ඈෂ්ලි බේරා ගැනීම: ජීවිතයක මිල කීයද? | ඇඩිලේඩ් නව් -g-icon-error cloudy-day nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right 0A0871E9-1636-49F4-9041-2E36E2BB5333

ඔහුට වයස අවුරුදු පහක් පමණක් වන අතර මාරාන්තික රෝගයක් ප්‍රකාශ කළ නොහැක.
ඔහුව බේරා ගත හැකි එකම ඖෂධය වසරකට ඩොලර් 240,000 ක් වැය වේ, නමුත් ඒ සඳහා ගෙවිය යුත්තේ කවුද?
ඒක හරිම මුරණ්ඩු සටනක්, දත් හිඩැස් ඇති, බලු පැටියෙක්-
ජීවත් වීමට ආදරය කරන විශේෂ කුඩා පිරිමි ළමයෙක්.
ග්‍රේ ඉදිරිපස දොරේ සරනේරුව පාහේ විසි කළේය. “ඔයා මෙතන!
බලන්න, මගේ පළවෙනි දත ගැලවුනා.
\"ඔහු දකුණු පාදයෙන් වමට පැන්නා.
ඔහු දෙවරක් සිනාසුණාක් මෙන් ඉතා දීප්තිමත් ලෙස සිනාසුණේය.
මෑතකදී, ඔහු ළමා ආකෘති නිර්මාණ ආයතනයක් සමඟ ඡායාරූපයක් ගත්තා --
අනෙක් ළමයින් සඳහා ගත් තුන්වන ඡායාරූපයෙහි ඔවුන්ට තුන් වතාවක් ලැබුණි.
ඒ ඈෂ්ලිගේ.
ඔහුගේ විශාල නිල් ඇස් සෑම විටම අන්තිමයි.
ඈෂ්ලි අනෙක් පස් දෙනාට වඩා වෙනස්. අවුරුදු ළමයින්.
ඔහු දුර්ලභ හා සුව කළ නොහැකි මාරාන්තික රෝගයකින් පීඩා වින්දා.
ඔහුගේ ජීවිතයේ පළමු වසර තුළ, එය ඔහුව පාහේ මරා දැමීය.
එයා දැන් මෙහෙ-
ඔහුගේ දෙමව්පියන් කුලියට ගත් කුඩා නිවසේ කොරිඩෝවේදී, නැවත නැවතත් අහසට පැන පැන ගියේය --
ඖෂධ සමාගමක පුණ්‍ය කර්මය නිසා පමණි.
ඔහු ෆෙඩරල් රජයෙන් අරමුදල් නොලබන ඖෂධ ගන්නවා.
සති දෙකකට වරක් ඔහුට ලැබෙන මිලිග්‍රෑම් 300 පවුලේ මෝටර් රථයක මිලට සමාන වේ.
වසරකට ඩොලර් 240,000 කි.
ඔහු එයින් නිරෝගීයි.
එය නොමැතිව ඔහු අසනීප වී මිය යනු ඇත.
ඒක සරලයි.
නමුත් භයානක යථාර්ථය නම් ඈෂ්ලිගේ අනාගතය බහුජාතික සමාගම්වල හොඳ හිත මත රඳා පවතින බවයි.
නැතහොත් නිලධාරිවාදී පෑන සහ දේශපාලනඥයාගේ හිස නමා ආචාර කිරීම.
ඉතින් ඔහු දියර රත්තරන් ගන්නා සෑම අවස්ථාවකම, ඔහුගේ දෙමාපියන් නිහඬව ස්තුතිය ඉල්ලා යාච්ඤා කරති.
මිල කළ නොහැකි පුතෙකුට තව සති දෙකක් ඉතිරිව ඇත.
පහළ තට්ටුව ඈෂ්ලිගේ.
ඔහු තම සහෝදරයන් දෙදෙනා සමඟ කුඩා නිදන කාමරයක් බෙදා ගත්තේය.
කෙළවරේ කුඩා ඇඳේ සිටින බේබි ඔලී
ලැච්ලන්ට ඇඳක් තියෙනවා.
ඈෂ්ලිගේ ඇඳ මත සුදුමැලි එල්මෝ බ්ලැන්කට්ටුවක් වැතිර සිටී.
බොරුකාරයා සොයාගත් විට බ්ලැන්කට්ටුව එළියට ආවා.
එළියේ 40C වෙන්න පුළුවන්-
නැගෙනහිර මෙල්බර්න්හිදී දිනක් ඔහු එය විවේකාගාරයට ඇදගෙන යනු ඇත.
සෝෆා එකේ ගුලි වෙලා.
ජේසන් සහ කෙරී ග්‍රේගේ පුතා නැවත රෝහල් ගත කළ බවට ලැබුණු පළමු සංඥාව එය විය.
ඔහු ගත් ඖෂධය දෝෂ සහිතයි.
ඔහුට දරුණු ආසාදන ඇතිවීමේ ප්‍රවණතාවක් ඇති අතර, ඔහුට උණ ඇත්නම්, ඔහු කෙලින්ම රෝහලට ගොස් පරීක්ෂා කර ප්‍රතිජීවක ඖෂධ රාශියක් භාවිතා කරයි.
මොළයට සහ රුධිර විෂ වීමට එරෙහිව ප්‍රතිශක්තිකරණ පද්ධතියේ කොටසක් ක්‍රියා කිරීම Ecullizumab වළක්වයි.
ඔවුන්ට රස්නෙ කාලෙට අවදානම් ගන්න බෑ.
