Salvare Ashley: quanto costa una vita? | Adelaide Now -g-icon-error cloudy-day nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right 0A0871E9-1636-49F4-9041-2E36E2BB5333

Ha solo cinque anni e non sa riconoscere una malattia mortale.
L'unico farmaco che può salvarlo costerà 240.000 dollari all'anno, ma chi dovrebbe pagare?
È una battaglia impertinente, con i denti divaricati, da cucciolo
Un bambino speciale che ama vivere.
Gray stava quasi per far cadere il cardine della porta d'ingresso. "Sei qui!
Guarda, ho perso il mio primo dente.
\"Saltò dal piede destro a quello sinistro.
Sorrise così luminosamente, come se avesse riso due volte.
Non molto tempo fa, si è fatto fotografare con un'agenzia di modelle per bambini:
Sono comparsi tre volte nella terza foto scattata per gli altri bambini.
È di Ashley.
I suoi grandi occhi azzurri sono sempre gli ultimi.
Ashley è diversa dalle altre cinque. anni.
Soffriva di una malattia rara e incurabile, mortale.
Nel primo anno della sua vita, quasi lo uccise.
Lui è qui adesso-
Nel corridoio della piccola casa che i suoi genitori avevano affittato, saltando più e più volte in aria --
Semplicemente grazie alla beneficenza di un'azienda farmaceutica.
Sta assumendo farmaci che il governo federale non finanzia.
I 300 mg che assume ogni due settimane equivalgono al costo di un'auto familiare.
240.000 dollari all'anno.
Lui è sano.
Senza di essa, morirà malato.
È semplice.
Ma la terribile realtà è che il futuro di Ashley dipende dalla buona volontà delle multinazionali.
Oppure la penna burocratica e il cenno del politico.
Così, ogni volta che prende dell'oro liquido, i suoi genitori pregano in silenzio per essere ringraziati.
Mancano ancora due settimane alla nascita di un figlio inestimabile.
Il letto inferiore è quello di Ashley.
Condivideva una piccola camera da letto con i suoi due fratelli.
Il piccolo Ollie nel lettino nell'angolo
Lachlan ha una cuccetta.
Una soffice coperta di Elmo è stesa sul letto di Ashley.
La coperta uscì quando trovò il bugiardo.
Fuori potrebbero esserci 40°C-
Un giorno, nella parte orientale di Melbourne, lo trascinerà nel salotto.
Rannicchiato sul divano.
Fu il primo segnale che il figlio di Jason e Kerry Gray era di nuovo ricoverato in ospedale.
La medicina che ha preso era difettosa.
È soggetto a gravi infezioni e se ha la febbre andrà subito in ospedale per un controllo e gli verranno somministrati molti antibiotici.
L'ecullizumab impedisce a una parte del sistema immunitario di agire contro l'avvelenamento del cervello e del sangue.
Non possono correre rischi con il caldo.
Grazie a questo, però, Ashley può invecchiare.
Una mente intelligente non può trovare un modo per curare la sindrome emolitico-uremica atipica, ma questo metodo di trattamento unico controlla bene il suo sistema immunitario.
Le autorità australiane non finanziano ecullizumab per la SEUa.
Un anno fa, la sua inclusione nel programma australiano per i farmaci salvavita è stata respinta.
Non soddisfa standard rigorosi.
Ciò potrebbe accadere di nuovo il mese prossimo, quando un gruppo di esperti valuterà se sia opportuno consigliare l'approvazione al Ministro della Salute.
Se così fosse, potrebbe cambiare la vita di circa 70 australiani.
Non vi è alcuna garanzia che Alexion continuerà a finanziare le cure di Ashley.
I colossi mondiali hanno recentemente respinto numerose richieste da parte di pazienti australiani che si mostravano comprensivi nei loro confronti.
Stanno aspettando che il governo federale inizi a pagare.
Quando aspettano, le persone diventano sempre più deboli.
15 cm di profondità fuori dalla finestra dell'ufficio statale di Steve Spinto.
La temperatura sotto lo zero e la bufera di neve sono di 6°C.
Un ragazzino che ha contribuito a cambiare la sua vita ora corre a circa 18.000 km di distanza in pantaloncini corti e maglietta.
Ashley è una delle centinaia di persone al mondo.
Il farmaco funziona molto bene e i governi di 40 paesi stanno finanziando i pazienti affetti da SEUa.
Nel mondo della biotecnologia alcuni lo chiamano Steve Jobs.
