Záchrana Ashley: Akú cenu má život? | Adelaide Now -g-icon-error cloudy-day nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right 0A0871E9-1636-49F4-9041-2E36E2BB5333

Má iba päť rokov a nevie vysloviť meno smrteľnej choroby.
Jediný liek, ktorý ho môže zachrániť, bude stáť 240 000 dolárov ročne, ale kto by ho mal platiť?
Je to drzý boj, s medzerou medzi zubami, šteňa-
Zvláštny malý chlapec, ktorý miluje život.
Gray takmer odhodil pánt vchodových dverí. „Si tu!“
Pozri, prišiel som o prvý zub.
„Skočil z pravej nohy na ľavú.“
Usmial sa tak žiarivo, akoby sa zasmial dvakrát.
Nie tak dávno sa odfotil s modelingovou agentúrou pre deti --
Na tretej fotke, ktorú urobili pre ostatné deti, sa dostali trikrát.
Je to Ashleyino.
Jeho veľké modré oči sú vždy posledné.
Ashley je iná ako ostatných päť. ročné deti.
Trpel zriedkavou a nevyliečiteľnou smrteľnou chorobou.
V prvom roku jeho života ho to takmer zabilo.
Teraz je tu -
Na chodbe malého domu, ktorý si jeho rodičia prenajali, skákal stále do vzduchu --
Len kvôli charite farmaceutickej spoločnosti.
Berie lieky, ktoré federálna vláda nefinancuje.
300 mg, ktoré dostáva každé dva týždne, sú náklady na rodinné auto.
240 000 dolárov ročne.
Je s tým zdravý.
Bez neho zomrie chorý.
To je jednoduché.
Ale hroznou realitou je, že Ashleyina budúcnosť závisí od dobrej vôle nadnárodných spoločností.
Alebo byrokratické pero a prikývnutie politika.
Takže vždy, keď si vezme tekuté zlato, jeho rodičia sa v duchu modlia za poďakovanie.
Ešte dva týždne zostávajú pre neoceniteľného syna.
Spodná posteľ je Ashleyina.
Zdieľala malú spálňu so svojimi dvoma bratmi.
Malý Ollie v malej postieľke v rohu
Lachlan má posteľ.
Na Ashleyinej posteli leží nadýchaná deka s Elmom.
Keď našiel klamára, prikrývka vyšla von.
Vonku môže byť 40 stupňov Celzia...
Jedného dňa vo východnom Melbourne to odtiahne do salónu.
Schúlený na pohovke.
Bol to prvý signál, že syn Jasona a Kerry Grayových bol opäť hospitalizovaný.
Liek, ktorý užíval, bol chybný.
Je náchylný na závažné infekcie a ak má horúčku, pôjde priamo do nemocnice na vyšetrenie a nasadí veľa antibiotík.
Ekulizumab bráni časti imunitného systému v boji proti otrave mozgu a krvi.
V horúčave nemôžu riskovať.
S tým však Ashley teraz môže zostarnúť.
Inteligentná myseľ nedokáže nájsť spôsob, ako liečiť aHUS, ale táto jedinečná metóda liečby dobre kontroluje jeho imunitný systém.
Austrálske úrady nefinancujú ecullizumab pre aHUS.
Pred rokom bol zamietnutý na zaradenie do austrálskeho programu liekov na záchranu života.
Nespĺňa prísne normy.
Toto by sa mohlo stať znova, keď panel expertov budúci mesiac opäť zváži, či by sa ministrovi zdravotníctva malo odporučiť schválenie.
Ak áno, mohlo by to zmeniť životy až 70 Austrálčanov.
Neexistuje žiadna záruka, že Alexion bude naďalej financovať Ashleyinu liečbu.
Globálni giganti nedávno odmietli mnoho žiadostí austrálskych pacientov, ktorí s ich potrebou súhlasia.
Čakajú, kým federálna vláda začne platiť.
Keď čakajú, ľudia slabnú a slabnú.
15 cm hlboko pred oknom úradu pre správu majetku v Steve Spinto.
Teplota pod bodom mrazu a snehová búrka sú 6 stupňov Celzia.
Malý chlapec, ktorý mu pomohol zmeniť život, teraz behá približne 18 000 km v šortkách a tričku.
Ashley je jednou zo stoviek ľudí na svete.
Liek funguje veľmi dobre a vlády v 40 krajinách financujú pacientov s aHUS.
Niektorí to vo svete biotechnológií nazývajú Steve Jobs.
Ale roky farmaceutická spoločnosť, v ktorej pracoval
Mohlo by to byť zlyhanie vo výške 1 miliardy dolárov.
