Att rädda Ashley: Vad kostar ett liv? | Adelaide Now -g-icon-error molnig-dag nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right 0A0871E9-1636-49F4-9041-2E36E2BB5333

Han är bara fem år gammal och kan inte uttala en dödlig sjukdom.
Det enda läkemedlet som kan rädda honom kommer att kosta 240 000 dollar om året, men vem ska betala?
Det är en fräck strid, tandgap, valp-
En speciell liten pojke som älskar att leva.
Gray höll nästan på att lossa gångjärnet på ytterdörren. "Du är här!"
Titta, jag tappade min första tand.
"Han hoppade från höger fot till vänster."
Han log så brett som om han hade skrattat två gånger.
För inte så länge sedan tog han en bild med en modellagentur för barn --
De fick tre gånger på det tredje fotot som togs för de andra barnen.
Det är Ashleys.
Hans stora blå ögon är alltid de sista.
Ashley är annorlunda än de andra fem. åringar.
Han led av en sällsynt och obotlig dödlig sjukdom.
Under hans första levnadsår höll det på att ta livet av honom.
Han är här nu -
I korridoren i det lilla huset som hans föräldrar hyrde, hoppandes de om och om igen upp i luften --
Bara på grund av ett läkemedelsföretags välgörenhet.
Han tar läkemedel som den federala regeringen inte finansierar.
De 300 mg han får varannan vecka är kostnaden för en familjebil.
240 000 dollar per år.
Han är frisk med det.
Utan det kommer han att dö sjuk.
Det är enkelt.
Men den hemska verkligheten är att Ashleys framtid beror på multinationella företags välvilja.
Eller den byråkratiska pennan och politikerns nickning.
Så varje gång han tar flytande guld ber hans föräldrar tyst om tack.
Det är fortfarande två veckor kvar för en ovärderlig son.
Den nedre våningssängen är Ashleys.
Han delade ett litet sovrum med sina två bröder.
Lilla Ollie i den lilla sängen i hörnet
Lachlan har en våningssäng.
En fluffig Elmo-filt ligger på Ashleys säng.
Filten kom fram när han hittade lögnaren.
Det kan vara 40 grader ute...
En dag i östra Melbourne kommer han att släpa den till loungen.
Kurad i soffan.
Det var den första signalen om att Jason och Kerry Grays son var inlagd på sjukhus igen.
Medicinen han tog var felaktig.
Han är benägen att få svåra infektioner och om han har feber åker han direkt till sjukhuset för kontroll och använder mycket antibiotika.
Ecullizumab hindrar en del av immunsystemet från att verka mot hjärn- och blodförgiftning.
De kan inte ta några risker i värmen.
Med den kan Ashley dock bli gammal nu.
Ett smart sinne kan inte hitta ett sätt att behandla aHUS, men denna unika behandlingsmetod kontrollerar hans immunförsvar väl.
Australiska myndigheter finansierar inte ecullizumab för aHUS.
För ett år sedan avslogs det från att inkluderas i Australiens program för livräddande läkemedel.
Den uppfyller inte strikta krav.
Detta kan hända igen när en expertpanel nästa månad överväger om hälsoministern ska rekommenderas att godkänna.
Om så är fallet kan det förändra livet för upp till 70 australier.
Det finns ingen garanti för att Alexion kommer att fortsätta finansiera Ashleys behandling.
De globala jättarna har nyligen avvisat många förfrågningar från australiska patienter som har sympati för behovet av dem.
De väntar på att den federala regeringen ska börja betala.
När de väntar blir människor svagare och svagare.
15 cm djupt utanför Constate-kontorets fönster i Steve Spinto.
Temperaturen är under noll grader och snöstormen är 6 grader.
En liten pojke, som hjälpte till att förändra hans liv, springer nu cirka 18 000 km bort i shorts och t-shirts.
Ashley är en av hundratals människor i världen.
Läkemedlet fungerar mycket bra och regeringar i 40 länder finansierar aHUS-patienter.
Vissa kallar det Steve Jobs i bioteknikvärlden.
Men i åratal, läkemedelsföretaget han arbetade på
Det kan bli ett misslyckande på 1 miljard dollar.
