At redde Ashley: Hvad koster et liv? | Adelaide Now -g-icon-error cloudy-day nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right 0A0871E9-1636-49F4-9041-2E36E2BB5333

Han er kun fem år gammel og kan ikke udtale en dødelig sygdom.
Den eneste medicin, der kan redde ham, vil koste 240.000 dollars om året, men hvem skal betale?
Det er en fræk kamp, tandgab, hvalp-
En særlig lille dreng, der elsker at leve.
Gray var lige ved at vælte hængslet på hoveddøren. "Du er her!"
Se, jeg har mistet min første tand.
"Han hoppede fra sin højre fod til sin venstre."
Han smilede så bredt, som om han havde grinet to gange.
For ikke så længe siden tog han et billede med et børnemodelbureau --
De fik tre gange på det tredje billede, der blev taget af de andre børn.
Det er Ashleys.
Hans store blå øjne er altid de sidste.
Ashley er anderledes end de andre fem. årige.
Han led af en sjælden og uhelbredelig dødelig sygdom.
I hans første leveår var det næsten hans død.
Han er her nu -
I gangen i det lille hus, hans forældre lejede, hoppede de igen og igen op i luften --
Bare på grund af et medicinalfirmas velgørenhed.
Han tager medicin, som den føderale regering ikke vil finansiere.
De 300 mg, han får hver anden uge, er prisen på en familiebil.
240.000 dollars om året.
Han er sund med det.
Uden det vil han dø syg.
Det er simpelt.
Men den forfærdelige virkelighed er, at Ashleys fremtid afhænger af multinationale selskabers velvilje.
Eller den bureaukratiske pen og politikerens nik.
Så hver gang han tager flydende guld, beder hans forældre i stilhed om tak.
Der er stadig to uger tilbage til en uvurderlig søn.
Den nederste køje er Ashleys.
Han delte et lille soveværelse med sine to brødre.
Lille Ollie i den lille seng i hjørnet
Lachlan har en køjeseng.
Et blødt Elmo-tæppe ligger på Ashleys seng.
Tæppet kom frem, da han fandt løgneren.
Det kunne være 40 grader udenfor -
En dag i det østlige Melbourne slæber han den med til loungen.
Krøllet sammen i sofaen.
Det var det første tegn på, at Jason og Kerry Grays søn var indlagt på hospitalet igen.
Den medicin, han tog, var mangelfuld.
Han er tilbøjelig til alvorlige infektioner, og hvis han har feber, tager han direkte på hospitalet for at blive undersøgt og bruger en masse antibiotika.
Ecullizumab forhindrer en del af immunsystemet i at virke mod hjerne- og blodforgiftning.
De kan ikke tage risici i varmen.
Med den kan Ashley dog blive gammel nu.
Et klogt sind kan ikke finde en måde at behandle aHUS på, men denne unikke behandlingsmetode kontrollerer immunforsvaret godt.
Australske myndigheder finansierer ikke ecullizumab til aHUS.
For et år siden blev det afvist til optagelse i Australiens livreddende lægemiddelprogram.
Den lever ikke op til strenge standarder.
Dette kan ske igen, når et ekspertpanel igen næste måned overvejer, om sundhedsministeren skal rådes til at godkende.
Hvis det er tilfældet, kan det ændre livet for op til 70 australiere.
Der er ingen garanti for, at Alexion fortsat vil finansiere Ashleys behandling.
De globale giganter har for nylig afvist mange anmodninger fra australske patienter, der har forståelse for behovet for dem.
De venter på, at den føderale regering begynder at betale.
Når de venter, bliver folk svagere og svagere.
15 cm dybt uden for Constate-kontorets vindue i Steve Spinto.
Temperaturen er under frysepunktet og snestormen er 6 grader.
En lille dreng, som var med til at ændre hans liv, løber nu omkring 18.000 km væk i shorts og T-shirts.
Ashley er en af hundredvis af mennesker i verden.
Lægemidlet virker rigtig godt, og regeringer i 40 lande finansierer aHUS-patienter.
Nogle kalder det Steve Jobs i biotekverdenen.
Men i årevis arbejdede han i den medicinalvirksomhed
Det kunne blive en fiasko på 1 milliard dollars.
