그는 겨우 다섯 살이고 치명적인 질병을 발음할 수 없습니다.
그를 구할 수 있는 유일한 약은 연간 $240,000이지만 비용을 누가 부담해야 할까요?
건방진 싸움이야, 이빨, 강아지-
살기를 좋아하는 특별한 소년.
그레이는 정문 경첩을 거의 버렸다. "너 여기 있네!
봐, 난 내 첫 이빨을 잃었어.
\"그는 오른발에서 왼발로 뛰었다.
그는 두 번 웃은 것처럼 해맑게 웃었다.
얼마 전 그는 어린이 모델 에이전시와 함께 사진을 찍었다.
그들은 다른 아이들을 위해 찍은 세 번째 사진에서 세 번을 얻었습니다.
애슐리입니다.
그의 큰 파란 눈은 항상 마지막입니다.
Ashley는 다른 다섯 사람과 다릅니다. 년.
그는 희귀하고 불치의 치명적인 질병에 시달렸습니다.
생후 첫해에 거의 죽을 뻔했습니다.
그는 지금 여기-
그의 부모는 임대한 작은 집의 복도에서 공중으로 뛰어올랐다.
바로 제약회사의 자선단체 때문입니다.
그는 연방 정부가 자금을 지원하지 않는 약을 복용하고 있습니다.
그가 2주마다 받는 300mg은 가족용 자동차 비용입니다.
연간 $240,000.
그는 그것으로 건강합니다.
그것이 없으면 그는 병에 걸릴 것입니다.
간단합니다.
그러나 끔찍한 현실은 Ashley의 미래가 다국적 기업의 선의에 달려 있다는 것입니다.
또는 관료적인 펜과 정치인의 끄덕임.
그래서 그가 액체 금을 먹을 때마다 그의 부모는 조용히 감사 기도를 드린다.
귀한 아들에게 아직 2주가 남았다.
더 낮은 침대는 Ashley\'s입니다.
그는 두 형제와 작은 침실을 공유했습니다.
구석에 있는 작은 침대에 있는 아기 올리
Lachlan에는 침대가 있습니다.
푹신한 엘모 담요가 Ashley의 침대 위에 놓여 있습니다.
거짓말쟁이를 발견하자 담요가 나왔다.
밖은 섭씨 40도일 수 있습니다-
어느 날 동부 멜버른에서 그는 그것을 라운지로 끌고 갈 것입니다.
소파에 몸을 웅크리고 있었다.
제이슨과 케리 그레이의 아들이 다시 입원했다는 첫 신호였다.
그가 먹은 약에는 결함이 있었다.
감염이 심하기 쉽기 때문에 열이 나면 바로 병원에 가서 검사를 하고 항생제를 많이 사용하게 됩니다.
에쿨리주맙은 면역 체계의 일부가 뇌 및 혈액 중독에 대항하여 작용하는 것을 방지합니다.
그들은 더위에 위험을 감수할 수 없습니다.
그러나 그것으로 Ashley는 이제 늙어갈 수 있습니다.
똑똑한 사람은 HUS를 치료할 방법을 찾지 못하지만 이 독특한 치료 방법은 그의 면역 체계를 잘 제어합니다.
호주 당국은 HUS에 대한 에쿨리주맙에 자금을 지원하지 않습니다.
1년 전, 그것은 호주의 생명을 구하는 약물 프로그램에 포함되기 위해 거부되었습니다.
엄격한 기준을 통과하지 못합니다.
다음 달에 다시 전문가 패널이 보건부 장관이 승인해야 하는지 여부를 고려할 때 이런 일이 다시 발생할 수 있습니다.
그렇다면 최대 70명의 호주인의 삶을 바꿀 수 있습니다.
Alexion이 Ashley의 치료에 계속 자금을 지원할 것이라는 보장은 없습니다.
글로벌 거물들은 최근 그들의 필요성에 공감하는 호주 환자들의 많은 요청을 거부했습니다.
그들은 연방 정부가 지불을 시작하기를 기다리고 있습니다.
기다리면 사람은 점점 약해집니다.
스티브 스핀토의 경찰서 창밖 깊이 15cm.
