Að bjarga Ashley: Hvað kostar lífið? | Adelaide Now -g-icon-error cloudy-day nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right 0A0871E9-1636-49F4-9041-2E36E2BB5333

Hann er aðeins fimm ára gamall og getur ekki lýst banvænum sjúkdómi.
Eina lyfið sem getur bjargað honum mun kosta 240.000 dollara á ári, en hver á að borga?
Þetta er ósvífin barátta, með bil á tönnum, hvolpur-
Sérstakur lítill drengur sem elskar að lifa.
Gray var næstum því búinn að missa hjöruna á aðaldyrunum. „Þú ert hér!“
Sjáðu, ég missti fyrstu tönnina mína.
„Hann stökk af hægri fæti yfir í vinstri.“
Hann brosti svo bjart eins og hann hefði hlegið tvisvar.
Fyrir ekki svo löngu síðan tók hann mynd með fyrirsætustofu fyrir börn --
Þau fengu þrisvar sinnum á þriðju myndinni sem tekin var af hinum krökkunum.
Það er Ashleys.
Stóru bláu augun hans eru alltaf þau síðustu.
Ashley er ólík hinum fimm. ára gömul.
Hann þjáðist af sjaldgæfum og ólæknandi banvænum sjúkdómi.
Á fyrsta ári ævi hans var hann næstum því drepinn af því.
Hann er hér núna -
Í ganginum í litla húsinu sem foreldrar hans leigðu, hoppandi aftur og aftur upp í loftið --
Bara vegna góðgerðarstarfs lyfjafyrirtækis.
Hann tekur lyf sem alríkisstjórnin fjármagnar ekki.
Þau 300 mg sem hann fær á tveggja vikna fresti eru kostnaðurinn við fjölskyldubíl.
240.000 dollarar á ári.
Hann er heilbrigður með það.
Án þess mun hann deyja veikur.
Það er einfalt.
En hræðilegi veruleikinn er sá að framtíð Ashley er háð velvild fjölþjóðlegra fyrirtækja.
Eða embættismannapenninn og höfuðhneiging stjórnmálamannsins.
Svo í hvert skipti sem hann tekur fljótandi gull biðja foreldrar hans í hljóði um þakklæti.
Það eru enn tvær vikur eftir af ómetanlegum syni.
Neðri kojan er hjá Ashley.
Hann deildi litlu svefnherbergi með tveimur bræðrum sínum.
Litli Ollie í litla rúminu í horninu
Lachlan er með koju.
Mjúkt Elmo-teppi liggur á rúmi Ashley.
Teppið fór út þegar hann fann lygarann.
Það gæti verið 40°C úti...
Dag einn í austurhluta Melbourne mun hann draga það með sér í setustofuna.
Krúlluð upp í sófanum.
Þetta voru fyrstu merkin um að sonur Jasons og Kerry Gray væri aftur lagður inn á sjúkrahús.
Lyfið sem hann tók var gallað.
Hann er viðkvæmur fyrir alvarlegum sýkingum og ef hann er með hita fer hann beint á sjúkrahús til skoðunar og notar mikið af sýklalyfjum.
Ecullizumab kemur í veg fyrir að hluti ónæmiskerfisins virki gegn heila- og blóðeitrun.
Þeir geta ekki tekið áhættu í hitanum.
Með því getur Ashley þó orðið gömul núna.
Snjall hugur finnur enga leið til að meðhöndla aHUS, en þessi einstaka meðferðaraðferð stjórnar ónæmiskerfi hans vel.
Áströlsk yfirvöld fjármagna ekki ecullizumab fyrir aHUS.
Fyrir ári síðan var því hafnað til þátttöku í lífsnauðsynlegri lyfjaáætlun Ástralíu.
Það stenst ekki ströng skilyrði.
Þetta gæti gerst aftur þegar sérfræðingahópur í næsta mánuði íhugar hvort heilbrigðisráðherra skuli ráðlagt að samþykkja.
Ef svo er gæti það breytt lífi allt að 70 Ástrala.
Það er engin trygging fyrir því að Alexion muni halda áfram að fjármagna meðferð Ashley.
