Ashley rêde: Hokker priis hat in libben? | Adelaide Now -g-icon-error bewolkt-dei nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right 0A0871E9-1636-49F4-9041-2E36E2BB5333

Hy is mar fiif jier âld en kin gjin deadlike sykte útsprekke.
It ienige medisyn dat him rêde kin sil $240.000 yn 't jier kostje, mar wa moat it betelje?
It is in brutale striid, mei gatten yn 'e tosken, puppy-
In bysûndere lytse jonge dy't graach libbet.
Gray liet hast it skarnier fan 'e foardoar stikken. "Do bist hjir!"
Sjoch, ik bin myn earste tosk kwytrekke.
\\Hy sprong fan syn rjochterfoet nei syn lofterfoet.
Hy glimke sa helder as hie er twa kear lake.
Net lang lyn naam hy in foto mei in modellenburo foar bern --
Se waarden trije kear dien op 'e tredde foto dy't foar de oare bern makke waard.
It is fan Ashley.
Syn grutte blauwe eagen binne altyd de lêste.
Ashley is oars as de oare fiif. jierrigen.
Hy hie lêst fan in seldsume en ûngeneeslike deadlike sykte.
Yn it earste jier fan syn libben hat it him hast deadien.
Hy is hjir no -
Yn 'e gong fan it lytse hûs dat syn âlden hierden, hieltyd wer de loft yn springend --
Gewoan fanwegen de woldiedigens fan in farmaseutysk bedriuw.
Hy nimt medisinen dy't de federale oerheid net finansiert.
De 300 mg dy't er elke twa wiken krijt, binne de kosten fan in famyljeauto.
$240.000 yn 't jier.
Hy is der sûn mei.
Sûnder dat sil er siik stjerre.
Dat is simpel.
Mar de ferskriklike realiteit is dat de takomst fan Ashley ôfhinklik is fan 'e goede wil fan multinationals.
Of de burokratyske pinne en it knikje fan 'e politikus.
Dus elke kear as er floeiber goud nimt, bidde syn âlden stil om tank.
Der binne noch twa wiken oer foar in weardefolle soan.
It ûnderste bêd is fan Ashley.
Hy dielde in lytse sliepkeamer mei syn twa bruorren.
Baby Ollie yn it lytse bêd yn 'e hoeke
Lachlan hat in bêd.
In pluizige Elmo-tekken leit op it bêd fan Ashley.
De tekkens kaam út doe't er de liger fûn.
It kin 40C bûten wêze -
Op in dei yn eastlik Melbourne sil hy it nei de lounge slepe.
Oprôle op 'e bank.
It wie it earste sinjaal dat de soan fan Jason en Kerry Gray wer yn it sikehûs lei.
De medisinen dy't er naam wie ûnfolslein.
Hy is gefoelich foar slimme ynfeksjes en as er koarts hat, sil er direkt nei it sikehûs gean foar kontrôle en in protte antibiotika brûke.
Ecullizumab foarkomt dat in diel fan it ymmúnsysteem wurket tsjin harsens- en bloedfergiftiging.
Se kinne gjin risiko's nimme yn 'e waarmte.
Dêrmei kin Ashley lykwols no âld wurde.
In tûk ferstân kin gjin manier fine om aHUS te behanneljen, mar dizze unike behannelingmetoade kontrolearret syn ymmúnsysteem goed.
Australyske autoriteiten finansiere ecullizumab net foar aHUS.
In jier lyn waard it ôfwiisd foar opname yn it libbensreddende drugsprogramma fan Austraalje.
It foldocht net oan strange noarmen.
Dit kin wer barre as in paniel fan saakkundigen folgjende moanne wer beskôget oft de minister fan Folkssûnens advisearre wurde moat om goed te keuren.
As dat sa is, kin it it libben fan maksimaal 70 Australiërs feroarje.
Der is gjin garânsje dat Alexion de behanneling fan Ashley bliuwt finansieren.
