Salvarea lui Ashley: Ce preț are o viață? | Adelaide Acum -g-icon-error cloudy-day nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right 0A0871E9-1636-49F4-9041-2E36E2BB5333

Are doar cinci ani și nu poate pronunța o boală mortală.
Singurul medicament care îl poate salva va costa 240.000 de dolari pe an, dar cine ar trebui să plătească?
E o luptă obraznică, cu dinții deschiși, cățeluș-
Un băiețel special căruia îi place să trăiască.
Gray aproape că a smuls balamaua ușii de la intrare. „Ești aici!”
Uite, mi-am pierdut primul dinte.
A sărit de pe piciorul drept pe cel stâng.
A zâmbit atât de luminos, ca și cum ar fi râs de două ori.
Nu cu mult timp în urmă, a făcut o poză cu o agenție de modele pentru copii --
Au fost loviți de trei ori în a treia fotografie făcută pentru ceilalți copii.
E a lui Ashley.
Ochii lui mari și albaștri sunt întotdeauna ultimii.
Ashley este diferită de celelalte cinci. copii de ani.
El suferea de o boală rară și incurabilă, fatală.
În primul an de viață, aproape că l-a ucis.
El este aici acum -
Pe coridorul căsuței închiriate de părinții lui, sărind în aer...
Doar datorită carității unei companii farmaceutice.
El ia medicamente pe care guvernul federal nu le finanțează.
Cele 300 mg pe care le ia la fiecare două săptămâni reprezintă costul unei mașini de familie.
240.000 de dolari pe an.
Este sănătos cu asta.
Fără ea, va muri bolnav.
Asta e simplu.
Dar cruda realitate este că viitorul lui Ashley depinde de bunăvoința multinaționalelor.
Sau stiloul birocratic și semnul de încuviințare al politicianului.
Așa că de fiecare dată când ia aur lichid, părinții lui se roagă în tăcere pentru mulțumiri.
Mai sunt două săptămâni pentru un fiu neprețuit.
Patul de jos este al lui Ashley.
El împărțea un dormitor mic cu cei doi frați ai săi.
Micuțul Ollie în pătuțul din colț
Lachlan are un pat supraetajat.
O pătură pufoasă cu Elmo stă pe patul lui Ashley.
Pătura a ieșit când l-a găsit pe mincinos.
Ar putea fi 40 de grade afară...
Într-o zi, în estul Melbourne-ului, îl va târâ până în salon.
Cugecuit pe canapea.
A fost primul semnal că fiul lui Jason și Kerry Gray era din nou internat în spital.
Medicamentul pe care l-a luat era defect.
Este predispus la infecții severe și, dacă are febră, va merge direct la spital pentru control și va folosi multe antibiotice.
Ecullizumab împiedică o parte a sistemului imunitar să acționeze împotriva otrăvirilor cerebrale și sanguine.
Nu își pot asuma riscuri pe căldură.
Cu ea însă, Ashley poate îmbătrâni acum.
O minte inteligentă nu poate găsi o modalitate de a trata SHU atipică, dar această metodă unică de tratament îi controlează bine sistemul imunitar.
Autoritățile australiene nu finanțează ecullizumab pentru aHUS.
Acum un an, a fost respinsă includerea sa în programul australian de medicamente care salvează vieți.
Nu respectă standarde stricte.
Acest lucru s-ar putea întâmpla din nou luna viitoare, când un grup de experți va analiza dacă ministrul Sănătății ar trebui sfătuit să aprobe.
Dacă da, ar putea schimba viețile a până la 70 de australieni.
Nu există nicio garanție că Alexion va continua să finanțeze tratamentul lui Ashley.
Giganții globali au respins recent numeroase cereri din partea pacienților australieni care sunt înțelegători cu nevoia lor.
Ei așteaptă ca guvernul federal să înceapă să plătească.
Când așteaptă, oamenii devin din ce în ce mai slabi.
15 cm adâncime în afara ferestrei biroului Constate din Steve Spinto.
Condițiile sunt sub zero grade, iar viscolul este de 6 grade Celsius.
Un băiețel, care i-a schimbat viața, aleargă acum aproximativ 18.000 km distanță în pantaloni scurți și tricouri.
Ashley este una dintre sutele de oameni din lume.
Medicamentul funcționează foarte bine, iar guvernele din 40 de țări finanțează pacienții cu SHU atipică.
Unii îl numesc Steve Jobs în lumea biotehnologiei.
