Ashley'i Kurtarmak: Bir canın bedeli ne? | Adelaide Now -g-icon-error bulutlu-gün nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right 0A0871E9-1636-49F4-9041-2E36E2BB5333

Henüz beş yaşında ve ölümcül bir hastalığı telaffuz edemiyor.
Onu kurtarabilecek tek ilacın maliyeti yılda 240 bin dolar olacak, peki bunu kim ödeyecek?
Bu küstah bir savaş, dişleri aralıklı, köpek yavrusu-
Yaşamayı seven özel bir çocuk.
Gray neredeyse ön kapının menteşesini düşürüyordu. “Sen buradasın!
Bak, ilk dişimi kaybettim.
\"Sağ ayağından sol ayağına sıçradı.
Sanki iki kere gülmüş gibi parlak bir şekilde gülümsedi.
Kısa bir süre önce bir çocuk model ajansıyla fotoğraf çektirdi --
Diğer çocuklar için çekilen üçüncü fotoğrafta üç kez isabet kaydettiler.
Ashley'nin.
Büyük mavi gözleri her zaman sonuncudur.
Ashley diğer beş kişiden farklıdır. yaşındakiler.
Nadir görülen ve tedavisi olmayan ölümcül bir hastalığa yakalanmıştı.
Hayatının ilk yılında neredeyse onu öldürüyordu.
O şimdi burada-
Anne ve babasının kiraladığı küçük evin koridorunda, defalarca havaya zıplayarak --
Sadece bir ilaç şirketinin hayırseverliği yüzünden.
Federal hükümetin finanse etmeyeceği ilaçlar kullanıyor.
İki haftada bir aldığı 300 mg'lık ilaç, bir ailenin arabasının parası kadar.
Yılda 240.000 dolar.
O bu konuda sağlıklıdır.
Onsuz hasta ölecektir.
Bu çok basit.
Ancak korkunç gerçek şu ki Ashley'nin geleceği çokuluslu şirketlerin iyi niyetine bağlı.
Yahut bürokratik kalem ve politikacının onayı.
Bu yüzden her seferinde sıvı altını aldığında, anne ve babası sessizce teşekkür duası ederler.
Paha biçilmez bir oğula kavuşmak için iki hafta daha var.
Alt ranza Ashley'nin.
İki kardeşiyle birlikte küçük bir yatak odasını paylaşıyordu.
Bebek Ollie köşedeki küçük yatakta
Lachlan'ın bir ranzası var.
Ashley'nin yatağında tüylü bir Elmo battaniyesi var.
Yalancıyı bulunca battaniye çıktı.
Dışarısı 40C olabilir-
Bir gün doğu Melbourne'de onu salona sürükleyecek.
Kanepede kıvrılmış.
Bu, Jason ve Kerry Gray'in oğlunun tekrar hastaneye kaldırıldığının ilk işaretiydi.
Kullandığı ilaç bozuktu.
Ağır enfeksiyonlara yatkındır ve ateşi varsa doğrudan hastaneye gidip kontrol ettirir ve bol miktarda antibiyotik kullanır.
Ecullizumab, bağışıklık sisteminin bir bölümünün beyin ve kan zehirlenmesine karşı çalışmasını engelliyor.
Sıcakta risk alamazlar.
Ancak bununla birlikte Ashley artık yaşlanabilir.
Akıllı bir beyin aHÜS'ü tedavi etmenin bir yolunu bulamaz, ancak bu eşsiz tedavi yöntemi bağışıklık sistemini iyi kontrol eder.
Avustralyalı yetkililer aHUS için ecullizumab'ı finanse etmiyor.
Bir yıl önce Avustralya'nın hayat kurtaran ilaç programına dahil edilmesi reddedilmişti.
Sıkı standartları karşılamıyor.
Aynı durum, gelecek ay uzmanlardan oluşan bir panelin Sağlık Bakanı'na onay vermesi tavsiye edilip edilmemesi gerektiğini yeniden değerlendirmesiyle tekrar yaşanabilir.
Eğer öyleyse, bu durum 70 Avustralyalının hayatını değiştirebilir.
Alexion'un Ashley'nin tedavisini finanse etmeye devam edeceğine dair bir garanti yok.
