Ashley redden: Wat is de prijs van een leven? | Adelaide Now -g-icon-error cloudy-day nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right 0A0871E9-1636-49F4-9041-2E36E2BB5333

Hij is pas vijf jaar oud en kan nog geen dodelijke ziekte uitspreken.
Het enige medicijn dat hem kan redden kost $240.000 per jaar, maar wie moet dat betalen?
Het is een brutale strijd, met tanden van spleetjes, puppy-
Bijzonder jongetje die van het leven houdt.
Gray had bijna het scharnier van de voordeur kapotgeslagen. “Je bent hier!
Kijk, ik ben mijn eerste tand kwijt.
"Hij sprong van zijn rechtervoet naar zijn linkervoet.
Hij glimlachte zo breed alsof hij twee keer had gelachen.
Nog niet zo lang geleden ging hij op de foto met een kindermodellenbureau --
Ze staan drie keer op de derde foto die van de andere kinderen is genomen.
Het is van Ashley.
Zijn grote blauwe ogen zijn altijd de laatste.
Ashley is anders dan de andere vijf. jarigen.
Hij leed aan een zeldzame en ongeneeslijke ziekte.
In het eerste jaar van zijn leven werd het hem bijna fataal.
Hij is er nu-
In de gang van het kleine huisje dat zijn ouders huurden, steeds maar weer in de lucht springend --
Gewoon dankzij de liefdadigheid van een farmaceutisch bedrijf.
Hij gebruikt medicijnen die de federale overheid niet vergoedt.
De 300 mg die hij elke twee weken krijgt, is even duur als een gezinsauto.
$240.000 per jaar.
Hij is er gezond mee.
Zonder dit zal hij ziek sterven.
Dat is eenvoudig.
Maar de verschrikkelijke realiteit is dat Ashley's toekomst afhangt van de goodwill van multinationals.
Of de bureaucratische pen en het knikje van de politicus.
Elke keer dat hij vloeibaar goud meeneemt, bidden zijn ouders in stilte om dank.
Er zijn nog twee weken te gaan voor een zoon van onschatbare waarde.
Het onderste bed is voor Ashley.
Hij deelde een kleine slaapkamer met zijn twee broers.
Baby Ollie in het kleine bedje in de hoek
Lachlan heeft een stapelbed.
Een zachte Elmo-deken ligt op Ashley's bed.
Toen hij de leugenaar had ontdekt, kwam de deken tevoorschijn.
Het kan buiten 40°C zijn-
Op een dag zal hij het in Oost-Melbourne meenemen naar de lounge.
Opgerold op de bank.
Het was het eerste signaal dat de zoon van Jason en Kerry Gray opnieuw in het ziekenhuis lag.
Het medicijn dat hij nam was niet goed.
Hij is vatbaar voor ernstige infecties en als hij koorts heeft, gaat hij direct naar het ziekenhuis voor controle en krijgt hij veel antibiotica.
Ecullizumab verhindert dat een deel van het immuunsysteem de werking tegen hersen- en bloedvergiftiging verhindert.
Ze kunnen geen risico's nemen in de hitte.
Maar Ashley kan er nu wel oud mee worden.
Zelfs een slim brein kan geen manier vinden om aHUS te behandelen, maar deze unieke behandelmethode regelt zijn immuunsysteem goed.
De Australische autoriteiten financieren geen eculizumab voor aHUS.
Een jaar geleden werd het afgewezen voor opname in het Australische programma voor levensreddende medicijnen.
Het voldoet niet aan strenge normen.
Dat zou zich opnieuw kunnen voordoen wanneer volgende maand een panel van deskundigen opnieuw beoordeelt of de minister van Volksgezondheid het advies moet krijgen om het voorstel goed te keuren.
Als dat zo is, zou het de levens van maar liefst 70 Australiërs kunnen veranderen.
Er is geen garantie dat Alexion Ashley's behandeling zal blijven financieren.
