拯救艾希莉：生命值多少錢？ | 阿德雷德現在 -g-icon-error 陰天 nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right 0A0871E9-16369694E-BB5333

他只有五歲，無法判斷這是一種致命的疾病。
唯一能救他一命的藥物每年要花費24萬美元，但誰來買單？
這是一場厚顏無恥的戰鬥，牙齒縫隙，小狗-
特別熱愛生活的小男孩。
格雷幾乎把前門的鉸鏈摔倒了。 「你來了！
看，我掉了第一顆牙。
「他從右腳跳到左腳。
他笑得那麼燦爛，彷彿已經笑過兩次了。
不久前，他與一家兒童模特兒經紀公司拍了合照——
在為其他孩子拍攝的第三張照片中，他們拍了三次。
這是阿什利的。
他那雙藍色的大眼睛總是最後一個出現。
阿什利與其他五個人不同。 歲。
他患有一種罕見且無法治癒的致命疾病。
在他生命的第一年，它幾乎奪走了他的生命。
他現在就在這裡——
在父母租的小房子的走廊裡，他不停地在空中跳躍——
只是因為一家藥廠的善舉。
他正在服用聯邦政府不資助的藥物。
他每兩週攝取的 300 毫克相當於一輛家用車的價格。
每年24萬美元。
他現在很健康。
如果沒有它，他就會病死。
這很簡單。
但可怕的現實是，艾希莉的未來依賴跨國公司的善意。
或者是官僚的筆和政客的點頭。
因此，每次他服用液體黃金時，他的父母都會默默地祈禱感恩。
離無價的兒子還有兩週的時間。
下舖是阿什利的。
他與兩兄弟共用一間小臥室。
嬰兒奧利在角落的小床上
Lachlan 有一張舖位。
一條蓬鬆的艾摩毯子放在艾希莉的床上。
當他發現說謊者時，毯子就出來了。
外面可能有40度C——
有一天，在墨爾本東部，他會把它拖到休息室。
蜷縮在沙發上。
這是傑森和克里·格雷的兒子再次住院的第一個訊號。
他服用的藥物有缺陷。
他很容易發生嚴重感染，如果發燒，他會直接去醫院檢查並使用大量抗生素。
Ecullizumab 可阻止部分免疫系統對抗腦部和血液中毒。
他們不能在炎熱的天氣裡冒險。
然而，有了它，阿什利現在就可以變老了。
聰明的頭腦找不到治療aHUS的方法，但是這種獨特的治療方法很好地控制了他的免疫系統。
澳洲當局不資助 ecullizumab 用於 aHUS。
一年前，它被拒絕納入澳洲的救命藥物計劃。
它沒有通過嚴格的標準。
下個月，當專家小組再次考慮是否應建議衛生部長批准時，這種情況可能會再次發生。
如果是這樣，它可能會改變多達 70 名澳洲人的生活。
無法保證 Alexion 將繼續資助 Ashley 的治療。
這些全球巨頭最近拒絕了許多同情他們需求的澳洲患者的請求。
他們正在等待聯邦政府開始付款。
當他們等待時，人們會變得越來越虛弱。
史蒂夫史賓托 (Steve Spinto) 的康斯特辦公室窗戶外面有 15 公分深。
冰點以下和暴風雪的氣溫為 6C。
一個幫助改變他人生的小男孩，現在正穿著短褲和 T 卹跑到 18,000 公里外的地方。
阿什利是世界上數百名這樣的人之一。
這種藥物效果很好，目前有 40 個國家的政府正在為 aHUS 患者提供資助。
有人稱他為生物科技界的史蒂夫‧賈伯斯。
但多年來，他所工作的製藥公司
這可能是 10 億美元的損失。
這就是ecullizumab的投資金額。
在1990年代，耶魯大學的研究人員發現了一種阻止免疫系統肆虐的潛在方法，並將目光轉向治療重大疾病。
看起來它已經消失了。
經過兩年半的時間，我們建造了一個小型實驗室，但仍然沒有任何成果。
十年過去了，只取得了有限的勝利。 看起來十分嚴峻。
但一位英國血液專家堅持說他想使用一種超級
罕見自體免疫疾病終於獲得了回報。
在 Alexion 成立近十年後，取得了突破。
Squinto記得很清楚。
他和妻子一起吃了最後的晚餐。 電話響了。
