Ratując Ashley: Jaka jest cena życia? | Adelaide Now -g-icon-error cloudy-day nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right 0A0871E9-1636-49F4-9041-2E36E2BB5333

Ma zaledwie pięć lat i nie potrafi jeszcze powiedzieć, jaka to śmiertelna choroba.
Jedyny lek, który może go uratować, będzie kosztował 240 000 dolarów rocznie, ale kto powinien za to zapłacić?
To bezczelna walka, szczenięca, z przerwą między zębami
Wyjątkowy chłopiec, który kocha żyć.
Gray prawie wyrzucił zawiasy drzwi wejściowych. Jesteś tutaj!
Spójrz, straciłem pierwszy ząb.
\"Przeskoczył z prawej nogi na lewą.
Uśmiechnął się tak szeroko, jakby zaśmiał się dwa razy.
Niedawno zrobił sobie zdjęcie z agencją modelek dziecięcych --
Na trzecim zdjęciu zrobionym dla pozostałych dzieci dostali trzy razy po jednym.
To należy do Ashley.
Jego duże, niebieskie oczy zawsze patrzą na mnie jako ostatnie.
Ashley różni się od pozostałej piątki. 18-latków.
Cierpiał na rzadką i nieuleczalną chorobę.
W pierwszym roku życia niemal go to zabiło.
On jest teraz tutaj-
Na korytarzu małego domku, który wynajęli jego rodzice, skakał w powietrzu –
Tylko ze względu na działalność charytatywną firmy farmaceutycznej.
Przyjmuje leki, których rząd federalny nie chce finansować.
Dawka 300 mg, którą otrzymuje co dwa tygodnie, równa się kosztowi samochodu rodzinnego.
240 000 dolarów rocznie.
Dzięki temu jest zdrowy.
Bez tego umrze chory.
To proste.
Ale smutną prawdą jest to, że przyszłość Ashley zależy od dobrej woli międzynarodowych korporacji.
Albo biurokratyczne pióro i skinienie polityka.
Dlatego za każdym razem, gdy bierze płynne złoto, jego rodzice po cichu modlą się, prosząc o podziękowanie.
Zostały jeszcze dwa tygodnie na uratowanie bezcennego syna.
Dolne łóżko należy do Ashley.
Dzielił mały pokój z dwoma braćmi.
Maluszek Ollie w małym łóżeczku w kącie
Lachlan ma łóżko piętrowe.
Na łóżku Ashley leży puszysty kocyk Elmo.
Gdy znalazł kłamcę, wyciągnął koc.
Na zewnątrz może być 40 stopni Celsjusza.
Pewnego dnia, będąc we wschodnim Melbourne, zaciągnie go do salonu.
Skulona na sofie.
To był pierwszy sygnał, że syn Jasona i Kerry Grayów znów trafił do szpitala.
Lekarstwa, które przyjmował były wadliwe.
Jest podatny na poważne infekcje i jeśli ma gorączkę, od razu udaje się do szpitala na badania i przyjmuje dużą ilość antybiotyków.
Ecullizumab zapobiega działaniu części układu odpornościowego przeciwko zakażeniom mózgu i krwi.
Nie mogą podejmować ryzyka w upale.
Dzięki temu jednak Ashley może się teraz zestarzeć.
Inteligentny umysł nie znajdzie sposobu na wyleczenie aHUS, ale ta unikalna metoda leczenia skutecznie kontroluje jego układ odpornościowy.
Władze australijskie nie finansują ekullizumabu w leczeniu aHUS.
Rok temu odrzucono wniosek o włączenie leku do australijskiego programu leków ratujących życie.
Nie spełnia rygorystycznych norm.
Taka sytuacja może się powtórzyć, gdy w przyszłym miesiącu panel ekspertów ponownie rozważy, czy należy doradzić Ministrowi Zdrowia wyrażenie zgody.
Jeśli tak, może to odmienić życie nawet 70 Australijczyków.
Nie ma gwarancji, że Alexion będzie nadal finansować leczenie Ashley.
