föderaalvalitsuse seisukohast on see lihtsalt halb õnn.
Päeval, mil nad said teada, et Ashley võib surra, saabus ta Keloni töölt haiglasse.
Miks ta kiiruseületamise trahvi ei saanud? See oli õnneasi.
Ta istus Kerri kõrval Kuninglikus Lastehaiglas ja Kausman selgitas testi tulemusi.
Selles toas ütles Kausman neile midagi sellist: Osa Ashley immuunsüsteemist --
\"Täiendus \"-
Põhjustab kontrollimatut tegevust.
Kuidas nad ei saanud teada?
Tõenäoliselt geneetiline defekt.
See põhjustab veresoonte kokkutõmbumist, trombotsüütide hüübe teket ja avaldab füüsilise surve tema hapnikule.
Kannavad lõhenevaid punaseid vereliblesid.
Ta vajab dialüüsi.
Ravi pole.
Haigus on surmav.
Nende poeg võiks surra.
Aga kogu Jason Heard oli kaos.
Miski sellest pole loogiline.
Neid sõnu ei öelda.
„Mäletan, kuidas ma istusin seal arstiga, pöördusin Kerri poole ja küsisin temalt:“ Kez, mis juhtus, „ta lihtsalt nuttis ja ütles: „Ma ei tea, Jase.“
Ma teadsin, et see on tõsine.
Sel päeval hindasid kriitiliselt haiget poissi hematoloog, neeruhaiguste arst, immunoloog, kirurg ja lastearst.
Enne kella kuut P. M. , talle tehti dialüüsiks ettevalmistav operatsioon.
Neerupuudulikkuse hüvitis
Jason töötab madratsifirmas, et saaks kodus nende kolme lapse eest hoolitseda.
Olli sündis kolm aastat hiljem.
Kerri ja Ashley veetsid aasta haiglas.
Ta töötas autopiloodi peal paar nädalat korraga, siis kallas see päevaks hunnikusse, võttis selle uuesti üles ja lülitas autopiloodi uuesti sisse.
Jason on teistele lastele nagu üksikvanem.
Mõnda aega oli ta basseinis olevast haigest poisist eemal – siniste silmadega.
\"Sügaval südames arvan, et oleksin pidanud otsustama, kui ma lähedale ei pääseks. . .
Jason värises: „Teda on lihtsam kaotada.“
"Andmed ei paista valitsuse jaoks head välja." Alates 2009. aastast —
Kui sisestate \"oluline --"
Programmi toetusesaajate nimekirja on lisatud ainult üks uus haigusrühm.
Igal juhul on grupp heakskiitmisprotsessi kaudu jõudnud 80 liikmeni.
Lisatud on ka teine ravim, kuid see on haiguse kohta värskendus, millest on teatatud enne 2009. aastat.
Dr. Farmaatsiatoodete heaolu nõuandekomitee esimees Suzanne Hill keeldus elupäästva ravimiplaani kohta intervjuud andmast.
Ta vastas viisakalt, et isegi üldistele küsimustele ekullizumabi kohta poleks kohane vastata --for-
Ootan aHUSi otsust
Haruldaste haiguste esindaja, kes keeldus oma nime avaldamast, ütles Herald Sunile, et kohtumine Hilliga oli eriti frustreeriv.
„Ta tundus meile kaasa tundvat, kui ta kuulis, mida me ütlesime.“
Aga lõpuks, ütles ta: „Te peate rääkima nende poliitikutega, mitte minuga.“ \"
Kerri Grey, kes asutas Austraalias aHUS-i tugigrupi, usub, et valitsus saab rohkem raha kulutada, aga mitte.
Dollariandmeid on varjutanud laiemad projektid.
\"Plaan on nõudmine --"
„Sõida vastavalt vajadusele,“ ütles peaarst professor Chris Baggoley intervjuupalvele vastuseks saadetud e-kirjas.
Programmi idee on võimaldada juurdepääsu sihipärastele haruldaste haiguste ravimeetoditele, mis ei läbi ravimihüvitiste programmi maksumuse testi.
Fookes ütleb, et väärtuslik eesmärk on aja jooksul lahjendatud.