영하의 조건이며 블리자드는 6C입니다.
자신의 인생을 바꾸는 데 일조한 어린 소년은 이제 반바지와 티셔츠를 입고 약 18,000km를 달리고 있습니다.
Ashley는 세계의 수백 명 중 한 명입니다.
이 약물은 매우 잘 작동하며 40개국의 정부가 aHUS 환자에게 자금을 지원하고 있습니다.
일부는 생명공학 분야에서 스티브 잡스라고 부릅니다.
그러나 수년 동안 그가 일했던 제약 회사는
10억 달러의 실패일 수도 있습니다.
에쿨리주맙이 투자한 금액입니다.
1990년대에 Yale 대학의 연구원들은 면역 체계가 만연하는 것을 막을 수 있는 잠재적인 방법을 생각해냈고 큰 질병 치료에 관심을 돌렸습니다.
없어진 것 같습니다.
작은 연구소를 지은 지 2년 반이 지났지만 여전히 보여줄 것이 없습니다.
10년 후, 제한된 승리만이 있었습니다. 암울해 보였다.
그러나 영국의 혈액 전문가는 슈퍼를 사용하고 싶다고 주장했습니다.
희귀 자가면역 질환이 마침내 결실을 맺었습니다.
Alexion이 시작된 지 거의 10년 후에 돌파구가 생겼습니다.
Squinto는 매우 명확하게 기억합니다.
그는 아내와 마지막 만찬을 마쳤다. 전화가 울렸다.
영국에서 걸려온 전화입니다.
결과가 나왔습니다.
시험에서 11명의 환자가 호전되고 있습니다.
브레이크에 중대한 질병이 있었고 Alexion 팀은 희귀 질병에 관심을 돌렸습니다.
그들은 Ashley 증후군 환자에게 적용하기 시작했습니다.
아주 잘 작동합니다.
Squinto는 더 밝은 전망을 위해 회사를 매각할 생각을 했지만 그와 그의 동료들은
설립자인 Leonard Bell은 이 문제를 완전히 해결하기로 결정했습니다.
\"우리는 진짜 손이 아니야-
\"그는 그런 사람이야\" 그가 말했다. \"
이후 몇 년 동안 HUS 치료가 승인된 후 전 세계의 의사들이 전화를 걸었습니다.
일부 가족은 회사에 자선 프로그램에 참여할 수 있도록 해달라고 요청하고 있습니다.
아무도 그것을 감당할 수 없습니다.
Royal Children\'s Hospital의 신장 전문가인 Joshua Cosman도 그 중 한 명입니다.
그는 2009년에 매우 아팠던 Ashley를 처음 만났습니다.
Ashley는 약물 에쿨리주맙(또는 판매되었기 때문에 Soliris)의 후보입니다. 그가 계속 시작하고 그들의 노력에도 불구하고 그는 더 나아가 신부전을 앓게 되었기 때문입니다.
Kausman은 다음과 같이 회상했습니다. \"그는 질병의 더 심각한 단계에 있습니다.
그러나 우리는 여전히 에쿨리주맙으로 그것을 되돌릴 기회가 있습니다.
\"약 복용을 시작한 지 몇 주 만에 Ashley의 상태가 좋아졌습니다.
새해가 오기 전, 검은색 래브라도 강아지 디젤이 뒷데크에서 애슐리의 발을 질주했다.
아이들은 그에게 크리스마스 선물을 주었다.
그 소년은 산타 클로스의 소원으로 그의 주위를 뛰어 넘었습니다.
이것은 그의 크리스마스 목록의 맨 위에 있습니다.
Ashley가 자신의 병명을 읊으려고 했을 때 --
비정형 리소파니드 증후군
디젤은 발목을 물어뜯었다.
그는 팔을 치며 \"소변에 빈혈이 있다.
\"그것은 대담한 노력, 작은 사람을 위한 의료 시도였습니다.
그는 몇 년 전에 완벽했습니다.
그는 그것이 좋은 징조라는 것을 잊었다.
너무 오래되었습니다. 그의 질병은 이 가족을 희생시켰습니다.
