拯救阿什利：生命值多少钱？| 阿德莱德现在 -g-icon-error 阴天 nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right 0A0871E9-1636-49F4-9041-2E36E2BB5333

他只有五岁，无法判断这是一种致命的疾病。
唯一能救他一命的药物每年要花费24万美元，但谁来买单呢？
这是一场厚颜无耻的战斗，牙齿缝隙，小狗-
特别热爱生活的小男孩。
格雷几乎把前门的铰链摔倒了。 “你来了！
看，我掉了第一颗牙。
“他从右脚跳到左脚。
他笑得那么灿烂，仿佛已经笑过两次了。
不久前，他与一家儿童模特经纪公司拍了合影——
在为其他孩子拍摄的第三张照片中，他们拍了三次。
这是阿什利的。
他那双蓝色的大眼睛总是最后一个出现。
阿什利与其他五个人不同。 岁。
他患有一种罕见且无法治愈的致命疾病。
在他生命的第一年，它几乎夺走了他的生命。
他现在就在这里——
在父母租住的小房子的走廊里，他不停地在空中跳跃——
只是因为一家药企的善举。
他正在服用联邦政府不资助的药物。
他每两周摄入的 300 毫克相当于一辆家用汽车的价格。
每年24万美元。
他现在很健康。
如果没有它，他就会病死。
这很简单。
但可怕的现实是，阿什利的未来依赖于跨国公司的善意。
或者是官僚的笔和政客的点头。
因此，每次他服用液体黄金时，他的父母都会默默地祈祷感恩。
离无价的儿子还有两周的时间。
下铺是阿什利的。
他与两个兄弟共用一间小卧室。
婴儿奥利在角落里的小床上
Lachlan 有一张铺位。
一条蓬松的艾摩毯子放在阿什利的床上。
当他发现说谎者时，毯子就出来了。
外面可能有40摄氏度——
有一天，在墨尔本东部，他会把它拖到休息室。
蜷缩在沙发上。
这是杰森和克里·格雷的儿子再次住院的第一个信号。
他服用的药物有缺陷。
他很容易发生严重感染，如果发烧，他会直接去医院检查并使用大量抗生素。
Ecullizumab 可阻止部分免疫系统对抗脑和血液中毒。
他们不能在炎热的天气里冒险。
然而，有了它，阿什利现在就可以变老了。
聪明的头脑找不到治疗aHUS的方法，但是这种独特的治疗方法很好地控制了他的免疫系统。
澳大利亚当局不资助用于 aHUS 的依库利珠单抗。
一年前，它被拒绝纳入澳大利亚的救命药物计划。
它没有通过严格的标准。
下个月，当专家小组再次考虑是否应建议卫生部长批准时，这种情况可能会再次发生。
如果真是这样，它可能会改变多达 70 名澳大利亚人的生活。
无法保证 Alexion 将继续资助 Ashley 的治疗。
这些全球巨头最近拒绝了许多同情他们需求的澳大利亚患者的请求。
他们正在等待联邦政府开始支付。
当他们等待时，人们会变得越来越虚弱。
史蒂夫斯宾托 (Steve Spinto) 的康斯特办公室窗户外面有 15 厘米深。
冰点以下和暴风雪的气温为 6C。
一个帮助改变他人生的小男孩，现在正穿着短裤和 T 恤跑到 18,000 公里外的地方。
阿什利是世界上数百名这样的人之一。
这种药物效果很好，目前有 40 个国家的政府正在为 aHUS 患者提供资助。
有人称他为生物科技界的史蒂夫·乔布斯。
但多年来，他所工作的制药公司
这可能是 10 亿美元的损失。
这就是ecullizumab的投资金额。
20世纪90年代，耶鲁大学的研究人员发现了一种阻止免疫系统肆虐的潜在方法，并将目光转向治疗重大疾病。
看起来它已经消失了。
经过两年半的时间，我们建造了一个小型实验室，但仍然没有任何成果。
十年过去了，只取得了有限的胜利。 看起来十分严峻。
但一位英国血液专家坚持说他想使用一种超级
罕见自身免疫性疾病终于获得了回报。
在 Alexion 成立近十年后，取得了突破。
Squinto记得很清楚。
他和妻子一起吃了最后的晚餐。 电话响了。
