Nyalametkeun Ashley: Sabaraha harga kahirupan? | Adelaide Ayeuna -g-ikon-kasalahan poé mendung nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right 0A0871E9-1636-49F4-9041-2E36E2BB5333

Anjeunna yuswa mung lima taun sarta teu bisa ngucapkeun kasakit deadly.
Hiji-hijina ubar anu tiasa nyalametkeun anjeunna bakal ngarugikeun $ 240,000 sataun, tapi saha anu kedah mayar?
Ieu perang kurang ajar, gap-toothed, anak anjing-
Budak leutik khusus anu resep hirup.
Gray méh miceun engsel panto hareup. “Anjeun ka dieu!
Tingali, kuring kaleungitan huntu munggaran kuring.
\"Anjeunna luncat tina suku katuhu ka kénca.
Anjeunna seuri jadi caang sakumaha geus dua kali seuri.
Teu lami ti harita, anjeunna nyandak gambar sareng lembaga modél barudak --
Aranjeunna meunang tilu kali dina poto katilu dicokot keur budak lianna.
Éta Ashley.
panon biru badag na salawasna panungtungan.
Ashley béda ti lima séjén. taun olds.
Anjeunna ngalaman panyakit fatal anu jarang sareng teu tiasa diubaran.
Dina taun mimiti hirupna, éta ampir maéhan anjeunna.
Anjeunna di dieu ayeuna-
Di koridor imah leutik kolotna nyéwa, luncat-luncat kana hawa --
Ngan kusabab amal hiji pausahaan farmasi.
Anjeunna nginum obat anu teu dibiayaan ku pamaréntah féderal.
300 mg anu anjeunna kéngingkeun unggal dua minggu mangrupikeun biaya mobil kulawarga.
$ 240,000 sataun.
Anjeunna cageur kalayan eta.
Tanpa éta, anjeunna bakal maot gering.
Éta basajan.
Tapi kanyataanana pikasieuneun nyaéta masa depan Ashley gumantung kana muhibah multinasional.
Atawa kalam birokrasi jeung unggeuk politisi.
Ku kituna unggal nyandak emas cair, kolotna cicingeun ngado'a hatur nuhun.
Masih aya dua minggu deui pikeun putra anu teu dihargaan.
The ranjang handap nyaéta Ashley.
Anjeunna ngabagi kamar tidur leutik sareng dua lanceukna.
Orok Ollie dina ranjang leutik di juru
Lachlan gaduh ranjang.
A simbut Elmo mengembang perenahna dina ranjang Ashley.
Simbut kaluar nalika anjeunna mendakan tukang bohong.
Bisa jadi 40C di luar-
Hiji poé di Melbourne wétan, anjeunna bakal nyered ka lounge nu.
Ngaringkuk dina sofa.
Éta mangrupikeun sinyal munggaran yén putra Jason sareng Kerry Gray dirawat di rumah sakit deui.
Ubar anu diinumna cacad.
Anjeunna rawan inféksi parna sareng upami anjeunna muriang, anjeunna bakal langsung ka rumah sakit pikeun mariksa sareng ngagunakeun seueur antibiotik.
Ecullizumab nyegah bagian tina sistem imun tina gawé ngalawan karacunan otak jeung getih.
Aranjeunna teu tiasa nyandak resiko dina panas.
Kalawan eta, kumaha oge, Ashley bisa tumuwuh heubeul ayeuna.
Pikiran anu cerdas henteu tiasa mendakan cara pikeun ngubaran aHUS, tapi metode perawatan unik ieu ngawasaan sistem imunna.
Otoritas Australia henteu ngabiayaan ecullizumab pikeun aHUS.
Sataun ka tukang, éta ditolak pikeun dilebetkeun kana program ubar anu nyalametkeun kahirupan Australia.
Teu lulus standar ketat.
Ieu tiasa kajantenan deui nalika panel ahli deui bulan payun mertimbangkeun naha Menteri Kaséhatan kedah disarankan pikeun nyatujuan.
Upami kitu, éta tiasa ngarobih kahirupan dugi ka 70 urang Australia.
Teu aya jaminan yén Alexion bakal terus ngabiayaan perawatan Ashley.