Toľko sa investovalo do ekulizumabu.
V 90. rokoch 20. storočia prišli výskumníci z Yaleovej univerzity s potenciálnym spôsobom, ako zastaviť bujnú imunitnú systém a zamerali sa na liečbu závažných ochorení.
Vyzerá to, akoby to zmizlo.
Po dvoch a pol rokoch budovania malého laboratória stále nie je čo ukázať.
O desať rokov neskôr došlo len k obmedzenému víťazstvu. Vyzeralo to pochmúrne.
Britský krvný expert však trval na tom, že chce použiť super
Zriedkavé autoimunitné ochorenia sa konečne vyplatili.
Takmer desať rokov po začatí Alexionu prišiel prelom.
Squinto si to veľmi jasne pamätá.
Svoju poslednú večeru dokončil so svojou manželkou. Zazvonil telefón.
Je to hovor z Británie.
Výsledok sa dostavil.
11 pacientov v štúdii sa zlepšuje.
Došlo k vážnemu ochoreniu bŕzd a tím Alexion obrátil svoju pozornosť na zriedkavé ochorenie.
Začali ho aplikovať na pacientov s Ashleyho syndrómom.
Funguje to tiež veľmi dobre.
Squinto uvažoval o predaji spoločnosti kvôli jej lepším vyhliadkam, ale on a jeho kolegovia
Zakladateľ Leonard Bell sa rozhodol problém úplne vyriešiť.
Nie sme skutoční praktickí...
„To je ten typ chlapa,“ povedal. \"
V priebehu nasledujúcich niekoľkých rokov, po schválení liečby aHUS, volali lekári z celého sveta.
Niektoré rodiny prosia spoločnosti, aby im umožnili zapojiť sa do ich charitatívnych programov.
Nikto si to nemôže dovoliť.
Jedným z nich je aj Joshua Cosman, odborník na obličky v Kráľovskej detskej nemocnici.
S Ashley sa prvýkrát stretol v roku 2009, keď bola veľmi chorá.
Ashley je kandidátom na liek ecullizumab (alebo Soliris, pretože sa už predal), pretože ho naďalej užíva a napriek ich úsiliu stále viac pretrváva zlyhanie obličiek.
Kausman si spomínal: „Je v závažnejšom štádiu choroby.“
Ale stále máme šancu to zvrátiť pomocou ekulizumabu.
„V priebehu niekoľkých týždňov od začiatku užívania drog sa Ashleyin stav zlepšil.“
Pred novým rokom cválalo pri Ashleyiných nohách na zadnej terase čierne šteniatko labradora Disel.
Deti mu dali darček na Vianoce.
Chlapec okolo neho skákal, akoby si prial Ježiška.
Toto je na vrchole jeho vianočného zoznamu.
Keď sa Ashley pokúsil vysloviť názov svojej choroby --
Syndróm atypického lyzofanidu
Diesel mu zahryzol do členka.
Stlačil fal a povedal: „V moči je anémia.“
„Bol to odvážny pokus, lekársky zákrok pre malého chlapca.“
Pred pár rokmi to zvládol perfektne.
Zabudol, že je to dobré znamenie.
Už je to príliš dlho. Jeho choroba stála túto rodinu peniaze.
Mama, otec a päť detí vrátane sestier Tahlia a Mikayla, ktoré bývajú s deťmi v izbe vo vestibule.
O tejto nevysloviteľnej chorobe sa už nehovorí.
Teraz si Kerri a Jason () vedia vážiť jednoduché veci. A oni to robia.
Strávili sme rodinný deň na pláži so psami.
Kempovanie v parku pre karavany.
Dvor plný zelenej trávy.
Hluk malých nôh a zvuk.
Hojdačka sa vŕzga tam a späť s jedným alebo druhým dieťaťom.
Kerri sa usmieva a so slzami v očiach oslavuje synove narodeniny.
Uplynulo ich päť, ale tie oslavy nestratili na lesku.
Začiatok jeho života bol taký ťažký, že ani neverila, že ho prvýkrát uvidí.
Pre Austrálčanov ako Ashley jazyk zmenil všetko. „Podstatne.“
Po preskúmaní bol v roku 2009 zaradený do štandardu 4 programu liekov na záchranu života.
Toto je zásadná zmena.
Ľudia so zriedkavými chorobami si myslia, že to pomáha projektu napredovať --
Lieky na záchranu života
Nemôžu sa k nemu dostať.
Všetky sľuby, ale žiadne dodanie.
Štandard 4 teraz stanovuje, že liek môže byť programom akceptovaný a Poradný výbor pre benefity liekov musí „predpovedať, že život pacienta sa výrazne predĺži v dôsledku priamych dôsledkov užívania lieku“.
