Sauver Ashley : quel est le prix d'une vie ? | Adelaide Now -g-icon-error cloudy-day nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right 0A0871E9-1636-49F4-9041-2E36E2BB5333

Il n’a que cinq ans et ne peut pas prononcer une maladie mortelle.
Le seul médicament qui peut le sauver coûtera 240 000 $ par an, mais qui devrait payer ?
C'est une bataille effrontée, les dents écartées, les chiots-
Petit garçon spécial qui aime vivre.
Gray a failli faire tomber la charnière de la porte d'entrée. « Vous êtes ici !
Regarde, j'ai perdu ma première dent.
« Il sauta de son pied droit à son pied gauche.
Il souriait si fort, comme s'il avait ri deux fois.
Il n'y a pas longtemps, il a pris une photo avec une agence de mannequins pour enfants --
Ils ont eu trois fois sur la troisième photo prise pour les autres enfants.
C'est à Ashley.
Ses grands yeux bleus sont toujours les derniers.
Ashley est différente des cinq autres. ans.
Il souffrait d’une maladie mortelle rare et incurable.
Au cours de sa première année de vie, cela l’a presque tué.
Il est là maintenant-
Dans le couloir de la petite maison que ses parents louaient, sautant encore et encore dans les airs --
Juste à cause de la charité d’une société pharmaceutique.
Il prend des médicaments que le gouvernement fédéral ne financera pas.
Les 300 mg qu’il reçoit toutes les deux semaines représentent le prix d’une voiture familiale.
240 000 $ par an.
Il est en bonne santé avec ça.
Sans cela, il mourra malade.
C'est simple.
Mais la terrible réalité est que l’avenir d’Ashley dépend de la bonne volonté des multinationales.
Ou la plume bureaucratique et le signe de tête du politicien.
Ainsi, chaque fois qu'il prend de l'or liquide, ses parents prient silencieusement pour le remercier.
Il reste encore deux semaines pour un fils inestimable.
La couchette inférieure est celle d'Ashley.
Il partageait une petite chambre avec ses deux frères.
Bébé Ollie dans le petit lit dans le coin
Lachlan a une couchette.
Une couverture moelleuse d'Elmo repose sur le lit d'Ashley.
La couverture est sortie quand il a trouvé le menteur.
Il pourrait faire 40°C dehors-
Un jour, dans l'est de Melbourne, il le traînera jusqu'au salon.
Recroquevillé sur le canapé.
C'était le premier signe que le fils de Jason et Kerry Gray était à nouveau hospitalisé.
Le médicament qu’il prenait était défectueux.
Il est sujet à de graves infections et s'il a de la fièvre, il ira directement à l'hôpital pour se faire examiner et utiliser beaucoup d'antibiotiques.
L’écullizumab empêche une partie du système immunitaire de lutter contre l’intoxication cérébrale et sanguine.
Ils ne peuvent pas prendre de risques sous la chaleur.
Mais avec cela, Ashley peut désormais vieillir.
Un esprit intelligent ne peut pas trouver un moyen de traiter le SHUa, mais cette méthode de traitement unique contrôle bien son système immunitaire.
Les autorités australiennes ne financent pas l'écullizumab pour le SHUa.
Il y a un an, son inclusion dans le programme australien de médicaments vitaux a été rejetée.
Il ne répond pas aux normes strictes.
Cela pourrait se reproduire lorsqu'un groupe d'experts examinera le mois prochain si le ministre de la Santé devrait être invité à approuver le projet de loi.
Si tel est le cas, cela pourrait changer la vie de près de 70 Australiens.
Il n’y a aucune garantie qu’Alexion continuera à financer le traitement d’Ashley.
Les géants mondiaux ont récemment rejeté de nombreuses demandes de patients australiens qui sont sensibles à leur besoin.
Ils attendent que le gouvernement fédéral commence à payer.
Quand ils attendent, les gens deviennent de plus en plus faibles.
15 cm de profondeur à l'extérieur de la fenêtre du bureau constate à Steve Spinto.
Les conditions sont en dessous de zéro et le blizzard est de 6 °C.
Un petit garçon, qui a contribué à changer sa vie, court désormais sur environ 18 000 km en short et en t-shirt.
Ashley est l’une des centaines de personnes dans le monde.
Le médicament fonctionne très bien et les gouvernements de 40 pays financent les patients atteints du SHUa.
Certains l’appellent Steve Jobs dans le monde de la biotechnologie.
