Спасавање Ешли: Колика је цена живота? | Аделаида сада -g-icon-error cloudy-day nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right 0A0871E9-1636-49F4-9041-2E36E2BB5333

Има само пет година и не може да изговори смртоносну болест.
Једини лек који га може спасити коштаће 240.000 долара годишње, али ко би требало да плати?
То је дрска битка, са размаченим зубима, штенећа-
Посебан малишан који воли да живи.
Греј је скоро испао са шарке улазних врата. „Овде си!“
Види, изгубио сам први зуб.
„Скочио је са десне ноге на леву.“
Осмехнуо се тако блиставо као да се двапут насмејао.
Не тако давно, сликао се са агенцијом за дечје манекенке --
Три пута су се ухватили на трећој фотографији снимљеној за осталу децу.
То је Ешлино.
Његове велике плаве очи су увек последње.
Ешли се разликује од осталих пет. једногодишњаци.
Боловао је од ретке и неизлечиве смртоносне болести.
У првој години живота, то га је скоро убило.
Он је сада овде -
У ходнику мале куће коју су његови родитељи изнајмили, скачући изнова и изнова у ваздух --
Само због добротворне помоћи једне фармацеутске компаније.
Он узима лекове које савезна влада неће да финансира.
300 мг које добија сваке две недеље је цена породичног аутомобила.
240.000 долара годишње.
Здрав је са тим.
Без тога, умреће болестан.
То је једноставно.
Али страшна стварност је да Ешлина будућност зависи од добре воље мултинационалних компанија.
Или бирократска оловка и климање главом политичара.
Зато сваки пут када узме течно злато, његови родитељи се у себи моле за захвалност.
Још су две недеље остале за непроцењивог сина.
Доњи кревет је Ешлиин.
Делио је малу спаваћу собу са своја два брата.
Беба Оли у малом кревету у углу
Лаклан има кревет на спрат.
Пахуљасто ћебе са Елмом лежи на Ешлином кревету.
Ћебе је изашло када је пронашао лажова.
Напољу би могло бити 40 степени Целзијуса -
Једног дана у источном Мелбурну, одвући ће га у салон.
Склупчао се на софи.
То је био први сигнал да је син Џејсона и Кери Греј поново хоспитализован.
Лек који је узимао је био неисправан.
Склон је тешким инфекцијама и ако има температуру, отићи ће директно у болницу на преглед и користити пуно антибиотика.
Екулизумаб спречава део имуног система да делује против тровања мозга и крви.
Не могу да ризикују по врућини.
Међутим, уз то, Ешли сада може да остари.
Паметан ум не може пронаћи начин да лечи аХУС, али ова јединствена метода лечења добро контролише његов имуни систем.
Аустралијске власти не финансирају екулизумаб за аХУС.
Пре годину дана, одбијен је за укључивање у аустралијски програм лекова који спасавају животе.
Не пролази строге стандарде.
Ово би се могло поновити када панел стручњака следећег месеца поново разматра да ли министру здравља треба саветовати да одобри.
Ако је тако, то би могло да промени животе чак 70 Аустралијанаца.
Нема гаранције да ће Алексион наставити да финансира Ешлино лечење.
Глобални гиганти су недавно одбили многе захтеве аустралијских пацијената који имају разумевања за потребе за њима.
Чекају да савезна влада почне да плаћа.
Када чекају, људи постају све слабији и слабији.
15 цм дубоко испред прозора канцеларије Констејта у Стиву Спинту.
Температура испод нуле и мећава је 6 степени Целзијуса.
Мали дечак, који му је помогао да промени живот, сада трчи око 18.000 км у шорцу и мајици.
Ешли је једна од стотина људи на свету.
Лек делује веома добро и владе у 40 земаља финансирају пацијенте са акутним хемолитичним синдромом (АХУС).
Неки то зову Стив Џобс у свету биотехнологије.
Али годинама је фармацеутска компанија у којој је радио
То би могао бити неуспех од милијарду долара.
Толико је уложено у екулизумаб.
Деведесетих година прошлог века, истраживачи са Универзитета Јејл смислили су потенцијални начин да зауставе бујно дејство имуног система и усмерили су пажњу на лечење тешких болести.
Изгледа као да је нестало.
После две и по године изградње мале лабораторије, још увек нема шта да се покаже.
Десет година касније, била је само ограничена победа. Изгледало је суморно.
Али британски стручњак за крв је инсистирао да жели да користи супер
Ретке аутоимуне болести су коначно дале резултате.
Скоро деценију након што је Алексион почео, дошло је до преокрета.
Сквинто се веома јасно сећа.
Завршио је своју последњу вечеру са женом. Телефон је зазвонио.
То је позив из Британије.
Резултат је изашао.
11 пацијената у испитивању се побољшава.