Alþjóðlegu risarnir hafa nýlega hafnað mörgum beiðnum frá áströlskum sjúklingum sem hafa samúð með þörfinni fyrir þær.
Þeir bíða eftir að alríkisstjórnin byrji að greiða.
Þegar fólk bíður, veikist það sífellt.
15 cm djúpt fyrir utan gluggann á skrifstofu Constate í Steve Spinto.
Hitinn er undir frostmarki og snjóbylur er 6°C.
Lítill drengur, sem breytti lífi hans, hleypur nú um 18.000 km í burtu í stuttbuxum og stuttermabol.
Ashley er ein af hundruðum manna í heiminum.
Lyfið virkar mjög vel og stjórnvöld í 40 löndum fjármagna sjúklinga með aHUS.
Sumir kalla það Steve Jobs í líftækniheiminum.
En í mörg ár, lyfjafyrirtækið sem hann starfaði hjá
Það gæti orðið bilun upp á 1 milljarð dollara.
Þetta er hversu mikið hefur verið fjárfest í ecullizumab.
Á tíunda áratugnum fundu vísindamenn við Yale-háskóla upp mögulega leið til að stöðva óheft ónæmiskerfisins og einbeittu sér að meðferð stórra sjúkdóma.
Það lítur út fyrir að það sé farið.
Eftir tvö og hálft ár í byggingu lítillar rannsóknarstofu er enn ekkert að sjá.
Tíu árum síðar var sigurinn aðeins takmarkaður. Það leit hryllilega út.
En breskur blóðsérfræðingur hélt því fram að hann vildi nota ofur
Sjaldgæfir sjálfsofnæmissjúkdómar hafa loksins skilað sér.
Næstum áratug eftir að Alexion hóf starfsemi kom byltingin.
Squinto man mjög greinilega.
Hann lauk síðustu kvöldmáltíðinni með konu sinni. Síminn hringdi.
Þetta er símtal frá Bretlandi.
Niðurstaðan kom út.
11 sjúklingar í rannsókninni eru að batna.
Alvarlegur veikindi voru á bremsunum og Alexion-liðið beindi athygli sinni að sjaldgæfum sjúkdómi.
Þeir fóru að nota það á sjúklinga með Ashley heilkenni.
Það virkar líka mjög vel.
Squinto hugleiddi að selja fyrirtækið vegna bjartari framtíðarhorfa þess, en hann og samstarfsmenn hans
Stofnandinn Leonard Bell ákvað að leysa vandamálið að fullu.
„Við erum ekki alvöru handavinnu-“
„Þannig er gaur,“ sagði hann. \"
Á næstu árum, eftir að meðferð við aHUS var samþykkt, hringdu læknar frá öllum heimshornum.
Sumar fjölskyldur eru að biðja fyrirtæki um að leyfa þeim að taka þátt í góðgerðarverkefnum þeirra.
Enginn hefur efni á því.
Joshua Cosman, nýrnalæknir á Konunglega barnaspítalanum, er einn þeirra.
Hann hitti Ashley fyrst árið 2009, sem var mjög veik.
Ashley er frambjóðandi fyrir lyfið ecullizumab (eða Soliris því það hefur verið selt) því hann heldur áfram að byrja og þrátt fyrir viðleitni þeirra festist hann enn frekar í nýrnabilun.
Kausman sagði: „Hann er á alvarlegra stigi sjúkdómsins.“
En við höfum enn möguleika á að snúa því við með ecullizumab.
„Innan fárra vikna eftir að hún byrjaði að taka lyf hefur ástand Ashley batnað.“
Fyrir nýja árið galoppaði svartur labradorhvolpur, Disel, við fætur Ashley á afturdekkinu.
Börnin gáfu honum jólagjöf.
Drengurinn hoppaði í kringum hann, ósk handa jólasveininum.
Þetta er efst á jólagjafalistanum hans.
Þegar Ashley reyndi að nefna nafn veikinda sinna --
Heilkenni ódæmigerðs lýsófaníðs
Díselvélin beit á honum ökklann.
Hann sló fal og sagði: „Það er blóðleysi í þvagi.“
„Þetta var djörf tilraun, læknisfræðileg tilraun fyrir lítinn dreng.“
Hann stóð sig fullkomlega fyrir nokkrum árum.
