Спасяването на Ашли: Каква е цената на един живот? | Аделаида сега -g-icon-error cloudy-day nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right 0A0871E9-1636-49F4-9041-2E36E2BB5333

Той е само на пет години и не може да произнесе думата за смъртоносна болест.
Единственото лекарство, което може да го спаси, ще струва 240 000 долара годишно, но кой трябва да плаща?
Това е нахална битка, с празни зъби, кученце-
Специално малко момче, което обича да живее.
Грей едва не изпусна пантата на входната врата. „Ти си тук!“
Виж, загубих първия си зъб.
„Той скочи от десния си крак на левия.“
Той се усмихна толкова ярко, сякаш се беше смял два пъти.
Неотдавна той се снима с агенция за детски модели --
Те се появиха три пъти на третата снимка, направена за другите деца.
Това е на Ашли.
Големите му сини очи винаги са последни.
Ашли е различна от останалите пет. едногодишни.
Той страдаше от рядко и нелечимо фатално заболяване.
През първата година от живота му това едва не го уби.
Той е тук сега -
В коридора на малката къща, която родителите му наеха, скачайки отново и отново във въздуха --
Само заради благотворителната организация на фармацевтична компания.
Той приема лекарства, които федералното правителство не финансира.
300-те мг, които получава на всеки две седмици, са цената на една семейна кола.
240 000 долара годишно.
Той е здрав с това.
Без него той ще умре болен.
Това е просто.
Но ужасната реалност е, че бъдещето на Ашли зависи от добрата воля на мултинационалните компании.
Или бюрократичната писалка и кимването на политика.
Така че всеки път, когато той пие течно злато, родителите му мълчаливо се молят за благодарност.
Остават още две седмици за един безценен син.
Долното легло е на Ашли.
Той споделяше малка спалня с двамата си братя.
Бебето Оли в малкото легло в ъгъла
Лаклан има двуетажно легло.
Пухкаво одеяло с Елмо лежи върху леглото на Ашли.
Одеялото се появи, когато откри лъжеца.
Навън може да е 40°C...
Един ден в източен Мелбърн, той ще го завлече в салона.
Свит на дивана.
Това беше първият сигнал, че синът на Джейсън и Кери Грей отново е хоспитализиран.
Лекарството, което е приемал, е било дефектно.
Той е предразположен към тежки инфекции и ако има температура, ще отиде директно в болницата, за да го прегледат и да му предпишат много антибиотици.
Екулизумаб предотвратява действието на част от имунната система срещу отравяне на мозъка и кръвта.
Те не могат да поемат рискове в жегата.
С него обаче Ашли вече може да остарее.
Умен ум не може да намери начин да лекува аХУС, но този уникален метод на лечение контролира добре имунната му система.
Австралийските власти не финансират екулизумаб за aHUS.
Преди година беше отхвърлено за включване в австралийската програма за животоспасяващи лекарства.
Не отговаря на строги стандарти.
Това може да се случи отново, когато следващия месец експертна група обсъди дали министърът на здравеопазването трябва да бъде посъветван да одобри.
Ако е така, това би могло да промени живота на до 70 австралийци.
Няма гаранция, че Алексион ще продължи да финансира лечението на Ашли.
Световните гиганти наскоро отхвърлиха много заявки от австралийски пациенти, които са съпричастни към нуждата от тях.
Те чакат федералното правителство да започне да плаща.
Когато чакат, хората стават все по-слаби.
15 см дълбочина извън прозореца на констебския офис в Стив Спинто.
Температурата е под нулата, а при виелица е 6°C.
Малко момче, което промени живота му, сега тича на около 18 000 км разстояние по къси панталони и тениска.
Ашли е една от стотиците хора по света.
Лекарството действа много добре и правителствата в 40 страни финансират пациенти с атипичен хепатит С (aHUS).
Някои го наричат Стив Джобс в света на биотехнологиите.
Но години наред фармацевтичната компания, в която работеше
Това може да е провал за 1 милиард долара.