Mais pendant des années, la société pharmaceutique pour laquelle il travaillait
Cela pourrait être un échec d’un milliard de dollars.
Voici le montant investi par l’écullizumab.
Dans les années 1990, des chercheurs de l’Université Yale ont découvert un moyen potentiel d’empêcher le système immunitaire de se déchaîner et se sont tournés vers le traitement des maladies graves.
On dirait qu'il a disparu.
Après deux ans et demi de construction d’un petit laboratoire, il n’y a toujours rien à montrer.
Dix ans plus tard, la victoire n’était que limitée. Cela avait l’air sinistre.
Mais un expert britannique du sang a insisté sur le fait qu'il voulait utiliser un super
Les maladies auto-immunes rares ont finalement porté leurs fruits.
Près d’une décennie après le lancement d’Alexion, la percée a eu lieu.
Squinto s'en souvient très bien.
Il a terminé son dernier souper avec sa femme. Le téléphone a sonné.
C'est un appel de Grande-Bretagne.
Le résultat est tombé.
11 patients de l’essai s’améliorent.
Une maladie grave s'est déclarée sur les freins et l'équipe d'Alexion a tourné son attention vers une maladie rare.
Ils ont commencé à l’appliquer aux patients atteints du syndrome d’Ashley.
Cela fonctionne très bien aussi.
Squinto a pensé à vendre l'entreprise en raison de ses perspectives plus prometteuses, mais lui et ses collègues
Le fondateur Leonard Bell a décidé de résoudre complètement le problème.
« Nous ne sommes pas de vrais mains-il-
« C’est ce genre de gars », dit-il. \"
Au cours des années suivantes, après l’approbation du traitement du SHUa, des médecins du monde entier ont appelé.
Certaines familles supplient les entreprises de leur permettre de participer à leurs programmes caritatifs.
Personne ne peut se le permettre.
Joshua Cosman, spécialiste des reins au Royal Children's Hospital, est l'un d'entre eux.
Il a rencontré Ashley pour la première fois en 2009, qui était très malade.
Ashley est candidat au médicament ecullizumab (ou Soliris car il a été vendu) car il continue à commencer et, malgré leurs efforts, il est encore plus coincé dans l'insuffisance rénale.
Kausman a rappelé : « Il est à un stade plus grave de la maladie.
Mais nous avons encore une chance d’inverser la tendance avec l’écullizumab.
« Quelques semaines après avoir commencé à prendre des médicaments, l’état d’Ashley s’est amélioré.
Avant la nouvelle année, un chiot labrador noir, Disel, galopait au pied d'Ashley sur le pont arrière.
Les enfants lui ont offert un cadeau pour Noël.
Le garçon sautait autour de lui, faisant un vœu au Père Noël.
C'est en tête de sa liste de Noël.
Quand Ashley a essayé de réciter le nom de sa maladie -
Syndrome de lysophanide atypique
Le diesel lui a mordu la cheville.
Il a frappé Fal et a dit : « Il y a de l'anémie dans l'urine.
« C'était un effort audacieux, une tentative médicale pour un petit gars.
Il a fait un travail parfait il y a quelques années.
Il a oublié que c'était un bon signe.
Cela fait trop longtemps. Sa maladie a coûté cher à cette famille.
Maman, papa et cinq enfants, dont les sœurs Tahlia et les sœurs Mikayla, qui vivent avec les enfants dans la chambre du hall.
On ne parle plus de cette maladie imprononçable.
Kerri et Jason () peuvent désormais apprécier les choses simples. Et ils le font.
J'ai passé une journée en famille à la plage avec des chiens.
Camping dans un parc de camping-cars.
Arrière-cour pleine d'herbe verte.
Le bruit des petits pieds et du son.
La balançoire grince d'avant en arrière avec un enfant ou un autre.
Kerri sourit et célèbre l'anniversaire de son fils avec des larmes.
Cinq ans se sont écoulés, mais ces célébrations n’ont pas perdu de leur éclat.
Le début de sa vie fut si difficile qu'elle ne croyait même pas qu'il le verrait pour la première fois.
Pour les Australiens comme Ashley, la langue a tout changé. "Substantiellement.
« Après un examen, il a été inclus dans la norme 4 du programme de médicaments vitaux en 2009.
C’est un changement majeur.
Les personnes atteintes de maladies rares pensent que cela aide à faire avancer le projet --
Des médicaments qui sauvent des vies
Ils ne peuvent pas l'atteindre.
Toutes les promesses mais aucune livraison.