Raksasa global nembe nampik seueur pamenta ti pasien Australia anu simpati kana kabutuhanana.
Aranjeunna ngantosan pamaréntah féderal pikeun ngamimitian mayar.
Nalika aranjeunna ngantosan, jalma janten lemah sareng lemah.
15 cm jero luar jandela kantor constate di Steve spinto.
Kaayaan di handap katirisan sareng Blizzard nyaéta 6C.
Budak leutik, anu ngabantosan ngarobih kahirupanna, ayeuna ngajalankeun sakitar 18,000 km jauhna nganggo calana pondok sareng kaos oblong.
Ashley mangrupakeun salah sahiji ratusan jalma di dunya.
Ubar kasebut jalanna saé pisan sareng pamaréntah di 40 nagara ngabiayaan pasien aHUS.
Sababaraha nelepon deui Steve Jobs di dunya biotéh.
Tapi mangtaun-taun, perusahaan farmasi anjeunna damel
Bisa jadi kagagalan $ 1 milyar.
Ieu sabaraha ecullizumab geus invested.
Dina taun 1990-an, panalungtik di Universitas Yale nampilkeun cara anu poténsial pikeun ngeureunkeun sistem imun tina rampant, sareng aranjeunna ngalihkeun perhatian pikeun ngubaran panyakit anu ageung.
Sigana geus leungit.
Sanggeus dua satengah taun ngawangun lab leutik, masih aya nanaon pikeun némbongkeun.
Sapuluh taun ti harita, ngan ukur meunangna kawates. Katémbong surem.
Tapi ahli getih Inggris keukeuh yén anjeunna hoyong nganggo super
Panyakit otoimun langka tungtungna parantos mayar.
Ampir dasawarsa saatos Alexion mimiti, terobosan éta sumping.
Squinto apal pisan jelas.
Anjeunna réngsé dahar peuting panungtungan sarta pamajikanana. Telepon disada.
Ieu telepon ti Britania.
Hasilna kaluar.
11 pasien dina uji coba ningkat.
Aya panyakit anu parah dina rem sareng tim Alexion ngancik perhatian ka panyakit anu jarang.
Aranjeunna mimiti nerapkeun éta ka penderita sindrom Ashley.
Gawéna kacida alusna teuing.
Squinto panginten ngajual perusahaan pikeun prospek anu langkung cerah, tapi anjeunna sareng kolega-Na
Pangadeg Leonard Bell mutuskeun pikeun ngajawab masalah lengkep.
\"Kami henteu leres-leres-
\"Éta jenis lalaki," cenahna. \"
Dina sababaraha taun ka hareup, saatos disatujuan pikeun perawatan aHUS, dokter ti sakumna dunya nyauran.
Sababaraha kulawarga naroskeun perusahaan pikeun ngijinkeun aranjeunna ilubiung dina program amalna.
Teu aya anu mampuh.
Joshua Cosman, ahli ginjal di Rumah Sakit Royal Children, mangrupikeun salah sahijina.
Anjeunna mimiti tepang sareng Ashley di 2009, anu gering pisan.
Ashley mangrupakeun calon pikeun ecullizumab ubar (atanapi Soliris sabab geus dijual) sabab anjeunna terus ngamimitian jeung, sanajan maranéhna usaha , anjeunna salajengna nyangkut dina gagal ginjal.
Kausman ngingetkeun: \"Anjeunna dina tahap anu langkung parah tina panyakit.
Tapi urang masih boga kasempetan pikeun ngabalikeun eta kalawan ecullizumab.
"Dina sababaraha minggu saatos ngamimitian nginum obat, kaayaan Ashley parantos ningkat.
Saméméh taun anyar, anak anjing Labrador hideung, Disel, nyegruk dina suku Ashley dina dek tukang.
Barudak masihan anjeunna kado pikeun Natal.
Budak luncat sabudeureun anjeunna, kahayang pikeun Santa Claus.
Ieu di luhur daptar Natal na.
Nalika Ashley nyobian ngucapkeun nami panyakitna --
Sindrom lisofanida atipikal
Disel ngegel sukuna.
Anjeunna pencét fal sarta ngomong, \"Aya anemia dina cikiih.
