拯救阿什莉:生命的代价是什么? |阿德莱德现在 -g-icon-error 阴天 nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right nav_small_right 0A0871E9-1636-49F4-9041-2E36E2BB5333

2019/08/28
他只有五岁,不能说出致命的疾病。
唯一能救他的药每年要花 24 万美元,但谁来买单?
这是一场厚颜无耻的战斗,长着牙缝,小狗——
特别喜欢生活的小男孩。
格雷几乎倾倒了前门的铰链。 “你在这里!
看,我失去了我的第一颗牙齿。
“他从右脚跳到左脚。
他笑得那么灿烂,仿佛笑了两次。
不久前,他和一家儿童模特经纪公司合影——
他们在为其他孩子拍摄的第三张照片中获得了三次。
这是阿什利的。
他的蓝色大眼睛总是最后一个。
阿什利与其他五个人不同。岁。
他患有一种罕见且无法治愈的致命疾病。
在他生命的第一年,它几乎要了他的命。
他现在在这里——
在他父母租住的小房子的走廊里,在空中跳来跳去——
只是因为一家制药公司的慈善事业。
他正在服用联邦政府不会资助的药物。
他每两周获得的 300 毫克是一辆家用汽车的成本。
每年 240,000 美元。
他很健康。
没有它,他会病死。
这很简单。
但可怕的现实是,阿什利的未来取决于跨国公司的善意。
或者官僚笔和政治家的点头。
所以每次他拿到液态黄金,他的父母都会默默地祈求感谢。
对于一个无价的儿子,还有两周的时间。
下铺是阿什利的。
他和他的两个兄弟共用一间小卧室。
小奥利在角落里的小床上
拉克兰有一个铺位。
Ashley 的床上铺着一条蓬松的 Elmo 毯子。
当他找到骗子时,毯子就出来了。
外面可能是40摄氏度——
有一天在墨尔本东部,他会把它拖到休息室。
蜷缩在沙发上。
这是杰森和克里·格雷的儿子再次住院的第一个信号。
他吃的药有问题。
他容易感染严重,如果发烧,他会直接去医院检查并使用大量抗生素。
Ecullizumab 可防止部分免疫系统对抗大脑和血液中毒。
他们不能在高温下冒险。
然而,有了它,阿什利现在可以变老了。
聪明的头脑无法找到治疗 aHUS 的方法,但这种独特的治疗方法可以很好地控制他的免疫系统。
澳大利亚当局不资助 ecullizumab 用于 aHUS。
一年前,它被拒绝列入澳大利亚的救命药物计划。
它没有通过严格的标准。
当一个专家小组下个月再次考虑是否应该建议卫生部长批准时,这种情况可能会再次发生。
如果是这样,它可能会改变多达 70 名澳大利亚人的生活。
无法保证 Alexion 将继续资助 Ashley 的治疗。
全球巨头最近拒绝了澳大利亚患者的许多请求,这些患者对他们的需求表示同情。
他们正在等待联邦政府开始付款。
当他们等待时,人们会变得越来越虚弱。
史蒂夫·斯宾托的康州办公室窗户外 15 厘米深。
低于冰点和暴雪的条件是6C。
一个帮助改变了他生活的小男孩现在穿着短裤和 T 恤衫在 18,000 公里以外的地方奔跑。
阿什利是世界上数百人中的一员。
这种药物效果很好,40 个国家的政府正在资助 aHUS 患者。
在生物技术界,有人称之为史蒂夫·乔布斯。
但多年来,他工作的制药公司
这可能是10亿美元的失败。
这就是 ecullizumab 的投资。
1990 年代,耶鲁大学的研究人员想出了阻止免疫系统猖獗的潜在方法,他们将注意力转向治疗大病。
好像没了
建了两年半的小实验室后,仍然没有什么可展示的。
十年后,只有有限的胜利。看起来很严峻。
但一位英国血液专家坚持要使用超级
罕见的自身免疫性疾病终于得到了回报。
在 Alexion 开始近十年后,突破来了。
Squinto 记得很清楚。
他和妻子吃完了最后一顿晚餐。电话响了。