Küresel devler, son dönemde kendilerine duyulan ihtiyacı anlayışla karşılayan Avustralyalı hastaların birçok talebini reddetti.
Federal hükümetin ödeme yapmaya başlamasını bekliyorlar.
Bekledikçe insan zayıflıyor, güçsüzleşiyor.
Steve Spinto'daki Constate ofis penceresinin dışında 15 cm derinlikte.
Donma noktasının altında ve tipi altında hava sıcaklığı 6C.
Hayatını değiştiren küçük bir çocuk, şimdi şort ve tişörtle yaklaşık 18.000 km yol kat ediyor.
Ashley dünyadaki yüzlerce kişiden biri.
İlaç çok iyi çalışıyor ve 40 ülkedeki hükümetler aHÜS hastalarına fon sağlıyor.
Biyoteknoloji dünyasında ona Steve Jobs diyenler de var.
Ama yıllarca çalıştığı ilaç şirketi
1 milyar dolarlık bir başarısızlık olabilir.
Ecullizumab'ın yatırım miktarı bu kadar.
1990'lı yıllarda Yale Üniversitesi'ndeki araştırmacılar bağışıklık sisteminin kontrolden çıkmasını durduracak potansiyel bir yol buldular ve dikkatlerini büyük hastalıkları tedavi etmeye yönelttiler.
Gitmiş gibi görünüyor.
İki buçuk yıldır küçük bir laboratuvar kurmama rağmen, hala ortada hiçbir şey yok.
On yıl sonra ancak sınırlı bir zafer elde edilebildi. Çok kasvetli görünüyordu.
Ancak bir İngiliz kan uzmanı, süper bir kan testi kullanmak istediğinde ısrar etti.
Nadir görülen otoimmün hastalıklar sonunda meyvesini verdi.
Alexion'un başlamasından yaklaşık on yıl sonra, çığır açan gelişme yaşandı.
Squinto çok net hatırlıyor.
Son akşam yemeğini karısıyla birlikte yedi. Telefon çaldı.
İngiltere'den bir çağrı.
Sonuç ortaya çıktı.
Deneyde 11 hastanın durumu iyileşiyor.
Frenlerde ciddi bir hastalık vardı ve Alexion ekibi dikkatini nadir görülen bir hastalığa çevirdi.
Bunu Ashley sendromlu hastalara uygulamaya başladılar.
Çok iyi çalışıyor.
Squinto, şirketin daha parlak beklentileri için onu satmayı düşündü, ancak kendisi ve meslektaşları
Kurucusu Leonard Bell sorunu kökten çözmeye karar verdi.
\"Biz gerçek değiliz, eller-o-
"İşte bu adam böyle bir adamdır," dedi. \"
Sonraki birkaç yıl içerisinde aHÜS tedavisi için onay alındıktan sonra dünyanın dört bir yanından doktorlar aradı.
Bazı aileler şirketlerden yardım programlarına katılmalarına izin vermelerini rica ediyor.
Hiç kimse buna güç yetiremez.
Bunlardan biri de Royal Children's Hastanesi'nde böbrek uzmanı olan Joshua Cosman.
Ashley ile ilk kez 2009 yılında, çok hasta olduğu sırada tanışmıştı.
Ashley, ecullizumab (ya da satıldığı için Soliris) ilacını almaya adaydır çünkü tedaviye başlamaya devam etmektedir ve tüm çabalarına rağmen böbrek yetmezliği daha da ilerlemektedir.
Kausman, "Hastalığın daha ciddi bir evresindeyiz.
Ama ecullizumab ile bunu tersine çevirme şansımız hala var.
"İlaçları almaya başladıktan birkaç hafta sonra Ashley'nin durumu düzeldi.
Yeni yıldan önce, siyah bir Labrador yavrusu olan Disel, arka güvertede Ashley'nin ayağının dibinde dörtnala koştu.
Çocuklar ona Noel hediyesi verdiler.
Çocuk, Noel Baba'ya bir dilek tutarak onun etrafında zıpladı.
Bu onun Noel listesinin başında yer alıyor.
Ashley hastalığının adını söylemeye çalıştığında --
Atipik lizofanid sendromu
Dizel ayağını ısırdı.
