Spašavanje Ashley: Kolika je cijena života? | Adelaide Now -g-icon-error cloudy-day nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right 0A0871E9-1636-49F4-9041-2E36E2BB5333

Ima samo pet godina i ne može izgovoriti smrtonosnu bolest.
Jedini lijek koji ga može spasiti koštat će ga 240.000 dolara godišnje, ali tko bi to trebao platiti?
To je drska bitka, s razmaknutim zubima, šteneća-
Poseban mali dječak koji voli živjeti.
Gray je gotovo ispustio šarku ulaznih vrata. „Ovdje si!“
Gle, izgubio sam prvi zub.
"Skočio je s desne noge na lijevu.
Nasmiješio se tako vedro kao da se nasmijao dvaput.
Nedavno se slikao s dječjom modnom agencijom --
Tri su puta dobili treću fotografiju snimljenu za drugu djecu.
To je Ashleyino.
Njegove velike plave oči su uvijek posljednje.
Ashley je drugačija od ostalih pet. jednogodišnjaci.
Bolovao je od rijetke i neizlječive bolesti koja je bila smrtonosna.
U prvoj godini života, to ga je zamalo ubilo.
On je sada ovdje -
U hodniku male kuće koju su njegovi roditelji unajmili, skačući iznova i iznova u zrak --
Samo zbog dobrotvorne akcije farmaceutske tvrtke.
Uzima lijekove koje savezna vlada neće financirati.
300 mg koje dobiva svaka dva tjedna trošak je obiteljskog automobila.
240.000 dolara godišnje.
Zdrav je s tim.
Bez toga, umrijet će bolestan.
To je jednostavno.
Ali strašna je stvarnost da Ashleyina budućnost ovisi o dobroj volji multinacionalnih kompanija.
Ili birokratska olovka i klimanje glavom političara.
Zato svaki put kad uzme tekuće zlato, njegovi roditelji tiho mole za zahvalnost.
Još su ostala dva tjedna za neprocjenjivog sina.
Donji krevet je Ashleyin.
Dijelio je malu spavaću sobu sa svoja dva brata.
Beba Ollie u malom krevetu u kutu
Lachlan ima krevet na kat.
Mekana Elmo dekica leži na Ashleynom krevetu.
Deka je izašla kad je pronašao lažljivca.
Vani bi moglo biti 40°C...
Jednog dana u istočnom Melbourneu, odvući će ga u salon.
Sklupčan na sofi.
To je bio prvi znak da je sin Jasona i Kerry Gray ponovno hospitaliziran.
Lijek koji je uzimao bio je neispravan.
Sklon je teškim infekcijama i ako ima temperaturu, otići će direktno u bolnicu na pregled i dati puno antibiotika.
Ekulizumab sprječava dio imunološkog sustava da djeluje protiv trovanja mozga i krvi.
Ne mogu riskirati po vrućini.
Međutim, s time Ashley sada može ostarjeti.
Pametan um ne može pronaći način liječenja aHUS-a, ali ova jedinstvena metoda liječenja dobro kontrolira njegov imunološki sustav.
Australske vlasti ne financiraju ecullizumab za aHUS.
Prije godinu dana, odbijen je za uključivanje u australski program lijekova koji spašavaju živote.
Ne prolazi stroge standarde.
To bi se moglo ponoviti kada sljedeći mjesec stručni panel ponovno razmotri treba li ministru zdravstva savjetovati odobrenje.
Ako je tako, to bi moglo promijeniti živote čak 70 Australaca.
Nema jamstva da će Alexion nastaviti financirati Ashleyino liječenje.
Globalni divovi nedavno su odbili mnoge zahtjeve australskih pacijenata koji suosjećaju s potrebom za njima.
Čekaju da savezna vlada počne plaćati.
Kad čekaju, ljudi postaju sve slabiji i slabiji.
15 cm duboko izvan prozora ureda Constatea u Steveu Spintu.
Temperatura je ispod nule, a mećava je 6°C.
Mali dječak, koji mu je pomogao promijeniti život, sada trči oko 18 000 km daleko u kratkim hlačama i majici kratkih rukava.
Ashley je jedna od stotina ljudi na svijetu.
Lijek djeluje vrlo dobro i vlade u 40 zemalja financiraju pacijente s aHUS-om.
Neki ga u svijetu biotehnologije zovu Steve Jobs.
Ali godinama je farmaceutska tvrtka u kojoj je radio
To bi mogao biti neuspjeh od milijardu dolara.