Så meget har ecullizumab investeret.
I 1990'erne fandt forskere ved Yale University på en potentiel måde at stoppe immunsystemets udbredelse, og de vendte deres opmærksomhed mod behandling af store sygdomme.
Det ser ud som om, den er væk.
Efter to et halvt år med at bygge et lille laboratorium, er der stadig intet at vise frem.
Ti år senere var der kun en begrænset sejr. Det så dystert ud.
Men en britisk blodekspert insisterede på, at han ville bruge en super
Sjældne autoimmune sygdomme har endelig båret frugt.
Næsten et årti efter Alexion begyndte, kom gennembruddet.
Squinto husker meget tydeligt.
Han afsluttede sin sidste nadver med sin kone. Telefonen ringede.
Det er et opkald fra Storbritannien.
Resultatet kom ud.
11 patienter i forsøget oplever bedring.
Der var en alvorlig sygdom på bremserne, og Alexion-holdet vendte deres opmærksomhed mod en sjælden sygdom.
De begyndte at anvende det på patienter med Ashley syndrom.
Det fungerer også rigtig godt.
Squinto overvejede at sælge virksomheden på grund af dens lysere fremtidsudsigter, men han og hans kolleger
Grundlægger Leonard Bell besluttede at løse problemet fuldstændigt.
Vi er ikke rigtige håndværkere-
"Det er den slags fyr," sagde han. \"
I løbet af de næste par år, efter at være blevet godkendt til aHUS-behandling, ringede læger fra hele verden.
Nogle familier tigger virksomheder om at lade dem deltage i deres velgørenhedsprogrammer.
Ingen har råd til det.
Joshua Cosman, en nyreekspert på Royal Children's Hospital, er en af dem.
Han mødte Ashley første gang i 2009, som var meget syg.
Ashley er en kandidat til lægemidlet ecullizumab (eller Soliris, fordi det er blevet solgt), fordi han fortsætter med at starte, og på trods af deres indsats sidder han yderligere fast i nyresvigt.
Kausman huskede: "Han er i et mere alvorligt stadie af sygdommen."
Men vi har stadig en chance for at vende det med ecullizumab.
"Inden for et par uger efter hun begyndte at tage stoffer, er Ashleys tilstand blevet bedre."
Før nytår galoperede en sort labradorhvalp, Disel, ved foden af Ashley på bagterrassen.
Børnene gav ham en gave til jul.
Drengen hoppede omkring ham, et ønske til julemanden.
Dette står øverst på hans juleliste.
Da Ashley prøvede at genkalde navnet på sin sygdom --
Syndrom af atypisk lysophanid
Dieselbilen bed ham i anklen.
Han slog fal og sagde: "Der er anæmi i urinen."
"Det var en modig indsats, et medicinsk forsøg for en lille fyr."
Han klarede det perfekt for et par år siden.
Han glemte, at det var et godt tegn.
Det har været for længe. hans sygdom har kostet denne familie dyrt.
Mor, far og fem børn, inklusive Tahlia-søstrene og Mikayla-søstrene, som bor med børnene på værelset i lobbyen.
Denne uudtalelige sygdom tales ikke længere om.
Nu kan Kerri og Jason () værdsætte simple ting. Og det gør de.
Tilbragte en familiedag på stranden med hundene.
Camping i RV-park.
Baghaven fuld af grønt græs.
Støjen af små fødder og lyd.
Gyngen knirker frem og tilbage med det ene eller det andet barn.
Kerri smiler og fejrer sin søns fødselsdag med tårer.
Fem er gået over, men disse festligheder har ikke mistet deres glans.
Begyndelsen af hans liv var så hård, at hun ikke engang troede, at han ville se ham for første gang.
For australiere som Ashley har sproget ændret alt. "Væsentligt meget."
Efter en gennemgang blev det inkluderet i standard 4 i programmet for livreddende lægemidler i 2009.
Dette er en større ændring.
Folk med sjældne sygdomme tror, det er med til at fremme projektet --
Livreddende lægemidler
De kan ikke nå den.
Alle løfter, men ingen levering.
Standard 4 fastsætter nu, at et lægemiddel kan accepteres af programmet, og det rådgivende udvalg for lægemiddelydelser skal "forudsige, at patientens levetid vil blive betydeligt forlænget på grund af de direkte konsekvenser af brugen af lægemidlet".