De wrâldwide giganten hawwe koartlyn in protte oanfragen ôfwiisd fan Australyske pasjinten dy't sympaty hawwe foar de needsaak dêrfan.
Se wachtsje oant de federale oerheid begjint te beteljen.
As se wachtsje, wurde minsken swakker en swakker.
15 sm djip bûten it finster fan it kantoar fan 'e konstatearring yn Steve spinto.
De omstannichheden ûnder it friespunt en de sniestoarm binne 6 graden Celsius.
In lyts jonkje, dat syn libben feroare hat, rint no sa'n 18.000 km fuort yn koarte broek en T-shirts.
Ashley is ien fan hûnderten minsken yn 'e wrâld.
It medisyn wurket tige goed en oerheden yn 40 lannen finansiere aHUS-pasjinten.
Guon neame it Steve Jobs yn 'e biotechwrâld.
Mar jierrenlang, it farmaseutyske bedriuw dêr't er wurke
It koe in mislearring fan $1 miljard wêze.
Dit is hoefolle ecullizumab ynvestearre hat.
Yn 'e jierren '90 betochten ûndersikers oan 'e Yale University in mooglike manier om it rampant fan it ymmúnsysteem te stopjen, en se rjochten har oandacht op it behanneljen fan grutte sykten.
It liket derop dat it fuort is.
Nei twa en in heal jier fan it bouwen fan in lyts laboratoarium is der noch neat te sjen litten.
Tsien jier letter wie der mar in beheinde oerwinning. It seach der grimmitich út.
Mar in Britske bloedekspert stie derop dat hy in super brûke woe
Seldsume autoimmune sykten hawwe úteinlik har frucht ôfworpen.
Hast in desennium nei't Alexion begûn, kaam de trochbraak.
Squinto ûnthâldt it hiel dúdlik.
Hy einige syn lêste jûnsmiel mei syn frou. De tillefoan rûn.
It is in oprop út Brittanje.
It resultaat kaam út.
11 pasjinten yn 'e proef ferbetterje.
Der wie in slimme sykte oan 'e remmen en it Alexion-team rjochte har oandacht op in seldsume sykte.
Se begûnen it ta te passen op pasjinten mei it syndroom fan Ashley.
It wurket ek hiel goed.
Squinto tocht deroer om it bedriuw te ferkeapjen fanwegen de bettere perspektiven, mar hy en syn kollega's
Oprjochter Leonard Bell besleat it probleem folslein op te lossen.
\\Wy binne gjin echte hannen-it-
``Dat is it soarte keardel,'' sei er. \"
Yn 'e folgjende jierren, nei't se goedkard wiene foar aHUS-behanneling, belden dokters fan oer de hiele wrâld.
Guon famyljes smeekje bedriuwen om har mei te dwaan oan har woldiedigensprogramma's.
Nimmen kin it betelje.
Joshua Cosman, in nierdeskundige by it Royal Children's Hospital, is ien fan harren.
Hy moete Ashley foar it earst yn 2009, dy't tige siik wie.
Ashley is in kandidaat foar it medisyn ecullizumab (of Soliris om't it ferkocht is) om't er dermei trochgiet te begjinnen en, nettsjinsteande harren ynspanningen, fierder fêst sit yn nierfalen.
Kausman sei: "Hy is yn in serieuzer stadium fan 'e sykte.
Mar wy hawwe noch in kâns om it mei ecullizumab om te kearen.
"Binnen in pear wiken nei't se begûn wie mei it nimmen fan drugs, is de tastân fan Ashley ferbettere."
Foar it nije jier galoppearre in swarte labradorpup, Disel, oan 'e foet fan Ashley op it efterdek.
De bern joegen him in kado foar Kryst.
De jonge sprong om him hinne, in winsk foar Sinteklaas.
Dit stiet boppe-oan syn krystlist.
Doe't Ashley besocht de namme fan syn sykte op te sizzen --
Syndroom fan atypyske lysofanide
De diesel beet him yn 'e ankel.