这是来自英国的电话。
结果出来了。
试验中的 11 名患者正在改善。
刹车出现了重大疾病,Alexion 团队将注意力转向了一种罕见的疾病。
他们开始将其应用于阿什利综合征患者。
它也很好用。
Squinto 曾考虑出售公司以获得更光明的前景,但他和他的同事
创始人 Leonard Bell 决定彻底解决这个问题。
\“我们不是真正的动手-
“就是那种人,”他说。 \"
在接下来的几年里,在获得 aHUS 治疗的批准后,来自世界各地的医生纷纷致电。
一些家庭正在乞求公司允许他们参与他们的慈善计划。
没有人能负担得起。
皇家儿童医院的肾脏专家约书亚科斯曼就是其中之一。
他在 2009 年第一次见到了重病的阿什利。
Ashley 是药物 ecullizumab(或 Soliris,因为它已售出)的候选人,因为他继续开始,尽管他们努力,但他进一步陷入肾衰竭。
考斯曼回忆说:“他正处于疾病更严重的阶段。
但我们仍然有机会用 ecullizumab 逆转它。
“在开始吸毒后的几周内,阿什利的病情有所好转。
新年前夕,一只黑色的拉布拉多小狗迪塞尔在后甲板上的阿什利脚边疾驰。
孩子们给了他一份圣诞节礼物。
男孩跳到他身边,向圣诞老人许愿。
这是他圣诞节清单的首位。
当阿什利试图背诵他的病名时——
非典型溶血素综合征
柴油车咬了他的脚踝。
他打法尔说:“小便有贫血。
“这是一次大胆的尝试,是对一个小家伙的医疗尝试。
几年前他做得很完美。
他忘记了这是一个好兆头。
这很久了。他的病让这个家庭付出了代价。
妈妈、爸爸和五个孩子,包括 Tahlia 姐妹和 Mikayla 姐妹,她们和孩子们一起住在大厅的房间里。
这种无法形容的疾病不再被谈论。
现在 Kerri 和 Jason() 可以重视简单的事情。他们做到了。
和狗一起在海滩度过了一个家庭日。
在房车公园露营。
后院满是绿草。
小脚和声音的噪音。
秋千随着一个或另一个孩子来回吱吱作响。
Kerri 微笑着用眼泪庆祝儿子的生日。
五次过去了,但那些庆祝活动并没有失去光彩。
他的人生开始如此艰难,她甚至不相信他会第一次见到他。
对于像 Ashley 这样的澳大利亚人来说,语言改变了一切。 “基本上。
“经审查,2009年被列入救命药计划标准4。
这是一个重大变化。
患有罕见病的人认为这有助于推动这个项目——
救命药
他们达不到。
所有的承诺,但没有交付。
标准 4 现在规定一种药物可以被程序接受,药物福利咨询委员会必须“预测患者的生命将因使用该药物的直接后果而大大延长”。
在医学领域,严谨就是一切。
“显着延长寿命”真正的意思是梅根福克斯,她患有一种罕见的疾病,认为这个词让这个过程变得不那么客观。更加暧昧。
她掌管着日益壮大的罕见病宣传力量——
澳大利亚罕见的声音。
Ashley 只是她的团队所代表的一个人。
但到目前为止,他比大多数人都幸运。
毫无疑问,他的免费药物为他提供了更长的寿命。
更久,更长。
起初,他是最单纯的婴儿。
他总是按他应该的方式睡觉和吃饭。
忙碌的妈妈的幸福。
Kerri妈妈的重心建在他们家的墙上
当孩子们一周不到五个月的时候,她就用他们每个人的手和脚制作模具。
尽管小鸡的数量越来越多,但一切都结束了。
在阿什利的手脚被石膏缠住两个月后,他开始感到不安。
某个星期天晚上,有什么东西触发了 Kerri 的第六感,她带他去一家新的医疗中心担心一个严重的问题。
“杰森让我给他喘口气,然后让他上床睡觉。
她的丈夫坐在她旁边的沙发上,害羞地笑了笑。
全科医生怀疑他患有贫血症。
他们让她带他去博士山医院的急诊室。
诊室里挤满了医护人员。
混乱,匆忙的谈话,滴入滴剂,护士们拿着装满针头和管子的不锈钢托盘四处奔波。
还有慈悲的眼睛。
\"这是我第一次去\'哦,s. .