Hann gleymdi að þetta væri gott teikn.
Það er búið að vera of langt síðan. Veikindi hans hafa kostað þessa fjölskyldu mikið.
Mamma, pabbi og fimm börn, þar á meðal Tahlia-systurnar og Mikayla-systurnar, sem búa með börnunum í herbergi í anddyri.
Það er ekki lengur talað um þennan ólýsanlega sjúkdóm.
Nú geta Kerri og Jason () metið einfalda hluti að verðleikum. Og það gera þau.
Eyddi fjölskyldudegi á ströndinni með hundunum.
Tjaldstæði í húsbílastæði.
Bakgarður fullur af grænu grasi.
Hávaði af litlum fótum og hljóð.
Rólan gægir fram og til baka með einu barni eða öðru.
Kerri brosir og fagnar afmæli sonar síns með tárum.
Fimm eru liðin, en þessar hátíðahöld hafa ekki misst ljóma sinn.
Byrjun lífs hans var svo erfið að hún trúði ekki einu sinni að hann myndi sjá hann í fyrsta skipti.
Fyrir Ástrala eins og Ashley hefur tungumálið breytt öllu. „Verulega mikið.“
„Eftir endurskoðun var það tekið með í staðal 4 í lífsnauðsynlegu lyfjaáætluninni árið 2009.“
Þetta er mikil breyting.
Fólk með sjaldgæfa sjúkdóma telur að það hjálpi til við að ýta undir verkefnið --
Lífsbjargandi lyf
Þeir ná því ekki.
Öll loforð en engin efnd.
Staðall 4 kveður nú á um að lyf geti verið samþykkt af áætluninni og ráðgjafarnefnd um lyfjabætur verður að „spá fyrir um að líf sjúklingsins muni lengjast verulega vegna beinna afleiðinga af notkun lyfsins“.
Í læknisfræðinni skiptir nákvæmni öllu máli.
„Að lengja lífið verulega“ á í raun við Megan Fox, sem er með sjaldgæfan sjúkdóm og telur að orðið geri ferlið minna hlutlægt. Óljósara.
Hún er í forsvari fyrir vaxandi áróðurshópi um sjaldgæfa sjúkdóma --
Sjaldgæft hljóð í Ástralíu.
Ashley er aðeins ein manneskja sem lið hennar er fulltrúi fyrir.
En hingað til er hann heppnari en flestir.
Það er enginn vafi á því að ókeypis lyfin hans lengja líf hans.
Miklu lengur.
Hann var einfaldasta barnið í fyrstu.
Hann sefur og borðar alltaf eins og hann á að gera.
Hamingja upptekinnar móður.
Móðir Kerri einbeitti sér að vegg heimilis þeirra.
Þegar börnin voru yngri en fimm mánaða í viku bjó hún til mót með höndum og fótum hvers og eins þeirra.
Þrátt fyrir aukinn fjölda kjúklinga er öllu lokið.
Tveimur mánuðum eftir að fætur og hendur Ashley festust í gipsi fór hann að verða órólegur.
Eitthvað kveikti sjötta skilningarvit Kerri á sunnudagskvöldi og hún fór með hann á nýja læknastöð til að hafa áhyggjur af alvarlegu vandamáli.
„Jason bað mig um að gefa honum andann og leggja hann í rúmið.“
Eiginmaður hennar sat við hliðina á henni í sófanum og brosti feimnislega.
Heimilislæknirinn grunaði að hann væri með blóðleysi.
Þau báðu hana um að fara með hann á bráðamóttökuna á Box Hill-sjúkrahúsinu.
Viðtalsstofan var troðfull af læknastarfsfólki.
Ringulreið, hraðsamtöl, dropar settir inn, hjúkrunarfræðingar hlaupandi um með bakka úr ryðfríu stáli fullum af nálum og rörum.
Og augu miskunnar.
„Þetta er í fyrsta skipti sem ég hef farið til ...“ .
„Þetta er alvarlegt,“ sagði Kerri.