Światowi giganci odrzucili ostatnio wiele próśb australijskich pacjentów, którzy rozumieją potrzebę ich otrzymania.
Czekają, aż rząd federalny zacznie płacić.
Kiedy czekają, ludzie stają się coraz słabsi.
15 cm głębokości za oknem biura konspiracyjnego w Steve Spinto.
Temperatura wynosi 6 stopni Celsjusza, a podczas zamieci jest ujemna temperatura.
Mały chłopiec, który pomógł odmienić jego życie, teraz biega 18 000 km stąd, ubrany w krótkie spodenki i koszulkę.
Ashley jest jedną z setek osób na świecie.
Lek działa bardzo dobrze, a rządy 40 krajów finansują leczenie pacjentów z aHUS.
Niektórzy w świecie biotechnologii nazywają go Stevem Jobsem.
Ale przez lata pracował w firmie farmaceutycznej,
Mogłoby to oznaczać stratę 1 miliarda dolarów.
Oto ile zainwestował ecullizumab.
W latach 90. naukowcy z Uniwersytetu Yale’a opracowali potencjalny sposób powstrzymania nadmiernej aktywności układu odpornościowego i skupili się na leczeniu poważnych chorób.
Wygląda na to, że już go nie ma.
Po dwóch i pół roku budowy małego laboratorium nadal nie ma nic do pokazania.
Dziesięć lat później odniesiono tylko ograniczone zwycięstwo. Wyglądało to ponuro.
Jednak brytyjski ekspert ds. krwi upierał się, że chce użyć super
Rzadkie choroby autoimmunologiczne w końcu się opłaciły.
Przełom nastąpił po niemal dziesięciu latach od powstania Alexion.
Squinto pamiętał bardzo wyraźnie.
Zakończył ostatnią kolację ze swoją żoną. Zadzwonił telefon.
To telefon z Wielkiej Brytanii.
Wynik jest znany.
U 11 pacjentów biorących udział w badaniu nastąpiła poprawa.
Wystąpiła poważna choroba hamulców i zespół Alexion zainteresował się rzadką chorobą.
Zaczęto stosować ją u pacjentów z zespołem Ashleya.
Działa również bardzo dobrze.
Squinto myślał o sprzedaży firmy ze względu na lepsze perspektywy, ale on i jego koledzy
Założyciel Leonard Bell postanowił całkowicie rozwiązać problem.
„Nie jesteśmy prawdziwymi rękodzielnikami”
„To właśnie ten typ faceta” – powiedział. \"
W ciągu następnych kilku lat, po zatwierdzeniu leczenia aHUS, dzwonili do mnie lekarze z całego świata.
Niektóre rodziny proszą firmy o umożliwienie im udziału w programach charytatywnych.
Nikogo na to nie stać.
Jednym z nich jest Joshua Cosman, specjalista chorób nerek w Royal Children\'s Hospital.
Po raz pierwszy spotkał Ashley w 2009 roku, która była bardzo chora.
Ashley jest kandydatem do leczenia lekiem ecullizumab (lub Soliris, ponieważ lek został sprzedany), ponieważ nadal go przyjmuje, a mimo wysiłków lekarzy niewydolność nerek pogłębia się.
Kausman wspominał: „Choroba jest w cięższym stadium.
Ale nadal mamy szansę odwrócić ten proces za pomocą ecullizumabu.
„Po kilku tygodniach od rozpoczęcia zażywania leków stan Ashley’a uległ poprawie.
Przed Nowym Rokiem, szczeniak czarnego labradora o imieniu Disel pogalopował u stóp Ashley na tylnym tarasie.
Dzieci dały mu prezent na Boże Narodzenie.
Chłopiec skakał wokół niego, składając życzenia Świętemu Mikołajowi.
To jest szczyt jego świątecznej listy.
Kiedy Ashley próbował wyrecytować nazwę swojej choroby --
Zespół atypowego lizofanidu
Diesel ugryzł go w kostkę.
Nacisnął przycisk i powiedział: „W moczu jest anemia.
„To było odważne przedsięwzięcie, próba ratowania zdrowia małego chłopca.