Fal'a vurup, "İdrarda kansızlık var" dedi.
\"Bu, küçük bir çocuk için yapılan cesur bir tıbbi girişimdi.
Birkaç yıl önce mükemmel bir iş çıkarmıştı.
Bunun iyi bir işaret olduğunu unutmuştu.
Çok uzun zaman oldu. hastalığı bu aileye pahalıya mal oldu.
Anne, baba ve aralarında lobideki odada çocuklarla birlikte yaşayan Tahlia Kardeşler ve Mikayla Kardeşler'in de bulunduğu beş çocuk.
Telaffuzu zor olan bu hastalıktan artık bahsedilmiyor.
Artık Kerri ve Jason () basit şeyleri değerlendirebiliyorlar. Ve öyle de yapıyorlar.
Köpeklerimle birlikte sahilde ailece bir gün geçirdik.
Karavan Parkında Kamp Yapmak.
Arka bahçe yeşil çimlerle dolu.
Küçük ayakların ve sesin gürültüsü.
Salıncak bir çocuğun diğerine göre ileri geri gıcırdıyor.
Kerri gülümsüyor ve gözyaşlarıyla oğlunun doğum gününü kutluyor.
Beş yıl geçti ama o kutlamalar hâlâ canlılığını yitirmedi.
Hayatının başlangıcı o kadar zordu ki, onu ilk kez göreceğine bile inanmıyordu.
Ashley gibi Avustralyalılar için dil her şeyi değiştirdi. “Önemli ölçüde.
\"Yapılan inceleme sonucunda 2009 yılında hayat kurtarıcı ilaç programının 4. standardına dahil edildi.
Bu büyük bir değişiklik.
Nadir hastalıkları olan kişiler bunun projeyi ilerletmeye yardımcı olduğunu düşünüyorlar --
Hayat kurtaran ilaçlar
Ona ulaşamıyorlar.
Her şey vaat ama hiçbiri yerine getirilmiyor.
Standart 4 artık bir ilacın program tarafından kabul edilebileceğini ve İlaç Fayda Danışma Komitesinin \"ilacın kullanımının doğrudan sonuçları nedeniyle hastanın ömrünün önemli ölçüde uzayacağını öngörmesi\" gerektiğini şart koşuyor.
Tıp alanında titizlik her şeydir.
\"Yaşamı önemli ölçüde uzatmak\" ifadesinin gerçek anlamı, nadir görülen bir hastalığa sahip olan ve bu kelimenin süreci daha az nesnel hale getirdiğini düşünen Megan Fox'tur. Daha belirsiz.
Nadir hastalıklara yönelik giderek artan bir propaganda gücünün başındadır --
Avustralya'da nadir bulunan bir ses.
Ashley, ekibinde temsil edilen tek kişi.
Ama şu ana kadar çoğu insandan daha şanslı.
Ücretsiz ilaçlarının ona daha uzun ömür sağladığına şüphe yok.
Çok daha uzun.
İlk başlarda çok basit bir bebekti.
Her zaman gerektiği gibi uyuyor ve yiyor.
Yoğun çalışan bir annenin mutluluğu.
Kerri'nin annesinin odağı evlerinin duvarına odaklanmıştı
Çocuklar beş aylıktan küçük olduklarında her hafta elleri ve ayaklarıyla kalıplar yapıyordu.
Civciv sayısı artmasına rağmen her şey bitti.
Ashley'nin ayakları ve elleri alçıya alındıktan iki ay sonra huzursuzlanmaya başladı.
Pazar gecesi Kerri'nin altıncı hissi tetiklendi ve onu ciddi bir sorundan endişe etmek için yeni bir tıp merkezine götürdü.
\"Jason bana nefes aldırmamı ve onu yatağa yatırmamı söyledi.
Kocası kanepede onun yanına oturdu ve utangaç bir şekilde gülümsedi.
Aile hekimi, hastanın kansızlığından şüpheleniyordu.
Kendisini Box Hill Hastanesi'nin acil servisine götürmesini istediler.
Muayene odası sağlık personeliyle doluydu.
Kaos, aceleci konuşmalar, yerleştirilen damlalar, iğneler ve tüplerle dolu paslanmaz çelik tepsilerle koşuşturan hemşireler.
