Salvando a Ashley: Que prezo ten unha vida? | Adelaida Agora -g-icon-error día nublado nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right 0A0871E9-1636-49F4-9041-2E36E2BB5333

Só ten cinco anos e non pode pronunciar unha enfermidade mortal.
O único medicamento que o pode salvar custará 240.000 dólares ao ano, pero quen debería pagar?
É unha batalla descarada, dentes ocos, cachorriño-
Un neno especial ao que lle encanta vivir.
Gray case soltou a bisagra da porta principal. "Estás aquí!"
Mira, perdín o meu primeiro dente.
\"Saltou do pé dereito ao esquerdo."
Sorriu tan brillantemente coma se rira dúas veces.
Non hai moito, tirou unha foto cunha axencia de modelos infantís...
Golpeáronlles tres veces na terceira foto que lles fixeron aos outros nenos.
É de Ashley.
Os seus grandes ollos azuis son sempre os últimos.
Ashley é diferente das outras cinco. nenos de anos.
Padecía unha enfermidade rara e incurable que lle resultaba mortal.
No primeiro ano da súa vida, case o mata.
El está aquí agora...
No corredor da casiña que alugaban os seus pais, saltando unha e outra vez no aire...
Só pola caridade dunha compañía farmacéutica.
Está a tomar medicamentos que o goberno federal non financia.
Os 300 mg que recibe cada dúas semanas son o custo dun coche familiar.
240.000 dólares ao ano.
El está san con iso.
Sen iso, morrerá enfermo.
Iso é sinxelo.
Pero a terrible realidade é que o futuro de Ashley depende da boa vontade das multinacionais.
Ou a pluma burocrática e o aceno de cabeza do político.
Así que cada vez que colle ouro líquido, os seus pais rezan en silencio pedindo grazas.
Aínda quedan dúas semanas para un fillo inestimable.
A litera de abaixo é de Ashley.
Compartía un pequeno cuarto cos seus dous irmáns.
O bebé Ollie na cama pequena do recuncho
Lachlan ten unha litera.
Unha manta suave de Elmo xace na cama de Ashley.
A manta saíu cando atopou o mentireiro.
Poderían facer 40 °C fóra...
Un día no leste de Melbourne, arrastrarao ata o salón.
Acurrullado no sofá.
Foi o primeiro sinal de que o fillo de Jason e Kerry Gray estaba hospitalizado de novo.
A medicina que tomou era defectuosa.
É propenso a infeccións graves e se ten febre, irá directamente ao hospital para que o revisen e use moitos antibióticos.
O ecullizumab impide que parte do sistema inmunitario actúe contra a intoxicación cerebral e sanguínea.
Non poden correr riscos na calor.
Con iso, porén, Ashley xa pode envellecer.
Unha mente intelixente non pode atopar un xeito de tratar a síndrome hemorráxica atípica, pero este método único de tratamento controla ben o seu sistema inmunitario.
As autoridades australianas non financian ecullizumab para o SHUa.
Hai un ano, foi rexeitada a súa inclusión no programa australiano de medicamentos que salvan vidas.
Non supera estándares estritos.
Isto podería volver ocorrer cando un panel de expertos o mes que vén considere se se lle debe aconsellar ao Ministro de Sanidade que o aprobe.
De ser así, podería cambiar a vida de ata 70 australianos.
Non hai garantía de que Alexion siga financiando o tratamento de Ashley.
Os xigantes mundiais rexeitaron recentemente moitas solicitudes de pacientes australianos que simpatizan coa súa necesidade.
Están esperando a que o goberno federal comece a pagar.
Cando agardan, a xente vólvese cada vez máis débil.
15 cm de profundidade fóra da xanela da oficina de Constance en Steve Spinto.
A condición é debaixo do punto de conxelación e a nevada é de 6 °C.
Un neniño, que axudou a cambiar a súa vida, agora corre uns 18.000 km de distancia en pantalón curto e camiseta.
Ashley é unha das centos de persoas no mundo.
O fármaco funciona moi ben e os gobernos de 40 países están a financiar pacientes con SHU atípica.
Algúns chámanlle Steve Jobs no mundo da biotecnoloxía.