엄마, 아빠, 그리고 로비에 있는 방에서 아이들과 함께 살고 있는 Tahlia Sisters와 The Mikayla 자매를 포함한 5명의 아이들.
이 발음할 수 없는 질병은 더 이상 이야기되지 않습니다.
이제 Kerri와 Jason()은 단순한 것을 소중히 여길 수 있습니다. 그리고 그들은 합니다.
강아지와 함께 해변에서 가족의 날을 보냈습니다.
RV 공원에서 캠핑.
푸른 잔디가 가득한 뒷마당.
작은 발소리와 소리.
그네는 한 아이 또는 다른 아이와 함께 앞뒤로 삐걱 거리는 소리를냅니다.
케리는 미소를 지으며 아들의 생일을 눈물로 축하한다.
5일이 지났지만 그 축하는 그 빛을 잃지 않았습니다.
그의 인생의 시작은 너무 힘들었기 때문에 그녀는 그가 처음으로 그를 보게 될 것이라고 생각조차 하지 못했습니다.
Ashley와 같은 호주인에게는 언어가 모든 것을 바꾸어 놓았습니다. "대체로.
\"검토를 거쳐 2009년 구명약품 프로그램 표준 4에 포함됐다.
이것은 주요 변경 사항입니다.
희귀질환을 앓고 있는 사람들은 그것이 프로젝트 추진에 도움이 된다고 생각합니다.
생명을 구하는 약물
그들은 도달할 수 없습니다.
모든 약속하지만 배달은 없습니다.
표준 4는 이제 프로그램에서 약물을 허용할 수 있다고 규정하고 있으며 약물 혜택 자문 위원회는 "약물 사용의 직접적인 결과로 인해 환자의 수명이 크게 연장될 것으로 예측"해야 합니다.
의학 분야에서는 엄격함이 모든 것입니다.
\"생명을 크게 연장\"한다는 말은 실제로 메간 폭스를 의미합니다. 메간 폭스는 희귀병을 앓고 있으며 그 말을 들은 과정이 객관적이지 않다고 생각합니다. 더 모호합니다.
그녀는 희귀병 선전을 위한 성장하는 세력을 책임지고 있습니다.
호주에서 보기 드문 소리.
Ashley는 그녀의 팀이 대표하는 한 사람일 뿐입니다.
그러나 지금까지 그는 대부분의 사람들보다 운이 좋습니다.
그의 무료 약이 그에게 더 긴 수명을 제공한다는 것은 의심의 여지가 없습니다.
더 길게.
그는 처음에 가장 단순한 아기였습니다.
그는 항상 자기가 해야 하는 대로 잠을 자고 먹습니다.
바쁜 엄마의 행복.
Kerri의 어머니의 초점은 집의 벽에 세워졌습니다.
아이들이 일주일에 5개월 미만일 때, 그녀는 각각의 손과 발로 틀을 만들었습니다.
병아리의 증가에도 불구하고 모든 것이 끝났습니다.
Ashley의 발과 손이 석고에 끼인 지 두 달 후 그는 불안해졌습니다.
일요일 밤, 케리의 육감에 무언가가 촉발되었고 그녀는 심각한 문제에 대해 걱정하기 위해 그를 새로운 의료 센터로 데려갔습니다.
\"제이슨은 나에게 숨을 쉬고 잠자리에 들라고 했습니다.
남편은 소파에 나란히 앉아 수줍은 미소를 지었다.
일반의는 그가 빈혈이 있다고 의심했습니다.
그들은 그녀에게 그를 Box Hill 병원의 응급실로 데려가 달라고 요청했습니다.
진료실은 의료진으로 가득 찼다.
혼돈, 급한 대화, 삽입된 방울, 바늘과 튜브로 가득 찬 스테인리스 쟁반을 들고 이리저리 뛰어다니는 간호사.
그리고 자비의 눈.
\"이번이 처음 \'오, s. . .
이것은 심각하다"고 Kerri가 말했다.
\"그들은 그를 한 시간 만에 왕립 어린이 병원으로 보냈습니다.
한편으로는 구급차를 탈 때 유모차를 어떻게 다루어야 할까 하는 작은 고민을 하고 있다.