Ma per anni, l'azienda farmaceutica per cui lavorava
Potrebbe trattarsi di un fallimento da 1 miliardo di dollari.
Ecco quanto ha investito ecullizumab.
Negli anni '90, i ricercatori della Yale University hanno ideato un possibile modo per fermare la diffusione incontrollata del sistema immunitario e hanno rivolto la loro attenzione al trattamento di gravi malattie.
Sembra che se ne sia andato.
Dopo due anni e mezzo di costruzione di un piccolo laboratorio, non c'è ancora nulla da mostrare.
Dieci anni dopo, la vittoria fu solo limitata. Sembrava lugubre.
Ma un esperto del sangue britannico ha insistito sul fatto che voleva usare un super
Le malattie autoimmuni rare hanno finalmente dato i loro frutti.
Quasi un decennio dopo l'inizio di Alexion, arrivò la svolta.
Squinto ricorda molto chiaramente.
Terminò la sua ultima cena con la moglie. Il telefono squillò.
È una chiamata dalla Gran Bretagna.
Il risultato è uscito.
11 pazienti coinvolti nello studio stanno migliorando.
C'era una grave malattia ai freni e il team Alexion ha rivolto la propria attenzione a una malattia rara.
Hanno iniziato ad applicarlo ai pazienti affetti dalla sindrome di Ashley.
Funziona anche molto bene.
Squinto pensò di vendere l'azienda per le sue prospettive più rosee, ma lui e i suoi colleghi
Il fondatore Leonard Bell decise di risolvere completamente il problema.
\"Non siamo dei veri e propri lavoratori manuali
«Questo è il tipo di persona», ha detto. \"
Negli anni successivi, dopo l'approvazione del trattamento per la SEUa, medici da tutto il mondo ci hanno contattato.
Alcune famiglie implorano le aziende di consentire loro di partecipare ai loro programmi di beneficenza.
Nessuno può permetterselo.
Joshua Cosman, esperto di nefrologia presso il Royal Children's Hospital, è uno di loro.
Incontrò Ashley per la prima volta nel 2009, quando era molto malata.
Ashley è un candidato per il farmaco ecullizumab (o Soliris perché è stato venduto) perché continua a iniziare la terapia e, nonostante i loro sforzi, è ancora più bloccato nell'insufficienza renale.
Kausman ha ricordato: «Si trova in una fase più grave della malattia.
Ma abbiamo ancora la possibilità di invertire la tendenza con l'ecullizumab.
\"Nel giro di poche settimane dall'inizio dell'assunzione dei farmaci, le condizioni di Ashley sono migliorate.
Prima del nuovo anno, un cucciolo di Labrador nero, Disel, galoppava ai piedi di Ashley sul terrazzo posteriore.
I bambini gli hanno fatto un regalo per Natale.
Il bambino gli saltò intorno, esprimendo un desiderio per Babbo Natale.
Questo è in cima alla sua lista di regali di Natale.
Quando Ashley provò a recitare il nome della sua malattia...
Sindrome della lisofanide atipica
Il diesel gli ha morso la caviglia.
Ha colpito fal e ha detto: "C'è anemia nelle urine.
\"È stato uno sforzo coraggioso, un tentativo medico per un ragazzino.
Qualche anno fa ha fatto la cosa giusta.
Aveva dimenticato che era un buon segno.
È passato troppo tempo. la sua malattia è costata caro a questa famiglia.
Mamma, papà e cinque figli, tra cui le sorelle Tahlia e Mikayla, che vivono con i bambini nella stanza nella hall.
Di questa malattia impronunciabile non si parla più.
Ora Kerri e Jason () sanno apprezzare le cose semplici. E lo fanno.
Ho trascorso una giornata in spiaggia con la famiglia e i cani.
Campeggio nel parco camper.
Cortile pieno di erba verde.
Il rumore di piccoli passi e suoni.
L'altalena cigola avanti e indietro con l'aiuto di un bambino o dell'altro.
Kerri sorride e festeggia il compleanno del figlio tra le lacrime.
Ne sono trascorsi cinque, ma quelle celebrazioni non hanno perso il loro splendore.
L'inizio della sua vita fu così difficile che lei non credeva nemmeno che lo avrebbe visto per la prima volta.
Per gli australiani come Ashley, la lingua ha cambiato tutto. “Sostanzialmente.
\"Dopo una revisione, nel 2009 è stato incluso nello standard 4 del programma sui farmaci salvavita.
Si tratta di un cambiamento importante.
