Reševanje Ashley: Kakšna je cena življenja? | Adelaide zdaj -g-icon-error oblačno-dan nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right 0A0871E9-1636-49F4-9041-2E36E2BB5333

Star je komaj pet let in ne more izgovoriti smrtonosne bolezni.
Edino zdravilo, ki ga lahko reši, bo stalo 240.000 dolarjev na leto, ampak kdo naj plača?
To je predrzna bitka, z vrzeljo v zobih, mladička-
Poseben fant, ki rad živi.
Gray je skoraj odvrgel tečaj vhodnih vrat. "Tukaj si!"
Glej, izgubil sem prvi zob.
« Skočil je z desne noge na levo.
Nasmehnil se je tako svetlo, kot bi se zasmejal dvakrat.
Pred kratkim se je fotografiral z otroško modno agencijo --
Na tretji fotografiji, ki so jo posneli za druge otroke, so se ujeli trikrat.
To je Ashleyjino.
Njegove velike modre oči so vedno zadnje.
Ashley je drugačna od ostalih petih. enoletniki.
Trpel je za redko in neozdravljivo smrtno boleznijo.
V prvem letu njegovega življenja ga je to skoraj ubilo.
Zdaj je tukaj -
Na hodniku majhne hiše, ki so jo najeli njegovi starši, je vedno znova skakal v zrak --
Samo zaradi dobrodelnosti farmacevtskega podjetja.
Jemlje zdravila, ki jih zvezna vlada ne financira.
300 mg, ki jih dobi vsaka dva tedna, stane toliko kot družinski avto.
240.000 dolarjev na leto.
Z njim je zdrav.
Brez tega bo umrl bolan.
To je preprosto.
Toda grozna resničnost je, da je Ashleyjeva prihodnost odvisna od dobre volje multinacionalk.
Ali birokratsko pero in kimanje politika.
Zato vsakič, ko vzame tekoče zlato, starši tiho molijo za zahvalo.
Za neprecenljivega sina sta ostala še dva tedna.
Spodnji pograd je Ashleyin.
Z dvema bratoma si je delil majhno spalnico.
Dojenček Ollie v majhni posteljici v kotu
Lachlan ima pograd.
Na Ashleyjini postelji leži puhasta odeja z Elmom.
Odeja je prišla ven, ko je našel lažnivca.
Zunaj je lahko 40 stopinj Celzija -
Nekega dne v vzhodnem Melbournu ga bo odvlekel v salon.
Zvit na kavču.
To je bil prvi znak, da je sin Jasona in Kerry Gray spet hospitaliziran.
Zdravilo, ki ga je jemal, je bilo napačno.
Nagnjen je k hudim okužbam in če ima vročino, bo šel naravnost v bolnišnico na pregled in uporabil veliko antibiotikov.
Ekulizumab preprečuje delu imunskega sistema, da bi deloval proti zastrupitvi možganov in krvi.
V vročini ne morejo tvegati.
Z njim pa se Ashley zdaj lahko postara.
Pameten um ne more najti načina za zdravljenje aHUS, vendar ta edinstvena metoda zdravljenja dobro nadzoruje njegov imunski sistem.
Avstralski organi ne financirajo ekulizumaba za aHUS.
Pred enim letom je bila zavrnjena za vključitev v avstralski program zdravil, ki rešujejo življenja.
Ne izpolnjuje strogih standardov.
To bi se lahko ponovilo, ko bo skupina strokovnjakov naslednji mesec ponovno preučila, ali je treba ministru za zdravje svetovati odobritev.
Če bo tako, bi to lahko spremenilo življenja do 70 Avstralcev.
Ni zagotovila, da bo Alexion še naprej financiral Ashleyjino zdravljenje.
Svetovni velikani so nedavno zavrnili številne prošnje avstralskih pacientov, ki so sočutni z njihovo potrebo.
Čakajo, da zvezna vlada začne plačevati.
Ko čakajo, ljudje postajajo vedno šibkejši.
15 cm globoko zunaj okna konstitutivne pisarne v Steve Spintu.
Razmere pod lediščem in snežni metež so 6 °C.
Majhen deček, ki mu je pomagal spremeniti življenje, zdaj teče približno 18.000 km stran v kratkih hlačah in majici s kratkimi rokavi.
Ashley je ena od stotin ljudi na svetu.
Zdravilo deluje zelo dobro in vlade v 40 državah financirajo bolnike z aHUS.
Nekateri temu v svetu biotehnologije pravijo Steve Jobs.