Дошло је до озбиљног проблема са кочницама и Алексион тим је усмерио пажњу на ретку болест.
Почели су да га примењују на пацијентима са Ешлијевим синдромом.
Такође веома добро функционише.
Скинто је размишљао да прода компанију због њених бољих перспектива, али он и његове колеге
Оснивач Леонард Бел је одлучио да потпуно реши проблем.
Нисмо ми прави љубитељи руку-
„Такав је човек“, рекао је. \"
Током наредних неколико година, након што је одобрено лечење аХУС-а, звали су лекари из целог света.
Неке породице моле компаније да им дозволе да учествују у њиховим добротворним програмима.
Нико то себи не може приуштити.
Џошуа Косман, стручњак за бубреге у Краљевској дечјој болници, један је од њих.
Први пут је упознао Ешли 2009. године, која је била веома болесна.
Ешли је кандидат за лек екулизумаб (или Солирис јер је продат) јер наставља да га користи и, упркос њиховим напорима, додатно је заглављен у отказивању бубрега.
Каусман се присетио: „Он је у озбиљнијој фази болести.“
Али још увек имамо шансу да то преокренемо екулизумабом.
У року од неколико недеља након што је почела да узима дрогу, Ешлино стање се побољшало.
Пре нове године, црно штене лабрадора, Дисел, галопирало је код Ешлиних ногу на задњој палуби.
Деца су му дала поклон за Божић.
Дечак је скакао око њега, желећи Деда Мраза.
Ово је на врху његове божићне листе.
Када је Ешли покушао да изговори име своје болести --
Синдром атипичног лизофанида
Дизел га је угризао за зглоб.
Притиснуо је фал и рекао: „Постоји анемија у урину.“
„Био је то смео подухват, медицински покушај за малог момка.“
Савршено је функционисао пре неколико година.
Заборавио је да је то добар знак.
Прошло је превише времена. Његова болест је коштала ову породицу.
Мама, тата и петоро деце, укључујући сестре Талија и сестре Микајла, које живе са децом у соби у предворју.
О овој неизрецивој болести се више не говори.
Сада Кери и Џејсон () могу да цене једноставне ствари. И они то раде.
Провели смо породични дан на плажи са псима.
Камповање у кампу за кампере.
Двориште пуно зелене траве.
Бука малих стопала и звук.
Љуљашка шкрипи напред-назад са једним или другим дететом.
Кери се осмехује и слави рођендан свог сина са сузама.
Пет је прошло, али те прославе нису изгубиле свој сјај.
Почетак његовог живота био је толико тежак да није ни веровала да ће га први пут видети.
За Аустралијанце попут Ешли, језик је променио све. „Суштински.“
Након прегледа, укључен је у стандард 4 програма лекова који спасавају животе 2009. године.
Ово је велика промена.
Људи са ретким болестима мисле да то помаже у покретању пројекта --
Лекови који спасавају живот
Не могу га достићи.
Сва обећања, али нема испоруке.
Стандард 4 сада предвиђа да лек може бити прихваћен од стране програма, а Саветодавни одбор за бенефиције од лекова мора „предвидети да ће живот пацијента бити знатно продужен због директних последица употребе лека“.
У области медицине, ригорозност је све.
„Значајно продужење живота“ заправо се односи на Меган Фокс, која има ретку болест и сматра да та реч чини процес мање објективним. Двосмисленије.
Она је задужена за растућу силу за пропаганду ретких болести --
Ретки звук у Аустралији.
Ешли је само једна особа коју представља њен тим.
Али за сада је имао више среће од већине људи.
Нема сумње да му бесплатни лекови обезбеђују дужи животни век.
Много дуже.
У почетку је био најједноставнија беба.
Он увек спава и једе како треба.
Срећа запослене мајке.
Керијина мајка је била усмерена на зид њиховог дома
Када су деца имала мање од пет месеци недељно, правила је калупе рукама и ногама сваког од њих.
Упркос све већем броју пилића, свему је крај.
Два месеца након што су Ешлијеве ноге и руке биле заглављене у гипсу, постао је нелагодан.
Једне недељне вечери нешто је покренуло Керино шесто чуло и она га је одвела у нови медицински центар да се брине о озбиљном проблему.
Џејсон ме је замолио да му дам дах и да га ставим у кревет.
Њен муж је седео поред ње на софи и стидљиво се осмехивао.
Лекар опште праксе је посумњао да има анемију.
Замолили су је да га одведе на одељење хитне помоћи у болници Бокс Хил.
Сала за консултације била је пуна медицинског особља.
Хаос, ужурбани разговор, убачене капи, медицинске сестре које трче около са послужавницима од нерђајућег челика пуним игала и цеви.
И очи милосрђа.
„Ово је први пут да сам био у „Ох, с.“ .
„Ово је озбиљно“, рекла је Кери.
