Nyimpen Ashley: Apa rega urip? | Adelaide Saiki -g-icon-error awan awan nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right 0A0871E9-1636-49F4-9041-2E36E2BB5333

Dheweke mung umur limang taun lan ora bisa ngucapake penyakit sing mateni.
Obat mung sing bisa nylametake dheweke bakal biaya $ 240.000 setaun, nanging sapa sing kudu mbayar?
Iku perang nakal, gap-toothed, kirik-
Bocah cilik khusus sing seneng urip.
Gray meh nyemplungake engsel lawang ngarep. “Kowe neng kene!
Delengen, aku kelangan untu pisanan.
\"Dheweke mlumpat saka sikil tengen menyang kiwa.
Dheweke mesem banget kaya ngguyu kaping pindho.
Ora suwe, dheweke njupuk foto karo agensi model bocah-bocah --
Dheweke entuk kaping telu ing foto katelu sing dijupuk kanggo bocah-bocah liyane.
Iku Ashley.
Mripate biru gedhe iku tansah pungkasan.
Ashley beda karo lima liyane. taun-lawas.
Dheweke nandhang penyakit fatal sing langka lan ora bisa ditambani.
Ing taun pisanan uripe, meh mateni dheweke.
Dheweke saiki ana ing kene -
Ing koridor omah cilik sing disewa wong tuwane, mlumpat menyang udhara --
Mung amarga amal saka perusahaan farmasi.
Dheweke njupuk obat sing ora dibiayai dening pamrentah federal.
300 mg sing ditampa saben rong minggu yaiku biaya mobil kulawarga.
$ 240.000 saben taun.
Dheweke sehat karo.
Tanpa iku, dheweke bakal mati lara.
Sing prasaja.
Nanging kasunyatan sing nggegirisi yaiku masa depan Ashley gumantung marang kekarepane multinasional.
Utawa pena birokrasi lan manthuk politisi.
Mula saben njupuk emas cair, wong tuwane meneng ndedonga matur nuwun.
Isih ana rong minggu kanggo putra sing ora larang regane.
Ing ngisor bunk punika Ashley.
Dheweke duwe kamar turu cilik karo sedulur loro.
Bayi Ollie ing amben cilik ing pojok
Lachlan duwe ranjang.
A kemul Elmo alus dumunung ing amben Ashley.
Kemul metu nalika ketemu ngapusi.
Bisa uga 40C ing njaba-
Sawijining dina ing Melbourne wétan, dheweke bakal nyeret menyang lounge.
Digulung ing sofa.
Iki minangka tandha pisanan yen putrane Jason lan Kerry Gray dirawat ing rumah sakit maneh.
Obat sing diombe ana cacat.
Dheweke gampang kena infeksi abot lan yen dheweke demam, dheweke bakal langsung menyang rumah sakit kanggo mriksa lan nggunakake antibiotik sing akeh.
Ecullizumab nyegah bagean saka sistem kekebalan kanggo nglawan keracunan otak lan getih.
Dheweke ora bisa njupuk risiko ing panas.
Nanging, Ashley bisa tuwa saiki.
Pikiran sing cerdas ora bisa nemokake cara kanggo nambani aHUS, nanging cara perawatan sing unik iki bisa ngontrol sistem kekebalane kanthi apik.
Panguwasa Australia ora mbiayai ecullizumab kanggo aHUS.
Setaun kepungkur, iki ditolak kanggo dilebokake ing program obat-obatan sing nylametake nyawa Australia.
Ora ngliwati standar sing ketat.
Iki bisa kedadeyan maneh nalika panel ahli maneh wulan ngarep nimbang apa Menteri Kesehatan kudu menehi saran kanggo nyetujoni.
Yen mangkono, bisa ngowahi urip nganti 70 wong Australia.
Ora ana jaminan yen Alexion bakal terus mbiayai perawatan Ashley.
