Gelbstint Ashley: Kokia gyvybės kaina? | Adelaide Now -g-icon-error cloudy-day nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right 0A0871E9-1636-49F4-9041-2E36E2BB5333

Jam tik penkeri metai ir jis negali ištarti mirtinos ligos.
Vienintelis vaistas, kuris gali jį išgelbėti, kainuos 240 000 dolerių per metus, bet kas turėtų mokėti?
Tai įžūlus mūšis, tarpais dantytas, šuniukas-
Ypatingas mažas berniukas, kuris myli gyventi.
Grėjus vos nenuvertė lauko durų vyrio. "Tu čia!"
Žiūrėk, aš išmečiau pirmąjį dantį.
„Jis šoko nuo dešinės kojos ant kairės.“
Jis taip plačiai nusišypsojo, lyg būtų juokęsis du kartus.
Ne taip seniai jis nusifotografavo vaikų modelių agentūroje...
Trečioje nuotraukoje jie tris kartus buvo nufotografuoti kitiems vaikams.
Tai Ashley.
Jo didelės mėlynos akys visada paskutinės.
Ashley skiriasi nuo kitų penkių. metų amžiaus vaikų.
Jis sirgo reta ir nepagydoma mirtina liga.
Pirmaisiais gyvenimo metais tai jį beveik pražudė.
Jis dabar čia -
Mažo namelio, kurį nuomojosi jo tėvai, koridoriuje, šokinėdamas į orą vėl ir vėl –
Vien dėl farmacijos kompanijos labdaros.
Jis vartoja vaistus, kurių federalinė vyriausybė nefinansuoja.
300 mg, kuriuos jis gauna kas dvi savaites, yra šeimos automobilio kaina.
240 000 USD per metus.
Jis su tuo sveikas.
Be jo jis mirs ligotas.
Tai paprasta.
Tačiau siaubinga realybė yra ta, kad Ashley ateitis priklauso nuo tarptautinių korporacijų geros valios.
Arba biurokratinis rašiklis ir politiko linktelėjimas.
Taigi kiekvieną kartą, kai jis paima skystą auksą, jo tėvai tyliai meldžiasi už tai ir prašo padėkos.
Neįkainojamam sūnui dar liko dvi savaitės.
Apatinė lovos dalis priklauso Ashley.
Jis dalijosi mažu miegamuoju su dviem broliais.
Mažylis Ollie mažoje lovoje kampe
Lachlanas turi dviaukštę lovą.
Ant Ashley lovos guli pūkuotas Elmo antklodė.
Antklodė išlindo, kai jis rado melagį.
Lauke gali būti 40 laipsnių...
Vieną dieną rytų Melburne jis nutemps jį į poilsio kambarį.
Susisukęs ant sofos.
Tai buvo pirmas signalas, kad Jasono ir Kerry Gray sūnus vėl paguldytas į ligoninę.
Vaistas, kurį jis vartojo, buvo nekokybiškas.
Jis linkęs į sunkias infekcijas ir, jei karščiuoja, eis tiesiai į ligoninę patikrinti ir vartos daug antibiotikų.
Ekullizumabas neleidžia daliai imuninės sistemos kovoti su smegenų ir kraujo užkrėtimu.
Jie negali rizikuoti karštyje.
Tačiau su juo Ashley dabar gali pasenti.
Protingas protas negali rasti būdo, kaip gydyti aHUS, tačiau šis unikalus gydymo metodas gerai kontroliuoja jo imuninę sistemą.
Australijos valdžios institucijos nefinansuoja ekulizumabo aHUS.
Prieš metus jis buvo atmestas ir nebuvo įtrauktas į Australijos gyvybes gelbstinčių vaistų programą.
Jis neatitinka griežtų standartų.
Tai gali pasikartoti, kai kitą mėnesį ekspertų grupė vėl svarstys, ar sveikatos apsaugos ministrui reikėtų patarti pritarti.
Jei taip, tai galėtų pakeisti iki 70 australų gyvenimus.
Nėra jokių garantijų, kad Alexion ir toliau finansuos Ashley gydymą.
