Спасение Эшли: Какова цена жизни? | Аделаида сейчас -g-icon-error облачный день nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right 0A0871E9-1636-49F4-9041-2E36E2BB5333

Ему всего пять лет, и он не может выговорить название смертельной болезни.
Единственное лекарство, которое может его спасти, обойдется в 240 000 долларов в год, но кто должен за это платить?
Это дерзкая битва, щербатая, щенячья...
Особенный маленький мальчик, который любит жить.
Грей чуть не уронил петлю входной двери. «Ты здесь!
Смотри, я потерял свой первый зуб.
«Он перепрыгнул с правой ноги на левую.
Он улыбнулся так широко, словно рассмеялся дважды.
Недавно он сфотографировался с детским модельным агентством...
На третьей фотографии, сделанной для других детей, они попали в кадр трижды.
Это Эшли.
Его большие голубые глаза всегда последние.
Эшли отличается от остальных пятерых. летних детей.
Он страдал от редкой и неизлечимой смертельной болезни.
В первый год жизни он чуть не умер.
Он сейчас здесь-
В коридоре маленького дома, который снимали его родители, он подпрыгивал снова и снова в воздухе...
Только из-за благотворительности фармацевтической компании.
Он принимает лекарства, которые федеральное правительство не финансирует.
300 мг, которые он получает каждые две недели, равны стоимости семейного автомобиля.
240 000 долларов в год.
С ним у него все в порядке.
Без этого он умрет больным.
Это просто.
Но ужасная реальность заключается в том, что будущее Эшли зависит от доброй воли транснациональных корпораций.
Или перо бюрократа и кивок политика.
Поэтому каждый раз, когда он пьет жидкое золото, его родители молча молятся о благодарности.
Осталось еще две недели для бесценного сына.
Нижняя койка принадлежит Эшли.
Он делил небольшую спальню со своими двумя братьями.
Малыш Олли в маленькой кроватке в углу.
У Лахлана есть койка.
На кровати Эшли лежит пушистое одеяло Элмо.
Одеяло вырвалось наружу, когда он нашел лжеца.
На улице может быть 40°C.
Однажды в восточном Мельбурне он потащит его в гостиную.
Свернувшись калачиком на диване.
Это был первый сигнал о том, что сын Джейсона и Керри Грей снова госпитализирован.
Лекарство, которое он принял, оказалось некачественным.
Он склонен к серьезным инфекциям, и если у него поднимется температура, он сразу же отправится в больницу, чтобы пройти обследование и принять много антибиотиков.
Экуллизумаб блокирует часть иммунной системы, препятствующую заражению мозга и крови.
Они не могут рисковать в жару.
Однако теперь Эшли может состариться.
Умный ум не может найти способ лечения аГУС, но этот уникальный метод лечения хорошо контролирует его иммунную систему.
Власти Австралии не финансируют экуллизумаб для лечения аГУС.
Год назад его отклонили для включения в австралийскую программу по жизненно важным препаратам.
Он не соответствует строгим стандартам.
Это может повториться, когда в следующем месяце группа экспертов снова будет рассматривать вопрос о том, следует ли рекомендовать министру здравоохранения одобрить законопроект.
Если это так, то это может изменить жизни до 70 австралийцев.
Нет никаких гарантий, что Alexion продолжит финансировать лечение Эшли.
Мировые гиганты в последнее время отклонили множество запросов австралийских пациентов, которые с пониманием относятся к их потребностям.
Они ждут, когда федеральное правительство начнет платить.
Когда люди ждут, они становятся все слабее и слабее.
15 см в глубину за окном офиса констебля в Стиве Спинто.
Температура ниже нуля и метель — 6С.
Маленький мальчик, который помог изменить его жизнь, теперь бежит на расстоянии около 18 000 км в шортах и футболке.
Эшли — одна из сотен людей в мире.
Препарат действует очень хорошо, и правительства 40 стран финансируют лечение пациентов с аГУС.
Некоторые называют его Стивом Джобсом в мире биотехнологий.