Raksasa global bubar nolak akeh panjaluk saka pasien Australia sing simpati karo kabutuhan kasebut.
Dheweke ngenteni pamrentah federal wiwit mbayar.
Nalika padha ngenteni, wong dadi saya ringkih lan saya ringkih.
15 cm jero njaba jendhela kantor constate ing Steve spinto.
Kahanan ing ngisor beku lan Blizzard yaiku 6C.
Bocah cilik, sing mbantu ngganti uripe, saiki mlaku udakara 18.000 km kanthi celana pendek lan kaos oblong.
Ashley iku salah siji saka atusan wong ing donya.
Obat kasebut bisa digunakake kanthi apik lan pamrentah ing 40 negara mbiayai pasien aHUS.
Sawetara nyebat Steve Jobs ing jagad bioteknologi.
Nanging pirang-pirang taun, perusahaan farmasi dheweke kerja
Bisa uga gagal $ 1 milyar.
Iki carane akeh ecullizumab wis nandur modhal.
Ing taun 1990-an, peneliti ing Universitas Yale nemokake cara sing potensial kanggo mungkasi sistem kekebalan awak saka rampant, lan padha nguripake manungsa waé kanggo nambani penyakit gedhe.
Kayane wis ilang.
Sawise rong setengah taun mbangun lab cilik, isih ora ana sing bisa ditampilake.
Sepuluh taun salajengipun, ana mung winates kamenangan . Iku katon surem.
Nanging ahli getih Inggris ngeyel yen dheweke pengin nggunakake super
Penyakit otoimun sing langka wis rampung.
Saklawasé sepuluh taun sawisé Alexion diwiwiti, terobosan kasebut teka.
Squinto eling banget.
Dheweke rampung nedha bengi pungkasan karo bojone. Telpon muni.
Iku telpon saka Inggris.
Hasile metu.
11 pasien ing uji coba saya apik.
Ana penyakit utama ing rem lan tim Alexion nguripake manungsa waé menyang penyakit langka.
Dheweke wiwit nglamar kanggo pasien sindrom Ashley.
Kerjane uga banget.
Squinto mikir kanggo ngedol perusahaan kasebut kanggo prospek sing luwih cerah, nanging dheweke lan kanca-kancane
Pendhiri Leonard Bell mutusake kanggo ngrampungake masalah kasebut kanthi lengkap.
\"Kita dudu tangan-it-
\"Wong kuwi kaya ngono," ujare. \"
Sajrone sawetara taun sabanjure, sawise disetujoni kanggo perawatan aHUS, dokter saka kabeh ndonya nelpon.
Sawetara kulawarga njaluk perusahaan supaya bisa melu program amal.
Ora ana sing bisa mbayar.
Joshua Cosman, ahli ginjel ing Rumah Sakit Royal Children, minangka salah sawijining.
Dheweke pisanan ketemu karo Ashley ing 2009, sing lara banget.
Ashley iku calon kanggo ecullizumab tamba (utawa Soliris amarga wis didol) amarga terus kanggo miwiti lan, senadyan efforts , kang luwih macet ing gagal ginjel.
Kausman kelingan: \"Dheweke ana ing tahap penyakit sing luwih serius.
Nanging kita isih duwe kesempatan kanggo mbalikke karo ecullizumab.
"Sajrone sawetara minggu sawise miwiti njupuk obat, kahanan Ashley saya apik.
Sadurunge taun anyar, kirik Labrador ireng, Disel, mlayu ing sikil Ashley ing dek mburi.
Anak-anak menehi hadiah kanggo Natal.
Bocah mau mlumpat ngubengi dheweke, kepinginan kanggo Santa Claus.
Iki ing ndhuwur dhaftar Natal kang.
Nalika Ashley nyoba nyebutake jeneng penyakite --
Sindrom lisofanida atipikal
Diesel nggigit tungkak.
Dheweke kenek fal lan ngandika, \"Ana anemia ing cipratan.