De wereldwijde giganten hebben de laatste tijd veel verzoeken van Australische patiënten afgewezen die begrip hadden voor de noodzaak ervan.
Ze wachten erop dat de federale overheid gaat betalen.
Als mensen wachten, worden ze steeds zwakker.
15 cm diep buiten het vaste kantoorraam in Steve Spinto.
De temperatuur onder het vriespunt en de sneeuwstormtemperatuur is 6C.
Een jongetje dat zijn leven heeft helpen veranderen, rent nu zo'n 18.000 km ver weg in korte broek en T-shirt.
Ashley is een van de honderden mensen ter wereld.
Het medicijn werkt uitstekend en overheden in 40 landen financieren aHUS-patiënten.
Sommigen noemen hem Steve Jobs in de biotechnologiewereld.
Maar jarenlang werkte het farmaceutische bedrijf waar hij werkte
Het zou een mislukking van 1 miljard dollar kunnen zijn.
Dit is het bedrag dat in ecullizumab is geïnvesteerd.
In de jaren negentig ontdekten onderzoekers aan de Yale University een mogelijke manier om de ongebreidelde aantasting van het immuunsysteem tegen te gaan. Ze richtten hun aandacht op de behandeling van ernstige ziekten.
Het lijkt erop dat het weg is.
Na tweeënhalf jaar bouwen aan een klein laboratorium is er nog steeds niets om te laten zien.
Tien jaar later was er slechts sprake van een beperkte overwinning. Het zag er somber uit.
Maar een Britse bloeddeskundige hield vol dat hij een superbloedmonster wilde gebruiken
Zeldzame auto-immuunziekten hebben eindelijk hun nut bewezen.
Bijna tien jaar nadat Alexion begon, kwam de doorbraak.
Squinto kan het zich nog heel goed herinneren.
Hij beëindigde zijn laatste avondmaal met zijn vrouw. De telefoon ging.
Het is een telefoontje uit Groot-Brittannië.
Het resultaat is er.
Bij 11 patiënten die aan het onderzoek deelnemen, is er sprake van verbetering.
Er was sprake van een ernstige ziekte aan de remmen en het Alexion-team richtte hun aandacht op een zeldzame ziekte.
Ze begonnen het toe te passen op patiënten met het Ashley-syndroom.
Het werkt ook heel goed.
Squinto overwoog het bedrijf te verkopen vanwege de betere vooruitzichten, maar hij en zijn collega's
Oprichter Leonard Bell besloot het probleem volledig op te lossen.
"Wij zijn geen echte hands-it-
"Dat is het soort persoon," zei hij. \"
In de jaren die volgden, nadat de behandeling voor aHUS was goedgekeurd, belden artsen van over de hele wereld.
Sommige gezinnen smeken bedrijven om hen toe te staan deel te nemen aan hun liefdadigheidsprogramma's.
Niemand kan het zich veroorloven.
Joshua Cosman, nierdeskundige bij het Royal Children's Hospital, is een van hen.
In 2009 ontmoette hij Ashley voor het eerst, die toen erg ziek was.
Ashley komt in aanmerking voor het medicijn ecullizumab (of Soliris omdat het op de markt is) omdat hij ermee blijft beginnen en, ondanks alle inspanningen, steeds meer last krijgt van nierfalen.
Kausman herinnert zich: "Hij bevindt zich in een ernstiger stadium van de ziekte.
Maar we hebben nog steeds een kans om het terug te draaien met ecullizumab.
"Binnen een paar weken nadat Ashley met de drugs begon, verbeterde haar toestand.
Vóór het nieuwe jaar rende een zwarte labrador pup, Disel, aan Ashley's voeten op het achterdek.
De kinderen gaven hem een cadeau voor Kerstmis.
De jongen sprong om hem heen, een wens voor de Kerstman.
Dit staat bovenaan zijn kerstlijstje.
Toen Ashley de naam van zijn ziekte probeerde op te noemen --
Syndroom van atypische lysofanide
De diesel beet in zijn enkel.