Toliko je uloženo u ekulizumab.
Devedesetih godina prošlog stoljeća istraživači sa Sveučilišta Yale osmislili su potencijalni način zaustavljanja bujnog djelovanja imunološkog sustava te su svoju pozornost usmjerili na liječenje ozbiljnih bolesti.
Izgleda kao da je nestalo.
Nakon dvije i pol godine izgradnje malog laboratorija, još uvijek nema što pokazati.
Deset godina kasnije, pobjeda je bila samo ograničena. Izgledalo je sumorno.
No britanski stručnjak za krv inzistirao je da želi koristiti super
Rijetke autoimune bolesti su se konačno isplatile.
Gotovo desetljeće nakon početka Alexiona, dogodio se proboj.
Squinto se vrlo jasno sjeća.
Završio je svoju posljednju večeru sa suprugom. Telefon je zazvonio.
To je poziv iz Britanije.
Rezultat je izašao.
11 pacijenata u ispitivanju se oporavlja.
Došlo je do teške bolesti kočnica i Alexionov tim je svoju pozornost usmjerio na rijetku bolest.
Počeli su ga primjenjivati na pacijentima s Ashleyjevim sindromom.
Također jako dobro funkcionira.
Squinto je razmišljao o prodaji tvrtke zbog njezinih boljih izgleda, ali on i njegovi kolege
Osnivač Leonard Bell odlučio je problem u potpunosti riješiti.
\"Nismo pravi majstori-\"
„To je takav tip“, rekao je. \"
Tijekom sljedećih nekoliko godina, nakon što je odobreno liječenje aHUS-a, zvali su liječnici iz cijelog svijeta.
Neke obitelji mole tvrtke da im omoguće sudjelovanje u njihovim dobrotvornim programima.
Nitko si to ne može priuštiti.
Joshua Cosman, stručnjak za bubrege u Kraljevskoj dječjoj bolnici, jedan je od njih.
Prvi put je upoznao Ashley 2009. godine, koja je bila jako bolesna.
Ashley je kandidat za lijek ekulizumab (ili Soliris jer se prodaje) jer ga i dalje uzima i, unatoč njihovim naporima, još je više zaglavljen u zatajenju bubrega.
Kausman se prisjetio: „On je u ozbiljnijoj fazi bolesti.“
Ali još uvijek imamo priliku preokrenuti to ekulizumabom.
U roku od nekoliko tjedana nakon što je počela uzimati droge, Ashleyino stanje se poboljšalo.
Prije nove godine, crno štene labradora, Disel, galopiralo je Ashleynoj nozi na stražnjoj terasi.
Djeca su mu dala dar za Božić.
Dječak je skakao oko njega, zaželivši Djeda Mraza.
Ovo je na vrhu njegove božićne liste.
Kad je Ashley pokušao izrecitirati naziv svoje bolesti --
Sindrom atipičnog lizofanida
Dizel mu je ugrizao gležanj.
Pritisnuo je fal i rekao: "U urinu postoji anemija."
"Bio je to hrabar pokušaj, medicinski pokušaj za malog čovjeka."
Prije nekoliko godina je bio savršen.
Zaboravio je da je to dobar znak.
Prošlo je previše vremena. Njegova bolest je koštala ovu obitelj.
Mama, tata i petero djece, uključujući sestre Tahlia i sestre Mikayla, koje žive s djecom u sobi u predvorju.
O ovoj neizgovorljivoj bolesti se više ne govori.
Sada Kerri i Jason () mogu cijeniti jednostavne stvari. I to rade.
Proveli smo obiteljski dan na plaži sa psima.
Kampiranje u RV parku.
Dvorište puno zelene trave.
Šum malih stopala i zvuk.
Ljuljačka škripi naprijed-natrag s jednim ili drugim djetetom.
Kerri se smiješi i sa suzama slavi sinov rođendan.
Pet je prošlo, ali te proslave nisu izgubile svoj sjaj.
Početak njegovog života bio je toliko težak da nije ni vjerovala da će ga prvi put vidjeti.
Za Australce poput Ashleyja, jezik je promijenio sve. "Značajno."
Nakon pregleda, uvršten je u standard 4 programa lijekova koji spašavaju živote 2009. godine.
Ovo je velika promjena.
Ljudi s rijetkim bolestima misle da to pomaže u promicanju projekta --
Lijekovi koji spašavaju život
Ne mogu ga dosegnuti.