Hy sloech fal en sei: "der is bloedarmoede yn 'e urine."
"It wie in dappere poging, in medyske poging foar in lyts mantsje."
Hy die it in pear jier lyn perfekt.
Hy fergeat dat it in goed teken wie.
It is te lang lyn. syn sykte hat dizze famylje jild koste.
Mem, heit en fiif bern, wêrûnder de susters Tahlia en De susters Mikayla, dy't mei de bern yn 'e keamer yn 'e lobby wenje.
Oer dizze ûnútsprekbere sykte wurdt net mear praat.
No kinne Kerri en Jason () ienfâldige dingen wurdearje. En dat dogge se.
In famyljedei trochbrocht op it strân mei hûnen.
Kampearje yn RV Park.
Achtertún fol grien gers.
It lûd fan lytse fuotten en lûd.
De swing piept hinne en wer mei it iene of it oare bern.
Kerri glimket en fiert de jierdei fan syn soan mei triennen.
Fiif binne foarby, mar dy fieringen hawwe har glâns net ferlern.
It begjin fan syn libben wie sa dreech dat se net iens leaude dat hy him foar it earst sjen soe.
Foar Australiërs lykas Ashley hat taal alles feroare. "Yn substansjeel.
Nei in resinsje waard it yn 2009 opnommen yn standert 4 fan it programma foar libbensreddende medisinen.
Dit is in grutte feroaring.
Minsken mei seldsume sykten tinke dat it helpt om it projekt te befoarderjen --
Libbensreddende medisinen
Se kinne it net berikke.
Allegear beloften, mar gjin útfiering.
Standert 4 bepaalt no dat in medisyn troch it programma akseptearre wurde kin, en de Drug Benefit Advisory Committee moat "foarsizze dat it libben fan 'e pasjint sterk ferlingd wurdt troch de direkte gefolgen fan it gebrûk fan it medisyn".
Yn 'e medisinen is strangens alles.
"It libben signifikant ferlingje" betsjut eins Megan Fox, dy't in seldsume sykte hat en tinkt dat it wurd it proses minder objektyf makket. Mear dûbelsinnich.
Sy is ferantwurdlik foar in groeiende krêft foar propaganda foar seldsume sykten --
In seldsum lûd yn Austraalje.
Ashley is mar ien persoan dy't fertsjintwurdige wurdt troch har team.
Mar oant no ta hat hy mear gelok as de measte minsken.
Der is gjin twifel dat syn fergese medisinen him in langer libben jouwe.
Folle langer.
Hy wie earst it ienfâldichste bern.
Hy sliept en yt altyd lykas er moat.
It lok fan in drokke mem.
De fokus fan Kerri's mem wie boud op 'e muorre fan harren hûs
Doe't de bern minder as fiif moannen yn 'e wike wiene, makke se mallen mei de hannen en fuotten fan elk fan har.
Nettsjinsteande it tanimmende oantal kuikens is alles foarby.
Twa moannen nei't Ashley syn fuotten en hannen yn it gips fêst sieten, waard er ûngerêst.
Iets triggerde Kerri's sechsde sintúch op in sneintemiddei, en se naam him mei nei in nij medysk sintrum om him soargen te meitsjen oer in serieus probleem.
"Jason frege my om him even te sykheljen en him yn bêd te lizzen."
Har man siet njonken har op 'e bank en glimke beskieden.
De húsdokter fermoede dat hy bloedarmoede hie.
Se fregen har om him nei de needôfdieling fan it Box Hill sikehûs te bringen.
De spreekkeamer siet fol mei medysk personiel.
Kaos, hastige petearen, ynfoege drippen, ferpleechkundigen dy't omrinne mei roestfrij stielen bakjes fol mei naalden en buizen.
En de eagen fan genede.
\"Dit is de earste kear dat ik \"Oh, s.\" west haw. .
Dit is serieus," sei Kerri.