Le persone affette da malattie rare pensano che ciò aiuti a promuovere il progetto --
Farmaci salvavita
Non possono raggiungerlo.
Tutte promesse ma nessuna realizzazione.
Lo standard 4 stabilisce ora che un farmaco può essere accettato dal programma e il Comitato consultivo sui benefici farmaceutici deve "prevedere che la vita del paziente sarà notevolmente prolungata grazie alle conseguenze dirette dell'uso del farmaco".
Nel campo della medicina, il rigore è tutto.
"Allungare significativamente la vita" in realtà si riferisce a Megan Fox, che soffre di una rara malattia e pensa che questa parola renda il processo meno oggettivo. Più ambiguo.
È a capo di una forza crescente per la propaganda sulle malattie rare:
Un suono raro in Australia.
Ashley è solo una delle persone rappresentate dal suo team.
Ma finora è stato più fortunato della maggior parte delle persone.
Non c'è dubbio che la sua medicina gratuita gli garantisca una vita più lunga.
Molto più a lungo.
All'inizio era il bambino più semplice.
Dorme e mangia sempre come dovrebbe.
La felicità di una mamma impegnata.
L'attenzione della madre di Kerri era concentrata sul muro della loro casa
Quando i bambini avevano meno di cinque mesi, realizzava degli stampi con le mani e i piedi di ognuno di loro.
Nonostante il numero crescente di pulcini, tutto è finito.
Due mesi dopo che i piedi e le mani di Ashley erano rimasti ingessati, lui cominciò a sentirsi a disagio.
Una domenica sera qualcosa scatenò il sesto senso di Kerri, che lo portò in un nuovo centro medico per preoccuparsi di un problema serio.
\"Jason mi ha chiesto di dargli un respiro e di metterlo a letto.
Suo marito si sedette accanto a lei sul divano e sorrise timidamente.
Il medico di base sospettava che soffrisse di anemia.
Le chiesero di portarlo al pronto soccorso del Box Hill Hospital.
La sala di consultazione era gremita di personale medico.
Caos, conversazioni frettolose, inserimento di gocce, infermieri che corrono in giro con vassoi di acciaio inossidabile pieni di aghi e tubi.
E gli occhi della misericordia.
\"Questa è la prima volta che sono stato a \'Oh, s. .
«È una cosa seria», ha detto Kerri.
\"Lo hanno mandato al Royal Children\'s Hospital in un'ora --
Allo stesso tempo, mi preoccupo ancora di piccole cose, come ad esempio come gestire il passeggino quando sono in ambulanza.
Vuole sapere quanto siano irrilevanti queste cose.
L'anno successivo l'AHUS divenne tutto.
Non appena la diagnosi è stata confermata, Ashley ha ricevuto il trattamento di routine per i pazienti affetti da SEUa.
Ma funziona solo in parte.
È stato sottoposto a dialisi e plasmaferesi.
Ma la sua funzionalità renale è compromessa.
Sembra che Ashley non crescerà.
La cosa più importante per lei è quanto saranno disposti a pagare se lei e Jason dovranno pagare la droga magica per mantenere in vita Ashley.
Questo è impossibile.
Questo è il farmaco più costoso sulla Terra.
Sebbene il prezzo sia elevato, vale la pena considerare che ogni contribuente in Australia perderà solo 1 libbra.
Per mantenere in vita Ashley, nove centesimi all'anno.
Se ogni paziente affetto da aHUS riceve un finanziamento di 2 $.
Ogni anno ogni contribuente paga la cifra più alta.
Poiché non funziona per tutti i pazienti, è probabile che sia molto meno efficace. Non è molto.
Ma per queste persone la vita vale la pena.
Si chiama medicina orfana.
Di solito sono costosi perché sono sviluppati per mercati di nicchia
Pazienti con malattie rare
Ecco perché il sistema sanitario pubblico è più facile da digerire.
Quindi sono davvero poche le persone che hanno bisogno di usarli.
Meghan Fox ha affermato che, nonostante il sistema sanitario australiano abbia condotto più ricerche sui farmaci per le malattie rare, non ne sostiene il successo una volta che ne saranno resi noti i risultati.
Per lei questo è un segnale che questa piccola coorte di malati rari è considerata il livello più alto della popolazione di seconda classe.
Le sue speranze sono andate deluse l'anno scorso.
La revisione dell'LSDP è stata annunciata un mese prima delle elezioni federali.
Circa 20 persone hanno partecipato alla conference call.
Funzionari del dipartimento e delegati di pazienti rari, aziende farmaceutiche e medici.
