Spašavanje Ashley: Kolika je cijena života? | Adelaide Now -g-icon-error cloudy-day nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right 0A0871E9-1636-49F4-9041-2E36E2BB5333

Ima samo pet godina i ne može izgovoriti smrtonosnu bolest.
Jedini lijek koji ga može spasiti koštat će ga 240.000 dolara godišnje, ali ko bi to trebao platiti?
To je drska bitka, s razmaknutim zubima, šteneća-
Poseban mali dječak koji voli živjeti.
Gray je zamalo ispustio šarku ulaznih vrata. "Ovdje si!"
Vidi, izgubio sam prvi zub.
"Skočio je s desne noge na lijevu."
Osmjehnuo se tako blistavo kao da se nasmijao dvaput.
Nedavno se slikao s agencijom za modele za djecu --
Na trećoj fotografiji koja je napravljena za drugu djecu, tri puta su se uslikali.
To je Ashleyino.
Njegove velike plave oči su uvijek posljednje.
Ashley je drugačija od ostalih pet. jednogodišnjaci.
Bolovao je od rijetke i neizlječive bolesti koja je bila smrtonosna.
U prvoj godini života, to ga je skoro ubilo.
On je sada ovdje -
U hodniku male kuće koju su njegovi roditelji iznajmili, skačući iznova i iznova u zrak --
Samo zbog dobrotvorne akcije farmaceutske kompanije.
On uzima lijekove koje savezna vlada neće finansirati.
300 mg koje dobija svake dvije sedmice su cijena porodičnog automobila.
240.000 dolara godišnje.
On je zdrav s tim.
Bez toga, umrijet će bolestan.
To je jednostavno.
Ali strašna stvarnost je da Ashleyina budućnost zavisi od dobre volje multinacionalnih kompanija.
Ili birokratska olovka i klimanje glavom političara.
Zato svaki put kada uzme tečno zlato, njegovi roditelji se tiho mole za zahvalnost.
Još su dvije sedmice ostale za neprocjenjivog sina.
Donji krevet je Ashleyin.
Dijelio je malu spavaću sobu sa svoja dva brata.
Beba Ollie u malom krevetu u uglu
Lachlan ima krevet na kat.
Mekana Elmo dekica leži na Ashleynom krevetu.
Ćebe je izašlo kada je pronašao lažljivca.
Napolju bi moglo biti 40 stepeni Celzijusa -
Jednog dana u istočnom Melbourneu, odvući će ga u salon.
Sklupčan na sofi.
To je bio prvi signal da je sin Jasona i Kerry Gray ponovo hospitaliziran.
Lijek koji je uzimao bio je neispravan.
Sklon je teškim infekcijama i ako ima temperaturu, otići će direktno u bolnicu na pregled i dati mu mnogo antibiotika.
Ekulizumab sprečava dio imunološkog sistema da djeluje protiv trovanja mozga i krvi.
Ne mogu riskirati po vrućini.
Međutim, s tim, Ashley sada može ostariti.
Pametan um ne može pronaći način da liječi aHUS, ali ova jedinstvena metoda liječenja dobro kontrolira njegov imunološki sistem.
Australske vlasti ne finansiraju ekulizumab za aHUS.
Prije godinu dana, odbijen je za uključivanje u australijski program lijekova koji spašavaju živote.
Ne zadovoljava stroge standarde.
Ovo bi se moglo ponoviti kada panel stručnjaka sljedećeg mjeseca ponovo bude razmatrao da li ministru zdravlja treba savjetovati da odobri.
Ako je tako, to bi moglo promijeniti živote čak 70 Australijanaca.
Nema garancije da će Alexion nastaviti finansirati Ashleyino liječenje.
Globalni giganti su nedavno odbili mnoge zahtjeve australijskih pacijenata koji su saosjećajni s potrebom za njima.
Čekaju da savezna vlada počne plaćati.
Kada čekaju, ljudi postaju sve slabiji i slabiji.
15 cm duboko ispred prozora kancelarije Constate u Steve Spintu.
Temperatura ispod nule, a tokom mećave je 6 stepeni Celzijusa.
Mali dječak, koji mu je pomogao da promijeni svoj život, sada trči oko 18.000 km u kratkim hlačama i majici kratkih rukava.
Ashley je jedna od stotina ljudi na svijetu.
Lijek djeluje vrlo dobro i vlade u 40 zemalja finansiraju pacijente s aHUS-om.
Neki to u svijetu biotehnologije zovu Steve Jobs.