Но в течение многих лет фармацевтическая компания, в которой он работал,
Это может обернуться провалом на сумму в 1 миллиард долларов.
Вот сколько вложили в экуллизумаб.
В 1990-х годах исследователи Йельского университета придумали потенциальный способ остановить буйство иммунной системы и обратили свое внимание на лечение серьезных заболеваний.
Кажется, его больше нет.
После двух с половиной лет строительства небольшой лаборатории по-прежнему нечего показать.
Десять лет спустя была достигнута лишь ограниченная победа. Выглядело это мрачно.
Но британский эксперт по крови настаивал, что он хотел использовать супер
Редкие аутоиммунные заболевания наконец-то принесли свои плоды.
Прорыв случился почти через десять лет после запуска Alexion.
Скуинто помнит очень ясно.
Свой последний ужин он завершил с женой. Зазвонил телефон.
Звонок из Британии.
Результат получился.
Состояние 11 пациентов, участвующих в исследовании, улучшается.
Произошла серьезная проблема с тормозами, и команда Alexion обратила внимание на редкое заболевание.
Его начали применять к пациентам с синдромом Эшли.
Он тоже работает очень хорошо.
Скуинто думал о продаже компании ради более светлых перспектив, но он и его коллеги
Основатель Леонард Белл решил полностью решить эту проблему.
«Мы не настоящие руки-это-
«Вот такой парень», — сказал он. \"
В течение следующих нескольких лет после одобрения лечения аГУС ко мне обращались врачи со всего мира.
Некоторые семьи умоляют компании разрешить им участвовать в своих благотворительных программах.
Никто не может себе этого позволить.
Джошуа Косман, специалист по заболеваниям почек в Королевской детской больнице, — один из них.
Впервые он встретил Эшли в 2009 году, когда она была очень больна.
Эшли является кандидатом на препарат экуллизумаб (или Солирис, поскольку он уже продан), поскольку он продолжает его принимать и, несмотря на все усилия, у него все больше развивается почечная недостаточность.
Каусман вспоминал: «У него более серьезная стадия болезни.
Но у нас все еще есть шанс обратить его вспять с помощью экуллизумаба.
«Уже через несколько недель после начала приема лекарств состояние Эшли улучшилось.
Перед Новым годом черный щенок лабрадора по кличке Дизель проскакал галопом у ног Эшли по задней веранде.
Дети подарили ему подарок на Рождество.
Мальчик прыгал вокруг него, загадывая желание для Санта-Клауса.
Это первое место в его рождественском списке.
Когда Эшли попытался произнести название своей болезни...
Синдром атипичного лизофанида
Дизель укусил его за лодыжку.
Он упал и сказал: «В моче анемия».
«Это был смелый поступок, попытка оказать медицинскую помощь маленькому человеку.
Несколько лет назад он справился идеально.
Он забыл, что это был хороший знак.
Прошло слишком много времени. его болезнь дорого обошлась этой семье.
Мама, папа и пятеро детей, включая сестер Талию и сестер Микайлу, которые живут с детьми в комнате в вестибюле.
Об этой непроизносимой болезни больше не говорят.
Теперь Керри и Джейсон () умеют ценить простые вещи. И они это делают.
Провели семейный день на пляже с собаками.
Кемпинг в автокемпинге.
Задний двор полон зеленой травы.
Шум маленьких ножек и звук.
Качели скрипят то в одну, то в другую сторону, когда на них качается один ребенок.
Керри улыбается и со слезами отмечает день рождения сына.
Прошло пять лет, но эти торжества не утратили своей актуальности.
Начало его жизни было настолько тяжелым, что она даже не верила, что увидит его впервые.
Для таких австралийцев, как Эшли, язык изменил все. «В значительной степени.
«После проверки в 2009 году он был включен в четвертый стандарт программы обеспечения жизненно важными препаратами.
Это серьезное изменение.
Люди с редкими заболеваниями считают, что это помогает продвинуть проект.
Жизненно важные лекарства
Они не могут до него добраться.
Одни обещания, но никаких действий.