කෙසේ වෙතත්, එය සමඟ, ඈෂ්ලි දැන් වයසට යා හැකිය.
බුද්ධිමත් මනසකට aHUS රෝගයට ප්‍රතිකාර කිරීමට ක්‍රමයක් සොයාගත නොහැක, නමුත් මෙම අද්විතීය ප්‍රතිකාර ක්‍රමය ඔහුගේ ප්‍රතිශක්තිකරණ පද්ධතිය හොඳින් පාලනය කරයි.
ඕස්ට්‍රේලියානු බලධාරීන් aHUS සඳහා ecullizumab අරමුදල් සපයන්නේ නැත.
වසරකට පෙර, ඕස්ට්‍රේලියාවේ ජීවිතාරක්ෂක ඖෂධ වැඩසටහනට ඇතුළත් කිරීම සඳහා එය ප්‍රතික්ෂේප කරන ලදී.
එය දැඩි ප්‍රමිතීන් සමත් නොවේ.
සෞඛ්‍ය අමාත්‍යවරයාට අනුමත කිරීමට උපදෙස් දිය යුතුද යන්න ලබන මාසයේ නැවතත් විශේෂඥ මණ්ඩලයක් සලකා බලන විට මෙය නැවත සිදුවිය හැකිය.
එසේ වුවහොත්, එය ඕස්ට්‍රේලියානුවන් 70 දෙනෙකුගේ ජීවිත වෙනස් කළ හැකිය.
ඇලෙක්සියන් ඈෂ්ලිගේ ප්‍රතිකාර සඳහා අරමුදල් සැපයීම දිගටම කරගෙන යනු ඇති බවට කිසිදු සහතිකයක් නොමැත.
ගෝලීය දැවැන්තයින් මෑතකදී ඕස්ට්‍රේලියානු රෝගීන්ගේ අවශ්‍යතාව ගැන අනුකම්පා කරන බොහෝ ඉල්ලීම් ප්‍රතික්ෂේප කර ඇත.
ඔවුන් ෆෙඩරල් රජය ගෙවීම ආරම්භ කරන තෙක් බලා සිටී.
ඔවුන් බලා සිටින විට, මිනිසුන් දුර්වල හා දුර්වල වේ.
ස්ටීව් ස්පින්ටෝ හි කොන්ස්ටේට් කාර්යාල කවුළුවෙන් පිටත 15 සෙ.මී. ගැඹුර.
හිමාංකයට සහ හිම කුණාටුවට පහළින් ඇති තත්ත්වය 6C වේ.
තම ජීවිතය වෙනස් කිරීමට දායක වූ කුඩා පිරිමි ළමයෙක් දැන් කොට කලිසම් සහ ටී-ෂර්ට් සහ කමිසයකින් සැරසී කිලෝමීටර් 18,000 ක් පමණ දුවමින් සිටී.
ඈෂ්ලි යනු ලෝකයේ සිය ගණනක් මිනිසුන්ගෙන් කෙනෙකි.
මෙම ඖෂධය ඉතා හොඳින් ක්‍රියාත්මක වන අතර රටවල් 40 ක රජයන් aHUS රෝගීන්ට අරමුදල් සපයයි.
ජෛව තාක්ෂණ ලෝකයේ සමහරු එය ස්ටීව් ජොබ්ස් ලෙස හඳුන්වති.
නමුත් වසර ගණනාවක් තිස්සේ, ඔහු සේවය කළ ඖෂධ සමාගම
එය ඩොලර් බිලියන 1 ක අසාර්ථකත්වයක් විය හැකිය.
මේ තමයි ecullizumab ආයෝජනය කර ඇති මුදල.
1990 ගණන්වලදී, යේල් විශ්ව විද්‍යාලයේ පර්යේෂකයින් ප්‍රතිශක්තිකරණ පද්ධතිය පැතිරීම නැවැත්වීමට විභව ක්‍රමයක් සොයා ගත් අතර, ඔවුන් විශාල රෝගවලට ප්‍රතිකාර කිරීම කෙරෙහි අවධානය යොමු කළහ.
ඒක ගිහින් වගේ.
කුඩා රසායනාගාරයක් ඉදිකර වසර දෙකහමාරක් ගතවී ඇතත්, තවමත් පෙන්වීමට කිසිවක් නොමැත.
වසර දහයකට පසුව, සීමිත ජයග්‍රහණයක් පමණක් ලැබුණි. ඒක දරුණු පෙනුමක් තිබුණා.
නමුත් බ්‍රිතාන්‍ය රුධිර විශේෂඥයෙක් තමාට සුපිරි
දුර්ලභ ස්වයං ප්‍රතිශක්තිකරණ රෝග අවසානයේ සාර්ථක වී ඇත.
ඇලෙක්සියන් ආරම්භ වී දශකයකට පමණ පසු, ඉදිරි ගමනක් පැමිණියේය.
ස්කින්ටෝට හොඳටම මතකයි.
ඔහු තම බිරිඳ සමඟ අවසන් රාත්‍රී භෝජනය අවසන් කළේය. දුරකථනය නාද විය.
ඒක බ්‍රිතාන්‍යයෙන් ආපු කෝල් එකක්.
ප්‍රතිඵලය එළියට ආවා.
අත්හදා බැලීමේ රෝගීන් 11 දෙනෙකු සුවය ලබමින් සිටිති.
තිරිංග මත බරපතල රෝගයක් ඇති වූ අතර ඇලෙක්සියන් කණ්ඩායම දුර්ලභ රෝගයක් කෙරෙහි අවධානය යොමු කළහ.
