Red Ashley: Watter prys kos 'n lewe? | Adelaide Nou -g-icon-error bewolkte-dag nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right 0A0871E9-1636-49F4-9041-2E36E2BB5333

Hy is slegs vyf jaar oud en kan nie 'n dodelike siekte uitspreek nie.
Die enigste middel wat hom kan red, sal $240,000 per jaar kos, maar wie moet betaal?
Dis 'n ondeunde stryd, gapende tande, hondjie-
Spesiale seuntjie wat daarvan hou om te lewe.
Gray het amper die skarnier van die voordeur laat val. “Jy’s hier!
Kyk, ek het my eerste tand verloor.
"Hy het van sy regtervoet na sy linkervoet gespring."
Hy het so helder geglimlag asof hy twee keer gelag het.
Nie lank gelede nie, het hy 'n foto geneem met 'n kindermodelagentskap --
Hulle het drie keer gekry in die derde foto wat vir die ander kinders geneem is.
Dis Ashley s'n.
Sy groot blou oë is altyd die laaste.
Ashley is anders as die ander vyf. jariges.
Hy het aan 'n seldsame en ongeneeslike dodelike siekte gely.
In die eerste jaar van sy lewe het dit hom amper doodgemaak.
Hy is nou hier -
In die gang van die klein huisie wat sy ouers gehuur het, spring hy oor en oor in die lug --
Net as gevolg van die liefdadigheid van 'n farmaseutiese maatskappy.
Hy neem medisyne wat die federale regering nie sal befonds nie.
Die 300 mg wat hy elke twee weke kry, is die koste van 'n gesinsmotor.
$240,000 per jaar.
Hy is gesond daarmee.
Daarsonder sal hy siek sterf.
Dis is eenvoudig.
Maar die verskriklike werklikheid is dat Ashley se toekoms afhang van die welwillendheid van multinasionale maatskappye.
Of die burokratiese pen en die knik van die politikus.
So elke keer as hy vloeibare goud neem, bid sy ouers stilweg vir dank.
Daar is nog twee weke oor vir 'n kosbare seun.
Die onderste stapelbed is Ashley s'n.
Hy het 'n klein slaapkamer met sy twee broers gedeel.
Baba Ollie in die klein bedjie in die hoekie
Lachlan het 'n stapelbed.
'n Sagte Elmo-kombers lê op Ashley se bed.
Die kombers het uitgekom toe hy die leuenaar gevind het.
Dit kan 40C buite wees-
Eendag in oostelike Melbourne sal hy dit na die sitkamer sleep.
Opgekrul op die bank.
Dit was die eerste teken dat Jason en Kerry Gray se seun weer in die hospitaal opgeneem is.
Die medisyne wat hy geneem het, was gebrekkig.
Hy is geneig tot ernstige infeksies en as hy koors het, sal hy direk hospitaal toe gaan vir ondersoeke en baie antibiotika gebruik.
Ecullizumab verhoed dat 'n deel van die immuunstelsel teen brein- en bloedvergiftiging werk.
Hulle kan nie risiko's in die hitte neem nie.
Daarmee kan Ashley egter nou oud word.
'n Slim brein kan nie 'n manier vind om aHUS te behandel nie, maar hierdie unieke behandelingsmetode beheer sy immuunstelsel goed.
Australiese owerhede befonds nie ecullizumab vir aHUS nie.
'n Jaar gelede is dit verwerp vir insluiting in Australië se lewensreddende dwelmprogram.
Dit voldoen nie aan streng standaarde nie.
Dit kan weer gebeur wanneer 'n paneel kundiges volgende maand weer oorweeg of die Minister van Gesondheid aangeraai moet word om goed te keur.
Indien wel, kan dit die lewens van tot 70 Australiërs verander.
Daar is geen waarborg dat Alexion sal voortgaan om Ashley se behandeling te befonds nie.
