アシュリーを救う：命の代償は？ | アデレード・ナウ -g-icon-error cloudy-day nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right 0A0871E9-1636-49F4-9041-2E36E2BB5333

彼はまだ5歳で、致命的な病気であると診断することができません。
彼を救う唯一の薬は年間24万ドルかかるが、誰が支払うべきだろうか？
それは生意気な戦い、歯抜け、子犬
生きることが大好きな特別な男の子。
グレイは玄関ドアの蝶番を落としそうになった。 「来たか！
見てよ、私、初めて歯が抜けたの。
「彼は右足から左足へとジャンプした。
彼はまるで二度笑ったかのように明るく微笑んだ。
少し前に彼は子供モデル事務所で写真を撮った。
他の子供たちのために撮った3枚目の写真では、彼らは3回写っていました。
それはアシュリーのものです。
彼の大きな青い目はいつも最後です。
アシュリーは他の5人とは違います。 歳児。
彼はまれで不治の致命的な病気にかかっていた。
生後 1 年目に、彼は死にそうになった。
彼は今ここにいます-
両親が借りている小さな家の廊下で、何度も何度も空中に飛び跳ねながら――
製薬会社の慈善事業だからね。
彼は連邦政府が資金を出さない薬を飲んでいる。
彼が2週間ごとに服用する300mgの薬は、家族の車1台分に相当する。
年間24万ドル。
彼はそれで健康です。
それがなければ、彼は病気で死んでしまうでしょう。
それは簡単です。
しかし、恐ろしい現実は、アシュリーの将来が多国籍企業の善意にかかっているということです。
あるいは官僚のペンと政治家のうなずき。
そのため、彼が液体の金を飲むたびに、両親は心の中で感謝の祈りを捧げます。
かけがえのない息子にはまだ2週間が残っています。
下の二段ベッドはアシュリーのものです。
彼は二人の兄弟と小さな寝室を共有していた。
隅の小さなベッドにいる赤ちゃんオリー
ラクランは二段ベッドを持っています。
ふわふわのエルモのブランケットがアシュリーのベッドに敷かれています。
嘘つきを見つけたとき、毛布が出てきた。
外は40℃になるかもしれない。
ある日、メルボルン東部で、彼はそれをラウンジに引きずり込むだろう。
ソファーに丸まって座っています。
これはジェイソン・グレイとケリー・グレイの息子が再び入院したことを示す最初の合図だった。
彼が服用した薬には欠陥があった。
彼は重度の感染症にかかりやすく、熱が出たらすぐに病院に行って検査し、大量の抗生物質を使います。
エカリズマブは、脳中毒や血液中毒に対する免疫システムの働きの一部を阻害します。
暑い中では危険を冒すことはできない。
しかし、これがあれば、アシュリーは年を取ることができます。
賢い頭脳でも aHUS を治療する方法は見つけられませんが、このユニークな治療法は彼の免疫システムをうまく制御します。
オーストラリア当局はaHUSのためにエクリズマブに資金を提供していない。
1年前、この薬はオーストラリアの救命医薬品プログラムへの組み込みを拒否された。
厳しい基準を満たしていません。
来月、専門家委員会が保健大臣に承認を勧告すべきかどうかを検討するときに、再び同じことが起こる可能性がある。
もしそうなれば、最大70人のオーストラリア人の人生が変わる可能性がある。
アレクシオンがアシュリーの治療費を今後も支払い続けるという保証はない。
世界的大手製薬会社は最近、その必要性に共感を示すオーストラリアの患者からの要請を多数拒否している。
彼らは連邦政府が支払いを始めるのを待っている。
待っていると、人はどんどん弱くなってしまいます。
スティーブ・スピントの州議会事務所の窓の外では深さ 15 cm です。
氷点下、吹雪の状態は6℃です。
彼の人生を変える手助けをした小さな男の子は、今やショートパンツとTシャツ姿で18,000キロ離れた場所を走り回っています。
アシュリーは世界中の何百人もの人のうちの一人です。
この薬は非常に効果があり、40か国の政府がaHUS患者に資金援助を行っています。
バイオテクノロジーの世界ではスティーブ・ジョブズと呼ぶ人もいます。
しかし、彼が長年勤めていた製薬会社は
それは10億ドルの失敗になるかもしれない。
