Salvant l'Ashley: Quin preu té una vida? | Adelaide Now -g-icon-error cloudy-day nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right 0A0871E9-1636-49F4-9041-2E36E2BB5333

Només té cinc anys i no pot pronunciar una malaltia mortal.
L'únic fàrmac que el pot salvar costarà 240.000 dòlars a l'any, però qui l'ha de pagar?
És una batalla descarada, amb les dents obertes, cadell-
Un nen especial a qui li encanta viure.
En Gray gairebé va fer caure la frontissa de la porta principal. "Ets aquí!"
Mira, he perdut la meva primera dent.
Va saltar del peu dret a l'esquerre.
Va somriure tan radiantment com si hagués rigut dues vegades.
No fa gaire, es va fer una foto amb una agència de models infantils...
Ho van aconseguir tres vegades a la tercera foto que es va fer als altres nens.
És de l'Ashley.
Els seus grans ulls blaus són sempre els últims.
L'Ashley és diferent de les altres cinc. nens d'anys.
Patia d'una malaltia rara i incurable que li provocava la mort.
Durant el primer any de la seva vida, gairebé el mata.
Ell és aquí ara...
Al passadís de la petita casa que els seus pares llogaven, saltant a l'aire una i altra vegada...
Només per la caritat d'una empresa farmacèutica.
Està prenent medicaments que el govern federal no finança.
Els 300 mg que rep cada dues setmanes són el cost d'un cotxe familiar.
240.000 dòlars anuals.
Ell està sa amb això.
Sense això, morirà malalt.
Això és senzill.
Però la terrible realitat és que el futur d'Ashley depèn de la bona voluntat de les multinacionals.
O la ploma burocràtica i el gest de complicitat del polític.
Així que cada vegada que pren or líquid, els seus pares resen en silenci demanant gràcies.
Encara queden dues setmanes per a un fill inestimable.
La llitera de baix és de l'Ashley.
Compartia una petita habitació amb els seus dos germans.
El petit Ollie al llitet de la cantonada
En Lachlan té una llitera.
Una manta esponjosa d'Elmo es troba al llit d'Ashley.
La manta va sortir quan va trobar el mentider.
Potser hi haurà 40 °C a fora...
Un dia a l'est de Melbourne, l'arrossegarà fins a la sala d'estar.
Acurrucada al sofà.
Va ser el primer senyal que el fill de Jason i Kerry Gray va ser hospitalitzat de nou.
El medicament que va prendre era defectuós.
És propens a infeccions greus i si té febre, anirà directament a l'hospital per fer-se'n una revisió i utilitzar molts antibiòtics.
L'ecullizumab impedeix que part del sistema immunitari actuï contra la intoxicació cerebral i sanguínia.
No poden arriscar-se amb la calor.
Amb això, però, l'Ashley ja pot envellir.
Una ment intel·ligent no pot trobar una manera de tractar la síndrome hematopoyètica atípica (SHU), però aquest mètode únic de tractament controla bé el seu sistema immunitari.
Les autoritats australianes no financen ecullizumab per al SHUa.
Fa un any, va ser rebutjada la seva inclusió al programa de fàrmacs que salven vides d'Austràlia.
No supera estàndards estrictes.
Això podria tornar a passar quan un grup d'experts el mes que ve consideri si s'ha de recomanar al ministre de Salut que ho aprovi.
Si és així, podria canviar la vida de fins a 70 australians.
No hi ha cap garantia que l'Alexion continuï finançant el tractament de l'Ashley.
Els gegants mundials han rebutjat recentment moltes sol·licituds de pacients australians que simpatitzen amb la seva necessitat.
Estan esperant que el govern federal comenci a pagar.
Quan esperen, la gent esdevé cada cop més feble.
15 cm de profunditat fora de la finestra de l'oficina de Constate a Steve Spinto.
La temperatura és sota zero i la nevada és de 6 °C.
Un nen petit, que li va ajudar a canviar la vida, ara corre uns 18.000 km de distància en pantalons curts i samarreta.
L'Ashley és una de les centenars de persones al món.
El fàrmac funciona molt bé i els governs de 40 països financen pacients amb SHU atípic.
Alguns l'anomenen Steve Jobs en el món de la biotecnologia.