Ve merhamet gözleri.
\"Bu, \'Oh, s.'ye ilk gidişim. .
"Bu ciddi bir durum" dedi Kerri.
"Bir saat içinde onu Kraliyet Çocuk Hastanesi'ne gönderdiler --
Aynı zamanda ambulansın içindeyken bebek arabasını nasıl kullanacağım gibi küçük şeyler konusunda da endişeliyim.
Bunların aslında ne kadar önemsiz olduğunu bilmek istiyor.
Bir sonraki yıl AHUS her şey oldu.
Tanı doğrulandıktan hemen sonra Ashley, aHÜS hastalarına yönelik rutin tedaviye başladı.
Ama bu sadece kısmen işe yarıyor.
Diyaliz ve plazma değişimi yapıldı.
Ama böbrek fonksiyonları bozulmuş.
Ashley'nin büyüyeceği pek söylenemez.
Onun için en önemli şey, Ashley'i hayatta tutmak için sihirli ilacı Jason'la birlikte satın almak zorunda kalmaları durumunda ne kadar ödeyecekleridir.
Bu imkânsızdır.
Bu, dünyanın en pahalı ilacıdır.
Fiyatı pahalı olsa da, Avustralya'daki her vergi mükellefinin sadece 1 pound kaybedeceğini hesaba katmakta fayda var.
Ashley'i hayatta tutmak için yılda dokuz sent.
Bilinen her aHUS hastası 2$ hibe alırsa.
Her yıl en fazla vergiyi ödeyen kişi kendisidir.
Çünkü her hastada işe yaramadığı için çok daha az olma ihtimali var. Çok fazla değil.
Ama bu insanlar için hayatları değerlidir.
Buna yetim ilaç denir.
Genellikle ultra niş pazarlar için geliştirildikleri için pahalıdırlar
Nadir hastalıkları olan hastalar
Bu yüzden kamusal sağlık sistemini sindirmek daha kolaydır.
Yani çok az sayıda insanın bunları kullanması gerekiyor.
Meghan Fox, Avustralya sağlık sisteminin nadir hastalıklar üzerine daha fazla ilaç araştırması yaptığını ancak sonuçlar açıklandığında bunun başarıyı desteklemediğini söyledi.
Bu, onun için bu küçük, nadir hastalık kohortunun ikinci sınıf nüfusun en üst seviyesi olarak kabul edildiğinin bir işaretidir.
Geçtiğimiz yıl umutları suya düştü.
LSDP'nin gözden geçirilmesi federal seçimlerden bir ay önce duyuruldu.
Konferansa yaklaşık 20 kişi katıldı.
Bölüm yetkilileri ve nadir hastaların temsilcileri, ilaç şirketleri ve doktorlar.
Bu hatta temkinli ama umutlu bir vızıltı var.
Ama o zamandan beri hiçbir şey olmadı.
E-posta yok, telefon yok.
Fookes hala umutlu.
\"Yorumlarınızı bekliyorum. Buna ihtiyacımız var.
"İnceleme ekibinin bir üyesi olmalı.
\"LSDP'nin daha da kötüleşmesinden endişe ediyoruz.
Avustralya'nın tıbbi araştırmalardaki bilinen titizliği, nadir hastalıklar için fon sağlamada sıkıntıya yol açmış gibi görünüyor.
Yetim ilaçlar, projelerdeki testlerde sıklıkla başarısız oluyor çünkü nadir hastalık popülasyonu çok küçük olduğundan, çoğu zaman zorlu ikili ihtiyaçları karşılayamıyorlar.
Yaygın hastalık ilaçlarının kör klinik deneyleri.
Doktor, eğer bu yöntem bebeği banyo suyuyla birlikte dışarı atmazsa, giderek yaklaşacağını ileri sürdü.
Ve Fookes'un kafası karışık.
\"Nadir hastalıklara sahip hastalar, bazı nedenlerden dolayı hayatlarını savunmak zorunda kalıyorlar.
Ashley gibi insanlar aşırı yemek yemekten, sigara içmekten veya uyuşturucu kullanmaktan hasta olmazlar.
Bu hastalıkla doğdular.
Ama federal hükümet açısından bu sadece kötü şanstır.