これはエクリズマブが投資した金額です。
1990年代、イェール大学の研究者たちは、免疫システムの暴走を止める可能性のある方法を考案し、大きな病気の治療に目を向けました。
消えてしまったようです。
小さな研究室を建てて2年半が経ちましたが、まだ何も成果が出ていません。
10年後、勝利は限定的なものにとどまった。 見た目は陰気でした。
しかし、英国の血液専門家は、スーパー
希少な自己免疫疾患がついに成果をあげた。
アレクシオンが始まってからほぼ10年後、画期的な進歩が起こりました。
目を細めて、とても鮮明に覚えています。
彼は妻とともに最後の晩餐を終えた。 電話が鳴った。
イギリスからの電話です。
結果が出ました。
治験に参加している11人の患者の容態は改善している。
ブレーキに重大な病気があり、アレクシオンチームは希少疾患に目を向けました。
彼らはそれをアシュリー症候群の患者に適用し始めました。
非常にうまく機能します。
スクイント氏は、明るい見通しのために会社を売却することを考えていたが、彼と同僚は
創設者のレナード・ベルは、この問題を完全に解決することを決意しました。
「私たちは本物の手を使う人ではない
「そういう男だ」と彼は言った。 \"
aHUS の治療薬として承認されてから数年の間に、世界中から医師から問い合わせが来ました。
企業に慈善プログラムへの参加を許可してほしいと懇願する家族もいる。
誰にもそれを買う余裕はありません。
ロイヤル小児病院の腎臓専門医、ジョシュア・コスマン氏もその一人だ。
彼が初めてアシュリーに会ったのは2009年、当時重病を患っていたときだった。
アシュリーはエクリズマブ（または販売されているためソリリス）という薬剤の候補です。なぜなら、彼は治療を続けており、医師らの努力にもかかわらず、腎不全がさらに悪化しているからです。
カウスマンさんはこう回想した。「彼は病気のより深刻な段階にあります。」
しかし、エクリズマブを使えばまだ回復できる可能性はある。
「薬を飲み始めて数週間で、アシュリーの状態は改善しました。
新年を迎える前に、黒いラブラドールの子犬、ディセルが裏庭のデッキでアシュリーの足元に駆け寄った。
子供たちは彼にクリスマスプレゼントをあげた。
少年はサンタクロースに願いを叶えるために、彼の周りを飛び跳ねました。
これは彼のクリスマスリストの一番上にあります。
アシュリーが自分の病名を暗唱しようとしたとき――
非定型リゾファニド症候群
ディーゼルが彼の足首を噛んだ。
彼は倒れて、「尿に貧血があります」と言いました。
「それは小さな男の子のための大胆な努力、医療的試みでした。
彼は数年前に完璧でした。
彼はそれが良い兆候であることを忘れていた。
長すぎましたね。 彼の病気はこの家族に大きな損害を与えた。
ママ、パパ、そして 5 人の子供たち。ロビーの部屋で子供たちと一緒に暮らしているのは、タリア姉妹とミカイラ姉妹です。
この数えられない病気はもう話題に上りません。
今、ケリーとジェイソン（）は単純なことを大切にすることができます。 そして彼らはそうするのです。
犬たちと一緒にビーチで家族の一日を過ごしました。
RVパークでキャンプ。
緑の芝生がいっぱいの裏庭。
小さな足音と物音。
ブランコは、子供たちが乗るたびに、前後にきしむ音を立てます。
ケリーは笑顔で涙を流しながら息子の誕生日を祝いました。
すでに5回が経過したが、これらの祝賀行事の輝きは失われていない。
彼の人生の始まりは非常に困難だったので、彼女は彼が初めて彼に会うことさえ信じられなかった。
アシュリーのようなオーストラリア人にとって、言語はすべてを変えました。 「かなり。」
検討の結果、2009年に救命薬物プログラムの標準4に含められました。
これは大きな変化です。
希少疾患の患者たちは、それがプロジェクトを推進するのに役立つと考えている。
命を救う薬
彼らはそれに到達できません。
約束ばかりだが実行されない。
標準 4 では、薬剤がプログラムで受け入れられるためには、薬剤給付諮問委員会が「薬剤の使用による直接的な結果により、患者の寿命が大幅に延びると予測する」必要があると規定されています。
医学の分野では厳密さがすべてです。