Dar, ani de zile, compania farmaceutică la care a lucrat
Ar putea fi un eșec de 1 miliard de dolari.
Aceasta este suma investită de ecullizumab.
În anii 1990, cercetătorii de la Universitatea Yale au descoperit o posibilă metodă de a opri dezvoltarea sistemului imunitar și și-au îndreptat atenția către tratarea bolilor grave.
Se pare că a dispărut.
După doi ani și jumătate de construire a unui mic laborator, încă nu există nimic de arătat.
Zece ani mai târziu, a existat doar o victorie limitată. Arăta sumbru.
Dar un expert britanic în analize de sânge a insistat că vrea să folosească un super
Bolile autoimune rare au dat în sfârșit roade.
La aproape un deceniu după începerea Alexion, a venit descoperirea majoră.
Squinto își amintește foarte clar.
Și-a terminat ultima cină cu soția sa. Telefonul a sunat.
Este un apel din Marea Britanie.
Rezultatul a ieșit la iveală.
11 pacienți din studiu se ameliorează.
A existat o problemă gravă cu frânele, iar echipa Alexion și-a îndreptat atenția către o boală rară.
Au început să-l aplice pacienților cu sindrom Ashley.
Funcționează și foarte bine.
Squinto s-a gândit să vândă compania pentru perspectivele ei mai bune, dar el și colegii săi
Fondatorul Leonard Bell a decis să rezolve complet problema.
„Nu suntem adevărați practicanți”
„Ăsta e genul de tip”, a spus el. \"
În următorii câțiva ani, după ce a fost aprobată tratamentul pentru SHU atipică, medici din întreaga lume au apelat.
Unele familii imploră companiile să le permită să participe la programele lor caritabile.
Nimeni nu și-o poate permite.
Joshua Cosman, expert în nefrologie la Spitalul Regal de Copii, este unul dintre ei.
A întâlnit-o prima dată pe Ashley în 2009, care era foarte bolnavă.
Ashley este un candidat pentru medicamentul ecullizumab (sau Soliris, deoarece a fost vândut) deoarece continuă să-l ia și, în ciuda eforturilor lor, este blocat în continuare în insuficiență renală.
Kausman și-a amintit: „Se află într-un stadiu mai grav al bolii”.
Dar încă avem o șansă să inversăm situația cu ecullizumab.
„La câteva săptămâni de la începerea consumului de droguri, starea lui Ashley s-a îmbunătățit.”
Înainte de Anul Nou, un cățeluș de labrador negru, pe nume Disel, a galopat la piciorul lui Ashley pe terasa din spate.
Copiii i-au dat un cadou de Crăciun.
Băiatul a sărit în jurul lui, o urare pentru Moș Crăciun.
Acesta este în capul listei sale de Crăciun.
Când Ashley a încercat să recite numele bolii sale...
Sindromul lizofanidei atipice
Motorina i-a mușcat glezna.
A lovit fal și a spus: „Există anemie în urină”.
„A fost un efort îndrăzneț, o încercare medicală pentru un băiețel mic.”
A făcut perfecție acum câțiva ani.
A uitat că era un semn bun.
A trecut prea mult timp. Boala lui a costat această familie.
Mama, tata și cinci copii, inclusiv surorile Tahlia și surorile Mikayla, care locuiesc cu copiii în camera din hol.
Nu se mai vorbește despre această boală impronunțabilă.
Acum Kerri și Jason () pot prețui lucrurile simple. Și chiar o fac.
Am petrecut o zi în familie la plajă cu câinii.
Campare în parcare pentru rulote.
Curtea din spate plină de iarbă verde.
Zgomotul de picioare mici și sunet.
Leagănul scârțâie înainte și înapoi la fiecare copil.
Kerri zâmbește și sărbătorește ziua de naștere a fiului său cu lacrimi.
Au trecut cinci, dar acele sărbători nu și-au pierdut strălucirea.
Începutul vieții lui a fost atât de greu încât nici nu a crezut că îl va vedea pentru prima dată.
Pentru australienii ca Ashley, limba a schimbat totul. "Substanţial.
„După o revizuire, a fost inclus în standardul 4 al programului de medicamente care salvează vieți în 2009.”
Aceasta este o schimbare majoră.
Persoanele cu boli rare cred că acest lucru ajută la avansarea proiectului --
Medicamente care salvează vieți
Nu pot ajunge la el.
Toate promisiunile, dar nicio realizare.