Pasauliniai gigantai neseniai atmetė daugybę Australijos pacientų prašymų, kurie pritaria jų poreikiui.
Jie laukia, kol federalinė vyriausybė pradės mokėti.
Laukdami žmonės vis silpnėja.
15 cm gylio už valstijos biuro lango Steve'e Spinto.
Temperatūra žemiau nulio ir pūga siekia 6 laipsnius Celsijaus.
Mažas berniukas, kuris padėjo pakeisti savo gyvenimą, dabar bėga 18 000 km su šortais ir marškinėliais.
Ashley yra viena iš šimtų žmonių pasaulyje.
Vaistas veikia labai gerai, ir 40 šalių vyriausybės finansuoja aHUS pacientus.
Kai kurie biotechnologijų pasaulyje jį vadina Steve'u Jobsu.
Tačiau daugelį metų farmacijos įmonėje, kurioje jis dirbo
Tai galėtų būti milijardo dolerių vertės nesėkmė.
Štai kiek investavo ekulizumabas.
Dešimtajame dešimtmetyje Jeilio universiteto tyrėjai sugalvojo galimą būdą sustabdyti siaučiančią imuninę sistemą ir atkreipė dėmesį į sunkių ligų gydymą.
Atrodo, lyg nebėra.
Po dvejų su puse metų statant nedidelę laboratoriją vis dar nėra ką parodyti.
Po dešimties metų pergalė buvo tik ribota. Atrodė niūriai.
Tačiau britų kraujo ekspertas tvirtino norėjęs naudoti super
Retos autoimuninės ligos pagaliau atsipirko.
Praėjus beveik dešimtmečiui nuo „Alexion“ veiklos pradžios, įvyko proveržis.
Squinto labai aiškiai prisimena.
Jis baigė paskutinę vakarienę su žmona. Suskambo telefonas.
Tai skambutis iš Didžiosios Britanijos.
Rezultatas išaiškėjo.
11 pacientų, dalyvavusių tyrime, būklė gerėja.
Stabdžius ištiko rimta liga, ir „Alexion“ komanda atkreipė dėmesį į retą ligą.
Jie pradėjo jį taikyti pacientams, sergantiems Ashley sindromu.
Tai taip pat veikia labai gerai.
Squinto galvojo apie įmonės pardavimą dėl šviesesnių perspektyvų, bet jis ir jo kolegos
Įkūrėjas Leonardas Bellas nusprendė problemą visiškai išspręsti.
„Mes nesame tikri rankų darbo...“
„Štai toks vaikinas“, – tarė jis. \"
Per ateinančius kelerius metus, kai buvo patvirtintas aHUS gydymas, gydytojai iš viso pasaulio skambino.
Kai kurios šeimos prašo įmonių leisti joms dalyvauti labdaros programose.
Niekas negali to sau leisti.
Joshua Cosmanas, inkstų ekspertas Karališkojoje vaikų ligoninėje, yra vienas iš jų.
Pirmą kartą su Ashley jis susipažino 2009 m., kuri jau buvo labai serganti.
Ashley yra kandidatas vartoti vaistą ekulizumabą (arba „Soliris“, nes jis buvo parduotas), nes jis ir toliau pradeda vartoti vaistus ir, nepaisant jų pastangų, vis labiau įstringa inkstų nepakankamumo stadijoje.
Kausmanas prisiminė: „Jis yra sunkesnėje ligos stadijoje.“
Tačiau mes vis dar turime galimybę tai pakeisti su ekulizumabu.
„Per kelias savaites nuo vaistų vartojimo pradžios Ashley būklė pagerėjo.“
Prieš Naujuosius metus juodas labradoro šuniukas Diselis šuoliavo prie Ashley kojos galinėje terasoje.
Vaikai jam įteikė Kalėdų dovaną.
Berniukas šokinėjo aplink jį, palinkėdamas Kalėdų Seneliui.
Tai yra jo kalėdinių dovanų sąrašo viršuje.
Kai Ashley bandė ištarti savo ligos pavadinimą...
Netipinio lizofanido sindromas
Dyzelinas jam įkando į kulkšnį.
Jis paspaudė „fal“ ir pasakė: „Šlapime yra anemijos“.