Så här mycket har ecullizumab investerat.
På 1990-talet kom forskare vid Yale University på ett potentiellt sätt att stoppa immunförsvarets otyglade framfart, och de riktade sin uppmärksamhet mot behandling av stora sjukdomar.
Det ser ut som att det är borta.
Efter två och ett halvt år av att bygga ett litet labb finns det fortfarande ingenting att visa upp.
Tio år senare blev det bara en begränsad seger. Det såg dystert ut.
Men en brittisk blodexpert insisterade på att han ville använda en super
Sällsynta autoimmuna sjukdomar har äntligen lönat sig.
Nästan ett decennium efter att Alexion började kom genombrottet.
Squinto minns mycket tydligt.
Han avslutade sin sista måltid med sin fru. Telefonen ringde.
Det är ett samtal från Storbritannien.
Resultatet kom ut.
11 patienter i studien förbättras.
Det var en allvarlig sjukdom i bromsarna och Alexion-teamet riktade sin uppmärksamhet mot en sällsynt sjukdom.
De började tillämpa det på patienter med Ashleys syndrom.
Det fungerar också väldigt bra.
Squinto funderade på att sälja företaget för dess ljusare framtidsutsikter, men han och hans kollegor
Grundaren Leonard Bell bestämde sig för att lösa problemet helt.
Vi är inte riktiga handskar-
"Det är den typen av kille", sa han. \"
Under de närmaste åren, efter att ha blivit godkänd för aHUS-behandling, ringde läkare från hela världen.
Vissa familjer vädjar till företag om att låta dem delta i deras välgörenhetsprogram.
Ingen har råd med det.
Joshua Cosman, njurexpert på Royal Children's Hospital, är en av dem.
Han träffade Ashley första gången 2009, som var mycket sjuk.
Ashley är en kandidat för läkemedlet ecullizumab (eller Soliris eftersom det har sålts) eftersom han fortsätter att börja och, trots deras ansträngningar, sitter han ytterligare fast i njursvikt.
Kausman erinrade sig: "Han befinner sig i ett allvarligare skede av sjukdomen."
Men vi har fortfarande en chans att reversera det med ecullizumab.
"Inom några veckor efter att hon började ta droger har Ashleys tillstånd förbättrats."
Före nyår galopperade en svart labradorvalp, Disel, vid Ashleys fot på bakdäcket.
Barnen gav honom en julklapp.
Pojken hoppade runt honom, en önskan till jultomten.
Detta står högst upp på hans jullista.
När Ashley försökte säga namnet på sin sjukdom --
Syndrom av atypisk lysofanid
Dieselbilen bet honom i fotleden.
Han slog fal och sa: "Det finns anemi i urinen."
"Det var en djärv insats, ett medicinskt försök för en liten kille."
Han gjorde det perfekt för några år sedan.
Han glömde att det var ett gott tecken.
Det har gått för länge. hans sjukdom har kostat denna familj pengar.
Mamma, pappa och fem barn, inklusive systrarna Tahlia och Mikayla, som bor med barnen i rummet i lobbyn.
Denna outtalbara sjukdom talas inte längre om.
Nu kan Kerri och Jason () värdesätta enkla saker. Och det gör de.
Tillbringade en familjedag på stranden med hundarna.
Camping i husvagnspark.
Bakgård full av grönt gräs.
Ljudet av små fötter och ljud.
Gungan gnisslar fram och tillbaka med ett och annat barn.
Kerri ler och firar sin sons födelsedag med tårar.
Fem har passerat, men firandet har inte förlorat sin glans.
Början av hans liv var så svår att hon inte ens trodde att han skulle få se honom för första gången.
För australier som Ashley har språket förändrat allt. "Väsentligt.
Efter en granskning inkluderades det i standard 4 i programmet för livräddande läkemedel år 2009.
Detta är en stor förändring.
Personer med sällsynta sjukdomar tror att det hjälper till att driva projektet framåt --
Livräddande läkemedel
De kan inte nå den.
Alla löften men ingen leverans.