„Kuna haruldaste haiguste raviks on üha rohkem ravimeid, muutub nende loetlemine üha raskemaks,“ ütles ta. \".
„Ma arvan, et nad tahavad projekti aeglustada, aga sisuliselt blokeerisid nad selle teel.“
Tema vanemad nägid, kui lähedal ta kaljule oli.
Enne jõule oli Kerril kummaline kontakt ühe Queenslandi emaga.
Ta kuuleb Ashley lugu sageli ilma ekullizumabita.
Bianca Scott lamab Gold Coastis haiglavoodil.
Ta käib oma neerupuudulikkusega toimetulekuks tundide kaupa päevas dialüüsis.
Tal on plasmaasendajad, mis üritavad tema hullumeelset immuunsüsteemi sulgeda.
Ravi ei toimi.
Kolm nädalat tagasi kuulas tema ema Tami Hamawi tütart.
Magades olid ta kopsud õhku täis.
Viimane asi, millele ta sel ööl mõtles, oli ilmselt oma ainsa lapse kaotus.
Biancal oli imikueas atüüpiline hemolüütilis-urtiit (atüüpiline hemolüütilis-urtiit), aga see leevenes järsku.
Vaadates tagasi oma oktoobrikuu lõpupidu fotodele, nägi ta välja kahvatu ja kaunilt maalitud.
See on tema kiire allakäigu algus.
Bianca perekonnal on see haigus.
Mõned sugulased, kes surid neeruhaigusesse aastakümneid tagasi, on nüüd teadaolevalt põhjustatud atüüpilisest hemolüütilis-ureemilise sündroomi (aHUS) sündroomist.
Ekullizumab on lastele kättesaamatus kohas.
Ta küsis Alexionilt allahindlust, aga naine keeldus.
Neeruekspert ütles talle, et Biancal on kaks kuud aega, enne kui tema neerukahjustus pöördumatuks muutub.
Nüüd üritab ta leida tuhandeid dollareid oma tüdruku eluks.
Eksperdid arvavad, poliitikud viivitavad, aga lastele meeldivad tema slaidid.
Tammy on endiselt optimist.
Ta loodab, et Bianca on esimene inimene tema perekonnas, kes murrab aHUS-i needuse.
Aga tal hakkab aeg otsa saama.
On lootust.
Noolemängud Kuningliku Lastehaigla koridori esiosas ja nurgas.
Kui ema ta uuesti leidis, kummardus ta väga lähedale, tõmbas alumist huult allapoole ja näitas hambavahe koristajale, kes kükitas maha, et juttu ajada.
Ta sai selle eest 5 dollarit.
Selle kõrval on ka üks lahtine.
Ainult 10 dollarit nädalas.
RCH töötajad on näinud, kuidas Ashley oma haiguse, invasiivse ravi rajaja, tõttu madalseisu langeb ja seejärel oma 9000 dollarit maksva ravimiga taastub.
Visiit hambahaldja juurde, kus kuulatakse nende väikest patsienti, läheb kuumaks.
Lastel peaks olema piisavalt tuju, et neid väikeseid asju tähistada.
Üks õde ütles, et kui Ashley saab infusiooni iga kahe nädala tagant, siis neile meeldib, kui nad on nimekirjas.
Ei mingit kära.
Ta naeratas T-
Särk, lase tilgutil ühenduda tema portakatiga, otse naha alla südame vasakul küljel.
Ta ei tea oma haigusest kuigi palju.
Tema „eriline ravim“ on osa elust, täpselt nagu köögiviljade söömine õhtusöögiks ja hammaste pesemine.
Ta ei tea, kui lähedal ta vanemad on tema kaotamisele.
Ta ei tea, kui palju tema elu väärt on. Ega peakski.
Selle asemel jäi Ashley Gray haiglast koju sõites tema autoistmel magama.
Tema pea kallutas end ühele küljele.
Kui ta suureks kasvas, unistas ta delfiiniks, Ipingi kutsikaks ja Slinky Springsiks saamisest.
Ja kuidas ta kavatseb kulutada 10 dollarit rikkust