Salvando a Ashley: ¿Cuál es el precio de una vida? | Adelaide Now -g-icon-error cloudy-day nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right 0A0871E9-1636-49F4-9041-2E36E2BB5333

Tiene sólo cinco años y no puede pronunciar una enfermedad mortal.
El único medicamento que puede salvarlo costará 240.000 dólares al año, pero ¿quién debería pagarlo?
Es una batalla descarada, con dientes separados, de cachorro.
Niño especial que ama vivir.
Gray casi tira la bisagra de la puerta principal. “¡Estás aquí!
Mira, perdí mi primer diente.
"Saltó de su pie derecho al izquierdo.
Sonrió tan brillantemente como si se hubiera reído dos veces.
Hace poco se tomó una foto con una agencia de modelos infantiles.
En la tercera foto, tomada para los otros niños, aparecieron tres veces.
Es de Ashley.
Sus grandes ojos azules son siempre los últimos.
Ashley es diferente de los otros cinco. años de edad.
Sufría de una enfermedad mortal rara e incurable.
En el primer año de su vida, casi lo mata.
Él está aquí ahora.
En el pasillo de la casita que alquilaron sus padres, saltando una y otra vez en el aire...
Sólo por la caridad de una empresa farmacéutica.
Está tomando medicamentos que el gobierno federal no financia.
Los 300 mg que recibe cada dos semanas equivalen al coste de un coche familiar.
240.000 dólares al año.
Está sano con ello.
Sin ella, morirá enfermo.
Eso es simple.
Pero la terrible realidad es que el futuro de Ashley depende de la buena voluntad de las multinacionales.
O la pluma burocrática y el asentimiento del político.
Así que cada vez que toma oro líquido, sus padres rezan en silencio pidiendo agradecimiento.
Faltan aún dos semanas para un hijo inestimable.
La litera de abajo es de Ashley.
Compartía un dormitorio pequeño con sus dos hermanos.
El bebé Ollie en la camita del rincón.
Lachlan tiene una litera.
Una manta mullida de Elmo yace sobre la cama de Ashley.
La manta salió cuando encontró al mentiroso.
Podría haber 40 °C afuera.
Un día, en el este de Melbourne, lo arrastrará hasta el salón.
Acurrucado en el sofá.
Fue la primera señal de que el hijo de Jason y Kerry Gray fue hospitalizado nuevamente.
La medicina que tomó estaba defectuosa.
Es propenso a infecciones graves y si tiene fiebre irá directamente al hospital para que le revisen y le administren muchos antibióticos.
Ecullizumab impide que parte del sistema inmunitario actúe contra el envenenamiento del cerebro y de la sangre.
No pueden correr riesgos con el calor.
Con esto, sin embargo, Ashley podrá envejecer ahora.
Una mente inteligente no puede encontrar una forma de tratar el SHUa, pero este método único de tratamiento controla bien su sistema inmunológico.
Las autoridades australianas no financian ecullizumab para el SHUa.
Hace un año, fue rechazado para su inclusión en el programa de medicamentos que salvan vidas de Australia.
No pasa estándares estrictos.
Esto podría volver a suceder cuando un panel de expertos considere nuevamente el próximo mes si se debería aconsejar al Ministro de Salud que lo apruebe.
De ser así, podría cambiar la vida de hasta 70 australianos.
No hay garantía de que Alexion continúe financiando el tratamiento de Ashley.
Los gigantes mundiales han rechazado recientemente muchas solicitudes de pacientes australianos que simpatizan con su necesidad.
Están esperando que el gobierno federal comience a pagar.
Cuando esperan, la gente se vuelve cada vez más débil.
15 cm de profundidad afuera de la ventana de la oficina de constancia en Steve Spinto.
La condición por debajo del punto de congelación y la ventisca es de 6 °C.
Un niño que ayudó a cambiar su vida ahora corre a 18.000 kilómetros de distancia en pantalones cortos y camiseta.
Ashley es una de los cientos de personas en el mundo.
El medicamento funciona muy bien y los gobiernos de 40 países están financiando a pacientes con SHUa.
Algunos lo llaman Steve Jobs en el mundo de la biotecnología.