„Þeir sendu hann á Konunglega barnaspítalann eftir klukkustund --“
Á sama tíma er ég enn áhyggjufullur yfir smáatriðum eins og hvernig ég á að meðhöndla barnavagninn þegar ég er í sjúkrabíl.
Hún vill vita hversu ómerkileg þessi mál í raun og veru eru.
AHUS varð allt á næsta ári.
Um leið og greiningin var staðfest fékk Ashley venjubundna meðferð fyrir sjúklinga með aHUS.
En það virkar bara að hluta.
Hann fór í skilun og plasmaskipti.
En nýrnastarfsemi hans er skert.
Það lítur ekki út fyrir að Ashley muni vaxa úr grasi.
Það sem skiptir hana mestu máli er hversu mikið þau munu borga ef hún og Jason þurfa að borga fyrir töfralyfið til að halda Ashley á lífi.
Þetta er ómögulegt.
Þetta er dýrasta lyfið á jörðinni.
Þótt verðið sé hátt er vert að hafa í huga að hver skattgreiðandi í Ástralíu mun aðeins léttast um eitt pund.
Til að halda Ashley á lífi, níu sent á ári.
Ef hver þekktur aHUS sjúklingur fær 2 dollara styrk.
Hver skattgreiðandi borgar mest á hverju ári.
Þar sem það virkar ekki fyrir alla sjúklinga er líklegt að það sé mun sjaldnar. Það er ekki mikið.
En fyrir þetta fólk er líf þeirra þess virði.
Það kallast sjaldgæf lyf.
Þau eru yfirleitt dýr vegna þess að þau eru þróuð fyrir mjög sérhæfða markaði.
Sjúklingar með sjaldgæfa sjúkdóma
Þess vegna er auðveldara að melta lýðheilsukerfið.
Þannig að mjög fáir þurfa í raun að nota þau.
Meghan Fox sagði að þótt ástralska heilbrigðiskerfið hefði framkvæmt meiri lyfjarannsóknir á sjaldgæfum sjúkdómum, þá styðji það ekki árangur þeirra þegar niðurstöðurnar koma fram.
Þetta er merki fyrir hana um að þessi litli, sjaldgæfi sjúkdómshópur er talinn vera hæsti hópur annars flokks íbúa.
Vonir hennar brugðust í fyrra.
Endurskoðun LSDP var tilkynnt mánuði fyrir alríkiskosningarnar.
Um 20 manns mættu á símafundinn.
Embættismenn deildarinnar og fulltrúar sjaldgæfra sjúklinga, lyfjafyrirtæki og læknar.
Það er varfærinn en vonarríkur andi á þessari línu.
En ekkert síðan þá.
Enginn tölvupóstur, enginn sími.
Fookes er enn vongóður.
„Ég tek vel á móti athugasemdum.“ Við þurfum það.
„Hún ætti að vera meðlimur í endurskoðunarteymi.“
„Við höfum áhyggjur af því að LSDP muni versna.“
„Þekkt nákvæmni Ástralíu í læknisfræðilegum rannsóknum virðist hafa sett fjármögnun sjaldgæfra sjúkdóma í vandræði.“
Lyf við sjaldgæfum sjúkdómum mistakast oft í prófunum í verkefnum vegna þess að hópurinn með sjaldgæfa sjúkdóma er svo lítill að þau uppfylla oft ekki erfiðar tvöfaldar þarfir.
Blindar klínískar rannsóknir á lyfjum við algengum sjúkdómum.
Læknirinn þorði að halda því fram að ef aðferðin henti ekki barninu út með baðvatninu, þá myndi það komast nær og nær.
Og Fookes er ruglaður.
„Af einhverri ástæðu verða sjúklingar með sjaldgæfa sjúkdóma að verja líf sitt.“
Fólk eins og Ashley veikist ekki af því að borða of mikið, reykja eða taka ólögleg fíkniefni.
Þau fæddust með þennan sjúkdóm.
En hvað alríkisstjórnina varðar, þá er þetta einfaldlega óheppni.“
Daginn sem þau fréttu að Ashley gæti dáið, kom hann á sjúkrahúsið úr vinnu Kelon.
Af hverju fékk hann ekki hraðaksturssekt? Það var heppni.