Sva obećanja, ali bez ikakve isporuke.
Standard 4 sada propisuje da program može prihvatiti lijek, a Savjetodavni odbor za beneficije lijekova mora "predvidjeti da će se život pacijenta znatno produžiti zbog izravnih posljedica upotrebe lijeka".
U području medicine, strogost je sve.
\"Značajno produljenje života\" zapravo se odnosi na Megan Fox, koja ima rijetku bolest i smatra da ta riječ čini proces manje objektivnim. Dvosmislenije.
Ona je zadužena za rastuću propagandu rijetkih bolesti --
Rijedak zvuk u Australiji.
Ashley je samo jedna osoba koju predstavlja njezin tim.
Ali zasad ima više sreće od većine ljudi.
Nema sumnje da mu besplatni lijekovi osiguravaju dulji životni vijek.
Mnogo duže.
U početku je bio najjednostavnija beba.
Uvijek spava i jede kako treba.
Sreća zaposlene majke.
Kerrijeva majka se usredotočila na zid njihove kuće.
Kad su djeca imala manje od pet mjeseci tjedno, pravila je kalupe rukama i nogama svakog od njih.
Unatoč sve većem broju pilića, svemu je kraj.
Dva mjeseca nakon što su Ashleyjeve noge i ruke bile zaglavljene u gipsu, postao je nemiran.
Jedne nedjelje navečer nešto je aktiviralo Kerrino šesto čulo te ga je odvela u novi medicinski centar kako bi se brinuo o ozbiljnom problemu.
Jason me zamolio da mu dam malo zraka i da ga stavim u krevet.
Njezin muž sjedio je pokraj nje na sofi i stidljivo se smiješio.
Liječnik opće prakse posumnjao je da ima anemiju.
Zamolili su je da ga odvede na hitnu pomoć u bolnici Box Hill.
Soba za konzultacije bila je prepuna medicinskog osoblja.
Kaos, užurbani razgovori, umetnute kapi, medicinske sestre koje trče okolo s poslužavnicima od nehrđajućeg čelika punim igala i cjevčica.
I oči milosrđa.
"Ovo je prvi put da sam bio u Oh, s." .
"Ovo je ozbiljno", rekla je Kerri.
"Poslali su ga u Kraljevsku dječju bolnicu za sat vremena --"
Istovremeno, još uvijek me brinu sitnice poput toga kako bih trebao rukovati kolicima kada sam u kolima hitne pomoći.
Želi znati koliko su te stvari zapravo nevažne.
AHUS je postao sve u sljedećoj godini.
Čim je dijagnoza potvrđena, Ashley je primila rutinski tretman za pacijente s aHUS-om.
Ali to funkcionira samo djelomično.
Imao je dijalizu i plazmaferazu.
Ali funkcija njegovih bubrega je smanjena.
Ne izgleda kao da će Ashley odrasti.
Najvažnije joj je koliko će platiti ako ona i Jason moraju platiti za čarobni lijek kako bi Ashley ostala na životu.
Ovo je nemoguće.
Ovo je najskuplji lijek na Zemlji.
Iako je cijena visoka, vrijedi uzeti u obzir da će svaki porezni obveznik u Australiji izgubiti samo 1 funtu.
Da bi Ashley ostala živa, devet centi godišnje.
Ako svaki poznati pacijent s aHUS-om primi potporu od 2 USD.
Svaki porezni obveznik plaća najviše svake godine.
Budući da ne djeluje kod svakog pacijenta, vjerojatno će biti puno manje. Nije to puno.
Ali za te ljude, njihovi životi su vrijedni toga.
Zove se lijek za rijetke bolesti.
Obično su skupi jer su razvijeni za ultra-nišna tržišta.
Pacijenti s rijetkim bolestima
Zato je javni zdravstveni sustav lakše probavljiv.
Dakle, vrlo malo ljudi ih zapravo treba koristiti.
Meghan Fox rekla je da iako je australski zdravstveni sustav proveo više istraživanja lijekova za rijetke bolesti, to ne podržava njihov uspjeh nakon što se pojave rezultati.
To je za nju znak da se ova mala kohorta rijetkih bolesti smatra najvišom razinom populacije drugog reda.
Njene nade su prošle godine bile iznevjerene.
Revizija LSDP-a najavljena je mjesec dana prije saveznih izbora.
Oko 20 ljudi prisustvovalo je konferencijskom pozivu.
Dužnosnici odjela i delegati rijetkih pacijenata, farmaceutskih tvrtki i liječnika.