\"Iki minangka upaya sing wani, upaya medis kanggo bocah cilik.
Dheweke nindakake sampurna sawetara taun kepungkur.
Dheweke lali yen iku tandha apik.
Wis suwe banget. penyakite wis biaya kulawarga iki.
Ibu, bapak lan lima anak, kalebu Tahlia Sisters lan The Mikayla, sing manggon karo bocah-bocah ing kamar ing lobi.
Penyakit sing ora bisa diucapake iki ora diomongake maneh.
Saiki Kerri lan Jason () bisa ngormati perkara sing prasaja. Lan padha nindakake.
Nglampahi dina kulawarga ing pantai karo asu.
Camping ing RV Park.
Latar mburi kebak suket ijo.
Swara sikil cilik lan swara.
Ayunan squeaks bolak-balik karo bocah siji utawa liyane.
Kerri mesem lan ngrayakake ulang tahun putrane kanthi nangis.
Lima wis liwati, nanging perayaan kasebut ora ilang.
Wiwitane uripe angel banget nganti dheweke ora percaya yen dheweke bakal weruh dheweke sepisanan.
Kanggo wong Australia kaya Ashley, basa wis ngganti kabeh. "Secara substansial.
\"Sawise ditinjau, iki kalebu ing standar 4 program obat sing nylametake nyawa ing taun 2009.
Iki minangka owah-owahan utama.
Wong sing nandhang penyakit langka mikir yen mbantu nyurung proyek kasebut --
Obat-obatan sing nylametake nyawa
Dheweke ora bisa nggayuh.
Kabeh janji nanging ora ana janji.
Standar 4 saiki nemtokake manawa obat bisa ditampa dening program kasebut, lan Komite Penasehat Manfaat Narkoba kudu \"prediksi manawa umur pasien bakal saya tambah akeh amarga akibat langsung saka panggunaan obat kasebut \".
Ing bidang kedokteran, kaku iku kabeh.
\"Ngluwihi urip kanthi signifikan\" tegese Megan Fox, sing nandhang penyakit langka lan mikir yen tembung kasebut ndadekake proses kasebut kurang objektif. Luwih ambigu.
Dheweke tanggung jawab kanggo nambah kekuwatan kanggo propaganda penyakit langka --
Swara langka ing Australia.
Ashley mung siji wong sing diwakili dening tim dheweke.
Nanging nganti saiki dheweke luwih begja tinimbang umume wong.
Ora ana keraguan manawa obat gratis menehi umur urip sing luwih dawa.
Luwih suwe.
Dheweke minangka bayi sing paling prasaja ing wiwitan.
Dheweke mesthi turu lan mangan kaya sing dikarepake.
Kebahagiaan ibu sing sibuk.
Fokus ibune Kerri dibangun ing tembok omahe
Nalika bocah-bocah kurang saka limang sasi seminggu, dheweke nggawe cetakan nganggo tangan lan sikil saben wong.
Senadyan akeh cah ayu, kabeh wis rampung.
Rong sasi sawise sikil lan tangan Ashley kejiret ing plester, dheweke dadi ora kepenak.
Ana sing nyebabake indra keenam Kerri ing dina Minggu, lan dheweke nggawa dheweke menyang pusat medis anyar kanggo kuwatir babagan masalah serius.
\"Jason njaluk aku ambegan lan turu.
Bojone lungguh ing jejere dheweke ing sofa lan mesem isin.
Dokter umum curiga yen dheweke ngalami anemia.
Dheweke njaluk dheweke menyang departemen darurat ing Rumah Sakit Box Hill.
Ruang konsultasi wis rame karo staf medis.
Kekacauan, obrolan kesusu, dilebokake tetes, perawat mlaku-mlaku karo nampan stainless steel sing kebak jarum lan tabung.
Lan mripat welas asih.
\"Iki sepisanan aku mlebu \'Oh, s. .
Iki serius," ujare Kerri.