Hij sloeg de val en zei: 'Er zit bloedarmoede in de urine.'
"Het was een gedurfde poging, een medische poging voor een kleine jongen.
Een paar jaar geleden deed hij het perfect.
Hij vergat dat dit een goed teken was.
Het is te lang geleden. Zijn ziekte heeft dit gezin veel gekost.
Moeder, vader en vijf kinderen, waaronder de Tahlia Sisters en de Mikayla Sisters, die met de kinderen in de kamer in de lobby wonen.
Er wordt niet meer over deze onuitspreekbare ziekte gesproken.
Nu kunnen Kerri en Jason () ook waarde hechten aan simpele dingen. En dat doen ze.
Een dagje met het gezin naar het strand met de honden.
Kamperen op een camperpark.
Achtertuin vol groen gras.
Het geluid van kleine voetjes en geluid.
De schommel piept heen en weer, waarbij het ene kind het andere kind raakt.
Kerri lacht en viert de verjaardag van haar zoon met tranen.
Er zijn er inmiddels vijf verstreken, maar de festiviteiten hebben niets van hun glans verloren.
Het begin van zijn leven was zo moeilijk dat ze niet eens geloofde dat hij hem voor het eerst zou zien.
Voor Australiërs als Ashley heeft taal alles veranderd. “In wezen.
"Na evaluatie werd het in 2009 opgenomen in klas 4 van het levensreddende medicijnenprogramma.
Dit is een grote verandering.
Mensen met zeldzame ziekten denken dat het helpt het project vooruit te helpen --
Levensreddende medicijnen
Ze kunnen er niet bij.
Veel beloftes, maar geen resultaten.
Norm 4 bepaalt nu dat een medicijn door het programma kan worden geaccepteerd, en het Drug Benefit Advisory Committee moet \"voorspellen dat het leven van de patiënt aanzienlijk zal worden verlengd als gevolg van de directe gevolgen van het gebruik van het medicijn\".
In de geneeskunde is nauwkeurigheid het allerbelangrijkste.
Met "het leven aanzienlijk verlengen" wordt eigenlijk Megan Fox bedoeld. Zij heeft een zeldzame ziekte en vindt dat het woord het proces minder objectief maakt. Nog onduidelijker.
Zij is verantwoordelijk voor een groeiende beweging voor propaganda over zeldzame ziekten --
Een zeldzaam geluid in Australië.
Ashley is slechts één van de personen die haar team vertegenwoordigt.
Maar tot nu toe heeft hij meer geluk dan de meeste mensen.
Er bestaat geen twijfel over dat zijn gratis medicijnen hem een langer leven bezorgen.
Veel langer.
In het begin was hij de eenvoudigste baby.
Hij slaapt en eet altijd zoals het hoort.
Het geluk van een drukke moeder.
De focus van Kerri's moeder lag op de muur van hun huis
Toen de kinderen minder dan vijf maanden per week waren, maakte ze mallen van de handen en voeten van ieder van hen.
Ondanks het toenemende aantal kuikens is alles voorbij.
Twee maanden nadat Ashley's voeten en handen in het gips zaten, begon hij zich ongemakkelijk te voelen.
Op een zondagavond werd Kerri's zesde zintuig geactiveerd en ze nam hem mee naar een nieuw medisch centrum om zich zorgen te maken over een ernstig probleem.
"Jason vroeg me om hem even op adem te laten komen en legde hem in bed.
Haar man zat naast haar op de bank en glimlachte verlegen.
De huisarts vermoedde dat hij bloedarmoede had.
Ze vroegen haar om hem naar de spoedeisende hulp van het Box Hill ziekenhuis te brengen.
De spreekkamer zat vol met medisch personeel.
Chaos, gehaaste gesprekken, ingespoten druppels, verpleegsters die rondrennen met roestvrijstalen bakken vol naalden en buisjes.
En de ogen van genade.
"Dit is de eerste keer dat ik naar 'Oh, s ben geweest. .
"Dit is ernstig", zei Kerri.