Die globale reuse het onlangs baie versoeke van Australiese pasiënte wat simpatiek is teenoor die behoefte daaraan, verwerp.
Hulle wag vir die federale regering om te begin betaal.
Wanneer hulle wag, word mense swakker en swakker.
15 cm diep buite die constate-kantoorvenster in Steve Spinto.
Die toestand onder vriespunt en sneeustorm is 6C.
'n Seuntjie wat sy lewe gehelp verander het, hardloop nou sowat 18 000 km ver in 'n kortbroek en T-hemde.
Ashley is een van honderde mense in die wêreld.
Die middel werk baie goed en regerings in 40 lande befonds aHUS-pasiënte.
Sommige noem dit Steve Jobs in die biotegnologiewêreld.
Maar jare lank, die farmaseutiese maatskappy waar hy gewerk het
Dit kan 'n mislukking van $1 miljard wees.
Dit is hoeveel ecullizumab belê het.
In die 1990's het navorsers aan die Yale Universiteit 'n moontlike manier gevind om die immuunstelsel te keer, en hulle het hul aandag gevestig op die behandeling van groot siektes.
Dit lyk asof dit weg is.
Ná twee en 'n half jaar se bou van 'n klein laboratorium, is daar steeds niks om te wys nie.
Tien jaar later was daar slegs 'n beperkte oorwinning. Dit het grimmig gelyk.
Maar 'n Britse bloedkenner het daarop aangedring dat hy 'n super wou gebruik.
Skaars outo-immuun siektes het uiteindelik vrugte afgewerp.
Byna 'n dekade nadat Alexion begin het, het die deurbraak gekom.
Squinto onthou baie duidelik.
Hy het sy laaste aandete saam met sy vrou voltooi. Die telefoon het gelui.
Dis 'n oproep van Brittanje af.
Die resultaat het uitgekom.
11 pasiënte in die proefneming verbeter.
Daar was 'n ernstige siekte aan die remme en die Alexion-span het hul aandag op 'n seldsame siekte gevestig.
Hulle het dit begin toepas op pasiënte met Ashley-sindroom.
Dit werk ook baie goed.
Squinto het daaraan gedink om die maatskappy te verkoop vir sy beter vooruitsigte, maar hy en sy kollegas
Stigter Leonard Bell het besluit om die probleem heeltemal op te los.
Ons is nie regte hande-dit-
"Dis die soort ou," het hy gesê. \"
Oor die volgende paar jaar, nadat sy vir aHUS-behandeling goedgekeur is, het dokters van oor die hele wêreld gebel.
Sommige gesinne smeek maatskappye om hulle toe te laat om aan hul liefdadigheidsprogramme deel te neem.
Niemand kan dit bekostig nie.
Joshua Cosman, 'n nierdeskundige by die Royal Children's Hospital, is een van hulle.
Hy het Ashley die eerste keer in 2009 ontmoet, wat baie siek was.
Ashley is 'n kandidaat vir die middel ecullizumab (of Soliris omdat dit verkoop is) omdat hy aanhou begin en, ten spyte van hul pogings, hy verder vasgevang is in nierversaking.
Kausman het onthou: "Hy is in 'n meer ernstige stadium van die siekte."
Maar ons het steeds 'n kans om dit met ecullizumab om te keer.
"Binne 'n paar weke nadat sy met dwelms begin het, het Ashley se toestand verbeter."
Voor die nuwe jaar het 'n swart Labrador-hondjie, Disel, aan Ashley se voet op die agterdek gegalop.
Die kinders het hom 'n geskenk vir Kersfees gegee.
Die seun het om hom gespring, 'n wens vir Kersvader.
Dit is bo-aan sy Kerslys.
Toe Ashley die naam van sy siekte probeer opsê het --
Sindroom van atipiese lisofanide
Die diesel het sy enkel gebyt.
Hy het vir val geslaan en gesê: "Daar is bloedarmoede in die urine."