Kilka lat temu poradził sobie doskonale.
Zapomniał, że to dobry znak.
Minęło za dużo czasu. jego choroba kosztowała tę rodzinę.
Mama, tata i pięcioro dzieci, w tym siostry Tahlia i siostry Mikayla, które mieszkają z dziećmi w pokoju w holu.
O tej trudnej do wymówienia chorobie już się nie mówi.
Teraz Kerri i Jason () potrafią docenić proste rzeczy. I tak też robią.
Spędziliśmy dzień z rodziną na plaży z psami.
Kemping w parku kempingowym.
Podwórko pełne zielonej trawy.
Hałas małych stóp i dźwięk.
Huśtawka skrzypi, kołysząc się w przód i w tył, w rytm ruchów dziecka.
Kerri uśmiecha się i ze łzami w oczach świętuje urodziny syna.
Minęło już pięć, ale obchody nie straciły blasku.
Początek jego życia był tak trudny, że nawet nie wierzyła, że zobaczy go po raz pierwszy.
Dla Australijczyków, takich jak Ashley, język zmienił wszystko. "Istotnie.
„Po przeglądzie w 2009 r. lek ten włączono do standardu 4 programu leków ratujących życie.
To jest znacząca zmiana.
Osoby cierpiące na rzadkie choroby uważają, że to pomaga w rozwoju projektu –
Leki ratujące życie
Nie mogą tam dotrzeć.
Same obietnice, ale nic z tego.
Norma 4 stanowi obecnie, że lek może zostać zaakceptowany w ramach programu, a Komitet Doradczy ds. Świadczeń Lekowych musi „przewidywać, że życie pacjenta ulegnie znacznemu wydłużeniu ze względu na bezpośrednie konsekwencje stosowania leku”.
W medycynie najważniejsza jest rygor.
„Znaczne wydłużenie życia” tak naprawdę odnosi się do Megan Fox, która cierpi na rzadką chorobę i uważa, że to określenie sprawia, że proces ten jest mniej obiektywny. Bardziej niejednoznaczne.
Kieruje rosnącą grupą działającą na rzecz propagandy chorób rzadkich –
Rzadki dźwięk w Australii.
Ashley to tylko jedna z osób reprezentowanych przez jej zespół.
Ale jak dotąd ma więcej szczęścia niż większość ludzi.
Nie ma wątpliwości, że darmowe leki zapewnią mu dłuższe życie.
Znacznie dłużej.
Na początku był najskromniejszym dzieckiem.
Zawsze śpi i je tak, jak powinien.
Szczęście zapracowanej matki.
Matka Kerri skupiła się na ścianie swojego domu
Gdy dzieci miały mniej niż pięć miesięcy, co tydzień robiła odlewy dłoni i stóp każdego z nich.
Mimo rosnącej liczby piskląt, wszystko się skończyło.
Dwa miesiące po tym, jak Ashley miał przytrzaśnięte stopy i dłonie w gipsie, zaczął się niepokoić.
Pewnej niedzielnej nocy coś pobudziło szósty zmysł Kerri i zabrała go do nowego ośrodka medycznego, aby zająć się poważnym problemem.
„Jason poprosił mnie, żebym dał mu oddech i położył go spać.
Jej mąż usiadł obok niej na sofie i nieśmiało się uśmiechnął.
Lekarz pierwszego kontaktu podejrzewał anemię.
Poprosili ją, aby zabrała go na oddział ratunkowy w szpitalu Box Hill.
W gabinecie lekarskim było pełno personelu medycznego.
Chaos, pospieszne rozmowy, podawane krople, pielęgniarki biegające z tackami ze stali nierdzewnej pełnymi igieł i rurek.
I oczy miłosierdzia.
,,To pierwszy raz, kiedy \'byłam w \'Oh, s. .
To poważna sprawa - powiedziała Kerri.
„Wysłali go do Królewskiego Szpitala Dziecięcego w ciągu godziny –
Jednocześnie wciąż martwię się o drobiazgi, na przykład o to, jak mam obchodzić się z wózkiem, gdy jestem w karetce.