\"Éta usaha anu wani, usaha médis pikeun budak leutik.
Anjeunna sampurna sababaraha taun ka pengker.
Anjeunna poho yén éta tanda alus.
Geus lila teuing. geringna geus ngarugikeun kulawarga ieu.
Ibu, bapa sareng lima murangkalih, kalebet Tahlia Sisters sareng The Mikayla sadulur, anu cicing sareng murangkalih di kamar di lobi.
Ieu kasakit unpronountable geus euweuh dikaitkeun.
Ayeuna Kerri jeung Jason () bisa ngahargaan hal basajan. Jeung maranehna ngalakukeun.
Nyéépkeun dinten kulawarga di pantai sareng anjing.
Kémping di RV Park.
Palataran pinuh ku jukut héjo.
Sora suku leutik jeung sora.
Ayun squeaks mudik jeung hiji anak atawa lianna.
Kerri seuri jeung ngarayakeun ulang taun putrana ku cimata.
Lima geus kaliwat, tapi maranéhanana celebrations teu leungit luster maranéhanana.
Awal hirupna hésé pisan yén anjeunna henteu percanten yén anjeunna bakal ningali anjeunna pertama kalina.
Pikeun urang Australia sapertos Ashley, basa parantos ngarobih sadayana. “Sacara substansi.
\"Saatos ditinjau, éta kalebet kana standar 4 program ubar anu nyalametkeun kahirupan taun 2009.
Ieu parobahan utama.
Jalma anu ngagaduhan panyakit jarang nyangka éta ngabantosan nyorong proyék --
Narkoba nyalametkeun kahirupan
Aranjeunna teu tiasa ngahontal éta.
Kabéh janji tapi euweuh pangiriman.
Standar 4 ayeuna netepkeun yén ubar tiasa ditampi ku program éta, sareng Panitia Panaséhat Kauntungan Narkoba kedah \"ngaramalkeun yén kahirupan pasien bakal diperpanjang pisan kusabab akibat langsung tina pamakean narkoba \".
Dina widang kadokteran, rigor téh sagalana.
\"Manjangkeun umur sacara signifikan\" leres-leres hartosna Megan Fox, anu ngagaduhan panyakit anu jarang sareng nganggap kecap éta ngajantenkeun prosésna kirang obyektif. Beuki ambigu.
Anjeunna tanggung jawab kakuatan ngembang pikeun propaganda panyakit langka --
Sora langka di Australia.
Ashley ngan hiji jalma diwakilan ku tim nya.
Tapi sajauh anjeunna luckier ti kalolobaan jalma.
Teu aya ragu yén ubar gratis na nyayogikeun anjeunna umur anu langkung panjang.
Leuwih lila.
Anjeunna orok pangbasajanna mimitina.
Anjeunna salawasna saré jeung dahar sakumaha sakuduna.
Kabagjaan indung sibuk.
Fokus indung Kerri diwangun dina témbok imahna
Lamun barudak éta kirang ti lima bulan saminggu, manehna nyieun kapang jeung leungeun jeung suku unggal sahijina.
Sanajan beuki loba anak hayam, sagalana geus réngsé.
Dua bulan sanggeus suku jeung leungeun Ashley ditéwak dina moyok, manéhna jadi hariwang.
Aya anu nyababkeun indra kagenep Kerri dina malem Minggu, sareng anjeunna nyandak anjeunna ka pusat médis énggal pikeun hariwang ngeunaan masalah anu serius.
"Jason naroskeun ka kuring pikeun masihan anjeunna napas sareng nempatkeun anjeunna ka ranjang.
Salakina diuk gigireun dirina dina sofa sarta seuri shyly.
Dokter umum curiga anjeunna ngagaduhan anemia.
Aranjeunna naroskeun anjeunna nyandak anjeunna ka departemen darurat di Rumah Sakit Box Hill.
Ruang konsultasi pinuh ku staf médis.
Rusuh, rurusuhan obrolan, diselapkeun tetes, perawat ngajalankeun sabudeureun kalawan baki stainless steel pinuh ku jarum jeung tabung.
Jeung panon welas asih.
\"Ieu kahiji kalina kuring \ geus ka \'Oh, s. .