"Dit was 'n gewaagde poging, 'n mediese poging vir 'n klein outjie."
Hy het 'n paar jaar gelede perfek gevaar.
Hy het vergeet dat dit 'n goeie teken was.
Dit is te lank gelede. Sy siekte het hierdie gesin duur te staan gekom.
Ma, pa en vyf kinders, insluitend die Tahlia-susters en die Mikayla-susters, wat saam met die kinders in die kamer in die voorportaal woon.
Daar word nie meer oor hierdie onuitspreeklike siekte gepraat nie.
Nou kan Kerri en Jason () eenvoudige dinge waardeer. En hulle doen.
Het 'n gesinsdag op die strand saam met honde deurgebring.
Kampering in RV Park.
Agterplaas vol groen gras.
Die geraas van klein voetjies en geluid.
Die swaai piep heen en weer met een kind of 'n ander.
Kerri glimlag en vier sy seun se verjaarsdag met trane.
Vyf is verby, maar daardie vieringe het nie hul glans verloor nie.
Die begin van sy lewe was so moeilik dat sy nie eens geglo het dat hy hom vir die eerste keer sou sien nie.
Vir Australiërs soos Ashley het taal alles verander. "Wesenlik."
Na 'n hersiening is dit in 2009 in standaard 4 van die lewensreddende dwelmprogram ingesluit.
Dit is 'n groot verandering.
Mense met seldsame siektes dink dit help om die projek te bevorder --
Lewensreddende medisyne
Hulle kan dit nie bereik nie.
Alle beloftes, maar geen aflewering nie.
Standaard 4 bepaal nou dat 'n middel deur die program aanvaar kan word, en die Advieskomitee vir Middelvoordeel moet "voorspel dat die pasiënt se lewe aansienlik verleng sal word as gevolg van die direkte gevolge van die gebruik van die middel".
In die veld van medisyne is strengheid alles.
"'Die lewe aansienlik verleng'" beteken eintlik Megan Fox, wat 'n seldsame siekte het en dink die woord maak die proses minder objektief. Meer dubbelsinnig.
Sy is in beheer van 'n groeiende mag vir propaganda vir seldsame siektes --
'n Seldsame geluid in Australië.
Ashley is net een persoon wat deur haar span verteenwoordig word.
Maar tot dusver is hy gelukkiger as die meeste mense.
Daar is geen twyfel dat sy gratis medisyne hom 'n langer lewensduur bied nie.
Veel langer.
Hy was aanvanklik die eenvoudigste baba.
Hy slaap en eet altyd soos hy moet.
Die geluk van 'n besige moeder.
Kerri se ma se fokus was op die muur van hul huis gebou
Toe die kinders minder as vyf maande per week was, het sy vorms gemaak met die hande en voete van elkeen van hulle.
Ten spyte van die toenemende aantal kuikens, is alles verby.
Twee maande nadat Ashley se voete en hande in die gips vasgevang was, het hy ongemaklik begin raak.
Iets het Kerri se sesde sintuig op 'n Sondagaand geprikkel, en sy het hom na 'n nuwe mediese sentrum geneem om oor 'n ernstige probleem bekommerd te wees.
"Jason het my gevra om hom asem te gee en hom in die bed te sit."
Haar man het langs haar op die bank gesit en skaam geglimlag.
Die algemene praktisyn het vermoed dat hy bloedarmoede gehad het.
Hulle het haar gevra om hom na die noodafdeling by Box Hill-hospitaal te neem.
Die konsultasiekamer was stampvol mediese personeel.
Chaos, haastige gesprekke, ingevoegde druppels, verpleegsters wat rondhardloop met vlekvrye staalbakkies vol naalde en buise.
En die oë van genade.
\"Dit is die eerste keer dat ek by \'O, s.\" was. .
Dit is ernstig," het Kerri gesê.