Това е сумата, инвестирана в екулизумаб.
През 90-те години на миналия век изследователи от Йейлския университет измислили потенциален начин да спрат бума на имунната система и насочили вниманието си към лечението на сериозни заболявания.
Изглежда сякаш го няма.
След две години и половина изграждане на малка лаборатория, все още няма какво да се покаже.
Десет години по-късно имаше само ограничена победа. Изглеждаше мрачно.
Но британски експерт по кръвни изследвания настоя, че иска да използва супер
Редките автоимунни заболявания най-накрая дадоха резултат.
Близо десетилетие след началото на Alexion, пробивът дойде.
Скуинто си спомня много ясно.
Той завърши последната си вечеря със съпругата си. Телефонът звънна.
Това е обаждане от Великобритания.
Резултатът излезе наяве.
11 пациенти в проучването се подобряват.
Имаше сериозно заболяване на спирачките и екипът на Alexion насочи вниманието си към рядко заболяване.
Те започнаха да го прилагат при пациенти със синдром на Ашли.
Работи и много добре.
Скуинто обмислял да продаде компанията заради по-добрите ѝ перспективи, но той и колегите му
Основателят Леонард Бел реши да реши проблема напълно.
„Ние не сме истински ръчно работещи-“
„Това е човекът“, каза той. \"
През следващите няколко години, след като получи одобрение за лечение на аХУС, лекари от цял свят се обадиха.
Някои семейства молят компаниите да им позволят да участват в техните благотворителни програми.
Никой не може да си го позволи.
Джошуа Косман, експерт по бъбреци в Кралската детска болница, е един от тях.
Той за първи път се срещна с Ашли през 2009 г., която беше много болна.
Ашли е кандидат за лекарството екулизумаб (или Солирис, защото е продадено), защото продължава да го приема и въпреки усилията им, бъбречната му недостатъчност се влошава допълнително.
Каусман си спомня: „Той е в по-сериозен стадий на заболяването.“
Но все още имаме шанс да го обърнем с екулизумаб.
„В рамките на няколко седмици след като започна да приема наркотици, състоянието на Ашли се подобри.“
Преди новата година, черно кученце лабрадор, Дизел, препускаше в краката на Ашли на задната тераса.
Децата му подариха подарък за Коледа.
Момчето подскачаше около него, сякаш си пожелаваше Дядо Коледа.
Това е начело в списъка му с коледни желания.
Когато Ашли се опита да изрече името на болестта си --
Синдром на атипичен лизофанид
Дизелът ухапа глезена му.
Той натисна „fal“ и каза: „Има анемия в урината.“
„Това беше смело усилие, медицински опит за едно малко момче.“
Той се усъвършенства преди няколко години.
Той забрави, че това е добър знак.
Твърде дълго време мина. болестта му е коствала пари на това семейство.
Мама, татко и пет деца, включително сестрите Талия и сестрите Микайла, които живеят с децата в стаята във фоайето.
За тази непроизносима болест вече не се говори.
Сега Кери и Джейсън () могат да ценят простите неща. И те го правят.
Прекарахме семеен ден на плажа с кучета.
Къмпинг в парк за кемпери.
Заден двор, пълен със зелена трева.
Шумът от малки крачета и звук.
Люлката скърца напред-назад с едно или друго дете.
Кери се усмихва и празнува рождения ден на сина си със сълзи.
Пет минаха, но тези тържества не са загубили блясъка си.
Началото на живота му беше толкова трудно, че тя дори не вярваше, че ще го види за първи път.
За австралийци като Ашли езикът е променил всичко. „Съществено.“
След преглед, през 2009 г. той беше включен в стандарт 4 от програмата за животоспасяващи лекарства.
Това е голяма промяна.
Хората с редки заболявания смятат, че това помага за осъществяването на проекта --
Животоспасяващи лекарства
Те не могат да го стигнат.
Все обещания, но без изпълнение.