\"Dheweke ngirim dheweke menyang Rumah Sakit Anak Kerajaan sajrone sejam --
Ing wektu sing padha, aku isih kuwatir babagan perkara cilik kaya carane aku kudu nangani stroller nalika aku ana ing ambulans.
Dheweke kepengin ngerti sepira ora penting perkara kasebut.
AHUS dadi kabeh ing taun ngarep.
Sanalika diagnosis dikonfirmasi, Ashley nampa perawatan rutin kanggo pasien aHUS.
Nanging mung dianggo sebagean.
Dheweke ngalami dialisis lan pertukaran plasma.
Nanging fungsi ginjel mudhun.
Ora katon Ashley bakal gedhe.
Wangsulan: Bab ingkang paling penting kanggo dheweke iku pinten padha bakal mbayar yen dheweke lan Jason kudu mbayar kanggo tamba gaib supaya Ashley urip.
Iki mokal.
Iki minangka obat sing paling larang ing Bumi.
Senajan rega larang, iku worth considering sing saben wajib pajak ing Australia bakal ilang mung 1 pound.
Kanggo njaga Ashley urip, sangang sen taun.
Yen saben pasien aHUS sing dikenal nampa Grant $2.
Saben wajib pajak mbayar paling akeh saben taun.
Amarga ora bisa digunakake kanggo saben pasien, bisa uga kurang. Iku ora akeh.
Nanging kanggo wong-wong iki, uripe ora pantes.
Iki diarani obat yatim piatu.
Biasane larang amarga dikembangake kanggo pasar ultra-niche
Pasien karo penyakit langka
Mulane sistem kesehatan masyarakat luwih gampang dicerna.
Dadi mung sawetara wong sing kudu nggunakake.
Meghan Fox ujar manawa sanajan sistem kesehatan Australia wis nindakake riset obat luwih akeh babagan penyakit langka, nanging ora ndhukung sukses sawise asil kasebut metu.
Iki minangka tandha manawa klompok penyakit cilik sing langka iki dianggep minangka tingkat paling dhuwur ing populasi kelas loro.
Pangarep-arep dheweke ilang taun kepungkur.
Tinjauan LSDP diumumake sasi sadurunge pemilihan federal.
Udakara 20 wong rawuh ing telpon konferensi.
Pejabat departemen lan utusan pasien langka, perusahaan obat lan dokter.
Ana buzz ati-ati nanging duwe pengarep-arep ing baris iki.
Nanging ora ana apa-apa wiwit iku.
Ora ana email, ora ana telpon.
Fookes isih ngarep-arep.
\"Aku nampa komentar. We kudu iku.
\"Dheweke kudu dadi anggota tim review.
\"Kita kuwatir yen LSDP bakal saya tambah parah.
\"Keteguhan Australia sing kondhang ing riset medis kayane nggawe masalah kanggo penyakit langka.
Obat-obatan yatim piatu asring gagal ing tes ing proyek amarga populasi penyakit langka cilik banget lan asring gagal nyukupi kabutuhan ganda sing angel.
Uji klinis wuta obat penyakit umum.
Dokter nyaranake yen cara kasebut ora mbuwang bayi nganggo banyu adus, mula saya cedhak.
Lan Fookes bingung.
\"Kanggo sawetara alasan, pasien sing nandhang penyakit langka kudu mbela uripe.
Wong kaya Ashley ora lara amarga mangan kakehan, ngrokok, utawa njupuk obat-obatan terlarang.
Dheweke lair kanthi penyakit iki.
Nanging babagan pamrentah federal, iki mung nasib ala \".
Nalika ngerti yen Ashley bakal mati, dheweke teka ing rumah sakit saka pakaryane Kelon.
Yagene dheweke ora entuk tiket ngebut? iku apik luck.
Dheweke lungguh ing jejere Kerri ing Rumah Sakit Anak Royal lan Kausman nerangake asil tes kasebut.