Toda farmacevtsko podjetje, v katerem je delal leta
Lahko bi šlo za neuspeh v višini milijarde dolarjev.
Toliko je bilo vloženih v ekulizumab.
V devetdesetih letih prejšnjega stoletja so raziskovalci na univerzi Yale odkrili potencialni način za zaustavitev divjanja imunskega sistema in svojo pozornost usmerili v zdravljenje hudih bolezni.
Zgleda, kot da je izginilo.
Po dveh letih in pol gradnje majhnega laboratorija še vedno ni ničesar za pokazati.
Deset let pozneje je bila zmaga le omejena. Izgledalo je mračno.
Toda britanski strokovnjak za kri je vztrajal, da želi uporabiti super
Redke avtoimunske bolezni so se končno obrestovale.
Skoraj desetletje po začetku Alexiona je prišel preboj.
Squinto se zelo jasno spominja.
Svojo zadnjo večerjo je končal z ženo. Telefon je zazvonil.
To je klic iz Velike Britanije.
Rezultat je prišel ven.
11 bolnikov v preskušanju se izboljšuje.
Prišlo je do hude bolezni na zavorah in ekipa Alexion je svojo pozornost usmerila na redko bolezen.
Začeli so ga uporabljati pri bolnikih z Ashleyjevim sindromom.
Deluje tudi zelo dobro.
Squinto je razmišljal o prodaji podjetja zaradi boljših možnosti, vendar on in njegovi sodelavci
Ustanovitelj Leonard Bell se je odločil, da bo težavo popolnoma rešil.
Nismo pravi praktiki-
"To je pa takšen tip," je rekel. \"
V naslednjih nekaj letih, po odobritvi zdravljenja aHUS, so klicali zdravniki z vsega sveta.
Nekatere družine prosijo podjetja, naj jim dovolijo sodelovanje v njihovih dobrodelnih programih.
Nihče si tega ne more privoščiti.
Joshua Cosman, strokovnjak za ledvice v Kraljevi otroški bolnišnici, je eden izmed njih.
Ashley je prvič srečal leta 2009, ko je bila zelo bolna.
Ashley je kandidat za zdravilo ekulizumab (ali Soliris, ker je bilo prodano), ker še naprej jemlje zdravilo in kljub njihovim prizadevanjem še bolj trpi zaradi odpovedi ledvic.
Kausman se je spominjal: »Je v resnejši fazi bolezni.«
Vendar imamo še vedno možnost, da to obrnemo z ekulizumabom.
V nekaj tednih po začetku jemanja drog se je Ashleyjevo stanje izboljšalo.
Pred novim letom je črni labradorski mladiček Disel galopiral ob Ashleyjinih nogah na zadnji terasi.
Otroci so mu za božič dali darilo.
Fant je skakal okoli njega, kot da bi si zaželel Božička.
To je na vrhu njegovega božičnega seznama.
Ko je Ashley poskušal recitirati ime svoje bolezni --
Sindrom atipičnega lizofanida
Dizel mu je ugriznil v gleženj.
Pritisnil je fal in rekel: "V urinu je anemija."
"To je bil drzen poskus, medicinski poseg za majhnega fantka."
Pred nekaj leti je bil popoln.
Pozabil je, da je to dober znak.
Predolgo je že minilo. Njegova bolezen je to družino stala denarja.
Mama, oče in pet otrok, vključno s sestrama Tahlia in Mikayla, ki živijo z otroki v sobi v avli.
O tej neizgovorljivi bolezni se ne govori več.
Kerri in Jason () zdaj znata ceniti preproste stvari. In to tudi počnejo.
Družinski dan smo preživeli na plaži s psi.
Kampiranje v parku za avtodome.
Dvorišče polno zelene trave.
Šum majhnih nog in zvok.
Gugalnica škripa naprej in nazaj z enim ali drugim otrokom.
Kerri se nasmehne in s solzami praznuje sinov rojstni dan.
Pet jih je že minilo, a ta praznovanja niso izgubila svojega sijaja.
Začetek njegovega življenja je bil tako težak, da sploh ni verjela, da ga bo prvič videl.
Za Avstralce, kot je Ashley, je jezik spremenil vse. "Bistveno."
Po pregledu je bil leta 2009 vključen v 4. standard programa zdravil, ki rešujejo življenja.
To je velika sprememba.
Ljudje z redkimi boleznimi menijo, da to pomaga pri uresničevanju projekta --
Zdravila, ki rešujejo življenja
Ne morejo ga doseči.
Vse obljube, a nič izpolnitve.