Chce wiedzieć, jak nieistotne są te rzeczy.
W następnym roku AHUS stał się wszystkim.
Zaraz po potwierdzeniu diagnozy Ashley rozpoczęła rutynowe leczenie przewidziane dla pacjentów z aHUS.
Ale to działa tylko częściowo.
Przeszedł dializę i wymianę osocza.
Jednak funkcja jego nerek jest osłabiona.
Nie wygląda na to, żeby Ashley miała dorosnąć.
Dla niej najważniejsze jest to, ile zapłacą, jeśli ona i Jason będą musieli zapłacić za magiczny lek, który ma utrzymać Ashley przy życiu.
To jest niemożliwe.
To najdroższy narkotyk na Ziemi.
Mimo że cena jest wysoka, warto wziąć pod uwagę, że każdy podatnik w Australii straci zaledwie 1 funta.
Dziewięć centów rocznie, żeby utrzymać Ashley przy życiu.
Jeśli każdy znany pacjent z aHUS otrzyma grant w wysokości 2 USD.
Każdy podatnik płaci co roku najwięcej.
Ponieważ nie działa to u każdego pacjenta, jest prawdopodobne, że będzie tego znacznie mniej. To niewiele.
Ale dla tych ludzi ich życie jest tego warte.
Nazywa się to medycyną sierocą.
Zazwyczaj są drogie, ponieważ są opracowywane z myślą o rynkach ultraniszowych
Pacjenci z rzadkimi chorobami
Dlatego system publicznej opieki zdrowotnej jest łatwiejszy do zrozumienia.
Dlatego tak naprawdę bardzo mało osób musi z nich korzystać.
Meghan Fox powiedziała, że chociaż australijski system opieki zdrowotnej przeprowadził więcej badań nad lekami na rzadkie choroby, nie daje gwarancji ich powodzenia, gdy już pojawią się wyniki.
Dla niej jest to sygnał, że ta mała, rzadka grupa osób cierpiących na tę chorobę jest uważana za populację drugiej kategorii.
Jej nadzieje zostały rozwiane w zeszłym roku.
Przegląd LSDP zapowiedziano na miesiąc przed wyborami federalnymi.
W telekonferencji wzięło udział około 20 osób.
Przedstawiciele departamentów oraz przedstawiciele rzadkich pacjentów, firmy farmaceutyczne i lekarze.
W tej kwestii panuje ostrożna, ale pełna nadziei atmosfera.
Ale od tego czasu nic się nie wydarzyło.
Żadnego e-maila, żadnego telefonu.
Fookes nadal ma nadzieję.
\"Z przyjemnością przyjmę komentarze. Potrzebujemy tego.
„Powinna być członkiem zespołu recenzującego.
„Obawiamy się, że sytuacja LSDP się pogorszy.
„Znana w Australii skrupulatność w prowadzeniu badań medycznych najwyraźniej postawiła w trudnej sytuacji finansowanie badań nad rzadkimi chorobami.
Leki sieroce często nie przechodzą testów w ramach projektów, ponieważ populacja osób cierpiących na rzadkie choroby jest tak mała, że często nie spełniają one rygorystycznych, podwójnych wymagań
Ślepe badania kliniczne powszechnych leków na choroby.
Lekarz odważył się stwierdzić, że jeśli metoda ta nie wyleje dziecka z kąpielą, to będzie ona coraz bliżej.
A Fookesowie są zdezorientowani.
\"Z jakiegoś powodu pacjenci z rzadkimi chorobami muszą bronić swojego życia.
Ludzie tacy jak Ashley nie chorują z powodu przejadania się, palenia ani zażywania nielegalnych narkotyków.
Urodziły się z tą chorobą.
Ale jeśli chodzi o rząd federalny, to jest to po prostu pech.
W dniu, w którym dowiedzieli się, że Ashley może umrzeć, przyjechał do szpitala z pracy Kelona.
Czemu nie dostał mandatu za przekroczenie prędkości? To był fart.