Стандарт 4 теперь предусматривает, что лекарственный препарат может быть принят программой, а Консультативный комитет по льготам на лекарственные препараты должен «предсказать, что жизнь пациента значительно продлится из-за прямых последствий применения препарата».
В области медицины строгость — это самое главное.
«Значительное продление жизни» на самом деле означает Меган Фокс, которая страдает редким заболеванием и считает, что это слово делает процесс менее объективным. Более двусмысленно.
Она возглавляет растущую группу по пропаганде редких заболеваний.
Редкий звук в Австралии.
Эшли — лишь один человек, представленный ее командой.
Но пока ему повезло больше, чем большинству людей.
Нет сомнений, что бесплатная медицина продлит ему жизнь.
Гораздо дольше.
Сначала он был самым простым ребенком.
Он всегда спит и ест так, как положено.
Счастье занятой матери.
Внимание матери Керри было сосредоточено на стене их дома.
Когда детям было меньше пяти месяцев, она делала слепки с рук и ног каждого из них.
Несмотря на увеличивающееся количество птенцов, все уже позади.
Спустя два месяца после того, как руки и ноги Эшли оказались в гипсе, он стал чувствовать себя беспокойно.
В воскресенье вечером что-то пробудило шестое чувство Керри, и она отвезла его в новый медицинский центр, чтобы побеспокоиться о серьезной проблеме.
«Джейсон попросил меня дать ему передохнуть и уложить его в постель.
Ее муж сидел рядом с ней на диване и застенчиво улыбался.
Врач общей практики заподозрил у него анемию.
Они попросили ее отвезти его в отделение неотложной помощи больницы Бокс-Хилл.
Консультационный кабинет был заполнен медицинским персоналом.
Хаос, торопливые разговоры, поставленные капли, медсестры бегают с подносами из нержавеющей стали, полными игл и трубок.
И глаза милосердия.
\"Я впервые посетил \"О, с.\". .
«Это серьезно», — сказал Керри.
«Они отправили его в Королевскую детскую больницу через час...
В то же время меня все еще беспокоят такие мелочи, как то, как мне обращаться с коляской, когда я нахожусь в машине скорой помощи.
Она хочет знать, насколько на самом деле неважны эти вещи.
В следующем году AHUS стал всем.
Как только диагноз подтвердился, Эшли получила стандартное лечение для пациентов с аГУС.
Но это работает лишь отчасти.
Ему провели диализ и плазмаферез.
Но функция его почек нарушена.
Не похоже, что Эшли вырастет.
Для нее самое главное — сколько им придется заплатить, если ей и Джейсону придется платить за волшебное лекарство, которое спасет Эшли.
Это невозможно.
Это самый дорогой препарат на Земле.
Хотя цена высока, стоит учесть, что каждый налогоплательщик в Австралии потеряет всего 1 фунт.
Чтобы поддержать жизнь Эшли, необходимо девять центов в год.
Если каждый известный пациент с аГУС получит грант в размере 2 долларов США.
Каждый налогоплательщик платит больше всего каждый год.
Поскольку он не подходит всем пациентам, его эффективность, скорее всего, будет намного ниже. Это не так уж много.
Но для этих людей жизнь того стоит.
Это называется орфанной медициной.
Они обычно дороги, потому что разработаны для узкоспециализированных рынков.
Пациенты с редкими заболеваниями
Вот почему систему общественного здравоохранения легче усвоить.
Поэтому на самом деле лишь немногим людям нужно ими пользоваться.
Меган Фокс заявила, что, хотя австралийская система здравоохранения провела больше исследований лекарственных препаратов для лечения редких заболеваний, она не подтвердит их успех после публикации результатов.
Для нее это знак того, что эта небольшая группа людей с редким заболеванием считается высшей группой населения второго сорта.
В прошлом году ее надежды не оправдались.
О пересмотре ЛСДП было объявлено за месяц до федеральных выборов.
В телефонной конференции приняли участие около 20 человек.
Сотрудники департамента и делегаты редких пациентов, фармацевтических компаний и врачей.
По этому поводу слышны осторожные, но обнадеживающие заявления.