\"Se stjoerden him binnen in oere nei it Royal Children's Hospital --
Tagelyk meitsje ik my noch soargen oer lytse dingen lykas hoe't ik mei de kinderwagen omgean moat as ik yn in ambulânse sit.
Se wol witte hoe ûnbelangryk dizze dingen eins binne.
AHUS waard alles yn it folgjende jier.
Sadree't de diagnoaze befêstige wie, krige Ashley routinebehanneling foar aHUS-pasjinten.
Mar it wurket mar foar in part.
Hy hie dialyse en plasma-útwikseling.
Mar syn nierfunksje is minder.
It liket der net op dat Ashley folwoeksen wurde sil.
It wichtichste foar har is hoefolle se betelje sille as sy en Jason betelje moatte foar it magyske medisyn om Ashley yn libben te hâlden.
Dit is ûnmooglik.
Dit is it djoerste medisyn op ierde.
Hoewol de priis djoer is, is it it wurdich om te beskôgjen dat elke belestingbeteller yn Austraalje mar 1 pûn sil ferlieze.
Om Ashley yn libben te hâlden, njoggen sinten yn 't jier.
As elke bekende aHUS-pasjint in subsydzje fan $2 krijt.
Elke belestingbeteller betellet elk jier it measte.
Omdat it net foar elke pasjint wurket, sil it wierskynlik folle minder wêze. It is net folle.
Mar foar dizze minsken is harren libben it wurdich.
It wurdt weesgeneeskunde neamd.
Se binne meastentiids djoer, om't se ûntwikkele binne foar ultra-niche-merken
Pasjinten mei seldsume sykten
Dêrom is it systeem fan folkssûnens makliker te fertarren.
Dat betsjut dat der mar hiel pear minsken binne dy't se eins brûke moatte.
Meghan Fox sei dat hoewol it Australyske sûnenssysteem mear ûndersyk nei medisinen dien hat oer seldsume sykten, it har súkses net stipet as de resultaten ienris bekend binne.
Dit is foar har in teken dat dizze lytse, seldsume syktekohort beskôge wurdt as it heechste nivo fan twadderangsbefolking.
Har hope waard ferline jier yn 'e war brocht.
De resinsje fan 'e LSDP waard in moanne foar de federale ferkiezings oankundige.
Sawat 20 minsken hawwe in konferinsjepetear bywenne.
Ofdielingsamtners en afgevaardigden fan seldsume pasjinten, farmaseutyske bedriuwen en dokters.
Der is in foarsichtige mar hoopfolle buzz op dizze line.
Mar neat sûnt dy tiid.
Gjin e-post, gjin tillefoan.
Fookes hat noch altyd goede hoop.
\\Ik wol graach opmerkings. Wy hawwe it nedich.
\\Sy moat lid wêze fan it resinsjeteam.
\"Wy binne benaud dat de LSDP slimmer wurde sil.
"De bekende strangens fan Austraalje yn medysk ûndersyk liket de finansiering foar seldsume sykten yn problemen te hawwen brocht."
Weesmiddels mislearje faak yn testen op projekten, om't de populaasje mei seldsume sykten sa lyts is dat se faak net foldogge oan de swiere dûbele behoeften
Blinde klinyske proeven fan medisinen foar gewoane sykten.
De dokter doarst te sizzen dat as de metoade it bern net mei it badwetter fuortsmiet, it hieltyd tichterby komme soe.
En Fookes is yn 'e war.
\"Om ien of oare reden moatte pasjinten mei seldsume sykten har libben ferdigenje.
Minsken lykas Ashley wurde net siik fan tefolle iten, smoken of it nimmen fan yllegale drugs.
Se waarden berne mei dizze sykte.
Mar wat de federale oerheid oanbelanget, is dit gewoan pech".
De dei dat se hearden dat Ashley miskien stjerre soe, arrivearre hy yn it sikehûs fan Kelon syn wurk.
Wêrom krige er gjin snelheidsboete? It wie in gelok.