ඔවුන් එය ඈෂ්ලි සින්ඩ්‍රෝමයෙන් පෙළෙන රෝගීන්ට යෙදීමට පටන් ගත්හ.
ඒකත් ගොඩක් හොඳට වැඩ කරනවා.
සමාගමේ දීප්තිමත් අපේක්ෂාවන් සඳහා සමාගම විකිණීමට ස්ක්වින්ටෝ සිතුවේය, නමුත් ඔහු සහ ඔහුගේ සගයන්
නිර්මාතෘ ලෙනාඩ් බෙල් ගැටලුව සම්පූර්ණයෙන්ම විසඳීමට තීරණය කළේය.
\"අපි ඇත්තටම දක්ෂයෝ නෙවෙයි-\"
"ඒ වගේ කෙනෙක් තමයි," ඔහු කිව්වා. \"
ඊළඟ වසර කිහිපය තුළ, aHUS ප්‍රතිකාර සඳහා අනුමැතිය ලැබීමෙන් පසු, ලොව පුරා සිටින වෛද්‍යවරු කතා කළහ.
සමහර පවුල් තම පුණ්‍ය වැඩසටහන්වලට සහභාගී වීමට ඉඩ දෙන ලෙස සමාගම්වලින් අයැද සිටිති.
කිසිවෙකුට එය දරාගත නොහැකිය.
රාජකීය ළමා රෝහලේ වකුගඩු විශේෂඥයෙකු වන ජොෂුවා කොස්මන් ඔවුන්ගෙන් එක් අයෙකි.
ඔහු මුලින්ම ඈෂ්ලිව මුණගැසුණේ 2009 දී, ඔහු ඉතා අසනීපව සිටියේය.
ඈෂ්ලි ecullizumab (හෝ එය විකුණා ඇති නිසා Soliris) ඖෂධය සඳහා අපේක්ෂකයෙකි, මන්ද ඔහු දිගටම ආරම්භ කරන අතර, ඔවුන්ගේ උත්සාහයන් නොතකා, ඔහු තවදුරටත් වකුගඩු අකර්මණ්‍යතාවයේ සිරවී සිටී.
කෞස්මාන් මෙසේ සිහිපත් කළේය: \"ඔහු රෝගයේ වඩාත් බරපතල අවධියක සිටී.
නමුත් අපට තවමත් ecullizumab සමඟ එය ආපසු හැරවීමට අවස්ථාවක් තිබේ.
\"ඖෂධ ගැනීම ආරම්භ කර සති කිහිපයක් ඇතුළත, ඈෂ්ලිගේ තත්ත්වය යහපත් අතට හැරී ඇත.
අලුත් අවුරුද්දට පෙර, කළු ලැබ්‍රඩෝ බලු පැටියෙක් වන ඩිසෙල්, පිටුපස තට්ටුවේ ඈෂ්ලිගේ පාමුලට වේගයෙන් දිව ගියේය.
ළමයි ඔහුට නත්තලට තෑග්ගක් දුන්නා.
පිරිමි ළමයා ඔහු වටා පැන්නේ, නත්තල් සීයාට ප්‍රාර්ථනාවක් ලෙසය.
මෙය ඔහුගේ නත්තල් ලැයිස්තුවේ ඉහළින්ම තිබේ.
ඈෂ්ලි ඔහුගේ අසනීපයේ නම කියන්න උත්සාහ කළ විට --
අසාමාන්‍ය ලයිසොෆනයිඩ් සින්ඩ්‍රෝමය
ඩීසල් එන්ජිම ඔහුගේ වළලුකර සපා කෑවා.
ඔහු ෆල්ට පහර දී, "මුත්‍රා වල රක්තහීනතාවය තියෙනවා" යැයි පැවසීය.
\"ඒක නිර්භීත උත්සාහයක්, පොඩි කොල්ලෙක්ට කරපු වෛද්‍යමය උත්සාහයක්.
ඔහු වසර කිහිපයකට පෙර පරිපූර්ණත්වයට පත් විය.
ඒක හොඳ ලකුණක් කියලා එයාට අමතක වුණා.
ඒක ගොඩක් කල් ගියා. ඔහුගේ අසනීප තත්ත්වය මේ පවුලට විශාල පාඩුවක්.
අම්මා, තාත්තා සහ දරුවන් පස්දෙනා, ටහ්ලියා සහෝදරියන් සහ මිකේලා සහෝදරියන් ඇතුළුව, ඔවුන් දරුවන් සමඟ ලොබියේ කාමරයේ ජීවත් වෙති.
මෙම උච්චාරණය කළ නොහැකි රෝගය ගැන දැන් කතා නැත.
දැන් කෙරී සහ ජේසන් () සරල දේවල් අගය කළ හැකිය. ඒ වගේම ඔවුන් කරනවා.
බල්ලන් සමඟ වෙරළේ පවුලේ දවසක් ගත කළා.
RV උද්‍යානයේ කඳවුරු බැඳීම.
හරිත තණකොළවලින් පිරුණු පිටුපස මිදුල.
කුඩා පාදවල ශබ්දය සහ ශබ්දය.
එක එක දරුවෝ එක්ක එහාට මෙහාට පැද්දීම කෑ ගහනවා.
කෙරී සිනාසෙමින් තම පුතාගේ උපන්දිනය කඳුළු සලමින් සමරයි.
උත්සව පහක් ගෙවී ගොස් ඇතත්, ඒ සැමරුම්වල දීප්තිය තවමත් නැති වී නැත.