Standard 4 föreskriver nu att ett läkemedel kan accepteras av programmet, och den rådgivande kommittén för läkemedelsförmåner måste "förutse att patientens liv kommer att förlängas kraftigt på grund av de direkta konsekvenserna av användningen av läkemedlet".
Inom medicinen är noggrannhet allt.
"Att förlänga livet avsevärt" syftar egentligen på Megan Fox, som har en sällsynt sjukdom och tycker att ordet gör processen mindre objektiv. Mer tvetydig.
Hon leder en växande grupp för propaganda för sällsynta sjukdomar --
Ett sällsynt ljud i Australien.
Ashley är bara en person som representeras av hennes lag.
Men hittills har han mer tur än de flesta.
Det råder ingen tvekan om att hans gratis medicin ger honom ett längre liv.
Mycket längre.
Han var det enklaste barnet till en början.
Han sover och äter alltid som han ska.
En upptagen mammas lycka.
Kerris mammas fokus byggdes på väggen i deras hem
När barnen var mindre än fem månader gamla, gjorde hon formar med vars och en av deras händer och fötter.
Trots det ökande antalet kycklingar är allt över.
Två månader efter att Ashleys fötter och händer fastnade i gipset blev han orolig.
Något triggade Kerris sjätte sinne en söndagskväll, och hon tog honom till en ny vårdcentral för att oroa sig för ett allvarligt problem.
Jason bad mig att ge honom ett andetag och lägga honom i sängen.
Hennes man satt bredvid henne i soffan och log blygt.
Allmänläkaren misstänkte att han hade anemi.
De bad henne att ta honom till akutmottagningen på Box Hill Hospital.
Konsultationsrummet var fullpackat med sjukvårdspersonal.
Kaos, hastiga samtal, insatta droppar, sjuksköterskor som springer runt med rostfria stålbrickor fulla med nålar och slangar.
Och barmhärtighetens ögon.
\"Det här är första gången jag har varit på \"Åh, s. .
"Det här är allvarligt", sa Kerri.
"De skickade honom till Royal Children's Hospital inom en timme --"
Samtidigt är jag fortfarande orolig över småsaker, som hur jag ska hantera barnvagnen när jag sitter i ambulans.
Hon vill veta hur oviktiga de här sakerna egentligen är.
AHUS blev allt under det kommande året.
Så snart diagnosen bekräftades fick Ashley rutinbehandling för aHUS-patienter.
Men det fungerar bara delvis.
Han genomgick dialys och plasmautbyte.
Men hans njurfunktion är nedsatt.
Det ser inte ut som att Ashley kommer att växa upp.
Det viktigaste för henne är hur mycket de kommer att betala om hon och Jason måste betala för den magiska drogen för att hålla Ashley vid liv.
Detta är omöjligt.
Detta är det dyraste läkemedlet på jorden.
Även om priset är dyrt är det värt att tänka på att varje skattebetalare i Australien bara kommer att gå ner 1 pund.
För att hålla Ashley vid liv, nio cent om året.
Om varje känd aHUS-patient får ett bidrag på 2 dollar.
Varje skattebetalare betalar mest varje år.
Eftersom det inte fungerar för alla patienter är det sannolikt att det är mycket färre. Det är inte mycket.
Men för dessa människor är deras liv värt det.
Det kallas särläkemedel.
De är vanligtvis dyra eftersom de är utvecklade för ultranischmarknader
Patienter med sällsynta sjukdomar
Det är därför det offentliga hälsosystemet är lättare att förstå.
Så väldigt få människor behöver faktiskt använda dem.
Meghan Fox sa att även om det australiska hälsosystemet har bedrivit mer läkemedelsforskning om sällsynta sjukdomar, så stöder det inte deras framgång när resultaten väl kommer ut.
Detta är ett tecken för henne på att denna lilla kohort med sällsynta sjukdomar anses vara den högsta nivån av andra klassens befolkning.
Hennes förhoppningar grusades förra året.
Översynen av LSDP tillkännagavs en månad före det federala valet.
Omkring 20 personer deltog i en telefonkonferens.
Avdelningstjänstemän och representanter för sällsynta patienter, läkemedelsföretag och läkare.