그녀는 이러한 것들이 실제로 얼마나 중요하지 않은지 알고 싶어합니다.
AHUS는 다음 해에 모든 것이 되었습니다.
진단이 확정되자마자 Ashley는 HUS 환자를 위한 일상적인 치료를 받았습니다.
그러나 부분적으로만 작동합니다.
그는 투석과 혈장 교환을 받았습니다.
그러나 그의 신장 기능은 떨어졌다.
Ashley가 성장할 것 같지 않습니다.
그녀에게 가장 중요한 것은 그녀와 제이슨이 Ashley를 살려두기 위해 마법의 약을 구입해야 하는 경우 얼마를 지불할 것인지입니다.
이건 불가능 해.
이것은 지구상에서 가장 비싼 약입니다.
가격은 비싸지만 호주의 모든 납세자가 1파운드만 잃게 된다는 점을 고려할 가치가 있습니다.
Ashley를 살리기 위해 1년에 9센트입니다.
알려진 각 HUS 환자가 $2 보조금을 받는 경우.
각 납세자는 매년 가장 많은 금액을 지불합니다.
모든 환자에게 효과가 있는 것은 아니므로 훨씬 적습니다. 별로입니다.
그러나 이 사람들에게 그들의 삶은 가치가 있습니다.
희귀의약품이라고 합니다.
그들은 초 틈새 시장을 위해 개발되기 때문에 일반적으로 비쌉니다.
희귀질환 환자
그렇기 때문에 공중 보건 시스템은 소화하기 쉽습니다.
따라서 실제로 사용할 필요가 있는 사람은 거의 없습니다.
Meghan Fox는 호주 보건 시스템이 희귀 질환에 대해 더 많은 약물 연구를 수행했지만 결과가 나오면 성공을 뒷받침하지 못한다고 말했습니다.
이것은 그녀에게 이 작고 희귀한 질병 집단이 가장 높은 수준의 2급 인구로 간주된다는 신호입니다.
그녀의 희망은 작년에 무너졌다.
LSDP의 검토는 연방 선거 한 달 전에 발표되었습니다.
컨퍼런스 콜에는 20여명이 참석했다.
희귀 환자, 제약 회사 및 의사의 부서 관리 및 대표.
이 라인에는 조심스럽지만 희망적인 버즈가 있습니다.
그러나 그 이후로는 아무것도 없습니다.
이메일도, 전화도 없습니다.
퍽스는 여전히 희망적이다.
\"댓글 환영합니다. 필요합니다.
\"그녀는 검토 팀의 일원이어야 합니다.
\"LSDP가 악화될까 걱정이다.
\"호주\의 잘 알려진 의학 연구의 엄격함은 희귀 질환에 대한 자금 지원을 곤경에 빠트린 것 같습니다.
희귀의약품은 희귀질환 인구가 너무 적어 이중 요구 사항을 충족하지 못하는 경우가 많기 때문에 프로젝트 테스트에서 실패하는 경우가 많습니다.
일반적인 질병 약물의 블라인드 임상 시험.
의사는 이 방법으로 아기를 목욕물과 함께 버리지 않으면 아기가 점점 더 가까워질 것이라고 과감히 했습니다.
그리고 퍽스는 혼란스러워합니다.
\"어째서인지 희귀병 환자들은 목숨을 지켜야 합니다.
Ashley와 같은 사람들은 과식, 흡연 또는 불법 약물 복용으로 병에 걸리지 않습니다.
그들은 이 질병을 가지고 태어났습니다.
그러나 연방 정부의 관점에서 이것은 단순히 불운입니다 \".
Ashley가 죽을 수도 있다는 것을 알게 된 날, 그는 Kelon의 직장에서 병원에 도착했습니다.
그는 왜 과속 딱지를 받지 못했는가? 그것은 행운이었다.
그는 Royal Children\'s Hospital에서 Kerri 옆에 앉아 있었고 Kausman은 테스트 결과를 설명했습니다.
그 방에서 Kausman은 그들에게 다음과 같이 말했습니다. Ashley의 면역 체계의 일부 --
\"보충 \"-
통제되지 않은 행동을 유발합니다.