„Послали су га у Краљевску дечју болницу за сат времена --“
Истовремено, још увек ме брину ситнице попут тога како треба да рукујем колицима када сам у колима хитне помоћи.
Она жели да зна колико су те ствари заправо неважне.
AHUS је постао све у наредној години.
Чим је дијагноза потврђена, Ешли је примала рутински третман за пацијенте са аХУС-ом.
Али то функционише само делимично.
Имао је дијализу и плазмаферезу.
Али његова функција бубрега је ослабљена.
Не изгледа као да ће Ешли одрасти.
Најважније јој је колико ће платити ако она и Џејсон буду морали да плате за магични лек како би Ешли остала у животу.
Ово је немогуће.
Ово је најскупљи лек на Земљи.
Иако је цена висока, вреди узети у обзир да ће сваки порески обвезник у Аустралији изгубити само 1 фунту.
Да би Ешли остао жив, девет центи годишње.
Ако сваки познати пацијент са аХУС-ом добије грант од 2 долара.
Сваки порески обвезник плаћа највише сваке године.
Пошто не делује код сваког пацијента, вероватно је да ће бити много мање. Није то много.
Али за ове људе, њихови животи вреде тога.
Зове се лек за сироте.
Обично су скупи јер су развијени за ултра-нишна тржишта
Пацијенти са ретким болестима
Зато је систем јавног здравства лакше сварити.
Дакле, врло мало људи их заправо мора користити.
Меган Фокс је рекла да иако је аустралијски здравствени систем спровео више истраживања лекова за ретке болести, то не подржава њихов успех када се резултати појаве.
То је за њу знак да се ова мала кохорта ретких болести сматра највишим нивоом популације другог реда.
Њене наде су се изјаловиле прошле године.
Ревизија ЛСДП-а је најављена месец дана пре савезних избора.
Око 20 људи је присуствовало конференцијском позиву.
Званичници одељења и делегати ретких пацијената, фармацеутских компанија и лекара.
На овој линији се осећа опрезно, али и надајуће зујање.
Али од тада ништа.
Без имејла, без телефона.
Фукс је и даље пун наде.
„Поздрављам коментаре.“ Потребно нам је.
„Она би требало да буде члан тима за рецензију.“
„Бринемо се да ће се ЛСДП погоршати.“
„Добро позната ригорозност Аустралије у медицинским истраживањима изгледа да је довела у проблеме финансирање ретких болести.“
Лекови за сирочад често не успевају у тестовима на пројектима јер је популација ретких болести толико мала да често не успевају да задовоље строге двоструке потребе.
Слепа клиничка испитивања лекова за уобичајене болести.
Доктор се усудио да претпостави да ако метода не избаци бебу са водом за купање, биће све ближе и ближе.
И Фукс је збуњен.
„Из неког разлога, пацијенти са ретким болестима морају да бране своје животе.“
Људи попут Ешли се не разбољевају од преједања, пушења или узимања илегалних дрога.
Рођени су са овом болешћу.
Али што се тиче савезне владе, ово је једноставно лоша срећа.
Дан када су сазнали да би Ешли могао умрети, стигао је у болницу са Келоновог посла.
Зашто није добио казну за прекорачење брзине? Била је то срећа.
Седео је поред Кери у Краљевској дечјој болници, а Каусман је објаснио резултате теста.
У тој соби, Каусман им је рекао нешто попут овога: Део Ешлиног имуног система --
\"Додатак\" -
Изазива неконтролисано дејство.
Како нису могли знати?
Вероватно генетски дефект.
То узрокује контракцију крвних судова, стварање угрушка од стране тромбоцита и врши физички притисак на његов кисеоник.
Носе црвена крвна зрнца која се деле.
Потребна му је дијализа.
Нема лека.
Болест је фатална.
Њихов син би могао да умре.
Али сав Џејсон Херд је био хаос.
Ништа од овога нема смисла.
Ове речи неће бити изговорене.
„Сећам се да сам седела тамо са докторком, окренула се ка Кери и питала је: „Кез, шта се десило“, она је само плакала и рекла: „Не знам, Џејси.“
Знала сам да је озбиљно.
Тог дана, критично болесног дечака прегледали су хематолог, стручњак за бубрежне болести, имунолог, хирург и педијатар.
Пре шест сати П. M. , радио је операцију како би се припремио за дијализу.
Надокнада за отказивање бубрега
Џејсон ради за компанију за производњу душека како би могао да брине о њихово троје деце код куће.
Оли је рођен три године касније.
Кери и Ешли су провеле годину дана у болници.
Радила је на аутопилоту по неколико недеља, онда би га сипао на гомилу један дан, поново би га покупио и ресетовао на аутопилот.
Џејсон је као самохрани родитељ другој деци.
Неко време је био на одстојању од болесног дечака у базену -- плавих очију.