Però durant anys, l'empresa farmacèutica on va treballar
Podria ser un fracàs de mil milions de dòlars.
Això és la quantitat invertida en ecullizumab.
A la dècada del 1990, investigadors de la Universitat de Yale van idear una manera potencial d'aturar el sistema immunitari i van centrar la seva atenció en el tractament de malalties greus.
Sembla que ha desaparegut.
Després de dos anys i mig construint un petit laboratori, encara no hi ha res per mostrar.
Deu anys més tard, només hi va haver una victòria limitada. Tenia un aspecte lúgubre.
Però un expert britànic en sang va insistir que volia utilitzar un súper
Les malalties autoimmunitàries rares finalment han donat els seus fruits.
Gairebé una dècada després de l'inici d'Alexion, va arribar el gran avenç.
Squinto ho recorda molt clarament.
Va acabar el seu darrer sopar amb la seva dona. Va sonar el telèfon.
És una trucada de Gran Bretanya.
El resultat va sortir.
11 pacients de l'assaig estan millorant.
Hi va haver una malaltia greu als frens i l'equip d'Alexion va centrar la seva atenció en una malaltia rara.
Van començar a aplicar-ho a pacients amb síndrome d'Ashley.
També funciona molt bé.
Squinto va pensar a vendre l'empresa per les seves perspectives més brillants, però ell i els seus col·legues
El fundador Leonard Bell va decidir resoldre el problema completament.
"No som realment pràctics"
«Aquest és el tipus de persona», va dir. \"
Durant els anys següents, després de ser aprovat per al tractament de la SHU atípica, metges de tot el món van trucar.
Algunes famílies supliquen a les empreses que els permetin participar en els seus programes benèfics.
Ningú s'ho pot permetre.
Joshua Cosman, un expert en ronyó del Royal Children's Hospital, és un d'ells.
Va conèixer l'Ashley el 2009, que estava molt malalta.
L'Ashley és candidata per al fàrmac ecullizumab (o Soliris perquè ja s'ha venut) perquè continua començant i, malgrat els seus esforços, encara està més atrapat en la insuficiència renal.
Kausman va recordar: «Es troba en una fase més greu de la malaltia».
Però encara tenim la possibilitat de revertir-ho amb ecullizumab.
Al cap d'unes setmanes de començar a prendre drogues, l'estat de l'Ashley ha millorat.
Abans de l'any nou, un cadell de labrador negre, en Disel, va galopar al peu de l'Ashley a la terrassa del darrere.
Els nens li van fer un regal per Nadal.
El noi saltava al seu voltant, un desig per al Pare Noel.
Això és al capdamunt de la seva llista de Nadal.
Quan l'Ashley va intentar recitar el nom de la seva malaltia...
Síndrome de lisofanida atípica
El dièsel li va mossegar el turmell.
Va colpejar la fal i va dir: "Hi ha anèmia a l'orina".
"Va ser un esforç audaç, un intent mèdic per a un noi petit."
Ho va fer perfectament fa uns anys.
Havia oblidat que era un bon senyal.
Ha passat massa temps. La seva malaltia ha costat diners a aquesta família.
Mare, pare i cinc fills, incloses les germanes Tahlia i les germanes Mikayla, que viuen amb els nens a l'habitació del vestíbul.
Ja no es parla d'aquesta malaltia impronunciable.
Ara la Kerri i el Jason () poden valorar les coses senzilles. I ho fan.
Vam passar un dia en família a la platja amb els gossos.
Acampant en un parc de caravanes.
El pati del darrere ple d'herba verda.
El soroll de peus petits i el so.
El gronxador grinyola endavant i endarrere amb un nen o altre.
La Kerri somriu i celebra l'aniversari del seu fill amb llàgrimes.
N'han passat cinc, però aquelles celebracions no han perdut la seva brillantor.
El començament de la seva vida va ser tan dur que ella ni tan sols es creia que el veuria per primera vegada.
Per a australians com l'Ashley, la llengua ho ha canviat tot. «Substancialment.»
Després d'una revisió, es va incloure a l'estàndard 4 del programa de fàrmacs que salven vides el 2009.
Aquest és un canvi important.
Les persones amb malalties rares pensen que això ajuda a impulsar el projecte...
Medicaments que salven vides
No hi poden arribar.