Standard 4 zdaj določa, da lahko program sprejme zdravilo, Svetovalni odbor za koristi zdravil pa mora "predvideti, da se bo življenje pacienta zaradi neposrednih posledic uporabe zdravila močno podaljšalo".
Na področju medicine je strogost vse.
"Znatno podaljšanje življenja" v resnici pomeni Megan Fox, ki ima redko bolezen in meni, da beseda postopek naredi manj objektiven. Bolj dvoumno.
Odgovorna je za vse večjo propagando redkih bolezni --
Redek zvok v Avstraliji.
Ashley je le ena oseba, ki jo zastopa njena ekipa.
Ampak zaenkrat ima več sreče kot večina ljudi.
Ni dvoma, da mu brezplačna zdravila zagotavljajo daljšo življenjsko dobo.
Veliko dlje.
Sprva je bil najpreprostejši dojenček.
Vedno spi in je, kot bi moral.
Sreča zaposlene matere.
Kerrijeva mama se je osredotočila na steno njunega doma.
Ko so bili otroci stari manj kot pet mesecev, je z rokami in nogami vsakega od njih izdelovala kalupe.
Kljub naraščajočemu številu piščancev je vsega konec.
Dva meseca po tem, ko so Ashleyju zavili mavec na noge in roke, je postal nemiren.
Neke nedeljske noči je nekaj sprožilo Kerriin šesti čut in ga je odpeljala v nov zdravstveni center, da bi se obremenjeval z resno težavo.
"Jason me je prosil, naj mu dam malo sape in ga spravim v posteljo."
Njen mož je sedel poleg nje na kavču in se sramežljivo nasmehnil.
Splošni zdravnik je posumil, da ima anemijo.
Prosili so jo, naj ga odpelje na urgenco v bolnišnico Box Hill.
Soba za posvetovanje je bila polna medicinskega osebja.
Kaos, naglicani pogovori, vstavljene kapljice, medicinske sestre, ki tečejo naokoli z nerjavečimi jeklenimi pladnji, polnimi igel in cevk.
In oči usmiljenja.
"To je prvič, da sem bil v Oh, s." .
"To je resno," je rekla Kerri.
"Čez eno uro so ga poslali v Kraljevo otroško bolnišnico --"
Hkrati me še vedno skrbijo majhne stvari, na primer, kako naj ravnam z vozičkom, ko sem v rešilcu.
Želi vedeti, kako nepomembne so te stvari v resnici.
AHUS je v naslednjem letu postal vse.
Takoj ko je bila diagnoza potrjena, je Ashley prejela rutinsko zdravljenje za bolnike z aHUS.
Vendar deluje le delno.
Imel je dializo in izmenjavo plazme.
Vendar pa je delovanje njegovih ledvic zmanjšano.
Zdi se, da Ashley ne bo odrasla.
Najpomembneje zanjo je, koliko bosta plačala, če bosta morala z Jasonom plačati za čarobno zdravilo, ki bo Ashley ohranilo pri življenju.
To je nemogoče.
To je najdražja droga na Zemlji.
Čeprav je cena visoka, je vredno upoštevati, da bo vsak davkoplačevalec v Avstraliji izgubil le 1 funt.
Da bi Ashley ostal živ, devet centov na leto.
Če vsak znani bolnik z aHUS prejme 2 $ nepovratnih sredstev.
Vsak davkoplačevalec plača vsako leto največ.
Ker ne deluje pri vsakem pacientu, bo verjetno veliko manj. Ni veliko.
Ampak za te ljudi so njihova življenja vredna tega.
Imenuje se zdravilo sirote.
Običajno so dragi, ker so razviti za ultra nišne trge.
Bolniki z redkimi boleznimi
Zato je javni zdravstveni sistem lažje prebavljiv.
Torej jih zelo malo ljudi dejansko potrebuje.
Meghan Fox je dejala, da čeprav je avstralski zdravstveni sistem izvedel več raziskav zdravil za redke bolezni, to ne podpira njihovega uspeha, ko bodo objavljeni rezultati.
To je zanjo znak, da ta majhna kohorta z redkimi boleznimi velja za najvišjo raven drugorazredne populacije.
Njena upanja so se lani razblinila.
Pregled LSDP je bil napovedan mesec dni pred zveznimi volitvami.
Konferenčnega klica se je udeležilo približno 20 ljudi.
Uradniki oddelka in delegati redkih bolnikov, farmacevtskih podjetij in zdravnikov.
Na tej liniji je slišati previdno, a obetavno brenčanje.