这很严重,\”Kerri 说。
“他们在一小时内把他送到皇家儿童医院——
同时,我还在为一些小事担心,比如当我在救护车上时,我应该如何处理婴儿车。
她想知道这些事情到底有多不重要。
AHUS 在第二年成为了一切。
确诊后,Ashley 立即接受了 aHUS 患者的常规治疗。
但它只是部分起作用。
他进行了透析和血浆置换。
但他的肾功能下降了。
看起来阿什利不会长大。
对她来说最重要的是,如果她和杰森必须支付神奇的药物来维持艾希礼的生命,他们将支付多少费用。
这是不可能的。
这是地球上最昂贵的药物。
虽然价格昂贵,但值得考虑的是,澳大利亚每个纳税人只会损失 1 英镑。
为了让阿什利活着,每年九美分。
如果每个已知的 aHUS 患者都收到 2 美元的补助金。
每个纳税人每年支付的费用最多。
因为它并不适用于每个患者,所以它可能会少得多。这并不多。
但对于这些人来说,他们的生命是值得的。
它被称为孤儿药。
它们通常很昂贵,因为它们是为超利基市场开发的
罕见病患者
这就是为什么公共卫生系统更容易消化。
所以很少有人真正需要使用它们。
Meghan Fox 表示,尽管澳大利亚卫生系统对罕见病进行了更多的药物研究,但一旦结果出来,并不支持他们的成功。
这对她来说是一个迹象,表明这个小而罕见的疾病队列被认为是二等人口的最高水平。
去年,她的希望破灭了。
LSDP的审查是在联邦选举前一个月宣布的。
大约 20 人参加了电话会议。
罕见病患者、制药公司和医生的部门官员和代表。
这条线上有一个谨慎但充满希望的嗡嗡声。
但从那以后什么都没有。
没有电子邮件,没有电话。
福克斯仍然充满希望。
\“我欢迎评论。我们需要它。
“她应该是审查小组的成员。
“我们担心 LSDP 会变得更糟。
“澳大利亚众所周知的严谨的医学研究似乎让罕见病的资金陷入困境。
孤儿药在项目测试中经常失败,因为罕见病人群太少,以至于它们往往无法满足苛刻的双重需求
常见病药物的盲法临床试验。
医生大胆说,如果这个方法不把婴儿和洗澡水一起扔出去,它会越来越近。
福克斯很困惑。
“出于某种原因,罕见病患者必须捍卫自己的生命。
像阿什利这样的人不会因暴饮暴食、吸烟或服用非法药物而生病。
他们生来就患有这种疾病。
但对联邦政府而言,这简直就是倒霉“。
他们得知阿什利可能会死的那天,他从科隆的工作中赶到了医院。
为什么他没有拿到超速罚单?这是一个好运气。
他坐在皇家儿童医院的克里旁边,考斯曼解释了测试结果。
在那个房间里,考斯曼告诉他们这样的话:阿什利免疫系统的一部分——
\“补充 \”-
导致不受控制的动作。
他们怎么可能不知道?