Ieu serius, "saur Kerri.
\"Aranjeunna ngirim anjeunna ka Rumah Sakit Barudak Royal dina sajam --
Dina waktos anu sami, kuring masih hariwang ngeunaan hal-hal leutik sapertos kumaha kuring kedah nanganan stroller nalika kuring dina ambulan.
Anjeunna hoyong terang kumaha teu pentingna hal-hal ieu.
AHUS janten sadayana dina taun payun.
Pas diagnosis dikonfirmasi, Ashley nampi perawatan rutin pikeun pasien aHUS.
Tapi ngan ukur dianggo sabagian.
Anjeunna ngalaman dialisis sareng pertukaran plasma.
Tapi fungsi ginjalna turun.
Sigana mah Ashley bakal dewasa.
Anu paling penting pikeun anjeunna nyaéta sabaraha aranjeunna bakal mayar upami anjeunna sareng Jason kedah mayar obat sihir pikeun ngajaga Ashley hirup.
Ieu mustahil.
Ieu mangrupikeun ubar anu paling mahal di Bumi.
Sanajan hargana mahal, eta sia tempo yén unggal taxpayer di Australia bakal leungit ngan 1 pon.
Pikeun ngajaga Ashley hirup, salapan cents sataun.
Upami unggal pasien aHUS anu dikenal nampi hibah $2.
Unggal pembayar pajak mayar paling seueur unggal taun.
Kusabab éta henteu tiasa dianggo pikeun unggal pasien, sigana bakal langkung seueur. Teu pira.
Tapi pikeun jalma-jalma ieu, hirupna patut.
Disebut ubar yatim.
Aranjeunna biasana mahal sabab dikembangkeun pikeun pasar ultra-niche
Pasén jeung kasakit langka
Éta sababna sistem kaséhatan masarakat langkung gampang dicerna.
Janten sakedik pisan jalma anu leres-leres kedah ngagunakeunana.
Meghan Fox nyebatkeun yén sanaos sistem kaséhatan Australia parantos ngalaksanakeun langkung seueur panilitian ubar ngeunaan panyakit anu jarang, éta henteu ngadukung kasuksésan nalika hasilna kaluar.
Ieu mangrupikeun tanda pikeun anjeunna yén cohort panyakit langka ieu dianggap tingkat pangluhurna populasi kelas kadua.
Harepanna pupus taun ka tukang.
Tinjauan LSDP diumumkeun sabulan sateuacan pamilihan féderal.
Sakitar 20 urang ngahadiran telepon konperénsi.
Pejabat departemen sareng utusan pasien langka, perusahaan obat sareng dokter.
Aya buzz cautious tapi harepanana dina jalur ieu.
Tapi euweuh ti harita.
Taya email, euweuh telepon.
Fookes masih ngarep-ngarep.
\"Kuring ngabagéakeun komentar. Urang butuh eta.
\"Anjeunna kedah janten anggota tim ulasan.
\"Kami hariwang yén LSDP bakal parah.
\"Kakuatan Australia anu kasohor dina panalungtikan médis sigana parantos nempatkeun dana pikeun panyakit langka dina masalah.
Ubar yatim sering gagal dina tés dina proyék sabab populasi panyakit langka pisan leutik sahingga sering gagal nyumponan kabutuhan duaan anu parah.
Uji klinis buta ubar panyakit umum.
Dokter ventured yén lamun metoda teu buang orok kaluar kalawan cai mandi, éta bakal ngadeukeutan sarta ngadeukeutan.
Jeung Fookes bingung.
\"Kanggo sababaraha alesan, pasien anu ngagaduhan panyakit langka kedah ngabela kahirupanana.
Jalma-jalma sapertos Ashley henteu gering kusabab tuangeun teuing, ngaroko, atanapi nginum obat-obatan terlarang.
Aranjeunna dilahirkeun ku panyakit ieu.
Tapi dina hal pamaréntahan féderal, ieu ngan saukur sial \".
Dinten aranjeunna terang yén Ashley bakal maot, anjeunna sumping ka rumah sakit tina padamelan Kelon.
Naha anjeunna henteu kéngingkeun tikét ngebut? éta alus tuah.