Siedział obok Kerri w Królewskim Szpitalu Dziecięcym, a Kausman objaśniał jej wyniki testów.
W tym pokoju Kausman powiedział im coś takiego: Część układu odpornościowego Ashley...
\"Suplement\"-
Spowodowanie niekontrolowanego działania.
Jak mogli nie wiedzieć?
Prawdopodobnie defekt genetyczny.
Powoduje to kurczenie się naczyń krwionośnych, tworzenie skrzepu przez płytki krwi i wywieranie nacisku fizycznego na tlen.
Przenoszą czerwone krwinki, które się dzielą.
Potrzebuje dializ.
Nie ma lekarstwa.
Choroba jest śmiertelna.
Ich syn może umrzeć.
Ale Jason Heard był tylko chaosem.
Nic z tego nie ma sensu.
Te słowa nie zostaną wypowiedziane.
„Pamiętam, jak siedziałam tam z lekarzem i zwróciłam się do Kerri, pytając ją: Kez, co się stało? Ona po prostu płakała i powiedziała: Nie wiem, Jase.
Wiedziałem, że to poważna sprawa.
Tego dnia chłopiec w stanie krytycznym został przebadany przez hematologa, nefrologa, immunologa, chirurga i pediatrę.
Przed godziną szóstą P. M. , przechodził operację przygotowującą do dializ.
Odszkodowanie za niewydolność nerek
Jason pracuje w firmie produkującej materace, aby móc opiekować się trójką dzieci w domu.
Ollie urodził się trzy lata później.
Kerri i Ashley spędziły rok w szpitalu.
Pracowała na autopilocie przez kilka tygodni, potem wyrzucała rzeczy na stos na jeden dzień, podnosiła je i ponownie włączała autopilota.
Jason jest jak samotny rodzic dla innych dzieci.
Przez chwilę znajdował się w pewnej odległości od chorego chłopca w basenie – niebieskie oczy.
„Głęboko w sercu myślę, że musiałam podjąć decyzję, jeśli nie podejdę bliżej. . .
Jason potrząsnął głową. „Łatwiej będzie go stracić.
Dane nie wyglądają dobrze dla rządu. Od 2009 r. —
Wstawiając „istotne --
Do listy beneficjentów programu dodano tylko jedną nową grupę chorób.
W każdym razie grupa osiągnęła 80 członków w procesie zatwierdzania.
Dodano także kolejny lek, ale jest to aktualizacja informacji o chorobie, o której informowano już przed 2009 rokiem.
Doktor Suzanne Hill, przewodnicząca farmaceutycznego Komitetu Doradczego ds. Dobrostanu, odmówiła udzielenia wywiadu na temat planu dotyczącego leku ratującego życie.
Odpowiedziała uprzejmie, że nie byłoby właściwe odpowiadać na pytania nawet ogólne za pomocą ecullizumabu --for-
Czekamy na decyzję aHUS
Przedstawiciel zajmujący się rzadkimi chorobami, który nie chciał ujawnić swojego nazwiska, powiedział dziennikowi Herald Sun, że spotkanie z Hillem było szczególnie frustrujące.
„Wydawało się, że nam współczuje, kiedy usłyszała, co powiedzieliśmy.
Ale na koniec powiedziała: „Musisz rozmawiać z tymi politykami, a nie ze mną”. \"
Kerri Grey, założycielka grupy wsparcia aHUS w Australii, uważa, że rząd może wydać więcej pieniędzy, ale nie.
Dane dotyczące dolara zostały przyćmione przez szersze projekty.
„Plan jest taki, że popyt...
Jedź, kiedy potrzebujesz - powiedział profesor Chris Baggoley, główny lekarz, w odpowiedzi na prośbę o wywiad w wiadomości e-mail.
Ideą programu jest umożliwienie dostępu do ukierunkowanych metod leczenia rzadkich chorób, których koszt nie może przekroczyć kosztów testu świadczeń w ramach programu Pharmaceutical Benefits.
Fookes twierdzi, że z biegiem czasu wartość celowania uległa osłabieniu.