Pero durante años, la empresa farmacéutica en la que trabajó
Podría ser un fracaso de 1.000 millones de dólares.
Esto es lo que se ha invertido en ecullizumab.
En la década de 1990, los investigadores de la Universidad de Yale idearon una forma posible de detener el crecimiento descontrolado del sistema inmunológico y centraron su atención en el tratamiento de grandes enfermedades.
Parece que se ha ido.
Después de dos años y medio de construir un pequeño laboratorio, todavía no hay nada que mostrar.
Diez años después, sólo hubo una victoria limitada. Parecía sombrío.
Pero un experto británico en sangre insistió en que quería utilizar un super
Las enfermedades autoinmunes raras finalmente han dado sus frutos.
Casi una década después de que Alexion comenzara, se produjo el gran avance.
Estrabismo lo recuerdo muy claramente.
Terminó su última cena con su esposa. El teléfono sonó.
Es una llamada de Gran Bretaña.
El resultado salió.
11 pacientes del ensayo están mejorando.
Había una enfermedad importante en los frenos y el equipo de Alexion centró su atención en una enfermedad rara.
Comenzaron a aplicarlo en pacientes con síndrome de Ashley.
También funciona muy bien.
Squinto pensó en vender la empresa por sus mejores perspectivas, pero él y sus colegas
El fundador Leonard Bell decidió resolver el problema por completo.
"No somos manos reales..."
"Ese es el tipo de persona", dijo. \"
En los años siguientes, tras ser aprobado el tratamiento del SHUa, médicos de todo el mundo comenzaron a llamarlo.
Algunas familias están rogando a las empresas que les permitan participar en sus programas de caridad.
Nadie puede permitírselo.
Joshua Cosman, experto en riñones del Royal Children's Hospital, es uno de ellos.
Conoció a Ashley en 2009, quien estaba muy enferma.
Ashley es candidato al medicamento ecullizumab (o Soliris porque ya se ha vendido) porque sigue iniciando y, a pesar de sus esfuerzos, sigue estancado en la insuficiencia renal.
Kausman recordó: "Está en una etapa más grave de la enfermedad.
Pero todavía tenemos la oportunidad de revertirlo con ecullizumab.
"Pocas semanas después de empezar a tomar los medicamentos, la condición de Ashley mejoró.
Antes del año nuevo, un cachorro de labrador negro, Disel, galopaba a los pies de Ashley en la terraza trasera.
Los niños le dieron un regalo para Navidad.
El niño saltó a su alrededor, un deseo para Santa Claus.
Este es el primer lugar en su lista de Navidad.
Cuando Ashley intentó recitar el nombre de su enfermedad...
Síndrome de lisofanida atípica
El diésel le mordió el tobillo.
Cayó al suelo y dijo: "Hay anemia en la orina".
"Fue un esfuerzo audaz, un intento médico para un hombrecito.
Lo hizo perfecto hace unos años.
Olvidó que era una buena señal.
Ya ha pasado demasiado tiempo Su enfermedad ha costado mucho a esta familia.
Mamá, papá y cinco hijos, entre ellos las hermanas Tahlia y las hermanas Mikayla, que viven con los niños en la habitación del vestíbulo.
De esta enfermedad impronunciable ya no se habla.
Ahora Kerri y Jason () pueden valorar las cosas simples. Y lo hacen.
Pasé un día familiar en la playa con perros.
Acampar en el parque de casas rodantes.
Patio trasero lleno de césped verde.
El ruido de pequeños pies y el sonido.
El columpio chirría de un lado a otro con un niño u otro.
Kerri sonríe y celebra el cumpleaños de su hijo con lágrimas.
Han pasado cinco, pero esas celebraciones no han perdido su brillo.
El comienzo de su vida fue tan duro que ni siquiera creyó que lo vería por primera vez.
Para australianos como Ashley, el idioma lo ha cambiado todo. "Sustancialmente.
"Después de una revisión, se incluyó en el estándar 4 del programa de medicamentos que salvan vidas en 2009.
Este es un cambio importante.
Las personas con enfermedades raras creen que ayuda a impulsar el proyecto.
Medicamentos que salvan vidas
No pueden alcanzarlo
Todas las promesas pero ninguna entrega.