"Ze stuurden hem binnen een uur naar het Royal Children's Hospital --
Tegelijkertijd maak ik me nog steeds zorgen over kleine dingen, zoals hoe ik met de kinderwagen moet omgaan als ik in de ambulance zit.
Ze wil weten hoe onbelangrijk deze dingen eigenlijk zijn.
AHUS werd het jaar daarop alles.
Zodra de diagnose was bevestigd, werd Ashley behandeld voor aHUS-patiënten.
Maar het werkt slechts gedeeltelijk.
Hij kreeg dialyse en plasmaferese.
Maar zijn nierfunctie is verminderd.
Het lijkt er niet op dat Ashley volwassen zal worden.
Het belangrijkste voor haar is hoeveel ze willen betalen als zij en Jason moeten betalen voor het magische medicijn om Ashley in leven te houden.
Dat is onmogelijk.
Dit is het duurste medicijn op aarde.
Hoewel de prijs hoog is, moet u er rekening mee houden dat elke belastingbetaler in Australië slechts 1 pond verliest.
Om Ashley in leven te houden, negen cent per jaar.
Als elke bekende aHUS-patiënt een subsidie van $ 2 ontvangt.
Elke belastingbetaler betaalt elk jaar het meest.
Omdat het niet voor iedere patiënt werkt, zal het waarschijnlijk veel minder zijn. Dat is niet veel.
Maar voor deze mensen is hun leven het waard.
Het wordt weesgeneesmiddel genoemd.
Ze zijn meestal duur omdat ze ontwikkeld zijn voor ultra-nichemarkten
Patiënten met zeldzame ziekten
Daarom is het openbare zorgstelsel gemakkelijker te verteren.
Er zijn dus maar heel weinig mensen die ze daadwerkelijk nodig hebben.
Meghan Fox zei dat het Australische zorgstelsel weliswaar meer onderzoek doet naar medicijnen voor zeldzame ziekten, maar dat dit niet bevorderlijk is voor het succes ervan zodra de resultaten bekend zijn.
Voor haar is dit een teken dat deze kleine groep mensen met een zeldzame ziekte wordt beschouwd als de grootste groep tweederangsbevolking.
Vorig jaar werd haar hoop de bodem ingeslagen.
De herziening van de LSDP werd een maand voor de federale verkiezingen aangekondigd.
Ongeveer 20 mensen namen deel aan een telefonische vergadering.
Ambtenaren van de afdeling en afgevaardigden van zeldzame patiënten, farmaceutische bedrijven en artsen.
Er wordt voorzichtig maar hoopvol over deze lijn gefluisterd.
Maar sindsdien niets meer.
Geen e-mail, geen telefoon.
Fookes heeft nog steeds hoop.
\"Ik sta open voor commentaar. Wij hebben het nodig.
"Zij zou lid moeten zijn van het beoordelingsteam.
"Wij maken ons zorgen dat de situatie met de LSDP zal verslechteren.
"De bekende strengheid van Australië op het gebied van medisch onderzoek lijkt de financiering van zeldzame ziekten in de problemen te brengen.
Weesgeneesmiddelen mislukken vaak bij tests in projecten omdat de populatie zeldzame ziekten zo klein is dat ze vaak niet voldoen aan de harde dubbele behoeften
Blinde klinische proeven met medicijnen tegen veelvoorkomende ziekten.
De dokter beweerde dat als de methode niet het kind met het badwater weggooide, het steeds dichterbij zou komen.
En Fookes is in de war.
"Om een of andere reden moeten patiënten met zeldzame ziekten hun leven verdedigen.
Mensen zoals Ashley worden niet ziek van te veel eten, roken of het gebruik van illegale drugs.
Ze zijn met deze ziekte geboren.
Maar voor de federale overheid is dit gewoon pech.
De dag dat ze hoorden dat Ashley mogelijk zou sterven, arriveerde hij in het ziekenhuis nadat hij van Kelon's werk kwam.