Ali godinama je farmaceutska kompanija u kojoj je radio
To bi mogao biti neuspjeh od milijardu dolara.
Toliko je uloženo u ekulizumab.
Devedesetih godina prošlog vijeka, istraživači sa Univerziteta Yale osmislili su potencijalni način da zaustave bujanje imunološkog sistema i usmjerili su svoju pažnju na liječenje ozbiljnih bolesti.
Izgleda kao da je nestalo.
Nakon dvije i po godine izgradnje male laboratorije, još uvijek nema šta pokazati.
Deset godina kasnije, postignuta je samo ograničena pobjeda. Izgledalo je sumorno.
Ali britanski stručnjak za krv insistirao je da želi koristiti super
Rijetke autoimune bolesti su konačno urodile plodom.
Gotovo deceniju nakon početka Alexiona, došlo je do proboja.
Squinto se sjeća vrlo jasno.
Završio je svoju posljednju večeru sa suprugom. Telefon je zazvonio.
To je poziv iz Britanije.
Rezultat je izašao na vidjelo.
11 pacijenata u ispitivanju se oporavlja.
Došlo je do ozbiljnog problema s kočnicama, a Alexion tim je svoju pažnju usmjerio na rijetku bolest.
Počeli su ga primjenjivati na pacijentima sa Ashleyjevim sindromom.
Takođe funkcioniše veoma dobro.
Squinto je razmišljao o prodaji kompanije zbog njenih boljih izgleda, ali on i njegove kolege
Osnivač Leonard Bell odlučio je da problem u potpunosti riješi.
Nismo baš pravi majstori
„To je takav tip“, rekao je. \"
Tokom sljedećih nekoliko godina, nakon što je odobreno liječenje aHUS-a, zvali su ljekari iz cijelog svijeta.
Neke porodice mole kompanije da im dozvole da učestvuju u njihovim dobrotvornim programima.
Niko to ne može priuštiti.
Joshua Cosman, stručnjak za bubrege u Kraljevskoj dječjoj bolnici, jedan je od njih.
Prvi put je upoznao Ashley 2009. godine, koja je bila jako bolesna.
Ashley je kandidat za lijek ekulizumab (ili Soliris jer je prodan) jer i dalje počinje s terapijom i, uprkos njihovim naporima, još više je zaglavljen u zatajenju bubrega.
Kausman se prisjetio: „On je u ozbiljnijem stadiju bolesti.“
Ali još uvijek imamo šansu da to preokrenemo ekulizumabom.
U roku od nekoliko sedmica nakon što je počela uzimati droge, Ashleyino stanje se poboljšalo.
Prije nove godine, crno štene labradora, Disel, galopiralo je pored Ashleyne noge na zadnjoj terasi.
Djeca su mu dala poklon za Božić.
Dječak je skakao oko njega, kao da želi Djeda Mraza.
Ovo je na vrhu njegove božićne liste.
Kada je Ashley pokušao izrecitirati naziv svoje bolesti --
Sindrom atipičnog lizofanida
Dizel mu je ugrizao gležanj.
Pritisnuo je fal i rekao: "U urinu postoji anemija."
"Bio je to hrabar pokušaj, medicinski pokušaj za malog čovjeka."
Usavršio se prije nekoliko godina.
Zaboravio je da je to dobar znak.
Prošlo je previše vremena. Njegova bolest je koštala ovu porodicu.
Mama, tata i petero djece, uključujući sestre Tahlia i sestre Mikayla, koje žive s djecom u sobi u predvorju.
O ovoj neizgovorljivoj bolesti se više ne priča.
Sada Kerri i Jason () mogu cijeniti jednostavne stvari. I oni to rade.
Proveli smo porodični dan na plaži sa psima.
Kampiranje u RV parku.
Dvorište puno zelene trave.
Buka malih stopala i zvuk.
Ljuljaška škripi naprijed-nazad s jednim ili drugim djetetom.
Kerri se smiješi i sa suzama slavi sinov rođendan.
Pet je prošlo, ali te proslave nisu izgubile svoj sjaj.
Početak njegovog života bio je toliko težak da nije ni vjerovala da će ga prvi put vidjeti.
Za Australce poput Ashleyja, jezik je promijenio sve. "Značajno."
Nakon pregleda, uvršten je u standard 4 programa lijekova koji spašavaju živote 2009. godine.
Ovo je velika promjena.
Ljudi s rijetkim bolestima misle da to pomaže u pokretanju projekta --
Lijekovi koji spašavaju život
Ne mogu to dosegnuti.
