Salvando Ashley: Quanto custa uma vida? | Adelaide Now -g-icon-error cloudy-day nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right 0A0871E9-1636-49F4-9041-2E36E2BB5333

Ele tem apenas cinco anos e não consegue pronunciar o nome de uma doença mortal.
O único medicamento que pode salvá-lo custará US$ 240.000 por ano, mas quem deve pagar?
É uma batalha atrevida, desdentada, cachorrinho-
Um menino especial que ama viver.
Gray quase derrubou a dobradiça da porta da frente. “Você está aqui!
Olha, perdi meu primeiro dente.
\"Ele pulou do pé direito para o esquerdo.
Ele sorriu tão brilhantemente como se tivesse rido duas vezes.
Não faz muito tempo, ele tirou uma foto com uma agência de modelos infantis --
Eles acertaram três vezes na terceira foto tirada para as outras crianças.
É da Ashley.
Seus grandes olhos azuis são sempre os últimos.
Ashley é diferente das outras cinco. anos de idade.
Ele sofria de uma doença fatal rara e incurável.
No primeiro ano de vida, quase o matou.
Ele está aqui agora-
No corredor da pequena casa que seus pais alugaram, pulando sem parar no ar --
Apenas por causa da caridade de uma empresa farmacêutica.
Ele está tomando medicamentos que o governo federal não financia.
Os 300 mg que ele toma a cada duas semanas equivalem ao custo de um carro de família.
US$ 240.000 por ano.
Ele está saudável com isso.
Sem ela, ele morrerá doente.
Isso é simples.
Mas a terrível realidade é que o futuro de Ashley depende da boa vontade das multinacionais.
Ou a caneta burocrática e o aceno do político.
Então, toda vez que ele toma ouro líquido, seus pais rezam silenciosamente por agradecimento.
Ainda faltam duas semanas para um filho inestimável.
O beliche de baixo é da Ashley.
Ele dividia um pequeno quarto com seus dois irmãos.
O bebê Ollie na caminha no canto
Lachlan tem um beliche.
Um cobertor fofo do Elmo está na cama de Ashley.
O cobertor saiu quando ele encontrou o mentiroso.
Poderia estar 40°C lá fora-
Um dia, no leste de Melbourne, ele o arrastará para o lounge.
Enrolado no sofá.
Foi o primeiro sinal de que o filho de Jason e Kerry Gray estava hospitalizado novamente.
O remédio que ele tomou estava com defeito.
Ele é propenso a infecções graves e, se tiver febre, irá diretamente ao hospital para exames e usará muitos antibióticos.
O ecullizumabe impede que parte do sistema imunológico atue contra o envenenamento do cérebro e do sangue.
Eles não podem correr riscos no calor.
Com isso, porém, Ashley pode envelhecer agora.
Uma mente inteligente não consegue encontrar uma maneira de tratar a SHUa, mas esse método exclusivo de tratamento controla bem seu sistema imunológico.
As autoridades australianas não financiam ecullizumabe para SHUa.
Há um ano, sua inclusão no programa de medicamentos que salvam vidas da Austrália foi rejeitada.
Não passa por padrões rigorosos.
Isso pode acontecer novamente quando um painel de especialistas, no mês que vem, considerar se o Ministro da Saúde deve ser aconselhado a aprovar.
Se for assim, poderá mudar a vida de até 70 australianos.
Não há garantia de que a Alexion continuará a financiar o tratamento de Ashley.
Os gigantes globais rejeitaram recentemente muitos pedidos de pacientes australianos que simpatizam com a necessidade deles.
Eles estão esperando o governo federal começar a pagar.
Quando esperam, as pessoas ficam cada vez mais fracas.
15 cm de profundidade do lado de fora da janela do escritório constate em Steve spinto.
A condição está abaixo de zero e com nevasca é 6°C.
Um garotinho que ajudou a mudar sua vida agora corre cerca de 18.000 km de distância usando shorts e camiseta.
Ashley é uma entre centenas de pessoas no mundo.
O medicamento funciona muito bem e governos em 40 países estão financiando pacientes com SHUa.
Alguns chamam de Steve Jobs no mundo da biotecnologia.