ඔහුගේ ජීවිතයේ ආරම්භය කොතරම් දුෂ්කරද යත්, ඔහු ඔහුව පළමු වරට දකිනු ඇතැයි ඇය විශ්වාස කළේවත් නැත.
ඈෂ්ලි වැනි ඕස්ට්‍රේලියානුවන්ට භාෂාව සියල්ල වෙනස් කර ඇත. “සැලකිය යුතු ලෙස.
\"සමාලෝචනයකින් පසුව, එය 2009 දී ජීවිතාරක්ෂක ඖෂධ වැඩසටහනේ 4 වන ප්‍රමිතියට ඇතුළත් කරන ලදී.
මෙය ප්‍රධාන වෙනසක්.
දුර්ලභ රෝග ඇති අය සිතන්නේ එය ව්‍යාපෘතිය ඉදිරියට ගෙන යාමට උපකාරී වන බවයි --
ජීවිතාරක්ෂක ඖෂධ
ඔවුන්ට එයට ළඟා විය නොහැක.
පොරොන්දු සියල්ල ඉටු කළත් ඉටු කිරීමක් නැහැ.
4 වන ප්‍රමිතිය දැන් වැඩසටහන මගින් ඖෂධයක් පිළිගත හැකි බව නියම කර ඇති අතර, ඖෂධ ප්‍රතිලාභ උපදේශක කමිටුව \"ඖෂධ භාවිතයේ සෘජු ප්‍රතිවිපාක හේතුවෙන් රෝගියාගේ ආයු කාලය බොහෝ සෙයින් දීර්ඝ වන බවට පුරෝකථනය කළ යුතුය\".
වෛද්‍ය ක්ෂේත්‍රයේ දී, දැඩි බව යනු සියල්ලම ය.
\"සැලකිය යුතු ලෙස ජීවිතය දීර්ඝ කිරීම\" යන්නෙන් අදහස් කරන්නේ දුර්ලභ රෝගයකින් පෙළෙන මේගන් ෆොක්ස් බවත් එම වචනය ක්‍රියාවලිය අඩු වෛෂයික බවට පත් කරන බවත්ය. වඩාත් අපැහැදිලි.
දුර්ලභ රෝග ප්‍රචාරණය සඳහා වැඩෙන බලවේගයක් ඇය භාරව සිටී --
ඕස්ට්‍රේලියාවේ දුර්ලභ ශබ්දයක්.
ඈෂ්ලි ඇගේ කණ්ඩායම නියෝජනය කරන එක් අයෙක් පමණි.
නමුත් මේ දක්වා ඔහු බොහෝ මිනිසුන්ට වඩා වාසනාවන්තයි.
ඔහුගේ නොමිලේ වෛද්‍ය විද්‍යාව ඔහුට දිගු ආයු කාලයක් ලබා දෙන බවට සැකයක් නැත.
බොහෝ දිගු.
මුලදී ඔහු සරලම බබා විය.
ඔහු නිතරම නිදා ගන්නේත් කන්නේත් ඔහුට අවශ්‍ය ආකාරයටයි.
කාර්යබහුල මවකගේ සතුට.
කෙරීගේ මවගේ අවධානය ඔවුන්ගේ නිවසේ බිත්තිය මත ගොඩනගා තිබුණි.
දරුවන්ට සතියකට මාස පහකටත් අඩු වයසක් ඇති විට, ඇය එක් එක් අයගේ අත් සහ පාදවලින් අච්චු සෑදුවාය.
පැටවුන් ගණන වැඩි වුවද, සියල්ල අවසන්.
ඈෂ්ලිගේ පාද සහ අත් ප්ලාස්ටර් වලින් සිරවී මාස දෙකකට පසු, ඔහු නොසන්සුන් විය.
ඉරිදා රාත්‍රියක කෙරීගේ හයවන ඉන්ද්‍රිය ඇති කළ දෙයක් නිසා, බරපතල ගැටලුවක් ගැන කරදර වීමට ඇය ඔහුව නව වෛද්‍ය මධ්‍යස්ථානයකට ගෙන ගියාය.
"ජේසන් මගෙන් ඇහුවා එයාට හුස්මක් දීලා ඇඳේ තියන්න කියලා."
ඇගේ සැමියා සෝෆාවේ ඇය අසලින් වාඩි වී ලැජ්ජාවෙන් සිනාසුණේය.
සාමාන්‍ය වෛද්‍යවරයා ඔහුට රක්තහීනතාවය ඇති බවට සැක කළේය.
ඔවුන් ඇයගෙන් ඉල්ලා සිටියේ ඔහුව බොක්ස් හිල් රෝහලේ හදිසි ප්‍රතිකාර අංශයට ගෙන යන ලෙසයි.
උපදේශන කාමරය වෛද්‍ය කාර්ය මණ්ඩලයෙන් පිරී තිබුණි.
අවුල් සහගත තත්ත්වය, කඩිමුඩියේ සංවාදය, ඇතුළු කරන ලද බිංදු, ඉඳිකටු සහ නලවලින් පිරුණු මල නොබැඳෙන වානේ තැටි රැගෙන දුවන හෙදියන්.
සහ දයාවේ ඇස්.
\"මම මේ \'ඔහ්, එස්.'' එකට ගිය පළවෙනි වතාව. .
"මේක බරපතලයි," කෙරී පැවසීය.