"Hulle het hom binne 'n uur na die Royal Children's Hospital gestuur --"
Terselfdertyd is ek steeds bekommerd oor klein dingetjies soos hoe ek die stootwaentjie moet hanteer wanneer ek in 'n ambulans is.
Sy wil weet hoe onbelangrik hierdie dinge werklik is.
AHUS het alles geword in die volgende jaar.
Sodra die diagnose bevestig is, het Ashley roetinebehandeling vir aHUS-pasiënte ontvang.
Maar dit werk net gedeeltelik.
Hy het dialise en plasma-uitruiling gehad.
Maar sy nierfunksie is af.
Dit lyk nie of Ashley sal grootword nie.
Die belangrikste ding vir haar is hoeveel hulle sal betaal as sy en Jason moet betaal vir die towermiddel om Ashley aan die lewe te hou.
Dit is onmoontlik.
Dit is die duurste dwelm op aarde.
Alhoewel die prys duur is, is dit die moeite werd om te oorweeg dat elke belastingbetaler in Australië slegs 1 pond sal verloor.
Om Ashley aan die lewe te hou, nege sent per jaar.
As elke bekende aHUS-pasiënt 'n toelaag van $2 ontvang.
Elke belastingbetaler betaal elke jaar die meeste.
Omdat dit nie vir elke pasiënt werk nie, is dit waarskynlik baie minder. Dit is nie veel nie.
Maar vir hierdie mense is hul lewens die moeite werd.
Dit word weesgeneeskunde genoem.
Hulle is gewoonlik duur omdat hulle vir ultra-nismarkte ontwikkel is.
Pasiënte met seldsame siektes
Daarom is die openbare gesondheidstelsel makliker om te verteer.
So baie min mense hoef hulle eintlik te gebruik.
Meghan Fox het gesê dat hoewel die Australiese gesondheidstelsel meer geneesmiddelnavorsing oor seldsame siektes gedoen het, dit nie hul sukses ondersteun sodra die resultate uitkom nie.
Dit is vir haar 'n teken dat hierdie klein, seldsame siektekohort as die hoogste vlak van tweedeklas-bevolking beskou word.
Haar hoop is verlede jaar verydel.
Die hersiening van die LSDP is 'n maand voor die federale verkiesing aangekondig.
Ongeveer 20 mense het 'n konferensieoproep bygewoon.
Departementsamptenare en afgevaardigdes van seldsame pasiënte, farmaseutiese maatskappye en dokters.
Daar is 'n versigtige maar hoopvolle gegons op hierdie lyn.
Maar niks sedertdien nie.
Geen e-pos, geen telefoon nie.
Fookes is steeds hoopvol.
\\Ek verwelkom kommentaar. Ons het dit nodig.
\"Sy behoort 'n lid van die hersieningspan te wees.
"Ons is bekommerd dat die LSDP erger sal word."
Australië se bekende noukeurigheid in mediese navorsing blyk befondsing vir seldsame siektes in die moeilikheid te bring.
Weesgeneesmiddels misluk dikwels in toetse op projekte omdat die seldsame siektepopulasie so klein is dat hulle dikwels nie aan die strawwe dubbele behoeftes voldoen nie
Blinde kliniese proewe van algemene siektemiddels.
Die dokter het gewaag dat as die metode nie die baba met die badwater uitgooi nie, dit al hoe nader sou kom.
En Fookes is verward.
"Om die een of ander rede moet pasiënte met seldsame siektes hul lewens verdedig."
Mense soos Ashley word nie siek van ooreet, rook of die gebruik van onwettige dwelms nie.
Hulle is met hierdie siekte gebore.
Maar wat die federale regering betref, is dit bloot slegte geluk".
Die dag toe hulle uitgevind het dat Ashley dalk sou sterf, het hy van Kelon se werk af by die hospitaal aangekom.
Hoekom het hy nie die spoedboete gekry nie? Dit was 'n goeie geluk.