Standardul 4 stipulează acum că un medicament poate fi acceptat de program, iar Comitetul Consultativ pentru Beneficiile Medicamentelor trebuie „să prevadă că viața pacientului va fi mult prelungită din cauza consecințelor directe ale utilizării medicamentului”.
În domeniul medicinei, rigoarea este totul.
„A prelungi viața în mod semnificativ” înseamnă, de fapt, Megan Fox, care suferă de o boală rară și consideră că acest cuvânt face procesul mai puțin obiectiv. Mai ambiguu.
Ea este responsabilă de o forță tot mai mare de propagandă pentru bolile rare --
Un sunet rar în Australia.
Ashley este doar o persoană reprezentată de echipa ei.
Dar până acum este mai norocos decât majoritatea oamenilor.
Nu există nicio îndoială că medicamentele sale gratuite îi asigură o durată de viață mai lungă.
Mult mai lung.
La început a fost cel mai simplu bebeluș.
El doarme și mănâncă mereu așa cum ar trebui.
Fericirea unei mame ocupate.
Mama lui Kerri s-a concentrat asupra peretelui casei lor.
Când copiii aveau mai puțin de cinci luni pe săptămână, ea a făcut matrițe cu mâinile și picioarele fiecăruia dintre ei.
În ciuda numărului tot mai mare de pui, totul s-a terminat.
La două luni după ce picioarele și mâinile lui Ashley au fost prinse în gips, acesta a început să se simtă neliniștit.
Într-o duminică seară, ceva i-a declanșat lui Kerri al șaselea simț, iar ea l-a dus la un nou centru medical pentru a se îngrijora de o problemă gravă.
Jason m-a rugat să-i dau o gură de aer și să-l pun în pat.
Soțul ei s-a așezat lângă ea pe canapea și a zâmbit timid.
Medicul de familie bănuia că are anemie.
I-au cerut să-l ducă la secția de urgență a Spitalului Box Hill.
Sala de consultații era plină de personal medical.
Haos, conversații grăbite, picături introduse, asistente alergând de colo colo cu tăvi de oțel inoxidabil pline de ace și tuburi.
Și ochii milei.
„Aceasta este prima dată când am fost la …” Oh, s. .
„Este serios”, a spus Kerri.
„L-au trimis la Spitalul Regal de Copii într-o oră --”
În același timp, încă mă îngrijorează lucrurile mărunte, cum ar fi cum ar trebui să manevrez căruciorul când sunt în ambulanță.
Ea vrea să știe cât de lipsite de importanță sunt, de fapt, aceste lucruri.
AHUS a devenit totul în anul următor.
Imediat ce diagnosticul a fost confirmat, Ashley a primit tratament de rutină pentru pacienții cu SHU atipică.
Dar funcționează doar parțial.
A făcut dializă și schimb de plasmă.
Dar funcția renală i-a scăzut.
Se pare că Ashley nu va crește mare.
Cel mai important lucru pentru ea este cât vor plăti dacă ea și Jason trebuie să plătească pentru drogul magic care să o țină în viață pe Ashley.
Acest lucru este imposibil.
Acesta este cel mai scump medicament de pe Pământ.
Deși prețul este ridicat, merită luat în considerare faptul că fiecare contribuabil din Australia va pierde doar 1 liră.
Ca să o ții pe Ashley în viață, nouă cenți pe an.
Dacă fiecare pacient cunoscut cu aHUS primește o subvenție de 2 dolari.
Fiecare contribuabil plătește cel mai mult în fiecare an.
Deoarece nu funcționează pentru fiecare pacient, este probabil să fie mult mai puțin. Nu este mult.
Dar pentru acești oameni, viața lor merită.
Se numește medicament orfan.
De obicei, sunt scumpe deoarece sunt dezvoltate pentru piețe ultra-nișate
Pacienți cu boli rare
De aceea, sistemul public de sănătate este mai ușor de digerat.
Așadar, foarte puțini oameni au nevoie să le folosească.
Meghan Fox a declarat că, deși sistemul de sănătate australian a efectuat mai multe cercetări privind medicamentele pentru boli rare, acest lucru nu le susține succesul odată ce rezultatele apar.
Acesta este un semn pentru ea că această cohortă mică, cu boli rare, este considerată cel mai înalt nivel al populației de mâna a doua.
Speranțele ei au fost spulberate anul trecut.
Revizuirea LSDP a fost anunțată cu o lună înainte de alegerile federale.
Aproximativ 20 de persoane au participat la o conferință telefonică.
Funcționari ai departamentelor și delegați ai pacienților cu boli rare, companiilor farmaceutice și medicilor.