"ඔවුන් පැයකින් ඔහුව රාජකීය ළමා රෝහලට යැව්වා --
ඒ අතරම, මම ගිලන් රථයක සිටින විට ළදරු කරත්තය හැසිරවිය යුතු ආකාරය වැනි කුඩා දේවල් ගැන මම තවමත් කනස්සල්ලට පත්ව සිටිමි.
මේ දේවල් ඇත්තටම කොච්චර නොවැදගත්ද කියලා ඇයට දැනගන්න ඕන.
ඊළඟ අවුරුද්දේ AHUS සියල්ල බවට පත් විය.
රෝග විනිශ්චය තහවුරු වූ වහාම, ඈෂ්ලි aHUS රෝගීන් සඳහා නිතිපතා ප්‍රතිකාර ලබා ගත්තාය.
නමුත් එය ක්‍රියාත්මක වන්නේ අර්ධ වශයෙන් පමණි.
ඔහුට රුධිර කාන්දුකරණය සහ ප්ලාස්මා හුවමාරුව සිදු කරන ලදී.
නමුත් ඔහුගේ වකුගඩු ක්‍රියාකාරිත්වය අඩුයි.
ඈෂ්ලි ලොකු වෙයි කියලා පේන්නේ නැහැ.
ඈෂ්ලි ජීවත් කරවීම සඳහා ඇයට සහ ජේසන්ට මැජික් ඖෂධය සඳහා ගෙවීමට සිදුවුවහොත් ඔවුන් කොපමණ මුදලක් ගෙවනවාද යන්න ඇයට වැදගත්ම දෙයයි.
මෙය කළ නොහැකි දෙයක්.
මෙය පෘථිවියේ මිල අධිකම ඖෂධයයි.
මිල අධික වුවද, ඕස්ට්‍රේලියාවේ සෑම බදු ගෙවන්නෙකුටම රාත්තල් 1 ක් පමණක් අහිමි වන බව සලකා බැලීම වටී.
ඈෂ්ලි ජීවත් කරවීමට, වසරකට ශත නවයක්.
දන්නා සෑම aHUS රෝගියෙකුටම ඩොලර් 2 ක ප්‍රදානයක් ලැබෙන්නේ නම්.
සෑම බදු ගෙවන්නෙකුම සෑම වසරකම වැඩිපුරම ගෙවයි.
එය සෑම රෝගියෙකුටම ක්‍රියාත්මක නොවන නිසා, එය බොහෝ සෙයින් අඩු වීමට ඉඩ ඇත. ඒක එච්චර දෙයක් නෙවෙයි.
නමුත් මේ අයට ඔවුන්ගේ ජීවිත වටිනවා.
එය අනාථ වෛද්‍ය විද්‍යාව ලෙස හැඳින්වේ.
ඒවා සාමාන්‍යයෙන් මිල අධික වන්නේ ඒවා අතිශය නිකේතන වෙළඳපොළවල් සඳහා සංවර්ධනය කර ඇති බැවිනි.
දුර්ලභ රෝග ඇති රෝගීන්
ඒ නිසා තමයි මහජන සෞඛ්‍ය පද්ධතිය පහසුවෙන් ජීර්ණය කළ හැක්කේ.
ඒ නිසා ඒවා භාවිතා කිරීමට අවශ්‍ය වන්නේ ඉතා සුළු පිරිසකට පමණයි.
ඕස්ට්‍රේලියානු සෞඛ්‍ය පද්ධතිය දුර්ලභ රෝග පිළිබඳව වැඩි ඖෂධ පර්යේෂණ සිදු කර ඇතත්, ප්‍රතිඵල නිකුත් වූ පසු එය ඔවුන්ගේ සාර්ථකත්වයට සහාය නොදක්වන බව මේගන් ෆොක්ස් පැවසුවාය.
මෙම කුඩා, දුර්ලභ රෝග සමූහය දෙවන පන්තියේ ජනගහනයේ ඉහළම මට්ටම ලෙස සලකනු ලබන බවට මෙය ඇයට ලකුණකි.
ඇගේ බලාපොරොත්තු ගිය අවුරුද්දේ සුන් වුණා.
ෆෙඩරල් මැතිවරණයට මාසයකට පෙර LSDP සමාලෝචනය නිවේදනය කරන ලදී.
සම්මන්ත්‍රණ ඇමතුමකට 20 දෙනෙකු පමණ සහභාගී වූහ.
දෙපාර්තමේන්තු නිලධාරීන් සහ දුර්ලභ රෝගීන්, ඖෂධ සමාගම් සහ වෛද්‍යවරුන්ගේ නියෝජිතයින්.
මෙම මාර්ගයේ ප්‍රවේශම් සහගත නමුත් බලාපොරොත්තු සහගත කතාබහක් පවතී.
නමුත් එතැන් සිට කිසිවක් නැත.
ඊමේල් නැහැ, දුරකථනය නැහැ.
ෆූක්ස් තවමත් බලාපොරොත්තු සහගතයි.
\"අදහස් මම සාදරයෙන් පිළිගනිමි. අපට එය අවශ්‍යයි.
\"ඇය සමාලෝචන කණ්ඩායමේ සාමාජිකාවක් විය යුතුයි.
\"LSDP තවත් නරක අතට හැරෙයි කියලා අපි කනස්සල්ලෙන් ඉන්නේ.
\"වෛද්‍ය පර්යේෂණවල ඕස්ට්‍රේලියාවේ ප්‍රසිද්ධ දැඩි බව දුර්ලභ රෝග සඳහා අරමුදල් සැපයීම කරදරයට පත් කර ඇති බව පෙනේ.