Pero durante anos, a empresa farmacéutica na que traballou
Podería ser un fracaso de mil millóns de dólares.
Isto é canto investiu ecullizumab.
Na década de 1990, investigadores da Universidade de Yale idearon un xeito potencial de deter o sistema inmunitario desenfreado e centraron a súa atención no tratamento de enfermidades graves.
Parece que xa non está.
Despois de dous anos e medio construíndo un pequeno laboratorio, aínda non hai nada que amosar.
Dez anos despois, só houbo unha vitoria limitada. Parecía lúgubre.
Pero un experto británico en sangue insistiu en que quería usar un súper
As enfermidades autoinmunes raras por fin deron os seus froitos.
Case unha década despois do comezo de Alexion, chegou o gran avance.
Squinto lémbrase moi claramente.
Rematou a súa última cea coa súa muller. Soou o teléfono.
É unha chamada de Gran Bretaña.
O resultado saíu á luz.
11 pacientes no ensaio están mellorando.
Houbo unha doenza grave nos freos e o equipo de Alexion centrou a súa atención nunha enfermidade rara.
Comezaron a aplicalo a pacientes con síndrome de Ashley.
Funciona moi ben tamén.
Squinto pensou en vender a empresa polas súas mellores perspectivas, pero el e os seus colegas
O fundador Leonard Bell decidiu resolver o problema por completo.
Non somos moi manitas...
«Ese si que é o tipo de rapaz», dixo. \"
Durante os seguintes anos, despois de obter a aprobación para o tratamento da SHU atípica, médicos de todo o mundo chamaron.
Algunhas familias están a pedirlles ás empresas que lles permitan participar nos seus programas de caridade.
Ninguén pode permitilo.
Joshua Cosman, un experto en nefroloxía do Royal Children's Hospital, é un deles.
Coñeceu a Ashley por primeira vez en 2009, que estaba moi enferma.
Ashley é candidato para o fármaco ecullizumab (ou Soliris porque xa se vendeu) porque segue a comezar e, a pesar dos seus esforzos, segue atascado na insuficiencia renal.
Kausman lembrou: «Atópase nunha fase máis grave da enfermidade».
Pero aínda temos a oportunidade de revertelo con ecullizumab.
"En poucas semanas despois de comezar a tomar drogas, o estado de Ashley mellorou."
Antes do Aninovo, un cachorro de labrador negro, Disel, galopou ao pé de Ashley na terraza traseira.
Os nenos déronlle un agasallo por Nadal.
O neno saltou arredor del, un desexo para Papá Noel.
Isto está no primeiro posto da súa lista de Nadal.
Cando Ashley intentou recitar o nome da súa enfermidade...
Síndrome da lisofanida atípica
O diésel mordeulle o nocello.
Golpeouno e dixo: "Hai anemia na urina".
Foi un esforzo audaz, un intento médico para un rapaz pequeno.
Fixoo á perfección hai uns anos.
Esqueceu que era un bo sinal.
Pasou demasiado tempo. A súa enfermidade custoulle a esta familia.
Mamá, papá e cinco fillos, incluídas as irmás Tahlia e as irmás Mikayla, que viven cos nenos na habitación do vestíbulo.
Xa non se fala desta enfermidade impronunciable.
Agora Kerri e Jason () poden valorar as cousas sinxelas. E fano.
Pasei un día en familia na praia cos cans.
Acampada no parque de autocaravanas.
Patio traseiro cheo de herba verde.
O ruído de pés pequenos e son.
O balancín chirría para adiante e para atrás con un neno ou outro.
Kerri sorrí e celebra o aniversario do seu fillo con bágoas.
Pasaron cinco, pero esas celebracións non perderon o seu brillo.
O comezo da súa vida foi tan duro que ela nin sequera cría que o vería por primeira vez.
Para australianos como Ashley, a lingua cambiouno todo. "Substancialmente."
Tras unha revisión, incluíuse no estándar 4 do programa de medicamentos que salvan vidas en 2009.
Este é un cambio importante.
As persoas con enfermidades raras pensan que axuda a impulsar o proxecto...
Medicamentos que salvan vidas
Non poden alcanzalo.
Todo promesas pero sen cumprimentos.