Există un zumzet prudent, dar plin de speranță, pe această linie.
Dar nimic de atunci.
Fără e-mail, fără telefon.
Fookes încă are speranță.
„Aștept cu brațele deschise comentariile.” Avem nevoie de asta.
„Ea ar trebui să fie membră a echipei de evaluare.”
„Ne temem că LSDP-ul se va înrăutăți.”
„Rigoarea binecunoscută a Australiei în cercetarea medicală pare să fi pus în dificultate finanțarea bolilor rare.”
Medicamentele orfane eșuează adesea în testele din cadrul proiectelor, deoarece populația de boli rare este atât de mică încât acestea nu reușesc adesea să satisfacă nevoile duble și dure.
Studii clinice oarbe ale medicamentelor pentru boli comune.
Doctorul a îndrăznit să spună că, dacă metoda nu aruncă copilul odată cu apa din baie, aceasta se va apropia din ce în ce mai mult.
Și Fookes sunt confuzi.
„Din anumite motive, pacienții cu boli rare trebuie să-și apere viața.”
Oameni ca Ashley nu se îmbolnăvesc din cauza mâncării în exces, a fumării sau a consumului de droguri ilegale.
S-au născut cu această boală.
Dar, în ceea ce privește guvernul federal, acesta este pur și simplu ghinion.
În ziua în care au aflat că Ashley ar putea muri, el a ajuns la spital de la serviciul lui Kelon.
De ce nu a primit amenda pentru viteză? A fost noroc.
Stătea lângă Kerri la Spitalul Regal de Copii, iar Kausman i-a explicat rezultatele testelor.
În camera aceea, Kausman le-a spus ceva de genul: O parte a sistemului imunitar al lui Ashley...
„Supliment”-
Provocând o acțiune necontrolată.
Cum ar fi putut să nu știe?
Probabil un defect genetic.
Aceasta provoacă contracția vaselor de sânge, formarea cheagurilor de către trombocite și pune presiune fizică asupra oxigenului său.
Poartă globule roșii care se divid.
El are nevoie de dializă.
Nu există leac.
Boala este fatală.
Fiul lor ar putea muri.
Dar Jason Heard a fost haos.
Nimic din toate astea nu are sens.
Aceste cuvinte nu vor fi rostite.
„Îmi amintesc cum stăteam acolo cu doctorița și mă întorceam spre Kerri și o întrebam,” Kez, ce s-a întâmplat, „ea doar a plâns și a spus,” Nu știu, Jase.”
Știam că e serios.
În ziua respectivă, băiatul în stare critică a fost evaluat de hematologi, neumologi, imunologi, chirurg și pediatru.
Înainte de ora șase P.M. M. , făcea o intervenție chirurgicală pentru a se pregăti pentru dializă.
Compensații pentru insuficiența renală
Jason lucrează pentru o companie de saltele ca să poată avea grijă de cei trei copii ai lor acasă.
Ollie s-a născut trei ani mai târziu.
Kerri și Ashley au petrecut un an în spital.
A lucrat pe pilotul automat timp de câteva săptămâni, apoi grămada se aduna timp de o zi, o ridica din nou și o reseta pe pilotul automat.
Jason este ca un părinte singur pentru alți copii.
O vreme, a stat la distanță de băiatul bolnav din piscină -- cu ochi albaștri.
„În adâncul inimii mele, cred că trebuie să fi decis eu dacă nu m-am apropiat.” . .
Jason a tremurat. „Va fi mai ușor să-l pierdem.”
„Datele nu arată bine pentru guvern.” Din 2009 —
La introducerea „substanțială --
Doar un nou grup de boli a fost adăugat pe lista beneficiarilor programului.
În orice caz, grupul a ajuns la 80 prin procesul de aprobare.
A fost adăugat și un alt medicament, dar aceasta este o actualizare a bolii care a fost raportată înainte de 2009.
Dr. Suzanne Hill, președinta Comitetului consultativ pentru bunăstare din domeniul farmaceutic, a refuzat să fie intervievată pe tema planului de medicamente care salvează vieți.
Ea a răspuns politicos că nu ar fi potrivit să răspundă nici măcar la întrebări generale cu ecullizumab --pentru-
În așteptarea deciziei aHUS
Un reprezentant al bolilor rare, care a refuzat să-și dezvăluie identitatea, a declarat pentru Herald Sun că întâlnirea cu Hill a fost deosebit de frustrantă.