ව්‍යාපෘතිවල පරීක්ෂණ වලදී අනාථ ඖෂධ බොහෝ විට අසමත් වන්නේ දුර්ලභ රෝග ජනගහනය ඉතා කුඩා බැවින් ඒවා බොහෝ විට දැඩි ද්විත්ව අවශ්‍යතා සපුරාලීමට අපොහොසත් වන බැවිනි.
පොදු රෝග ඖෂධවල අන්ධ සායනික අත්හදා බැලීම්.
ස්නානය කරන වතුරත් එක්ක බබාව එළියට විසි නොකළොත්, ඒක එන්න එන්නම ළං වෙයි කියලා වෛද්‍යවරයා හිතුවා.
ඒ වගේම ෆූක්ස් ව්‍යාකූල වෙලා.
\"කිසියම් හේතුවක් නිසා, දුර්ලභ රෝග ඇති රෝගීන් තම ජීවිත ආරක්ෂා කර ගත යුතුය.
ඈෂ්ලි වැනි අය අධික කෑමෙන්, දුම්පානයෙන් හෝ නීති විරෝධී මත්ද්‍රව්‍ය ගැනීමෙන් අසනීප වන්නේ නැත.
ඔවුන් ඉපදුනේම මේ රෝගයත් එක්ක.
නමුත් ෆෙඩරල් රජය සම්බන්ධයෙන් ගත් කල, මෙය හුදෙක් අවාසනාවකි \".
ඈෂ්ලි මිය යා හැකි බව දැනගත් දිනයේම ඔහු කෙලොන්ගේ රැකියාවෙන් රෝහලට පැමිණියේය.
ඔහුට වේග ප්‍රවේශ පත්‍රය නොලැබුනේ ඇයි? ඒක වාසනාවක්.
ඔහු රාජකීය ළමා රෝහලේ කෙරී අසල වාඩි වී සිටි අතර කෞස්මන් පරීක්ෂණ ප්‍රතිඵල පැහැදිලි කළේය.
ඒ කාමරයේදී, කෞස්මාන් ඔවුන්ට මෙවැනි දෙයක් පැවසුවා: ඈෂ්ලිගේ ප්‍රතිශක්තිකරණ පද්ධතියේ කොටසක් --
\"අතිරේකය \"-
පාලනය කළ නොහැකි ක්‍රියාවකට හේතු වීම.
ඔවුන් නොදැන සිටියේ කෙසේද?
බොහෝ විට ජානමය දෝෂයක් විය හැකියි.
එය රුධිර වාහිනී හැකිලීමට හේතු වන අතර, පට්ටිකා කැටි ගැසීමට හේතු වන අතර ඔහුගේ ඔක්සිජන් මත භෞතික පීඩනයක් ඇති කරයි.
බෙදී යන රතු රුධිර සෛල රැගෙන යන්න.
ඔහුට ඩයලිසිස් අවශ්‍යයි.
සුවයක් නැහැ.
රෝගය මාරාන්තිකයි.
ඔවුන්ගේ පුතා මැරෙන්න පුළුවන්.
නමුත් ජේසන් හර්ඩ්ට ආරංචි වුණේ අවුල් සහගත තත්වයක් විතරයි.
මේ කිසිවක් තේරුමක් නැත.
මෙම වචන නොකියනු ඇත.
\"මට මතකයි ඩොක්ටර් එක්ක එතන ඉඳගෙන කෙරී දිහාට හැරිලා ඇහුවා," කෙස්, මොකද වුණේ, \"ඇය අඬලා කිව්වා," මම දන්නේ නැහැ ජේස්."
මම දැනගෙන හිටියා ඒක බරපතළයි කියලා.
එදිනම, බරපතල ලෙස රෝගාතුර වූ පිරිමි ළමයා රක්තවේදය, වකුගඩු රෝග, ප්‍රතිශක්ති විද්‍යාඥ, ශල්‍ය වෛද්‍ය සහ ළමා රෝග විශේෂඥ වෛද්‍යවරයෙකු විසින් ඇගයීමට ලක් කරන ලදී.
හයට පෙර පී. M. , ඔහු කාන්දු පෙරීම සඳහා ශල්‍යකර්මයක් කරමින් සිටියේය.
වකුගඩු අකර්මණ්‍ය වීම සඳහා වන්දි
ජේසන් මෙට්ට සමාගමක සේවය කරන්නේ ඔහුට ඔවුන්ගේ දරුවන් තිදෙනා නිවසේදී රැකබලා ගත හැකි වන පරිදිය.
ඔලී ඉපදුනේ ඊට අවුරුදු තුනකට පස්සේ.
කෙරී සහ ඈෂ්ලි රෝහලේ වසරක් ගත කළහ.
ඇය සති කිහිපයක් ස්වයංක්‍රීය නියමු යන්ත්‍රයේ වැඩ කළාය, පසුව එය දිනකට ගොඩට වත් කර, නැවත එය රැගෙන ස්වයංක්‍රීය නියමු යන්ත්‍රයට නැවත සකසනු ඇත.
ජේසන් අනෙක් දරුවන්ට තනි මාපියෙක් වගේ.
ටික වේලාවක් ඔහු තටාකයේ සිටි අසනීප පිරිමි ළමයාගෙන් ඈත්ව සිටියේය -- නිල් ඇස්.
\"මගේ හදවතේ ගැඹුරින්ම, මම ළඟට නොගියොත් මම තීරණය කරන්න ඇති කියලා මම හිතනවා. . .
ජේසන් කම්පා විය, \"එයාව නැති කරගන්න ලේසි වෙයි."