V oblasti medicíny je prísnosť všetkým.
„Výrazné predĺženie života“ v skutočnosti znamená Megan Fox, ktorá má zriedkavé ochorenie a myslí si, že toto slovo robí proces menej objektívnym. Nejednoznačnejšie.
Má na starosti rastúcu silu propagandy zriedkavých chorôb --
V Austrálii vzácny zvuk.
Ashley je len jednou z osôb, ktorú zastupuje jej tím.
Ale zatiaľ má viac šťastia ako väčšina ľudí.
Niet pochýb o tom, že jeho bezplatná medicína mu zabezpečí dlhší život.
Oveľa dlhšie.
Spočiatku bol to najjednoduchšie dieťa.
Vždy spí a je tak, ako by mal.
Šťastie zaneprázdnenej matky.
Kerriina matka sa sústredila na stenu ich domu
Keď mali deti menej ako päť mesiacov v týždni, vyrábala formičky s rukami a nohami každého z nich.
Napriek rastúcemu počtu kuriatok je všetkému koniec.
Dva mesiace po tom, čo Ashleymu zostali nohy a ruky v sadre, sa začal cítiť nepokojne.
V nedeľu večer niečo spustilo Kerriin šiesty zmysel a vzala ho do nového zdravotníckeho centra, aby sa obávala vážneho problému.
„Jason ma požiadal, aby som mu dal nadýchnuť a uložil ho do postele.“
Jej manžel sedel vedľa nej na gauči a hanblivo sa usmieval.
Všeobecný lekár mal podozrenie, že má anémiu.
Požiadali ju, aby ho odviezla na pohotovosť do nemocnice Box Hill.
Konzultačná miestnosť bola preplnená zdravotníckym personálom.
Chaos, uponáhľané rozhovory, zavedené kvapky, sestričky pobehujúce s nerezovými táckami plnými ihiel a hadičiek.
A oči milosrdenstva.
„Toto je prvýkrát, čo som bol v „Och, s.“ .
„Toto je vážne,“ povedala Kerri.
„O hodinu ho poslali do Kráľovskej detskej nemocnice --“
Zároveň sa stále obávam drobností, ako napríklad to, ako mám manipulovať s kočíkom, keď som v sanitke.
Chce vedieť, aké nedôležité sú tieto veci v skutočnosti.
AHUS sa v nasledujúcom roku stal všetkým.
Hneď ako bola diagnóza potvrdená, Ashley dostávala rutinnú liečbu pre pacientov s aHUS.
Ale funguje to len čiastočne.
Podstúpil dialýzu a plazmatickú výmenu.
Ale jeho funkcia obličiek je znížená.
Nevyzerá to, že by Ashley vyrastala.
Najdôležitejšie pre ňu je, koľko zaplatia, ak budú musieť s Jasonom zaplatiť za zázračný liek, ktorý udrží Ashley nažive.
Toto je nemožné.
Toto je najdrahší liek na Zemi.
Aj keď je cena vysoká, stojí za zváženie, že každý daňovník v Austrálii stratí iba 1 libru.
Aby Ashley zostala nažive, deväť centov ročne.
Ak každý známy pacient s aHUS dostane grant vo výške 2 dolárov.
Každý daňovník zaplatí každý rok najviac.
Keďže to nefunguje u každého pacienta, je pravdepodobné, že to bude oveľa menej. Nie je to veľa.
Ale pre týchto ľudí ich životy stoja za to.
Nazýva sa to liek na ojedinelé ochorenia.
Zvyčajne sú drahé, pretože sú vyvinuté pre ultra-špecializovaný trh.
Pacienti so zriedkavými chorobami
Preto je systém verejného zdravotníctva ľahšie stráviteľný.
Takže ich v skutočnosti potrebuje používať len veľmi málo ľudí.
Meghan Foxová povedala, že hoci austrálsky systém zdravotníctva vykonal viac výskumov liekov na zriedkavé choroby, po zverejnení výsledkov to nepodporuje ich úspech.
To je pre ňu znamenie, že táto malá kohorta so zriedkavými chorobami sa považuje za najvyššiu úroveň populácie druhej kategórie.
Jej nádeje sa minulý rok rozplynuli.
Preskúmanie LSDP bolo oznámené mesiac pred federálnymi voľbami.
Konferenčného hovoru sa zúčastnilo približne 20 ľudí.
Úradníci oddelenia a delegáti zriedkavých pacientov, farmaceutických spoločností a lekárov.
Na tejto linke je cítiť opatrný, ale nádejný šum.
Ale odvtedy nič.