Ing kamar kasebut, Kausman ngandhani kaya mangkene: Bagéyan saka sistem kekebalan Ashley --
\"Tambahan\"-
Nimbulake tumindak sing ora dikendhaleni.
Kepiye carane dheweke ora ngerti?
Mbokmenawa cacat genetik.
Iki nyebabake pembuluh getih kontrak, nyebabake trombosit mbentuk gumpalan, lan menehi tekanan fisik marang oksigen.
Nggawa sel getih abang sing pecah.
Dheweke butuh dialisis.
Ora ana tamba.
Penyakit iki fatal.
Anake bisa mati.
Nanging kabeh Jason Heard lam.
Ora ana sing nggawe akal.
Tembung-tembung iki ora bakal diucapake.
\"Aku elinga lungguh ing kono karo dhokter lan noleh menyang Kerri lan takon dheweke, \" Kez, apa sing kedadeyan, \" dheweke mung nangis lan ngomong, \" Aku ora ngerti, jase.
Aku ngerti iki serius.
Ing dina iku, bocah sing lara kritis kasebut dievaluasi dening Hematologi, penyakit ginjel, imunologi, ahli bedah lan dokter anak.
Sadurunge jam enem P. M. , dheweke nindakake operasi kanggo nyiapake dialisis.
Kompensasi kanggo gagal ginjel
Jason kerja ing perusahaan kasur supaya bisa ngurus anak telu ing omah.
Ollie lair telung taun sabanjure.
Kerri lan Ashley nginep setaun ing rumah sakit.
Dheweke makarya ing autopilot kanggo sawetara minggu ing wektu, banjur bakal pour ing tumpukan kanggo dina, Pick munggah maneh lan ngreset menyang autopilot ing.
Jason kaya wong tuwa tunggal kanggo bocah-bocah liyane.
Kanggo sawetara wektu, dheweke ana ing kadohan saka bocah lara ing blumbang - mata biru.
\"Sajroning atiku, aku kudu mutusake yen aku ora cedhak. . .
Jason guncang, "bakal luwih gampang ilang dheweke.
\"Data kasebut ora katon apik kanggo pamrentah. Wiwit 2009 -
Nalika nglebokake \"substantial --
Mung siji klompok penyakit anyar sing ditambahake menyang dhaptar ahli waris program kasebut.
Ing kasus apa wae, grup kasebut wis tekan 80 liwat proses persetujuan.
Obat liyane uga wis ditambahake, nanging iki minangka update babagan penyakit sing wis dilaporake sadurunge 2009.
Dr. Suzanne Hill, ketua Komite Penasehat Kesejahteraan Farmasi, nolak diwawancarai babagan rencana obat sing nylametake.
Dheweke mangsuli kanthi sopan yen ora cocog kanggo njawab pitakonan umum karo ecullizumab --for-
Nunggu keputusan aHUS
Perwakilan penyakit langka, sing ora gelem dijenengi, ngandhani Herald Sun manawa rapat karo Hill pancen frustasi.
\"Dheweke katon simpati karo kita nalika krungu apa sing kita ucapake.
Nanging ing pungkasan, dheweke kandha, \"sampeyan kudu ngomong karo politisi kasebut, dudu karo aku. \"
Kerri Grey, sing nyiyapake grup dhukungan aHUS ing Australia, percaya manawa pamrentah bisa mbuwang dhuwit luwih akeh, nanging ora.
Data dolar wis dibayangi dening proyek sing luwih jembar.
\"Rencana iku dikarepake --
Nyopir yen dibutuhake, "Profesor Chris Baggoley, kepala petugas medis, ujar ing email kanggo nanggepi panjaluk wawancara.
Gagasan program kasebut yaiku ngidini akses menyang perawatan penyakit langka sing ditargetake sing ora bisa ngliwati biaya tes keuntungan program Pharmaceutical Benefits.
Fookes ujar manawa tujuan sing penting wis diencerake sajrone wektu.