Na ovoj liniji vlada oprezno, ali nadajuće zujanje.
Ali od tada ništa.
Nema e-pošte, nema telefona.
Fookes je još uvijek pun nade.
\"Pozdravljam komentare. Trebamo to.
"Trebala bi biti članica revizijskog tima."
"Zabrinuti smo da će se LSDP pogoršati."
Čini se da je dobro poznata strogost Australije u medicinskim istraživanjima dovela u probleme financiranje rijetkih bolesti.
Lijekovi za rijetke bolesti često ne uspiju u testovima na projektima jer je populacija rijetkih bolesti toliko mala da često ne uspijevaju zadovoljiti teške dvostruke potrebe.
Slijepa klinička ispitivanja lijekova za uobičajene bolesti.
Liječnik se usudio pretpostaviti da ako metoda ne izbaci bebu s vodom za kupanje, bit će sve bliže i bliže.
I Fookes je zbunjen.
"Iz nekog razloga, pacijenti s rijetkim bolestima moraju braniti svoje živote."
Ljudi poput Ashley ne obolijevaju od prejedanja, pušenja ili uzimanja ilegalnih droga.
Rođeni su s ovom bolešću.
Ali što se tiče savezne vlade, ovo je jednostavno peh.
Na dan kada su saznali da bi Ashley mogao umrijeti, stigao je u bolnicu s Kelonovog posla.
Zašto nije dobio kaznu za prekoračenje brzine? Bila je to sreća.
Sjedio je pored Kerri u Kraljevskoj dječjoj bolnici, a Kausman joj je objasnio rezultate testa.
U toj sobi, Kausman im je rekao nešto poput ovoga: Dio Ashleynog imunološkog sustava --
\"Dodatak\"-
Uzrokovanje nekontroliranog djelovanja.
Kako nisu mogli znati?
Vjerojatno genetski defekt.
Uzrokuje sužavanje krvnih žila, stvaranje ugruška u trombocitima i fizički pritisak na njegov kisik.
Nose crvena krvna zrnca koja se dijele.
Treba mu dijaliza.
Nema lijeka.
Bolest je smrtonosna.
Njihov sin bi mogao umrijeti.
Ali sav Jason Heard bio je kaos.
Ništa od ovoga nema smisla.
Ove riječi neće biti izgovorene.
Sjećam se da sam sjedila tamo s doktoricom, okrenula se prema Kerri i pitala je: „Kez, što se dogodilo“, a ona je samo plakala i rekla: „Ne znam, Jase.“
Znao sam da je ozbiljno.
Tog dana, kritično bolesnog dječaka pregledali su hematolog, bubrežni specijalist, imunolog, kirurg i pedijatar.
Prije šest sati P. M. , obavljao je operaciju kako bi se pripremio za dijalizu.
Naknada za zatajenje bubrega
Jason radi za tvrtku za madrace kako bi se mogao brinuti o njihovo troje djece kod kuće.
Ollie je rođen tri godine kasnije.
Kerri i Ashley provele su godinu dana u bolnici.
Radila je na autopilotu po nekoliko tjedana, a zatim bi ga na jedan dan usula na hrpu, ponovno ga podigla i resetirala na autopilota.
Jason je kao samohrani roditelj drugoj djeci.
Neko je vrijeme bio na distanci od bolesnog dječaka u bazenu -- plavih očiju.
"Duboko u srcu, mislim da sam morao odlučiti ako se ne približim." . .
Jason se stresao, „biće ga lakše izgubiti.“
Podaci ne izgledaju dobro za vladu. Od 2009. -
Prilikom umetanja \"značajnog --
Na popis korisnika programa dodana je samo jedna nova skupina bolesti.
U svakom slučaju, grupa je kroz proces odobravanja dosegla 80 članova.
Dodan je i još jedan lijek, ali ovo je ažuriranje o bolesti koja je prijavljena prije 2009. godine.
Dr. Suzanne Hill, predsjednica Savjetodavnog odbora za dobrobit farmaceutskih tvrtki, odbila je dati intervju o planu lijeka koji spašava živote.
Uljudno je odgovorila da ne bi bilo prikladno odgovarati čak ni na opća pitanja s ekulizumabom --za-
Čekanje odluke aHUS-a
Predstavnik za rijetke bolesti, koji je želio ostati anoniman, rekao je za Herald Sun da je sastanak s Hillom bio posebno frustrirajući.