Sva obećanja, ali bez ikakvih isporuka.
Standard 4 sada propisuje da lijek može biti prihvaćen od strane programa, a Savjetodavni odbor za beneficije lijekova mora "predvidjeti da će životni vijek pacijenta biti znatno produžen zbog direktnih posljedica upotrebe lijeka".
U oblasti medicine, rigoroznost je sve.
"Značajno produženje života" zapravo se odnosi na Megan Fox, koja boluje od rijetke bolesti i smatra da ta riječ čini proces manje objektivnim. Dvosmislenije.
Ona je zadužena za rastuću propagandu rijetkih bolesti --
Rijedak zvuk u Australiji.
Ashley je samo jedna osoba koju predstavlja njen tim.
Ali do sada je imao više sreće od većine ljudi.
Nema sumnje da mu besplatni lijekovi omogućavaju duži životni vijek.
Mnogo duže.
U početku je bio najjednostavnija beba.
Uvijek spava i jede kako treba.
Sreća zaposlene majke.
Kerrijeva majka se fokusirala na zid njihove kuće.
Kada su djeca imala manje od pet mjeseci sedmično, pravila je kalupe rukama i nogama svakog od njih.
Uprkos sve većem broju pilića, svemu je kraj.
Dva mjeseca nakon što su Ashleyjeve noge i ruke bile zaglavljene u gipsu, postao je nelagodan.
Jedne nedjelje navečer nešto je aktiviralo Kerrino šesto čulo, te ga je odvela u novi medicinski centar da se brine o ozbiljnom problemu.
"Jason me zamolio da mu dam dah i da ga stavim u krevet."
Njen muž je sjedio pored nje na sofi i stidljivo se osmjehivao.
Doktor opšte prakse je posumnjao da ima anemiju.
Zamolili su je da ga odvede na hitnu pomoć u bolnici Box Hill.
Sala za konsultacije bila je prepuna medicinskog osoblja.
Haos, užurbani razgovori, umetnute kapi, medicinske sestre koje trče okolo s poslužavnicima od nehrđajućeg čelika punim igala i cjevčica.
I oči pune milosrđa.
"Ovo je prvi put da sam bio u "Oh, s."" .
"Ovo je ozbiljno", rekla je Kerri.
"Poslali su ga u Kraljevsku dječju bolnicu za sat vremena --"
Istovremeno, još uvijek me brinu sitnice poput toga kako da rukujem kolicima kada sam u kolima hitne pomoći.
Ona želi znati koliko su te stvari zapravo nevažne.
AHUS je postao sve u narednoj godini.
Čim je dijagnoza potvrđena, Ashley je primila rutinski tretman za pacijente s aHUS-om.
Ali to funkcioniše samo djelimično.
Imao je dijalizu i plazmaferazu.
Ali funkcija njegovih bubrega je smanjena.
Ne izgleda kao da će Ashley odrasti.
Najvažnije za nju je koliko će platiti ako ona i Jason budu morali platiti za čarobni lijek kako bi Ashley održali u životu.
Ovo je nemoguće.
Ovo je najskuplji lijek na Zemlji.
Iako je cijena visoka, vrijedi uzeti u obzir da će svaki poreski obveznik u Australiji izgubiti samo 1 funtu.
Da bi Ashley ostao živ, devet centi godišnje.
Ako svaki poznati pacijent s aHUS-om dobije grant od 2 dolara.
Svaki poreski obveznik plaća najviše svake godine.
Budući da ne djeluje kod svakog pacijenta, vjerovatno će biti mnogo manje. Nije to mnogo.
Ali za ove ljude, njihovi životi su vrijedni toga.
To se naziva lijekom za rijetke bolesti.
Obično su skupi jer su razvijeni za ultra-nišna tržišta.
Pacijenti s rijetkim bolestima
Zato je javni zdravstveni sistem lakše probaviti.
Dakle, vrlo malo ljudi ih zapravo treba koristiti.
Meghan Fox je rekla da, iako je australijski zdravstveni sistem proveo više istraživanja lijekova za rijetke bolesti, to ne podržava njihov uspjeh nakon što se pojave rezultati.
To je za nju znak da se ova mala kohorta rijetkih bolesti smatra najvišim nivoom populacije drugog reda.
Njene nade su prošle godine bile iznevjerene.
Revizija LSDP-a najavljena je mjesec dana prije saveznih izbora.
Oko 20 ljudi je prisustvovalo konferencijskom pozivu.