그들은 어떻게 모를 수 있었습니까?
아마도 유전적 결함일 것입니다.
혈관을 수축시키고 혈소판을 응고시켜 산소에 물리적 압력을 가합니다.
분열하는 적혈구를 운반하십시오.
그는 투석이 필요합니다.
치료법이 없습니다.
이 질병은 치명적입니다.
그들의 아들은 죽을 수 있습니다.
그러나 제이슨 허드의 모든 것은 혼돈이었습니다.
이 중 어느 것도 말이 되지 않습니다.
이 말은 하지 않을 것입니다.
\"나는 그곳에 의사와 함께 앉아서 Kerri에게 몸을 돌려 그녀에게 \" Kez, 무슨 일이 있었는지 물은 것을 기억합니다. \"그녀는 그저 울면서 말했습니다.\" 몰라, jase.
심각한 줄 알았습니다.
그날, 위독한 소년은 혈액학, 신장 질환, 면역과 의사, 외과 의사 및 소아과 의사에 의해 평가되었습니다.
오후 6시가 되기 전에 그는 투석을 준비하기 위해 수술을 하고 있었다.
신부전 보상
제이슨은 매트리스 회사에서 일하기 때문에 집에서 세 자녀를 돌볼 수 있습니다.
Ollie는 3년 후에 태어났습니다.
Kerri와 Ashley는 병원에서 1년을 보냈습니다.
그녀는 한 번에 몇 주 동안 자동 조종 장치에 대해 작업한 다음 하루 동안 더미에 붓고 다시 집어 자동 조종 장치로 재설정했습니다.
Jason은 다른 아이들에게 편부모와 같습니다.
잠시 동안 그는 수영장에 있는 병든 소년과 멀리 떨어져 있었습니다. 파란 눈.
\"마음속으로는 가까이 가지 않았다면 결정했을 것 같아요. . .
제이슨은 "그를 잃는 것이 더 쉬울 것이다.
\"데이터는 정부에 좋지 않아 보입니다. 2009년부터 —
삽입할 때 \"상당한 --
프로그램 수혜자 목록에 새로운 질병 그룹이 하나만 추가되었습니다.
어쨌든 그룹은 승인 절차를 통해 80에 도달했습니다.
또 다른 약도 추가됐지만 2009년 이전에 보고된 질병에 대한 업데이트다.
제약 복지 자문 위원회 의장인 Dr. Suzanne Hill은 생명을 구하는 약물 계획에 대한 인터뷰를 거부했습니다.
그녀는 일반적인 질문에도 에쿨리주맙으로 대답하는 것은 적절하지 않다고 정중하게 대답했다.
HUS의 결정을 기다리는 중
이름을 밝히기를 거부한 한 희귀질환 대표는 힐과의 만남이 특히 실망스러웠다고 헤럴드 선에 말했다.
\"그녀는 우리의 말을 들었을 때 우리를 동정하는 것 같았습니다.
그러나 결국 그녀는 \"나 말고 그 정치인들과 이야기해야 한다\"고 말했다.
호주에서 HUS 지원 그룹을 설립한 Kerri Grey는 정부가 더 많은 돈을 쓸 수 있지만 그렇지는 않다고 믿습니다.
달러 데이터는 광범위한 프로젝트에 의해 가려졌습니다.
\"계획은 수요 --
필요에 따라 운전하십시오. \"최고 의료 책임자인 Chris Baggoley 교수는 인터뷰 요청에 대한 응답으로 이메일에서 말했습니다.
이 프로그램의 아이디어는 의약품 혜택 프로그램 혜택 테스트 비용을 통과할 수 없는 표적 희귀 질환 치료제에 대한 접근을 허용하는 것입니다.
Fookes는 귀중한 목표가 시간이 지남에 따라 희석되었다고 말합니다.
그녀는 "희귀질환을 치료하는 약이 점점 늘어남에 따라 나열하기도 어려워지고 있다"고 말했다. \".
\"그들이 프로젝트 속도를 늦추고 싶다고 생각하지만 기본적으로 트랙에서 차단했습니다.