Det finns en försiktig men hoppfull uppståndelse på den här linjen.
Men ingenting sedan dess.
Ingen e-post, ingen telefon.
Fookes är fortfarande hoppfull.
\\Jag välkomnar kommentarer. Vi behöver det.
"Hon borde vara medlem i granskningsgruppen."
Vi är oroliga för att LSDP kommer att bli värre.
Australiens välkända noggrannhet inom medicinsk forskning verkar ha försatt finansieringen av sällsynta sjukdomar i problem.
Särläkemedel misslyckas ofta i tester på projekt eftersom populationen av sällsynta sjukdomar är så liten att de ofta inte möter de hårda dubbla behoven
Blinda kliniska prövningar av läkemedel mot vanliga sjukdomar.
Läkaren vågade sig på att om metoden inte kastade ut barnet med badvattnet, så skulle det komma närmare och närmare.
Och Fookes är förvirrade.
Av någon anledning måste patienter med sällsynta sjukdomar försvara sina liv.
Människor som Ashley blir inte sjuka av att äta för mycket, röka eller ta illegala droger.
De föddes med den här sjukdomen.
Men när det gäller den federala regeringen är detta helt enkelt otur".
Den dagen de fick veta att Ashley skulle dö, anlände han till sjukhuset från Kelons jobb.
Varför fick han inte fortkörningsboten? Det var tur.
Han satt bredvid Kerri på Royal Children's Hospital och Kausman förklarade testresultaten.
I det rummet berättade Kausman något i stil med detta: En del av Ashleys immunförsvar --
"Tillägg"-
Orsakar okontrollerad handling.
Hur kunde de inte veta?
Förmodligen en genetisk defekt.
Det får blodkärlen att dra ihop sig, blodplättarna att bilda en koagel och sätter fysiskt tryck på hans syre.
Bär röda blodkroppar som klyvs.
Han behöver dialys.
Det finns inget botemedel.
Sjukdomen är dödlig.
Deras son kunde dö.
Men allt Jason Heard var kaos.
Inget av detta är meningsfullt.
Dessa ord kommer inte att sägas.
"Jag minns att jag satt där med läkaren och vände mig till Kerri och frågade henne: 'Kez, vad som hände?'", hon bara grät och sa: 'Jag vet inte, Jase.'"
Jag visste att det var allvarligt.
Den dagen utvärderades den kritiskt sjuka pojken av hematologen, njurläkaren, immunologen, kirurgen och barnläkaren.
Före klockan sex P. M. , han genomgick en operation för att förbereda sig för dialys.
Ersättning för njursvikt
Jason arbetar för ett madrassföretag så att han kan ta hand om deras tre barn hemma.
Ollie föddes tre år senare.
Kerri och Ashley tillbringade ett år på sjukhuset.
Hon arbetade på autopiloten i ett par veckor i taget, sedan öste det i högen i en dag, plockade upp den igen och återställde den till autopilot.
Jason är som en ensamstående förälder för andra barn.
Ett tag stod han på avstånd från den sjuka pojken i bassängen – blå ögon.
"Djupt inne i mitt hjärta tror jag att jag måste ha bestämt mig om jag inte kom nära." . .
Jason skakade. "Det blir lättare att förlora honom."
"Uppgifterna ser inte bra ut för regeringen." Sedan 2009 —
När man infogar \\väsentlig --
Endast en ny sjukdomsgrupp har lagts till i listan över programmets mottagare.
Hur som helst har gruppen nått 80 genom godkännandeprocessen.
Även ett annat läkemedel har tillkommit, men detta är en uppdatering av sjukdomen som har rapporterats före 2009.
Dr. Suzanne Hill, ordförande för den rådgivande kommittén för läkemedelsvälfärd, avböjde att bli intervjuad om den livräddande läkemedelsplanen.
Hon svarade artigt att det inte vore lämpligt att ens svara på allmänna frågor om ecullizumab --för-
Väntar på aHUS beslut
En representant för sällsynta sjukdomar, som avböjde att bli namngiven, berättade för Herald Sun att mötet med Hill var särskilt frustrerande.
