Спасување на Ешли: Колку чини еден живот? | Аделаида сега -g-icon-error облачен ден nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right 0A0871E9-1636-49F4-9041-2E36E2BB5333

Тој има само пет години и не може да изговори смртоносна болест.
Единствениот лек што може да го спаси ќе чини 240.000 долари годишно, но кој треба да плати?
Тоа е дрска битка, со празни заби, кученце-
Специјално мало момче кое сака да живее.
Греј речиси ја фрли шарката на влезната врата. „Тука си!“
Слушај, го изгубив првиот заб.
„Тој скокна од десната нога на левата.“
Се насмевна толку светло како да се смеел двапати.
Не толку одамна, тој се сликаше со агенција за детски модели --
Тие добија три пати на третата фотографија направена за другите деца.
На Ешли е.
Неговите големи сини очи се секогаш последни.
Ешли е различна од другите пет. годишници.
Тој страдал од ретка и неизлечива смртоносна болест.
Во првата година од неговиот живот, тоа речиси го уби.
Тој е тука сега -
Во ходникот на малата куќа што ја изнајмиле неговите родители, скокајќи одново и одново во воздух --
Само поради добротворноста на фармацевтската компанија.
Тој зема лекови што федералната влада нема да ги финансира.
300-те мг што ги добива на секои две недели се цената на семеен автомобил.
240.000 долари годишно.
Тој е здрав со тоа.
Без тоа, тој ќе умре болен.
Тоа е едноставно.
Но, ужасната реалност е дека иднината на Ешли зависи од добрата волја на мултинационалните компании.
Или бирократското пенкало и кимнувањето со главата на политичарот.
Значи, секој пат кога ќе земе течно злато, неговите родители тивко се молат за благодарност.
Остануваат уште две недели за еден бесценет син.
Долниот кревет е на Ешли.
Тој делеше мала спална соба со своите двајца браќа.
Бебето Оли во малиот кревет во аголот
Лахлан има кревет.
Меко ќебе од Елмо лежи на креветот на Ешли.
Ќебето излезе кога го пронајде лажливецот.
Надвор може да биде 40 степени Целзиусови...
Еден ден во источен Мелбурн, тој ќе го одвлече до салонот.
Свиткана на софата.
Тоа беше првиот сигнал дека синот на Џејсон и Кери Греј повторно е хоспитализиран.
Лекот што го земаше беше неисправен.
Тој е склонен кон тешки инфекции и ако има треска, ќе оди директно во болница за да провери и да употреби многу антибиотици.
Екулизумаб спречува дел од имунолошкиот систем да дејствува против труење на мозокот и крвта.
Тие не можат да преземаат ризици на жештината.
Сепак, со тоа, Ешли сега може да остари.
Паметниот ум не може да најде начин да го лекува аХУС, но овој уникатен метод на лекување добро го контролира неговиот имунолошки систем.
Австралиските власти не финансираат екулизумаб за aHUS.
Пред една година, беше одбиено за вклучување во австралиската програма за лекови што спасуваат животи.
Не ги исполнува строгите стандарди.
Ова би можело да се случи повторно кога панел од експерти следниот месец повторно ќе разгледа дали министерот за здравство треба да биде советуван да одобри.
Ако е така, тоа би можело да ги промени животите на до 70 Австралијанци.
Нема гаранција дека Алексион ќе продолжи да го финансира лекувањето на Ешли.
Глобалните гиганти неодамна отфрлија многу барања од австралиски пациенти кои сочувствуваат со потребата од нив.
Тие чекаат федералната влада да почне да плаќа.
Кога чекаат, луѓето стануваат сè послаби и послаби.
15 см длабоко надвор од прозорецот на канцеларијата на округот во Стив Спинто.
Состојбата под нулата и снежна бура е 6 степени Целзиусови.
Мало момче, кое му помогна да го промени животот, сега трча околу 18.000 км во шорцеви и маици.
Ешли е една од стотиците луѓе во светот.
Лекот делува многу добро, а владите во 40 земји ги финансираат пациентите со ахус-утроба.
Некои го нарекуваат Стив Џобс во светот на биотехнолошката технологија.