這是來自英國的電話。
結果出來了。
試驗中的 11 名患者病情正在好轉。
煞車時發生了一場重大疾病，Alexion 團隊將注意力轉向了一種罕見疾病。
他們開始將其應用於患有阿什利綜合徵的患者。
它也運行得很好。
Squinto 曾考慮出售公司，因為公司前景更光明，但他和他的同事
創辦人倫納德貝爾決定徹底解決這個問題。
「我們不是真正的動手——
“就是這種人，”他說。 \"
在接下來的幾年裡，在aHUS治療獲得批准後，來自世界各地的醫生紛紛打電話來。
一些家庭懇求公司允許他們參與慈善項目。
沒人能承受得起。
皇家兒童醫院的腎臟專家喬舒亞‧科斯曼就是其中之一。
他第一次見到阿什利是在 2009 年，當時阿什利病得很重。
阿什利 (Ashley) 是藥物 ecullizumab（或 Soliris，因為該藥物已經出售）的候選人，因為他繼續開始治療，儘管他們做出了努力，但他的腎衰竭狀況仍然進一步惡化。
考斯曼回憶說：「他的病情已經到了比較嚴重的階段。
但我們仍有機會利用依庫珠單抗來扭轉這一局面。
「開始服藥幾週後，艾希莉的病情有所好轉。
新年來臨之前，一隻黑色的拉布拉多小狗迪塞爾在後甲板上向阿什利的腳邊奔跑。
孩子們送他一份聖誕禮物。
男孩在他身邊跳來跳去，向聖誕老公公許願。
這是他聖誕節願望清單上的第一位。
當艾希莉試圖背誦他的病名時——
非典型溶血酸綜合徵
柴油引擎咬了他的腳踝。
他打了個fal，說：尿中有貧血。
「這是一次大膽的嘗試，是針對小人物的一次醫療嘗試。
幾年前他的表現就很完美。
他忘記了這是一個好兆頭。
已經太久了。 他的病給這個家庭帶來了巨大的損失。
媽媽、爸爸和五個孩子，包括塔利亞姊妹和米凱拉姊妹，他們和孩子們住在大廳的房間裡。
人們不再談論這種難以言喻的疾病。
現在 Kerri 和 Jason () 可以重視簡單的事物。 他們確實這麼做了。
和狗狗們一起在海灘度過了家庭日。
在房車公園露營。
後院長滿了綠草。
小腳步聲和聲音的響聲。
鞦韆隨著一個孩子或另一個孩子的擺動而吱吱作響。
克里微笑著，含淚慶祝兒子的生日。
五年過去了，但這些慶祝活動依然光彩奪目。
他的人生開始得如此艱難，她甚至不相信自己會第一次見到他。
對於像阿什利這樣的澳洲人來說，語言改變了一切。 “基本上是。”
“經過審查，它於2009年被納入救命藥物計劃的標準4。”
這是一個重大變化。
罕見疾病患者認為這有助於推動該計畫—
救命藥物
他們搆不到。
只承諾，不兌現。
標準4現在規定，一種藥物能夠被該計劃接受，並且藥物福利諮詢委員會必須「預測由於使用該藥物的直接後果，患者的生命將大大延長」。
在醫學領域，嚴謹就是一切。
「顯著延長壽命」的真正含義是梅根福克斯，她患有一種罕見的疾病，她認為這個詞使得整個過程變得不那麼客觀。 更加曖昧。
她負責領導日益壯大的罕見疾病宣傳力量——
在澳洲這是一種罕見的聲音。
阿什莉只是她的團隊的代表之一。
但到目前為止，他比大多數人幸運。
毫無疑問，免費醫療延長了他的壽命。
更長的時間。
起初，他是最簡單的嬰兒。
他總是準時睡覺和吃飯。
忙碌媽媽的幸福。
Kerri 的母親的注意力集中在他們家的牆上
當孩子們不滿五個月的時候，每週她都會用他們每個人的手和腳來製作模具。
儘管小雞的數量越來越多，但一切都結束了。
艾希禮的手腳打上石膏兩個月後，他變得不安起來。
某個週日晚上，某件事觸發了克里的第六感，她帶他去了一家新的醫療中心，擔心一個嚴重的問題。
「傑森要我幫他呼吸一下，然後把他放到床上。
她的丈夫坐在沙發上，挨著她，害羞地笑著。
全科醫生懷疑他有貧血。
他們請她帶他去 Box Hill 醫院的急診室。
診室擠滿了醫護人員。
一片混亂，談話匆忙，滴著藥水，護士們拿著裝滿針頭和管子的不鏽鋼托盤跑來跑去。
還有慈悲的目光。
“這是我第一次去‘哦，s’。” .