La norma 4 ahora estipula que un medicamento puede ser aceptado por el programa y el Comité Asesor de Beneficios de Medicamentos debe "predecir que la vida del paciente se prolongará enormemente debido a las consecuencias directas del uso del medicamento".
En el campo de la medicina, el rigor lo es todo.
"Prolongar la vida significativamente" en realidad se refiere a Megan Fox, quien tiene una enfermedad rara y piensa que la palabra hace que el proceso sea menos objetivo. Más ambiguo.
Ella está a cargo de una fuerza creciente de propaganda de enfermedades raras.
Un sonido raro en Australia.
Ashley es sólo una de las personas representadas por su equipo.
Pero hasta ahora tiene más suerte que la mayoría de la gente.
No hay duda de que su medicina gratuita le proporcionará una vida más larga.
Mucho más tiempo.
Al principio era el bebé más sencillo.
Él siempre duerme y come como debe.
La felicidad de una madre ocupada.
La atención de la madre de Kerri se centró en la pared de su casa.
Cuando los niños tenían menos de cinco meses, ella hacía moldes con las manos y los pies de cada uno de ellos.
A pesar del creciente número de polluelos, todo ha terminado.
Dos meses después de que le enyesaran los pies y las manos a Ashley, empezó a sentirse incómodo.
Algo despertó el sexto sentido de Kerri un domingo por la noche, y ella lo llevó a un nuevo centro médico para preocuparse por un problema grave.
"Jason me pidió que le diera un respiro y lo pusiera en la cama.
Su marido se sentó a su lado en el sofá y sonrió tímidamente.
El médico general sospechó que tenía anemia.
Le pidieron que lo llevara al departamento de emergencias del Hospital Box Hill.
La sala de consulta estaba llena de personal médico.
Caos, conversaciones apresuradas, gotas insertadas, enfermeras corriendo con bandejas de acero inoxidable llenas de agujas y tubos.
Y los ojos de la misericordia.
"Esta es la primera vez que estoy en 'Oh, s. .
"Esto es serio", dijo Kerri.
"Lo enviaron al Hospital Infantil Real en una hora...
Al mismo tiempo, todavía me preocupan las pequeñas cosas, como cómo debo manejar el cochecito cuando estoy en una ambulancia.
Ella quiere saber qué tan insignificantes son realmente estas cosas.
AHUS se convirtió en todo el año siguiente.
Tan pronto como se confirmó el diagnóstico, Ashley recibió el tratamiento de rutina para pacientes con SHUa.
Pero sólo funciona en parte.
Le realizaron diálisis y plasmaféresis.
Pero su función renal ha disminuido.
No parece que Ashley vaya a crecer.
Lo más importante para ella es cuánto pagarán si ella y Jason tienen que pagar por la droga mágica para mantener con vida a Ashley.
Esto es imposible.
Esta es la droga más cara del planeta.
Aunque el precio es caro, vale la pena considerar que cada contribuyente en Australia perderá solo 1 libra.
Para mantener viva a Ashley, nueve centavos al año.
Si cada paciente con SHUa conocido recibe una subvención de $2.
Cada contribuyente paga más cada año.
Como no funciona para todos los pacientes, es probable que sea mucho menos. No es mucho
Pero para estas personas, sus vidas valen la pena.
Se llama medicina huérfana.
Suelen ser caros porque están desarrollados para mercados ultra especializados.
Pacientes con enfermedades raras
Por eso el sistema de salud pública es más fácil de digerir.
En realidad, muy pocas personas necesitan utilizarlos.
Meghan Fox dijo que si bien el sistema de salud australiano ha realizado más investigaciones sobre medicamentos para enfermedades raras, eso no respalda su éxito una vez que se conocen los resultados.
Para ella, esto es una señal de que esta pequeña cohorte de enfermedades raras se considera el nivel más alto de población de segunda clase.
Sus esperanzas se vieron frustradas el año pasado.
La revisión del LSDP se anunció un mes antes de las elecciones federales.
Unas 20 personas asistieron a una conferencia telefónica.
Funcionarios del departamento y delegados de pacientes raros, compañías farmacéuticas y médicos.
Hay un rumor cauteloso pero esperanzador en esta línea.