这是来自英国的电话。
结果出来了。
试验中的 11 名患者病情正在好转。
刹车时发生了一场重大疾病，Alexion 团队将注意力转向了一种罕见疾病。
他们开始将其应用于患有阿什利综合征的患者。
它也运行得很好。
Squinto 曾考虑出售公司，因为公司前景更加光明，但他和他的同事
创始人伦纳德·贝尔决定彻底解决这个问题。
“我们不是真正的动手——
“就是这种人，”他说。 \"
在接下来的几年里，在aHUS治疗获得批准后，来自世界各地的医生纷纷打来电话。
一些家庭恳求公司允许他们参与慈善项目。
没人能承受得起。
皇家儿童医院的肾脏专家乔舒亚·科斯曼就是其中之一。
他第一次见到阿什利是在 2009 年，当时阿什利病得很重。
阿什利 (Ashley) 是药物 ecullizumab（或 Soliris，因为该药物已经出售）的候选人，因为他继续开始治疗，尽管他们做出了努力，但他的肾衰竭状况仍然进一步恶化。
考斯曼回忆说：“他的病情已经到了比较严重的阶段。
但我们仍然有机会利用依库珠单抗来扭转这一局面。
“开始服药几周后，阿什利的病情有所好转。
新年来临之前，一只黑色的拉布拉多小狗迪塞尔在后甲板上向阿什利的脚边奔跑。
孩子们送给他一份圣诞礼物。
男孩在他身边跳来跳去，向圣诞老人许愿。
这是他圣诞节愿望清单上的第一位。
当阿什利试图背诵他的病名时——
非典型溶血酸综合征
柴油机咬了他的脚踝。
他打了个fal，说：尿中有贫血。
“这是一次大胆的尝试，是针对小人物的一次医疗尝试。
几年前他的表现就很完美。
他忘记了这是一个好兆头。
已经太久了。 他的病给这个家庭带来了巨大的损失。
妈妈、爸爸和五个孩子，包括塔利亚姐妹和米凯拉姐妹，他们和孩子们住在大厅的房间里。
人们不再谈论这种难以言喻的疾病。
现在 Kerri 和 Jason () 可以重视简单的事物。 他们确实这么做了。
和狗狗们一起在海滩度过了家庭日。
在房车公园露营。
后院里长满了绿草。
小脚步声和声音的响声。
秋千随着一个孩子或另一个孩子的摆动而吱吱作响。
克里微笑着，含泪庆祝儿子的生日。
五年过去了，但这些庆祝活动依然光彩夺目。
他的人生开始得如此艰难，她甚至不相信自己会第一次见到他。
对于像阿什利这样的澳大利亚人来说，语言改变了一切。 “基本上是。”
“经过审查，它于2009年被纳入救命药物计划的标准4。”
这是一个重大变化。
罕见病患者认为这有助于推动该项目——
救命药物
他们够不到。
只承诺，不兑现。
标准4现在规定，一种药物能够被该计划接受，并且药物福利咨询委员会必须“预测由于使用该药物的直接后果，患者的生命将大大延长”。
在医学领域，严谨就是一切。
“显著延长寿命”的真正含义是梅根·福克斯，她患有一种罕见的疾病，她认为这个词使得整个过程变得不那么客观。 更加暧昧。
她负责领导一支日益壮大的罕见疾病宣传力量——
在澳大利亚，这是一种罕见的声音。
阿什莉只是她的团队的代表之一。
但到目前为止，他比大多数人幸运。
毫无疑问，免费医疗延长了他的寿命。
更长的时间。
起初，他是最简单的婴儿。
他总是按时睡觉和吃饭。
忙碌妈妈的幸福。
Kerri 的母亲的注意力集中在他们家的墙上
当孩子们不满五个月的时候，每周她都会用他们每个人的手和脚制作模具。
尽管小鸡的数量越来越多，但一切都结束了。
艾希礼的手脚打上石膏两个月后，他变得不安起来。
某个周日晚上，某件事触发了克里的第六感，她带他去了一家新的医疗中心，担心一个严重的问题。
“杰森让我帮他呼吸一下，然后把他放到床上。
她的丈夫坐在沙发上，挨着她，害羞地笑着。
全科医生怀疑他患有贫血。
他们请她带他去 Box Hill 医院的急诊室。
诊室里挤满了医务人员。
一片混乱，谈话匆忙，滴着药水，护士们拿着装满针头和管子的不锈钢托盘跑来跑去。
还有慈悲的目光。
“这是我第一次去‘哦，s’。” .