「這很嚴重，」克里說。
「他們在一小時內就把他送到了皇家兒童醫院——
但同時，我仍然擔心一些小事，例如當我在救護車裡時該如何處理嬰兒車。
她想知道這些事情到底有多不重要。
隔年，AHUS 成為一切。
確診後，Ashley立即接受了aHUS患者的常規治療。
但它只起到部分作用。
他接受了透析和血漿置換。
但他的腎功能卻下降了。
看起來阿什利不會長大。
對她來說最重要的是，如果她和傑森必須支付讓艾希莉活下去的神奇藥物的費用，他們要付多少錢。
這是不可能的。
這是地球上最昂貴的藥物。
雖然價格昂貴，但值得考慮的是，澳洲每個納稅人只會損失1英鎊。
為了讓艾希莉活下去，每年需要九美分。
如果每個已知的 aHUS 患者獲得 2 美元的資助。
每個納稅人每年繳納的稅款最多。
因為它並不適用於每個病人，所以效果可能會差得多。 不算多。
但對這些人來說，他們的生命是值得的。
它被稱為孤兒藥。
它們通常很昂貴，因為它們是為超小眾市場開發的
罕見疾病患者
這就是為什麼公共衛生系統更容易被接受。
因此實際上很少有人需要使用它們。
梅根福克斯表示，儘管澳洲衛生系統對罕見疾病進行了更多的藥物研究，但並不支持其在結果出來後取得成功。
對她來說，這是一個訊號，顯示這個小規模的罕見疾病患者群體被視為最高等級的二等人口。
去年她的希望破滅了。
對 LSDP 的審查是在聯邦選舉前一個月宣布的。
約有 20 人參加了電話會議。
部門官員以及罕見疾病患者、製藥公司和醫生的代表。
這條線路瀰漫著謹慎但充滿希望的氣氛。
但從那以後就再也沒有了。
沒有電子郵件，沒有電話。
福克斯仍然充滿希望。
“我歡迎評論。 我們需要它。
「她應該是審查小組的成員。
「我們擔心 LSDP 的情況會變得更糟。
「澳洲在醫學研究方面的嚴謹性是出了名的，但這似乎給罕見疾病的資助帶來了困難。
孤兒藥常在計畫測試中失敗，因為罕見疾病族群太少，往往無法滿足嚴苛的雙重需求
常見疾病藥物的盲法臨床試驗。
醫生大膽地說，如果這種方法不把嬰兒和洗澡水一起倒掉，那麼嬰兒的存活率就會越來越高。
而 Fookes 則感到困惑。
「出於某種原因，罕見疾病患者必須捍衛自己的生命。
像艾希莉這樣的人不會因為暴飲暴食、吸煙或服用非法藥物而生病。
他們生來就患有這種疾病。
但對聯邦政府而言，這簡直是「倒楣事」。
當他們得知阿什利可能去世的那天，他從科龍的工作地點來到了醫院。
他為什麼沒有收到超速罰單？真是運氣好。
在皇家兒童醫院，考斯曼坐在克里旁邊，向她解釋了檢查結果。
在那個房間裡，考斯曼告訴他們這樣一件事：艾希莉的免疫系統的一部分——
\「補充 \」-
造成不受控制的動作。
他們怎麼可能不知道呢？
可能是基因缺陷。
它會導致血管收縮，導致血小板形成凝塊，並對氧氣產生物理壓力
攜帶正在分裂的紅血球。
他需要透析。
目前尚無治癒方法。
這種疾病是致命的。
他們的兒子可能會死。
但傑森赫德 (Jason Heard) 卻是一片混亂。
這一切都毫無意義。
這些話是不會說的。
“我記得我和醫生坐在那裡，然後轉向凱莉並問她，”凱茲，“發生了什麼事，”她只是哭著說，“我不知道，傑斯。”
我知道事情很嚴重。
當天，病情危重的男孩接受了血液科、腎臟科、免疫科、外科和兒科醫師的評估。
六點前 P. M. ，他正在做手術，為透析做準備。
腎衰竭賠償
傑森在一家床墊公司工作，因此他可以在家中照顧他們的三個孩子。
三年後，奧利出生了。
克里和阿什利在醫院住了一年。
她一次花幾週時間研究自動駕駛儀，然後它會在堆裡倒一天，然後把它撿起來並重置為自動駕駛儀。
對其他孩子來說，傑森就像是單親家長。
有一會兒，他與泳池裡那個生病的男孩保持距離──藍色的眼睛。
「在我內心深處，我想我一定已經決定不靠近了。 . .
