להציל את אשלי: מה המחיר של חיים? | אדלייד עכשיו -g-icon-error cloudy-day nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right 0A0871E9-1636-49F4-9041-2E36E2BB5333

הוא רק בן חמש שנים ולא יכול לבטא מחלה קטלנית.
התרופה היחידה שיכולה להציל אותו תעלה 240,000 דולר בשנה, אבל מי צריך לשלם?
זה קרב חצוף, עם שיניים מרווחות, גור-
ילד מיוחד שאוהב לחיות.
גריי כמעט הפיל את הציר של דלת הכניסה. "אתה כאן!"
תראה, איבדתי את השן הראשונה שלי.
הוא קפץ מרגלו הימנית לשמאלית.
הוא חייך חיוך כה בהיר כאילו צחק פעמיים.
לא מזמן, הוא צילם תמונה עם סוכנות דוגמנות לילדים --
הם קיבלו שלוש פעמים בתמונה השלישית שצולמה עבור הילדים האחרים.
זה של אשלי.
עיניו הכחולות הגדולות הן תמיד האחרונות.
אשלי שונה מחמשת האחרות. בני שנה.
הוא סבל ממחלה קטלנית נדירה ובלתי ניתנת לריפוי.
בשנה הראשונה לחייו, זה כמעט הרג אותו.
הוא כאן עכשיו-
במסדרון של הבית הקטן ששכרו הוריו, קופץ שוב ושוב באוויר --
רק בגלל צדקה של חברת תרופות.
הוא נוטל תרופות שהממשלה הפדרלית לא מממנת.
300 מ"ג שהוא מקבל כל שבועיים הם העלות של מכונית משפחתית.
240,000 דולר בשנה.
הוא בריא עם זה.
בלעדיו, הוא ימות חולה.
זה פשוט.
אבל המציאות הנוראית היא שעתידה של אשלי תלוי ברצון הטוב של חברות רב-לאומיות.
או העט הבירוקרטי והנהון של הפוליטיקאי.
אז בכל פעם שהוא לוקח זהב נוזלי, הוריו מתפללים בשקט להכרת תודה.
עוד נותרו שבועיים לבן יקר ערך.
המיטה התחתונה היא של אשלי.
הוא חלק חדר שינה קטן עם שני אחיו.
התינוק אולי במיטה הקטנה בפינה
ללקלן יש מיטה קומתיים.
שמיכת אלמו רכה מונחת על מיטתה של אשלי.
השמיכה יצאה כשהוא מצא את השקרן.
יכול להיות 40 מעלות צלזיוס בחוץ-
יום אחד במזרח מלבורן, הוא יגרור אותו לטרקלין.
מכורבלת על הספה.
זה היה הסימן הראשון שבנם של ג'ייסון וקרי גריי אושפז שוב בבית חולים.
התרופה שהוא נטל הייתה פגומה.
הוא נוטה לזיהומים קשים ואם יש לו חום, הוא ילך ישירות לבית החולים לבדיקה ויטפל בהרבה אנטיביוטיקה.
אקוליזומאב מונע מחלק ממערכת החיסון לפעול כנגד הרעלת מוח ודם.
הם לא יכולים לקחת סיכונים בחום.
עם זאת, בעזרתו, אשלי יכולה להזדקן עכשיו.
אדם חכם לא יכול למצוא דרך לטפל ב-aHUS, אך שיטת טיפול ייחודית זו שולטת היטב במערכת החיסון שלו.
הרשויות באוסטרליה אינן מממנות ecullizumab עבור aHUS.
לפני שנה, הוא נדחה להכללה בתוכנית הסמים מצילת החיים של אוסטרליה.
זה לא עומד בתקנים מחמירים.
זה יכול לקרות שוב כאשר פאנל מומחים ישקול שוב בחודש הבא האם יש לייעץ לשר הבריאות לאשר.
אם כן, זה יכול לשנות את חייהם של עד 70 אוסטרלים.
אין ערובה שאלכסיון ימשיך לממן את הטיפול של אשלי.
הענקיות העולמיות דחו לאחרונה בקשות רבות מצד מטופלים אוסטרלים המגלים אמפתיה לצורך בהן.