“这很严重，”克里说道。
“他们在一小时内就把他送到了皇家儿童医院——
但与此同时，我仍然担心一些小事，比如当我在救护车里时该如何处理婴儿车。
她想知道这些事情到底有多么不重要。
次年，AHUS 成为一切。
确诊后，Ashley立即接受了aHUS患者的常规治疗。
但它只起到部分作用。
他接受了透析和血浆置换。
但他的肾功能却下降了。
看起来阿什利不会长大。
对她来说最重要的是，如果她和杰森必须支付让阿什利活下去的神奇药物的费用，他们要付多少钱。
这是不可能的。
这是地球上最昂贵的药物。
虽然价格昂贵，但值得考虑的是，澳大利亚每个纳税人只会损失1英镑。
为了让阿什利活下去，每年需要九美分。
如果每个已知的 aHUS 患者获得 2 美元的资助。
每个纳税人每年缴纳的税款最多。
因为它并不适用于每个病人，所以效果可能要差得多。 不算多。
但对于这些人来说，他们的生命是值得的。
它被称为孤儿药。
它们通常很昂贵，因为它们是为超小众市场开发的
罕见病患者
这就是为什么公共卫生系统更容易被接受。
因此实际上很少有人需要使用它们。
梅根·福克斯表示，尽管澳大利亚卫生系统对罕见疾病进行了更多的药物研究，但并不支持其在结果出来后取得成功。
对她来说，这是一个信号，表明这个小规模的罕见病患者群体被视为最高级别的二等人口。
去年她的希望破灭了。
对 LSDP 的审查是在联邦选举前一个月宣布的。
约有 20 人参加了电话会议。
部门官员以及罕见病患者、制药公司和医生的代表。
这条线路上弥漫着谨慎但充满希望的气氛。
但从那以后就再也没有了。
没有电子邮件，没有电话。
福克斯仍然充满希望。
“我欢迎评论。 我们需要它。
“她应该是审查小组的成员。
“我们担心 LSDP 的情况会变得更糟。
“澳大利亚在医学研究方面的严谨性是出了名的，但这似乎给罕见疾病的资助带来了困难。
孤儿药经常在项目测试中失败，因为罕见病人群太少，往往无法满足严苛的双重需求
常见疾病药物的盲法临床试验。
医生大胆地说，如果这种方法不把婴儿和洗澡水一起倒掉，那么婴儿的存活率就会越来越高。
而 Fookes 则感到困惑。
“出于某种原因，罕见病患者必须捍卫自己的生命。
像阿什利这样的人不会因为暴饮暴食、吸烟或服用非法药物而生病。
他们生来就患有这种疾病。
但对于联邦政府而言，这简直是“倒霉事”。
当他们得知阿什利可能去世的那天，他从科龙的工作地点来到了医院。
他为什么没有收到超速罚单？真是运气好。
在皇家儿童医院，考斯曼坐在克里旁边，向她解释了检查结果。
在那个房间里，考斯曼告诉他们这样一件事：阿什利的免疫系统的一部分——
\“补充 \”-
造成不受控制的动作。
他们怎么可能不知道呢？
可能是基因缺陷。
它会导致血管收缩，导致血小板形成凝块，并对氧气产生物理压力
携带正在分裂的红细胞。
他需要透析。
目前尚无治愈方法。
这种疾病是致命的。
他们的儿子可能会死。
但杰森·赫德 (Jason Heard) 却一片混乱。
这一切都毫无意义。
这些话是不会说的。
“我记得我和医生坐在那里，然后转向凯丽并问她，”凯兹，“发生了什么事，”她只是哭着说，“我不知道，杰斯。”
我知道事情很严重。
当天，病情危重的男孩接受了血液科、肾病科、免疫科、外科和儿科医生的评估。
下午六点之前 M. ，他正在做手术，为透析做准备。
肾衰竭赔偿
杰森在一家床垫公司工作，因此他可以在家照顾他们的三个孩子。
三年后，奥利出生了。
克里和阿什利在医院住了一年。
她一次花几周时间研究自动驾驶仪，然后它会在堆里倒一天，再把它捡起来并重置为自动驾驶仪。
对于其他孩子来说，杰森就像是一个单亲家长。
有一会儿，他与泳池里那个生病的男孩保持着距离——蓝色的眼睛。
“在我内心深处，我想我一定已经决定不靠近了。 . .