Waarom kreeg hij geen bekeuring voor te hard rijden? Het was toch geluk.
Hij zat naast Kerri in het Royal Children's Hospital en Kausman legde de testresultaten uit.
In die kamer vertelde Kausman hen iets in de trant van: Een deel van Ashley's immuunsysteem --
\"Aanvulling\"-
Ongecontroleerde actie veroorzaken.
Hoe konden ze dat niet weten?
Waarschijnlijk een genetisch defect.
Het zorgt ervoor dat de bloedvaten samentrekken, dat de bloedplaatjes een stolsel vormen en dat er fysieke druk op zijn zuurstoftoevoer komt.
Dragen rode bloedcellen die zich splitsen.
Hij heeft dialyse nodig.
Er is geen genezing mogelijk.
De ziekte is dodelijk.
Hun zoon zou kunnen sterven.
Maar Jason Heard was één en al chaos.
Dit is allemaal onzin.
Deze woorden zullen niet gezegd worden.
"Ik weet nog dat ik daar met de dokter zat en me naar Kerri omdraaide en haar vroeg: 'Kez, wat was er gebeurd?'" Ze huilde en zei: "Ik weet het niet, Jase.
Ik wist dat het ernstig was.
Die dag werd de ernstig zieke jongen beoordeeld door de hematoloog, nierarts, immunoloog, chirurg en kinderarts.
Vóór zes uur P. M. Hij onderging een operatie ter voorbereiding op dialyse.
Compensatie bij nierfalen
Jason werkt voor een matrassenbedrijf, zodat hij thuis voor hun drie kinderen kan zorgen.
Drie jaar later werd Ollie geboren.
Kerri en Ashley brachten een jaar in het ziekenhuis door.
Ze werkte een paar weken achtereen op de automatische piloot. Dan stortte ze een dag lang op de stapel, pakte die weer op en zette hem vervolgens weer op de automatische piloot.
Jason is voor andere kinderen als een alleenstaande ouder.
Een tijdje stond hij op afstand van de zieke jongen in het zwembad – blauwe ogen.
"Diep in mijn hart denk ik dat ik al besloten heb als ik niet in de buurt kom. . .
Jason schudde. "Het zal makkelijker zijn om hem te verliezen.
"De gegevens zien er niet goed uit voor de overheid. Sinds 2009 —
Bij het invoegen van \"substantieel --
Er is slechts één nieuwe ziektegroep toegevoegd aan de lijst van begunstigden van het programma.
In ieder geval heeft de groep de 80 leden bereikt via het goedkeuringsproces.
Er is nog een ander medicijn toegevoegd, maar dit is een update over de ziekte die vóór 2009 is gemeld.
Dokter Suzanne Hill, voorzitter van het farmaceutische welzijnsadviescomité, wilde niet worden geïnterviewd over het levensreddende medicijnenplan.
Ze antwoordde beleefd dat het niet gepast zou zijn om zelfs algemene vragen te beantwoorden met ecullizumab --voor-
Wachten op de beslissing van aHUS
Een woordvoerder van een zeldzame ziekte, die anoniem wilde blijven, vertelde de Herald Sun dat de ontmoeting met Hill bijzonder frustrerend was.
"Toen ze hoorde wat we zeiden, leek ze met ons mee te leven.
Maar uiteindelijk zei ze: "Je moet met die politici praten, niet met mij." \"
Kerri Grey, die de aHUS-steungroep in Australië oprichtte, gelooft dat de overheid meer geld kan uitgeven, maar dat dit niet kan.
Dollargegevens worden overschaduwd door bredere projecten.
"Het plan is vraag --
"Rijd alleen als dat nodig is", aldus professor Chris Baggoley, hoofdgeneesheer, in een e-mail als reactie op een interviewverzoek.
Het idee achter het programma is om toegang te bieden tot gerichte behandelingen voor zeldzame ziekten die niet voldoen aan de kosten van de Pharmaceutical Benefits-programmatest.
