Záchrana Ashley: Jakou cenu má život? | Adelaide Now -g-icon-error cloudy-day nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right 0A0871E9-1636-49F4-9041-2E36E2BB5333

Je mu teprve pět let a neumí vyslovit pojem smrtelné nemoci.
Jediný lék, který ho může zachránit, bude stát 240 000 dolarů ročně, ale kdo by ho měl platit?
Je to drzá bitva, s mezerou mezi zuby, štěně-
Zvláštní malý chlapeček, který miluje život.
Gray málem uhodil pant vchodových dveří. „Jsi tady!“
Podívejte, přišel jsem o první zub.
„Skočil z pravé nohy na levou.“
Usmál se tak zářivě, jako by se zasmál dvakrát.
Nedávno se vyfotil s dětskou modelingovou agenturou --
Na třetí fotce, která byla pořízena pro ostatní děti, se dostali třikrát.
Je to Ashleyino.
Jeho velké modré oči jsou vždycky ty poslední.
Ashley se liší od ostatních pěti. letých.
Trpěl vzácnou a nevyléčitelnou smrtelnou nemocí.
V prvním roce jeho života ho to málem zabilo.
Teď je tady -
Na chodbě malého domu, který si jeho rodiče pronajali, skákali znovu a znovu do vzduchu --
Jen kvůli charitě farmaceutické firmy.
Bere léky, které federální vláda nefinancuje.
300 mg, které dostává každé dva týdny, je cena rodinného auta.
240 000 dolarů ročně.
Je s tím zdravý.
Bez něj zemře nemocný.
To je jednoduché.
Ale hrozná realita je, že Ashleyina budoucnost závisí na dobré vůli nadnárodních společností.
Nebo byrokratické pero a kývnutí politika.
Takže pokaždé, když si vezme tekuté zlato, se jeho rodiče tiše modlí za poděkování.
Zbývají ještě dva týdny pro neocenitelného syna.
Spodní palanda je Ashleyina.
Sdílel malý pokoj se svými dvěma bratry.
Malý Ollie v malé postýlce v rohu
Lachlan má palandu.
Na Ashleyině posteli leží nadýchaná deka s Elmem.
Když našel lháře, vylezla mu deka.
Venku by mohlo být 40 stupňů Celsia...
Jednoho dne ve východním Melbourne to odtáhne do salónku.
Schoulený na pohovce.
Byl to první signál, že syn Jasona a Kerry Grayových byl opět hospitalizován.
Léky, které užíval, byly vadné.
Je náchylný k těžkým infekcím a pokud má horečku, půjde rovnou do nemocnice na vyšetření a nasadí spoustu antibiotik.
Ekulizumab brání části imunitního systému v boji proti otravě mozku a krve.
V horku nemohou riskovat.
S tím ale Ashley teď může zestárnout.
Chytrá mysl nedokáže najít způsob, jak léčit aHUS, ale tato unikátní metoda léčby dobře kontroluje jeho imunitní systém.
Australské úřady nefinancují ecullizumab pro aHUS.
Před rokem byl zamítnut k zařazení do australského programu léků na záchranu života.
Nesplňuje přísné normy.
To by se mohlo stát znovu, až příští měsíc panel expertů bude zvažovat, zda by ministrovi zdravotnictví mělo být doporučeno schválení.
Pokud ano, mohlo by to změnit životy až 70 Australanů.
Neexistuje žádná záruka, že Alexion bude i nadále financovat Ashleyinu léčbu.
Globální giganti v poslední době odmítli mnoho žádostí australských pacientů, kteří s jejich potřebou souhlasí.
Čekají, až federální vláda začne platit.
Když čekají, lidé slábnou a slábnou.
15 cm hluboko před oknem úřadu konstátu ve Steve Spinto.
Teplota pod bodem mrazu a sněhová bouře je 6 °C.
Malý chlapec, který mu pomohl změnit život, nyní běhá v kraťasech a tričku asi 18 000 km daleko.
Ashley je jednou ze stovek lidí na světě.
Lék funguje velmi dobře a vlády ve 40 zemích financují léčbu pacientů s aHUS.
Někteří tomu v biotechnologickém světě říkají Steve Jobs.
Ale farmaceutická společnost, ve které pracoval roky,
Mohlo by to být selhání o miliardu dolarů.