Hann sat við hliðina á Kerri á Konunglega barnaspítalanum og Kausman útskýrði niðurstöður prófsins.
Í því herbergi sagði Kausman þeim eitthvað á þessa leið: Hluti af ónæmiskerfi Ashley --
"Viðbót"-
Veldur stjórnlausri aðgerð.
Hvernig gátu þeir ekki vitað það?
Líklega erfðagalli.
Það veldur því að æðar dragast saman, blóðflögur mynda storknun og setur líkamlegan þrýsting á súrefnisskortinn.
Ber rauð blóðkorn sem eru að klofna.
Hann þarfnast blóðskilunar.
Það er engin lækning.
Sjúkdómurinn er banvænn.
Sonur þeirra gæti dáið.
En allt Jason Heard var kaos.
Ekkert af þessu er skynsamlegt.
Þessi orð verða ekki sögð.
„Ég man að ég sat þarna með lækninum og sneri mér að Kerri og spurði hana: „Kez, hvað hefði gerst,“ hún grét bara og sagði: „Ég veit það ekki, Jase.“
Ég vissi að þetta væri alvarlegt.
Þann dag var alvarlega veikur drengurinn metinn af blóðlækni, nýrnalækni, ónæmislækni, skurðlækni og barnalækni.
Fyrir klukkan sex P. M. , hann var að gangast undir aðgerð til að undirbúa sig fyrir skilun.
Bætur vegna nýrnabilunar
Jason vinnur fyrir dýnufyrirtæki svo hann geti annast þrjú börn þeirra heima.
Óli fæddist þremur árum síðar.
Kerri og Ashley voru í eitt ár á sjúkrahúsi.
Hún vann á sjálfstýringunni í nokkrar vikur í senn, svo hellti það í hrúguna í einn dag, tók það upp aftur og stillti það á sjálfstýringuna.
Jason er eins og einstæður foreldri fyrir önnur börn.
Um stund var hann í fjarlægð frá veika drengnum í lauginni -- bláu augun.
„Djúpt í hjarta mínu held ég að ég hlýtur að hafa ákveðið það ef ég komst ekki nálægt.“ . .
Jason skalf, „það verður auðveldara að missa hann.“
„Gögnin líta ekki vel út fyrir ríkisstjórnina.“ Síðan 2009 —
Þegar sett er inn \\ ...
Aðeins einn nýr sjúkdómsflokkur hefur bæst við listann yfir þá sem njóta góðs af áætluninni.
Í öllu falli hefur hópurinn náð 80 í gegnum samþykkisferlið.
Annað lyf hefur einnig verið bætt við, en þetta er uppfærsla á sjúkdómnum sem hefur verið greindur fyrir árið 2009.
Dr. Suzanne Hill, formaður ráðgjafarnefndar um velferð lyfjafyrirtækja, neitaði að veita viðtal um lífsnauðsynlega lyfjaáætlunina.
Hún svaraði kurteislega að það væri ekki viðeigandi að svara jafnvel almennum spurningum um ecullizumab --fyrir-
Bíður eftir ákvörðun aHUS
Fulltrúi sjaldgæfra sjúkdóma, sem vildi ekki láta nafns síns getið, sagði við Herald Sun að fundurinn með Hill hefði verið sérstaklega pirrandi.
„Hún virtist samsinna okkur þegar hún heyrði hvað við sögðum.
En að lokum sagði hún: „Þú þarft að tala við þessa stjórnmálamenn, ekki við mig.“ \"
Kerri Grey, sem stofnaði stuðningshópinn aHUS í Ástralíu, telur að stjórnvöld geti eytt meiri peningum, en ekki.
Gögn um dollarann hafa verið í skugga víðtækari verkefna.
„Áætlunin er eftirspurn --“
„Akið eftir þörfum,“ sagði Chris Baggoley, prófessor og yfirlæknir, í tölvupósti sem svaraði við beiðni um viðtal.
Hugmyndin á bak við áætlunina er að veita aðgang að markvissum meðferðum við sjaldgæfum sjúkdómum sem standast ekki kostnaðarpróf lyfjaávinningsáætlunarinnar.
Fookes segir að verðmætt markmið hafi þynnst út með tímanum.