Anjeunna linggih di gigireun Kerri di Rumah Sakit Barudak Royal sareng Kausman ngajelaskeun hasil tés.
Di rohangan éta, Kausman nyarioskeun ka aranjeunna sapertos kieu: Bagian tina sistem kekebalan Ashley --
\"Suplemén \"-
Nyababkeun tindakan anu teu terkendali.
Kumaha aranjeunna henteu terang?
Meureun cacad genetik.
Éta nyababkeun pembuluh darah kontraksi, nyababkeun trombosit ngabentuk gumpalan, sareng masihan tekanan fisik kana oksigénna.
Mawa sél getih beureum nu keur meulah.
Anjeunna peryogi dialisis.
Teu aya ubarna.
Panyakit ieu fatal.
putra maranéhanana bisa maot.
Tapi kabeh Jason Heard éta rusuh.
Taya ieu ngajadikeun rasa.
Kecap-kecap ieu moal diucapkeun.
"Kuring émut linggih di dinya sareng dokter sareng ngalieuk ka Kerri sareng naroskeun ka anjeunna," Kez, naon anu kajantenan, "manehna ngan ceurik sareng nyarios," Kuring henteu terang, jase.
Kuring terang éta serius.
Dina poé éta, budak gering kritis ieu dievaluasi ku Hematology, panyakit ginjal, immunologist, bedah jeung pediatrician.
Sateuacan jam genep P. M. , anjeunna ngalakukeun operasi pikeun nyiapkeun dialisis.
Santunan pikeun gagal ginjal
Jason damel di perusahaan kasur supados anjeunna tiasa ngurus tilu budakna di bumi.
Ollie lahir tilu taun saterusna.
Kerri sareng Ashley nyéépkeun sataun di rumah sakit.
Manéhna digawé dina autopilot pikeun sababaraha minggu dina hiji waktu, mangka bakal tuang dina tumpukan pikeun sapoé, nyokot deui jeung ngareset ka autopilot nu.
Jason téh kawas kolot tunggal ka barudak lianna.
Sakedapan, anjeunna jauh ti budak gering di kolam renang - panon biru.
\"Sajeroning haté kuring, kuring kudu mutuskeun lamun kuring teu deukeut. . .
Jason ngoyagkeun, \" bakal leuwih gampang leungit anjeunna.
\"Data éta henteu katingali saé pikeun pamaréntah. Kusabab 2009 -
Nalika ngasupkeun \"substantial --
Ngan hiji grup panyakit anyar geus ditambahkeun kana daptar beneficiaries program.
Dina sagala hal, grup geus ngahontal 80 ngaliwatan prosés persetujuan.
Ubar sanésna ogé parantos ditambihan, tapi ieu mangrupikeun pembaruan ngeunaan panyakit anu parantos dilaporkeun sateuacan 2009.
Dr. Suzanne Hill, pupuhu Panitia Panaséhat Kesejahteraan Farmasi, nolak diwawancara ngeunaan rencana ubar anu nyalametkeun.
Anjeunna ngawaler kalayan sopan yén éta moal pantes pikeun ngajawab patarosan umum sareng ecullizumab --for-
Nungguan kaputusan aHUS
Wawakil panyakit anu jarang, anu nolak namina, nyarios ka Herald Sun yén rapat sareng Hill khususna frustasi.
\"Anjeunna sigana simpati ka kami nalika ngadéngé naon anu kami ucapkeun.
Tapi tungtungna, anjeunna nyarios, \"Anjeun kedah ngobrol sareng politikus éta, sanés ka kuring. \"
Kerri Grey, anu nyetél grup rojongan aHUS di Australia, yakin yén pamaréntah bisa méakkeun leuwih duit, tapi henteu.
data dollar geus overshadowed ku proyék lega.
\"Rencana nyaéta paménta --
Pandu upami diperyogikeun, \"Profésor Chris Baggoley, kapala patugas médis, nyarios dina email pikeun ngaréspon kana pamundut wawancara.
Gagasan program nyaéta ngamungkinkeun aksés kana pangobatan panyakit langka anu ditargetkeun anu henteu tiasa lulus biaya uji kauntungan program Pharmaceutical Benefits.
Fookes nyebutkeun tujuan berharga geus diluted kana waktu.