Volgens Fookes is het waardevolle doel in de loop van de tijd verwaterd.
"Omdat er steeds meer medicijnen zijn voor de behandeling van zeldzame ziekten, wordt het steeds moeilijker om ze op te noemen", zei ze. \".
"Ik denk dat ze het project wilden vertragen, maar ze hebben het feitelijk geblokkeerd.
Zijn ouders zagen hoe dicht hij bij de klif was.
Voor Kerstmis had Kerri een vreemd contact met een moeder uit Queensland.
Vaak hoort ze Ashley's verhaal zonder ecullizumab.
Bianca Scott ligt op een ziekenhuisbed in Gold Coast.
Ze moet uren per dag aan de dialyse vanwege haar slecht functionerende nieren.
Ze krijgt plasmavervangingen om haar gekke immuunsysteem uit te schakelen.
Behandeling werkt niet.
Drie weken geleden luisterde haar moeder Tami Hamawi naar haar dochter.
Terwijl ze sliep, zaten haar longen vol lucht.
Het laatste waar ze die nacht aan dacht, was waarschijnlijk het verlies van haar enige kind.
Bianca had aHUS toen ze een baby was, maar het verdween plotseling.
Toen ik in oktober naar een aantal foto's van haar afstuderen keek, zag ze er bleek en prachtig beschilderd uit.
Dit is het begin van haar snelle achteruitgang.
De familie Bianca heeft deze ziekte.
Van sommige familieleden die tientallen jaren geleden aan een nierziekte zijn overleden, is nu bekend dat zij aHUS hadden.
Ecullizumab is buiten bereik van kinderen.
Ze vroeg Alexion om korting, maar ze weigerde.
De nierdeskundige vertelde haar dat Bianca nog twee maanden de tijd had voordat haar nierschade onomkeerbaar zou zijn.
Ze probeert nu duizenden dollars te vinden voor het leven van haar dochter.
Deskundigen denken, politici vertragen, maar kinderen vinden haar glijbanen leuk.
Tammy is nog steeds een optimist.
Ze hoopt dat Bianca de eerste in haar familie is die de vloek van aHUS kan doorbreken.
Maar haar tijd raakt op.
Er is hoop.
Dartpijlen aan de voorkant en op de hoek van de gang van het Royal Children's Hospital.
Toen zijn moeder hem weer vond, boog hij zich heel dichtbij, trok zijn onderlip naar beneden en liet de spleet tussen zijn tanden zien aan de schoonmaker, die hurkte om een praatje te maken.
Hij kreeg er $5 voor.
Er ligt er ook nog eentje los naast.
Slechts $10 per week.
De medewerkers van RCH hebben gezien hoe Ashley door zijn ziekte in een dal belandde, de grondlegger van invasieve therapie, en er vervolgens weer bovenop kwam met zijn medicijn van $9000 per dosis.
Het wordt steeds spannender om bij de tandenfee te gaan luisteren naar hun kleine patiëntje.
Kinderen moeten de stemming hebben om deze kleine dingen te vieren.
Een verpleegster vertelde dat ze graag een rooster hebben als Ashley elke twee weken een infuus krijgt.
Geen gedoe.
Hij glimlachte T-
Het shirt, laat het infuus aansluiten op zijn portacath, precies onder de huid aan de linkerkant van zijn hart.
Hij weet niet veel over zijn ziekte.
Zijn \"speciale medicijn\" hoort bij het leven, net als groenten eten bij het avondeten en je tanden poetsen.
Hij weet niet hoe dichtbij zijn ouders zijn om hem te verliezen.
Hij weet niet hoeveel zijn leven waard is. Dat zou hij ook niet moeten doen.
In plaats daarvan viel Ashley Gray op weg naar huis vanuit het ziekenhuis in slaap in zijn autostoel.
Hij hield zijn hoofd schuin.
Toen hij groot was, droomde hij ervan een dolfijn, een Iping-puppy en Slinky Springs te worden.
En hoe hij $10 aan rijkdom zal uitgeven