Ashley'nin ölebileceğini öğrendikleri gün, Kelon'daki işinden hastaneye geldi.
Neden hız cezası yemedi? İyi şanstı.
Kerri'nin yanında Royal Çocuk Hastanesi'nde oturuyordu ve Kausman test sonuçlarını açıkladı.
O odada Kausman onlara şöyle bir şey söyledi: Ashley'nin bağışıklık sisteminin bir parçası --
\"Ek \"-
Kontrolsüz bir eyleme sebep olmak.
Bunu nasıl bilemezler?
Muhtemelen genetik bir kusur.
Kan damarlarının kasılmasına, trombositlerin pıhtı oluşturmasına ve oksijene fiziksel baskı yapmasına neden olur.
Bölünen kırmızı kan hücrelerini taşırlar.
Diyalize ihtiyacı var.
Çaresi yok.
Hastalık ölümcüldür.
Oğulları ölebilirdi.
Ama Jason Heard'ün tamamı kaostan ibaretti.
Bunların hiçbiri mantıklı değil.
Bu sözler söylenmeyecek.
\"Doktorla orada oturduğumu ve Kerri'ye dönüp ona, \"Kez, ne oldu,\" diye sorduğumu hatırlıyorum, \"sadece ağladı ve, \"Bilmiyorum, jase,\" dedi.
Ciddi olduğunu biliyordum.
O gün, durumu ağır olan çocuk Hematoloji, Böbrek Hastalıkları, İmmünoloji, Cerrah ve Çocuk Doktoru tarafından değerlendirildi.
Saat altıdan önce P. M. , diyalize hazırlanmak için ameliyat oluyordu.
Böbrek yetmezliğinin telafisi
Jason, evde üç çocuğuna bakabilmek için bir yatak şirketinde çalışıyor.
Üç yıl sonra Ollie doğdu.
Kerri ve Ashley bir yıl hastanede kaldılar.
Birkaç hafta boyunca otomatik pilotta çalışıyordu, sonra bir gün boyunca yığını dolduruyordu, sonra tekrar alıp otomatik pilota geri getiriyordu.
Jason diğer çocuklara karşı bekar bir ebeveyn gibidir.
Bir süre havuzdaki hasta çocuktan uzakta durdu; mavi gözlü.
"Yüreğimin derinliklerinde, eğer yaklaşamamışsam, karar vermiş olmalıyım diye düşünüyorum. . .
Jason titredi, "Onu kaybetmek daha kolay olacak."
"Veriler hükümet açısından pek iyi görünmüyor. 2009'dan beri —
\"Önemli --" ifadesi eklendiğinde
Programdan yararlanacaklara yalnızca bir yeni hastalık grubu eklendi.
Zaten onay süreciyle grup 80'e ulaşmış durumda.
Bir ilaç daha eklendi ancak bu, 2009'dan önce bildirilen hastalığın güncellenmiş hali.
Doktor İlaç Refah Danışma Komitesi Başkanı Suzanne Hill, hayat kurtaran ilaç planı hakkında röportaj vermeyi reddetti.
Ecullizumab ile genel soruları bile yanıtlamanın uygun olmayacağını kibarca yanıtladı.
aHUS'un kararını bekliyoruz
İsminin açıklanmasını istemeyen nadir bir hastalık temsilcisi, Herald Sun'a Hill ile yapılan toplantının özellikle sinir bozucu olduğunu söyledi.
\"Söylediklerimizi duyunca bize sempati duymuş gibiydi.
Ama sonunda, "O politikacılarla konuşmanız lazım, benimle değil" dedi. \"
Avustralya'da aHUS destek grubunu kuran Kerri Grey, hükümetin daha fazla para harcayabileceğini ancak bunun mümkün olmadığını düşünüyor.
Dolar verileri daha geniş kapsamlı projelerin gölgesinde kaldı.
\"Plan taleptir --
Başhekim Profesör Chris Baggoley, bir röportaj talebine yanıt olarak gönderdiği e-postada, "Gerektiğinde araç kullanın" dedi.
Programın amacı, İlaç Faydaları programının fayda testini geçemeyen hedeflenen nadir hastalık tedavilerine erişim sağlamaktır.