Ampak od takrat nič.
Brez e-pošte, brez telefona.
Fookes še vedno upa.
"Komentarje pozdravljam." Potrebujemo ga.
"Morala bi biti članica pregledne skupine."
"Skrbi nas, da se bo LSDP poslabšal."
"Znana strogost Avstralije pri medicinskih raziskavah je očitno ovirala financiranje redkih bolezni."
Zdravila sirote pogosto ne uspejo pri testiranjih na projektih, ker je populacija redkih bolezni tako majhna, da pogosto ne izpolnjujejo strogih dvojnih potreb
Slepa klinična preskušanja zdravil za pogoste bolezni.
Zdravnik si je drznil trditi, da če metoda ne bi zavrgla otroka skupaj z vodo iz kopeli, se bo to vedno bolj bližalo.
In Fookes je zmeden.
"Iz nekega razloga morajo bolniki z redkimi boleznimi braniti svoja življenja."
Ljudje, kot je Ashley, ne zbolijo zaradi prenajedanja, kajenja ali jemanja prepovedanih drog.
Rodili so se s to boleznijo.
Ampak za zvezno vlado je to preprosto smola.
Tistega dne, ko so izvedeli, da bi Ashley lahko umrl, je v bolnišnico prispel iz Kelonove službe.
Zakaj ni dobil kazni za prekoračitev hitrosti? To je bila sreča.
Sedel je poleg Kerri v Kraljevi otroški bolnišnici in Kausman ji je razložil rezultate testa.
V tisti sobi jim je Kausman povedal nekaj takega: Del Ashleyjevega imunskega sistema --
\"Dodatek\" -
Povzroča nenadzorovano delovanje.
Kako niso mogli vedeti?
Verjetno gre za genetsko napako.
Povzroči krčenje krvnih žil, povzroči, da trombociti tvorijo strdek in fizično obremeni njegov kisik.
Nosijo rdeče krvne celice, ki se delijo.
Potrebuje dializo.
Zdravila ni.
Bolezen je smrtonosna.
Njihov sin bi lahko umrl.
Ampak ves Jason Heard je bil kaos.
Nič od tega nima smisla.
Teh besed ne bo.
»Spomnim se, da sem sedela tam z zdravnikom, se obrnila k Kerri in jo vprašala: 'Kez, kaj se je zgodilo'. Samo jokala je in rekla: 'Ne vem, Jase.'«
Vedel sem, da je resno.
Tistega dne so kritično bolnega dečka pregledali hematolog, specialist za bolezni ledvic, imunolog, kirurg in pediater.
Pred šesto uro P. M. , opravljal je operacijo za pripravo na dializo.
Odškodnina za odpoved ledvic
Jason dela za podjetje za vzmetnice, da lahko doma skrbi za njihove tri otroke.
Ollie se je rodil tri leta kasneje.
Kerri in Ashley sta preživeli eno leto v bolnišnici.
Nekaj tednov je delala na avtopilotu, nato pa je za en dan nasipala kup, ga spet pobrala in ponastavila na avtopilota.
Jason je kot starš samohranilec za druge otroke.
Nekaj časa je bil na daljavo od bolnega fanta v bazenu – modrih oči.
"Globoko v srcu mislim, da sem se moral odločiti, če se ne bom približal." . .
Jason se je stresel. »Lažje ga bo izgubiti.«
"Podatki ne kažejo dobrega učinka na vlado." Od leta 2009 –
Pri vstavljanju \"znatnega --
Na seznam upravičencev programa je bila dodana le ena nova skupina bolezni.
V vsakem primeru je skupina s postopkom odobritve dosegla 80.
Dodano je bilo tudi drugo zdravilo, vendar gre za posodobitev glede bolezni, o kateri so poročali pred letom 2009.
Dr. Suzanne Hill, predsednica farmacevtskega svetovalnega odbora za dobro počutje, je zavrnila intervju o načrtu za zdravila, ki rešujejo življenja.
Vljudno je odgovorila, da ne bi bilo primerno odgovarjati niti na splošna vprašanja o ekulizumabu --za-
Čakanje na odločitev aHUS-a
Predstavnik za redke bolezni, ki ni želel biti imenovan, je za Herald Sun povedal, da je bilo srečanje s Hillom še posebej frustrirajoče.
"Zdelo se je, da sočustvuje z nami, ko je slišala, kaj smo rekli."