A norma 4 agora estipula que un medicamento pode ser aceptado polo programa e que o Comité Asesor de Beneficios Medicamentos debe "predicir que a vida do paciente se prolongará considerablemente debido ás consecuencias directas do uso do medicamento".
No campo da medicina, o rigor é todo.
«Prolongar a vida significativamente» refírese en realidade a Megan Fox, que padece unha enfermidade rara e pensa que a palabra fai que o proceso sexa menos obxectivo. Máis ambiguo.
Ela está a cargo dunha forza crecente para a propaganda das enfermidades raras...
Un son pouco común en Australia.
Ashley é só unha das persoas representadas polo seu equipo.
Pero ata o de agora ten máis sorte que a maioría da xente.
Non hai dúbida de que a súa medicina gratuíta proporciónalle unha vida máis longa.
Moito máis tempo.
Ao principio era o bebé máis sinxelo.
Sempre dorme e come como debería.
A felicidade dunha nai ocupada.
A atención da nai de Kerri estaba centrada na parede da súa casa
Cando os nenos tiñan menos de cinco meses á semana, ela fixo moldes coas mans e os pés de cada un deles.
A pesar do crecente número de pitiños, todo rematou.
Dous meses despois de que os pés e as mans de Ashley quedaran atrapados na escaiola, empezou a sentir inquietude.
Un domingo pola noite, algo activou o sexto sentido de Kerri e levouno a un novo centro médico para preocuparse por un problema grave.
Jason pediume que lle dese un alento e que o metese na cama.
O seu marido sentouse ao seu carón no sofá e sorriu timidamente.
O médico de cabeceira sospeitaba que tiña anemia.
Pedíronlle que o levase ás urxencias do Hospital Box Hill.
A sala de consultas estaba chea de persoal médico.
Caos, conversa apresurada, pingas inseridas, enfermeiras correndo por aí con bandexas de aceiro inoxidable cheas de agullas e tubos.
E os ollos da misericordia.
\"Esta é a primeira vez que vou a \"Oh, s. .
"Isto é serio", dixo Kerri.
"Enviárono ao Hospital Real de Nenos nunha hora..."
Ao mesmo tempo, aínda me preocupan pequenas cousas como como debo manexar o carriño cando estou nunha ambulancia.
Ela quere saber o pouco importantes que son realmente estas cousas.
AHUS converteuse en todo o ano seguinte.
En canto se confirmou o diagnóstico, Ashley recibiu tratamento de rutina para pacientes con SHU atípica.
Pero só funciona en parte.
Fixéronlle diálise e plasmaférese.
Pero a súa función renal está prexudicada.
Non parece que Ashley vaia medrar.
O máis importante para ela é canto pagarán se ela e Jason teñen que pagar pola droga máxica para manter viva a Ashley.
Isto é imposible.
Esta é a droga máis cara da Terra.
Aínda que o prezo é elevado, paga a pena ter en conta que cada contribuínte en Australia só perderá 1 libra.
Para manter viva a Ashley, nove centavos ao ano.
Se cada paciente coñecido con SHUa recibe unha subvención de 2 dólares.
Cada contribuínte é o que máis paga cada ano.
Debido a que non funciona para todos os pacientes, é probable que sexa moito menos. Non é moito.
Pero para esta xente, as súas vidas pagan a pena.
Chámase medicina orfa.
Adoitan ser caros porque están desenvolvidos para mercados ultranicho
Pacientes con enfermidades raras
Por iso o sistema de saúde pública é máis doado de dixerir.
Polo tanto, moi pouca xente necesita usalos realmente.
Meghan Fox dixo que, aínda que o sistema sanitario australiano realizou máis investigacións sobre fármacos en enfermidades raras, non respalda o seu éxito unha vez que se coñezan os resultados.
Isto é un sinal para ela de que esta pequena cohorte de enfermidades raras se considera o nivel máis alto da poboación de segunda clase.
As súas esperanzas esvaecéronse o ano pasado.
A revisión do LSDP anunciouse un mes antes das eleccións federais.
Unhas 20 persoas asistiron a unha conferencia telefónica.
Funcionarios do departamento e delegados de pacientes pouco frecuentes, compañías farmacéuticas e médicos.