הם מחכים שהממשלה הפדרלית תתחיל לשלם.
כשהם מחכים, אנשים נחלשים יותר ויותר.
עומק 15 ס"מ מחוץ לחלון משרד הקונסטה בסטיב ספינטו.
התנאים מתחת לאפס וסופת שלגים הם 6 מעלות צלזיוס.
ילד קטן, שעזר לשנות את חייו, רץ כעת למרחק של כ-18,000 ק"מ במכנסיים קצרים וחולצות טריקו.
אשלי היא אחת ממאות אנשים בעולם.
התרופה עובדת היטב וממשלות ב-40 מדינות מממנות חולי aHUS.
יש שקוראים לזה סטיב ג'ובס בעולם הביוטכנולוגיה.
אבל במשך שנים, חברת התרופות בה עבד
זה יכול להיות כישלון של מיליארד דולר.
זה כמה אקוליזומאב השקיעה.
בשנות ה-90, חוקרים באוניברסיטת ייל גילו דרך פוטנציאלית לעצור את השתוללות מערכת החיסון, והם הפנו את תשומת ליבם לטיפול במחלות גדולות.
נראה כאילו זה נעלם.
אחרי שנתיים וחצי של בניית מעבדה קטנה, עדיין אין מה להראות.
עשר שנים לאחר מכן, היה רק ניצחון מוגבל. זה נראה קודר.
אבל מומחה דם בריטי התעקש שהוא רוצה להשתמש ב-super
מחלות אוטואימוניות נדירות סוף סוף השתלמו.
כמעט עשור לאחר שאלכסיון החלה, הגיעה פריצת הדרך.
סקווינטו זוכר בצורה ברורה מאוד.
הוא סיים את ארוחת הערב האחרונה שלו עם אשתו. הטלפון צלצל.
זו שיחה מבריטניה.
התוצאה יצאה.
11 חולים בניסוי מצבם משתפר.
הייתה מחלה קשה בבלמים וצוות אלקסיון הפנה את תשומת ליבו למחלה נדירה.
הם התחילו ליישם אותו על חולים עם תסמונת אשלי.
זה גם עובד טוב מאוד.
סקווינטו שקל למכור את החברה בגלל סיכוייה הטובים יותר, אך הוא ועמיתיו
המייסד לאונרד בל החליט לפתור את הבעיה לחלוטין.
אנחנו לא באמת מטפלים ביד-
"זה סוג הבחור", הוא אמר. \"
במהלך השנים הבאות, לאחר שאושר לטיפול ב-aHUS, התקשרו רופאים מכל רחבי העולם.
יש משפחות מתחננות לחברות שיאפשרו להן להשתתף בתוכניות הצדקה שלהן.
אף אחד לא יכול להרשות זאת לעצמו.
ג'ושוע קוסמן, מומחה לכליות בבית החולים המלכותי לילדים, הוא אחד מהם.
הוא פגש לראשונה את אשלי בשנת 2009, כשהייתה חולה מאוד.
אשלי מועמדת לתרופה אקוליזומאב (או סוליריס כי היא נמכרה) משום שהוא ממשיך להתחיל, ולמרות מאמציהם, הוא תקוע עוד יותר באי ספיקת כליות.
קאוסמן נזכר: "הוא נמצא בשלב חמור יותר של המחלה."
אבל עדיין יש לנו סיכוי להפוך את זה עם אקוליזומאב.
בתוך מספר שבועות לאחר שהתחילה ליטול סמים, מצבה של אשלי השתפר.
לפני השנה החדשה, גור לברדור שחור, דיסל, דהר למרגלות אשלי על הסיפון האחורי.
הילדים נתנו לו מתנה לחג המולד.
הילד קפץ סביבו, משאלה לסנטה קלאוס.
זה בראש רשימת חג המולד שלו.
כשאשלי ניסתה לדקלם את שם מחלתו --
תסמונת ליזופניד אטיפי
הדזל נשך לו את הקרסול.
הוא הכה את פאל ואמר, "יש אנמיה בשתן".
זה היה מאמץ נועז, ניסיון רפואי עבור בחור קטן.