Но, со години, фармацевтската компанија во која работеше
Може да биде неуспех од 1 милијарда долари.
Еве колку е инвестирано екулизумаб.
Во 1990-тите, истражувачите на Универзитетот Јеил смислија потенцијален начин да го спречат неконтролирано ширењето на имунолошкиот систем и го насочија своето внимание кон лекување на големи болести.
Изгледа како да го нема.
По две и пол години изградба на мала лабораторија, сè уште нема што да се покаже.
Десет години подоцна, имаше само ограничена победа. Изгледаше мрачно.
Но, еден британски експерт за крв инсистираше дека сака да користи супер
Ретките автоимуни болести конечно се исплатија.
Речиси една деценија откако започна „Алексион“, се случи пробивот.
Сквинто се сеќава многу јасно.
Тој ја заврши својата последна вечера со сопругата. Телефонот заѕвони.
Тоа е повик од Британија.
Резултатот излезе.
Кај 11 пациенти во испитувањето се забележува подобрување.
Имаше голема болест на сопирачките и тимот на Алексион го насочи своето внимание кон ретка болест.
Тие почнаа да го применуваат кај пациенти со Ешли синдром.
Исто така, работи многу добро.
Сквинто размислувал да ја продаде компанијата поради нејзините посветли перспективи, но тој и неговите колеги
Основачот Леонард Бел одлучи целосно да го реши проблемот.
„Ние не сме вистински мајстори-
„Таков е типот на човек“, рече тој. \"
Во текот на следните неколку години, откако беше одобрен за третман на аХУС, се јавуваа лекари од целиот свет.
Некои семејства ги молат компаниите да им дозволат да учествуваат во нивните добротворни програми.
Никој не може да си го дозволи тоа.
Џошуа Косман, експерт за бубрези во Кралската детска болница, е еден од нив.
Тој првпат ја запознал Ешли во 2009 година, која била многу болна.
Ешли е кандидат за лекот екулизумаб (или Солирис бидејќи е продаден) бидејќи продолжува да започнува и, и покрај нивните напори, тој е и понатаму заглавен во откажување на бубрезите.
Каусман се присети: „Тој е во посериозна фаза на болеста.“
Но, сè уште имаме шанса да го поправиме тоа со екулизумаб.
„Во рок од неколку недели откако почна да зема дрога, состојбата на Ешли се подобри.“
Пред новата година, црно кученце лабрадор, Дисел, галопираше пред ногата на Ешли на задната палуба.
Децата му дадоа подарок за Божиќ.
Момчето скокаше околу него, желба за Дедо Мраз.
Ова е на врвот на неговата божиќна листа.
Кога Ешли се обиде да го изрецитира името на неговата болест --
Синдром на атипичен лизофанид
Дизелот го касна глуждот.
Тој удри фал и рече: „Има анемија во урината“.
„Тоа беше храбар потфат, медицински обид за едно мало момче.“
Тој се снајде совршено пред неколку години.
Заборави дека тоа е добар знак.
Помина предолго. Неговата болест го чинеше ова семејство.
Мама, тато и пет деца, вклучувајќи ги сестрите Талија и сестрите Микајла, кои живеат со децата во собата во лобито.
За оваа неизразлива болест повеќе не се зборува.
Сега Кери и Џејсон () можат да ценат едноставни работи. И тие го прават тоа.
Поминав семеен ден на плажа со кучиња.
Кампување во парк за кампери.
Двор полн со зелена трева.
Бучавата од малите стапала и звукот.
Лулашката чкрипи напред-назад со едно или друго дете.
Кери се насмевнува и го прославува роденденот на својот син со солзи.
Петмина поминаа, но тие прослави не го изгубија својот сјај.
Почетокот на неговиот живот беше толку тежок што таа дури и не веруваше дека тој ќе го види за прв пат.
За Австралијанци како Ешли, јазикот промени сè. „Значително.“
„По прегледот, беше вклучено во стандард 4 од програмата за лекови што спасуваат животи во 2009 година.“
Ова е голема промена.
Луѓето со ретки болести мислат дека тоа помага во промовирањето на проектот --
Лекови што спасуваат живот
Не можат да го достигнат.
Сите ветувања, но нема реализација.