Hy het langs Kerri by die Royal Children's Hospital gesit en Kausman het die toetsuitslae verduidelik.
In daardie kamer het Kausman vir hulle iets soos hierdie gesê: Deel van Ashley se immuunstelsel --
"Aanvulling"-
Veroorsaak onbeheerde aksie.
Hoe kon hulle nie weet nie?
Waarskynlik 'n genetiese defek.
Dit veroorsaak dat die bloedvate saamtrek, veroorsaak dat die bloedplaatjies 'n stolsel vorm en plaas fisiese druk op sy suurstof.
Dra rooibloedselle wat split.
Hy benodig dialise.
Daar is geen genesing nie.
Die siekte is noodlottig.
Hul seun kan sterf.
Maar al Jason Heard was chaos.
Niks hiervan maak sin nie.
Hierdie woorde sal nie gesê word nie.
"Ek onthou hoe ek daar saam met die dokter gesit het en na Kerri gedraai en haar gevra het:" Kez, wat het gebeur, "sy het net gehuil en gesê:" Ek weet nie, Jase."
Ek het geweet dit was ernstig.
Op daardie dag is die kritiek siek seun deur die hematologie-, niersiekte-, immunoloog-, chirurg- en pediaterondersoek gedoen.
Voor sesuur P. M. , hy was besig met 'n operasie om voor te berei vir dialise.
Vergoeding vir nierversaking
Jason werk vir 'n matrasmaatskappy sodat hy tuis na hul drie kinders kan omsien.
Ollie is drie jaar later gebore.
Kerri en Ashley het 'n jaar in die hospitaal deurgebring.
Sy het vir 'n paar weke op 'n slag op die outopilot gewerk, dan sou dit vir 'n dag die hoop ingegooi, dit weer optel en dit na die outopilot terugstel.
Jason is soos 'n enkelouer vir ander kinders.
Vir 'n rukkie was hy op 'n afstand van die siek seun in die swembad -- blou oë.
"Diep in my hart dink ek ek moes besluit het as ek nie naby gekom het nie." . .
Jason het gebewe, "dit sal makliker wees om hom te verloor."
Die data lyk nie goed vir die regering nie. Sedert 2009 —
Wanneer "wesenlik --" ingevoeg word
Slegs een nuwe siektegroep is by die lys van begunstigdes van die program gevoeg.
In elk geval, die groep het 80 deur die goedkeuringsproses bereik.
Nog 'n middel is ook bygevoeg, maar dit is 'n opdatering oor die siekte wat voor 2009 aangemeld is.
Dr. Suzanne Hill, voorsitter van die farmaseutiese welsynsadvieskomitee, het geweier om 'n onderhoud oor die lewensreddende medisyneplan te voer.
Sy het beleefd geantwoord dat dit nie gepas sou wees om selfs algemene vrae oor ecullizumab te beantwoord nie --vir-
Wag vir aHUS se besluit
'n Verteenwoordiger van seldsame siektes, wat geweier het om anoniem te bly, het aan die Herald Sun gesê dat die ontmoeting met Hill besonder frustrerend was.
"Sy het gelyk of sy met ons simpatiseer toe sy hoor wat ons gesê het."
Maar uiteindelik, het sy gesê, "jy moet met daardie politici praat, nie met my nie." \"
Kerri Grey, wat die aHUS-ondersteuningsgroep in Australië gestig het, glo dat die regering meer geld kan spandeer, maar nie.
Dollardata is oorskadu deur breër projekte.
Die plan is aanvraag --
Ry soos nodig, "het professor Chris Baggoley, hoof mediese beampte, in 'n e-pos in reaksie op 'n onderhoudversoek gesê.
Die idee van die program is om toegang te bied tot geteikende behandelings vir seldsame siektes wat nie die koste van die Farmaseutiese Voordele-program se voordeeltoets kan slaag nie.