Mas durante anos, a empresa farmacêutica em que trabalhava
Poderia ser um fracasso de US$ 1 bilhão.
Este é o valor investido pela ecullizumab.
Na década de 1990, pesquisadores da Universidade de Yale descobriram uma maneira potencial de impedir o crescimento desenfreado do sistema imunológico e voltaram sua atenção para o tratamento de doenças graves.
Parece que desapareceu.
Depois de dois anos e meio construindo um pequeno laboratório, ainda não há nada para mostrar.
Dez anos depois, houve apenas uma vitória limitada. Parecia sombrio.
Mas um especialista em sangue britânico insistiu que queria usar um super
Doenças autoimunes raras finalmente deram resultado.
Quase uma década depois do início da Alexion, veio o grande avanço.
Squinto lembra muito claramente.
Ele terminou sua última ceia com sua esposa. O telefone tocou.
É uma chamada da Grã-Bretanha.
O resultado saiu.
11 pacientes no estudo estão melhorando.
Houve uma doença grave nos freios e a equipe Alexion voltou sua atenção para uma doença rara.
Eles começaram a aplicá-lo em pacientes com síndrome de Ashley.
Funciona muito bem também.
Squinto pensou em vender a empresa por suas perspectivas mais promissoras, mas ele e seus colegas
O fundador Leonard Bell decidiu resolver o problema completamente.
\"Nós não somos realmente mãos-na-
"Esse é o tipo de cara", ele disse. \"
Nos anos seguintes, após a aprovação do tratamento com SHUa, médicos do mundo inteiro ligaram.
Algumas famílias estão implorando às empresas que permitam que participem de seus programas de caridade.
Ninguém pode pagar por isso.
Joshua Cosman, especialista em rins do Royal Children's Hospital, é um deles.
Ele conheceu Ashley em 2009, que estava muito doente.
Ashley é um candidato ao medicamento ecullizumab (ou Soliris, como é vendido) porque ele continua tomando e, apesar dos esforços, ele continua com insuficiência renal.
Kausman lembrou: "Ele está em um estágio mais grave da doença.
Mas ainda temos uma chance de reverter isso com ecullizumab.
\"Poucas semanas depois de começar a tomar medicamentos, a condição de Ashley melhorou.
Antes do ano novo, um filhote de labrador preto, Disel, galopou aos pés de Ashley no deck dos fundos.
As crianças lhe deram um presente de Natal.
O menino pulava em volta dele, desejando o Papai Noel.
Isso está no topo da sua lista de desejos de Natal.
Quando Ashley tentou recitar o nome de sua doença --
Síndrome da lisofanida atípica
O diesel mordeu seu tornozelo.
Ele bateu em fal e disse: "há anemia na urina.
\"Foi um esforço ousado, uma tentativa médica para um rapazinho.
Ele fez isso perfeitamente há alguns anos.
Ele esqueceu que era um bom sinal.
Já faz muito tempo. sua doença custou caro a esta família.
Mãe, pai e cinco filhos, incluindo as irmãs Tahlia e Mikayla, que moram com as crianças no quarto do saguão.
Essa doença impronunciável não é mais mencionada.
Agora Kerri e Jason () podem valorizar coisas simples. E eles fazem isso.
Passei um dia em família na praia com os cachorros.
Acampamento em parque de trailers.
Quintal cheio de grama verde.
O barulho de pequenos pés e som.
O balanço range para frente e para trás com uma criança ou outra.
Kerri sorri e comemora o aniversário do filho com lágrimas.
Cinco já se passaram, mas essas comemorações não perderam o brilho.
O começo de sua vida foi tão difícil que ela nem acreditava que o veria pela primeira vez.
Para australianos como Ashley, a linguagem mudou tudo. "Substancialmente.
\"Após uma revisão, o medicamento foi incluído no padrão 4 do programa de medicamentos que salvam vidas em 2009.
Essa é uma grande mudança.
Pessoas com doenças raras acreditam que isso ajuda a impulsionar o projeto --
Medicamentos que salvam vidas
Eles não conseguem alcançá-lo.
Todas as promessas, mas nenhuma entrega.