Стандарт 4 вече постановява, че дадено лекарство може да бъде прието от програмата и Консултативният комитет за лекарствени обезщетения трябва да „предвиди, че животът на пациента ще бъде значително удължен поради преките последици от употребата на лекарството“.
В областта на медицината, строгостта е всичко.
„Значително удължаване на живота“ всъщност означава Меган Фокс, която страда от рядко заболяване и смята, че думата прави процеса по-малко обективен. По-двусмислено.
Тя отговаря за нарастващата сила за пропаганда на редки болести --
Рядък звук в Австралия.
Ашли е само един човек, представляван от нейния екип.
Но засега той има повече късмет от повечето хора.
Няма съмнение, че безплатното му лекарство му осигурява по-дълъг живот.
Много по-дълго.
В началото беше най-простото бебе.
Той винаги спи и се храни както трябва.
Щастието на една заета майка.
Фокусът на майката на Кери беше насочен към стената на дома им
Когато децата бяха на по-малко от пет месеца, тя правеше калъпи с ръцете и краката на всяко от тях в седмицата.
Въпреки нарастващия брой пилета, всичко е свършило.
Два месеца след като краката и ръцете на Ашли бяха залепени за гипс, той се почувства неспокоен.
В една неделна вечер нещо задейства шестото чувство на Кери и тя го заведе в нов медицински център, за да се притесни за сериозен проблем.
„Джейсън ме помоли да му дам глътка въздух и да го сложа да спи.“
Съпругът ѝ седеше до нея на дивана и се усмихваше срамежливо.
Общопрактикуващият лекар заподозря, че има анемия.
Те я помолили да го закара в спешното отделение на болница „Бокс Хил“.
Кабинетът за консултации беше препълнен с медицински персонал.
Хаос, забързани разговори, поставени капки, медицински сестри, тичащи наоколо с тарелки от неръждаема стомана, пълни с игли и тръбички.
И очите на милостта.
„Това е първият път, когато съм в „О, с.“ .
„Това е сериозно“, каза Кери.
„Изпратиха го в Кралската детска болница след час --“
В същото време все още се притеснявам за малки неща, като например как трябва да боравя с количката, когато съм в линейка.
Тя иска да знае колко маловажни са всъщност тези неща.
AHUS стана всичко през следващата година.
Веднага след потвърждаването на диагнозата, Ашли получава рутинно лечение за пациенти с аХУС.
Но работи само отчасти.
Той е претърпял диализа и плазмаферез.
Но бъбречната му функция е нарушена.
Изглежда, че Ашли няма да порасне.
Най-важното за нея е колко ще платят, ако тя и Джейсън трябва да платят за магическото лекарство, за да поддържат Ашли жива.
Това е невъзможно.
Това е най-скъпият наркотик на Земята.
Въпреки че цената е висока, струва си да се има предвид, че всеки данъкоплатец в Австралия ще загуби само 1 паунд.
За да поддържа Ашли жива, девет цента годишно.
Ако всеки известен пациент с aHUS получи грант от 2 долара.
Всеки данъкоплатец плаща най-много всяка година.
Тъй като не работи при всеки пациент, вероятно ще бъде много по-малко. Не е много.
Но за тези хора животът им си заслужава.
Нарича се лекарство за редки болести.
Те обикновено са скъпи, защото са разработени за ултра-нишови пазари.
Пациенти с редки заболявания
Ето защо системата на общественото здравеопазване е по-лесна за разбиране.
Така че много малко хора всъщност имат нужда да ги използват.
Меган Фокс заяви, че въпреки че австралийската здравна система е провела повече изследвания на лекарства за редки заболявания, това не подкрепя техния успех, след като резултатите бъдат публикувани.
Това е знак за нея, че тази малка кохорта с редки заболявания се счита за най-високото ниво на второкласно население.
Надеждите ѝ бяха разбити миналата година.
Прегледът на ЛСДП беше обявен месец преди федералните избори.
Около 20 души присъстваха на конферентен разговор.
Служители на отдела и делегати на редки пациенти, фармацевтични компании и лекари.