Službenici odjela i delegati rijetkih pacijenata, farmaceutskih kompanija i ljekara.
Na ovoj liniji se osjeća oprezno, ali i nadajuće zujanje.
Ali od tada ništa.
Nema e-pošte, nema telefona.
Fookes je i dalje pun nade.
\"Primam komentare. Treba nam to.
"Ona bi trebala biti članica tima za reviziju."
"Zabrinuti smo da će se LSDP pogoršati."
"Dobro poznata strogost Australije u medicinskim istraživanjima izgleda da je dovela u probleme finansiranje rijetkih bolesti."
Lijekovi za rijetke bolesti često ne uspiju u testovima na projektima jer je populacija rijetkih bolesti toliko mala da često ne uspijevaju zadovoljiti teške dvostruke potrebe.
Slijepa klinička ispitivanja lijekova za uobičajene bolesti.
Doktor se usudio pretpostaviti da ako metoda ne izbaci bebu s vodom za kupanje, bit će sve bliže i bliže.
I Fookes je zbunjen.
Iz nekog razloga, pacijenti s rijetkim bolestima moraju braniti svoje živote.
Ljudi poput Ashley ne obolijevaju od prejedanja, pušenja ili uzimanja ilegalnih droga.
Rođeni su s ovom bolešću.
Ali što se tiče savezne vlade, ovo je jednostavno peh.
Na dan kada su saznali da bi Ashley mogao umrijeti, stigao je u bolnicu s Kelonovog posla.
Zašto nije dobio kaznu za prekoračenje brzine? Bila je to sreća.
Sjedio je pored Kerri u Kraljevskoj dječjoj bolnici, a Kausman joj je objasnio rezultate testa.
U toj sobi, Kausman im je rekao nešto poput ovoga: Dio Ashleynog imunološkog sistema --
\"Dodatak\" -
Izaziva nekontrolisano djelovanje.
Kako nisu mogli znati?
Vjerovatno genetski defekt.
To uzrokuje sužavanje krvnih sudova, stvaranje ugruška u trombocitima i fizički pritisak na njegov kisik.
Nose crvena krvna zrnca koja se dijele.
Potrebna mu je dijaliza.
Nema lijeka.
Bolest je fatalna.
Njihov sin bi mogao umrijeti.
Ali sav Jason Heard je bio haos.
Ništa od ovoga nema smisla.
Ove riječi neće biti izgovorene.
Sjećam se da sam sjedila tamo s doktoricom, okrenula se prema Kerri i pitala je: „Kez, šta se dogodilo“, a ona je samo plakala i rekla: „Ne znam, Jase.“
Znao sam da je ozbiljno.
Tog dana, kritično bolesnog dječaka pregledali su hematolog, bubrežni specijalista, imunolog, hirurg i pedijatar.
Prije šest sati P. M. , radio je operaciju kako bi se pripremio za dijalizu.
Naknada za zatajenje bubrega
Jason radi za kompaniju za proizvodnju madraca kako bi mogao brinuti o njihovo troje djece kod kuće.
Ollie je rođen tri godine kasnije.
Kerri i Ashley su provele godinu dana u bolnici.
Radila je na autopilotu po nekoliko sedmica, a onda bi ga on sipao na jedan dan, ponovo ga podizao i resetovao na autopilota.
Jason je kao samohrani roditelj drugoj djeci.
Neko vrijeme bio je na distanci od bolesnog dječaka u bazenu -- plavih očiju.
"Duboko u srcu, mislim da sam morao odlučiti ako se ne približim." . .
Jason se stresao: „Bit će ga lakše izgubiti.“
Podaci ne izgledaju dobro za vladu. Od 2009. godine —
Prilikom umetanja \"značajnog --
Samo jedna nova grupa bolesti dodana je na listu korisnika programa.
U svakom slučaju, grupa je kroz proces odobravanja dostigla broj od 80 članova.
Dodan je i još jedan lijek, ali ovo je ažuriranje informacija o bolesti koja je prijavljena prije 2009. godine.
Dr. Suzanne Hill, predsjednica Savjetodavnog odbora za dobrobit farmaceutskih kompanija, odbila je dati intervju o planu lijeka koji spašava živote.
Uljudno je odgovorila da ne bi bilo prikladno odgovarati čak ni na opšta pitanja o ekulizumabu --za-
Čekanje odluke aHUS-a
Predstavnik za rijetke bolesti, koji je želio ostati anoniman, rekao je za Herald Sun da je sastanak s Hillom bio posebno frustrirajući.