「寿命を大幅に延ばす」とは、実際には珍しい病気を患っているミーガン・フォックス氏を意味しており、彼女にとってこの言葉は、寿命を延ばすプロセスの客観性を損なうものだと考えている。 もっと曖昧です。
彼女は希少疾患の宣伝活動を拡大する勢力を率いている。
オーストラリアでは珍しい音。
アシュリーは、彼女のチームに代表される一人の人物にすぎません。
しかし、これまでのところ彼はほとんどの人よりも幸運だ。
無料でもらえる薬のおかげで彼の寿命が延びたことは疑いようがない。
ずっと長くなりました。
彼は最初はとても単純な赤ちゃんでした。
彼はいつもちゃんと寝て、ちゃんと食べます。
忙しいお母さんの幸せ。
ケリーの母親の焦点は家の壁にありました
子どもたちが生後5か月未満のとき、彼女は子どもたち一人ひとりの手と足で型を作りました。
ひよこの数は増えているものの、全てが終わってしまった。
アシュリーの足と手がギプスで固定されてから2か月後、彼は不安になった。
ある日曜日の夜、何かがケリーの第六感を呼び覚まし、彼女は深刻な問題を心配して彼を新しい医療センターに連れて行きました。
「ジェイソンは私に、息をさせて寝かせてほしいと頼みました。
彼女の夫はソファーの彼女の隣に座って、恥ずかしそうに微笑んだ。
開業医は彼が貧血であると疑った。
彼らは彼女に、息子をボックスヒル病院の救急科に連れて行くよう頼んだ。
診察室は医療スタッフでいっぱいだった。
混乱、慌ただしい会話、点滴、針やチューブが詰まったステンレス製のトレイを持って走り回る看護師。
そして慈悲の目。
「ああ、s」に行くのは初めてです。 .
「これは深刻な問題です」とケリーは言った。
「彼らは1時間で彼をロイヤル小児病院に送りました。
同時に、救急車に乗っているときにベビーカーをどう扱えばいいのかなど、細かいことがまだ心配です。
彼女はこれらの事が実際どれほど重要でないかを知りたいのです。
翌年、AHUS はすべてのものになりました。
診断が確定するとすぐに、アシュリーさんはaHUS患者に通常行われる治療を受けました。
しかし、それは部分的にしか機能しません。
彼は透析と血漿交換を受けました。
しかし、彼の腎機能は低下しています。
アシュリーは成長しそうにありません。
彼女にとって最も重要なことは、アシュリーを生き続けさせるために彼女とジェイソンが魔法の薬を買わなければならない場合、彼らがいくら支払うことになるかということだ。
それは不可能だ。
これは地球上で最も高価な薬です。
価格は高いですが、オーストラリアの納税者一人当たりが失うのはたった 1 ポンドだけであることを考えれば、考える価値はあります。
アシュリーを生かしておくには、年間 9 セントです。
既知の aHUS 患者 1 人あたり 2 ドルの助成金を受け取った場合。
各納税者は毎年最も多くの税金を支払います。
すべての患者に効果があるわけではないので、効果ははるかに少なくなると考えられます。 大したことはないです。
しかし、この人たちにとって、彼らの命は価値のあるものなのです。
それは希少疾病用医薬品と呼ばれています。
これらは超ニッチ市場向けに開発されているため、通常は高価です。
希少疾患の患者
だからこそ、公衆衛生制度は理解しやすいのです。
したがって、実際にそれらを使用する必要のある人はほとんどいません。
メーガン・フォックス氏は、オーストラリアの保健制度は希少疾患に対する医薬品研究を多く実施しているものの、結果が出た後のその成功を支持していないと述べた。
彼女にとって、これは、この小規模で希少な疾患コホートが二級人口の最高レベルであると見なされていることを示しています。
彼女の希望は昨年打ち砕かれた。
LSDP の見直しは連邦選挙の 1 か月前に発表されました。
電話会議には約20人が出席した。
部門の職員と希少疾患患者の代表者、製薬会社、医師。
このラインについては、慎重ながらも希望に満ちた話題が飛び交っています。
しかし、それ以来何も起きませんでした。
メールも電話もありません。
フックス氏はまだ希望を抱いている。
コメントをお待ちしています。 必要なんです。
「彼女はレビューチームのメンバーになるべきです。」
「LSDPが悪化するのではないかと心配しています。
「オーストラリアの医学研究に対する厳格さはよく知られているが、そのせいで希少疾患に対する資金援助が困難になっているようだ。」