O Padrão 4 agora estipula que um medicamento pode ser aceito pelo programa, e o Comitê Consultivo de Benefícios de Medicamentos deve "prever que a vida do paciente será grandemente prolongada devido às consequências diretas do uso do medicamento".
Na área da medicina, rigor é tudo.
"Prolongar significativamente a vida" na verdade significa Megan Fox, que tem uma doença rara e acha que a palavra torna o processo menos objetivo. Mais ambíguo.
Ela é responsável por uma força crescente de propaganda sobre doenças raras --
Um som raro na Austrália.
Ashley é apenas uma das pessoas representadas por sua equipe.
Mas até agora ele tem mais sorte do que a maioria das pessoas.
Não há dúvidas de que seus medicamentos gratuitos lhe proporcionarão uma vida mais longa.
Muito mais tempo.
No começo ele era o bebê mais simples.
Ele sempre dorme e come como deveria.
A felicidade de uma mãe ocupada.
O foco da mãe de Kerri estava na parede de sua casa
Quando as crianças tinham menos de cinco meses, por semana ela fazia moldes com as mãos e os pés de cada uma delas.
Apesar do número crescente de filhotes, tudo acabou.
Dois meses depois que os pés e as mãos de Ashley ficaram presos no gesso, ele ficou inquieto.
Algo acionou o sexto sentido de Kerri em uma noite de domingo, e ela o levou a um novo centro médico para se preocupar com um problema sério.
\"Jason me pediu para dar um respiro nele e colocá-lo na cama.
O marido sentou-se ao lado dela no sofá e sorriu timidamente.
O clínico geral suspeitou que ele tinha anemia.
Eles pediram que ela o levasse ao pronto-socorro do Hospital Box Hill.
A sala de consulta estava lotada de equipe médica.
Caos, conversas apressadas, gotas inseridas, enfermeiras correndo por aí com bandejas de aço inoxidável cheias de agulhas e tubos.
E os olhos da misericórdia.
\"Esta é a primeira vez que vou ao \'Oh, s. .
"Isso é sério", disse Kerri.
"Eles o enviaram para o Royal Children's Hospital em uma hora --
Ao mesmo tempo, ainda me preocupo com pequenas coisas, como como manusear o carrinho quando estou na ambulância.
Ela quer saber o quão sem importância essas coisas realmente são.
AHUS se tornou tudo no ano seguinte.
Assim que o diagnóstico foi confirmado, Ashley recebeu tratamento de rotina para pacientes com SHUa.
Mas isso só funciona em parte.
Ele fez diálise e troca de plasma.
Mas sua função renal está ruim.
Parece que Ashley não vai crescer.
O mais importante para ela é quanto eles pagarão se ela e Jason tiverem que pagar pela droga mágica para manter Ashley viva.
Isso é impossível.
Este é o medicamento mais caro do mundo.
Embora o preço seja caro, vale a pena considerar que cada contribuinte na Austrália perderá apenas 1 libra.
Para manter Ashley viva, nove centavos por ano.
Se cada paciente conhecido com SHUa receber uma doação de US$ 2.
Cada contribuinte paga mais a cada ano.
Como não funciona para todos os pacientes, é provável que seja muito menor. Não é muito.
Mas para essas pessoas, suas vidas valem a pena.
É chamado de medicamento órfão.
Eles geralmente são caros porque são desenvolvidos para mercados de ultra-nicho
Pacientes com doenças raras
É por isso que o sistema de saúde pública é mais fácil de digerir.
Então, muito poucas pessoas realmente precisam usá-los.
Meghan Fox disse que, embora o sistema de saúde australiano tenha conduzido mais pesquisas sobre medicamentos para doenças raras, isso não comprova seu sucesso quando os resultados forem divulgados.
Para ela, isso é um sinal de que esse pequeno grupo de pessoas com doenças raras é considerado o nível mais alto da população de segunda classe.
Suas esperanças foram frustradas no ano passado.
A revisão do LSDP foi anunciada um mês antes das eleições federais.
Cerca de 20 pessoas participaram de uma teleconferência.
Funcionários do departamento e delegados de pacientes raros, empresas farmacêuticas e médicos.