Tolik se investovalo do ekulizumabu.
V 90. letech 20. století vědci z Yaleovy univerzity přišli s potenciálním způsobem, jak zastavit bujnou imunitní systém, a zaměřili se na léčbu závažných onemocnění.
Vypadá to, že je to pryč.
Po dvou a půl letech budování malé laboratoře stále není co ukázat.
O deset let později došlo jen k omezenému vítězství. Vypadalo to ponuře.
Britský expert na krev však trval na tom, že chce použít super
Vzácná autoimunitní onemocnění se konečně vyplatila.
Téměř deset let po zahájení Alexionu přišel průlom.
Squinto si pamatuje velmi jasně.
Poslední večeři dokončil se svou ženou. Zazvonil telefon.
Je to hovor z Británie.
Výsledek se dostavil.
Stav 11 pacientů v klinické studii se zlepšuje.
Došlo k vážnému onemocnění brzd a tým Alexion obrátil svou pozornost k vzácnému onemocnění.
Začali ho aplikovat u pacientů s Ashleyho syndromem.
Funguje to také velmi dobře.
Squinto uvažoval o prodeji společnosti kvůli jejím lepším vyhlídkám, ale on a jeho kolegové
Zakladatel Leonard Bell se rozhodl problém kompletně vyřešit.
\"Nejsme skuteční řemeslníci-\"
„To je ten typ chlapa,“ řekl. \"
Během několika následujících let, poté, co byl schválen k léčbě aHUS, volali lékaři z celého světa.
Některé rodiny prosí firmy, aby jim umožnily účastnit se jejich charitativních programů.
Nikdo si to nemůže dovolit.
Joshua Cosman, odborník na ledviny v Královské dětské nemocnici, je jedním z nich.
S Ashley se poprvé setkal v roce 2009, kdy byla velmi nemocná.
Ashley je kandidátem na lék ecullizumab (nebo Soliris, protože se prodává), protože s ním stále začíná a navzdory jejich úsilí se mu stále více zhoršuje selhání ledvin.
Kausman vzpomínal: „Je v závažnější fázi onemocnění.“
Ale stále máme šanci to zvrátit pomocí ekulizumabu.
„Během několika týdnů od začátku užívání drog se Ashleyin stav zlepšil.“
Před novým rokem cválalo Ashley u nohou na zadní terase štěně černého labradora Disel.
Děti mu daly dárek k Vánocům.
Chlapec kolem něj skákal, jako by si přál Ježíška.
Tohle je na vrcholu jeho vánočního seznamu.
Když se Ashley pokusil vyslovit název své nemoci --
Syndrom atypického lysofanidu
Diesel mu kousl do kotníku.
Stiskl fal a řekl: „V moči je anémie.“
„Byl to odvážný pokus, lékařský zákrok pro malého chlapce.“
Před pár lety to zvládl perfektně.
Zapomněl, že je to dobré znamení.
Je to už příliš dlouho. Jeho nemoc stála tuto rodinu peníze.
Máma, táta a pět dětí, včetně sester Tahlia a Mikayla, které s dětmi bydlí v pokoji ve vstupní hale.
O této nevyslovitelné nemoci se už nemluví.
Kerri a Jason () si teď dokážou vážit jednoduchých věcí. A oni to dělají.
Strávili jsme rodinný den na pláži se psy.
Kempování v RV parku.
Dvůr plný zelené trávy.
Hluk malých nožiček a zvuk.
Houpačka vrže sem a tam s jedním nebo druhým dítětem.
Kerri se usmívá a se slzami v očích slaví synovy narozeniny.
Uplynulo jich pět, ale tyto oslavy neztratily svůj lesk.
Začátek jeho života byl tak těžký, že ani nevěřila, že ho poprvé uvidí.
Pro Australany, jako je Ashley, jazyk změnil všechno. "Podstatně.
Po přezkoumání byl v roce 2009 zařazen do standardu 4 programu léků na záchranu života.
To je zásadní změna.
Lidé se vzácnými onemocněními si myslí, že to pomáhá projektu prosazovat --
Léky zachraňující život
Nemohou se k tomu dostat.
Samé sliby, ale žádné plnění.
Standard 4 nyní stanoví, že lék může být programem přijat a Poradní výbor pro lékové dávky musí „předpovědět, že život pacienta bude v důsledku přímých důsledků užívání léku výrazně prodloužen“.