希少疾病患者数が非常に少ないため、オーファンドラッグがプロジェクトの試験で失敗することが多く、厳しい二重のニーズを満たすことができないことが多い。
一般的な病気の治療薬の盲検臨床試験。
医師は、この方法が無駄な努力をせずに済むなら、成功に近づくだろうと大胆に語った。
そしてフークスは混乱している。
「なぜか難病患者は自分の命を守らなければならない。
アシュリーのような人は、食べ過ぎ、喫煙、違法薬物の摂取で病気になることはありません。
彼らはこの病気を持って生まれました。
しかし連邦政府にとって、これは単に不運なだけだ」。
アシュリーが死ぬかもしれないと知った日、彼はケロンの仕事から病院に到着した。
なぜ彼はスピード違反の切符を切られなかったのか？それは幸運だった。
カウスマン氏は王立小児病院でケリーさんの隣に座り、検査結果を説明した。
その部屋で、カウスマンは彼らにこんなことを言った。「アシュリーの免疫システムの一部は――
\"補足\"-
制御不能な動作を引き起こす。
どうして彼らは知らないのでしょうか?
おそらく遺伝的欠陥でしょう。
血管を収縮させ、血小板を凝固させ、酸素に物理的な圧力をかける。
分裂中の赤血球を運ぶ。
彼は透析が必要です。
治療法はありません。
この病気は致命的だ。
彼らの息子は死ぬかもしれない。
しかし、ジェイソン・ハードは混乱状態だった。
どれも意味をなさない。
これらの言葉は言われないでしょう。
「私は医師と一緒にそこに座って、ケリーの方を向いて、彼女に「ケズ、何が起こったの？」と尋ねたのを覚えています。彼女はただ泣いて、「わからない、ジェイス」と言いました。
それが深刻なことだと分かりました。
その日、重篤な病状の少年は血液学、腎臓病学、免疫学、外科医、小児科医によって診察を受けた。
6時前P. M. 彼は透析の準備のために手術を受けていました。
腎不全の補償
ジェイソンさんは、家で3人の子供の世話をするためにマットレスの会社で働いています。
オリーは3年後に生まれました。
ケリーとアシュリーは1年間病院で過ごした。
彼女は、一度に数週間、自動操縦で作業し、その後、1日かけて山を注ぎ、再びそれを拾い上げて、自動操縦にリセットしました。
ジェイソンは他の子供たちにとってはシングルマザーのような存在です。
しばらくの間、彼はプールの中の青い目をした病気の少年から距離を置いていた。
「心の奥底では、近づかなければ決めていたんだと思う。 . .
ジェイソンは震えながら言った。「彼を失ったほうが楽だ。」
「データは政府にとって好ましいものではない。」 2009年以来
「実質的な」を挿入する場合
プログラムの受益者リストに追加された新しい疾患グループは 1 つだけです。
いずれにせよ、同グループは承認プロセスを経て 80 に到達した。
別の薬剤も追加されましたが、これは 2009 年以前に報告された疾患に関する最新情報です。
ドクター 医薬品福祉諮問委員会のスザンヌ・ヒル委員長は、命を救う医薬品計画についてのインタビューを拒否した。
彼女は、エクリズマブで一般的な質問にさえ答えるのは不適切だと丁寧に答えた。
aHUSの決定を待つ
匿名を条件に取材に応じた希少疾患の代表者はヘラルド・サン紙に対し、ヒル氏との面会は特に苛立たしいものだったと語った。
「彼女は私たちの話を聞いて同情してくれたようでした。
しかし、結局、彼女はこう言った。「私ではなく、あの政治家たちと話をする必要がある。」 \"
オーストラリアでaHUS支援グループを設立したケリー・グレイ氏は、政府はもっと資金を投入できるはずだが、そうはできないと考えている。
ドルのデータは、より広範なプロジェクトによって影が薄くなってしまった。
「計画は需要だ――
「必要に応じて運転してください」と、最高医療責任者のクリス・バグゴリー教授は、インタビューの要請に応えて電子メールで述べた。
このプログラムの目的は、医薬品給付プログラムの給付テストの費用をクリアできない、対象となる希少疾患の治療へのアクセスを可能にすることです。
フークス氏は、価値ある目標は時間の経過とともに薄れてきたと語る。
「希少疾患の治療薬は増え続けており、それらをリストアップすることが難しくなってきている」と彼女は語った。 \".