Но с тех пор ничего.
Ни электронной почты, ни телефона.
Фукс все еще полон надежд.
«Я приветствую комментарии. Нам это нужно.
«Она должна быть членом группы по проверке.
«Мы обеспокоены тем, что ситуация в ЛСДП ухудшится.
«Известная своей строгостью в отношении медицинских исследований Австралия, похоже, создала проблемы с финансированием редких заболеваний.
Орфанные препараты часто терпят неудачу в испытаниях в рамках проектов, поскольку популяция больных редкими заболеваниями настолько мала, что они часто не отвечают жестким двойным потребностям
Слепые клинические испытания лекарств от распространенных заболеваний.
Врач предположил, что если этот метод не выплеснет ребенка вместе с водой, то он будет становиться все ближе и ближе.
И Фукс в замешательстве.
«По какой-то причине пациенты с редкими заболеваниями должны защищать свою жизнь.
Такие люди, как Эшли, не болеют от переедания, курения или приема запрещенных наркотиков.
Они родились с этой болезнью.
Но с точки зрения федерального правительства это просто невезение ».
В тот день, когда они узнали, что Эшли может умереть, он приехал в больницу с работы Келона.
Почему его не оштрафовали за превышение скорости? Это была удача.
Он сидел рядом с Керри в Королевской детской больнице, и Каусман объяснил результаты теста.
В той комнате Каусман сказал им что-то вроде этого: Часть иммунной системы Эшли —
\"Добавка \"-
Вызывание неконтролируемых действий.
Как они могли не знать?
Вероятно, генетический дефект.
Это заставляет кровеносные сосуды сжиматься, заставляет тромбоциты формировать сгусток и создает физическое давление на его кислород.
Переносят делящиеся красные кровяные клетки.
Ему нужен диализ.
Лекарства не существует.
Заболевание смертельно.
Их сын может умереть.
Но Джейсон Херд был всего лишь хаосом.
Все это не имеет смысла.
Эти слова не будут сказаны.
«Я помню, как сидела там с врачом, повернулась к Керри и спросила ее: «Кез, что случилось?» Она просто заплакала и сказала: «Я не знаю, Джейс».
Я знал, что это серьезно.
В тот день тяжелобольного мальчика осмотрели гематолог, нефролог, иммунолог, хирург и педиатр.
До шести часов П. M. , он делал операцию по подготовке к диализу.
Компенсация за почечную недостаточность
Джейсон работает в компании по производству матрасов, чтобы иметь возможность заботиться дома о своих троих детях.
Олли родился три года спустя.
Керри и Эшли провели год в больнице.
Она работала на автопилоте пару недель подряд, затем она набирала кучу на день, снова брала ее и снова включала автопилот.
Джейсон для других детей — как родитель-одиночка.
Некоторое время он находился на расстоянии от больного мальчика в бассейне -- голубые глаза.
«В глубине души я, наверное, так и решил, если бы не подошел близко. . .
Джейсон затрясся: «Так будет легче его потерять».
«Данные не выглядят хорошими для правительства. С 2009 года —
При вставке \"существенный --
В список бенефициаров программы добавлена только одна новая группа заболеваний.
В любом случае, благодаря процедуре одобрения число участников группы достигло 80 человек.
Также был добавлен еще один препарат, но это обновленная информация о заболевании, о котором сообщалось до 2009 года.
Доктор Сюзанна Хилл, председатель Консультативного комитета по вопросам благосостояния фармацевтических компаний, отказалась давать интервью по поводу плана обеспечения жизненно важными препаратами.
Она вежливо ответила, что было бы неуместно отвечать даже на общие вопросы с помощью экуллизумаба --для-
Жду решения аГУС
Представитель организации по редким заболеваниям, пожелавший остаться неизвестным, рассказал Herald Sun, что встреча с Хиллом оказалась особенно разочаровывающей.
«Кажется, она прониклась к нам сочувствием, услышав наши слова.