V oblasti medicíny je důslednost vším.
„Výrazné prodloužení života“ ve skutečnosti znamená Megan Fox, která trpí vzácným onemocněním a myslí si, že toto slovo proces činí méně objektivním. Více nejednoznačné.
Má na starosti rostoucí sílu propagandy vzácných onemocnění --
V Austrálii vzácný zvuk.
Ashley je jen jednou z osob, kterou její tým zastupuje.
Ale zatím má větší štěstí než většina lidí.
Není pochyb o tom, že jeho bezplatná medicína mu zajišťuje delší život.
Mnohem déle.
Zpočátku to bylo to nejjednodušší dítě.
Vždycky spí a jí tak, jak by měl.
Štěstí zaneprázdněné matky.
Kerriina matka se soustředila na zeď jejich domu
Když dětem bylo méně než pět měsíců v týdnu, vyráběla z rukou a nohou každého z nich formičky.
I přes rostoucí počet kuřat je všemu konec.
Dva měsíce poté, co Ashleyho nohy a ruce uvízly v sádře, se začal cítit neklidně.
V neděli večer něco aktivovalo Kerriin šestý smysl a ona ho vzala do nového zdravotního centra, aby se zabývala vážným problémem.
„Jason mě požádal, abych mu dal nadechnout a uložil ho do postele.“
Její manžel seděl vedle ní na pohovce a stydlivě se usmíval.
Praktický lékař měl podezření, že má anémii.
Požádali ji, aby ho odvezla na pohotovost do nemocnice Box Hill.
Ordinační místnost byla plná zdravotnického personálu.
Chaos, uspěchaná konverzace, zaváděné kapky, sestřičky pobíhající s nerezovými tácky plnými jehel a hadiček.
A oči milosrdenství.
„Tohle je poprvé, co jsem byl v „Oh, s.“ .
„Tohle je vážné,“ řekla Kerri.
„Za hodinu ho poslali do Královské dětské nemocnice --“
Zároveň si ale dělám starosti s drobnostmi, jako třeba s tím, jak mám zacházet s kočárkem v sanitce.
Chce vědět, jak nedůležité tyto věci ve skutečnosti jsou.
AHUS se v následujícím roce stal vším.
Jakmile byla diagnóza potvrzena, Ashley podstoupila rutinní léčbu pro pacienty s aHUS.
Ale funguje to jen částečně.
Podstoupil dialýzu a plazmatickou výměnu.
Ale jeho funkce ledvin je snížená.
Nevypadá to, že by Ashley dospěla.
Nejdůležitější pro ni je, kolik zaplatí, pokud budou s Jasonem muset zaplatit za kouzelný lék, který udrží Ashley naživu.
To je nemožné.
Toto je nejdražší droga na Zemi.
I když je cena vysoká, stojí za zvážení, že každý daňový poplatník v Austrálii přijde pouze o 1 libru.
Aby Ashley zůstala naživu, devět centů ročně.
Pokud každý známý pacient s aHUS obdrží grant ve výši 2 dolarů.
Každý daňový poplatník zaplatí každý rok nejvíce.
Protože to nefunguje u každého pacienta, je pravděpodobné, že to bude mnohem méně. Není to moc.
Ale pro tyto lidi jejich životy stojí za to.
Říká se tomu lék pro vzácná onemocnění.
Obvykle jsou drahé, protože jsou vyvinuty pro ultra-specifické trhy.
Pacienti se vzácnými onemocněními
Proto je systém veřejného zdravotnictví snáze stravitelný.
Takže je jen velmi málo lidí skutečně potřebuje používat.
Meghan Fox uvedla, že ačkoli australský systém zdravotní péče provedl více výzkumu léčiv v oblasti vzácných onemocnění, nepodporuje to jeho úspěch, jakmile budou zveřejněny výsledky.
To je pro ni znamení, že tato malá kohorta pacientů se vzácnými onemocněními je považována za nejvyšší úroveň populace druhé kategorie.
Její naděje se loni ztratily.
Revize LSDP byla oznámena měsíc před federálními volbami.
Konferenčního hovoru se zúčastnilo asi 20 lidí.
Úředníci oddělení a delegáti vzácných pacientů, farmaceutických společností a lékařů.