Tot promeses però cap compliment.
L'estàndard 4 ara estipula que un medicament pot ser acceptat pel programa i que el Comitè Assessor de Beneficis de Medicaments ha de "predir que la vida del pacient s'allargarà considerablement a causa de les conseqüències directes de l'ús del medicament".
En el camp de la medicina, el rigor ho és tot.
«Allargar la vida significativament» realment vol dir Megan Fox, que té una malaltia rara i creu que la paraula fa que el procés sigui menys objectiu. Més ambigu.
Ella està a càrrec d'una força creixent per a la propaganda de malalties rares...
Un so rar a Austràlia.
L'Ashley és només una de les persones representades pel seu equip.
Però fins ara té més sort que la majoria de la gent.
No hi ha dubte que la seva medicina gratuïta li proporciona una vida més llarga.
Molt més llarg.
Al principi era el nadó més senzill.
Sempre dorm i menja com hauria de fer.
La felicitat d'una mare ocupada.
La mare de la Kerri es va fixar en la paret de casa seva
Quan els nens tenien menys de cinc mesos a la setmana, va fer motlles amb les mans i els peus de cadascun d'ells.
Malgrat el nombre creixent de pollets, tot s'ha acabat.
Dos mesos després que els peus i les mans de l'Ashley quedessin enganxats amb guix, es va posar inquiet.
Un diumenge a la nit, alguna cosa va activar el sisè sentit de la Kerri, i el va portar a un nou centre mèdic per preocupar-se per un problema greu.
En Jason em va demanar que li fes respirar una mica i el posés al llit.
El seu marit es va asseure al seu costat al sofà i va somriure tímidament.
El metge de capçalera sospitava que tenia anèmia.
Li van demanar que el portés a urgències de l'Hospital Box Hill.
La sala de consultes era plena de personal mèdic.
Caos, conversa precipitada, gotes inserides, infermeres corrent amunt i avall amb safates d'acer inoxidable plenes d'agulles i tubs.
I els ulls de la misericòrdia.
\"Aquesta és la primera vegada que he estat a \"Oh, s. .
"Això és seriós", va dir la Kerri.
"El van enviar al Royal Children's Hospital en una hora..."
Alhora, encara estic preocupada per petites coses com ara com he de manejar el cotxet quan sóc en una ambulància.
Vol saber com de poc importants són realment aquestes coses.
AHUS ho va convertir tot l'any següent.
Tan bon punt es va confirmar el diagnòstic, l'Ashley va rebre un tractament rutinari per a pacients amb SHU atípica.
Però només funciona en part.
Li van fer diàlisi i intercanvi de plasma.
Però la seva funció renal està disminuïda.
No sembla que l'Ashley maduri.
El més important per a ella és quant pagaran si ella i en Jason han de pagar per la droga màgica per mantenir viva l'Ashley.
Això és impossible.
Aquest és el medicament més car del món.
Tot i que el preu és car, val la pena tenir en compte que cada contribuent a Austràlia només perdrà 1 lliura.
Per mantenir viva l'Ashley, nou cèntims a l'any.
Si cada pacient conegut amb HUSa rebi una subvenció de 2 dòlars.
Cada contribuent és qui paga més cada any.
Com que no funciona per a tots els pacients, és probable que sigui molt menys. No és gaire.
Però per a aquesta gent, les seves vides valen la pena.
S'anomena medicina orfe.
Normalment són cars perquè estan desenvolupats per a mercats ultranínxols
Pacients amb malalties rares
Per això, el sistema de salut pública és més fàcil de pair.
Així que molt poca gent realment els necessita utilitzar.
Meghan Fox va dir que, tot i que el sistema sanitari australià ha dut a terme més investigacions sobre fàrmacs en malalties rares, no n'avala l'èxit un cop es publiquen els resultats.
Això és un senyal per a ella que aquesta petita cohort de malalties rares es considera el nivell més alt de població de segona classe.
Les seves esperances es van esvair l'any passat.
La revisió de l'LSDP es va anunciar un mes abans de les eleccions federals.
Unes 20 persones van assistir a una conferència telefònica.
Funcionaris del departament i delegats de pacients rars, companyies farmacèutiques i metges.
Hi ha un brunzit cautelós però esperançador en aquesta línia.