Hai un murmurio cauteloso pero esperanzador nesta liña.
Pero nada desde entón.
Sen correo electrónico, sen teléfono.
Fookes aínda ten esperanza.
\"Acepto comentarios. Necesitámolo.
Ela debería ser membro do equipo de revisión.
Preocúpanos que o LSDP empeore.
O coñecido rigor de Australia na investigación médica parece ter puesto en problemas o financiamento das enfermidades raras.
Os medicamentos orfos adoitan fallar nas probas dos proxectos porque a poboación de enfermidades raras é tan pequena que a miúdo non conseguen satisfacer as duras necesidades duplas.
Ensaios clínicos cegos de fármacos para enfermidades comúns.
O doutor aventurouse a dicir que se o método non botaba o bebé coa auga do baño, esta se achegaría cada vez máis.
E Fookes está confuso.
Por algunha razón, os pacientes con enfermidades raras deben defender as súas vidas.
A xente como Ashley non enferma por comer en exceso, fumar ou consumir drogas ilegais.
Naceron con esta enfermidade.
Pero en termos do goberno federal, isto é simplemente mala sorte".
O día que souberon que Ashley podería morrer, chegou ao hospital desde o traballo de Kelon.
Por que non lle puxeron a multa por exceso de velocidade? Foi boa sorte.
Estaba sentado xunto a Kerri no Royal Children's Hospital e Kausman explicoulle os resultados da proba.
Nesa habitación, Kausman díxolles algo así como isto: Parte do sistema inmunitario de Ashley...
\"Suplemento\"-
Causando unha acción incontrolada.
Como é posible que non o soubesen?
Probablemente un defecto xenético.
Provoca a contracción dos vasos sanguíneos, a formación de coágulos nas plaquetas e exerce presión física sobre o osíxeno.
Levan glóbulos vermellos que se están a dividir.
Necesita diálise.
Non hai cura.
A enfermidade é mortal.
O seu fillo podería morrer.
Pero todo o que aconteceu Jason Heard foi un caos.
Nada disto ten sentido.
Estas palabras non se dirán.
"Recordo estar sentada alí coa doutora, volverme cara a Kerri e preguntarlle:" Kez, "que pasara?" "Ela simplemente chorou e dixo: "Non sei, Jase".
Sabía que era serio.
Ese día, o neno en estado crítico foi avaliado por Hematoloxía, Nefroloxía, Inmunoloxía, Cirurxía e Pediatra.
Antes das seis da tarde. M. , estaba a someterse a unha cirurxía para prepararse para a diálise.
Compensación por insuficiencia renal
Jason traballa para unha empresa de colchóns para poder coidar dos seus tres fillos na casa.
Ollie naceu tres anos despois.
Kerri e Ashley pasaron un ano no hospital.
Ela traballaba no piloto automático durante un par de semanas seguidas, despois enchíase un montón durante un día, collíao de novo e restablecíao ao piloto automático.
Jason é coma un pai solteiro para outros nenos.
Durante un intre, estivo lonxe do rapaz enfermo na piscina --ollos azuis-.
"No fondo do meu corazón, creo que debo telo decidido se non me acheguei." . .
Jason estremeceuse, "será máis doado perdelo".
Os datos non parecen bos para o goberno. Desde 2009 —
Ao inserir \"substancial --
Só se engadiu un novo grupo de enfermidades á lista de beneficiarios do programa.
En calquera caso, o grupo chegou aos 80 tras o proceso de aprobación.
Tamén se engadiu outro fármaco, pero trátase dunha actualización sobre a enfermidade que se rexistrou antes de 2009.
Doutor/a Suzanne Hill, presidenta do Comité Asesor de Benestar Farmacéutico, negouse a ser entrevistada sobre o plan de medicamentos que salva vidas.
Ela respondeu educadamente que non sería apropiado responder nin sequera a preguntas xerais con ecullizumab --por--
Á espera da decisión do aHUS
Un representante de enfermidades raras, que non quixo ser identificado, declarou ao Herald Sun que a reunión con Hill foi particularmente frustrante.
Pareceu simpatizar con nós cando escoitou o que dixemos.