Hy siet neist Kerri yn it Royal Children's Hospital en Kausman ferklearre de testresultaten.
Yn dy keamer fertelde Kausman harren soksawat as dit: In ûnderdiel fan Ashley's ymmúnsysteem --
"Oanfolling" -
Feroarsaket ûnkontrolearre aksje.
Hoe koene se it net witte?
Wierskynlik in genetysk defekt.
It feroarsaket dat de bloedfetten gearlûke, feroarsaket dat de bloedplaatjes in klonter foarmje, en set fysike druk op syn soerstof
Draach reade bloedsellen dy't splitse.
Hy hat dialyse nedich.
Der is gjin genêzing.
De sykte is fataal.
Harren soan koe stjerre.
Mar alle Jason Heard wie gaos.
Neat fan dit makket sin.
Dizze wurden sille net sein wurde.
"Ik wit noch dat ik dêr mei de dokter siet en my nei Kerri draaide en har frege:" Kez, wat der bard is, "se gûlde gewoan en sei:" Ik wit it net, Jase.
Ik wist dat it serieus wie.
Op dy dei waard de kritysk sike jonge ûndersocht troch de hematology-, niersykte-, immunolooch-, sjirurch- en bernedokter.
Foar seis oere P. M. , hy die in operaasje om him foar te bereiden op dialyse.
Kompensaasje foar nierfalen
Jason wurket foar in matrasbedriuw, sadat hy thús foar harren trije bern soargje kin.
Ollie waard trije jier letter berne.
Kerri en Ashley hawwe in jier yn it sikehûs trochbrocht.
Se wurke in pear wiken tagelyk op 'e automatyske piloat, dan jitte it in dei lang de stapel yn, pakte it wer op en sette it werom nei de automatyske piloat.
Jason is as in allinnichsteande âlder foar oare bern.
In skoftke wie hy op in ôfstân fan 'e sike jonge yn it swimbad --blauwe eagen.
\\Djip yn myn hert tink ik dat ik besletten haw as ik net tichtby kaam. . .
Jason skodde, "it sil makliker wêze om him kwyt te reitsjen."
\"De gegevens sjogge der net goed út foar de oerheid. Sûnt 2009 —
By it ynfoegjen fan \\ substansjeel --
Mar ien nije syktegroep is tafoege oan 'e list mei begunstigden fan it programma.
Yn alle gefallen hat de groep 80 berikt fia it goedkarringsproses.
Der is ek in oar medisyn tafoege, mar dit is in update oer de sykte dy't al foar 2009 rapportearre is.
Dr. Suzanne Hill, foarsitter fan 'e advyskommisje foar wolwêzen fan 'e farmaseutyske sektor, wegere ynterviewd te wurden oer it libbensreddende medisynplan.
Se antwurde beleefd dat it net passend wêze soe om sels algemiene fragen oer ecullizumab te beantwurdzjen --foar-
Wachtsje op it beslút fan aHUS
In fertsjintwurdiger fan seldsume sykten, dy't anonym bleau, fertelde de Herald Sun dat de gearkomste mei Hill benammen frustrerend wie.
\"Se like mei ús mei te fielen doe't se hearde wat wy seinen.
Mar úteinlik sei se: "do moatst mei dy politisy prate, net mei my." \"
Kerri Grey, dy't de aHUS-stipegroep yn Austraalje oprjochte hat, is fan betinken dat de oerheid mear jild útjaan kin, mar net.
Dollargegevens binne yn 'e skaad set troch bredere projekten.
\\It plan is fraach --
Ryd as it nedich is, "sei professor Chris Baggoley, haadmedysk offisier, yn in e-post yn reaksje op in ynterviewfersyk.
It idee fan it programma is om tagong te jaan ta rjochte behannelingen foar seldsume sykten dy't de kosten fan 'e foardieltest fan it programma foar farmaseutyske foardielen net kinne trochstean.