„Ponieważ istnieje coraz więcej leków na rzadkie choroby, coraz trudniej jest je wszystkie wymienić” – dodała. \".
„Myślę, że chcieli spowolnić projekt, ale w zasadzie zablokowali go na właściwym torze.
Jego rodzice widzieli, jak blisko klifu był.
Przed świętami Bożego Narodzenia Kerri miała szalony kontakt z pewną matką z Queensland.
Często słyszy historię Ashley bez ecullizumabu.
Bianca Scott leży na szpitalnym łóżku w Gold Coast.
Codziennie przez wiele godzin poddaje się dializom z powodu niewydolności nerek.
Próbuje wyłączyć swój szalony układ odpornościowy za pomocą preparatów osocza.
Leczenie nie działa.
Trzy tygodnie temu jej matka Tami Hamawi posłuchała córki.
Podczas snu jej płuca były pełne powietrza.
Ostatnią rzeczą, o jakiej pomyślała tej nocy, była prawdopodobnie utrata jedynego dziecka.
Bianca miała aHUS, gdy była niemowlęciem, ale objawy nagle ustąpiły.
Gdy w październiku oglądałam jej zdjęcia z ukończenia szkoły, zauważyłam, że jest blada i pięknie pomalowana.
To początek jej gwałtownego upadku.
Rodzina Bianca cierpi na tę chorobę.
Obecnie wiadomo, że u niektórych krewnych, którzy kilkadziesiąt lat temu zmarli na chorobę nerek, przyczyną była właśnie aHUS.
Ecullizumab jest poza zasięgiem dzieci.
Zwróciła się do Alexiona z prośbą o zniżkę, ale ten odmówił.
Ekspert od nerek powiedział jej, że Bianca ma dwa miesiące, zanim uszkodzenie jej nerek stanie się nieodwracalne.
Teraz próbuje zdobyć tysiące dolarów na życie swojej córki.
Eksperci uważają, że politycy zwlekają, ale dzieci lubią jej slajdy.
Tammy nadal jest optymistką.
Ma nadzieję, że Bianca będzie pierwszą osobą w rodzinie, która złamie klątwę aHUS.
Ale jej czas się kończy.
Jest nadzieja.
Rzutki na początku i na rogu korytarza Królewskiego Szpitala Dziecięcego.
Gdy matka go znalazła, pochylił się bardzo blisko, naciągnął dolną wargę i pokazał przerwę między zębami sprzątaczce, która przykucnęła, by z nią porozmawiać.
Dostał za to 5 dolarów.
Obok leży jeszcze jeden luźny.
Tylko 10 dolarów tygodniowo.
Pracownicy RCH byli świadkami, jak Ashley popadł w kryzys związany z chorobą, był świadkiem, jak odkrył inwazyjną terapię, a potem wracał do formy dzięki lekowi kosztującemu 9000 dolarów za dawkę.
Wizyta u wróżki zębowej i wysłuchanie jej małego pacjenta staje się coraz bardziej emocjonująca.
Dzieci powinny mieć wystarczająco dobry nastrój, aby celebrować takie małe rzeczy.
Jedna z pielęgniarek powiedziała, że kiedy Ashley dostaje kroplówkę co dwa tygodnie, wolą, żeby obowiązywał grafik.
Bez zamieszania.
Uśmiechnął się T-
Koszula, podłącz kroplówkę do portu aortalnego, tuż pod skórą po lewej stronie serca.
Niewiele wie o swojej chorobie.
Jego „specjalne lekarstwo” jest częścią życia, tak jak jedzenie warzyw na kolację i mycie zębów.
Nie zdaje sobie sprawy, jak bliscy jego utraty są jego rodzice.
Nie wie, ile warte jest jego życie. I nie powinien.
Zamiast tego Ashley Gray zasnął w foteliku samochodowym w drodze powrotnej ze szpitala.
Przechylił głowę na bok.
Gdy dorósł, marzył o zostaniu delfinem, szczeniakiem Ipinga i sprężynką Slinky.
I jak wyda 10 dolarów bogactwa