Pero ao final, dixo, «tedes que falar con eses políticos, non comigo». \"
Kerri Grey, que creou o grupo de apoio á síndrome da Hum atípica en Australia, cre que o goberno pode gastar máis cartos, pero non.
Os datos do dólar víronse eclipsados por proxectos máis amplos.
O plan é a demanda --
"Conduza segundo sexa necesario", dixo o profesor Chris Baggoley, xefe médico, nun correo electrónico en resposta a unha solicitude de entrevista.
A idea do programa é permitir o acceso a tratamentos específicos para enfermidades raras que non poden superar o custo da proba de beneficios do programa de beneficios farmacéuticos.
Fookes di que o obxectivo valioso se diluíu co tempo.
«A medida que hai cada vez máis medicamentos para tratar enfermidades raras, cada vez é máis difícil enumeralos», dixo. \".
\"Creo que queren frear o proxecto, pero basicamente bloqueárono no seu camiño."
Os seus pais viron o preto que estaba do cantil.
Antes do Nadal, Kerri tivo un contacto tolo cunha nai de Queensland.
Ela escoita a miúdo a historia de Ashley sen ecullizumab.
Bianca Scott está deitada nunha cama de hospital en Gold Coast.
Ela fai diálise durante horas ao día para tratar a súa insuficiencia renal.
Ela ten substitucións de plasma para tentar apagar o seu tolo sistema inmunitario.
O tratamento non funciona.
Hai tres semanas, a súa nai, Tami Hamawi, escoitou á súa filla.
Tiña os pulmóns cheos de aire mentres durmía.
O último no que pensou aquela noite foi probablemente a perda do seu único fillo.
Bianca tivo HUS cando era un bebé, pero mellorou de súpeto.
Mirando algunhas das súas fotos de graduación en outubro, parecía pálida e fermosamente pintada.
Este é o comezo do seu rápido declive.
A familia Bianca ten esta enfermidade.
Algúns familiares que faleceron de enfermidades renais hai décadas sábese agora que están causados por SHU atípica.
O ecullizumab está fóra do alcance dos nenos.
Pediulle a Alexion un desconto, pero ela negouse.
O nefrólogo díxolle que a Bianca lle faltaban dous meses para que o dano renal fose irreversible.
Agora está a tentar atopar miles de dólares para a vida da súa filla.
Os expertos pensan que os políticos atrasan, pero aos nenos lles gustan as súas diapositivas.
Tammy aínda é optimista.
Ela agarda que Bianca sexa a primeira persoa da súa familia en romper a maldición do síndrome hemorráxica atípica.
Pero ela está a quedar sen tempo.
Hai esperanza.
Dardos na parte dianteira e na esquina do corredor do Royal Children's Hospital.
Cando a súa nai o atopou de novo, estaba moi preto, baixando o beizo inferior e mostrándolle o oco entre os dentes á persoa da limpeza, que se agachou para falar.
Recibiu 5 dólares por iso.
Tamén hai un solto ao seu carón.
Só 10 dólares á semana.
O persoal do RCH viu como Ashley, o fundador da terapia invasiva, caía nun punto débil coa súa enfermidade e logo se recuperaba co seu medicamento de 9000 dólares por dose.
A visita á fada dos dentes que escoita ao seu pequeno paciente está quentando o ritmo.
Os nenos deberían ter o humor suficiente para celebrar estas pequenas cousas.
Unha enfermeira dixo que cando Ashley recibe unha infusión cada dúas semanas, gústalles estar programadas.
Sen alboroto.
Sorriu T-
A camisa, deixa que a gota se conecte ao seu portacath, xusto debaixo da pel no lado esquerdo do seu corazón.
Non sabe moito sobre a súa enfermidade.
A súa "medicina especial" forma parte da vida, igual que cear verduras e cepillarse os dentes.
Non sabe o preto que están os seus pais de perdelo.
Non sabe canto vale a súa vida. Tampouco debería.
En vez diso, Ashley Gray quedou durmida no seu asento de coche de camiño a casa desde o hospital.
Inclinou a cabeza cara a un lado.
Cando foi maior, soñaba con converterse nun golfiño, nun cachorro de Iping e en Slinky Springs.
E como gastará 10 dólares en riqueza