La norme 4 stipule désormais qu'un médicament peut être accepté par le programme et que le Comité consultatif sur les prestations pharmaceutiques doit « prédire que la vie du patient sera considérablement prolongée en raison des conséquences directes de l'utilisation du médicament ».
Dans le domaine médical, la rigueur est primordiale.
« Prolonger considérablement la vie » signifie en réalité Megan Fox, qui souffre d'une maladie rare et pense que ce mot rend le processus moins objectif. Plus ambigu.
Elle est responsable d'une force croissante de propagande sur les maladies rares --
Un son rare en Australie.
Ashley n’est qu’une personne parmi d’autres représentée par son équipe.
Mais jusqu’à présent, il a plus de chance que la plupart des gens.
Il ne fait aucun doute que ses médicaments gratuits lui assurent une espérance de vie plus longue.
Beaucoup plus longtemps.
Au début, c'était le bébé le plus simple.
Il dort et mange toujours comme il le devrait.
Le bonheur d'une mère occupée.
L'attention de la mère de Kerri était concentrée sur le mur de leur maison
Quand les enfants avaient moins de cinq mois, elle réalisait des moules avec les mains et les pieds de chacun d'eux.
Malgré le nombre croissant de poussins, tout est fini.
Deux mois après que les pieds et les mains d'Ashley aient été coincés dans le plâtre, il est devenu mal à l'aise.
Quelque chose a déclenché le sixième sens de Kerri un dimanche soir, et elle l'a emmené dans un nouveau centre médical pour s'inquiéter d'un problème grave.
« Jason m'a demandé de lui donner une respiration et de le mettre au lit.
Son mari s'assit à côté d'elle sur le canapé et sourit timidement.
Le médecin généraliste soupçonnait qu’il souffrait d’anémie.
Ils lui ont demandé de l'emmener aux urgences de l'hôpital Box Hill.
La salle de consultation était remplie de personnel médical.
Chaos, conversations précipitées, gouttes insérées, infirmières courant avec des plateaux en acier inoxydable remplis d'aiguilles et de tubes.
Et les yeux de la miséricorde.
« C'est la première fois que je viens à \'Oh, s. .
« C'est sérieux », a déclaré Kerri.
« Ils l’ont envoyé à l’hôpital Royal Children’s en une heure –
En même temps, je m'inquiète toujours de petites choses comme la façon dont je dois manipuler la poussette lorsque je suis dans une ambulance.
Elle veut savoir à quel point ces choses sont sans importance.
L'AHUS est devenu tout au long de l'année suivante.
Dès que le diagnostic a été confirmé, Ashley a reçu un traitement de routine pour les patients atteints du SHUa.
Mais cela ne fonctionne qu’en partie.
Il a subi une dialyse et un échange plasmatique.
Mais sa fonction rénale est diminuée.
Il ne semble pas qu'Ashley va grandir.
La chose la plus importante pour elle est de savoir combien ils paieront si elle et Jason doivent payer le médicament magique pour garder Ashley en vie.
C'est impossible.
C’est le médicament le plus cher de la planète.
Même si le prix est élevé, il faut considérer que chaque contribuable australien ne perdra qu’une livre.
Pour garder Ashley en vie, neuf cents par an.
Si chaque patient atteint de SHUa connu reçoit une subvention de 2 $.
Chaque contribuable paie le plus chaque année.
Parce que cela ne fonctionne pas pour tous les patients, il est probable que cela soit beaucoup moins fréquent. Ce n'est pas grand chose.
Mais pour ces gens, leur vie en vaut la peine.
On l’appelle médecine orpheline.
Ils sont généralement chers car ils sont développés pour des marchés ultra-nichés
Patients atteints de maladies rares
C’est pourquoi le système de santé publique est plus facile à digérer.
Donc très peu de gens ont réellement besoin de les utiliser.
Meghan Fox a déclaré que même si le système de santé australien a mené davantage de recherches sur les médicaments contre les maladies rares, il ne soutient pas leur succès une fois les résultats publiés.
C’est pour elle un signe que cette petite cohorte de maladies rares est considérée comme le niveau le plus élevé de population de seconde classe.
Ses espoirs ont été anéantis l’année dernière.
La révision du LSDP a été annoncée un mois avant les élections fédérales.
Une vingtaine de personnes ont assisté à une conférence téléphonique.
Des responsables du département et des délégués de patients rares, des sociétés pharmaceutiques et des médecins.
Il y a un buzz prudent mais plein d’espoir sur cette ligne.
Mais rien depuis.
Pas d'email, pas de téléphone.