\"දත්ත රජයට හොඳ පෙනුමක් නැහැ. 2009 සිට —
\"substantial -- ඇතුළත් කරන විට
වැඩසටහනේ ප්‍රතිලාභීන්ගේ ලැයිස්තුවට එක් නව රෝග කාණ්ඩයක් පමණක් එකතු කර ඇත.
කෙසේ වෙතත්, අනුමත කිරීමේ ක්‍රියාවලිය හරහා කණ්ඩායම 80 දක්වා ළඟා වී තිබේ.
තවත් ඖෂධයක් ද එකතු කර ඇත, නමුත් මෙය 2009 ට පෙර වාර්තා වූ රෝගය පිළිබඳ යාවත්කාලීන කිරීමකි.
ආචාර්ය. ඖෂධ සුභසාධන උපදේශක කමිටුවේ සභාපති සුසෑන් හිල්, ජීවිතාරක්ෂක ඖෂධ සැලැස්ම පිළිබඳව සම්මුඛ සාකච්ඡාවකට සහභාගී වීම ප්‍රතික්ෂේප කළාය.
ඇය ආචාරශීලීව පිළිතුරු දුන්නේ සාමාන්‍ය ප්‍රශ්නවලට පවා ecullizumab සමඟ පිළිතුරු දීම සුදුසු නොවන බවයි --for-
aHUS හි තීරණය එනතෙක් බලා සිටිමින්
නම් කිරීමට අකමැති වූ දුර්ලභ රෝග නියෝජිතයෙකු හෙරල්ඩ් සන් වෙත පැවසුවේ හිල් සමඟ හමුවීම විශේෂයෙන් කලකිරීමට කරුණක් බවයි.
\"අපි කියපු දේ ඇහුවම එයාට අපි ගැන අනුකම්පාවක් දැනුනා වගේ.
නමුත් අවසානයේ ඇය කිව්වා, "ඔබ කතා කළ යුත්තේ මට නොව ඒ දේශපාලනඥයන්ටයි" කියලා. \"
ඕස්ට්‍රේලියාවේ aHUS ආධාරක කණ්ඩායම පිහිටුවූ කෙරී ග්‍රේ විශ්වාස කරන්නේ රජයට වැඩි මුදලක් වියදම් කළ හැකි නමුත් එය කළ නොහැකි බවයි.
පුළුල් ව්‍යාපෘති මගින් ඩොලර් දත්ත යටපත් කර ඇත.
\"සැලැස්ම ඉල්ලුමයි --
අවශ්‍ය පරිදි රිය පදවන්න, \"ප්‍රධාන වෛද්‍ය නිලධාරී මහාචාර්ය ක්‍රිස් බග්ගෝලි, සම්මුඛ පරීක්ෂණ ඉල්ලීමකට ප්‍රතිචාර වශයෙන් විද්‍යුත් තැපෑලකින් පැවසීය.
ඖෂධ ප්‍රතිලාභ වැඩසටහන් ප්‍රතිලාභ පරීක්ෂණයේ පිරිවැය සමත් විය නොහැකි ඉලක්කගත දුර්ලභ රෝග ප්‍රතිකාර සඳහා ප්‍රවේශය ලබා දීම වැඩසටහනේ අදහසයි.
වටිනා ඉලක්කය කාලයත් සමඟ තනුක කර ඇති බව ෆූක්ස් පවසයි.
"දුර්ලභ රෝග සඳහා ප්‍රතිකාර කිරීම සඳහා ඖෂධ වැඩි වැඩියෙන් ඇති බැවින්, ඒවා ලැයිස්තුගත කිරීම දුෂ්කර වෙමින් පවතී," ඇය පැවසුවාය. \".
\"මම හිතන්නේ ඔවුන්ට ව්‍යාපෘතිය මන්දගාමී කිරීමට අවශ්‍යයි, නමුත් ඔවුන් මූලික වශයෙන් එය එහි මාර්ගයේ අවහිර කළා.
ඔහු පර්වතයට කොතරම් සමීපදැයි ඔහුගේ දෙමාපියන් දුටුවේය.
නත්තලට පෙර, කෙරීට ක්වීන්ස්ලන්ත මවක් සමඟ පිස්සු සම්බන්ධතාවයක් ඇති විය.
ඇය බොහෝ විට ඈෂ්ලිගේ කතාව අසන්නේ ඉකුලිසුමාබ් නොමැතිවය.
බියන්කා ස්කොට් ගෝල්ඩ් කෝස්ට් හි රෝහල් ඇඳක් මත වැතිර සිටී.
ඇගේ අක්‍රිය වන වකුගඩු සමඟ කටයුතු කිරීම සඳහා ඇය දිනකට පැය ගණනක් ඩයලිසිස් කරයි.
ඇගේ පිස්සු ප්‍රතිශක්තිකරණ පද්ධතිය වසා දැමීමට උත්සාහ කරමින් ඇයට ප්ලාස්මා ආදේශක ලබා දී ඇත.
ප්‍රතිකාර කිරීමෙන් පලක් නැත.
සති තුනකට පෙර, ඇගේ මව ටැමි හමාවි තම දියණියට සවන් දුන්නාය.
ඇය නිදා සිටියදී ඇගේ පෙනහළු වාතයෙන් පිරී තිබුණි.
ඒ රාත්‍රියේ ඇයට අන්තිමට හිතුනේ ඇගේ එකම දරුවා නැති වීම ගැන වෙන්න ඇති.