A na koncu je rekla: »S temi politiki se morate pogovoriti, ne z mano.« \"
Kerri Grey, ki je v Avstraliji ustanovila podporno skupino aHUS, meni, da lahko vlada porabi več denarja, vendar ne.
Podatke o dolarju so zasenčili širši projekti.
Načrt je povpraševanje --
"Vozite po potrebi," je v odgovoru na prošnjo za intervju v elektronskem sporočilu dejal profesor Chris Baggoley, glavni zdravstveni direktor.
Ideja programa je omogočiti dostop do ciljno usmerjenih zdravljenj redkih bolezni, ki ne morejo prestati preizkusa stroškov programa farmacevtskih ugodnosti.
Fookes pravi, da se je dragoceni cilj sčasoma razredčil.
»Ker je na voljo vedno več zdravil za zdravljenje redkih bolezni, jih je vse težje našteti,« je dejala. \".
"Mislim, da želijo projekt upočasniti, vendar so ga v bistvu blokirali."
Njegova starša sta videla, kako blizu je pečine.
Pred božičem je imela Kerri noro zvezo z materjo iz Queenslanda.
Pogosto sliši Ashleyjino zgodbo brez ekulizumaba.
Bianca Scott leži na bolniški postelji v Gold Coastu.
Vsak dan več ur hodi na dializo, da bi se spopadla z odpovedujočimi ledvicami.
Dobiva nadomestke plazme, ki ji poskušajo ustaviti njen nori imunski sistem.
Zdravljenje ne deluje.
Pred tremi tedni je njena mama Tami Hamawi poslušala svojo hčer.
Med spanjem so bila njena pljuča polna zraka.
Zadnja stvar, na katero je pomislila tisto noč, je bila verjetno izguba edinega otroka.
Bianca je imela aHUS, ko je bila dojenček, vendar se je nenadoma umiril.
Ko se je oktobra ozrla nazaj na nekaj svojih fotografij z mature, je bila videti bleda in lepo naličena.
To je začetek njenega hitrega propadanja.
Družina Bianca ima to bolezen.
Za nekatere sorodnike, ki so pred desetletji umrli zaradi bolezni ledvic, je zdaj znano, da jih je povzročil aHUS.
Ekulizumab je izven dosega otrok.
Prosila je Alexion za popust, vendar ga je zavrnila.
Strokovnjak za ledvice ji je povedal, da ima Bianca še dva meseca časa, preden bo poškodba ledvic nepopravljiva.
Zdaj poskuša najti na tisoče dolarjev za življenje svoje deklice.
Strokovnjaki menijo, da politiki odlašajo, otroci pa imajo radi njene diapozitive.
Tammy je še vedno optimistka.
Upa, da bo Bianca prva oseba v njeni družini, ki bo prelomila prekletstvo aHUS-a.
Ampak ji zmanjkuje časa.
Obstaja upanje.
Pikado na sprednji strani in vogalu hodnika otroške bolnišnice Royal.
Ko ga je mama spet našla, se je nagibal zelo blizu, si spuščal spodnjo ustnico in čistilki, ki je počepnila, da bi se z njim pogovorila, pokazal vrzel med zobmi.
Za to je dobil 5 dolarjev.
Zraven je tudi še en ohlapen.
Samo 10 dolarjev na teden.
Osebje RCH je videlo Ashleyja, utemeljitelja invazivne terapije, kako je zaradi svoje bolezni padel v dno, nato pa si opomogel z zdravilom, ki je stalo 9000 dolarjev na odmerek.
Obisk zobne vile, ki sliši njihovega malega pacienta, se segreva.
Otroci bi morali imeti dovolj razpoloženja, da bi praznovali te majhne stvari.
Ena medicinska sestra je povedala, da so rade uvrščene na seznam, ko Ashley dobi infuzijo vsaka dva tedna.
Brez razburjenja.
Nasmehnil se je T-
Srajca, pusti, da se infuzija poveže z njegovim portacathom, tik pod kožo na levi strani srca.
O svoji bolezni ne ve veliko.
Njegovo "posebno zdravilo" je del življenja, tako kot uživanje zelenjave za večerjo in umivanje zob.
Ne ve, kako blizu sta mu starša, da ga izgubita.
Ne ve, koliko je vredno njegovo življenje. Pa tudi ne bi smel.
Namesto tega je Ashley Gray na poti domov iz bolnišnice zaspala v njegovem avtosedežu.
Glava mu je bila nagnjena na eno stran.
Ko je odrasel, je sanjal, da bi postal delfin, mladiček Ipinga in Slinky Springs.
In kako bo porabil 10 dolarjev bogastva