Inden for medicin er stringens alt.
"At forlænge livet betydeligt" betyder i virkeligheden Megan Fox, som har en sjælden sygdom og mener, at ordet gør processen mindre objektiv. Mere tvetydig.
Hun er ansvarlig for en voksende propagandagruppe for sjældne sygdomme --
En sjælden lyd i Australien.
Ashley er blot én person, der er repræsenteret af hendes hold.
Men indtil videre er han heldigere end de fleste.
Der er ingen tvivl om, at hans gratis medicin giver ham et længere liv.
Meget længere.
Han var den enkleste baby i starten.
Han sover og spiser altid, som han skal.
En travl mors lykke.
Kerris mors fokus var bygget på væggen i deres hjem
Da børnene var under fem måneder gamle, lavede hun forme med hænder og fødder fra hver af dem.
Trods det stigende antal kyllinger er alt slut.
To måneder efter at Ashleys fødder og hænder var blevet fastgjort til gips, blev han urolig.
Noget aktiverede Kerris sjette sans en søndag aften, og hun tog ham med til et nyt lægecenter for at bekymre sig om et alvorligt problem.
Jason bad mig om at give ham et åndedrag og lægge ham i seng.
Hendes mand sad ved siden af hende i sofaen og smilede genert.
Den praktiserende læge havde mistanke om, at han havde anæmi.
De bad hende om at tage ham til skadestuen på Box Hill Hospital.
Konsultationsværelset var fyldt med lægepersonale.
Kaos, forhastet samtale, indsatte dråber, sygeplejersker der render rundt med bakker i rustfrit stål fyldt med nåle og rør.
Og barmhjertighedens øjne.
\"Det er første gang, jeg har været i \"Åh, s. .
"Det er alvorligt," sagde Kerri.
"De sendte ham til Royal Children's Hospital om en time --"
Samtidig er jeg stadig bekymret for små ting, som hvordan jeg skal håndtere barnevognen, når jeg er i en ambulance.
Hun vil gerne vide, hvor ligegyldige disse ting egentlig er.
AHUS blev alt i det næste år.
Så snart diagnosen var bekræftet, modtog Ashley rutinemæssig behandling for aHUS-patienter.
Men det virker kun delvist.
Han fik dialyse og plasmaudskiftning.
Men hans nyrefunktion er nedsat.
Det ser ikke ud til, at Ashley bliver voksen.
Det vigtigste for hende er, hvor meget de vil betale, hvis hun og Jason skal betale for den magiske medicin, der skal holde Ashley i live.
Dette er umuligt.
Dette er det dyreste lægemiddel på Jorden.
Selvom prisen er dyr, er det værd at overveje, at hver skatteyder i Australien kun vil tabe sig 1 pund.
For at holde Ashley i live, ni cent om året.
Hvis hver kendt aHUS-patient modtager et tilskud på $2.
Hver skatteyder betaler mest hvert år.
Fordi det ikke virker for alle patienter, er det sandsynligt, at det er meget mindre. Det er ikke meget.
Men for disse mennesker er deres liv det værd.
Det kaldes sjældne lægemidler.
De er normalt dyre, fordi de er udviklet til ultra-nichemarkeder
Patienter med sjældne sygdomme
Derfor er det offentlige sundhedssystem lettere at fordøje.
Så det er meget få mennesker, der rent faktisk har brug for at bruge dem.
Meghan Fox sagde, at selvom det australske sundhedssystem har udført mere lægemiddelforskning i sjældne sygdomme, understøtter det ikke deres succes, når resultaterne først foreligger.
Dette er et tegn for hende på, at denne lille, sjældne sygdomskohorte betragtes som det højeste niveau af andenrangspopulation.
Hendes håb blev knust sidste år.
Revisionen af LSDP blev annonceret en måned før det føderale valg.
Omkring 20 personer deltog i en telefonkonference.
Afdelingens embedsmænd og repræsentanter for sjældne patienter, medicinalfirmaer og læger.
Der er en forsigtig, men håbefuld summen på denne linje.
Men intet siden da.
Ingen e-mail, ingen telefon.