"Hon verkade känna sympati med oss när hon hörde vad vi sa."
Men till slut sa hon: "Du måste prata med de där politikerna, inte med mig." \"
Kerri Grey, som startade stödgruppen aHUS i Australien, anser att regeringen kan spendera mer pengar, men ändå inte.
Dollarstatistiken har överskuggats av bredare projekt.
"Planen är efterfrågan --"
"Kör vid behov", sa professor Chris Baggoley, chefsläkare, i ett mejl som svar på en intervjuförfrågan.
Idén med programmet är att ge tillgång till riktade behandlingar för sällsynta sjukdomar som inte klarar kostnadstestet för Pharmaceutical Benefits-programmet.
Fookes säger att värdefullt mål har utvattnats med tiden.
"I takt med att det finns fler och fler läkemedel för att behandla sällsynta sjukdomar blir det svårare att lista dem", sa hon. \".
"Jag tror att de vill sakta ner projektet, men de har i princip blockerat det på rätt spår."
Hans föräldrar såg hur nära han var klippan.
Före jul hade Kerri en galen kontakt med en mamma från Queensland.
Hon hör ofta Ashleys berättelse utan ecullizumab.
Bianca Scott ligger på en sjukhussäng på Gold Coast.
Hon går i dialys flera timmar om dagen för att hantera sina sviktande njurar.
Hon får plasmaersättningar som försöker stänga av hennes galna immunförsvar.
Behandling fungerar inte.
För tre veckor sedan lyssnade hennes mamma Tami Hamawi på sin dotter.
Hennes lungor var fulla av luft medan hon sov.
Det sista hon tänkte på den natten var förmodligen förlusten av sitt enda barn.
Bianca hade aHUS när hon var bebis, men det lättade plötsligt.
När hon tittade tillbaka på några av sina examensbilder i oktober såg hon blek och vackert målad ut.
Detta är början på hennes snabba nedgång.
Familjen Bianca har den här sjukdomen.
Vissa släktingar som dog av njursjukdom för årtionden sedan är nu kända för att orsakas av aHUS.
Ecullizumab är utom räckhåll för barn.
Hon bad Alexion om rabatt men hon vägrade.
Njurexperten berättade för henne att Bianca hade två månader kvar innan hennes njurskada var oåterkallelig.
Nu försöker hon hitta tusentals dollar för sin flickors liv.
Experter tror att politiker dröjer, men barn gillar hennes bilder.
Tammy är fortfarande optimist.
Hon hoppas att Bianca kan bli den första personen i hennes familj att bryta aHUS-förbannelsen.
Men hon har ont om tid.
Det finns hopp.
Dart framtill och i hörnet av korridoren på Royal Children's Hospital.
När hans mamma hittade honom igen lutade han sig mycket nära, drog ner underläppen och visade mellanrummet mellan tänderna för städerskan som satte sig på huk för att prata.
Han fick 5 dollar för det.
Det ligger också en lös bredvid.
Bara 10 dollar i veckan.
RCH-personalen har sett Ashley, grundaren av invasiv terapi, hamna i en svår situation med sin sjukdom och sedan återhämta sig med sitt läkemedel för 9 000 dollar per dos.
Besöket hos tandfen som hör deras lilla patient hettar till.
Barn borde ha tillräckligt med humör för att fira dessa små saker.
En sjuksköterska sa att när Ashley får en infusion varannan vecka gillar de att vara upptagna med schema.
Inget krångel.
Han log T-
Skjortan, låt droppet ansluta till hans portakath, precis under huden på vänster sida av hans hjärta.
Han vet inte mycket om sin sjukdom.
Hans "speciella medicin" är en del av livet, precis som att äta grönsaker till middag och borsta tänderna.
Han vet inte hur nära hans föräldrar är att förlora honom.
Han vet inte hur mycket hans liv är värt. Inte heller borde han.
Istället somnade Ashley Gray i sin bilbarnstol på väg hem från sjukhuset.
Hans huvud lutade åt ena sidan.
När han blev stor drömde han om att bli en delfin, en Iping-valp och Slinky springs.
Och hur han kommer att spendera 10 dollar i förmögenhet