Стандард 4 сега предвидува дека лекот може да биде прифатен од програмата, а Советодавниот комитет за придобивки од лекови мора „да предвиди дека животот на пациентот ќе биде значително продолжен поради директните последици од употребата на лекот“.
Во областа на медицината, строгоста е сè.
„Значително продолжување на животот“ всушност значи Меган Фокс, која има ретка болест и смета дека зборот го прави процесот помалку објективен. Подвосмислено.
Таа е задолжена за растечката сила за пропаганда на ретки болести --
Редок звук во Австралија.
Ешли е само една личност претставена од нејзиниот тим.
Но, досега тој има повеќе среќа од повеќето луѓе.
Нема сомнение дека неговите бесплатни лекови му обезбедуваат подолг животен век.
Многу подолго.
На почетокот беше наједноставно бебе.
Тој секогаш спие и јаде како што треба.
Среќата на зафатена мајка.
Фокусот на мајката на Кери беше изграден на ѕидот на нивниот дом.
Кога децата имаа помалку од пет месеци неделно, таа правеше калапи со рацете и нозете на секое од нив.
И покрај зголемениот број на пилиња, сè е завршено.
Два месеци откако стапалата и рацете на Ешли беа заглавени во гипс, тој се чувствуваше вознемирен.
Нешто го активирало шестото сетило на Кери во неделна вечер, и таа го однела во нов медицински центар за да се грижи за сериозен проблем.
„Џејсон ме замоли да му дадам здив и да го ставам во кревет.“
Нејзиниот сопруг седна до неа на софата и срамежливо се насмевна.
Матичниот лекар се сомневал дека има анемија.
Ја замолија да го однесе на одделот за итни случаи во болницата Бокс Хил.
Консултациската соба беше преполна со медицински персонал.
Хаос, избрзан разговор, вметнати капки, медицински сестри што трчаат наоколу со послужавници од не'рѓосувачки челик полни со игли и цевки.
И очите на милоста.
„Ова е прв пат што сум бил во Ох, с.“ .
„Ова е сериозно“, рече Кери.
„Го испратија во Кралската детска болница за еден час --“
Во исто време, сè уште се грижам за мали работи како на пример како треба да се справувам со количката кога сум во амбулантно возило.
Таа сака да знае колку се всушност неважни овие работи.
AHUS стана сè во следната година.
Штом дијагнозата беше потврдена, Ешли доби рутински третман за пациенти со aHUS.
Но, тоа функционира само делумно.
Му беше направена дијализа и размена на плазма.
Но, неговата функција на бубрезите е намалена.
Не изгледа дека Ешли ќе порасне.
Најважно за неа е колку ќе платат ако таа и Џејсон мораат да платат за магичната дрога за да ја одржат Ешли жива.
Ова е невозможно.
Ова е најскапиот лек на Земјата.
Иако цената е скапа, вреди да се земе предвид дека секој даночен обврзник во Австралија ќе изгуби само 1 фунта.
За да ја одржам Ешли жива, девет центи годишно.
Ако секој познат пациент со aHUS добие грант од 2 долари.
Секој даночен обврзник плаќа најмногу секоја година.
Бидејќи не делува кај секој пациент, веројатно е дека ќе биде многу помалку. Не е многу.
Но, за овие луѓе, нивниот живот вреди.
Се нарекува сирачева медицина.
Тие се обично скапи бидејќи се развиени за ултра-нишни пазари
Пациенти со ретки болести
Затоа системот за јавно здравје е полесен за варење.
Значи, многу малку луѓе всушност имаат потреба да ги користат.
Меган Фокс рече дека иако австралискиот здравствен систем спроведе повеќе истражувања за лекови за ретки болести, тоа не го поддржува нивниот успех откако ќе излезат резултатите.
Ова е знак за неа дека оваа мала кохорта на ретки болести се смета за највисоко ниво на популација од втор ред.
Нејзините надежи беа разочарани минатата година.
Прегледот на ЛСДП беше најавен еден месец пред федералните избори.
Околу 20 луѓе присуствуваа на конференциски повик.
Службеници на одделот и делегати на ретки пациенти, фармацевтски компании и лекари.
Постои претпазлива, но надежна возбуда на оваа линија.