Na této lince panuje opatrný, ale nadějný šum.
Ale od té doby nic.
Žádný e-mail, žádný telefon.
Fookes stále doufá.
\"Vítám komentáře. Potřebujeme to.
„Měla by být členkou hodnotícího týmu.“
„Obáváme se, že se LSDP zhorší.“
„Známá australská důslednost v lékařském výzkumu zřejmě způsobila potíže s financováním vzácných onemocnění.“
Léky na vzácná onemocnění často selhávají v testech v rámci projektů, protože populace pacientů se vzácnými onemocněními je tak malá, že často nedokážou splnit náročné dvojí požadavky.
Slepé klinické studie léků na běžná onemocnění.
Lékař se odvážil naznačit, že pokud metoda nevymrští dítě s vodou z vany, bude se to stále více přibližovat.
A Fookesovi jsou zmatení.
„Z nějakého důvodu musí pacienti se vzácnými onemocněními bránit své životy.“
Lidé jako Ashley neonemocní z přejídání, kouření nebo užívání nelegálních drog.
Narodili se s touto nemocí.
Ale z hlediska federální vlády je to prostě smůla.
V den, kdy se dozvěděli, že Ashley by mohl zemřít, dorazil do nemocnice z Kelonovy práce.
Proč nedostal pokutu za rychlost? Bylo to štěstí.
Seděl vedle Kerri v Královské dětské nemocnici a Kausman jí vysvětloval výsledky testů.
V té místnosti jim Kausman řekl něco jako: Část Ashleyina imunitního systému --
\"Dodatek\" -
Způsobuje nekontrolované jednání.
Jak by to mohli nevědět?
Pravděpodobně genetická vada.
Způsobuje stahování cév, tvorbu sraženiny v krevních destičkách a fyzický tlak na jeho kyslík.
Nesou červené krvinky, které se štěpí.
Potřebuje dialýzu.
Neexistuje žádný lék.
Nemoc je smrtelná.
Jejich syn by mohl zemřít.
Ale celý Jason Heard byl chaos.
Nic z toho nedává smysl.
Tato slova nebudou vyřčena.
„Pamatuji si, jak jsem tam seděla s doktorkou, otočila se ke Kerri a zeptala se jí: „Kez, co se stalo,“ jen se rozplakala a řekla: „Nevím, Jase.“
Věděl jsem, že je to vážné.
Toho dne byl kriticky nemocný chlapec vyšetřen hematologem, specialistou na onemocnění ledvin, imunologem, chirurgem a pediatrem.
Před šestou hodinou P. M. , podstupoval operaci, aby se připravil na dialýzu.
Kompenzace selhání ledvin
Jason pracuje pro firmu vyrábějící matrace, aby se mohl doma starat o jejich tři děti.
Ollie se narodil o tři roky později.
Kerri a Ashley strávily rok v nemocnici.
Pracovala na autopilota několik týdnů v kuse, pak se to na den nasypalo, zase to zvedlo a resetovalo to na autopilota.
Jason je pro ostatní děti jako samoživitel.
Chvíli byl od nemocného chlapce v bazénu – s modrýma očima – v dálce.
„Hluboko v srdci si myslím, že jsem se musel rozhodnout, jestli se k tomu nepřiblížím.“ . .
Jason se otřásl. „Bude snazší ho ztratit.“
„Data nevypadají pro vládu dobře.“ Od roku 2009 —
Při vkládání \"podstatného --
Do seznamu příjemců programu byla přidána pouze jedna nová skupina onemocnění.
V každém případě skupina dosáhla schvalovacím procesem 80 členů.
Byl přidán i další lék, ale jedná se o aktualizaci k onemocnění, které bylo hlášeno před rokem 2009.
Dr. Suzanne Hillová, předsedkyně Poradního výboru pro blaho farmaceutických společností, odmítla poskytnout rozhovor o plánu týkajícím se léků, které zachraňují životy.
Zdvořile odpověděla, že by nebylo vhodné odpovídat ani na obecné otázky ohledně ekulizumabu --pro-
Čekání na rozhodnutí aHUS
Zástupce pro záležitosti vzácných onemocnění, který si nepřál být jmenován, listu Herald Sun řekl, že setkání s Hillem bylo obzvláště frustrující.