Fookes er stadig håbefuld.
\\Jeg modtager gerne kommentarer. Vi har brug for det.
"Hun burde være medlem af evalueringsteamet."
Vi er bekymrede for, at LSDP vil blive værre.
Australiens velkendte strenghed inden for medicinsk forskning synes at have skabt problemer med finansieringen af sjældne sygdomme.
Sjældne lægemidler fejler ofte i test på projekter, fordi populationen af sjældne sygdomme er så lille, at de ofte ikke formår at opfylde de barske dobbelte behov
Blinde kliniske forsøg med lægemidler mod almindelige sygdomme.
Lægen vovede at mene, at hvis metoden ikke kastede barnet ud med badevandet, ville det komme tættere og tættere.
Og Fookes er forvirrede.
"Af en eller anden grund er patienter med sjældne sygdomme nødt til at forsvare deres liv."
Folk som Ashley bliver ikke syge af at overspise, ryge eller tage ulovlige stoffer.
De blev født med denne sygdom.
Men hvad angår den føderale regering, er det simpelthen uheldigt."
Den dag de fik at vide, at Ashley muligvis ville dø, ankom han til hospitalet fra Kelons arbejde.
Hvorfor fik han ikke fartbøden? Det var held og lykke.
Han sad ved siden af Kerri på Royal Children's Hospital, og Kausman forklarede testresultaterne.
I det rum fortalte Kausman dem noget i retning af dette: En del af Ashleys immunsystem --
"Tillæg"-
Forårsager ukontrolleret handling.
Hvordan kunne de ikke vide det?
Sandsynligvis en genetisk defekt.
Det får blodkarrene til at trække sig sammen, får blodpladerne til at danne en blodprop og lægger fysisk pres på hans ilt.
Bærer røde blodlegemer, der deler sig.
Han har brug for dialyse.
Der er ingen kur.
Sygdommen er dødelig.
Deres søn kunne dø.
Men alt Jason Heard var kaos.
Intet af dette giver mening.
Disse ord vil ikke blive sagt.
"Jeg kan huske, at jeg sad der med lægen og vendte mig mod Kerri og spurgte hende: 'Kez, hvad der skete,' "hun græd bare og sagde: 'Jeg ved det ikke, Jase.
Jeg vidste, at det var alvorligt.
Den dag blev den kritisk syge dreng undersøgt af en hæmatolog, en nyrelæge, en immunolog, en kirurg og en børnelæge.
Før klokken seks P. M. , han var ved at blive opereret for at forberede sig til dialyse.
Erstatning for nyresvigt
Jason arbejder for et madrasfirma, så han kan tage sig af deres tre børn derhjemme.
Ollie blev født tre år senere.
Kerri og Ashley tilbragte et år på hospitalet.
Hun arbejdede på autopiloten i et par uger ad gangen, så hældte den i bunken i en dag, samlede den op igen og nulstillede den til autopilot.
Jason er som en enlig forælder for andre børn.
Et stykke tid var han på afstand fra den syge dreng i poolen – med blå øjne.
"Dybt inde i mit hjerte tror jeg, at jeg må have besluttet, hvis jeg ikke var kommet tæt på." . .
Jason rystede. „Det bliver lettere at miste ham.“
"Dataene ser ikke gode ud for regeringen." Siden 2009 —
Når man indsætter "substantiel --
Kun én ny sygdomsgruppe er blevet føjet til listen over modtagere af programmet.
Under alle omstændigheder har gruppen nået 80 gennem godkendelsesprocessen.
Endnu et lægemiddel er også blevet tilføjet, men dette er en opdatering af sygdommen, der er blevet rapporteret før 2009.
Dr. Suzanne Hill, formand for det rådgivende udvalg for lægemiddelvelfærd, afviste at blive interviewet om den livreddende lægemiddelplan.
Hun svarede høfligt, at det ikke ville være passende at besvare selv generelle spørgsmål om ecullizumab --for-
Venter på aHUS' afgørelse
En repræsentant for sjældne sygdomme, som ikke ønskede at blive navngivet, fortalte Herald Sun, at mødet med Hill var særligt frustrerende.
"Hun virkede til at have sympati med os, da hun hørte, hvad vi sagde."