„Tai buvo drąsios pastangos, medicininis bandymas mažam vaikinui.“
Prieš keletą metų jis tobulai pasirodė.
Jis pamiršo, kad tai geras ženklas.
Jau per ilgai praėjo. jo liga kainavo šiai šeimai.
Mama, tėtis ir penki vaikai, įskaitant Tahlias ir Mikaylas, kurios gyvena su vaikais kambaryje vestibiulyje.
Apie šią neištariamą ligą nebekalbama.
Dabar Kerri ir Jasonas () moka vertinti paprastus dalykus. Ir jie tai daro.
Praleidome dieną su šeima paplūdimyje su šunimis.
Kempingas RV parke.
Kiemas pilnas žalios žolės.
Mažų kojelių ir garso triukšmas.
Sūpynės girgžda pirmyn ir atgal su vienu ar kitu vaiku.
Kerri šypsosi ir su ašaromis švenčia sūnaus gimtadienį.
Praėjo penkios, bet tos šventės neprarado savo žavesio.
Jo gyvenimo pradžia buvo tokia sunki, kad ji net nepatikėjo, jog jis jį pamatys pirmą kartą.
Australams, tokiems kaip Ashley, kalba pakeitė viską. „Iš esmės.“
„Po peržiūros, 2009 m. jis buvo įtrauktas į gyvybę gelbstinčių vaistų programos 4 standartą.“
Tai yra esminis pokytis.
Žmonės, sergantys retomis ligomis, mano, kad tai padeda įgyvendinti projektą...
Gyvybę gelbstintys vaistai
Jie negali jo pasiekti.
Visi pažadai, bet jokio ištesėjimo.
4-ajame standarte dabar numatyta, kad programa gali priimti vaistą, o Vaistų išmokų patariamasis komitetas turi „numatyti, kad paciento gyvenimas labai pailgės dėl tiesioginių vaisto vartojimo pasekmių“.
Medicinos srityje griežtumas yra viskas.
„Žymiai pailginti gyvenimą“ iš tikrųjų reiškia Megan Fox, kuri serga reta liga ir mano, kad šis žodis sumažina proceso objektyvumą. Labiau dviprasmiškas.
Ji vadovauja augančiai retų ligų propagandos jėgai...
Retas garsas Australijoje.
Ashley yra tik vienas asmuo, kuriam atstovauja jos komanda.
Bet kol kas jam labiau pasisekė nei daugumai žmonių.
Nėra abejonės, kad nemokami vaistai jam suteikia ilgesnę gyvenimo trukmę.
Daug ilgiau.
Iš pradžių jis buvo paprasčiausias kūdikis.
Jis visada miega ir valgo taip, kaip turėtų.
Užimtos mamos laimė.
Kerri mamos dėmesys buvo sutelktas į jų namų sieną
Kai vaikams buvo mažiau nei penki mėnesiai per savaitę, ji gamino formas iš kiekvieno iš jų rankų ir kojų.
Nepaisant didėjančio jauniklių skaičiaus, viskas baigėsi.
Praėjus dviem mėnesiams po to, kai Ashley pėdos ir rankos buvo sugipsuotos, jis pasidarė neramus.
Sekmadienio vakarą kažkas pažadino Kerri šeštąjį pojūtį ir ji nusivedė jį į naują medicinos centrą, kad susirūpintų dėl rimtos problemos.
„Džeisonas paprašė manęs duoti jam kvėpuoti ir paguldyti jį į lovą.“
Jos vyras atsisėdo šalia jos ant sofos ir droviai šyptelėjo.
Bendrosios praktikos gydytojas įtarė, kad jam – mažakraujystė.
Jie paprašė jos nuvežti jį į Box Hill ligoninės skubios pagalbos skyrių.
Konsultacijų kambarys buvo pilnas medicinos personalo.
Chaosas, skuboti pokalbiai, įkišti lašai, slaugytojos, bėgiojančios aplinkui su nerūdijančio plieno padėklais, pilnais adatų ir vamzdelių.
Ir gailestingumo akys.
\"Tai pirmas kartas, kai esu \"O, s. .
Tai rimta“, – sakė Kerri.