הוא עשה זאת בצורה מושלמת לפני כמה שנים.
הוא שכח שזה סימן טוב.
עבר יותר מדי זמן. מחלתו עלתה למשפחה הזו ביוקר.
אמא, אבא וחמישה ילדים, כולל האחיות טהליה והאחיות מיקיילה, שגרות עם הילדים בחדר בלובי.
על המחלה הזו שקשה לבטא אותה כבר לא מדברים.
עכשיו קרי וג'ייסון () יכולים להעריך דברים פשוטים. והם עושים זאת.
בילינו יום משפחתי בחוף הים עם כלבים.
קמפינג בפארק קרוואנים.
חצר אחורית מלאה בדשא ירוק.
רעש של רגליים קטנות וקול.
הנדנדה חורקת קדימה ואחורה עם ילד כזה או אחר.
קרי מחייך וחוגג את יום הולדת בנו בדמעות.
חמישה חלפו, אך החגיגות הללו לא איבדו מזוהרן.
תחילת חייו הייתה כל כך קשה, עד שהיא אפילו לא האמינה שהוא יראה אותו בפעם הראשונה.
עבור אוסטרלים כמו אשלי, השפה שינתה הכל. "באופן מהותי."
לאחר סקירה, הוא נכלל בתקן 4 של תוכנית התרופות מצילות החיים בשנת 2009.
זהו שינוי משמעותי.
אנשים עם מחלות נדירות חושבים שזה עוזר לקדם את הפרויקט --
תרופות מצילות חיים
הם לא יכולים להגיע לזה.
כל ההבטחות אבל אין קיום.
תקן 4 קובע כעת כי תרופה יכולה להתקבל על ידי התוכנית, ועל הוועדה המייעצת להטבות תרופות "לחזות כי חיי המטופל יוארכו משמעותית עקב ההשלכות הישירות של השימוש בתרופה".
בתחום הרפואה, קפדנות היא הכל.
"הארכת החיים באופן משמעותי" באמת מתייחסת למייגן פוקס, שחולה במחלה נדירה וחושבת שהמילה הופכת את התהליך לפחות אובייקטיבי." יותר דו משמעי.
היא אחראית על כוח הולך וגדל של תעמולה בנושא מחלות נדירות --
צליל נדיר באוסטרליה.
אשלי היא רק אדם אחד שמיוצג על ידי הצוות שלה.
אבל עד כה הוא בר מזל יותר מרוב האנשים.
אין ספק שהתרופות החינמיות שלו מספקות לו תוחלת חיים ארוכה יותר.
הרבה יותר זמן.
בהתחלה הוא היה התינוק הכי פשוט.
הוא תמיד ישן ואוכל כמו שצריך.
אושרה של אמא עסוקה.
מוקד תשומת הלב של אמה של קרי נבנה על קיר ביתם
כשהילדים היו פחות מחמישה חודשים בשבוע, היא הכינה תבניות עם הידיים והרגליים של כל אחד מהם.
למרות מספר הגוזלים ההולך וגדל, הכל נגמר.
חודשיים לאחר שרגליה וידיה של אשלי נתפסו בגבס, הוא חש אי שקט.
משהו הפעיל את החוש השישי של קרי בליל ראשון, והיא לקחה אותו למרכז רפואי חדש כדי לדאוג לבעיה רצינית.
ג'ייסון ביקש ממני לתת לו אוויר ולהשכיב אותו לישון.
בעלה ישב לידה על הספה וחייך בביישנות.
רופא המשפחה חשד שהוא סובל מאנמיה.
הם ביקשו ממנה לקחת אותו למחלקת המיון בבית החולים בוקס היל.
חדר הייעוץ היה מלא בצוות רפואי.
כאוס, שיחה חפוזה, טיפות שהוכנסו, אחיות רצות עם מגשי נירוסטה מלאים במחטים וצינורות.
ועיני הרחמים.
\\זו הפעם הראשונה שאני \\ ב \\ אה, ש. .
"זה רציני", אמרה קרי.