„Дубоко у срцу, мислим да сам морао да одлучим ако се не приближим.“ . .
Џејсон се стресе: „Биће лакше да га изгубим.“
Подаци не изгледају добро за владу. Од 2009. године —
Приликом уметања „значајног --“
Само једна нова група болести је додата на списак корисника програма.
У сваком случају, група је кроз процес одобравања достигла 80.
Додат је још један лек, али ово је ажурирање о болести која је пријављена пре 2009. године.
Др. Сузан Хил, председница Саветодавног одбора за благостање фармацеутске компаније, одбила је да буде интервјуисана о плану лекова који спасавају животе.
Учтиво је одговорила да не би било прикладно одговарати чак ни на општа питања са екулизумабом --за-
Чекање одлуке aHUS-а
Представник за ретке болести, који је желео да буде именован, рекао је за Хералд Сан да је састанак са Хилом био посебно фрустрирајући.
„Чинило се да саосећа са нама када је чула шта смо рекли.“
Али на крају, рекла је, „треба да разговарате са тим политичарима, не са мном.“ \"
Кери Греј, која је основала групу за подршку aHUS у Аустралији, верује да влада може да потроши више новца, али не.
Подаци о долару су засенили шири пројекти.
„План је потражња --“
„Вози по потреби“, рекао је професор Крис Баголи, главни медицински службеник, у имејлу као одговор на захтев за интервју.
Идеја програма је да омогући приступ циљаним третманима ретких болести који не могу да прођу тест трошкова програма „Фармацеутске бенефиције“.
Фукс каже да је вредан циљ временом разблажен.
„Како постоји све више лекова за лечење ретких болести, све је теже навести их“, рекла је она. \".
„Мислим да желе да успоре пројекат, али су га у суштини блокирали на правом путу.“
Његови родитељи су видели колико је близу литице.
Пре Божића, Кери је имала луди контакт са мајком из Квинсленда.
Често чује Ешлину причу без екулизумаба.
Бјанка Скот лежи у болничком кревету у Голд Коусту.
Она иде на дијализу сатима дневно како би се изборила са отказивањем бубрега.
Прима плазма инфузије покушавајући да угаси њен луди имуни систем.
Лечење не функционише.
Пре три недеље, њена мајка Тами Хамави је послушала своју ћерку.
Плућа су јој била пуна ваздуха док је спавала.
Последња ствар о којој је помислила те ноћи вероватно је био губитак свог јединог детета.
Бјанка је имала аХУС када је била беба, али се изненада смирио.
Осврћући се на неке од својих фотографија са матуре у октобру, изгледала је бледо и лепо насликано.
Ово је почетак њеног брзог пада.
Породица Бјанка има ову болест.
Неки рођаци који су умрли од болести бубрега пре неколико деценија сада су познати као узроковани аХУС-ом.
Екулизумаб је ван домашаја деце.
Тражила је попуст од Алексион, али је она одбила.
Стручњак за бубреге јој је рекао да Бјанка има још два месеца пре него што оштећење бубрега постане неповратно.
Она сада покушава да пронађе хиљаде долара за живот своје девојчице.
Стручњаци сматрају да политичари одуговлаче, али да деца воле њене слајдове.
Тами је и даље оптимиста.
Она се нада да ће Бјанка бити прва особа у њеној породици која ће прекинути клетву аХУС-а.
Али јој понестаје времена.
Постоји нада.
Пикадо на предњем делу и углу ходника Краљевске дечје болнице.
Када га је мајка поново пронашла, био је веома близу, повлачио је доњу усну и показивао размак међу зубима чистачици која је чучнула да поприча.
Добио је 5 долара за то.
Поред њега је и један расути.
Само 10 долара недељно.
Особље Краљевског колеџа за хирургију видело је како Ешли, оснивач инвазивне терапије, пада у тешку ситуацију са својом болешћу, а затим се опоравља са својим леком од 9000 долара по дози.
Посета зубној вили која чује свог малог пацијента се захуктава.
Деца би требало да имају довољно расположења да прославе ове мале ствари.
Једна медицинска сестра је рекла да када Ешли добија инфузију сваке две недеље, воле да буду на списку.
Без гужве.
Осмехнуо се Т-
Кошуља, нека се инфузија споји са његовим портакатом, тачно испод коже на левој страни његовог срца.
Он не зна много о својој болести.
Његов „посебан лек“ је део живота, баш као што је једење поврћа за вечеру и прање зуба.
Он не зна колико су његови родитељи близу тога да га изгубе.
Он не зна колико му живот вреди. Нити би требало.
Уместо тога, Ешли Греј је заспала у његовом ауто-седишту на путу кући из болнице.
Глава му је била нагнута на једну страну.
Када је одрастао, сањао је да постане делфин, штене Ипинга и Слинки Спрингс.
И како ће потрошити богатство од 10 долара