Fookes, değerli amacın zamanla sulandırıldığını söylüyor.
"Nadir hastalıkları tedavi etmek için giderek daha fazla ilaç bulunması nedeniyle bunları listelemek giderek zorlaşıyor," dedi. \".
\"Sanırım projeyi yavaşlatmak istiyorlar ama aslında onu rayından çıkardılar.
Anne ve babası onun uçuruma ne kadar yakın olduğunu gördüler.
Kerri, Noel'den önce Queensland'lı bir anneyle çılgın bir iletişim kurdu.
Ashley'nin hikayesini ecullizumab olmadan da sıklıkla duyuyor.
Bianca Scott, Gold Coast'taki bir hastane yatağında yatıyor.
Böbrekleri iflas ettiği için günde saatlerce diyalize giriyor.
Çılgın bağışıklık sistemini kapatmaya çalışan plazma replasmanı var.
Tedavi işe yaramıyor.
Üç hafta önce annesi Tami Hamawi kızını dinledi.
Uyurken ciğerleri havayla doluydu.
O gece aklından geçen son şey muhtemelen tek çocuğunu kaybetmekti.
Bianca bebekken aHÜS geçirmişti ama aniden iyileşti.
Ekim ayındaki mezuniyet fotoğraflarına baktığımda solgun ve güzel boyalı olduğunu gördüm.
Bu onun hızlı düşüşünün başlangıcıdır.
Bu hastalık Bianca ailesinde var.
Onlarca yıl önce böbrek hastalığından ölen bazı akrabaların aHÜS'ten kaynaklandığı artık biliniyor.
Ecullizumab çocukların ulaşamayacağı bir yerdedir.
Alexion'dan indirim istedi ama Alexion reddetti.
Böbrek uzmanı, Bianca'nın böbrek hasarının geri döndürülemez hale gelmesine iki ay kaldığını söyledi.
Şimdi kızının hayatı için binlerce dolar bulmaya çalışıyor.
Uzmanlar, politikacıların ertelediğini ancak çocukların kaydırakları sevdiğini düşünüyor.
Tammy hala iyimser.
Bianca'nın ailesinde aHÜS lanetini kıran ilk kişi olmasını umuyor.
Ama zamanı tükeniyor.
Umut var.
Kraliyet Çocuk Hastanesi koridorunun önünde ve köşesindeki dartlar.
Annesi onu tekrar bulduğunda, çok yaklaşmış, alt dudağını aşağı doğru kıvırmış ve sohbet etmek için çömelmiş olan temizlikçiye dişlerinin arasındaki boşluğu gösteriyordu.
Bunun karşılığında 5 dolar aldı.
Onun yanında bir de gevşek olanı var.
Haftada sadece 10 dolar.
RCH personeli, invaziv tedavinin kurucusu olan Ashley'nin hastalığıyla nasıl bir çöküşe girdiğini ve daha sonra dozu 9000 dolar olan ilacıyla nasıl toparlandığını gördü.
Küçük hastasını dinleyen diş perisinin ziyareti giderek kızışıyor.
Çocuklar bu küçük şeyleri kutlayacak kadar ruh haline sahip olmalılar.
Bir hemşire, Ashley'nin iki haftada bir infüzyon alması durumunda, nöbetçi olmayı sevdiğini söyledi.
Telaş yok.
Gülümsedi T-
Gömleğinin üzerindeki damla, kalbinin sol tarafındaki derinin hemen altındaki portakateterine bağlandı.
Hastalığı hakkında pek fazla bilgisi yok.
Onun \"özel ilacı\" tıpkı akşam yemeğinde sebze yemek, diş fırçalamak gibi hayatın bir parçasıdır.
Anne ve babasının onu kaybetmeye ne kadar yakın olduğunu bilmiyor.
Hayatının ne kadar değerli olduğunu bilmiyor. O da öyle yapmamalı.
Ashley Gray ise hastaneden eve dönerken araba koltuğunda uyuyakaldı.
Başı bir tarafa doğru eğilmişti.
Büyüdüğünde bir yunus, bir Iping yavrusu ve Slinky Springs olmayı hayal ediyordu.
Ve 10 dolarlık servetini nasıl harcayacak?