应该是基因缺陷吧。
它使血管收缩,使血小板形成凝块,并对他的氧气施加物理压力
携带正在分裂的红细胞。
他需要透析。
没有治愈方法。
这种病是致命的。
他们的儿子可能会死。
但杰森听到的只是一片混乱。
这些都没有意义。
这些话不会说。
“我记得我和医生坐在那里,转向凯丽问她,”凯兹,发生了什么事,“她只是哭着说,”我不知道,杰斯。
我知道这很严重。
当天,这位病危男孩接受了血液科、肾脏病科、免疫科、外科医生和儿科医师的评估。
下午六点之前,他正在做手术,准备透析。
肾衰竭的补偿
Jason 在一家床垫公司工作,这样他就可以在家照顾他们的三个孩子。
三年后,奥利出生了。
Kerri 和 Ashley 在医院住了一年。
她一次在自动驾驶仪上工作了几个星期,然后它会倒在一堆堆里,然后再把它捡起来并重新设置为自动驾驶仪。
杰森对其他孩子来说就像一个单亲父母。
有一阵子,他和池子里生病的男孩——蓝眼睛,隔着一段距离。
“在我的内心深处,我想我一定已经决定了,如果我没有接近……
杰森摇了摇头,“失去他会更容易。
“政府的数据看起来不太好。自 2009 年以来——
插入“大量”时——
只有一个新的疾病组被添加到该计划的受益人名单中。
无论如何,通过审批程序,该集团已经达到了 80 家。
还添加了另一种药物,但这是对 2009 年之前报告的疾病的更新。
医药福利咨询委员会主席 Suzanne Hill 博士拒绝就救命药物计划接受采访。
她礼貌地回答说,即使是用 ecullizumab 回答一般性问题也不合适——因为——
等待aHUS的决定
一位不愿透露姓名的罕见病代表告诉《先驱太阳报》,与希尔的会面特别令人沮丧。
“当她听到我们说的话时,她似乎很同情我们。
但最后,她说,“你需要和那些政客谈谈,而不是我。”
在澳大利亚成立 aHUS 支持小组的 Kerri Grey 认为,政府可以花更多的钱,但不是。
美元数据被更广泛的项目所掩盖。
“计划就是需求——
按需开车,“首席医疗官克里斯·巴格利教授在回复采访请求的电子邮件中说。
该计划的想法是允许获得无法通过药物福利计划福利测试成本的有针对性的罕见疾病治疗。
福克斯说,随着时间的推移,有价值的目标已经被淡化了。
“随着治疗罕见病的药物越来越多,列出它们变得越来越困难,”她说。 \"。
\“我认为他们想放慢这个项目,但他们基本上阻止了它。
他的父母看到他离悬崖有多近。
圣诞节前,Kerri 与昆士兰的一位母亲发生了疯狂的接触。
她经常听到阿什利的故事,但没有依库珠单抗。
比安卡·斯科特躺在黄金海岸的医院病床上。
她每天做几个小时的透析来治疗她衰竭的肾脏。
她有血浆替代品,试图关闭她疯狂的免疫系统。
治疗不起作用。
三周前,她的母亲 Tami Hamawi 听了女儿的讲话。
睡觉的时候,她的肺里充满了空气。
那天晚上她想到的最后一件事可能是失去了她唯一的孩子。
比安卡小时候有过aHUS,但突然缓解了。
回顾十月的一些毕业照,她脸色苍白,画得很漂亮。
这是她迅速衰落的开始。
比安卡家族患有这种疾病。
现在已知一些几十年前死于肾病的亲属是由 aHUS 引起的。
Ecullizumab 是儿童无法接触到的。
她要求 Alexion 打折,但她拒绝了。
肾脏专家告诉她,比安卡在她的肾脏损伤不可逆转之前还有两个月的时间。
她现在正试图为她女儿的生命寻找数千美元。
专家认为,政客拖延,但孩子们喜欢她的幻灯片。
塔米仍然是一个乐观主义者。
她希望比安卡可能是她家中第一个打破 aHUS 诅咒的人。
但她的时间不多了。
还有希望。
飞镖在皇家儿童医院走廊的前面和角落。
当他妈妈再次找到他的时候,他已经靠得很近了,拉下下唇,向蹲下来聊天的清洁工露出牙齿的缝隙。
他为此得到了 5 美元。
旁边还有一个松散的。
每周只需 10 美元。
RCH 的工作人员已经看到 Ashley 因疾病而陷入低谷,他是侵入性治疗的创始人,然后用他 9000 美元的一剂药物反弹。
牙仙子听他们的小病人的访问正在升温。
孩子们应该有足够的心情来庆祝这些小事。
一位护士说,当阿什利每两周接受一次输液时,他们喜欢被排班。
别大惊小怪。
他笑了T-
衬衫,让滴水连接到他的胸腔,就在他心脏左侧的皮肤下面。
他对自己的病知之甚少。
他的“特药”是生活的一部分,就像晚餐吃蔬菜和刷牙一样。
他不知道他的父母离失去他有多近。
他不知道自己的生命值多少钱。他也不应该。
相反,阿什利·格雷在从医院回家的路上在他的汽车座椅上睡着了。
他的头偏向一侧。
长大后,他梦想成为一只海豚、一只伊平小狗和斯林奇泉。
以及他将如何花费 10 美元的财富。
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