Žiadny e-mail, žiadny telefón.
Fookes je stále plný nádeje.
\"Vítam komentáre. Potrebujeme to.
„Mala by byť členkou hodnotiaceho tímu.“
„Obávame sa, že sa LSDP zhorší.“
Zdá sa, že známa prísnosť Austrálie v oblasti lekárskeho výskumu spôsobila problémy s financovaním zriedkavých chorôb.
Lieky na ojedinelé ochorenia často zlyhávajú v testoch projektov, pretože populácia so zriedkavými chorobami je taká malá, že často nedokážu splniť náročné dvojité potreby
Slepé klinické skúšky liekov na bežné ochorenia.
Lekár naznačil, že ak metóda nevyhodí dieťa s vodou z kúpeľa, bude sa to stále viac a viac blížiť.
A Fookesovci sú zmätení.
„Z nejakého dôvodu musia pacienti so zriedkavými chorobami brániť svoje životy.“
Ľudia ako Ashley neochorejú z prejedania sa, fajčenia alebo užívania nelegálnych drog.
Narodili sa s touto chorobou.
Ale z hľadiska federálnej vlády je to jednoducho smola.
V deň, keď sa dozvedeli, že Ashley by mohol zomrieť, prišiel do nemocnice z Kelonovej práce.
Prečo nedostal pokutu za prekročenie rýchlosti? Bolo to šťastie.
Sedel vedľa Kerri v Kráľovskej detskej nemocnici a Kausman jej vysvetľoval výsledky testov.
V tej miestnosti im Kausman povedal niečo ako toto: Súčasť Ashleyinho imunitného systému --
\"Doplnok\" -
Spôsobenie nekontrolovaného konania.
Ako by to nemohli vedieť?
Pravdepodobne genetická vada.
Spôsobuje sťahovanie ciev, tvorbu zrazeniny v krvných doštičkách a vyvíja fyzický tlak na jeho kyslík.
Nesú červené krvinky, ktoré sa štiepia.
Potrebuje dialýzu.
Neexistuje žiadny liek.
Choroba je smrteľná.
Ich syn mohol zomrieť.
Ale celý Jason Heard bol chaos.
Nič z toho nedáva zmysel.
Tieto slová nebudú vyslovené.
„Pamätám si, ako som tam sedela s doktorkou, otočila som sa ku Kerri a spýtala sa jej: „Kez, čo sa stalo?“ Ona sa len rozplakala a povedala: „Neviem, Jase.“
Vedel som, že je to vážne.
V ten deň kriticky chorého chlapca vyšetril hematológ, špecialista na ochorenia obličiek, imunológ, chirurg a pediater.
Pred šiestou hodinou P. M. , podstupoval operáciu, aby sa pripravil na dialýzu.
Kompenzácia za zlyhanie obličiek
Jason pracuje pre firmu vyrábajúcu matrace, aby sa mohol doma starať o ich tri deti.
Ollie sa narodil o tri roky neskôr.
Kerri a Ashley strávili rok v nemocnici.
Pracovala na autopilote niekoľko týždňov, potom sa tam na deň nasypala kopa, znova ju zdvihla a resetovala autopilota.
Jason je pre ostatné deti ako slobodný rodič.
Chvíľu bol od chorého chlapca v bazéne v určitej vzdialenosti – s modrými očami.
„Hlboko v srdci si myslím, že som sa musel rozhodnúť, ak som sa k tomu nepriblížil.“ . .
Jason sa triasol. „Bude ľahšie ho stratiť.“
„Údaje nevyzerajú pre vládu dobre.“ Od roku 2009 –
Pri vkladaní „podstatného --“
Do zoznamu príjemcov programu bola pridaná iba jedna nová skupina chorôb.
V každom prípade, skupina dosiahla prostredníctvom schvaľovacieho procesu 80 členov.
Pridaný bol aj ďalší liek, ale ide o aktualizáciu o ochorení, ktoré bolo hlásené pred rokom 2009.
Dr. Suzanne Hillová, predsedníčka Poradného výboru pre blaho farmaceutických spoločností, odmietla poskytnúť rozhovor o pláne pre tento liek, ktorý zachraňuje životy.
Zdvorilo odpovedala, že by nebolo vhodné odpovedať ani na všeobecné otázky týkajúce sa ekulizumabu --pre-
Čakám na rozhodnutie aHUS
Zástupca pre zriedkavé choroby, ktorý si neželal byť menovaný, pre denník Herald Sun povedal, že stretnutie s Hillovou bolo obzvlášť frustrujúce.