Su questa linea circola un atteggiamento cauto ma ottimista.
Ma da allora più niente.
Niente email, niente telefono.
Fookes è ancora fiducioso.
\"Accetto volentieri commenti. Ne abbiamo bisogno.
\"Dovrebbe far parte del team di revisione.
"Siamo preoccupati che la situazione dell'LSDP peggiori.
\"Il noto rigore dell'Australia nella ricerca medica sembra aver messo in difficoltà i finanziamenti per le malattie rare.
I farmaci orfani spesso falliscono nei test sui progetti perché la popolazione delle malattie rare è così piccola che spesso non riescono a soddisfare le dure esigenze duali
Studi clinici in cieco su farmaci per malattie comuni.
Il medico osò dire che se il metodo non avesse buttato via il bambino con l'acqua sporca, ci si sarebbe avvicinato sempre di più.
E Fookes è confuso.
\"Per qualche ragione, i pazienti affetti da malattie rare devono difendere la propria vita.
Le persone come Ashley non si ammalano per eccesso di cibo, fumo o uso di droghe illegali.
Sono nati con questa malattia.
Ma dal punto di vista del governo federale, questa è semplicemente sfortuna».
Il giorno in cui seppero che Ashley sarebbe potuto morire, lui arrivò in ospedale dal lavoro di Kelon.
Perché non ha preso la multa per eccesso di velocità? È stata una fortuna.
Era seduto accanto a Kerri al Royal Children's Hospital e Kausman gli spiegò i risultati del test.
In quella stanza, Kausman disse loro qualcosa del genere: Una parte del sistema immunitario di Ashley...
\"Supplemento \"-
Causare un'azione incontrollata.
Come potevano non saperlo?
Probabilmente un difetto genetico.
Provoca la contrazione dei vasi sanguigni, fa sì che le piastrine formino un coagulo e mette pressione fisica sul suo ossigeno
Trasportano globuli rossi che si stanno dividendo.
Ha bisogno della dialisi.
Non esiste una cura.
La malattia è mortale.
Il loro figlio potrebbe morire.
Ma tutto ciò che riguardava Jason Heard era caos.
Niente di tutto questo ha senso.
Queste parole non verranno dette.
"Ricordo che ero seduto lì con il dottore e mi sono girato verso Kerri e le ho chiesto:" Kez, cosa è successo, "lei ha solo pianto e ha detto:" Non lo so, Jase.
Sapevo che era una cosa seria.
Quel giorno, il ragazzo gravemente malato fu visitato dall'ematologo, dal nefrologo, dall'immunologo, dal chirurgo e dal pediatra.
Prima delle sei P. M. , stava subendo un intervento chirurgico per prepararsi alla dialisi.
Risarcimento per insufficienza renale
Jason lavora per un'azienda di materassi per potersi prendere cura dei loro tre figli a casa.
Ollie nacque tre anni dopo.
Kerri e Ashley hanno trascorso un anno in ospedale.
Lavorava con il pilota automatico per un paio di settimane alla volta, poi riversava la pila per un giorno, la riprendeva e la rimetteva in modalità pilota automatico.
Jason è come un genitore single per gli altri bambini.
Per un po' rimase lontano dal ragazzo malato nella piscina: occhi azzurri.
\"Nel profondo del mio cuore, penso che avrei dovuto decidere se non mi fossi avvicinato. . .
Jason tremò, "sarà più facile perderlo.
"I dati non sono positivi per il governo. Dal 2009 —
Quando si inserisce \"sostanziale --
Solo un nuovo gruppo di malattie è stato aggiunto all'elenco dei beneficiari del programma.
In ogni caso, il gruppo ha raggiunto quota 80 attraverso il processo di approvazione.
È stato aggiunto anche un altro farmaco, ma si tratta di un aggiornamento sulla malattia segnalata prima del 2009.
Dott. Suzanne Hill, presidente del comitato consultivo per il benessere farmaceutico, ha rifiutato di essere intervistata sul piano farmaceutico salvavita.
Ha risposto educatamente che non sarebbe stato opportuno rispondere nemmeno a domande generali con l'ecullizumab --per-
In attesa della decisione dell'aHUS
Un rappresentante dell'associazione per le malattie rare, che ha preferito restare anonimo, ha dichiarato all'Herald Sun che l'incontro con Hill è stato particolarmente frustrante.
\"Sembrava che simpatizzasse con noi quando sentiva quello che dicevamo.