Părea să simpatizeze cu noi când a auzit ce am spus.
Dar, în cele din urmă, a spus ea, „trebuie să vorbești cu acei politicieni, nu cu mine”. \"
Kerri Grey, care a înființat grupul de sprijin pentru aHUS în Australia, consideră că guvernul poate cheltui mai mulți bani, dar nu.
Datele privind dolarul au fost umbrite de proiecte mai ample.
„Planul este cererea --”
„Conduceți după cum este necesar”, a declarat profesorul Chris Baggoley, medic șef, într-un e-mail ca răspuns la o solicitare de interviu.
Ideea programului este de a permite accesul la tratamente specifice pentru boli rare care nu pot trece testul de cost al programului de beneficii farmaceutice.
Fookes spune că scopul valoros a fost diluat în timp.
„Pe măsură ce există din ce în ce mai multe medicamente pentru tratarea bolilor rare, devine din ce în ce mai greu să le enumerăm”, a spus ea. \".
„Cred că vor să încetinească proiectul, dar practic l-au blocat pe drumul cel bun.”
Părinții lui au văzut cât de aproape era de stâncă.
Înainte de Crăciun, Kerri a avut un contact nebunesc cu o mamă din Queensland.
Ea aude adesea povestea lui Ashley fără ecullizumab.
Bianca Scott stă întinsă pe un pat de spital în Gold Coast.
Face dializă ore în șir pe zi pentru a-și trata rinichii insuficienți.
Are plasmă de înlocuire care încearcă să-i oprească sistemul imunitar nebunesc.
Tratamentul nu funcționează.
Acum trei săptămâni, mama ei, Tami Hamawi, și-a ascultat fiica.
Plămânii ei erau plini de aer în timp ce dormea.
Ultimul lucru la care s-a gândit în noaptea aceea a fost probabil pierderea singurului ei copil.
Bianca a avut SHU când era bebeluș, dar s-a ameliorat brusc.
Uitându-mă la unele dintre fotografiile ei de absolvire din octombrie, arăta palidă și frumos vopsită.
Acesta este începutul declinului ei rapid.
Familia Biancăi are această boală.
Unele rude care au murit de boli renale în urmă cu zeci de ani sunt acum cunoscute ca fiind cauzate de aHUS.
Ecullizumab nu este la îndemâna copiilor.
Ea i-a cerut lui Alexion o reducere, dar aceasta a refuzat.
Expertul în rinichi i-a spus că Bianca mai are două luni până când afectarea renală va fi ireversibilă.
Acum încearcă să găsească mii de dolari pentru viața fetei sale.
Experții cred că politicienii amână, dar copiilor le plac diapozitivele ei.
Tammy este încă optimistă.
Ea speră ca Bianca să fie prima persoană din familia ei care rupe blestemul SHU-ului atypic.
Dar ei îi scade timpul.
Există speranță.
Darts în fața și la colțul coridorului Spitalului Regal de Copii.
Când mama lui l-a găsit din nou, se apleca foarte aproape, trăgându-și buza de jos și arătându-i femeii de serviciu care se ghemuise să stea de vorbă.
A primit 5 dolari pentru asta.
Mai este și unul slăbit lângă el.
Doar 10 dolari pe săptămână.
Personalul RCH l-a văzut pe Ashley intrând într-o perioadă dificilă din cauza bolii sale, fondatorul terapiei invazive, și apoi revenind cu medicamentul său de 9000 de dolari pe doză.
Vizita la Zâna Măseluță care își aude micuțul pacient se încinge.
Copiii ar trebui să aibă suficientă dispoziție pentru a sărbători aceste lucruri mărunte.
O asistentă a spus că atunci când Ashley primește o perfuzie la fiecare două săptămâni, le place să fie programate pe program.
Fără tam-tam.
A zâmbit T-
Cămașa, permiteți perfuziei să se conecteze la portacath-ul său, chiar sub piele, pe partea stângă a inimii.
Nu știe prea multe despre boala sa.
„Medicamentul său special” face parte din viață, la fel ca mâncatul legumelor la cină și spălatul pe dinți.
Nu știe cât de aproape sunt părinții lui de a-l pierde.
Nu știe cât valorează viața lui. Nici nu ar trebui.
În schimb, Ashley Gray a adormit în scaunul lui de mașină în drum spre casă de la spital.
Capul i-a înclinat într-o parte.
Când a crescut mare, a visat să devină delfin, cățeluș Iping și Slinky Springs.
Și cum va cheltui 10 dolari în avere