"הם שלחו אותו לבית החולים המלכותי לילדים תוך שעה --"
באותו הזמן, אני עדיין מודאג מדברים קטנים כמו איך אני צריך להתנהל עם העגלה כשאני באמבולנס.
היא רוצה לדעת עד כמה הדברים האלה באמת לא חשובים.
AHUS הפכה להכל בשנה שלאחר מכן.
מיד עם אישור האבחון, אשלי קיבלה טיפול שגרתי לחולי aHUS.
אבל זה עובד רק באופן חלקי.
הוא עבר דיאליזה והחלפת פלזמה.
אבל תפקוד הכליות שלו ירד.
נראה שאשלי לא תגדל.
הדבר הכי חשוב עבורה הוא כמה הם ישלמו אם היא וג'ייסון יצטרכו לשלם עבור הסם הקסום כדי לשמור על אשלי בחיים.
זה בלתי אפשרי.
זוהי התרופה היקרה ביותר על פני כדור הארץ.
למרות שהמחיר יקר, כדאי לקחת בחשבון שכל משלם מסים באוסטרליה יוריד רק קילו אחד.
כדי לשמור על אשלי בחיים, תשעה סנט בשנה.
אם כל חולה aHUS ידוע יקבל מענק של 2 דולר.
כל משלם מסים משלם הכי הרבה בכל שנה.
מכיוון שזה לא עובד עבור כל מטופל, סביר להניח שזה יהיה הרבה פחות. זה לא הרבה.
אבל עבור האנשים האלה, חייהם שווים את זה.
זה נקרא רפואה יתומה.
הם בדרך כלל יקרים מכיוון שהם מפותחים עבור שווקי נישה אולטרה-נישתיים
חולים במחלות נדירות
זו הסיבה שמערכת הבריאות הציבורית קלה יותר לעיכול.
אז מעט מאוד אנשים באמת צריכים להשתמש בהם.
מייגן פוקס אמרה שלמרות שמערכת הבריאות האוסטרלית ערכה מחקר תרופתי נוסף על מחלות נדירות, היא אינה תומכת בהצלחתן לאחר שהתוצאות מתפרסמות.
זהו סימן עבורה שקבוצת המחלות הקטנה והנדירה הזו נחשבת לרמה הגבוהה ביותר של אוכלוסייה סוג ב'.
תקוותיה נכזבו בשנה שעברה.
סקירת מפלגת ה-LSDP הוכרזה חודש לפני הבחירות הפדרליות.
כ-20 איש השתתפו בשיחת ועידה.
פקידי המחלקה ונציגים של חולים נדירים, חברות תרופות ורופאים.
יש זמזום זהיר אך אופטימי בקו הזה.
אבל מאז כלום.
אין אימייל, אין טלפון.
פוקס עדיין אופטימי.
אשמח לקבל תגובות. אנחנו צריכים את זה.
היא צריכה להיות חברה בצוות הביקורת.
אנחנו מודאגים שה-LSDP יחמיר.
נראה כי הקפדנות הידועה של אוסטרליה במחקר רפואי הכניסה את המימון למחלות נדירות לבעיות.
תרופות יתומות לעיתים קרובות נכשלות בניסויים בפרויקטים משום שאוכלוסיית המחלות הנדירות כה קטנה, עד שלעתים קרובות הן אינן מצליחות לענות על הצרכים הכפולים הקשים.
ניסויים קליניים עיוורים של תרופות למחלות נפוצות.
הרופא העז לחשוב שאם השיטה לא תזרוק את התינוק עם מי האמבטיה, זה יתקרב עוד ועוד.
ופוקס מבולבל.
מסיבה כלשהי, חולים במחלות נדירות חייבים להגן על חייהם.
אנשים כמו אשלי לא חולים מאכילת יתר, עישון או נטילת סמים לא חוקיים.
הם נולדו עם המחלה הזו.
אבל מבחינת הממשל הפדרלי, זה פשוט חוסר מזל".
ביום שנודע להם שאשלי עלולה למות, הוא הגיע לבית החולים מעבודתו של קלון.
למה הוא לא קיבל דו"ח על מהירות מופרזת? זה היה מזל טוב.