Però res des de llavors.
Sense correu electrònic, sense telèfon.
Fookes encara té esperança.
\"Agraeixo comentaris. Ho necessitem.
\"Hauria de ser membre de l'equip de revisió."
"Ens preocupa que l'LSDP empitjori."
El conegut rigor d'Austràlia en la recerca mèdica sembla haver posat en problemes el finançament de les malalties rares.
Els medicaments orfes sovint fallen en les proves dels projectes perquè la població de malalties rares és tan petita que sovint no aconsegueixen satisfer les dures necessitats duals.
Assajos clínics cecs de fàrmacs per a malalties comunes.
El metge va aventurar que si el mètode no llençava el nadó amb l'aigua del bany, s'hi acostaria cada cop més.
I Fookes està confós.
Per alguna raó, els pacients amb malalties rares han de defensar les seves vides.
La gent com l'Ashley no es posa malalta per menjar en excés, fumar o prendre drogues il·legals.
Van néixer amb aquesta malaltia.
Però pel que fa al govern federal, això és simplement mala sort.
El dia que van saber que l'Ashley podria morir, va arribar a l'hospital des de la feina d'en Kelon.
Per què no li van posar la multa per excés de velocitat? Va ser una bona sort.
Estava assegut al costat de Kerri a l'Hospital Reial Infantil i Kausman li va explicar els resultats de la prova.
En aquella sala, Kausman els va dir alguna cosa així: Part del sistema immunitari d'Ashley...
\"Suplement\"-
Provocant una acció descontrolada.
Com és possible que no ho sabessin?
Probablement un defecte genètic.
Fa que els vasos sanguinis es contreguin, fa que les plaquetes formin un coàgul i exerceix pressió física sobre el seu oxigen.
Porten glòbuls vermells que s'estan dividint.
Necessita diàlisi.
No hi ha cura.
La malaltia és mortal.
El seu fill podria morir.
Però tot Jason Heard va ser caos.
Res d'això té sentit.
Aquestes paraules no es diran.
«Recordo que estava asseguda allà amb la doctora, em vaig girar cap a la Kerri i li vaig preguntar: «Kez, què havia passat», «ella només va plorar i va dir: «No ho sé, Jase».
Sabia que era seriós.
Aquell dia, el noi, en estat crític, va ser avaluat per l'hematologia, el metge de malalties renals, l'immunòleg, el cirurgià i el pediatre.
Abans de les sis en punt de la tarda. M. , estava fent una cirurgia per preparar-se per a la diàlisi.
Compensació per insuficiència renal
En Jason treballa per a una empresa de matalassos per poder cuidar dels seus tres fills a casa.
L'Ollie va néixer tres anys després.
La Kerri i l'Ashley van passar un any a l'hospital.
Treballava amb el pilot automàtic durant un parell de setmanes, després anava amuntegant-se la pila durant un dia, la tornava a recollir i la restableix al pilot automàtic.
En Jason és com un pare o mare solter per a altres nens.
Durant una estona, va estar allunyat del noi malalt de la piscina --amb els ulls blaus.
"En el fons del meu cor, crec que devia haver decidit si no m'hi vaig acostar." . .
En Jason va tremolar, "serà més fàcil perdre'l".
"Les dades no semblen bones per al govern." Des del 2009 —
En inserir \"substancial --
Només s'ha afegit un nou grup de malalties a la llista de beneficiaris del programa.
En qualsevol cas, el grup ha arribat als 80 mitjançant el procés d'aprovació.
També s'hi ha afegit un altre fàrmac, però això és una actualització sobre la malaltia que s'havia descrit abans del 2009.
Dr. Suzanne Hill, presidenta del Comitè Assessor de Benestar Farmacèutic, va declinar ser entrevistada sobre el pla de fàrmacs que salva vides.
Va respondre educadament que no seria apropiat respondre ni tan sols preguntes generals amb ecullizumab --per--
Esperant la decisió de l'aHUS
Un representant de malalties rares, que va declinar ser identificat, va dir al Herald Sun que la reunió amb Hill va ser particularment frustrant.
\"Semblava que simpatitzava amb nosaltres quan va sentir el que dèiem.