Fookes garde toujours espoir.
« J'accepte les commentaires. Nous en avons besoin.
« Elle devrait être membre de l'équipe d'évaluation.
« Nous craignons que le LSDP ne s’aggrave.
« La rigueur bien connue de l’Australie en matière de recherche médicale semble avoir mis en difficulté le financement des maladies rares.
Les médicaments orphelins échouent souvent lors des tests sur les projets car la population de maladies rares est si petite qu'ils ne parviennent souvent pas à répondre aux deux besoins difficiles
Essais cliniques en aveugle de médicaments contre des maladies courantes.
Le médecin a avancé que si la méthode ne jetait pas le bébé avec l’eau du bain, elle se rapprocherait de plus en plus.
Et Fookes est confus.
« Pour une raison quelconque, les patients atteints de maladies rares doivent défendre leur vie.
Les gens comme Ashley ne tombent pas malades à cause d’une suralimentation, du tabagisme ou de la consommation de drogues illégales.
Ils sont nés avec cette maladie.
Mais du point de vue du gouvernement fédéral, c'est tout simplement de la malchance".
Le jour où ils ont appris qu'Ashley pourrait mourir, il est arrivé à l'hôpital après le travail de Kelon.
Pourquoi n'a-t-il pas reçu de contravention pour excès de vitesse ? C'était une chance.
Il était assis à côté de Kerri à l'hôpital Royal Children's et Kausman lui a expliqué les résultats des tests.
Dans cette pièce, Kausman leur a dit quelque chose comme ceci : Une partie du système immunitaire d'Ashley --
\"Supplément \"-
Provoquer une action incontrôlée.
Comment pourraient-ils ne pas savoir ?
Probablement un défaut génétique.
Cela provoque la contraction des vaisseaux sanguins, la formation d'un caillot dans les plaquettes et une pression physique sur son oxygène.
Transportent des globules rouges qui se divisent.
Il a besoin d'une dialyse.
Il n’y a pas de remède.
La maladie est mortelle.
Leur fils pourrait mourir.
Mais tout ce que Jason Heard a entendu, c'était le chaos.
Rien de tout cela n’a de sens.
Ces mots ne seront pas prononcés.
« Je me souviens d'être assis là avec le médecin et de me tourner vers Kerri et de lui demander : « Kez, que s'est-il passé ? » « Elle a juste pleuré et a dit : « Je ne sais pas, jase. »
Je savais que c'était sérieux.
Ce jour-là, le garçon gravement malade a été évalué par l'hématologue, le spécialiste des maladies rénales, l'immunologue, le chirurgien et le pédiatre.
Avant six heures du soir. M. , il subissait une intervention chirurgicale pour se préparer à la dialyse.
Indemnisation pour insuffisance rénale
Jason travaille pour une entreprise de matelas afin de pouvoir s'occuper de leurs trois enfants à la maison.
Ollie est né trois ans plus tard.
Kerri et Ashley ont passé un an à l'hôpital.
Elle a travaillé sur le pilote automatique pendant quelques semaines à la fois, puis elle a versé la pile pendant une journée, l'a repris et l'a réinitialisé sur le pilote automatique.
Jason est comme un parent célibataire pour les autres enfants.
Pendant un moment, il resta à distance du garçon malade dans la piscine – aux yeux bleus.
« Au fond de mon cœur, je pense que j'aurais dû décider si je ne m'étais pas rapproché. . .
Jason trembla, « ce sera plus facile de le perdre.
« Les données ne semblent pas bonnes pour le gouvernement. Depuis 2009 —
Lors de l'insertion de « substantiel --
Un seul nouveau groupe de maladies a été ajouté à la liste des bénéficiaires du programme.
Quoi qu'il en soit, le groupe a atteint 80 à travers le processus d'approbation.
Un autre médicament a également été ajouté, mais il s’agit d’une mise à jour de la maladie qui a été signalée avant 2009.
Dr. Suzanne Hill, présidente du Comité consultatif sur le bien-être pharmaceutique, a refusé d'être interviewée sur le plan de médicaments qui sauve des vies.
Elle a répondu poliment qu'il ne serait pas approprié de répondre même à des questions générales avec l'écullizumab --pour-
En attente de la décision de l'aHUS
Un représentant des maladies rares, qui a refusé d'être nommé, a déclaré au Herald Sun que la rencontre avec Hill avait été particulièrement frustrante.
« Elle a semblé sympathiser avec nous quand elle a entendu ce que nous avons dit.