Há um burburinho cauteloso, mas esperançoso, nessa linha.
Mas nada desde então.
Sem e-mail, sem telefone.
Fookes ainda está esperançoso.
\"Agradeço comentários. Precisamos disso.
\"Ela deveria ser membro da equipe de revisão.
\"Estamos preocupados que o LSDP piore.
O conhecido rigor da Austrália na pesquisa médica parece ter colocado o financiamento para doenças raras em apuros.
Os medicamentos órfãos muitas vezes falham nos testes em projetos porque a população de doenças raras é tão pequena que muitas vezes não conseguem satisfazer as duras necessidades duplas
Ensaios clínicos cegos de medicamentos para doenças comuns.
O médico arriscou dizer que se o método não jogasse o bebê fora junto com a água do banho, a situação ficaria cada vez mais próxima.
E Fookes está confuso.
\"Por alguma razão, pacientes com doenças raras precisam defender suas vidas.
Pessoas como Ashley não ficam doentes por comer demais, fumar ou usar drogas ilegais.
Eles nasceram com essa doença.
Mas em termos do governo federal, isso é simplesmente azar \".
No dia em que souberam que Ashley poderia morrer, ele chegou ao hospital vindo do trabalho de Kelon.
Por que ele não recebeu a multa por excesso de velocidade? Foi uma sorte.
Ele estava sentado ao lado de Kerri no Royal Children's Hospital e Kausman explicou os resultados do teste.
Naquela sala, Kausman disse-lhes algo assim: Parte do sistema imunológico de Ashley...
\"Suplemento \"-
Causando ação descontrolada.
Como eles poderiam não saber?
Provavelmente um defeito genético.
Isso faz com que os vasos sanguíneos se contraiam, faz com que as plaquetas formem um coágulo e exerce pressão física sobre o oxigênio.
Carregam glóbulos vermelhos que estão se dividindo.
Ele precisa de diálise.
Não há cura.
A doença é fatal.
O filho deles pode morrer.
Mas tudo o que Jason Heard ouviu foi caos.
Nada disso faz sentido.
Essas palavras não serão ditas.
\"Lembro-me de estar sentado lá com o médico e me virar para Kerri e perguntar a ela:\" Kez, o que aconteceu? \"Ela apenas chorou e disse:\" Eu não sei, Jase.
Eu sabia que era sério.
Naquele dia, o menino gravemente doente foi avaliado pelo hematologista, nefrologista, imunologista, cirurgião e pediatra.
Antes das seis horas P. M. , ele estava passando por uma cirurgia para se preparar para a diálise.
Compensação por insuficiência renal
Jason trabalha para uma empresa de colchões para poder cuidar dos três filhos em casa.
Ollie nasceu três anos depois.
Kerri e Ashley passaram um ano no hospital.
Ela trabalhava no piloto automático por algumas semanas seguidas, depois despejava água na pilha por um dia, retomava o ritmo e reiniciava o piloto automático.
Jason é como um pai solteiro para outras crianças.
Por um tempo, ele ficou distante do garoto doente na piscina — olhos azuis.
\"No fundo do meu coração, acho que devo ter decidido se não cheguei perto. . .
Jason tremeu, "será mais fácil perdê-lo.
\"Os dados não parecem bons para o governo. Desde 2009 —
Ao inserir \"substancial --
Apenas um novo grupo de doenças foi adicionado à lista de beneficiários do programa.
De qualquer forma, o grupo chegou a 80 através do processo de aprovação.
Outro medicamento também foi adicionado, mas esta é uma atualização da doença que foi relatada antes de 2009.
Dra. Suzanne Hill, presidente do Comitê Consultivo de Bem-Estar Farmacêutico, não quis ser entrevistada sobre o plano de medicamentos que salvam vidas.
Ela respondeu educadamente que não seria apropriado responder nem mesmo a perguntas gerais com ecullizumab --para-
Aguardando decisão da aHUS
Um representante de doenças raras, que não quis ser identificado, disse ao Herald Sun que a reunião com Hill foi particularmente frustrante.
\"Ela pareceu simpatizar conosco quando ouviu o que dissemos.