הוא ישב ליד קרי בבית החולים המלכותי לילדים וקאוסמן הסביר את תוצאות הבדיקה.
בחדר ההוא, קאוסמן אמר להם משהו כזה: חלק ממערכת החיסון של אשלי --
"תוספת" -
גורם לפעולה בלתי מבוקרת.
איך ייתכן שהם לא ידעו?
כנראה פגם גנטי.
זה גורם לכלי הדם להתכווץ, גורם לטסיות הדם ליצור קריש דם, ומפעיל לחץ פיזי על החמצן שלו
נושאים תאי דם אדומים שמתפצלים.
הוא זקוק לדיאליזה.
אין תרופה.
המחלה קטלנית.
הבן שלהם עלול למות.
אבל כל ג'ייסון הרד היה כאוס.
שום דבר מזה לא הגיוני.
המילים האלה לא ייאמרו.
"אני זוכר שישבתי שם עם הרופא, פניתי לקארי ושאלתי אותה, 'קז, מה קרה,' היא פשוט בכתה ואמרה, 'אני לא יודע, ג'ייס'."
ידעתי שזה רציני.
באותו יום, הילד החולה במצב קשה נבדק על ידי רופא המטולוגיה, רופא כליות, רופא אימונולוג, רופא מנתח ורופא ילדים.
לפני שש בערב. M. הוא עבר ניתוח כהכנה לדיאליזה.
פיצוי על אי ספיקת כליות
ג'ייסון עובד בחברת מזרנים כדי שיוכל לטפל בשלושת ילדיהם בבית.
אולי נולד שלוש שנים לאחר מכן.
קרי ואשלי בילו שנה בבית החולים.
היא עבדה על הטייס האוטומטי במשך שבועיים בכל פעם, אחר כך זה היה נשפך לערימה למשך יום, מרים אותה שוב ומאפס אותה לטייס האוטומטי.
ג'ייסון הוא כמו הורה יחידני לילדים אחרים.
לזמן מה הוא היה במרחק מה מהילד החולה בבריכה -- עיניים כחולות.
"עמוק בליבי, אני חושב שחייב להיות שהחלטתי אם לא התקרבתי." . .
ג'ייסון רעד, "יהיה קל יותר לאבד אותו."
הנתונים לא נראים טוב עבור הממשלה. מאז 2009 —
בעת הוספת "משמעותי" --
רק קבוצת מחלות חדשה אחת נוספה לרשימת המוטבים של התוכנית.
בכל מקרה, הקבוצה הגיעה ל-80 באמצעות תהליך האישור.
נוספה גם תרופה נוספת, אך זהו עדכון למחלה שדווחה לפני 2009.
ד"ר סוזן היל, יו"ר הוועדה המייעצת לרווחת חברות התרופות, סירבה להתראיין בנוגע לתוכנית התרופות מצילת החיים.
היא ענתה בנימוס שלא יהיה זה ראוי לענות אפילו על שאלות כלליות לגבי אקוליזומאב --ל-
מחכה להחלטת aHUS
נציג מתחום המחלות הנדירות, שסירב להזדהות, אמר ל"הראלד סאן" שהפגישה עם היל הייתה מתסכלת במיוחד.
"היא נראתה כאילו גילתה אמפתיה כלפינו כשהיא שמעה מה שאמרנו."
אבל בסופו של דבר, היא אמרה, "אתה צריך לדבר עם הפוליטיקאים האלה, לא איתי". \"
קרי גריי, שהקימה את קבוצת התמיכה aHUS באוסטרליה, מאמינה שהממשלה יכולה להוציא יותר כסף, אבל לא.
נתוני הדולר הועמדו בצל פרויקטים רחבים יותר.
התוכנית היא ביקוש --
"סעו לפי הצורך", אמר פרופסור כריס באגולי, קצין הרפואה הראשי, בדוא"ל בתגובה לבקשת ראיון.
הרעיון של התוכנית הוא לאפשר גישה לטיפולים ממוקדים במחלות נדירות שאינם יכולים לעבור את מבחן העלות של תוכנית ההטבות הפרמצבטיות.
פוקס אומר שהמטרה החשובה דוללה עם הזמן.