杰森摇了摇头，“这样就更容易失去他了。”
“这些数据对政府来说不太好。 自2009年起 —
当插入“大量--
该计划的受益者名单中仅增加了一个新的疾病群体。
无论如何，该团体通过审批程序已经达到80人。
还添加了另一种药物，但这是针对 2009 年之前报告过的疾病的更新。
博士 制药业福利咨询委员会主席苏珊娜·希尔拒绝就这项救命药物计划接受采访。
她礼貌地回答说，用 ecullizumab 来回答即使是一般性的问题也是不合适的——因为——
等待 aHUS 的决定
一位不愿透露姓名的罕见病代表告诉《先驱太阳报》，与希尔的会面特别令人沮丧。
“当她听到我们说的话时，她似乎很同情我们。
但最后，她说，“你需要和那些政客谈谈，而不是和我谈谈。” \"
在澳大利亚成立aHUS支持小组的克里·格雷认为，政府可以花更多的钱，但不能。
美元数据已被更广泛的项目所掩盖。
“该计划是需求——
根据需要开车，”首席医疗官克里斯·巴格利 (Chris Baggoley) 教授在回复采访请求的电子邮件中说道。
该计划的目的是允许获得无法通过药品福利计划福利测试成本的针对性罕见疾病治疗。
福克斯说，随着时间的推移，有价值的目标已经被淡化了。
“随着治疗罕见疾病的药物越来越多，列出它们变得越来越困难，”她说。 \".
“我认为他们想要减缓该项目的进度，但他们基本上阻碍了它的进展。
他的父母看到他距离悬崖有多近。
圣诞节前，Kerri与一位昆士兰母亲进行了一次疯狂的接触。
她经常听到阿什利没有服用依库珠单抗的故事。
比安卡·斯科特 (Bianca Scott) 躺在黄金海岸的一家医院的病床上。
为了治疗肾衰竭，她每天要进行数小时的透析。
她使用血浆替代品试图关闭她疯狂的免疫系统。
治疗沒有效果。
三周前，她的母亲塔米·哈马维 (Tami Hamawi) 听了女儿的话。
她睡觉时肺里充满了空气。
那天晚上她最后想到的事情可能就是失去她唯一的孩子。
比安卡在婴儿时期患有溶血性贫血综合征，但病情突然减轻。
回顾她十月份的一些毕业照，她面色苍白，面色红润。
这是她迅速衰落的开始。
比安卡家族就患有这种疾病。
一些几十年前死于肾病的亲属现在被证实是因 aHUS 引起的。
Ecullizumab 不适合儿童服用。
她向 Alexion 要求折扣，但遭到拒绝。
肾脏专家告诉她，比安卡还有两个月的时间，之后她的肾脏损伤将无法逆转。
她现在正试图为女儿的生命筹集数千美元。
专家认为，政客们拖延时间，但孩子们喜欢她的幻灯片。
塔米仍然是一个乐观主义者。
她希望比安卡能成为家里第一个打破aHUS魔咒的人。
但她的时间不多了。
还有希望。
皇家儿童医院走廊前面和拐角处的飞镖。
当他的母亲再次找到他时，他正凑得很近，拉下下嘴唇，向蹲下来聊天的清洁工露出牙齿缝隙。
他因此得到了 5 美元。
旁边还有一个松散的。
每周只需 10 美元。
RCH 的工作人员见证了 Ashley 的病情陷入低谷，他尝试了侵入性疗法，但最终凭借每次 9,000 美元的药物恢复了健康。
拜访牙仙子听取他们的小病人的情况正在升温。
孩子们应该有足够的心情去庆祝这些小事。
一名护士表示，当阿什利每两周输液一次时，他们喜欢被轮流值班。
沒有大惊小怪。
他笑了 T-
衬衫，让滴管连接到他的输液港，就在他心脏左侧的皮肤下面。
他对自己的病情不太了解。
他的“特效药”是生活的一部分，就像晚餐吃蔬菜和刷牙一样。
他不知道他的父母离失去他还有多远。
他不知道自己的生命值多少钱。 他也不应该。
相反，阿什利·格雷在从医院回家的路上在他的汽车座椅上睡着了。
他的头歪向一侧。
当他长大后，他梦想成为一只海豚、一只Iping小狗和Slinky弹簧。
以及他将如何花费10美元的财富