"Činilo se da suosjeća s nama kad je čula što smo rekli."
Ali na kraju, rekla je, "morate razgovarati s tim političarima, ne sa mnom." \"
Kerri Grey, koja je osnovala aHUS grupu za podršku u Australiji, vjeruje da vlada može potrošiti više novca, ali ne.
Podaci o dolaru zasjenjeni su širim projektima.
\"Plan je potražnja --
"Vozite po potrebi", rekao je profesor Chris Baggoley, glavni medicinski službenik, u e-poruci kao odgovor na zahtjev za intervju.
Ideja programa je omogućiti pristup ciljanim tretmanima rijetkih bolesti koji ne mogu proći test troškova programa Farmaceutske pogodnosti.
Fookes kaže da je vrijedan cilj s vremenom oslabio.
„Kako postoji sve više lijekova za liječenje rijetkih bolesti, sve ih je teže popisati“, rekla je. \".
Mislim da žele usporiti projekt, ali su ga u osnovi blokirali.
Njegovi roditelji su vidjeli koliko je blizu litice.
Prije Božića, Kerri je imala ludi kontakt s majkom iz Queenslanda.
Često čuje Ashleyinu priču bez ekulizumaba.
Bianca Scott leži na bolničkom krevetu u Gold Coastu.
Satima dnevno ide na dijalizu kako bi se nosila s bubrezima koji joj otkazuju.
Prima nadomjesne plazme pokušavajući isključiti njezin ludi imunološki sustav.
Liječenje ne djeluje.
Prije tri tjedna, njezina majka Tami Hamawi poslušala je svoju kćer.
Pluća su joj bila puna zraka dok je spavala.
Posljednje o čemu je razmišljala te noći vjerojatno je bio gubitak svog jedinog djeteta.
Bianca je imala aHUS kao beba, ali se odjednom smirio.
Gledajući neke od svojih fotografija s mature u listopadu, izgledala je blijedo i prekrasno nasminkano.
Ovo je početak njenog brzog propadanja.
Obitelj Bianca ima ovu bolest.
Za neke rođake koji su umrli od bolesti bubrega prije nekoliko desetljeća sada se zna da imaju aHUS uzrokovan.
Ekulizumab je izvan dohvata djece.
Zatražila je od Alexiona popust, ali je ona odbila.
Stručnjak za bubrege rekao joj je da Bianca ima još dva mjeseca prije nego što oštećenje bubrega postane nepovratno.
Sada pokušava pronaći tisuće dolara za život svoje djevojčice.
Stručnjaci misle da političari odugovlače, ali djeca vole njezine tobogane.
Tammy je i dalje optimistkinja.
Nada se da će Bianca biti prva osoba u njezinoj obitelji koja će prekinuti kletvu aHUS-a.
Ali joj ponestaje vremena.
Ima nade.
Pikado na prednjem dijelu i uglu hodnika Kraljevske dječje bolnice.
Kad ga je majka ponovno pronašla, naginjao se vrlo blizu, povlačeći donju usnu i pokazujući razmak među zubima čistačici koja je čučnula da porazgovara.
Dobio je 5 dolara za to.
Pored njega je i jedan labavi.
Samo 10 dolara tjedno.
Osoblje RCH-a vidjelo je kako Ashley, osnivač invazivne terapije, pada u dno zbog svoje bolesti, a zatim se oporavlja s lijekom od 9000 dolara po dozi.
Posjet zubnoj vili koja čuje svog malog pacijenta se zahuktava.
Djeca bi trebala biti dovoljno raspoložena da slave ove male stvari.
Jedna medicinska sestra je rekla da kada Ashley prima infuziju svaka dva tjedna, vole biti na popisu.
Bez ikakve buke.
Nasmiješio se T-
Majica, neka se infuzija spoji s njegovim portacathom, točno ispod kože na lijevoj strani srca.
Ne zna mnogo o svojoj bolesti.
Njegov \"posebni lijek\" je dio života, baš kao što je jedenje povrća za večeru i pranje zubi.
Ne zna koliko su mu roditelji blizu da ga izgube.
On ne zna koliko mu život vrijedi. Niti bi trebao.
Umjesto toga, Ashley Gray je zaspala u njegovoj autosjedalici na putu kući iz bolnice.
Glava mu je bila nagnuta na jednu stranu.
Kad odraste, sanjao je da postane dupin, štene Ipinga i Slinky Springs.
I kako će potrošiti bogatstvo od 10 dolara