그의 부모는 그가 절벽에 얼마나 가까이 있는지 보았습니다.
크리스마스 전에 Kerri는 Queensland 어머니와 미친 듯이 연락했습니다.
그녀는 에쿨리주맙 없이 애슐리의 이야기를 자주 듣는다.
Bianca Scott은 골드 코스트의 병원 침대에 누워 있습니다.
그녀는 쇠약해진 신장을 치료하기 위해 하루에 몇 시간씩 투석을 합니다.
그녀는 그녀의 미친 면역 체계를 차단하기 위해 혈장 대체 요법을 받았습니다.
치료가 효과가 없습니다.
3주 전, 그녀의 어머니 Tami Hamawi는 딸의 말을 들었습니다.
그녀가 자는 동안 그녀의 폐는 공기로 가득 차 있었다.
그날 밤 그녀가 마지막으로 생각한 것은 아마도 외아들을 잃은 것이었습니다.
Bianca는 아기였을 때 HUS를 앓았지만 갑자기 완화되었습니다.
지난 10월 졸업사진을 보니 창백하고 아름답게 칠해져 있었다.
이것이 그녀의 급격한 쇠퇴의 시작입니다.
비앙카 가족이 이 질병을 앓고 있습니다.
수십 년 전에 신장 질환으로 사망한 일부 친척은 이제 HUS로 인한 것으로 알려져 있습니다.
Ecullizumab은 어린이의 손이 닿지 않는 곳에 있습니다.
그녀는 Alexion에게 할인을 요청했지만 거절했습니다.
신장 전문가는 그녀에게 Bianca가 신장 손상이 돌이킬 수 없는 상태가 되기까지 두 달이 있다고 말했습니다.
그녀는 지금 그녀의 소녀의 생명을 위해 수천 달러를 찾으려고 노력하고 있습니다.
전문가들은 정치인들은 지체하지만 아이들은 그녀의 슬라이드를 좋아한다고 생각합니다.
Tammy는 여전히 낙관적입니다.
그녀는 비앙카가 가족 중 HUS의 저주를 깨는 첫 번째 사람이 되기를 바랍니다.
하지만 그녀는 시간이 부족합니다.
희망이 있습니다.
Royal Children\'s 병원 복도의 전면과 모서리에 다트가 있습니다.
그의 어머니가 그를 다시 찾았을 때, 그는 아주 가까이 몸을 기울이고 아래 입술을 끌어당기고 쪼그려 앉아 수다를 떨던 청소부에게 이빨의 틈을 보여주었다.
그는 5달러를 받았습니다.
그 옆에 느슨한 것도 있습니다.
일주일에 단돈 10달러.
RCH 직원은 Ashley가 침습적 치료의 창시자인 그의 병으로 바닥에 떨어졌다가 9000달러짜리 --a-dose 약으로 다시 회복하는 것을 보았습니다.
어린 환자의 말을 들은 이빨요정의 방문이 뜨거워지고 있다.
아이들은 이 작은 일들을 축하할 충분한 분위기가 있어야 합니다.
한 간호사는 Ashley가 2주에 한 번씩 주입을 받을 때 명단을 받는 것을 좋아한다고 말했습니다.
소란이 없습니다.
그는 미소 지었다 T-
셔츠, 물방울이 심장의 왼쪽 피부 바로 아래에있는 그의 portacath에 연결되도록하십시오.
그는 자신의 질병에 대해 잘 모릅니다.
그의 \"특약\"은 마치 저녁에 야채를 먹고 양치질을 하는 것처럼 삶의 일부입니다.
그는 그의 부모가 그를 잃기에 얼마나 가까운지 모릅니다.
그는 자신의 삶이 얼마나 가치가 있는지 모릅니다. 그도 해서는 안 된다.
대신 Ashley Gray는 병원에서 집으로 가는 길에 카시트에서 잠들었습니다.
그의 머리가 한쪽으로 기울어졌다.
그는 커서 돌고래, 이핑 강아지, 슬링키 스프링스가 되는 꿈을 꿨습니다.
그리고 그가 10달러를 부로 쓰는 방법.