Mas no final, ela disse, "você precisa falar com esses políticos, não comigo". \"
Kerri Grey, que criou o grupo de apoio aHUS na Austrália, acredita que o governo pode gastar mais dinheiro, mas não.
Os dados do dólar foram ofuscados por projetos mais amplos.
\"O plano é exigir --
"Dirija conforme necessário", disse o professor Chris Baggoley, diretor médico, em um e-mail em resposta a uma solicitação de entrevista.
A ideia do programa é permitir o acesso a tratamentos direcionados para doenças raras que não passem no teste de custo do programa de Benefícios Farmacêuticos.
Fookes diz que a mira valiosa foi diluída ao longo do tempo.
"Como há cada vez mais medicamentos para tratar doenças raras, está ficando mais difícil listá-los", disse ela. \".
"Acho que eles querem desacelerar o projeto, mas basicamente o bloquearam no caminho certo.
Seus pais viram o quão perto ele estava do penhasco.
Antes do Natal, Kerri teve um contato maluco com uma mãe de Queensland.
Ela frequentemente ouve a história de Ashley sem o ecullizumab.
Bianca Scott está deitada em uma cama de hospital em Gold Coast.
Ela faz diálise durante horas por dia para lidar com a insuficiência renal.
Ela tem substituições de plasma tentando desligar seu sistema imunológico louco.
O tratamento não funciona.
Três semanas atrás, sua mãe Tami Hamawi ouviu sua filha.
Seus pulmões estavam cheios de ar enquanto ela dormia.
A última coisa em que ela pensou naquela noite foi provavelmente a perda de seu único filho.
Bianca teve SHUa quando era bebê, mas a situação melhorou de repente.
Olhando para algumas de suas fotos de formatura em outubro, ela parecia pálida e lindamente maquiada.
Este é o início de seu rápido declínio.
A família Bianca tem essa doença.
Sabe-se agora que alguns parentes que morreram de doença renal décadas atrás tiveram SHUa.
O ecullizumabe está fora do alcance de crianças.
Ela pediu um desconto à Alexion, mas ela recusou.
O especialista em rins disse a ela que Bianca teria dois meses até que o dano renal fosse irreversível.
Agora ela está tentando arrecadar milhares de dólares para a vida de sua filha.
Especialistas acham que os políticos atrasam, mas as crianças gostam dos seus slides.
Tammy ainda é otimista.
Ela espera que Bianca seja a primeira pessoa em sua família a quebrar a maldição da SHUa.
Mas ela está ficando sem tempo.
Há esperança.
Dardos na frente e no canto do corredor do Royal Children's Hospital.
Quando sua mãe o encontrou novamente, ele estava bem próximo, puxando o lábio inferior para baixo e mostrando a abertura entre os dentes para o faxineiro, que se agachou para conversar.
Ele ganhou US$ 5 por isso.
Também há um solto ao lado.
Apenas US$ 10 por semana.
A equipe do RCH viu Ashley cair em uma crise com sua doença, o fundador da terapia invasiva, e depois se recuperar com seu medicamento de US$ 9.000 por dose.
A visita da fada do dente ouvindo seu pequeno paciente está esquentando.
As crianças devem ter disposição suficiente para celebrar essas pequenas coisas.
Uma enfermeira disse que quando Ashley recebe uma infusão a cada duas semanas, eles gostam de ser escalados.
Sem complicações.
Ele sorriu T-
A camisa deixava o gotejamento conectado ao seu cateter portátil, logo abaixo da pele, no lado esquerdo do coração.
Ele não sabe muito sobre sua doença.
Seu "remédio especial" faz parte da vida, assim como comer vegetais no jantar e escovar os dentes.
Ele não sabe o quão perto seus pais estão de perdê-lo.
Ele não sabe quanto vale sua vida. Ele também não deveria.
Em vez disso, Ashley Gray adormeceu na cadeirinha do carro enquanto voltava do hospital para casa.
Sua cabeça inclinou-se para um lado.
Quando crescesse, ele sonhava em se tornar um golfinho, um filhote de Iping e molas Slinky.
E como ele gastará US$ 10 em riqueza