"Amarga saya akeh obat kanggo nambani penyakit langka, mula saya angel didaftar," ujare. \".
\"Aku mikir dheweke pengin alon-alon proyek kasebut, nanging sejatine dheweke ngalangi ing trek kasebut.
Wong tuwane weruh yen dheweke cedhak karo jurang.
Sadurunge Natal, Kerri duwe kontak gila karo ibu Queensland.
Dheweke kerep krungu crita Ashley tanpa ecullizumab.
Bianca Scott lagi turu ing amben rumah sakit ing Gold Coast.
Dheweke nindakake dialisis nganti pirang-pirang jam saben dina kanggo ngatasi ginjel sing gagal.
Dheweke duwe panggantos plasma nyoba mateni sistem kekebalan edan.
Perawatan ora bisa.
Telung minggu kepungkur, ibune Tami Hamawi ngrungokake anake.
Paru-parune kebak hawa nalika turu.
Ing pungkasan sing dipikirake ing wayah wengi iku mbokmenawa kelangan anak siji-sijine.
Bianca wis aHUS nalika isih bayi, nanging dumadakan gampang.
Nggoleki sawetara foto wisuda ing wulan Oktober, dheweke katon pucet lan dicet kanthi apik.
Iki minangka wiwitan saka penurunan cepet dheweke.
Kulawarga Bianca nandhang penyakit iki.
Sawetara sederek sing tilar donya amarga penyakit ginjel dekade kepungkur saiki dikenal amarga aHUS.
Ecullizumab ora bisa digayuh bocah-bocah.
Dheweke njaluk diskon marang Alexion nanging dheweke ora gelem.
Pakar ginjel ngandhani yen Bianca wis rong sasi sadurunge karusakan ginjel ora bisa dibalèkaké.
Dheweke saiki nyoba golek ewu dolar kanggo uripe bocah wadon.
Experts mikir, politisi tundha, nanging bocah-bocah kaya dheweke minger.
Tammy isih optimistis.
Dheweke ngarep-arep yen Bianca bisa dadi wong pisanan ing kulawargane sing ngilangi kutukan aHUS.
Nanging dheweke wis entek wektu.
Ana pangarep-arep.
Darts ing ngarep lan pojok koridor rumah sakit Royal Children.
Nalika ibune ketemu maneh, dheweke condong banget, narik lambe ngisor lan nuduhake celah ing untune marang tukang cuci sing jongkok kanggo ngobrol.
Dheweke entuk $ 5.
Ana uga sing longgar ing jejere.
Mung $10 saben minggu.
Staff RCH wis weruh Ashley tiba menyang trough karo penyakit, pangadeg terapi invasif, lan banjur mumbul maneh karo $9000 --a-dosis tamba.
Kunjungan menyang peri waos krungu pasien cilik dheweke dadi panas.
Bocah-bocah kudu duwe swasana ati sing cukup kanggo ngrayakake perkara-perkara cilik kasebut.
Salah sawijining perawat ujar manawa Ashley entuk infus saben rong minggu, dheweke seneng didaftar.
Ora rewel.
Dheweke mesem T-
Kaos, supaya netes nyambung menyang portacath kang, tengen ing kulit ing sisih kiwa atiné.
Dheweke ora ngerti akeh babagan penyakite.
\"Obat khusus\" iku bagéan saka urip, kaya mangan sayuran kanggo nedha bengi lan gosok untu.
Dheweke ora ngerti sepira cedhake wong tuwane nganti kelangan dheweke.
Dheweke ora ngerti sepira regane uripe. Dheweke uga kudu.
Nanging, Ashley Gray keturon ing kursi mobil nalika mulih saka rumah sakit.
Sirahe miring ing sisih siji.
Nalika dheweke gedhe, dheweke ngimpi dadi dolphin, kirik Iping lan sumber Slinky.
Lan carane dheweke bakal nglampahi $ 10 ing kasugihan