බියන්කාට ළදරුවෙක්ව සිටියදී හයුස් රෝගය තිබුණා, නමුත් එය හදිසියේම අඩු වුණා.
ඔක්තෝබර් මාසයේ ඇගේ උපාධි ප්‍රදානෝත්සවයේ ඡායාරූප කිහිපයක් දෙස ආපසු හැරී බලන විට, ඇය සුදුමැලි වී අලංකාර ලෙස පින්තාරු කර ඇති බවක් පෙනුනි.
මෙය ඇගේ වේගවත් පරිහානියේ ආරම්භයයි.
බියන්කා පවුලට මෙම රෝගය තිබේ.
දශක ගණනාවකට පෙර වකුගඩු රෝගයෙන් මියගිය සමහර ඥාතීන් දැන් aHUS නිසා ඇති වන බව දන්නා කරුණකි.
Ecullizumab දරුවන්ට ලබා ගත නොහැකි ඖෂධයකි.
ඇය ඇලෙක්සියන්ගෙන් වට්ටමක් ඉල්ලා සිටියත් ඇය එය ප්‍රතික්ෂේප කළාය.
වකුගඩු විශේෂඥයා ඇයට පැවසුවේ බියන්කාගේ වකුගඩු හානිය ආපසු හැරවිය නොහැකි ලෙස මාස දෙකක් ගත වූ බවයි.
ඇය දැන් තම දියණියගේ ජීවිතය වෙනුවෙන් ඩොලර් දහස් ගණනක් සොයා ගැනීමට උත්සාහ කරමින් සිටී.
විශේෂඥයින් සිතන්නේ, දේශපාලනඥයන් ප්‍රමාද වන නමුත් ළමයින් ඇගේ ලිස්සා යාමට කැමතියි.
ටැමි තවමත් ශුභවාදීයි.
ඇය බලාපොරොත්තු වන්නේ බියන්කා ඇගේ පවුලේ aHUS හි ශාපය බිඳ දැමූ පළමු පුද්ගලයා විය හැකි බවයි.
නමුත් ඇයට කාලය ඉවරයි.
බලාපොරොත්තුවක් තියෙනවා.
රාජකීය ළමා රෝහල් කොරිඩෝවේ ඉදිරිපස සහ කෙළවරේ ඩාර්ට්ස්.
ඔහුගේ මව නැවතත් ඔහුව සොයා ගන්නා විට, ඔහු ඉතා සමීපව හේත්තු වී, යටි තොල පහත් කර, කතාබස් කිරීමට වාඩි වී සිටි පිරිසිදු කරන්නාට දත්වල හිඩැස පෙන්වමින් සිටියේය.
ඔහුට ඒකට ඩොලර් 5ක් ලැබුණා.
ඒ අසල ලිහිල් එකක් ද තිබේ.
සතියකට ඩොලර් 10ක් පමණයි.
ආක්‍රමණශීලී චිකිත්සාවේ නිර්මාතෘ වන ඈෂ්ලි ඔහුගේ අසනීප තත්ත්වයෙන් දැඩි ලෙස පීඩාවට පත්වන ආකාරය RCH කාර්ය මණ්ඩලය දැක ඇති අතර, පසුව ඔහුගේ ඩොලර් 9000 ක - මාත්‍රාවකට ඖෂධය සමඟ නැවත පැමිණෙනු ඇත.
ඔවුන්ගේ කුඩා රෝගියාගේ හඬ ඇසීමෙන් දත් සුරංගනාවිය හමුවීම උණුසුම් වෙමින් පවතී.
මේ කුඩා දේවල් සැමරීමට දරුවන්ට ප්‍රමාණවත් මනෝභාවයක් තිබිය යුතුයි.
එක් හෙදියක් පැවසුවේ ඈෂ්ලි සති දෙකකට වරක් ඉන්ෆියුෂන් එකක් ලබා ගන්නා විට, ඔවුන් රෝස්ටර් කිරීමට කැමති බවයි.
කලබලයක් නැහැ.
ඔහු සිනාසුණේය-
කමිසය, බිංදුව ඔහුගේ හදවතේ වම් පැත්තේ සමට යටින් ඔහුගේ පෝටකාත් එකට සම්බන්ධ වීමට ඉඩ දෙන්න.
එයාගේ අසනීපේ ගැන එයා එච්චර දන්නේ නෑ.
ඔහුගේ \"විශේෂ වෛද්‍ය විද්‍යාව\" ජීවිතයේ කොටසකි, රාත්‍රී ආහාරයට එළවළු අනුභව කිරීම සහ දත් මදින්නාක් මෙනි.
ඔහුගේ දෙමව්පියන් ඔහුව අහිමි වීමට කොතරම් සමීපදැයි ඔහු නොදනී.
ඔහුගේ ජීවිතය කොතරම් වටිනවාද කියා ඔහු දන්නේ නැහැ. ඔහුත් එසේ නොකළ යුතුයි.
ඒ වෙනුවට, ඈෂ්ලි ග්‍රේ රෝහලේ සිට නිවසට යන අතරමගදී ඔහුගේ මෝටර් රථ අසුනේ නිදාගත්තේය.
ඔහුගේ හිස එක පැත්තකට ඇලවී තිබුණි.
ඔහු හැදී වැඩුණු විට, ඩොල්ෆින් කෙනෙකු, අයිපින් බලු පැටියෙකු සහ ස්ලින්කි ස්ප්‍රින්ග්ස් කෙනෙකු වීමට සිහින මැව්වේය.
ඔහු ඩොලර් 10 ක ධනයක් වියදම් කරන්නේ කෙසේද?