Pero nada desde entonces.
Sin correo electrónico, sin teléfono.
Fookes todavía tiene esperanzas.
"Agradezco sus comentarios. Lo necesitamos.
"Ella debería ser miembro del equipo de revisión.
"Nos preocupa que el LSDP empeore.
"El conocido rigor de Australia en la investigación médica parece haber puesto en problemas la financiación de las enfermedades raras.
Los medicamentos huérfanos a menudo fracasan en las pruebas de los proyectos porque la población de enfermedades raras es tan pequeña que a menudo no logran satisfacer las duras necesidades duales.
Ensayos clínicos ciegos de medicamentos para enfermedades comunes.
El médico se aventuró a decir que si el método no echaba al bebé junto con el agua de la bañera, cada vez estaría más cerca.
Y Fookes está confundido.
"Por alguna razón, los pacientes con enfermedades raras deben defender sus vidas.
La gente como Ashley no se enferma por comer en exceso, fumar o consumir drogas ilegales.
Nacieron con esta enfermedad.
Pero desde el punto de vista del gobierno federal, esto es simplemente mala suerte".
El día que supieron que Ashley podría morir, llegó al hospital desde el trabajo de Kelon.
¿Por qué no le pusieron la multa por exceso de velocidad? Fue una suerte.
Estaba sentado junto a Kerri en el Royal Children's Hospital y Kausman le explicó los resultados de la prueba.
En esa habitación, Kausman les dijo algo así: Parte del sistema inmunológico de Ashley...
"Suplemento"-
Provocando una acción descontrolada.
¿Cómo es posible que no lo supieran?
Probablemente un defecto genético.
Provoca que los vasos sanguíneos se contraigan, hace que las plaquetas formen un coágulo y ejerce presión física sobre su oxígeno.
Transportan glóbulos rojos que se están dividiendo.
Él necesita diálisis.
No existe cura
La enfermedad es mortal.
Su hijo podría morir.
Pero todo lo que dijo Jason Heard fue un caos.
Nada de esto tiene sentido.
Estas palabras no se dirán.
"Recuerdo estar sentada allí con el médico y volverme hacia Kerri y preguntarle", Kez, qué había pasado, "ella simplemente lloró y dijo: "No lo sé, Jase".
Sabía que era serio.
Ese día, el niño gravemente enfermo fue evaluado por el médico de Hematología, el médico de enfermedades renales, el inmunólogo, el cirujano y el pediatra.
Antes de las seis en punto P. M. , estaba realizando una cirugía para prepararse para la diálisis.
Compensación por insuficiencia renal
Jason trabaja para una empresa de colchones para poder cuidar a sus tres hijos en casa.
Ollie nació tres años después.
Kerri y Ashley pasaron un año en el hospital.
Trabajó en el piloto automático durante un par de semanas, luego lo llenaba todo durante un día, lo recogía nuevamente y lo reiniciaba en el piloto automático.
Jason es como un padre soltero para otros niños.
Por un momento, estuvo a distancia del niño enfermo en la piscina: ojos azules.
"En lo más profundo de mi corazón, creo que debí haber decidido si no me acercaba. . .
Jason se estremeció: "será más fácil perderlo".
"Los datos no parecen buenos para el gobierno. Desde 2009 —
Al insertar "sustancial --
Sólo se ha añadido un nuevo grupo de enfermedades a la lista de beneficiarios del programa.
En cualquier caso, el grupo ha alcanzado los 80 a través del proceso de aprobación.
También se ha añadido otro medicamento, pero ésta es una actualización de la enfermedad que se había notificado antes de 2009.
Dr. Suzanne Hill, presidenta del Comité Asesor de Bienestar Farmacéutico, se negó a ser entrevistada sobre el plan de medicamentos que salvarían vidas.
Ella respondió cortésmente que no sería apropiado responder ni siquiera a preguntas generales con ecullizumab --por--
Esperando la decisión de aHUS
Un representante de enfermedades raras, que pidió no ser identificado, dijo al Herald Sun que la reunión con Hill fue particularmente frustrante.
"Parecía simpatizar con nosotros cuando escuchó lo que dijimos.