По тази линия се носи предпазливо, но обнадеждаващо бръмчене.
Но оттогава нищо.
Без имейл, без телефон.
Фукс все още е обнадежден.
\"Приветствам коментарите. Имаме нужда от това.
„Тя трябва да бъде член на екипа за преглед.“
„Притесняваме се, че LSDP ще се влоши.“
„Известната строгост на Австралия в медицинските изследвания изглежда е затруднила финансирането на редки заболявания.“
Лекарствата за сираци често се провалят в тестовете по проекти, защото популацията от редки заболявания е толкова малка, че те често не успяват да отговорят на суровите двойни нужди.
Слепи клинични изпитвания на лекарства за често срещани заболявания.
Лекарят се осмели да предположи, че ако методът не изхвърли бебето с водата от ваната, то ще се приближава все повече и повече.
И Фукс са объркани.
„По някаква причина пациентите с редки заболявания трябва да защитават живота си.“
Хора като Ашли не се разболяват от преяждане, пушене или употреба на незаконни наркотици.
Те са родени с това заболяване.
Но от гледна точка на федералното правителство, това е просто лош късмет".
В деня, в който научиха, че Ашли може да умре, той пристигна в болницата от работата на Келон.
Защо не получи глобата за превишена скорост? Това беше късмет.
Той седеше до Кери в Кралската детска болница и Каусман обясни резултатите от теста.
В тази стая Каусман им каза нещо подобно: Част от имунната система на Ашли --
\"Допълнение\" -
Предизвикване на неконтролирано действие.
Как биха могли да не знаят?
Вероятно генетичен дефект.
Това кара кръвоносните съдове да се свиват, образуването на съсирек от тромбоцитите и оказва физическо налягане върху кислорода му.
Носят червени кръвни клетки, които се делят.
Той се нуждае от диализа.
Няма лек.
Болестта е фатална.
Синът им може да умре.
Но целият Джейсън Хърд беше хаос.
Нищо от това няма смисъл.
Тези думи няма да бъдат изречени.
„Спомням си как седях там с лекарката, обърнах се към Кери и я попитах: „Кез, какво се е случило“, а тя просто се разплака и каза: „Не знам, Джейс.“
Знаех, че е сериозно.
На този ден критично болното момче е прегледано от хематолог, бъбречен специалист, имунолог, хирург и педиатър.
Преди шест часа П. M. , той правеше операция, за да се подготви за диализа.
Обезщетение за бъбречна недостатъчност
Джейсън работи за фирма за матраци, за да може да се грижи за трите им деца у дома.
Оли се роди три години по-късно.
Кери и Ашли прекараха една година в болницата.
Тя работеше на автопилота по няколко седмици, след което той изсипваше купчината за един ден, вдигаше я отново и я връщаше на автопилота.
Джейсън е като самотен родител за другите деца.
За известно време той беше на разстояние от болното момче в басейна – сини очи.
„Дълбоко в сърцето си мисля, че сигурно съм решил, ако не се доближа.“ . .
Джейсън се разтресе. „Ще бъде по-лесно да го загубим.“
„Данните не изглеждат добре за правителството.“ От 2009 г. —
При вмъкване на \"съществено --
Само една нова група заболявания е добавена към списъка с бенефициенти на програмата.
Във всеки случай, групата е достигнала 80 чрез процеса на одобрение.
Добавено е и друго лекарство, но това е актуализация на заболяването, което е било докладвано преди 2009 г.
Д-р Сюзан Хил, председател на Консултативния комитет за благосъстояние на фармацевтичните компании, отказа да бъде интервюирана относно животоспасяващия лекарствен план.
Тя отговори учтиво, че не би било уместно да се отговаря дори на общи въпроси с екулизумаб --за-
В очакване на решението на aHUS
Представител по редки заболявания, който отказа да бъде назован, заяви пред Herald Sun, че срещата с Хил е била особено разочароваща.