\"Kusabab beuki seueur ubar pikeun ngubaran panyakit anu jarang, janten sesah daptarna," saur anjeunna. \".
\"Jigana maranéhna rék ngalambatkeun proyek, tapi maranéhna dasarna diblokir dina jalur na.
Kolotna ningal kumaha deukeutna kana gawir.
Sateuacan Natal, Kerri ngagaduhan kontak gélo sareng indung Queensland.
Anjeunna sering ngadangu carita Ashley tanpa ecullizumab.
Bianca Scott ngagolér dina ranjang rumah sakit di Gold Coast.
Anjeunna ngalakukeun dialisis sababaraha jam sadinten pikeun ngatasi ginjalna anu gagal.
Anjeunna gaduh panggantian plasma nyobian mareuman sistem kekebalan gélo na.
Perlakuan teu jalan.
Tilu minggu ka tukang, indungna Tami Hamawi ngadéngékeun anakna.
Bayahna pinuh ku hawa bari saré.
Hal panungtungan anjeunna pikir peuting éta meureun leungitna anak hiji-hijina.
Bianca kungsi aHUS nalika anjeunna orok, tapi ujug-ujug ngagampangkeun.
Ningali deui sababaraha poto wisuda na dina Oktober, anjeunna katingali bulak sareng dicét kalayan éndah.
Ieu mimiti turunna gancang nya.
Kulawarga Bianca ngagaduhan panyakit ieu.
Sababaraha baraya anu maot tina panyakit ginjal puluhan taun ka tukang ayeuna dipikanyaho disababkeun ku aHUS.
Ecullizumab téh saluareun jangkauan sahiji barudak.
Manehna nanya Alexion keur diskon tapi manehna nolak.
Ahli ginjal nyarios yén Bianca ngagaduhan dua bulan sateuacan karusakan ginjalna teu tiasa dibalikeun deui.
Anjeunna ayeuna nyobian milarian rébuan dolar pikeun kahirupan budak awéwéna.
Ahli pikir, politikus reureuh, tapi barudak kawas slides nya.
Tammy masih optimis.
Manehna miharep Bianca bisa jadi jalma kahiji di kulawargana megatkeun kutukan aHUS.
Tapi anjeunna kantun waktosna.
Aya harepan.
Darts di payun sareng pojok koridor rumah sakit Royal Children.
Nalika indungna mendakan anjeunna deui, anjeunna condong caket pisan, narik biwir handapna sareng nunjukkeun celah dina huntuna ka tukang bersih anu jongkok pikeun ngobrol.
Anjeunna ngagaduhan $ 5 pikeun éta.
Aya ogé anu leupas di gigireunana.
Ngan $10 saminggu.
Staf RCH geus katempo Ashley ragrag kana palung jeung geringna, pangadeg terapi invasif, lajeng mumbul deui kalawan $9000 --a-dosis ubar na.
Nganjang ka jurig huntu dédéngéan sabar saeutik maranéhanana panas nepi.
Barudak kedah gaduh wanda anu cukup pikeun ngagungkeun hal-hal leutik ieu.
Hiji perawat nyarios yén nalika Ashley nampi infus unggal dua minggu, aranjeunna resep didaptarkeun.
Teu riweuh.
Anjeunna seuri T-
Kaméja, ari ngeclak nyambung kana portacathna, pas handapeun kulit beulah kénca haténa.
Anjeunna henteu terang pisan ngeunaan panyakitna.
\"Obat khusus\" na mangrupikeun bagian tina kahirupan, sapertos tuang sayuran kanggo tuangeun tuangeun sareng nyikat huntu.
Anjeunna henteu terang sabaraha caket kolotna kaleungitan anjeunna.
Anjeunna henteu terang sabaraha harga hirupna. Teu kedah anjeunna.
Sabalikna, Ashley Gray saré dina korsi mobilna nalika mulih ti rumah sakit.
Sirahna didengdekkeun ka hiji sisi.
Nalika anjeunna dewasa, anjeunna ngimpi janten lauk lumba-lumba, anak anjing Iping sareng cinyusu Slinky.
Na kumaha anjeunna bakal méakkeun $ 10 dina kabeungharan