„Jie per valandą išsiuntė jį į Karališkąją vaikų ligoninę...“
Tuo pačiu metu vis dar nerimauju dėl smulkmenų, pavyzdžiui, kaip turėčiau elgtis su vežimėliu, kai esu greitosios pagalbos automobilyje.
Ji nori žinoti, kiek iš tikrųjų šie dalykai nereikšmingi.
AHUS kitais metais tapo viskuo.
Kai tik diagnozė buvo patvirtinta, Ashley pradėjo gydymą, skirtą aHUS pacientams.
Bet tai veikia tik iš dalies.
Jam buvo atlikta dializė ir plazmos mainai.
Bet jo inkstų funkcija sutrikusi.
Nepanašu, kad Ashley užaugs.
Svarbiausia jai yra tai, kiek jie sumokės, jei jai ir Jasonui teks mokėti už stebuklingą vaistą, kad Ashley išgyventų.
Tai neįmanoma.
Tai brangiausias vaistas Žemėje.
Nors kaina didelė, verta atsižvelgti į tai, kad kiekvienas Australijos mokesčių mokėtojas numes tik 1 svarą.
Kad Ashley išgyventų, devyni centai per metus.
Jei kiekvienas žinomas aHUS pacientas gauna 2 USD dotaciją.
Kiekvienas mokesčių mokėtojas kasmet sumoka daugiausia.
Kadangi tai neveikia kiekvienam pacientui, tikėtina, kad jo bus daug mažiau. Tai nėra daug.
Bet šiems žmonėms jų gyvenimas to vertas.
Tai vadinama retų ligų vaistu.
Paprastai jie yra brangūs, nes yra sukurti itin nišinėms rinkoms.
Pacientai, sergantys retomis ligomis
Štai kodėl visuomenės sveikatos sistema yra lengviau virškinama.
Taigi labai nedaugeliui žmonių iš tikrųjų reikia jais naudotis.
Meghan Fox teigė, kad nors Australijos sveikatos sistema atliko daugiau vaistų tyrimų, skirtų retoms ligoms, ji nepalaiko jų sėkmės, kai bus paskelbti rezultatai.
Jai tai ženklas, kad ši maža, retų ligų kohorta laikoma aukščiausiu antrarūšės populiacijos lygiu.
Jos viltys žlugo praėjusiais metais.
LSDP peržiūra buvo paskelbta likus mėnesiui iki federalinių rinkimų.
Konferenciniame pokalbyje dalyvavo apie 20 žmonių.
Departamento pareigūnai ir retų pacientų, vaistų kompanijų bei gydytojų atstovai.
Šioje linijoje tvyro atsargus, bet viltingas šurmulys.
Bet nuo to laiko nieko.
Nėra el. pašto, nėra telefono.
Fookesas vis dar viltingas.
\"Laukiai laukiu komentarų. Mums to reikia.
„Ji turėtų būti peržiūros komandos narė.“
„Mes nerimaujame, kad LSDP padėtis pablogės.“
„Atrodo, kad gerai žinomas Australijos griežtumas medicininių tyrimų srityje sukėlė problemų dėl retų ligų finansavimo.“
Retųjų ligų vaistai dažnai neatlaiko projektų bandymų, nes retų ligų populiacija yra tokia maža, kad jie dažnai neatitinka griežtų dvejopų poreikių.
Aklieji klinikiniai tyrimai, skirti įprastiems ligoms gydyti skirtiems vaistams.
Gydytojas išdrįso teigti, kad jei šis metodas neišpiltų kūdikio kartu su vonios vandeniu, jis vis artėtų.
Ir Fookes yra sumišę.
„Dėl kažkokių priežasčių retomis ligomis sergantys pacientai privalo ginti savo gyvybes.“
Tokie žmonės kaip Ashley neserga nuo persivalgymo, rūkymo ar nelegalių narkotikų vartojimo.
Jie gimė su šia liga.
Tačiau federalinės vyriausybės požiūriu tai tiesiog nesėkmė“.
Tą dieną, kai jie sužinojo, kad Ashley gali mirti, jis atvyko į ligoninę iš Kelono darbo.