Fookes sê waardevolle doelwit het mettertyd verdun.
"'Namate daar al hoe meer medisyne is om seldsame siektes te behandel, word dit al hoe moeiliker om hulle op te lys,' het sy gesê. \".
"Ek dink hulle wil die projek vertraag, maar hulle het dit basies op sy spoor geblokkeer."
Sy ouers het gesien hoe naby hy aan die krans was.
Voor Kersfees het Kerri 'n mal kontak met 'n ma van Queensland gehad.
Sy hoor dikwels Ashley se storie sonder ecullizumab.
Bianca Scott lê op 'n hospitaalbed in die Goudkus.
Sy doen dialise vir ure per dag om haar nierprobleme te hanteer.
Sy kry plasmavervangings wat probeer om haar mal immuunstelsel af te skakel.
Behandeling werk nie.
Drie weke gelede het haar ma, Tami Hamawi, na haar dogter geluister.
Haar longe was vol lug terwyl sy geslaap het.
Die laaste ding waaraan sy daardie aand gedink het, was waarskynlik die verlies van haar enigste kind.
Bianca het 'n HUS gehad toe sy 'n baba was, maar dit het skielik verlig.
Terwyl sy teruggekyk het na sommige van haar gradeplegtigheidsfoto's in Oktober, het sy bleek en pragtig geverf gelyk.
Dit is die begin van haar vinnige agteruitgang.
Die Bianca-gesin het hierdie siekte.
Sommige familielede wat dekades gelede aan niersiekte oorlede is, word nou deur aHUS veroorsaak.
Ecullizumab is buite die bereik van kinders.
Sy het Alexion vir 'n afslag gevra, maar sy het geweier.
Die nierdeskundige het haar meegedeel dat Bianca twee maande gehad het voordat haar nierskade onomkeerbaar was.
Sy probeer nou duisende dollars vir haar meisie se lewe vind.
Kenners dink politici stel uit, maar kinders hou van haar skyfies.
Tammy is steeds 'n optimis.
Sy hoop dat Bianca die eerste persoon in haar familie sal wees wat die vloek van aHUS breek.
Maar sy raak min tyd.
Daar is hoop.
Pyltjies aan die voorkant en hoek van die Royal Children's Hospital-korridor.
Toe sy ma hom weer kry, het hy baie nader geleun, sy onderlip afgetrek en die gaping tussen sy tande vir die skoonmaker gewys wat gehurk het om te gesels.
Hy het $5 daarvoor gekry.
Daar is ook 'n los een langsaan.
Slegs $10 per week.
Die RCH-personeel het gesien hoe Ashley, die stigter van indringende terapie, in 'n trog beland met sy siekte en toe herstel met sy middel van $9000 per dosis.
Die besoek aan die tandemuis wat hul klein pasiëntjie hoor, raak al hoe warmer.
Kinders moet genoeg bui hê om hierdie klein dingetjies te vier.
Een verpleegster het gesê dat wanneer Ashley elke twee weke 'n infusie kry, hulle daarvan hou om op die rooster te staan.
Geen ophef nie.
Hy het geglimlag T-
Die hemp, laat die drup aan sy portakath koppel, reg onder die vel aan die linkerkant van sy hart.
Hy weet nie veel van sy siekte af nie.
Sy "spesiale medisyne" is deel van die lewe, net soos om groente vir aandete te eet en jou tande te borsel.
Hy weet nie hoe naby sy ouers daaraan is om hom te verloor nie.
Hy weet nie hoeveel sy lewe werd is nie. Hy behoort ook nie.
In plaas daarvan het Ashley Gray in sy motorstoel aan die slaap geraak op pad huis toe van die hospitaal af.
Sy kop het na een kant gekantel.
Toe hy grootgeword het, het hy gedroom om 'n dolfyn, 'n Iping-hondjie en Slinky-vere te word.
En hoe hy $10 in rykdom sal spandeer