„Zdálo se, že s námi soucítí, když slyšela, co jsme řekli.“
Ale nakonec řekla: „Musíte si promluvit s těmi politiky, ne se mnou.“ \"
Kerri Greyová, která v Austrálii založila podpůrnou skupinu aHUS, se domnívá, že vláda může utratit více peněz, ale ne.
Data o dolaru byla zastíněna širšími projekty.
„Plán je poptávka --“
„Jezděte podle potřeby,“ uvedl v e-mailu v reakci na žádost o rozhovor profesor Chris Baggoley, hlavní lékař.
Myšlenkou programu je umožnit přístup k cílené léčbě vzácných onemocnění, která nemohou projít testem nákladů programu Pharmaceutical Benefits.
Fookes říká, že cenný cíl se časem oslabil.
„Vzhledem k tomu, že existuje stále více léků k léčbě vzácných onemocnění, je stále těžší je vyjmenovat,“ řekla. \".
„Myslím, že chtějí projekt zpomalit, ale v podstatě ho zablokovali.“
Jeho rodiče viděli, jak blízko je útesu.
Před Vánoci měla Kerri bláznivý kontakt s matkou z Queenslandu.
Často slyší Ashleyin příběh bez ekulizumabu.
Bianca Scott leží na nemocničním lůžku v Gold Coast.
Denně podstupuje několik hodin dialýzu, aby se vypořádala se selhávajícími ledvinami.
Dostává plazmatické náhrady, které se snaží vypnout její šílený imunitní systém.
Léčba nezabírá.
Před třemi týdny její matka Tami Hamawiová poslechla svou dceru.
Během spánku měla plíce plné vzduchu.
Poslední věc, na kterou tu noc myslela, byla pravděpodobně ztráta svého jediného dítěte.
Bianca měla jako miminko aHUS, ale ten se náhle zmírnil.
Když se v říjnu dívala zpět na některé ze svých fotografií z promoce, vypadala bledá a krásně namalovaná.
To je začátek jejího rychlého úpadku.
Rodina Bianců má tuto nemoc.
U některých příbuzných, kteří zemřeli na onemocnění ledvin před desítkami let, je nyní známo, že mají aHUS způsobený tímto onemocněním.
Ekulizumab je mimo dosah dětí.
Požádala Alexiona o slevu, ale ta odmítla.
Odborník na ledviny jí řekl, že Biance zbývají dva měsíce, než bude poškození ledvin nevratné.
Nyní se snaží najít tisíce dolarů za život své dcery.
Odborníci si myslí, že politici zdržují, ale dětem se její skluzavky líbí.
Tammy je stále optimistka.
Doufá, že Bianca bude první osobou v její rodině, která zlomí kletbu aHUS.
Ale dochází jí čas.
Existuje naděje.
Šipky v přední a rohové chodbě Královské dětské nemocnice.
Když ho matka znovu našla, nakláněl se velmi blízko, stahoval si spodní ret a ukazoval mezeru mezi zuby uklízečce, která si dřepla, aby si s ní popovídala.
Dostal za to 5 dolarů.
Vedle něj je i jeden volný.
Pouhých 10 dolarů týdně.
Zaměstnanci RCH byli svědky toho, jak Ashley, zakladatel invazivní terapie, kvůli své nemoci upadl do dna, a pak se vzpamatoval s lékem za 9 000 dolarů na dávku.
Návštěva zoubkové víly, která slyší svého malého pacienta, se vyhrocuje.
Děti by měly mít dostatek nálady na oslavu těchto drobností.
Jedna zdravotní sestra řekla, že když Ashley dostává infuzi každé dva týdny, ráda je zařazena do seznamu.
Žádný rozruch.
Usmál se T-
Košile, nechte kapačku napojit se na jeho portacath, přímo pod kůží na levé straně srdce.
O své nemoci toho moc neví.
Jeho „speciální lék“ je součástí života, stejně jako jíst zeleninu k večeři a čistit si zuby.
Neví, jak blízko k tomu, aby ho jeho rodiče ztratili.
Neví, kolik stojí jeho život. Ani by neměl.
Místo toho Ashley Grayová cestou z nemocnice usnula v jeho autosedačce.
Jeho hlava se naklonila na jednu stranu.
Až vyroste, snil o tom, že se stane delfínem, o štěněte ipinga a o Slinky Springs.
A jak utratí bohatství ve výši 10 dolarů