Kodėl jam nebuvo skirta bauda už greičio viršijimą? Jam pasisekė.
Jis sėdėjo šalia Kerri Karališkojoje vaikų ligoninėje, o Kausmanas paaiškino tyrimų rezultatus.
Tame kambaryje Kausmanas jiems pasakė maždaug taip: Ashley imuninės sistemos dalis...
„Papildas“ –
Sukelia nekontroliuojamą veiksmą.
Kaip jie galėjo nežinoti?
Tikriausiai genetinis defektas.
Dėl to susitraukia kraujagyslės, trombocitai sudaro krešulį ir fiziškai spaudžia deguonį.
Nešioti raudonuosius kraujo kūnelius, kurie skyla.
Jam reikia dializės.
Nėra jokio vaisto.
Liga yra mirtina.
Jų sūnus galėjo mirti.
Bet visas Jasonas Heardas buvo chaosas.
Visa tai neturi prasmės.
Šie žodžiai nebus ištarti.
„Pamenu, kaip sėdėjau su gydytoja, atsisukau į Kerri ir paklausiau:“ „Kez, kas atsitiko?“ „Ji tik verkė ir tarė: „Nežinau, Jase.“
Žinojau, kad tai rimta.
Tą dieną kritinės būklės berniuką apžiūrėjo hematologijos, inkstų ligų, imunologas, chirurgas ir pediatras.
Prieš šeštą valandą P. M. jam buvo atliekama operacija, skirta pasiruošti dializei.
Kompensacija už inkstų nepakankamumą
Jasonas dirba čiužinių įmonėje, kad galėtų namuose prižiūrėti jų tris vaikus.
Ollie gimė po trejų metų.
Kerri ir Ashley metus praleido ligoninėje.
Ji dirbdavo autopilotu po porą savaičių, tada jis dienai pildavo krūvą, vėl jį pakeldavo ir perjungdavo į autopilotą.
Džeisonas yra tarsi vienišas tėvas kitiems vaikams.
Kurį laiką jis buvo atokiau nuo sergančio berniuko baseine – mėlynakis.
„Giliai širdyje manau, kad turėjau apsispręsti, jei nepriartėčiau.“ . .
Džeisonas sudrebėjo: „Bus lengviau jį prarasti“.
„Duomenys vyriausybei neatrodo geri.“ Nuo 2009 m. –
Įterpiant „esminis“ –
Į programos paramos gavėjų sąrašą įtraukta tik viena nauja ligų grupė.
Bet kuriuo atveju, grupė per patvirtinimo procesą pasiekė 80 narių.
Taip pat buvo pridėtas dar vienas vaistas, tačiau tai yra atnaujinta informacija apie ligą, apie kurią buvo pranešta iki 2009 m.
Dr. Farmacijos gerovės patariamojo komiteto pirmininkė Suzanne Hill atsisakė duoti interviu apie gyvybę gelbstinčių vaistų planą.
Ji mandagiai atsakė, kad nebūtų tinkama atsakyti net į bendro pobūdžio klausimus apie ekulizumabą – dėl…
Laukiama aHUS sprendimo
Retų ligų atstovas, kuris atsisakė skelbti savo vardą, „Herald Sun“ sakė, kad susitikimas su Hillu buvo ypač varginantis.
„Atrodė, kad ji mums užjautė, kai išgirdo, ką pasakėme.“
Bet galiausiai, tarė ji, „jums reikia kalbėtis su tais politikais, o ne su manimi“. \"
Kerri Grey, įkūrusi aHUS paramos grupę Australijoje, mano, kad vyriausybė gali išleisti daugiau pinigų, bet ne.
Dolerio duomenis nustelbė platesni projektai.
„Planas yra paklausa –“
„Vairuokite pagal poreikį“, – el. laiške, atsakydamas į prašymą duoti interviu, teigė vyriausiasis medicinos pareigūnas profesorius Chrisas Baggoley.
Programos idėja – suteikti prieigą prie tikslinių retų ligų gydymo būdų, kurie neatitinka Farmacijos išmokų programos kainos ir naudos testo.
Fookes teigia, kad vertingas tikslas laikui bėgant susilpnėjo.