"Izgledalo je kao da saosjeća s nama kada je čula šta smo rekli."
Ali na kraju, rekla je, „trebate razgovarati s tim političarima, ne sa mnom.“ \"
Kerri Grey, koja je osnovala grupu za podršku aHUS-u u Australiji, vjeruje da vlada može potrošiti više novca, ali ne može.
Podaci o dolaru su zasjenjeni širim projektima.
Plan je potražnja --
„Vozite po potrebi“, rekao je profesor Chris Baggoley, glavni medicinski službenik, u e-poruci kao odgovor na zahtjev za intervju.
Ideja programa je da omogući pristup ciljanim tretmanima rijetkih bolesti koji ne mogu proći test troškova programa Farmaceutske pogodnosti.
Fookes kaže da je vrijedan cilj vremenom oslabio.
„Kako postoji sve više lijekova za liječenje rijetkih bolesti, sve ih je teže navesti“, rekla je. \".
Mislim da žele usporiti projekat, ali su ga u suštini blokirali.
Njegovi roditelji su vidjeli koliko je blizu litice.
Prije Božića, Kerri je imala neobičan kontakt s majkom iz Queenslanda.
Često čuje Ashleyinu priču bez ekulizumaba.
Bianca Scott leži na bolničkom krevetu u Gold Coastu.
Ona ide na dijalizu satima dnevno kako bi se nosila s bubrezima koji otkazuju.
Prima plazma nadomjesne injekcije pokušavajući da ugase njen ludi imunološki sistem.
Liječenje ne djeluje.
Prije tri sedmice, njena majka Tami Hamawi je poslušala svoju kćerku.
Pluća su joj bila puna zraka dok je spavala.
Posljednja stvar o kojoj je razmišljala te noći vjerovatno je bio gubitak svog jedinog djeteta.
Bianca je imala aHUS kao beba, ali se odjednom smirio.
Gledajući neke od svojih fotografija sa mature u oktobru, izgledala je blijedo i prekrasno naslikano.
Ovo je početak njenog brzog propadanja.
Porodica Bianca ima ovu bolest.
Za neke rođake koji su umrli od bolesti bubrega prije nekoliko decenija sada se zna da imaju aHUS uzrokovan.
Ekulizumab je van dohvata djece.
Zatražila je od Alexiona popust, ali je ona odbila.
Stručnjak za bubrege joj je rekao da Bianca ima još dva mjeseca prije nego što oštećenje bubrega postane nepovratno.
Sada pokušava pronaći hiljade dolara za život svoje djevojčice.
Stručnjaci smatraju da političari odugovlače, ali da se djeci sviđaju njeni tobogani.
Tammy je i dalje optimista.
Ona se nada da će Bianca biti prva osoba u njenoj porodici koja će prekinuti kletvu aHUS-a.
Ali joj ističe vrijeme.
Ima nade.
Pikado na prednjem dijelu i uglu hodnika Kraljevske dječje bolnice.
Kad ga je majka ponovo pronašla, naginjao se vrlo blizu, povlačeći donju usnu i pokazujući razmak među zubima čistačici koja je čučnula da porazgovara.
Dobio je 5 dolara za to.
Pored njega se nalazi i jedan labavi.
Samo 10 dolara sedmično.
Osoblje RCH-a vidjelo je kako Ashley, osnivač invazivne terapije, pada u krizu zbog svoje bolesti, a zatim se oporavlja zahvaljujući lijeku od 9000 dolara po dozi.
Posjeta zubnoj vili koja čuje njihovog malog pacijenta se zahuktava.
Djeca bi trebala biti dovoljno raspoložena da slave ove male stvari.
Jedna medicinska sestra je rekla da kada Ashley prima infuziju svake dvije sedmice, vole da budu na spisku.
Bez ikakve buke.
Osmijehnuo se T-
Majica, neka se infuzija spoji s njegovim portacathom, tačno ispod kože na lijevoj strani njegovog srca.
On ne zna mnogo o svojoj bolesti.
Njegov "poseban lijek" je dio života, baš kao što je jedenje povrća za večeru i pranje zuba.
On ne zna koliko su mu roditelji blizu da ga izgube.
On ne zna koliko mu život vrijedi. Niti bi trebao.
Umjesto toga, Ashley Gray je zaspala u njegovom autosjedalici na putu kući iz bolnice.
Glava mu je bila nagnuta na jednu stranu.
Kad odraste, sanjao je da postane delfin, štene Ipinga i Slinky Springs.
I kako će potrošiti bogatstvo od 10 dolara