Fookes seit dat weardefol doel yn 'e rin fan 'e tiid ferwettere is.
"Om't der hieltyd mear medisinen binne om seldsume sykten te behanneljen, wurdt it dreger om se op in list te setten," sei se. \".
\"Ik tink dat se it projekt fertrage wolle, mar se hawwe it yn prinsipe op it spoar blokkearre.
Syn âlden seagen hoe ticht hy by de klif wie.
Foar Kryst hie Kerri in gek kontakt mei in mem út Queensland.
Se heart faak it ferhaal fan Ashley sûnder ecullizumab.
Bianca Scott leit op in sikehûsbêd yn Gold Coast.
Se docht oeren deis dialyse om har falende nieren te behanneljen.
Se hat plasmaferfangingen dy't besykje har gekke ymmúnsysteem út te skeakeljen.
Behanneling wurket net.
Trije wiken lyn lústere har mem Tami Hamawi nei har dochter.
Har longen sieten fol mei lucht wylst se sliepte.
It lêste dêr't se dy nacht oan tocht hie, wie wierskynlik it ferlies fan har iennichste bern.
Bianca hie in HUS doe't se in poppe wie, mar it waard ynienen minder.
Doe't se werom seach nei guon fan har ôfstudearfoto's yn oktober, seach se der bleek en moai skildere út.
Dit is it begjin fan har rappe delgong.
De famylje Bianca hat dizze sykte.
Guon sibben dy't tsientallen jierren lyn oan niersykte ferstoarn binne, binne no bekend dat se feroarsake wurde troch aHUS.
Ecullizumab is bûten it berik fan bern.
Se frege Alexion om koarting, mar se wegere.
De nierdeskundige fertelde har dat Bianca twa moannen hie foardat har nierskea ûnomkearber wie.
Se besiket no tûzenen dollars te finen foar it libben fan har famke.
Saakkundigen tinke dat politisy fertrage, mar bern fine har dia's moai.
Tammy is noch altyd in optimist.
Se hopet dat Bianca de earste persoan yn har famylje is dy't de flok fan aHUS brekt.
Mar se hat gjin tiid mear.
Der is hoop.
Darts oan 'e foarkant en hoeke fan 'e gong fan it Royal Children's Hospital.
Doe't syn mem him wer fûn, bûgde er him hiel ticht by him, luts syn ûnderlippe nei ûnderen en liet it gat tusken syn tosken sjen oan de skjinmakker dy't delhurke om te praten.
Hy krige der $5 foar.
Der leit ek in losse njonken.
Mar $10 de wike.
De meiwurkers fan it RCH hawwe Ashley, de oprjochter fan invasive terapy, yn in dip fallen sjoen mei syn sykte en doe wer opknapt mei syn medisyn fan $9000 de dosis.
It besyk oan 'e toskefee dy't har lytse pasjint heart, wurdt hieltyd hjitter.
Bern moatte genôch stimming hawwe om dizze lytse dingen te fieren.
Ien ferpleechkundige sei dat as Ashley elke twa wiken in ynfúzje krijt, se graach op in rooster steane.
Gjin drokte.
Hy glimke T-
It shirt, lit it drip ferbine mei syn portacath, krekt ûnder de hûd oan 'e linkerkant fan syn hert.
Hy wit net folle oer syn sykte.
Syn "spesjale medisinen" is in ûnderdiel fan it libben, krekt as it iten fan grienten foar it iten en it poetsen fan jo tosken.
Hy wit net hoe ticht syn âlden der by binne om him te ferliezen.
Hy wit net hoefolle syn libben wurdich is. Hy moat dat ek net.
Ynstee dêrfan foel Ashley Gray yn sliep yn syn autostoel op har wei nei hûs út it sikehûs.
Syn holle kantelde nei ien kant.
Doe't er grut waard, dreamde er derfan om in dolfin, in Iping-welp en Slinky-springen te wurden.
En hoe't er $10 oan rykdom útjaan sil