Но, ништо од тогаш.
Нема е-пошта, нема телефон.
Фукс сè уште се надева.
„Ги поздравувам коментарите.“ Ни треба.
„Таа треба да биде член на тимот за преглед.“
„Загрижени сме дека ЛСДП ќе се влоши.“
„Добро познатата ригорозност на Австралија во медицинските истражувања се чини дека го доведе финансирањето на ретките болести во проблеми.“
Лековите-сираци честопати не успеваат во тестовите на проекти бидејќи популацијата на ретки болести е толку мала што честопати не успеваат да ги задоволат суровите двојни потреби.
Слепи клинички испитувања на лекови за вообичаени болести.
Докторот се осмелил да претпостави дека ако методот не го исфрли бебето заедно со водата од капењето, тоа ќе се приближува сè поблиску и поблиску.
И Фукс е збунет.
„Од некоја причина, пациентите со ретки болести мора да ги бранат своите животи.“
Луѓе како Ешли не се разболуваат од прејадување, пушење или земање нелегални дроги.
Тие се родени со оваа болест.
Но, во однос на федералната влада, ова е едноставно лоша среќа“.
Денот кога дознале дека Ешли може да умре, тој пристигнал во болницата од работата на Келон.
Зошто не доби казна за брзо возење? Беше среќа.
Тој седеше до Кери во Кралската детска болница, а Каусман ги објасни резултатите од тестот.
Во таа соба, Каусман им кажа нешто како ова: Дел од имунолошкиот систем на Ешли --
„Додаток“ -
Предизвикувајќи неконтролирано дејство.
Како може да не знаат?
Веројатно генетски дефект.
Тоа предизвикува контракција на крвните садови, предизвикува тромбоцитите да формираат згрутчување и врши физички притисок врз неговиот кислород.
Носат црвени крвни зрнца кои се делат.
Му треба дијализа.
Нема лек.
Болеста е фатална.
Нивниот син може да умре.
Но, сè што правеше Џејсон Херд беше хаос.
Ништо од ова нема смисла.
Овие зборови нема да бидат кажани.
„Се сеќавам како седев таму со докторката и се свртев кон Кери и ја прашав:„ Кез, што се случи?“, таа само плачеше и рече: „Не знам, Џејс.“
Знаев дека е сериозно.
Тој ден, критично болното момче било прегледано од хематолог, специјалист за бубрежни заболувања, имунолог, хирург и педијатар.
Пред шест часот П. M. , тој правеше операција за да се подготви за дијализа.
Компензација за бубрежна инсуфициенција
Џејсон работи за компанија за душеци за да може да се грижи за нивните три деца дома.
Оли се роди три години подоцна.
Кери и Ешли поминаа една година во болница.
Таа работеше на автопилотот по неколку недели, потоа тој ќе се наполнеше со гориво еден ден, повторно ќе го кренеше и ќе го ресетираше на автопилот.
Џејсон е како самохран родител за другите деца.
Некое време, тој беше на растојание од болното момче во базенот - сини очи.
„Длабоко во моето срце, мислам дека сигурно сум одлучил ако не сум се приближил.“ . .
Џејсон се стресе, „ќе биде полесно да го изгубам“.
„Податоците не изгледаат добро за владата.“ Од 2009 година —
При вметнување на „значително --“
Само една нова група болести е додадена на списокот на корисници на програмата.
Во секој случај, групата достигна 80 членови преку процесот на одобрување.
Додаден е и уште еден лек, но ова е ажурирање на болеста што е пријавена пред 2009 година.
Др. Сузан Хил, претседателка на Советодавниот комитет за благосостојба на фармацевтските производи, одби да биде интервјуирана за планот за лекови што спасува животи.
Таа учтиво одговори дека не би било соодветно да одговара дури ни на општи прашања со екулизумаб --за-
Чекајќи ја одлуката на aHUS
Претставник за ретки болести, кој одби да биде именуван, за „Хералд Сан“ изјави дека средбата со Хил била особено фрустрирачка.
„Се чинеше дека сочувствува со нас кога слушна што рековме.“
Но, на крајот, рече таа, „треба да разговарате со тие политичари, а не со мене“. \"
Кери Греј, која ја основа групата за поддршка на aHUS во Австралија, верува дека владата може да потроши повеќе пари, но не.