"ככל שיש יותר ויותר תרופות לטיפול במחלות נדירות, קשה יותר לפרט אותן", אמרה. \".
אני חושב שהם רוצים להאט את הפרויקט, אבל הם בעצם חסמו אותו במסלולו.
הוריו ראו כמה הוא קרוב לצוק.
לפני חג המולד, לקארי היה קשר מטורף עם אמא מקווינסלנד.
היא שומעת לעתים קרובות את סיפורה של אשלי ללא אקוליזומאב.
ביאנקה סקוט שוכבת על מיטת בית חולים בגולד קוסט.
היא מבצעת דיאליזה שעות ביום כדי להתמודד עם מצבה הכושל בכליותיה.
יש לה תחליפי פלזמה שמנסים לכבות את מערכת החיסון המטורפת שלה.
הטיפול לא עובד.
לפני שלושה שבועות, אמה תמי חמאווי הקשיבה לבתה.
ריאותיה היו מלאות באוויר בזמן שישנה.
הדבר האחרון שחשבה עליו באותו לילה היה כנראה אובדן בנה היחיד.
לביאנקה הייתה aHUS כשהייתה תינוקת, אבל זה נרגע פתאום.
כשמסתכלת אחורה על כמה מתמונות סיום הלימודים שלה באוקטובר, היא נראתה חיוורת וצבועה להפליא.
זוהי תחילתה של דעיכתה המהירה.
למשפחת ביאנקה יש את המחלה הזו.
כיום ידוע כי קרובי משפחה שמתו ממחלת כליות לפני עשרות שנים נגרמו על ידי aHUS.
אקוליזומאב נמצא מחוץ להישג ידם של ילדים.
היא ביקשה מאלכסיון הנחה אך היא סירבה.
מומחה הכליות אמר לה שלביאנקה נותרו חודשיים לפני שהנזק לכליות שלה יהיה בלתי הפיך.
כעת היא מנסה למצוא אלפי דולרים לחיי בתה.
מומחים חושבים שפוליטיקאים מתעכבים, אבל ילדים אוהבים את השקופיות שלה.
תמי עדיין אופטימית.
היא מקווה שביאנקה תהיה האדם הראשון במשפחתה שישבור את קללת aHUS.
אבל הזמן שלה הולך ואוזל.
יש תקווה.
חצים בחזית ובפינה של מסדרון בית החולים המלכותי לילדים.
כשאמו מצאה אותו שוב, הוא רכן קרוב מאוד, מושך את שפתו התחתונה ומראה את הרווח בין שיניו לעוזרת הניקיון, שכבשה כדי לשוחח.
הוא קיבל על זה 5 דולר.
יש גם אחד רופף לידו.
רק 10 דולר לשבוע.
צוות ה-RCH ראה את אשלי נופל לשקע עם מחלתו, מייסד הטיפול הפולשני, ואז מתאושש עם התרופה שלו, שעולה 9,000 דולר למינון.
הביקור אצל פיית השיניים ששומעת את המטופלת הקטנה שלה מתחמם.
לילדים צריך להיות מספיק מצב רוח כדי לחגוג את הדברים הקטנים האלה.
אחות אחת אמרה שכאשר אשלי מקבלת עירוי כל שבועיים, הן אוהבות להיות בתורנות.
בלי מהומה.
הוא חייך ט-
החולצה, שתתחבר לטפטוף לפורטקת שלו, ממש מתחת לעור בצד שמאל של ליבו.
הוא לא יודע הרבה על המחלה שלו.
ה"תרופה המיוחדת" שלו היא חלק מהחיים, בדיוק כמו לאכול ירקות לארוחת ערב ולצחצח שיניים.
הוא לא יודע כמה קרובים הוריו לאבד אותו.
הוא לא יודע כמה שווים חייו. וגם לא כדאי לו.
במקום זאת, אשלי גריי נרדמה במושב הבטיחות שלו בדרכה הביתה מבית החולים.
ראשו נטה לצד אחד.
כשיגדל, הוא חלם להיות דולפין, גור איפינג וסלינקי ספרינגס.
ואיך הוא יבזבז 10 דולר בעושר