Men til sidst sagde hun: "Du skal tale med de politikere, ikke med mig." \"
Kerri Grey, der oprettede støttegruppen aHUS i Australien, mener, at regeringen kan bruge flere penge, men ikke.
Dollardata er blevet overskygget af bredere projekter.
"Planen er efterspørgsel --"
"Kør efter behov," sagde professor Chris Baggoley, ledende læge, i en e-mail som svar på en interviewanmodning.
Ideen med programmet er at give adgang til målrettede behandlinger af sjældne sygdomme, der ikke kan bestå omkostningstesten for Farmaceutiske Fordele-programmet.
Fookes siger, at værdifuldt mål er blevet udvandet over tid.
"Efterhånden som der findes flere og flere lægemidler til behandling af sjældne sygdomme, bliver det sværere at liste dem," sagde hun. \".
"Jeg tror, de vil bremse projektet, men de har stort set blokeret det på sporet."
Hans forældre så, hvor tæt han var på klippen.
Før jul havde Kerri en skør kontakt med en mor fra Queensland.
Hun hører ofte Ashleys historie uden ecullizumab.
Bianca Scott ligger på en hospitalsseng i Gold Coast.
Hun går i dialyse i timevis om dagen for at håndtere sine svigtende nyrer.
Hun får plasmaerstatninger, der forsøger at lukke ned for hendes skøre immunforsvar.
Behandling virker ikke.
For tre uger siden lyttede hendes mor, Tami Hamawi, til sin datter.
Hendes lunger var fulde af luft, mens hun sov.
Det sidste hun tænkte på den aften var nok tabet af sit eneste barn.
Bianca havde aHUS, da hun var baby, men det aftog pludselig.
Da hun så tilbage på nogle af sine dimissionsbilleder fra oktober, så hun bleg og smukt malet ud.
Dette er begyndelsen på hendes hurtige tilbagegang.
Bianca-familien har denne sygdom.
Nogle slægtninge, der døde af nyresygdom for årtier siden, vides nu at være forårsaget af aHUS.
Ecullizumab er utilgængeligt for børn.
Hun bad Alexion om rabat, men hun nægtede.
Nyreeksperten fortalte hende, at Bianca havde to måneder, før hendes nyreskade var uoprettelig.
Hun forsøger nu at finde tusindvis af dollars til sin piges liv.
Eksperter mener, at politikere forsinker, men børn kan lide hendes slides.
Tammy er stadig optimist.
Hun håber, at Bianca måske bliver den første person i hendes familie, der bryder forbandelsen med aHUS.
Men hun er ved at løbe tør for tid.
Der er håb.
Dart foran og i hjørnet af korridoren på Royal Children's Hospital.
Da hans mor fandt ham igen, lænede han sig meget tæt på, trak underlæben ned og viste mellemrummet mellem tænderne til rengøringsassistenten, der satte sig på hug for at snakke.
Han fik 5 dollars for det.
Der ligger også en løs en ved siden af.
Kun 10 dollars om ugen.
RCH-personalet har set Ashley, grundlæggeren af invasiv terapi, falde ned i en vanskelig situation med sin sygdom og derefter komme sig med sin medicin til 9000 dollars pr. dosis.
Besøget hos tandfeen, der hører deres lille patient, bliver mere og mere intenst.
Børn skal have nok humør til at fejre disse små ting.
En sygeplejerske sagde, at når Ashley får en infusion hver anden uge, kan de godt lide at være på vagtplanen.
Intet besvær.
Han smilede T-
Skjorten, lad dryppet forbinde til hans portakath, lige under huden på venstre side af hans hjerte.
Han ved ikke meget om sin sygdom.
Hans "specielle medicin" er en del af livet, ligesom at spise grøntsager til aftensmad og børste tænder.
Han ved ikke, hvor tæt hans forældre er på at miste ham.
Han ved ikke, hvor meget hans liv er værd. Det burde han heller ikke.
I stedet faldt Ashley Gray i søvn i sin autostol på vej hjem fra hospitalet.
Hans hoved vippede til den ene side.
Da han blev stor, drømte han om at blive en delfin, en Iping-hvalp og Slinky-fjedre.
Og hvordan han vil bruge 10 dollars i formue