Но в конце концов она сказала: «Вам нужно поговорить с этими политиками, а не со мной». \"
Керри Грей, создавшая группу поддержки больных аГУС в Австралии, считает, что правительство может потратить больше денег, но нет.
Данные по доллару остались в тени более масштабных проектов.
«План — это спрос...
«Двигайтесь по мере необходимости», — написал в электронном письме профессор Крис Бэгголи, главный врач, в ответ на просьбу об интервью.
Идея программы заключается в том, чтобы обеспечить доступ к целевым методам лечения редких заболеваний, расходы на которые не могут пройти тест на благонадежность в рамках программы фармацевтических льгот.
Фукс утверждает, что со временем ценность цели ослабла.
«Поскольку появляется все больше лекарств для лечения редких заболеваний, становится все труднее их перечислять», — сказала она. \".
«Я думаю, они хотят замедлить проект, но по сути они заблокировали его реализацию.
Его родители видели, как близко он был к обрыву.
Перед Рождеством у Керри случился странный контакт с матерью из Квинсленда.
Она часто слышит историю Эшли без экуллизумаба.
Бьянка Скотт лежит на больничной койке в Голд-Косте.
Она проходит диализ по несколько часов в день, чтобы справиться с почечной недостаточностью.
Ей вводят плазму в качестве заменителя, чтобы остановить ее обезумевшую иммунную систему.
Лечение не помогает.
Три недели назад ее мать Тами Хамави выслушала свою дочь.
Пока она спала, ее легкие были полны воздуха.
Последнее, о чем она думала в ту ночь, вероятно, была потеря ее единственного ребенка.
У Бьянки в младенчестве был ГУС, но внезапно симптомы прошли.
Оглядываясь на некоторые из своих выпускных фотографий в октябре, я вижу, что она выглядела бледной и прекрасно накрашенной.
Это начало ее стремительного упадка.
Семья Бьянки больна этим заболеванием.
Теперь известно, что у некоторых родственников, умерших от болезни почек несколько десятилетий назад, заболевание было вызвано аГУС.
Экуллизумаб находится вне досягаемости детей.
Она попросила у Алексион скидку, но та отказалась.
Нефролог сообщил ей, что у Бьянки осталось два месяца до того, как поражение почек станет необратимым.
Теперь она пытается найти тысячи долларов для спасения жизни своей девочки.
Эксперты полагают, что политики медлят, а детям нравятся ее слайды.
Тэмми по-прежнему оптимистка.
Она надеется, что Бьянка станет первым человеком в ее семье, кто снимет проклятие аГУС.
Но у нее мало времени.
Надежда есть.
Дартс в передней части и углу коридора Детской королевской больницы.
Когда мать снова нашла его, он наклонился совсем близко, оттянув нижнюю губу и показывая щель между зубами уборщику, который присел на корточки, чтобы поболтать.
Он получил за это 5 долларов.
Рядом с ним есть еще один свободный.
Всего 10 долларов в неделю.
Сотрудники RCH были свидетелями того, как Эшли, основатель инвазивной терапии, скатывался в пропасть из-за своей болезни, а затем возвращался к норме, принимая лекарство стоимостью 9000 долларов за дозу.
Визит к зубной фее, выслушивающей своего маленького пациента, накаляется.
У детей должно быть достаточно настроения, чтобы праздновать эти мелочи.
Одна медсестра сказала, что когда Эшли делают вливания каждые две недели, им нравится, когда их дежурят по графику.
Никакой суеты.
Он улыбнулся Т-
Рубашка, капельница должна быть подключена к его катетеру, прямо под кожей с левой стороны сердца.
Он мало что знает о своей болезни.
Его «особое лекарство» — это часть жизни, такая же, как употребление овощей на ужин и чистка зубов.
Он не знает, насколько близки его родители к тому, чтобы потерять его.
Он не знает, сколько стоит его жизнь. И он не должен этого делать.
Вместо этого Эшли Грей уснула в автокресле по дороге домой из больницы.
Его голова была наклонена набок.
Когда он вырастет, он мечтал стать дельфином, щенком Ипинга и пружинками Слинки.
И как он потратит 10 долларов богатства