„Þar sem fleiri og fleiri lyf eru til staðar til að meðhöndla sjaldgæfa sjúkdóma, verður erfiðara að telja þau upp,“ sagði hún. \".
„Ég held að þeir vilji hægja á verkefninu, en þeir hafa í raun stöðvað það á réttri leið.“
Foreldrar hans sáu hversu nálægt hann var klettaveggnum.
Fyrir jól hafði Kerri klikkað samband við móður frá Queensland.
Hún heyrir oft sögu Ashley án ecullizumabs.
Bianca Scott liggur á sjúkrarúmi á Gullströndinni.
Hún fer í skilun í marga klukkutíma á dag vegna bilunar í nýrum sínum.
Hún fær plasmauppbótarmeðferð sem reynir að slökkva á brjálaða ónæmiskerfinu hennar.
Meðferð virkar ekki.
Fyrir þremur vikum hlustaði móðir hennar, Tami Hamawi, á dóttur sína.
Lungun hennar voru full af lofti á meðan hún svaf.
Það síðasta sem hún hugsaði um þetta kvöld var líklega missir eina barns síns.
Bianca var með hömlun á konum þegar hún var barn en það minnkaði skyndilega.
Þegar hún horfði til baka á nokkrar af útskriftarmyndunum sínum í október leit hún föl og fallega máluð út.
Þetta er upphaf hraðrar hnignunar hennar.
Fjölskylda Bianca er með þennan sjúkdóm.
Nú er vitað að sumir ættingjar sem létust úr nýrnasjúkdómi fyrir áratugum voru af völdum aHUS.
Ecullizumab er ekki tiltækt fyrir börn.
Hún bað Alexion um afslátt en hún neitaði.
Nýrnalæknirinn sagði henni að Bianca hefði tvo mánuði til að sjá nýrnaskemmdirnar óafturkræfar.
Hún er nú að reyna að finna þúsundir dollara fyrir líf stúlkunnar sinnar.
Sérfræðingar telja að stjórnmálamenn tefji þetta en börnum líki glærurnar hennar.
Tammy er enn bjartsýn.
Hún vonar að Bianca verði fyrsta manneskjan í fjölskyldu sinni til að brjóta bölvun aHUS.
En hún er að renna út tíminn.
Það er von.
Pílukast fremst og á horni gangsins á Konunglega barnaspítalanum.
Þegar móðir hans fann hann aftur hallaði hann sér mjög nær, dró niður neðri vörina og sýndi ræstingarkonunni sem kraup niður til að spjalla, bilið á milli tanna.
Hann fékk fimm dollara fyrir það.
Það er líka laus ein við hliðina á henni.
Bara 10 dollarar á viku.
Starfsfólk RCH hefur séð Ashley, stofnanda ífarandi meðferðar, detta í lægð vegna veikinda sinna og síðan ná sér á strik með lyfinu sínu sem kostar 9000 dollara á skammt.
Heimsóknin til tannálfsins sem hlustar á litla sjúklinginn þeirra er að hitna í gegn.
Börn ættu að vera í nægu skapi til að fagna þessum litlu hlutum.
Ein hjúkrunarfræðingur sagði að þegar Ashley fær innrennsli á tveggja vikna fresti vilji þeim vera á vaktaskrá.
Engin vesen.
Hann brosti T-
Skyrtan, láttu dropann tengjast portacath hans, rétt undir húðinni vinstra megin við hjartað.
Hann veit ekki mikið um veikindi sín.
„Sérstaka lyfið“ hans er hluti af lífinu, rétt eins og að borða grænmeti í kvöldmat og bursta tennurnar.
Hann veit ekki hversu nálægt foreldrar hans eru því að missa hann.
Hann veit ekki hversu mikils virði líf hans er. Hann ætti það heldur ekki.
Í staðinn sofnaði Ashley Gray í bílstólnum sínum á leiðinni heim af sjúkrahúsinu.
Höfuð hans hallaði sér til hliðar.
Þegar hann yrði stór dreymdi hann um að verða höfrungur, Iping hvolpur og Slinky gormar.
Og hvernig hann mun eyða 10 dollurum í auðæfum