„Тя сякаш ни съчувства, когато чу какво казахме.“
Но накрая, каза тя, „трябва да говорите с тези политици, не с мен“. \"
Кери Грей, която създаде групата за подкрепа на aHUS в Австралия, смята, че правителството може да похарчи повече пари, но не.
Данните за долара бяха засенчени от по-широки проекти.
„Планът е търсенето --“
„Шофирайте според нуждите“, каза професор Крис Баголи, главен медицински директор, в имейл в отговор на искане за интервю.
Идеята на програмата е да се осигури достъп до целенасочени лечения за редки заболявания, които не могат да преминат теста за ползи от програмата „Фармацевтични обезщетения“.
Фукс казва, че ценната цел е била разводнена с течение на времето.
„Тъй като има все повече лекарства за лечение на редки заболявания, става все по-трудно да се изброят“, каза тя. \".
„Мисля, че искат да забавят проекта, но на практика го блокираха.“
Родителите му видяха колко близо е до скалата.
Преди Коледа Кери е имала луд контакт с майка от Куинсланд.
Тя често чува историята на Ашли без екулизумаб.
Бианка Скот лежи на болнично легло в Голд Коуст.
Тя прави диализа с часове на ден, за да се справи с отказващите си бъбреци.
Тя има плазмени заместители, опитвайки се да спре лудата си имунна система.
Лечението не работи.
Преди три седмици майка ѝ Тами Хамауи послуша дъщеря си.
Дробовете ѝ бяха пълни с въздух, докато спеше.
Последното нещо, за което си мислеше онази нощ, вероятно беше загубата на единственото си дете.
Бианка имаше аХУС, когато беше бебе, но внезапно отшумя.
Като се загледа в някои от снимките си от дипломирането през октомври, тя изглеждаше бледа и красиво гримирана.
Това е началото на бързия ѝ упадък.
Семейство Бианка има това заболяване.
Някои роднини, починали от бъбречно заболяване преди десетилетия, вече са известни с това, че са причинени от аХУС.
Екулизумаб е извън обсега на деца.
Тя поиска отстъпка от Алексион, но тя отказа.
Специалистът по бъбреците ѝ казал, че Бианка има два месеца, преди увреждането на бъбреците ѝ да стане необратимо.
Сега тя се опитва да намери хиляди долари за живота на момичето си.
Експертите смятат, че политиците се бавят, но децата харесват нейните слайдове.
Тами все още е оптимист.
Тя се надява, че Бианка може да е първият човек в семейството ѝ, който ще разчупи проклятието на аХУС.
Но времето ѝ изтича.
Има надежда.
Дартс в предната част и ъгъла на коридора на Кралската детска болница.
Когато майка му го намери отново, той се беше навел много близо, дърпайки долната си устна и показвайки празнината между зъбите си на чистачката, която клекна да си поговори.
Той получи 5 долара за това.
Има и един свободен до него.
Само 10 долара на седмица.
Екипът на RCH е видял как Ашли, основателят на инвазивната терапия, е изпаднал в криза с болестта си, а след това се е възстановил с лекарството си за 9000 долара на доза.
Посещението при зъбната фея, която чува малкия си пациент, се нажежава.
Децата трябва да имат достатъчно настроение, за да празнуват тези малки неща.
Една медицинска сестра каза, че когато Ашли получава инфузия на всеки две седмици, те обичат да бъдат в списъка с пациенти.
Без суетене.
Той се усмихна Т-
Ризата, нека капката се свърже с портоката му, точно под кожата от лявата страна на сърцето му.
Той не знае много за болестта си.
Неговото „специално лекарство“ е част от живота, точно както яденето на зеленчуци за вечеря и миенето на зъбите.
Той не знае колко близо са родителите му до това да го загубят.
Той не знае колко струва животът му. Нито пък би трябвало.
Вместо това, Ашли Грей заспа в столчето му за кола на път за вкъщи от болницата.
Главата му се наклони на една страна.
Когато пораснал, мечтаел да стане делфин, кученце от породата Айпинг и Слинки Спрингс.
И как ще похарчи 10 долара богатство