「彼らはプロジェクトを遅らせたいのだと思うが、基本的にはその進行を阻止したのだ。
彼の両親は彼が崖にどれほど近づいているかに気づいた。
クリスマス前に、ケリーはクイーンズランドの母親と奇妙な接触を持った。
彼女はエカリズマブを服用していないアシュリーの話をよく聞きます。
ビアンカ・スコットさんはゴールドコーストの病院のベッドに横たわっている。
彼女は腎不全に対処するために一日に何時間も透析を受けています。
彼女は、狂った免疫システムを停止させるために血漿補充療法を受けています。
治療は効きません。
3週間前、母親のタミ・ハマウィさんは娘の話を聞いた。
彼女が眠っている間、彼女の肺は空気でいっぱいでした。
その夜彼女が最後に考えたのは、おそらく、たった一人の子供を失ったことだった。
ビアンカは赤ちゃんの頃にAHUSを患っていましたが、突然症状が軽減しました。
10月の卒業式の写真を見返すと、彼女は青白く、美しく化粧されていた。
これが彼女の急速な衰退の始まりだった。
ビアンカ一家はこの病気にかかっています。
数十年前に腎臓病で亡くなった親族の中には、aHUS が原因だったことが判明している人もいます。
エクリズマブは子供の手の届かないところに保管してください。
彼女はアレクシオンに値引きを求めたが、拒否された。
腎臓専門医は、ビアンカさんの腎臓の損傷が回復不能になるまでにあと2か月あると告げた。
彼女は今、娘の命のために何千ドルもの資金を調達しようとしている。
専門家は、政治家が遅れていると考えているが、子どもたちは彼女のスライドが気に入っている。
タミーは今でも楽観主義者です。
彼女は、ビアンカが家族の中で aHUS の呪いを解く最初の人になることを願っています。
しかし、彼女には時間がなくなってきています。
希望はある。
ロイヤル チルドレンズ病院の廊下の正面と角にあるダーツ。
母親が再び彼を見つけたとき、彼はしゃがんで話しかけてきた清掃員に下唇を下げて歯の隙間を見せながら、とても近くに寄りかかっていた。
彼はそれで5ドルを得た。
隣にゆるいのもあります。
週にたったの10ドル。
RCH のスタッフは、侵襲的治療の創始者であるアシュリーが病気でどん底に陥り、その後、1 回 9,000 ドルの薬で回復するのを見てきました。
小さな患者さんの話を聞く歯の妖精の訪問は、ますます熱を帯びてきました。
子どもたちはこうした小さなことを祝うのに十分な気分を持つべきです。
ある看護師は、アシュリーが2週間ごとに点滴を受けるときは勤務順を記入してほしいと話した。
面倒なことはありません。
彼は微笑んだ
シャツ、点滴を彼のポートカフ、心臓の左側の皮膚のすぐ下に繋げてください。
彼は自分の病気についてあまり知らない。
彼にとって「特別な薬」は、夕食に野菜を食べたり、歯を磨いたりするのと同じように、生活の一部となっている。
彼は両親が自分を失う危機にどれほど瀕しているかを知らない。
彼は自分の命がどれだけの価値があるか知らない。 彼もそうすべきではない。
ところが、アシュリー・グレイは病院から帰宅する途中、車の座席で眠ってしまった。
彼は頭を片側に傾けた。
彼は大きくなったら、イルカ、イピンの子犬、スリンキースプリングスになることを夢見ていました。
そして彼は10ドルの富をどう使うのか