傑森搖了搖頭，“這樣就更容易失去他了。”
「這些數據對政府來說不太好。 自2009年起 —
當插入“大量--
該計劃的受益者名單中僅增加了一個新的疾病群體。
無論如何，該團體通過審批程序已經達到80人。
還添加了另一種藥物，但這是針對 2009 年之前報告過的疾病的更新。
博士 製藥業福利諮詢委員會主席蘇珊娜希爾拒絕就這項救命藥物計劃接受採訪。
她禮貌地回答說，用 ecullizumab 來回答即使是一般性的問題也是不合適的——因為——
等待 aHUS 的決定
一位不願透露姓名的罕見疾病代表告訴《先驅太陽報》，與希爾的會面特別令人沮喪。
「當她聽到我們說的話時，她似乎很同情我們。
但最後，她說，“你需要和那些政客談談，而不是和我談談。” \"
在澳洲成立aHUS支持小組的克里·格雷認為，政府可以花更多的錢，但不能。
美元數據已被更廣泛的項目所掩蓋。
「該計劃是需求——
根據需要開車，」首席醫療官克里斯·巴格利 (Chris Baggoley) 教授在回覆採訪請求的電子郵件中說道。
該計劃的目的是允許獲得無法通過藥物福利計劃福利測試成本的針對性罕見疾病治療。
福克斯說，隨著時間的推移，有價值的目標已經被淡化了。
「隨著治療罕見疾病的藥物越來越多，列出它們變得越來越困難，」她說。 \".
「我認為他們想要減緩該專案的進度，但他們基本上阻礙了它的進展。
他的父母看到他離懸崖有多近。
聖誕節前，Kerri與昆士蘭母親進行了瘋狂的接觸。
她經常聽到阿什利沒有服用依庫珠單抗的故事。
比安卡·斯科特 (Bianca Scott) 躺在黃金海岸的一家醫院的病床上。
為了治療腎衰竭，她每天要進行數小時的透析。
她使用血漿替代品試圖關閉她瘋狂的免疫系統。
治療沒有效果。
三週前，她的母親塔米·哈馬維 (Tami Hamawi) 聽了女兒的話。
她睡覺時肺部充滿了空氣。
那天晚上她最後想到的事情可能就是失去她唯一的孩子。
比安卡在嬰兒時期患有溶血性貧血綜合徵，但病情突然減輕。
回顧她十月份的一些畢業照，她面色蒼白，面色紅潤。
這是她迅速衰退的開始。
比安卡家族就患有這種疾病。
一些幾十年前死於腎病的親屬現在被證實是因 aHUS 引起的。
Ecullizumab 不適合兒童服用。
她向 Alexion 要求折扣，但遭到拒絕。
腎臟專家告訴她，比安卡還有兩個月的時間，之後她的腎臟損傷將無法逆轉。
她現在正試圖為女兒的生命籌集數千美元。
專家認為，政客們拖延時間，但孩子們喜歡她的幻燈片。
塔米仍然是一個樂觀主義者。
她希望比安卡能成為家裡第一個打破aHUS魔咒的人。
但她的時間不多了。
還有希望。
皇家兒童醫院走廊前方和轉角處的飛鏢。
當他的母親再次找到他時，他正湊得很近，拉下下嘴唇，向蹲下來聊天的清潔工露出牙齒縫隙。
他因此得到了 5 美元。
旁邊還有一個鬆散的。
每週只需 10 美元。
RCH 的工作人員見證了 Ashley 的病情陷入低谷，他嘗試了侵入性療法，但最終憑藉每次 9,000 美元的藥物恢復了健康。
拜訪牙仙子聽取他們的小病人的情況正在升溫。
孩子們應該有足夠的心情去慶祝這些小事。
一名護理師表示，當阿什利每兩週輸液一次時，他們喜歡被輪流值班。
沒有大驚小怪。
他笑了 T-
襯衫，讓滴管連接到他的輸液港，就在他心臟左側的皮膚下方。
他對自己的病情不太了解。
他的「特效藥」是生活的一部分，就像晚餐吃蔬菜和刷牙一樣。
他不知道他的父母離失去他還有多遠。
他不知道自己的生命值多少錢。 他也不應該。
相反，阿什利·格雷在從醫院回家的路上在他的汽車座椅上睡著了。
他的頭歪向一側。
當他長大後，他夢想成為一隻海豚、一隻Iping小狗和Slinky彈簧。
以及他將如何花費10美元的財富