„Kadangi vaistų retoms ligoms gydyti yra vis daugiau, juos išvardyti darosi vis sunkiau“, – sakė ji. \".
„Manau, kad jie nori sulėtinti projektą, bet iš esmės jį sustabdė.“
Jo tėvai matė, kaip arti jis buvo prie uolos.
Prieš Kalėdas Kerri užmezgė keistą kontaktą su motina iš Kvinslando.
Ji dažnai girdi Ashley istoriją be ekulizumabo.
Bianca Scott guli ligoninės lovoje Gold Kouste.
Jai kasdien valandų valandas atliekama dializė, kad susidorotų su inkstų nepakankamumu.
Jai skirti plazmos pakaitalai, bandantys nuslopinti jos beprotišką imuninę sistemą.
Gydymas nepadeda.
Prieš tris savaites jos mama Tami Hamawi išklausė dukterį.
Jos plaučiai buvo pilni oro, kol ji miegojo.
Paskutinis dalykas, apie kurį ji pagalvojo tą naktį, tikriausiai buvo vienintelio vaiko netektis.
Bianca kūdikystėje sirgo aHUS, bet jis staiga palengvėjo.
Žvelgdama atgal į kai kurias savo spalio mėnesio išleistuvių nuotraukas, ji atrodė išblyškusi ir gražiai pasidažiusi.
Tai jos spartaus nuosmukio pradžia.
Biancos šeima serga šia liga.
Kai kuriems giminaičiams, mirusiems nuo inkstų ligos prieš dešimtmečius, dabar žinoma, kad juos sukelia aHUS.
Ekullizumabas yra vaikams nepasiekiamoje vietoje.
Ji paprašė Aleksiono nuolaidos, bet ši atsisakė.
Inkstų ekspertas jai pasakė, kad Biancai liko du mėnesiai, kol jos inkstų pažeidimas taps negrįžtamas.
Dabar ji bando rasti tūkstančius dolerių savo mergaitės gyvybei.
Ekspertai mano, politikai delsia, bet vaikams patinka jos skaidrės.
Tammy vis dar optimistė.
Ji tikisi, kad Bianca bus pirmasis asmuo jos šeimoje, nutraukęs aHUS prakeiksmą.
Bet jai baigiasi laikas.
Yra vilties.
Smiginis Karališkosios vaikų ligoninės koridoriaus priekyje ir kampe.
Kai mama jį vėl rado, jis buvo pasilenkęs labai arti, nuleidęs apatinę lūpą ir parodęs tarpą tarp dantų valytojai, kuri pritūpė pasikalbėti.
Už tai jis gavo 5 dolerius.
Šalia yra ir vienas palaidas.
Tik 10 dolerių per savaitę.
RCH darbuotojai matė, kaip Ashley dėl savo ligos, invazinės terapijos įkūrėjo, atsidūrė dugne, o paskui atsigavo su savo 9000 dolerių kainuojančiu vaistu.
Vizitas pas dantukų fėją, išgirdusi jų mažąjį pacientą, darosi vis įkaitusi.
Vaikai turėtų turėti pakankamai nuotaikos švęsti šiuos mažus dalykus.
Viena slaugytoja pasakė, kad kai Ashley infuzija atliekama kas dvi savaites, jai patinka būti įtrauktai į sąrašą.
Jokių rūpesčių.
Jis nusišypsojo – T.
Marškiniai, leiskite lašelinei prisijungti prie jo portakato, tiesiai po oda kairėje širdies pusėje.
Jis daug nežino apie savo ligą.
Jo „ypatingi vaistai“ yra gyvenimo dalis, kaip ir daržovių valgymas vakarienei bei dantų valymas.
Jis nežino, kaip arti jo tėvų yra tikimybė jį prarasti.
Jis nežino, kiek vertas jo gyvenimas. Jis taip pat neturėtų.
Vietoj to, Ashley Gray užmigo jo automobilinėje kėdutėje grįždama namo iš ligoninės.
Jo galva pakreipta į vieną pusę.
Užaugęs jis svajojo tapti delfinu, Ipingo šuniuku ir Slinky Springsu.
Ir kaip jis išleis 10 dolerių turtų