Податоците за доларот беа засенети од пошироки проекти.
„Планот е побарувачка --“
„Возете по потреба“, рече професорот Крис Баголи, главен медицински службеник, во е-пошта како одговор на барање за интервју.
Идејата на програмата е да се овозможи пристап до целни третмани за ретки болести кои не можат да го поминат тестот за бенефиции на Програмата за фармацевтски бенефиции.
Фукс вели дека вредната цел се ослабела со текот на времето.
„Како што има сè повеќе лекови за лекување на ретки болести, станува сè потешко да се наведат“, рече таа. \".
„Мислам дека сакаат да го забават проектот, но во основа го блокираа на неговиот тек.“
Неговите родители го виделе колку е блиску до карпата.
Пред Божиќ, Кери имала луд контакт со мајка од Квинсленд.
Таа често ја слуша приказната на Ешли без екулизумаб.
Бјанка Скот лежи на болнички кревет во Голд Коуст.
Таа оди на дијализа со часови на ден за да се справи со откажувањето на бубрезите.
Таа прави плазматски замени обидувајќи се да го исклучат нејзиниот луд имунолошки систем.
Третманот не функционира.
Пред три недели, нејзината мајка Тами Хамави ја слушаше својата ќерка.
Белите дробови ѝ беа полни со воздух додека спиеше.
Последното нешто за кое помисли таа ноќ веројатно беше загубата на нејзиното единствено дете.
Бјанка имаше ахус синкопа на дојка кога беше бебе, но одеднаш се ублажи.
Гледајќи ги некои од нејзините фотографии од дипломирањето во октомври, таа изгледаше бледа и убаво обоена.
Ова е почетокот на нејзиното брзо опаѓање.
Семејството Бјанка ја има оваа болест.
Сега е познато дека некои роднини кои починале од заболување на бубрезите пред неколку децении се предизвикани од аХУС.
Екулизумаб е надвор од дофат на деца.
Таа побара попуст од Алексион, но таа одби.
Експертот за бубрези ѝ кажал дека на Бјанка ѝ остануваат уште два месеци пред оштетувањето на бубрезите да стане неповратно.
Таа сега се обидува да најде илјадници долари за животот на нејзината девојка.
Експертите мислат дека политичарите одложуваат, но на децата им се допаѓаат нејзините слајдови.
Тами е сè уште оптимист.
Таа се надева дека Бјанка ќе биде првата личност во нејзиното семејство што ќе го скрши проклетството на aHUS.
Но, ѝ истекува времето.
Постои надеж.
Пикадо на предниот дел и на аголот од ходник на Кралската детска болница.
Кога мајка му повторно го најде, тој се наведнуваше многу блиску, спуштајќи ја долната усна и покажувајќи ја празнината во забите на чистачката, која седна да поразговара.
Тој доби 5 долари за тоа.
До него има и еден лабав.
Само 10 долари неделно.
Персоналот на RCH го виде Ешли како паѓа во криза со својата болест, основачот на инвазивната терапија, а потоа се опоравува со својот лек од 9000 долари по доза.
Посетата на забната самовила која го слуша нивниот мал пациент се загрева.
Децата треба да имаат доволно расположение за да ги прослават овие мали нешта.
Една медицинска сестра рече дека кога Ешли добива инфузија на секои две недели, тие сакаат да бидат запишани во списокот.
Без врева.
Тој се насмевна Т-
Кошулата, нека капењето се поврзе со неговиот портакат, веднаш под кожата на левата страна од неговото срце.
Тој не знае многу за својата болест.
Неговиот „специјален лек“ е дел од животот, исто како јадење зеленчук за вечера и миење заби.
Тој не знае колку блиску се неговите родители да го изгубат.
Тој не знае колку вреди неговиот живот. Ниту пак треба.
Наместо тоа, Ешли Греј заспала на неговото седиште во автомобилот на пат кон дома од болница.
Главата му се навали на едната страна.
Кога ќе порасне, сонувал да стане делфин, кученце од расата Ипинг и Слинки Спрингс.
И како ќе потроши 10 долари богатство