„Zdá sa, že s nami súcití, keď počula, čo sme povedali.“
Ale nakoniec povedala: „Musíte sa porozprávať s týmito politikmi, nie so mnou.“ \"
Kerri Greyová, ktorá založila podpornú skupinu aHUS v Austrálii, verí, že vláda môže minúť viac peňazí, ale nie.
Údaje o dolároch boli zatienené širšími projektmi.
„Plán je dopyt --
„Jazdite podľa potreby,“ uviedol v e-maile v odpovedi na žiadosť o rozhovor profesor Chris Baggoley, hlavný lekár.
Myšlienkou programu je umožniť prístup k cielenej liečbe zriedkavých chorôb, ktorá nemôže prejsť testom nákladov v rámci programu Farmaceutické výhody.
Fookes hovorí, že cenný cieľ sa časom oslabil.
„Keďže existuje stále viac a viac liekov na liečbu zriedkavých chorôb, je čoraz ťažšie ich vymenovať,“ povedala. \".
„Myslím si, že chcú projekt spomaliť, ale v podstate ho zablokovali.“
Jeho rodičia videli, ako blízko bol k útesu.
Pred Vianocami mala Kerri bláznivý kontakt s matkou z Queenslandu.
Často počúva Ashleyin príbeh bez ekulizumabu.
Bianca Scott leží na nemocničnej posteli v Gold Coast.
Denne chodí na dialýzu niekoľko hodín, aby sa vysporiadala so zlyhávajúcimi obličkami.
Dostáva plazmatické náhrady, ktoré sa snažia vypnúť jej šialený imunitný systém.
Liečba nezaberá.
Pred tromi týždňami si jej matka Tami Hamawi vypočula svoju dcéru.
Počas spánku mala pľúca plné vzduchu.
Posledná vec, na ktorú v tú noc myslela, bola pravdepodobne strata svojho jediného dieťaťa.
Bianca mala aHUS, keď bola bábätko, ale zrazu sa zmiernil.
Pri pohľade na niektoré zo svojich fotografií z promócií v októbri vyzerala bledá a krásne namaľovaná.
Toto je začiatok jej rýchleho úpadku.
Rodina Biancových má túto chorobu.
U niektorých príbuzných, ktorí zomreli na ochorenie obličiek pred desiatkami rokov, je teraz známe, že ich spôsobil aHUS.
Ekulizumab je mimo dosahu detí.
Požiadala Alexiona o zľavu, ale tá odmietla.
Odborník na obličky jej povedal, že Bianca má ešte dva mesiace, kým bude poškodenie jej obličiek nezvratné.
Teraz sa snaží nájsť tisíce dolárov za život svojej dcérky.
Odborníci si myslia, že politici otáľajú, ale deťom sa jej šmýkačky páčia.
Tammy je stále optimistka.
Dúfa, že Bianca bude prvou osobou v jej rodine, ktorá zlomí kliatbu aHUS.
Ale dochádza jej čas.
Existuje nádej.
Šípky v prednej časti a v rohu chodby Kráľovskej detskej nemocnice.
Keď ho matka znova našla, nakláňal sa veľmi blízko, stiahol si spodnú peru a ukázal upratovačke, ktorá si čupla, aby sa s ňou porozprávala, medzeru medzi zubami.
Dostal za to 5 dolárov.
Vedľa neho je aj jeden voľný.
Len 10 dolárov týždenne.
Zamestnanci RCH videli, ako sa Ashley, zakladateľ invazívnej terapie, s chorobou dostal do útlmu a potom sa zotavil s liekom za 9 000 dolárov na dávku.
Návšteva zubnej víly, ktorá vypočuje svojho malého pacienta, sa vyhrocuje.
Deti by mali mať dostatok nálady na oslavu týchto malých vecí.
Jedna zdravotná sestra povedala, že keď Ashley dostáva infúziu každé dva týždne, rada je zaradená do zoznamu.
Žiadny rozruch.
Usmial sa T-
Košeľa, nech sa kvapkadlo spojí s jeho portocathom, priamo pod kožou na ľavej strane srdca.
O svojej chorobe veľa nevie.
Jeho „špeciálny liek“ je súčasťou života, rovnako ako jedenie zeleniny na večeru a umývanie zubov.
Nevie, ako blízko sú jeho rodičia k tomu, aby ho stratili.
Nevie, koľko stojí jeho život. Ani by nemal.
Namiesto toho Ashley Grayová cestou z nemocnice zaspala v jeho autosedačke.
Jeho hlava sa naklonila na jednu stranu.
Keď vyrástol, sníval o tom, že sa stane delfínom, o šteniatku Ipinga a o prameňoch Slinky.
A ako minie bohatstvo vo výške 10 dolárov