Però al final, va dir, «has de parlar amb aquests polítics, no amb mi». \"
Kerri Grey, qui va crear el grup de suport a la síndrome de la síndrome hematopoyètica anòmala a Austràlia, creu que el govern pot gastar més diners, però no.
Les dades del dòlar han estat eclipsades per projectes més amplis.
\"El pla és la demanda --
"Condueix segons calgui", va dir el professor Chris Baggoley, director mèdic, en un correu electrònic en resposta a una sol·licitud d'entrevista.
La idea del programa és permetre l'accés a tractaments específics per a malalties rares que no poden superar el cost de la prova de beneficis del programa de beneficis farmacèutics.
Fookes diu que un objectiu valuós s'ha anat diluint amb el temps.
"Com que cada cop hi ha més fàrmacs per tractar malalties rares, cada cop és més difícil enumerar-los", va dir. \".
\"Crec que volen alentir el projecte, però bàsicament l'han bloquejat en el seu camí.
Els seus pares van veure com a prop era del penya-segat.
Abans de Nadal, la Kerri va tenir un contacte esbojarrat amb una mare de Queensland.
Sovint sent la història d'Ashley sense ecullizumab.
La Bianca Scott està estirada en un llit d'hospital a Gold Coast.
Fa diàlisi durant hores al dia per tractar la seva insuficiència renal.
Té reemplaçaments de plasma que intenten apagar el seu boig sistema immunitari.
El tractament no funciona.
Fa tres setmanes, la seva mare, Tami Hamawi, va escoltar la seva filla.
Tenia els pulmons plens d'aire mentre dormia.
L'última cosa en què va pensar aquella nit probablement va ser la pèrdua del seu únic fill.
La Bianca tenia HUS quan era un nadó, però de sobte va millorar.
Mirant algunes de les seves fotos de graduació a l'octubre, estava pàl·lida i preciosament pintada.
Aquest és el començament del seu ràpid declivi.
La família Bianca té aquesta malaltia.
Alguns familiars que van morir de malaltia renal fa dècades ara se sap que estan causats per la SHU atípica.
L'ecullizumab està fora de l'abast dels nens.
Va demanar un descompte a l'Alexion, però ella es va negar.
L'expert en ronyó li va dir que a la Bianca li faltaven dos mesos perquè el dany renal fos irreversible.
Ara intenta trobar milers de dòlars per a la vida de la seva filla.
Els experts creuen que els polítics s'esforcen, però als nens els agraden les seves diapositives.
La Tammy encara és optimista.
Ella espera que la Bianca sigui la primera persona de la seva família a trencar la maledicció de la síndrome hematopoyètica atípica.
Però se li està acabant el temps.
Hi ha esperança.
Dards a la part davantera i a la cantonada del passadís de l'Hospital Reial Infantil.
Quan la seva mare el va trobar de nou, s'hi estava inclinat molt a prop, estirant-se el llavi inferior i ensenyant el forat de les dents a la persona de la neteja, que s'havia ajupit per xerrar.
Va rebre 5 dòlars per això.
També n'hi ha un de solt al costat.
Només 10 dòlars a la setmana.
El personal del RCH ha vist com Ashley, el fundador de la teràpia invasiva, ha entrat en un moment crític amb la seva malaltia i després s'ha recuperat amb el seu medicament de 9.000 dòlars per dosi.
La visita a la fada de les dents que escolta el seu petit pacient s'està escalfant.
Els nens haurien de tenir prou bon humor per celebrar aquestes petites coses.
Una infermera va dir que quan l'Ashley rep una infusió cada dues setmanes, els agrada estar programats.
Sense enrenou.
Va somriure T-
La camisa, deixa que el degoteig es connecti al seu portacath, just sota la pell al costat esquerre del cor.
No sap gaire cosa de la seva malaltia.
La seva "medicina especial" forma part de la vida, igual que menjar verdures per sopar i rentar-se les dents.
No sap com a prop estan els seus pares de perdre'l.
No sap quant val la seva vida. Tampoc hauria de fer-ho.
En canvi, Ashley Gray es va adormir a la cadireta del cotxe de camí a casa des de l'hospital.
Va inclinar el cap cap a un costat.
Quan va ser gran, somiava amb convertir-se en un dofí, un cadell d'Iping i Slinky Springs.
I com gastarà 10 dòlars en riquesa