Ma alla fine, ha detto, "devi parlare con quei politici, non con me. \"
Kerri Grey, che ha fondato il gruppo di supporto aHUS in Australia, ritiene che il governo possa spendere più soldi, ma non lo fa.
I dati in dollari sono stati oscurati da progetti più ampi.
\"Il piano è la domanda --
Guidare secondo necessità, "ha affermato il professor Chris Baggoley, direttore sanitario, in una e-mail in risposta a una richiesta di intervista.
L'idea del programma è quella di consentire l'accesso a trattamenti mirati per malattie rare che non possono superare il test dei benefici del programma Pharmaceutical Benefits.
Fookes sostiene che il suo obiettivo prezioso si è diluito nel tempo.
«Dato che ci sono sempre più farmaci per curare le malattie rare, diventa sempre più difficile elencarli», ha affermato. \".
\"Penso che volessero rallentare il progetto, ma in pratica lo hanno bloccato sul nascere.
I suoi genitori videro quanto fosse vicino alla scogliera.
Prima di Natale, Kerri ha avuto un contatto folle con una madre del Queensland.
Spesso sente la storia di Ashley senza l'ecullizumab.
Bianca Scott è sdraiata su un letto d'ospedale sulla Gold Coast.
Per far fronte alla malattia renale, si sottopone a dialisi per ore al giorno.
Le vengono somministrati dei sostituti del plasma che cercano di bloccare il suo sistema immunitario impazzito.
La cura non funziona.
Tre settimane fa, sua madre Tami Hamawi ha ascoltato la figlia.
Mentre dormiva, i suoi polmoni erano pieni d'aria.
L'ultima cosa a cui pensò quella notte fu probabilmente la perdita del suo unico figlio.
Bianca ha sofferto di sindrome emolitico-uremica atipica quando era piccola, ma la situazione si è improvvisamente attenuata.
Riguardando alcune delle sue foto di laurea di ottobre, sembrava pallida e splendidamente truccata.
Questo è l'inizio del suo rapido declino.
La famiglia Bianca è affetta da questa malattia.
Si sa ora che alcuni parenti deceduti decenni fa a causa di una malattia renale sono affetti da SEUa.
L'ecullizumab è fuori dalla portata dei bambini.
Chiese ad Alexion uno sconto, ma lei rifiutò.
L'esperto di nefrologia le disse che a Bianca mancavano due mesi prima che il danno renale diventasse irreversibile.
Ora sta cercando di trovare migliaia di dollari per la vita della sua ragazza.
Gli esperti pensano che i politici siano in ritardo, ma ai bambini piacciono le sue diapositive.
Tammy è ancora ottimista.
Spera che Bianca possa essere la prima persona della sua famiglia a spezzare la maledizione della sindrome emolitico-uremica aspecifica.
Ma il tempo stringe.
C'è speranza.
Freccette nella parte anteriore e nell'angolo del corridoio dell'ospedale pediatrico Royal Children's.
Quando la madre lo ritrovò, lui era molto vicino, abbassava il labbro inferiore e mostrava lo spazio tra i denti alla donna delle pulizie che si era accovacciata per chiacchierare.
Ne ha ricavato 5 dollari.
Ce n'è anche uno libero lì accanto.
Solo 10 dollari a settimana.
Lo staff dell'RCH ha visto Ashley, fondatore della terapia invasiva, cadere in un momento difficile a causa della sua malattia, per poi riprendersi con il suo farmaco da 9000 dollari a dose.
La visita alla fatina dei denti per ascoltare il suo piccolo paziente si fa più eccitante.
I bambini dovrebbero avere abbastanza umore per celebrare queste piccole cose.
Un'infermiera ha affermato che quando Ashley riceve un'infusione ogni due settimane, preferiscono essere seguiti in un orario prestabilito.
Senza problemi.
Lui sorrise T-
La maglietta lasciava che la flebo si collegasse al suo portacath, proprio sotto la pelle sul lato sinistro del cuore.
Non sa molto della sua malattia.
La sua "medicina speciale" fa parte della vita, proprio come mangiare verdure a cena e lavarsi i denti.
Non sa quanto i suoi genitori siano vicini a perderlo.
Non sa quanto vale la sua vita. E non dovrebbe farlo.
Invece, Ashley Gray si è addormentata nel seggiolino dell'auto mentre tornava a casa dall'ospedale.
La sua testa era inclinata da un lato.
Da grande sognava di diventare un delfino, un cucciolo di Iping e una molla Slinky.
E come spenderà 10 dollari di ricchezza