Pero al final, dijo, "tienes que hablar con esos políticos, no conmigo". \"
Kerri Grey, quien creó el grupo de apoyo aHUS en Australia, cree que el gobierno puede gastar más dinero, pero no.
Los datos en dólares se han visto eclipsados por proyectos más amplios.
"El plan es demandar...
"Conduzca según sea necesario", dijo el profesor Chris Baggoley, director médico, en un correo electrónico en respuesta a una solicitud de entrevista.
La idea del programa es permitir el acceso a tratamientos específicos para enfermedades raras que no pueden pasar la prueba de costo del programa de Beneficios Farmacéuticos.
Fookes dice que ese objetivo valioso se ha diluido con el tiempo.
"Como cada vez hay más medicamentos para tratar enfermedades raras, resulta más difícil enumerarlos", dijo. \".
"Creo que querían ralentizar el proyecto, pero básicamente lo bloquearon en su curso.
Sus padres vieron lo cerca que estaba del acantilado.
Antes de Navidad, Kerri tuvo un contacto loco con una madre de Queensland.
A menudo escucha la historia de Ashley sin ecullizumab.
Bianca Scott está acostada en una cama de hospital en Gold Coast.
Ella hace diálisis durante horas al día para tratar sus riñones defectuosos.
Ella tiene reemplazos de plasma tratando de apagar su loco sistema inmunológico.
El tratamiento no funciona.
Hace tres semanas, su madre Tami Hamawi escuchó a su hija.
Sus pulmones estaban llenos de aire mientras dormía.
Lo último que pensó esa noche fue probablemente la pérdida de su único hijo.
Bianca tuvo síndrome urémico hemolítico cuando era bebé, pero de repente se alivió.
Al mirar algunas de sus fotos de graduación en octubre, se veía pálida y bellamente pintada.
Éste es el comienzo de su rápido declive.
La familia Bianca tiene esta enfermedad.
Ahora se sabe que algunos familiares que murieron hace décadas por enfermedad renal sufrieron a causa del SHUa.
Ecullizumab está fuera del alcance de los niños.
Ella le pidió un descuento a Alexion pero ella se negó.
El experto en riñones le dijo que a Bianca le quedaban dos meses antes de que el daño renal fuera irreversible.
Ahora está tratando de encontrar miles de dólares para la vida de su niña.
Los expertos opinan que los políticos tardan, pero a los niños les gustan sus diapositivas.
Tammy sigue siendo optimista.
Ella espera que Bianca sea la primera persona en su familia en romper la maldición del SHUa.
Pero se está quedando sin tiempo.
Hay esperanza.
Dardos en la parte delantera y en la esquina del pasillo del Royal Children's Hospital.
Cuando su madre lo encontró de nuevo, estaba inclinado muy cerca, bajando su labio inferior y mostrando el espacio entre sus dientes al limpiador, que se agachó para charlar.
Recibió 5 dólares por ello.
También hay uno suelto al lado.
Sólo 10$ por semana.
El personal de RCH ha visto a Ashley caer en un pozo sin fondo con su enfermedad, el fundador de la terapia invasiva, y luego recuperarse con su medicamento que cuesta 9000 dólares por dosis.
La visita al Hada de los Dientes para escuchar a su pequeño paciente se está poniendo cálida.
Los niños deben tener suficiente humor para celebrar estas pequeñas cosas.
Una enfermera dijo que cuando Ashley recibe una infusión cada dos semanas, les gusta que los programen.
Sin problemas.
Él sonrió T-
La camisa, dejó que el goteo se conectara a su portacath, justo debajo de la piel, en el lado izquierdo de su corazón.
Él no sabe mucho sobre su enfermedad.
Su “medicina especial” es parte de la vida, como comer verduras en la cena y cepillarse los dientes.
Él no sabe lo cerca que están sus padres de perderlo.
Él no sabe cuánto vale su vida. Ni tampoco debería hacerlo.
En cambio, Ashley Gray se quedó dormida en el asiento del automóvil mientras regresaba a casa desde el hospital.
Su cabeza estaba inclinada hacia un lado.
Cuando creció, soñaba con convertirse en un delfín, un cachorro Iping y resortes Slinky.
¿Y cómo gastará 10 dólares de su riqueza?