Mais à la fin, dit-elle, « vous devez parler à ces politiciens, pas à moi ». \"
Kerri Grey, qui a créé le groupe de soutien aHUS en Australie, estime que le gouvernement peut dépenser plus d'argent, mais pas.
Les données sur le dollar ont été éclipsées par des projets plus vastes.
« Le plan est la demande --
« Conduisez selon vos besoins », a déclaré le professeur Chris Baggoley, médecin-chef, dans un courriel en réponse à une demande d'interview.
L’idée du programme est de permettre l’accès à des traitements ciblés contre les maladies rares qui ne peuvent pas passer le test de coût du programme d’avantages pharmaceutiques.
Fookes affirme que l'objectif précieux a été dilué au fil du temps.
« Comme il existe de plus en plus de médicaments pour traiter les maladies rares, il devient de plus en plus difficile de les répertorier », a-t-elle déclaré. \".
« Je pense qu'ils veulent ralentir le projet, mais ils l'ont en fait bloqué sur sa lancée.
Ses parents ont vu à quel point il était proche de la falaise.
Avant Noël, Kerri a eu un contact fou avec une mère du Queensland.
Elle entend souvent l’histoire d’Ashley sans écullizumab.
Bianca Scott est allongée sur un lit d'hôpital à Gold Coast.
Elle suit des séances de dialyse pendant des heures par jour pour faire face à ses reins défaillants.
Elle a recours à des substituts de plasma pour tenter de neutraliser son système immunitaire fou.
Le traitement ne fonctionne pas.
Il y a trois semaines, sa mère Tami Hamawi écoutait sa fille.
Ses poumons étaient pleins d’air pendant qu’elle dormait.
La dernière chose à laquelle elle a pensé cette nuit-là était probablement la perte de son enfant unique.
Bianca souffrait du SHUa lorsqu'elle était bébé, mais la maladie s'est soudainement atténuée.
En regardant certaines de ses photos de remise de diplôme en octobre, elle avait l'air pâle et magnifiquement maquillée.
C’est le début de son déclin rapide.
La famille Bianca est atteinte de cette maladie.
On sait maintenant que certains proches décédés d’une maladie rénale il y a plusieurs décennies sont atteints du SHUa.
L’écullizumab est hors de portée des enfants.
Elle a demandé une réduction à Alexion mais elle a refusé.
Le spécialiste des reins lui a dit que Bianca avait encore deux mois avant que les dommages aux reins ne soient irréversibles.
Elle essaie maintenant de trouver des milliers de dollars pour la vie de sa fille.
Les experts pensent que les politiciens tardent, mais les enfants aiment ses diapositives.
Tammy est toujours optimiste.
Elle espère que Bianca sera la première personne de sa famille à briser la malédiction du SHUa.
Mais elle manque de temps.
Il y a de l'espoir.
Fléchettes à l'avant et au coin du couloir de l'hôpital Royal Children's.
Quand sa mère le retrouva, il était penché très près d'elle, tirant sa lèvre inférieure vers le bas et montrant l'espace entre ses dents au nettoyeur qui s'était accroupi pour discuter.
Il a reçu 5 $ pour ça.
Il y en a aussi un en vrac à côté.
Seulement 10 $ par semaine.
Le personnel du RCH a vu Ashley tomber dans un creux avec sa maladie, le fondateur de la thérapie invasive, puis rebondir avec son médicament à 9 000 $ la dose.
La visite chez la petite souris qui entend parler de leur petit patient s'intensifie.
Les enfants devraient avoir suffisamment d’humeur pour célébrer ces petites choses.
Une infirmière a déclaré que lorsqu'Ashley reçoit une perfusion toutes les deux semaines, elle aime être inscrite sur la liste.
Pas de chichi.
Il sourit T-
La chemise, laissez le goutte-à-goutte se connecter à son port-cath, juste sous la peau du côté gauche de son cœur.
Il ne sait pas grand-chose de sa maladie.
Sa « médecine spéciale » fait partie de la vie, tout comme manger des légumes au dîner et se brosser les dents.
Il ne sait pas à quel point ses parents sont sur le point de le perdre.
Il ne sait pas combien vaut sa vie. Il ne devrait pas non plus.
Au lieu de cela, Ashley Gray s'est endormie dans son siège auto en rentrant chez elle après l'hôpital.
Sa tête penchée sur le côté.
En grandissant, il rêvait de devenir un dauphin, un chiot Iping et Slinky Springs.
Et comment il va dépenser 10 $ de richesse